美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-K

截至2025年12月31日止财政年度

或

委员会文件编号：001-39676

INHIBIKASE THERAPEUTICS，INC。

（注册人的确切名称在其章程中指明）

登记电话，包括区号：（302）295-3800

根据该法第12（b）节登记的证券：

根据该法第12（g）节注册的证券：无

如果注册人是《证券法》第405条所定义的知名且经验丰富的发行人，请用复选标记表示。是☐没有

如果根据该法案第13或15（d）条的规定，注册人是否不需要提交报告，请用复选标记表示是☐否

用复选标记表明注册人是否：（1）在过去12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内一直遵守此类提交要求。是否☐

用复选标记表明注册人在过去12个月内（或在要求注册人提交此类文件的较短期限内）是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条（本章第232.405条）要求提交的每个交互式数据文件。是否☐

通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”、“新兴成长型公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否已就编制或出具审计报告的注册会计师事务所根据《萨班斯-奥克斯利法案》（15 U.S.C.7262（b））第404（b）节对其财务报告内部控制有效性的评估提交报告和证明。☐

如果证券是根据该法第12（b）节登记的，请用复选标记表明备案中包括的登记人的财务报表是否反映了对先前发布的财务报表的错误更正。☐

用复选标记表明这些错误更正中是否有任何重述需要对注册人的任何执行官根据§ 240.10D-1（b）在相关恢复期间收到的基于激励的补偿进行恢复分析。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是☐没有

根据2025年6月30日（注册人最近完成的第二财季的最后一个工作日）纳斯达克股票市场的收盘价计算，注册人的非关联公司持有的普通股（每股面值0.00 1美元）的总市值为1.273亿美元。每位执行官、董事和持有5%或以上已发行普通股的持有人所持有的注册人普通股的股份已被排除在外，因为这些人可能被视为关联公司。这一计算并不反映确定某些人出于其他目的是注册人的附属机构。截至2026年3月20日，注册人已发行普通股的股份数量为132,032，636股。

以引用方式纳入的文件

目 录

我们拥有与业务运营相关的各种美国（“美国”）联邦商标申请和未注册商标，包括我们的公司名称和徽标。本10-K表格年度报告（本“年度报告”）包括我们的商标和商号，这些商标和商号受适用的知识产权法保护，是我们的财产。这份年度报告还包含其他公司的商标、商号和服务标记，这些都是各自所有者的财产。仅为方便起见，本年度报告中所指的商标、商号、服务标志可能出现无®,™或SM符号，但此类引用无意以任何方式表明，在适用法律允许的最大范围内，我们不会主张我们的权利或适用许可人对这些商标、商号和服务标记的权利。我们无意暗示我们使用或展示其他方的商标、商号或服务标记，且此类使用或展示不应被解释为暗示与这些其他方的关系，或由这些其他方对我们的认可或赞助。

我们可能会不时使用我们的网站和我们的LinkedIn账户，网址为https://www.linkedin.com/company/inhibikase-therapeutics/，分发有关我们的重要信息，以及遵守我们在FD条例下的披露义务。我们的财务和其他重要信息定期发布在我们网站的投资者部分，可在以下网址查阅：https://www.inhibikase.com。我们鼓励投资者查看我们网站的投资者部分，因为我们可能会在该网站上发布我们没有以其他方式传播的重要信息。载于并可透过我们的网站或我们的社交媒体访问的信息不纳入本年度报告，亦不构成本年度报告的一部分。

关于前瞻性陈述的特别说明

除历史事实的陈述或特征外，本年度报告中包含或以引用方式并入的所有陈述均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述是基于我们目前对我们的行业和业务的预期、估计、近似和预测、管理层的信念以及我们做出的某些假设，所有这些都可能发生变化。前瞻性陈述通常可以通过“预期”、“预期”、“打算”、“计划”、“预测”、“相信”、“寻求”、“估计”、“可能”、“将”、“应该”、“将”、“可能”、“潜在”、“继续”、“正在进行”等词语来识别，以及这些词语的类似表达方式和变体或否定。这些陈述不是对未来业绩的保证，并受到难以预测的风险、不确定性和假设的影响。因此，由于各种因素，我们的实际结果可能与任何前瞻性陈述中表达的结果存在重大不利差异，其中一些因素列在本年度报告第1A项的“风险因素”下。这些前瞻性陈述仅在本年度报告发布之日发表。除法律另有规定外，我们不承担以任何理由公开修改或更新任何前瞻性陈述的义务。在本年度报告中，除非另有说明，否则“公司”、“我们”、“我们”或“我们的”是指Inhibikase Therapeutics, Inc.，一家特拉华州公司及其子公司，IKT证券公司，一家马萨诸塞州公司，以及CorHepta Pharmaceuticals，Inc.，一家特拉华州公司。

除其他外，这些前瞻性陈述包括有关以下方面的陈述：

第一部分

项目1。生意。

公司概况

我们是一家临床阶段的制药公司，正在开发改变心肺疾病病程的疗法，即肺动脉高压（“PAH”），其中涉及通过III型受体酪氨酸激酶（包括血小板衍生生长因子受体和干细胞因子受体，称为“c-Kit”）的异常信号传导。我们的主要候选产品是甲磺酸伊马替尼（“伊马替尼”）的前药IKT-001，用于PAH，这是一个孤儿适应症。伊马替尼于2001年在美国首次被批准用于各种癌症和血液疾病，经过20多年的临床使用，其安全性特征明显，首次报道使用伊马替尼治疗PAH发生在2005年。PAH是一种以肺血管重塑和肺血管阻力升高为特征的进行性、危及生命的疾病，影响了大约50,000名美国人。我们在健康志愿者中完成了一项非人类灵长类动物安全性研究和一项生物等效性临床研究，以确定与伊马替尼相当的IKT-001剂量。我们的3期临床研究，名为IMPROVE-PAH（IKT-001，用于在PAH的3期评估中测量肺血管阻力和结果变量），已随着少数站点的激活和最近在这些站点开始的患者预筛查活动而启动。

IKT-001

IKT-001出现在我们的药物化学项目中，该项目的目标是改善抑制艾伯森酪氨酸激酶和III型受体酪氨酸激酶的药物。IKT-001是伊马替尼的一种新型口服前药，旨在改善该分子中可能在伊马替尼常见的胃肠道（“GI”）副作用中发挥作用的区域。更具体地说，当直接在体外与伊马替尼相比时，IKT-001对包括c-kit在内的靶点酪氨酸激酶的抑制活性明显较低，这与伊马替尼的GI副作用有关。当我们考虑在PAH中开发IKT-001时，我们也认识到使用伊马替尼学习超过20年的肿瘤学临床经验，以及这些患者护理标准的变化，可能已经减轻了以前在PAH患者中观察到的伊马替尼的大部分安全风险。

伊马替尼在PAH中的首次报道用途发表于2005年和2006年。随后进行了一项2期、随机对照试验，并于2010年发表，显示了伊马替尼在PAH中的临床获益。2013年，一项名为IMPRES的3期研究结果发表，该研究评估伊马替尼作为PAH的治疗方法，证明伊马替尼可能会改善与PAH相关的关键参数。在这项研究中，伊马替尼改善了晚期PAH患者的运动能力和血流动力学。原申办者提交了PAH适应症的新药申请（“NDA”），但随后撤回了该申请，我们认为这可能是受到IMPRES研究在伊马替尼组的高停药率以及与较老的抗凝血剂（特别是维生素K拮抗剂）相关的出血风险证据的影响，对此存在已知的药物-药物相互作用。这些研究和更广泛的临床经验为我们的前药IKT-001的设计以及公司的IKT-001临床开发战略提供了高度信息。

在66名健康志愿者中进行的一项由三部分组成的剂量发现/剂量等效性研究（被称为“501试验”）于2023年使用IKT-001完成。本研究旨在评估以IKT-001递送的伊马替尼96小时单剂量药代动力学，并确定IKT-001与伊马替尼的剂量关系。基于这项研究，确定了以300mg剂量的IKT-001生物当量与230mg剂量的伊马替尼建立生物等效性，而以400mg剂量的IKT-001确定为以306mg剂量的伊马替尼建立生物等效性，以500mg剂量的IKT-001确定为以383mg剂量的伊马替尼建立生物等效性。我们认为这些剂量足以提供系统性的持续靶点抑制，并且与在PAH中的3期IMPRES研究中使用的伊马替尼剂量相似。

2024年1月19日，我们在新药申请前（“pre-NDA”）中与美国食品药品监督管理局（“FDA”）血液恶性肿瘤审查小组（“审查小组”）会面，讨论我们对IKT-001的生物等效性研究以及潜在的批准路径。所有问题都在FDA于2024年2月12日发布的正式会议记录中得到了解决和总结。会议期间，我们询问是否需要额外的临床研究来寻求批准，并讨论了批准的制造和质量控制要求。审查小组承认，505（b）（2）途径似乎是批准IKT-001的适当途径。

501试验连同我们与审评团队的互动以及我们对PAH中3期IMPRES试验的分析，促使我们提交了一份pre-IND（“PIND”）会议请求，以讨论IKT-001作为PAH潜在疾病改善治疗的应用。为了进一步评估这一点，公司成员在PIND会议上与FDA心脏病和肾脏病学部门会面，讨论了我们在PAH的2b期疗效、安全性和耐受性研究中使用IKT-001的计划。在会议上，FDA确认将IKT-001视为一种新的分子实体（“NME”），批准的适当路径仍然是505（b）（2）路径。这打开了IKT-001在获得批准时被授予NME地位和市场独占权的可能性。IND于2024年8月9日向FDA提交，我们获准于2024年9月9日启动2b期试验，公司计划

在推进全球关键3期研究之前，在150名PAH受试者中启动2b期研究。然而，在2025年8月，我们向FDA提交了C类会议请求，除其他外，以获得关于立即过渡到单一关键3期项目的反馈。

继2025年11月12日收到FDA的C型互动书面回复后，我们在全球约180个地点启动了一项由两部分组成的适应性3期研究。IMROVE-PAH的A部分是一项双盲、安慰剂对照研究，在第24周时对大约140名主要终点为PVR的患者进行了研究。B部分采用与A部分相同的格式，但主要终点将是第24周约346名患者的6分钟步行距离。我们认为，这种适应性3期研究设计具有重要优势，包括（1）允许设计12周的剂量-滴定阶段，以使患者达到最高耐受剂量的IKT-001；（2）在A部分和B部分之间不间断入组；以及（3）必要时能够根据A部分的发现对B部分进行样本量重新估计。鉴于在过渡到3期研究设计之前，我们在启动之前的2b期研究设计方面进展顺利，我们已经启动了少量IMPROVE-PAH的临床站点，并于最近在这些站点开始了患者预筛查活动。

最近，发表了两项当代研究，承认交叉研究比较和不同或更小的样本和患者概况的局限性，支持该公司的论点，即IKT-001提高耐受性的潜力以及逐渐滴定可能使伊马替尼的最大可耐受剂量可能允许伊马替尼的全身暴露具有良好的耐受性，并有可能为患有PAH的患者提供强大的疗效。首先，《美国呼吸与危重症医学杂志》报道了一项针对17（17）名世界卫生组织（“WHO”）1组PAH患者的口服伊马替尼的开放标签、单臂、四（4）中心研究。该研究证实，伊马替尼通常具有良好的耐受性（研究药物不耐受或副作用为零停药），并提供了总肺阻力（“TPR”）的剂量和暴露依赖性改善的证据，这与其他PAH新疗法相比是有利的，包括sotatercept和seralutinib。此外，该研究提供了停止伊马替尼治疗后血流动力学指标持续改善的证据，这可能表明伊马替尼有可能逆转PAH患者的肺血管重塑。其次，《美国呼吸与危重症医学杂志》报道了IMPAHCT研究，这是一项评估吸入伊马替尼在接受至少两种背景疗法的PAH患者中的2b期研究。这项研究证实，以相对低剂量吸入递送的伊马替尼无法证明具有统计学意义的治疗效果。总之，这些研究再次肯定了我们的信念，即口服给予IKT-001以实现伊马替尼全身暴露量始终高于目标酪氨酸激酶的半最大抑制浓度，即IC50，具有改善血流动力学和运动耐受性的双重潜力，同时为PAH患者提供强有力的改善疾病的疗效改善。此外，将IKT-001设计为前药可能会提高耐受性和依从性，这可能会使最大耐受剂量的持续暴露成为可能。

我们已与FDA就IKT-001递送伊马替尼用于PAH的孤儿药指定（“ODD”）进行了讨论，并正在申请ODD，已成功完成所需的临床前研究。

我们目前拥有IKT-001的全球商业化权利，并在美国为IKT-001提供专利保护，直至2039年，包括潜在的专利期限延长以及即将提交的专利申请，可能会将使用IKT-001的某些治疗方法的专利保护延长至2044年。

PAH

PAH是一种罕见的肺部微血管系统疾病，在美国和欧洲每百万人中有15至50人发现。预计2025年全球PAH市场规模约为83亿美元，预计到2034年将以3.3%的复合年增长率增长。目前大多数构成护理标准的治疗方法（例如ERAs、PDE5s、前列环素）主要起到血管扩张剂的作用。2024年，索塔西普被批准用于治疗标准护理之上的PAH。索泰西普，品牌名为WinREVAIR，是一种重组融合蛋白，可作为转化生长因子-β超家族配体的陷阱，包括激活素A和骨形态发生蛋白9。这些配体可能通过促进细胞增殖和纤维化，在PAH的发展和进展中发挥作用。

SotaterCept于2024年由默沙东推出，于2025年创造了14.4亿美元的收入，自推出以来连续环比增长。索塔西普的成功创造了围绕PAH抗增殖途径的新热情。如前所述，伊马替尼抑制III型受体酪氨酸激酶，并通过这些途径抑制参与细胞增殖和迁移的血小板衍生生长因子受体以及调节肥大细胞和造血干细胞活性的c-kit。通过这些靶点，伊马替尼可能抑制血管细胞增殖、迁移和纤维化。因此，靶向III型受体酪氨酸激酶通路可能为PAH中的疾病改变提供了另一种机制。

赛拉鲁替尼是一种吸入小分子酪氨酸激酶抑制剂，靶向与PAH病理生物学相关的关键受体，即血小板衍生生长因子受体（PDGFR α/β）、集落刺激因子-1受体（CSF1R）和c-kit。在临床前PAH模型中，Seralutinib已显示出抗增殖活性，2期和3期临床研究提供了支持

酪氨酸激酶通路相关性的证据，加强了与IKT-001一样靶向PDGFR信号的治疗潜力。吸入塞拉鲁替尼在PAH中的3期PROSERA研究的最新数据未达到安慰剂校正改善6分钟步行距离的主要终点的预先指定的统计学意义水平，这可能表明吸入作为一种给药途径可能无法提供对目标酪氨酸激酶的充分抑制，并且可能需要持续全身暴露酪氨酸激酶抑制剂才能对PAH患者产生疗效。

相比之下，IKT-001是为口服给药而设计的，其全身药代动力学特征允许对靶点酪氨酸激酶的一致抑制，这些靶点先前已被证明对肺部血流动力学和相关功能测量有重要影响，例如6分钟步行距离。临床前检测证实口服每日KT-001在PAH模型中改善了类似伊马替尼的血流动力学和反向重塑。此外，我们的501试验确定了与临床有效剂量的伊马替尼具有生物等效性的口服剂量的IKT-001。基于我们对IKT-001生物等效性的理解和耐受性的潜在改善，我们预计IKT-001在适当给药的情况下可以达到与有效的伊马替尼水平相似或更高的药物浓度水平。

我们的投资组合

PAH中的IKT-001

市场和商业机会

如前所述，临床前数据表明，与口服伊马替尼相比，IKT-001可能具有更少的胃肠道或GI副作用，因为IKT-001虽然是肠道中的完整分子，但预计对靶点酪氨酸激酶（包括与伊马替尼GI副作用有关的c-kit）的抑制活性明显更低。在一项非人类灵长类动物研究中，与伊马替尼相比，IKT-001显示出2-2.5倍的GI副作用边际。这种改善GI副作用特征的潜力可能对降低先前在3期IMPRES研究中证明的停药率很重要，更重要的是，在公司的3期改进-PAH研究中最大限度地增加伊马替尼在血液中的暴露。我们已经启动了一项3期临床研究，目标是最终获得FDA对未来IKT-001上市的批准。为实现这一目标，我们将要求为处方者、患者和付款人实施适当的商业战略。验证我们与PAH处方者策略的初步研究表明，由于PAH市场仍存在很高的未满足需求，因此存在一条商业路径。IKT-001如果获得批准，将从PAH的其他疗法中争夺市场份额，并且可能是仅有的几种获得批准的治疗疾病的疗法之一。

业务运营历史和关键事件

我们于2008年9月开始运营，是一家佐治亚州有限责任公司，拥有与蛋白激酶抑制剂相关的许可知识产权，用于控制细菌和病毒传染病。到2015年，我们开发了自己的蛋白激酶抑制剂组合，用于治疗细菌和病毒感染，包括大脑中的病毒感染。在2015年期间，我们还开始努力开发用于大脑其他疾病的候选产品，包括神经退行性变。2020年，我们完成了首次公开发行，并将公司的普通股（“普通股”）股票在纳斯达克上市，代码为“IKT”。最近的关键运营和融资里程碑是：

材料协议

与Sphaera Pharma Pte.Ltd.的合作研发协议。

于2012年3月2日，我们与Sphaera Pharma Pte. Ltd.（“Sphaera”）订立合作研发协议（“Sphaera协议”），合作开发前药技术，以应用于肿瘤学和非肿瘤学适应症的蛋白激酶抑制剂。根据Sphaera协议的条款，每一方将保留其先前存在的知识产权，但根据Sphaera协议设想或简化为实践的任何知识产权以及由Sphaera协议产生的某些结果将转让给我们。2012年10月5日，我们与Sphaera修订了Sphaera协议，以反映我们与Sphaera就一系列新型化合物在美国和印度的联合专利申请（“联合申请”）。根据经修订的Sphaera协议条款，由联合申请中详述的13个前体药物部分组成的某些伊马替尼变体（“公司化合物”）归我们所有。根据对公司化合物的联合申请，我们拥有Sphaera（甚至是Sphaera）的独家许可，并且明确禁止Sphaera开发我们已提交IND的任何公司化合物（除非我们放弃开发公司化合物）。IKT-001是一个公司化合物，我们已通知Sphaera，已为IKT-001申请了IND。

2023年，Sphaera清算并将其权益转让给美国实体Pivot Holding LLC（“Pivot”）。2024年9月30日，我们和Pivot同意修订协议，并同意我们在签署时支付500,000美元，以及在FDA批准时一次性支付440万美元（如Sphaera协议中所述），对FDA批准的药物的净销售额支付低个位数的特许权使用费。双方同意，如果我们收到额外的FDA批准，Pivot将不再支付进一步的FDA批准里程碑付款。

公司化合物相关专利的起诉，包括前药技术，由公司负责。

咨询协议

我们的非雇员董事、非雇员管理层和非雇员技术人员签署了多年咨询协议，这些协议规定了对知识产权、商业秘密的保护，并确保对公司研发活动的一致承诺。这些协议提供了工作范围、已发生的差旅费用报销和股权补偿。

制造业

我们认为，拥有可靠、高质量的临床前和临床药物供应对我们的业务和成功非常重要。

我们目前没有拥有或经营产品制造、储存、分销或测试的设施。

我们依赖第三方合同开发和制造组织（“CDMO”），制造和供应我们的临床前和临床材料，以在我们的候选产品开发期间使用。根据需要通过合同提供配方和整理服务，包括现行良好生产规范（“cGMP”）制造活性药物成分。

我们目前不需要商业制造能力，但随着我们的候选产品逐步获得批准，我们将继续评估可行的选择，以支持我们产品的商业供应。

商业化计划

我们目前没有任何获批的药物，我们预计近期内也不会有任何获批的药物。因此，我们没有销售、营销或商业产品分销能力，也没有作为公司营销药品的经验。然而，我们的董事会成员和执行团队有商业经验，我们已经对我们的PAH主导产品IKT-001在美国市场进行了商业机会评估。如果获得批准，我们可能会自己开发我们的产品并将其商业化，或者我们可能会许可或与其他公司建立合作伙伴关系，以便在未来将我们的产品商业化。

竞争

包括PAH疾病领域在内的医药行业，其特点是技术进步快，竞争激烈，重视知识产权。我们面临来自许多不同来源的实质性竞争，包括大型和专业制药公司、学术研究机构、政府机构以及公共和私营研究机构。我们认为，影响我们任何候选产品成功的关键竞争因素将包括功效、安全性、给药方法、成本、准入和报销、疾病重塑能力、促销活动水平和知识产权保护。

我们治疗PAH的候选产品将与已获批准的治疗方法以及可能处于临床或临床前开发或尚未发现的其他疗法竞争。目前在PAH上开发产品的公司包括财力十分雄厚的大公司，包括但不限于葛兰素史克、强生、联合治疗、拜耳制药、Liquidia、吉利德科学TERM2、默沙东 and Co.目前在PAH上开发产品的公司既有财力十分雄厚的大公司，也有规模较小的公司，包括但不限于默沙东 and Co.、葛兰素史克、再生元制药、Liquidia、诺华制药、辉瑞 Pfizer TERM7、Gossamer BioTERM8和Insmed，Inc。

知识产权

我们的候选产品、工艺和专有技术的专有性质和保护对我们的业务很重要。我们的成功部分取决于我们是否有能力保护我们的候选产品、工艺和专有技术的专有性，在不侵犯他人专有权利的情况下运营，并防止他人侵犯我们的专有权利。我们在美国和国际上为我们的候选产品和其他技术寻求并维持专利保护。我们努力为我们认为对我们的业务发展很重要的技术、发明和改进申请专利或获得许可。除了专利保护，我们打算使用其他手段来保护我们的专有权利，包括追求营销或数据独占性条款、孤儿药地位（如适用），以及在某些地区（包括美国、欧洲和日本）根据监管条款可获得的类似权利。我们还依靠商业秘密、专有技术和持续创新来发展和保持我们的竞争地位。

对于我们的候选产品，我们一般会寻求涵盖物质成分和使用方法的专利保护。然而，鉴于我们的技术和候选产品的开发处于早期阶段，我们在技术和候选产品的某些方面的知识产权组合也处于早期阶段。如下文所述，我们已经或打算就物质组成以及我们的技术和产品候选者的其他方面的各种产品候选者提交专利申请。随着我们继续开发我们的产品候选者，我们打算确定获得专利保护的其他方式，这些方式可能会提高商业成功，包括对其他使用、配方或制造方法的保护。

我们无法确定我们的任何未决专利申请或我们未来提交的任何专利申请将被授予专利，也无法确定我们现有的任何专利或未来授予我们的任何专利将在保护我们的技术方面具有商业用途。我们的任何知识产权和专有权利都可能受到质疑、无效、规避、侵犯或盗用，或者此类知识产权和专有权利可能不足以使我们能够利用当前的市场趋势或以其他方式提供竞争优势。更多内容请看“风险因素——与知识产权相关的风险”。

个人专利的期限取决于获得专利的国家的专利的法律期限。在我们申请的大多数国家，专利期限为自提交非临时专利申请的最早日期起20年。下文报告的专利到期情况假定该专利不会因法律行动而变得无效或无法执行，并且所有所需费用均已及时支付。在美国，专利可能有权获得专利局延迟的专利期限调整。在已知的情况下，这已包含在下文描述的到期日期中。此外，在美国，涵盖FDA批准的药物的单个专利的专利期限也可能有资格获得专利期限延期，这允许恢复专利期限，作为对FDA监管审查过程中失去的专利期限的补偿。《Hatch-Waxman法案》允许在专利到期后延长最多五年的专利期限。专利期限延长的时间长短与药物接受监管审查的时间长短有关。专利期限延长不能使专利的剩余期限自产品获得批准之日起累计超过14年，只能延长一项适用于获批准药物的专利，且只能获得涵盖获批准药物、使用方法或制造方法的专利的延长。欧洲和某些其他外国司法管辖区也有类似规定，可延长涵盖已获批准药物的专利期限。未来，如果我们的合格产品获得FDA批准，我们预计将对涵盖这些产品的专利申请专利期限延长。我们计划在可获得这些专利的任何司法管辖区寻求对我们已发布的任何专利的专利期限延长；但是，无法保证包括美国FDA在内的适用当局将同意我们对是否应授予此类延长以及如果授予此类延长的长度的评估。

我们所有的新型化合物全部或部分由美国政府资助，因此受到联邦进军权利的约束。当新技术在美国政府资助下开发时，美国政府通常会获得任何由此产生的专利的某些权利，包括授权美国政府使用该发明或让其他人代其使用该发明的非排他性许可，通常被称为进军权利。有关与我们的知识产权相关的风险的更多信息，请参阅“风险因素——与我们的知识产权相关的风险。”

截至2026年3月16日，我们的IKT-001专利组合包括：（i）两项在美国已发布的专利（ii）六项已发布的外国专利，（iii）一项在美国的未决申请，（iv）一项PCT申请，以及（v）一项临时专利申请。从该组合中的申请中发出的专利，如果获得批准，将在2033年至2045年之间到期，不考虑未来可能出现的任何潜在的专利期限调整或延期。

三个家族的专利和申请主张IKT-001和相关化合物的物质成分，以及使用这些成分的方法。

一个家族包括两项已发布的美国专利：美国专利第9487,500号，其中声称拥有包括IKT-001在内的一类化合物，以及美国专利第9907,796号，其中声称使用包括IKT-001在内的一类化合物来治疗某些肿瘤疾病和某些传染病的方法。这些美国专利将在2033年至2034年之间到期，不包括任何潜在的专利期限延长。这个家族不包括美国以外的任何待决专利申请，这个家族包括欧洲、日本、加拿大和澳大利亚的已授权专利。在美国以外，从这个家族的申请中发放的专利，如果获得批准，将在2033年到期，不考虑未来可能出现的任何潜在专利期限调整或延期。这一系列专利和应用程序由我们和Sphaera共同拥有。根据我们与Sphaera的协议条款，上文“重大协议-Sphaera Pharma Pte.Ltd.”中所述。我们拥有独家权利（包括Sphaera）将这些申请中披露的某些已提交IND的化合物商业化，包括IKT-001。

从2023年开始，Sphaera自愿进入一个程序，在独立清盘人的监督下，根据新加坡法律对其业务进行清算和清盘。清算人报告称，Sphaera的所有资产已转移至Pivot Investment Holdings Pte.Ltd.（“Pivot”）。根据我们与Sphaera的协议，Pivot承担了Sphaera的权利和义务。

另一个家族，包括一项未决的PCT申请，该申请声称使用IKT-001治疗PAH的某些方法，以及某些相关的药物配方。基于这项PCT申请可能从国家阶段申请中颁发的美国专利将于2045年到期，不考虑未来可能出现的任何潜在专利期限调整或延期。这个家族是我们独占的。

另一个家族包括一项未决的美国临时专利申请，该申请声称某些固体形式的IKT-001和某些相关方法。可能从主张这一临时专利申请优先权的国家申请中颁发的美国专利将于2046年到期，不考虑未来可能出现的任何潜在专利期限调整或延期。这个家族是我们独占的。

由于美国的专利期限延长被限制为最多五年，我们预计我们与Sphaera合作产生的美国专利将不迟于2039年到期，即根据我们的PCT申请声称使用IKT-001治疗PAH的方法可能发布的专利到期前的五年。因此，我们预计，如果获得这些未来专利，将在我们共同拥有的美国专利到期后和之后保护我们计划的IKT-001商业化，以独立治疗PAH。

除了专利保护，我们还依靠商业秘密、专有技术、其他专有信息和持续的技术创新来发展和保持我们的竞争地位。我们寻求保护和维护专有信息的机密性，以保护我们业务中不适合或我们认为不适合专利保护的方面。尽管我们采取措施保护我们的专有信息和商业秘密，包括通过与我们的员工和顾问签订合同的方式，但第三方可能会独立开发基本等同的专有信息和技术，或以其他方式获得我们的商业秘密或披露我们的技术。因此，我们可能无法有意义地保护我们的商业秘密。我们的政策是要求我们的员工、董事、顾问、外部科学合作者、受资助的研究人员和其他顾问在与我们开始雇佣或咨询关系或担任我们的董事会成员时执行保密协议。这些协议规定，在个人与我们的关系过程中发展或向个人公布的有关我们的业务或财务事务的所有机密信息均应保密，除非在特定情况下，不得向第三方披露。我们与员工的协议还规定，员工在受雇于我们的过程中或因员工使用我们的机密信息而构思的所有发明都是我们的专有财产。然而，此类保密协议和发明转让协议可能会被违反，我们可能没有针对任何此类违反的充分补救措施。有关与我们的知识产权相关的风险的更多信息，请参阅“风险因素——与我们的知识产权相关的风险。”

像我们这样的药企，专利地位一般不确定，涉及复杂的法律、科学和事实问题。我们的商业成功也将部分取决于不侵犯第三方的所有权。目前尚不确定，颁发任何第三方专利是否会要求我们改变我们的开发或商业战略，或我们的药物或工艺，获得许可或停止某些活动。我们违反任何许可协议或我们未能获得开发或商业化我们未来产品所需的所有权许可可能会对我们产生重大不利影响。如果第三方在美国准备和提交的专利申请也要求我们拥有权利的技术，我们可能必须参与美国专利商标局（“USPTO”）的干涉或派生程序，以确定发明的优先权。有关更多信息，请参阅“风险因素-与我们的知识产权相关的风险。”

政府监管

在美国，FDA根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（“FDCA”）及其实施条例对药品进行监管。获得监管批准的过程以及随后遵守适用的联邦、州、地方和外国法规和法规需要花费大量时间和财力资源。在产品开发过程、批准过程或批准后的任何时候未能遵守适用的美国要求，可能会使申请人受到各种行政或司法制裁，例如FDA拒绝批准未决的NDA、撤回批准、实施临床暂停、发出警告信、产品召回、产品扣押、全部或部分暂停生产或分销、禁令、罚款、拒绝政府合同、恢复原状、非法所得或民事或刑事处罚。

FDA要求的药物在美国上市前的流程一般涉及以下几个方面：

临床前研究

临床前研究包括产品化学、毒性和配方的实验室评估，以及评估潜在安全性和有效性的动物研究。作为IND的一部分，IND申办者必须向FDA提交临床前测试的结果，以及制造信息、分析数据和任何可用的临床数据或文献等。一些临床前测试甚至可能在提交IND后继续进行。IND在FDA收到后30天自动生效，除非在此之前FDA提出与一项或多项拟议临床试验相关的担忧或问题并将临床试验置于临床暂停状态。在这种情况下，IND申办者和FDA必须在临床试验开始之前解决任何悬而未决的问题。因此，提交IND可能不会导致FDA允许启动临床试验。

临床试验

临床试验涉及根据cGCP要求，在合格研究者的监督下向人类受试者施用该研究新药，其中包括要求所有研究受试者对其参与任何临床试验提供书面知情同意。临床试验是根据方案进行的，其中详细说明了试验的目标、用于监测安全性的参数以及待评估的有效性标准。每个临床试验的方案和任何后续的方案修正都必须提交给FDA。此外，参与临床试验的每个机构的IRB必须审查并批准任何临床试验的计划，然后才能在该机构启动。有关某些临床试验的信息必须在特定的时间范围内提交给美国国立卫生研究院，以便在其www.clinicaltrials.gov网站上公开传播。与临床试验的产品、患者人群、阶段调查、研究地点和研究者等方面相关的信息作为临床试验注册的一部分予以公开。尽管申办者有义务在完成临床试验后披露其结果，但在某些情况下，结果的披露可能会在试验完成之日后最多延迟两年。未能按照法律规定及时注册涵盖的临床研究或提交研究结果可能会导致对不遵守情况的公开通知、民事罚款，还会阻止不遵守情况的一方获得联邦政府未来的赠款资金。

人体临床试验通常分三个连续阶段进行，这些阶段可能重叠或合并：

必须至少每年向FDA提交详细说明临床试验结果的进度报告，如果发生严重的不良事件，则更频繁地提交。第1期、第2期和第3期试验可能无法在任何规定期限内成功完成，或根本无法完成。此外，FDA或申办者可能随时以各种理由暂停或终止一项临床试验，包括发现研究对象正面临不可接受的健康风险。同样，如果临床试验没有按照IRB的要求进行，或者药物对患者造成了意想不到的严重伤害，IRB可以暂停或终止对其机构的临床试验的批准。

上市许可

假设成功完成所需的临床测试，临床前和临床研究的结果，连同与产品的化学、制造、控制和提议的标签等有关的详细信息，将作为NDA的一部分提交给FDA，请求批准该产品用于一个或多个适应症的上市。在大多数情况下，提交NDA需要支付大量的应用程序用户费用。根据目前有效的指导方针《处方药用户费用法案》（“PDUFA”），FDA的目标是自标准NDA“备案”之日起十个月内，对于一个新的分子实体，对提交进行审查并采取行动。这项审查通常需要从向FDA提交NDA之日起十二个月，因为FDA有大约两个月的时间来做出“备案”决定。

FDA还可能要求提交REMS计划，以确保药物的益处大于风险。REMS计划可能包括用药指南、医生沟通计划、评估计划和/或确保安全使用的要素，例如限制性分配方法、患者登记或其他风险最小化工具。

FDA在提交后的前60天内对所有NDA进行初步审查，然后再接受它们进行备案，以确定它们是否足够完整，以允许进行实质性审查。FDA可能会要求提供更多信息，而不是接受NDA进行备案。在这种情况下，申请必须与附加信息一起重新提交。重新提交的申请在FDA接受其备案之前也需要接受审查。一旦提交被接受备案，FDA将开始深入的实质性审查。FDA审查NDA以确定，除其他事项外，该药物是否安全有效，以及生产、加工、包装或持有该药物的设施是否符合旨在确保产品持续安全、质量和纯度的标准。

FDA可能会将一种新药的申请提交给一个咨询委员会。咨询委员会是由包括临床医生和其他科学专家在内的独立专家组成的小组，负责审查、评估并就申请是否应获得批准以及在什么条件下提出建议。FDA不受咨询委员会建议的约束，但它在做出决定时会仔细考虑这些建议。

在批准NDA之前，FDA通常会检查生产该产品的一个或多个设施。FDA不会批准申请，除非它确定制造工艺和设施符合cGMP要求，并且足以确保产品在要求的规格范围内的一致生产。此外，在批准NDA之前，FDA可能会检查一个或多个临床试验场所，以确保符合cGCP要求。

在评估NDA和所有相关信息，包括咨询委员会的建议（如果有的话）以及有关制造设施和临床试验场所的检查报告后，FDA可能会发布批准函，或者在某些情况下，发布完整的回复函。完整的回复信通常包含为确保NDA的最终批准而必须满足的特定条件的声明，并且可能需要额外的临床或临床前测试，以便FDA重新考虑申请。即使提交了这些额外信息，FDA最终也可能决定该申请不满足批准的监管标准。如果这些条件已经达到FDA满意的程度，FDA通常会发出批准函。批准书授权特定适应症特定处方信息的药品商业化上市。

即使FDA批准了产品，也可能会限制产品的批准使用适应症，要求在产品标签中包含禁忌症、警告或注意事项，要求进行批准后研究，包括4期临床试验，以在批准后进一步评估药物的安全性，要求在商业化后监测产品的测试和监督计划，或施加其他条件，包括分销和使用限制或REMS下的其他风险管理机制，这可能会对产品的潜在市场和盈利能力产生重大影响。FDA可能会根据上市后研究或监测计划的结果阻止或限制产品的进一步营销。批准后，对获批产品的某些类型的变更，如增加新的适应症、制造变更、额外的标签声明等，需接受进一步的检测要求和FDA的审查批准。

特殊的FDA加速审查和批准计划

FDA有各种计划，包括快速通道指定、加速批准、优先审查和突破性疗法指定，这些计划旨在加快或简化旨在治疗严重或危及生命的疾病或病症的药物的开发和FDA审查过程，并展示解决未满足的医疗需求的潜力。这些项目的目的是在标准FDA审查程序之前向患者提供重要的新药。

要获得快速通道指定的资格，FDA必须根据赞助商的请求确定产品旨在治疗严重或危及生命的疾病或状况，并展示出解决未满足的医疗需求的潜力。FDA将确定，如果一种产品将在不存在的情况下提供一种疗法，或者根据疗效或安全性因素提供一种可能优于现有疗法的疗法，则该产品将满足未满足的医疗需求。FDA可以在提交完整申请之前滚动审查快速通道产品的NDA部分，如果申办者提供了提交NDA部分的时间表，FDA同意接受NDA部分并确定该时间表是可以接受的，申办者在提交NDA第一部分时支付任何所需的用户费用。

FDA可能会对在治疗方面取得重大进展的药物给予优先审查指定，或者在不存在适当疗法的情况下提供治疗。优先审查意味着FDA审查申请的目标是六个月，而不是现行PDUFA指南下的标准审查十个月。根据新的PDUFA协议，这六个月和十个月的审查期是从“备案”日期开始衡量的，而不是新分子实体的NDA接收日期，这通常会从提交之日起增加大约两个月的审查和决定时间。大多数有资格获得快速通道指定的产品也很可能被认为适合接受优先审查。

此外，经测试其在治疗严重或危及生命的疾病方面的安全性和有效性以及提供相对于现有治疗方法的有意义的治疗益处的产品可能有资格获得加速批准，并可能基于充分和良好控制的临床试验获得批准，这些试验确定该药物产品对合理可能预测临床获益的替代终点有影响，或对可在不可逆发病率或死亡率或IMM之前测量的临床终点有影响，该终点有合理可能预测对不可逆发病率或死亡率或其他临床获益的影响，考虑到病情的严重性、罕见性或普遍性以及替代疗法的可获得性或缺乏。作为批准的条件，FDA可能会要求获得加速批准的药物的赞助商进行上市后研究，以验证和描述对IMM或其他临床终点的预测效果，并且该药物可能会受到加速退出程序的约束。

此外，根据2012年7月通过的《食品和药物管理局安全和创新法案》（“FDASIA”）的规定，赞助商可以要求指定一个候选产品作为“突破性疗法”。突破性疗法被定义为旨在单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重或危及生命的疾病或状况的药物，初步临床证据表明该药物可能在一个或多个临床上具有重要意义的终点表现出比现有疗法的显着改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。被指定为突破性疗法的药物也有资格获得加速批准。FDA必须采取某些行动，例如及时召开会议和提供建议，旨在加快开发和审查一项突破性疗法的批准申请。

即使某一产品符合这些项目中的一个或多个项目的资格，FDA也可能在随后决定该产品不再符合资格条件或决定FDA审查或批准的时间周期不会缩短。我们可能会酌情为我们的候选产品探索其中一些机会。

加速审批路径

FDA可能会根据确定该药物对合理可能预测临床获益的替代终点产生影响的情况，加速批准一种针对严重或危及生命的疾病的药物，该疾病为患者提供了相对于现有治疗的有意义的治疗优势。当产品对可在不可逆发病率和死亡率（“IMM”）影响之前测量的中间临床终点产生影响，并且有合理可能预测对IMM或其他临床获益的影响时，FDA也可能会加速批准此类疾病，同时考虑到该疾病的严重性、罕见性或流行程度以及替代疗法的可用性或缺乏。获得加速批准的药品必须满足与获得传统批准的药品相同的安全性和有效性法定标准。

就加速批准而言，替代终点是一种标志物，例如实验室测量、放射图像、体征或其他被认为可以预测临床获益的测量，但其本身并不是临床获益的测量。替代终点通常可以比临床终点更容易或更快速地测量。中间临床终点是对被认为有合理可能预测药物临床获益的治疗效果的测量，例如对IMM的影响。FDA在基于中间临床终点的加速批准方面经验有限，但已表示，如果有依据得出结论认为治疗效果有合理可能预测药物的最终临床益处，则此类终点通常可能支持加速批准，其中由终点衡量的治疗效果本身并不是传统批准的临床益处和基础。

加速批准途径最常用于病程较长且需要较长时间来衡量药物预期临床获益的环境中，即使对代孕或中间临床终点的影响迅速发生。因此，加速批准已被广泛用于治疗多种癌症的药物的开发和批准，其中治疗的目标通常是提高生存率或降低发病率，典型病程的持续时间需要漫长的、有时是大型的试验来证明临床或生存获益。

加速批准途径通常取决于申办者是否同意以勤奋的方式进行额外的批准后验证性研究，以验证和描述药物的临床益处。因此，在此基础上批准的候选药物须遵守严格的上市后合规要求，包括完成4期或批准后临床试验以确认对临床终点的影响。未能进行必要的批准后研究，或在上市后研究期间确认临床获益，将允许FDA加速将药物撤出市场。除非FDA另行通知，根据加速法规批准的所有候选药物宣传材料均需接受FDA的事先审查。特别是，2022年12月29日在《综合拨款法案》中颁布的《食品和药品综合改革法案》（“FDORA”）进一步指示FDA为在加速批准下批准的产品规定批准后研究的条件，这些条件可能会为开展此类研究提供额外的要求和时间表。FDA现在被允许酌情要求在批准之前或在加速批准日期之后的特定时间段内进行此类试验。根据FDORA，如果验证性试验未能验证产品的预测临床益处，FDA还增加了加快程序撤回对根据加速批准批准的药物或适应症的批准的权力。

505（b）（2）途径

505（b）（2）NDA是FDA简化的药物批准途径。该路径是由1984年的Hatch-Waxman修正案创建的，505（b）（2）指的是FDCA的一部分。505（b）（2）的规定部分是为了帮助避免对先前批准（“参考”或“已上市”）的药物已经进行的研究进行不必要的重复；该部分明确允许FDA依赖NDA申请人未开发且申请人未获得参考权的数据。A 505（b）（2）NDA包含完整的安全性和有效性报告，但允许至少一些NDA批准所需的信息，例如活性成分的安全性和有效性信息，来自非由申请人进行或为申请人进行的研究。FDA还可能要求申请人进行额外的研究或测量，以支持从批准的产品的变化。然后，FDA可以批准新产品候选者用于已批准引用产品的所有或部分标签适应症，以及第505（b）（2）节申请人寻求的任何适应症。

孤儿药指定和排他性

根据《孤儿药法案》，如果一种药物产品旨在治疗一种罕见疾病或病症（一般是指这种疾病或病症在美国影响的人数少于20万人，或者在没有合理预期的情况下，开发和制造一种在美国可用于治疗该疾病或病症的药物产品的成本将从该产品的销售中收回的情况下更多），FDA可以将其指定为“孤儿药”。一家公司在提交NDA之前必须请求指定孤儿产品。如果请求获得批准，FDA将披露治疗剂的身份及其潜在用途。孤儿产品指定不会在监管审查和批准过程中传递任何优势或缩短持续时间。

如果具有孤儿地位的产品因其被指定的疾病或病症或其被指定的罕见疾病或病症范围内的特定适应症或用途而获得FDA的首次批准，则该产品通常将获得孤儿产品独占权。孤儿产品独占性是指FDA不得在七年内批准同一产品针对同一适应症的任何其他申请，除非在某些有限的情况下。被指定为孤儿产品的药品或药品，如果最终获得的适应症范围比其孤儿产品申请中指定的范围更广的上市批准，则可能无权享有排他性。孤儿药独占权在某些情况下不会禁止另一产品的批准，包括如果针对同一适应症具有相同活性成分的后续产品在临床上被证明基于更大的功效或安全性而优于已批准的产品，或为患者护理提供了重大贡献，或者如果具有孤儿药独占权的公司无法满足市场需求。此外，只要产品含有不同的活性成分，FDA可能会批准不止一种产品用于相同的孤儿适应症或疾病。此外，对于孤儿产品具有排他性的适应症，竞争对手可能会获得不同产品的批准，或者获得相同产品但孤儿产品具有排他性的不同适应症的批准。

批后要求

根据FDA批准生产或分销的药物受到FDA的普遍和持续监管，其中包括与记录保存、定期报告、产品抽样和分销、广告和促销以及报告产品不良经历有关的要求。批准后，对批准产品的大多数变更，例如增加新的适应症或其他标签声明，都需要经过FDA的事先审查和批准。对任何已上市产品和制造此类产品的场所都有持续的、每年的用户费用要求，以及对具有临床数据的补充申请的新的申请费用。

FDA可能会强制实施多项批准后要求，作为批准NDA的条件。例如，FDA可能要求上市后的测试，包括4期临床试验，以及监测，以进一步评估和监测商业化后产品的安全性和有效性。

此外，药品生产企业和其他参与生产和分销获批药品的实体被要求在FDA和国家机构注册其机构，并接受FDA和这些国家机构的定期飞行检查，以确保其符合cGMP要求。制造工艺的变更受到严格监管，通常需要FDA事先批准才能实施。FDA法规还要求对任何偏离cGMP要求的情况进行调查和更正，并对申办者和申办者可能决定使用的任何第三方制造商提出报告和文件要求。相应地，生产企业必须继续在生产和质量控制领域花费时间、金钱和精力，以保持cGMP合规。

一旦药品或医疗器械获得批准，如果不遵守监管要求和标准，或者产品上市后出现问题，FDA可能会撤回批准。以后发现产品以前未知的问题，包括未预料到的严重程度或频率的不良事件，或制造过程，或未能遵守监管要求，可能会导致对批准的标签进行强制性修订，以增加新的安全信息；实施上市后研究或临床试验以评估新的安全风险；或根据REMS计划施加分销或其他限制。除其他外，其他潜在后果包括：

FDA对投放市场的产品的营销、标签、广告和促销进行严格监管。药品或器械可仅针对批准的适应症，按照批准的标签规定进行推广。FDA等机构积极执行禁止推广标签外使用的法律法规，被发现不当推广标签外使用的企业可能会承担重大责任。

不时会起草、提出、在国会通过并签署成为法律的立法，这可能会显着改变有关FDA监管产品的批准、制造和营销的法定条款。除了新的立法，FDA的法规、指南和政策经常被该机构以可能会显著影响医药产品监管和营销方式的方式进行修订或重新解释。

美国医疗欺诈和滥用法律和合规要求

我们受制于针对医疗保健行业欺诈和滥用的各种联邦和州法律。除其他外，这些法律可能会影响我们提议的销售和营销计划。此外，我们可能会受到联邦政府和我们开展业务所在州的患者隐私监管。可能影响我们运营的法律包括：

美国境外监管

如果我们的任何候选产品一旦获得批准，在外国销售，我们可能会受到类似的外国法律法规的约束，其中可能包括，例如，适用的上市后要求，包括安全监督、反欺诈和滥用法律以及实施公司合规计划和向医疗保健专业人员报告付款或其他价值转移。

在欧盟开展临床试验时，我们必须遵守欧盟临床试验条例（EU）No 536/2014（“欧盟CTR”）的规定。欧盟CTR要求，除其他外，在每个适用的欧盟成员国开始临床试验之前，必须在该欧盟成员国获得伦理委员会的事先授权和主管当局对临床试验授权申请的批准。欧盟CTR取代了之前的欧盟临床试验指令，旨在简化和简化欧盟临床试验的批准。例如，欧盟CTR实施临床试验授权的协调程序（通过称为临床试验信息系统的欧盟中央门户网站提交单一申请），并包括申办者公布临床试验结果的义务。

此外，从2026年1月开始，医药机构、临床试验协调小组和MedEthics EU的负责人发起了一项名为FAST-EU（促进和加速战略临床试验）的协调试点倡议，旨在通过CTIS为根据欧盟CTR提交的某些跨国临床试验申请提供一个加速和更可预测的评估过程。FAST-EU的目标是所有相关成员国根据欧盟CTR从提交到作出法律决定的总体持续时间为70个日历天。通过FAST-EU试点计划，我们的临床试验授权申请已获得受理。FAST-EU是自愿的，受制于资格标准和监管自由裁量权，并在欧盟CTR框架内运作；参与不会改变临床试验授权的实质性科学、安全或伦理要求，并且无法保证参与FAST-EU将导致授权或缩短审评时间。

要在欧洲经济区（“EEA”）（由欧盟（“EU”）成员国（“成员国”）加上挪威、冰岛和列支敦士登）以及许多其他外国司法管辖区销售我们未来的产品，我们必须获得单独的监管批准。在欧洲经济区，医药产品只有在获得上市许可（“MA”）后才能商业化。上市许可分为两种：

根据上述程序，在授予MA之前，EMA或欧盟成员国的主管当局根据有关产品质量、安全性和有效性的科学标准评估产品的风险收益平衡。

如果我们在欧洲经济区和英国（“英国”）进行临床试验或提供我们的产品，我们将在这些司法管辖区承担数据保护义务。在欧洲经济区收集和使用个人数据，受《欧盟通用数据保护条例》（“EU GDPR”）管辖，在英国则受以纳入英国法律的形式的欧盟GDPR（“UK GDPR”，与欧盟GDPR一起简称“GDPR”）管辖。GDPR适用于在EEA或英国成立的任何公司在EEA和英国处理数据主体的个人数据，也适用于在EEA或英国以外成立的公司，只要它们处理与向EEA或英国的数据主体提供商品或服务或监测EEA或英国的数据主体的行为有关的个人数据。GDPR规定了个人数据控制者的数据保护义务，包括与通知数据主体有关其个人数据如何被处理以及如何行使数据保护权利有关的严格要求，确保处理个人数据有有效的法律依据（如果这是同意，则获得同意的要求带有更高的门槛），对某些“高风险”处理进行数据保护影响评估的要求，在敏感个人数据被“大规模”处理的情况下任命数据保护官员的要求，对保留个人数据的限制，某些情况下的强制性数据泄露通知、确保适当技术措施到位以保护个人数据的要求以及“设计隐私”要求，还对充当数据处理者的服务提供商产生了直接义务。GDPR还对向无法确保足够保护水平的国家转移欧洲经济区以外的个人数据实施了严格的规定。

数据和营销独占性

在欧盟，授权上市的新产品或参考产品有资格获得八年的数据独占权，并在获得上市许可后额外获得两年的市场独占权。数据独占期可防止仿制药或生物类似药申请人在自参考产品首次在欧盟获得授权之日起的八年期间内在欧盟申请仿制药或生物类似药上市许可时依赖参考产品档案中包含的临床前和临床试验数据。市场独占期阻止成功的仿制药或生物仿制药申请人在欧盟将其产品商业化，直到参考产品在欧盟的初始授权已过去10年。如果在这10年的前8年中，上市许可持有人获得一项或多项新的治疗适应症的授权，在其获得授权之前的科学评估期间，与现有疗法相比，该适应症被认为带来了显着的临床益处，则10年的市场独占期可延长至最长十一年。

孤儿药指定

在欧盟，如果一种医药产品的申办者能够证明该产品旨在诊断、预防或治疗威胁生命或慢性衰弱的疾病，在提出申请时影响不超过欧盟万分之五的人，或者该产品旨在诊断、预防或治疗威胁生命的人，就可以被指定为孤儿药，严重削弱或严重的慢性状况在欧盟，并且如果没有激励措施，该药物在欧盟的营销不太可能产生足够的回报，以证明对开发进行必要的投资是合理的。对于这两种情况中的任何一种，申请人必须证明不存在已在欧盟获得授权的有关疾病的令人满意的诊断、预防或治疗方法，或者，如果存在这种方法，该药物将对受该疾病影响的人产生重大益处。

在欧盟，可以在提交批准产品上市申请之前的任何时间提出指定为孤儿产品的申请。一种孤儿药的上市许可导致10年的市场独占期。在这一市场独占期内，EMA和欧盟成员国主管当局，不能接受另一份上市许可申请，或授予上市许可，针对与授权孤儿产品相同适应症的类似药品。同样符合商定儿科研究方案的孤儿药，市场独占期延长两年。

然而，如果在第五年年底确定该产品不再符合孤儿药指定标准，例如因为该产品的利润足够不足以证明市场独占性是合理的，则这一期限可能会缩短为六年。在非常有选择的情况下，可在市场独占期内对与获授权孤儿产品相同适应症的同类药品授予上市许可，如经授权孤儿产品的上市许可持有人同意、无法供应足够数量的产品、同类药品对获授权孤儿产品的“临床优越性”证明等。被指定为孤儿产品的医药产品有资格获得欧盟及其成员国提供的奖励，以支持孤儿产品的研究、开发和供应。

上述所有欧盟规则在欧洲经济区普遍适用。

欧盟委员会于2023年4月提出立法提案，如果实施，将取代欧盟目前针对所有药品（包括针对罕见疾病和儿童的药品）的监管框架。2024年4月，欧洲议会通过了其对立法提案的立场，2025年6月，欧盟理事会通过了其立场。已于2025年12月11日在随后的机构间三方谈判的背景下就案文达成了共同立场。拟议的修订仍有待通过，预计不会在2028年之前变得适用。

其他美国监管事项

产品获得批准后的制造、销售、促销和其他活动也受到除FDA之外的美国众多监管机构的监管，包括CMS、HHS的其他部门、司法部、缉毒署、消费品安全委员会、联邦贸易委员会、职业安全与健康管理局、环境保护局以及州和地方政府。

例如，在美国，销售、营销以及科学和教育项目也必须遵守州和联邦欺诈和滥用法律。这些法律包括《联邦反回扣法规》，该法规规定，任何人，包括处方药制造商（或代表其行事的一方），故意和故意索取、接受、提供或支付任何旨在诱导或奖励转介的报酬，包括购买、推荐、订购或开具特定药物的处方，根据联邦医疗保健计划，例如医疗保险或医疗补助计划，可以为此支付费用，都是非法的。违反这项法律的行为将被处以最高五年的监禁、刑事罚款、行政民事罚款以及被排除在联邦医疗保健项目之外。此外，ACA规定，政府可以声称，包括因违反联邦反回扣法规而产生的物品或服务的索赔，就《虚假索赔法》而言，构成虚假或欺诈性索赔。

定价和回扣计划必须符合美国1990年《综合预算调节法案》的医疗补助回扣要求以及最近在ACA中的要求。如果产品提供给总务管理局联邦供应计划表的授权用户，则适用额外的法律和要求。产品必须符合美国《防毒包装法》规定的适用的防儿童包装要求。制造、销售、促销和其他活动也可能受到联邦和州消费者保护和不公平竞争法的约束。

医药产品的分销须遵守额外的要求和规定，包括广泛的记录保存、许可、储存和安全要求，旨在防止未经授权销售医药产品。

未能遵守任何这些法律或监管要求将使公司面临可能的法律或监管行动。根据具体情况，未能满足适用的监管要求可能会导致刑事起诉、罚款或其他处罚、禁令、召回请求、扣押产品、全部或部分暂停生产、拒绝或撤回产品批准或拒绝允许公司签订供应合同，包括政府合同。任何因违反这些法律而对我们采取的行动，即使我们成功地进行了抗辩，也可能导致我们产生大量法律费用，并转移管理层对我们业务运营的注意力。禁止或限制销售或撤回我们未来销售的产品可能会对我们的业务产生重大不利影响。

美国对特殊药物定价做法的立法和执法兴趣日益浓厚。具体地说，最近美国国会进行了几次调查，并提出了联邦和州立法，除其他外，旨在为药品定价带来更多透明度，降低医疗保险下的处方药成本，审查定价与制造商患者项目之间的关系，以及改革政府的药品项目报销方法。特朗普政府和国会都表示，将继续寻求新的立法和行政措施来控制药品成本。此外，自《ACA》颁布以来，美国还提出并通过了其他立法和法规方面的变更：

处方药的成本在美国也一直是相当大的讨论主题。迄今为止，美国国会最近进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，除其他外，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低医疗保险下的药品成本，并改革政府对药品的计划报销方法。特朗普政府已发布行政命令，并支持2025年拟议的监管举措，这些举措可能会对我们或任何合作者可能收到的任何获批产品的价格产生重大影响。

2025年5月12日，美国总统特朗普签署了一项行政命令，指示HHS部长设定最惠国（“最惠国待遇”）价格目标并将其传达给制造商，并提出一项规则制定计划，如果“没有取得重大进展”，将实施最惠国待遇定价，还指示联邦政府支持监管路径，允许达到这些目标的公司直接面向患者进行销售。该行政命令进一步指出，如果制造商未能向美国消费者提供最惠国的最低价格，政府将采取额外行动（例如，审查是否应修改或撤销上市许可或考虑个别药品进口豁免当局）。2025年7月，特朗普总统致函某些制药公司，要求这些公司将最惠国待遇定价扩大到医疗补助和新推出的药物以及转向以最惠国待遇定价的直接面向消费者的模式，并在2025年9月29日之前征求具有约束力的承诺。自这段时间以来，多家药品制造商已宣布计划，针对他们的某些药品，降低价格以反映世界各地类似的定价，并在联邦政府开发的直接面向消费者的采购平台上销售这些降价药品；然而，目前尚不清楚这些信件的收件人不降低其在美国的价格会产生什么结果。

2025年12月19日，CMS发布了两项拟议规则，将最惠国待遇定价原则纳入联邦处方药报销。第一个提案，即Medicare Part B的全球高效药品定价模型基准（“GLOBE”），将要求特定单一来源药物和唯一来源生物制剂的制造商根据国际基准价格支付增量回扣，满足CMS支出和资格标准的产品将触发参与。第二项提案，即Medicare D部分的Guarding U.S. Medicare against rising drug costs（“GUARD”）模型，将类似地强制要求制造商对符合条件的唯一来源药物提供回扣，如果Medicare净价格超过了从国际参考定价方法得出的最惠国基准。按照提议，GLOBE将于2026年10月1日开始为期五年的履约期，GUARD将于2027年开始履约期。这些提案可能会受到法律挑战，可能会推迟实施或改变其对制造商定价和收入的影响。此外，2025年11月，CMS为美国医疗补助（“GENERATING”）模式引入了GENERATING成本削减模式，这是一个针对参与医疗补助药物回扣计划的制造商的自愿最惠国框架。尽管这是自愿的，但这种慷慨的模式也可能影响制造商的药品定价格局。

个别国家还越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。此外，地区卫生保健当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些医药产品以及哪些供应商将被纳入其处方药和其他卫生保健计划。我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，特别是考虑到新一届总统政府，其中任何一项措施都可能限制联邦和州政府为医疗保健产品和服务支付的金额。

法规、法规或现有法规解释的变化可能会影响我们未来的业务，例如要求：（i）改变我们的制造安排；（ii）增加或修改产品标签；（iii）召回或停产我们的产品；或（iv）额外的记录保存要求。如果实施任何此类变更，可能会对我们业务的运营产生不利影响。

美国专利期限恢复和营销排他性

根据FDA批准任何未来候选产品的时间、持续时间和具体情况，我们的一些美国专利可能有资格根据《Hatch-Waxman法案》获得有限的专利期限延长。Hatch-Waxman法案允许恢复最长五年的专利期限，作为对产品开发和FDA监管审查过程中失去的专利期限的补偿。然而，专利期限恢复不能将专利的剩余期限延长超过自产品批准之日起总计14年。专利期限恢复期一般为IND生效日期与NDA或生物制品许可申请（“BLA”）提交日期之间的一半时间加上NDA或BLA提交日期与该申请获得批准之间的时间，但审查期因申请人未能尽职调查的任何时间而缩短。只有一项适用于获批药品的专利符合延期条件，延期申请必须在专利到期前提交。美国专利商标局与FDA协商，审查并批准任何专利期限延长或恢复的申请。未来，我们可能会申请恢复我们目前拥有或许可的专利的专利期限，以增加超过其当前到期日期的专利寿命，这取决于临床试验的预期时间长度以及相关NDA或BLA备案所涉及的其他因素。

FDCA下的市场排他性条款也可能会延迟某些申请的提交或批准。FDCA向第一个获得新分子实体NDA批准的申请人提供了为期五年的美国境内非专利营销独占期。如果FDA之前没有批准任何其他含有相同活性部分的新药，药物就是一个新的分子实体，该活性部分是负责药物物质作用的分子或离子。在独占期内，如果申请人不拥有或不拥有批准所需的所有数据的合法参考权，FDA不得接受另一家公司就此类药物的另一版本提交的简略新药申请（“ANDA”）或505（b）（2）NDA进行审查。但是，如果申请包含专利无效或不侵权的证明，则可以在四年后提交。FDA还为NDA、505（b）（2）NDA或对现有NDA的补充提供三年的营销独占权，如果FDA认为由申请人进行或赞助的生物利用度研究以外的新临床调查对批准申请至关重要，例如，现有药物的新适应症、剂量或强度。这项为期三年的排他性仅涵盖与新的临床研究相关的使用条件，并不禁止FDA批准含有原始活性剂的药物的ANDA。五年和三年的排他性不会延迟提交或批准完整的NDA。然而，提交完整NDA的申请人将被要求进行或获得对所有临床前研究以及证明安全性和有效性所必需的充分和良好控制的临床试验的参考权。

覆盖范围和报销

我们产品的销售将部分取决于我们的产品将在多大程度上得到第三方支付方的覆盖，例如政府健康计划、商业保险和托管医疗保健组织。在美国，药品没有统一的覆盖和报销政策。因此，将在逐个付款人的基础上决定为我们的任何产品提供的覆盖范围和报销金额。因此，覆盖范围确定过程往往是一个耗时且成本高昂的过程，这将要求我们分别向每个付款人提供使用我们产品的科学和临床支持，而不能保证将获得覆盖范围和充分的报销。

美国政府、州立法机构和外国政府对实施成本控制计划以限制政府支付的医疗保健成本增长表现出极大的兴趣，包括价格控制、限制报销和要求仿制药替代品牌处方药。例如，ACA包含的条款可能会通过增加对由Medicaid计划报销的药物的回扣、将Medicaid回扣扩大到Medicaid管理式医疗计划、对某些Medicare D部分受益人的强制性折扣以及基于制药公司对联邦医疗保健计划的销售份额的年费来降低药品的盈利能力。采取一般控制和措施，再加上现有控制和措施的司法管辖区收紧限制性政策，可能会限制药品的支付。

医疗补助药品回扣计划要求制药商与卫生与公众服务部部长签订并已生效的全国回扣协议，作为各州获得向医疗补助患者提供的制造商门诊药品的联邦配套资金的条件。ACA对Medicaid药品回扣计划进行了多项修改，包括通过将大多数品牌处方药的最低基本Medicaid回扣从制造商平均价格（“AMP”）的15.1%提高到AMP的23.1%，以及增加新的品牌产品固体口服剂型“延线”（即新配方，如缓释剂型）的回扣计算，以及通过修改AMP的法定定义潜在地影响其回扣责任，从而增加了药品制造商的回扣责任。ACA还扩大了受药物回扣约束的医疗补助使用范围，要求制药商支付医疗补助管理式医疗使用的回扣，并扩大了可能有资格获得医疗补助药物福利的人群。CMS已提议将医疗补助退税责任也扩大到美国领土。

2003年《联邦医疗保险处方药、改进和现代化法案》（“MMA”），建立了联邦医疗保险D部分计划，向联邦医疗保险受益人提供自愿处方药福利。根据D部分，医疗保险受益人可以参加由提供门诊处方药保障的私营实体提供的处方药计划。与Medicare A、B部分不同，D部分的覆盖范围并不标准化。虽然所有Medicare药物计划必须至少给出Medicare设定的标准覆盖水平，但D部分处方药计划发起人不需要为所有覆盖的D部分药物付费，每个药物计划可以制定自己的药物处方集，确定它将覆盖哪些药物以及在什么级别或级别。然而，D部分处方药处方集必须包括每个治疗类别和涵盖的D部分药物类别中的药物，尽管不一定是每个类别或类别中的所有药物。D部分处方药计划使用的任何处方集必须由药学和治疗委员会制定和审查。政府支付处方药的部分费用可能会增加对我们获得上市批准的产品的需求。然而，D部分处方药计划涵盖的我们产品的任何谈判价格可能会低于我们可能以其他方式获得的价格。此外，虽然MMA仅适用于医疗保险受益人的药物福利，但私人支付者在设定自己的支付率时往往遵循医疗保险覆盖政策和支付限制。MMA导致的任何付款减少都可能导致非政府付款人的付款减少。

药品要根据Medicaid或Medicare Part B计划获得联邦报销或直接销售给美国政府机构，制造商必须向有资格参与340B药品定价计划的实体提供折扣。给定产品所需的340B折扣是根据制造商报告的AMP和Medicaid回扣金额计算得出的。截至2010年，ACA扩大了有资格获得折扣340B定价的主体类型，尽管在目前的法律状态下，除儿童医院外，这些新获得资格的主体将没有资格获得孤儿药折扣340B定价。此外，由于340B药品价格是根据AMP和Medicaid回扣数据确定的，上述对Medicaid回扣公式和AMP定义的修订可能会导致所要求的340B折扣增加。

如上所述，如果政府和第三方付款人未能提供足够的保险范围和报销，我们获得商业销售监管批准的任何产品的适销性都可能受到影响。美国对成本遏制措施的重视程度提高，我们预计将继续增加，对药品定价的压力。承保政策和第三方报销率可能随时发生变化。即使我们获得监管批准的一个或多个产品获得了有利的覆盖范围和报销状态，未来可能会实施不太有利的覆盖政策和报销率。

此外，在国外很多国家，一种药品的拟议定价必须经过批准才能合法上市。各国对药品定价和报销的要求差异很大。例如，欧盟为其成员国提供选项，以限制其国家医疗保险系统提供报销的医药产品范围，并控制供人类使用的医药产品价格。欧盟成员国可以批准医药产品的特定价格，也可以采取直接或间接控制将医药产品投放市场的公司的盈利能力的制度。无法保证任何对医药产品有价格控制或报销限制的国家将允许对我们的任何产品作出有利的报销和定价安排。从历史上看，在欧盟推出的产品并不遵循美国的价格结构，通常价格往往明显更低。

员工和人力资本资源

截至本年度报告日期，我们有三十五名全职雇员，没有兼职雇员。我们的员工都没有工会代表，也没有集体谈判协议覆盖。

我们的人力资本资源目标包括（如适用）识别、招聘、保留、激励和整合我们现有的和额外的员工。我们股权激励计划的主要目的是通过授予基于股票的薪酬奖励来吸引、留住和激励选定的员工、顾问和董事。

商标

我们使用Inhibikase Therapeutics、Inhibikase Therapeutics徽标以及其他标记来代表我们在美国和其他国家/地区使用。我们已经申请在我们的主要市场美国联邦注册我们的主要商标。我们提交的六项商标申请中有四项（INHIBIKASE（两项申请）和IKT（及外观设计））已签发注册，第四项和第五项申请（INHIBIKASE的第三项申请和IKT（及外观设计）的第二项申请）已公开，目前正等待美国专利商标局的注册。我们已申请在澳大利亚、加拿大、欧盟、日本、瑞士和英国注册INHIBIKASE。我们申请的6个外国商标申请中有5个已签发注册，第6个申请目前正在等待加拿大专利商标局的注册。总之，除了上述两项美国联邦注册和上述除美国领土的注册之外，我们没有在我们的任何其他地理市场上为我们的任何商标或商品名称获得商标保护，未能获得这些注册可能会对我们的业务产生不利影响。

可用信息

我们在https://www.inhibikase.com维护一个互联网网站，并通过我们的网站免费提供我们的10-K表格年度报告、10-Q表格季度报告、8-K表格当前报告，包括根据经修订的1934年《交易法》（“交易法”）第13（a）和15（d）条提交或提供的报告的展品和修订。在我们以电子方式向SEC提交此类报告或向SEC提供此类报告后，我们会在合理可行的范围内尽快通过我们的网站提供这些报告。您可以在SEC的网站http://www.sec.gov上查看我们以电子方式提交的报告以及我们向SEC提交的其他信息。我们还在我们的网站上免费提供我们的执行官、董事和10%股东根据《交易法》第16条向SEC提交的报告，在这些人向我们提供这些文件的副本后，在合理可行的范围内尽快提供。此外，我们经常使用我们的网站发布有关我们的业务、产品开发计划和治理的信息，我们鼓励投资者使用我们的网站，特别是标题为“投资者关系”部分的信息，作为有关我们的信息来源。

本网站的资料并未以引用方式纳入本年报，亦不应被视为本年报的一部分。我们的网站地址包含在本年度报告中，仅作为非活动技术参考。

项目1a。风险因素。

投资我们的证券涉及高度风险。在决定是否购买、持有或出售我们的证券之前，您应该仔细考虑以下描述的风险，以及本年度报告中的其他信息，包括我们的财务报表和相关附注以及标题为“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析”的部分。发生下述任何事件或发展都可能损害我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景。在这种情况下，我们证券的市场价格可能会下降，您可能会损失全部或部分投资。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能损害我们的业务运营。

与我们业务相关的风险摘要

我们的业务受到许多风险和不确定因素的影响，你们在投资我们公司之前应该考虑这些风险和不确定因素。

这些风险包括但不限于以下方面：

与我们的业务、财务状况和资本要求相关的风险

我们是一家临床阶段的药物开发公司，资源有限，没有收入，经营历史有限，也没有产品获批商业销售，这可能使我们难以评估我们目前的业务并预测我们未来的成功和生存能力。

我们是一家临床阶段药物开发公司，于2008年9月开始运营。我们开展基础研究的设施有限，我们通过与合同服务商和合同制造商合作开展研发活动。我们的直接研究能力非常有限。截至本年度报告日期，我们没有维持一个主要实验室或主要研究设施，以开发我们的产品候选者。此外，我们没有获批商业销售的产品，可能永远不会获得我们的候选产品的批准，并且迄今为止尚未从产品销售中产生收入，预计在可预见的未来也不会产生收入。

药物开发是一项高度复杂、资源密集、不确定的工作，涉及相当程度的风险。截至本年度报告日期，我们作为一家公司在为我们的产品候选者进行临床试验方面经验有限，我们没有作为一家公司获得任何产品候选者的上市批准，没有作为一家公司制造商业规模产品，或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所必需的销售和营销活动。鉴于药物开发的高度不确定性，我们可能永远不会为我们的任何候选产品启动或完成额外的临床试验，获得任何候选产品的上市批准，制造商业规模产品或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所必需的销售和营销活动。

作为一家公司，我们有限的运营历史使得对我们未来成功和生存能力的任何评估都受到重大不确定性的影响。我们会遇到临床阶段制药公司在快速发展的领域中经常遇到的风险和困难，我们还没有展现出成功克服这些风险和困难的能力。如果我们不能成功或及时解决这些风险和困难，我们的业务、经营业绩和财务状况都会受到影响。

如果我们无法及时或以可接受的条件成功筹集额外资金，我们的临床试验和产品开发可能会受到限制或延迟，我们的长期生存能力可能会受到威胁。

自成立以来，我们经历了负的经营现金流，并在首次公开募股之前主要通过私人、州和联邦合同和赠款为我们的运营提供资金。2024年2月，我们与H.C. Wainwright & Co.，LLC作为销售代理签订了At the Market Offering Agreement（“ATM Agreement”），该协议随后于2024年12月终止。2024年，我们根据ATM协议出售了315,338股普通股，总销售价格为849,188美元。2024年10月，我们完成了约1.1亿美元的私募配售（“2024年10月发行”）。2025年6月，我们与Jefferies LLC建立了“在市场上”的发售计划，作为销售代理，截至2025年12月31日尚未完成销售。2025年11月，我们完成了约1.15亿美元的承销公开发行（“2025年11月发行”）。我们预计，未来我们将需要通过股权或债务融资，或与第三方的战略联盟，单独或结合股权融资来寻求额外的资金，以完成我们的产品开发计划。如果有的话，这些融资可能会导致我们普通股持有者的大幅稀释，或者需要对我们的运营进行合同或其他限制。如果我们通过发行债务证券筹集额外资金，这些债务证券可能会对我们的经营造成重大限制。如果可用，任何此类所需融资可能无法及时或以我们可接受的金额或条款获得，未能获得此类所需融资可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

我们目前和未来的资本需求将是巨大的，并将取决于许多因素，包括：

我们可能无法以可接受的条件、及时或根本无法获得额外资金。如果我们无法筹集足够的资金，我们可能不得不清算我们的部分或全部资产或延迟、缩小范围或取消我们的部分或全部开发计划。

如果我们没有或无法获得足够的资金，我们可能会被要求推迟我们的候选产品的开发或商业化。我们还可能不得不减少用于我们的候选产品的资源或停止运营。这些因素中的任何一个都可能损害我们的经营业绩。

药物开发是一项高度不确定的事业，涉及相当程度的风险。我们从未从产品销售中产生任何收入，而且，我们可能永远不会获得候选产品的批准，或者，即使我们的候选产品获得批准，也不会从产品销售中产生任何收入，我们可能无法从赠款或合同中产生进一步的收入或盈利。

我们没有批准商业销售的产品，也没有从产品销售中产生任何收入。我们成功将现有候选产品IKT-001商业化的能力取决于我们成功完成临床开发和获得监管批准的能力，以及其他因素。因此，在我们成功开始并完成临床开发并获得候选产品商业销售的监管批准之前，我们可能不会产生有意义的收入。我们可能永远不会完成临床开发或获得商业销售候选产品的监管批准，因此可能永远不会从产品销售中产生收入。

我们产生收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于许多因素，包括：

由于与药物开发相关的复杂性、众多风险和不确定性，我们无法预测我们的费用的时间或金额，或者何时，如果有的话，我们将能够产生任何有意义的收入或实现或保持盈利能力。此外，如果FDA或外国监管机构要求我们在我们目前预期的研究之外进行研究，或者如果我们或我们未来合作者的任何临床前或临床试验或我们的任何候选产品的开发出现任何延误，我们的费用可能会超出我们目前的预期。即使我们的一个或多个候选产品被批准用于商业销售，我们预计将产生与任何已批准的候选产品商业化和正在进行的合规工作相关的大量成本。

即使我们能够从销售任何已获批准的产品中获得收入，我们也可能无法实现盈利，可能需要获得额外的资金来继续运营。获得监管批准的任何候选产品的销售收入将部分取决于我们获得监管批准的地区的市场规模、产品的可接受价格、我们的候选产品的属性对我们的客户的吸引力或适当性、以任何价格获得报销的能力以及我们是否拥有该地区的商业权利。如果可寻址患者数量没有我们预期的那么重要，监管机构批准的适应症比我们预期的要窄，或者合理接受的治疗人群因竞争、医生选择或治疗指南而变窄，我们可能不会从此类产品的销售中产生可观的收入，即使获得批准。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力。

我们未能成为并保持盈利将降低我们公司的价值，并可能损害我们筹集资本、扩大业务、维持我们的研发努力、使我们的候选产品管道多样化或继续我们的运营的能力，并导致我们普通股的价值下降，所有或任何这些都可能对我们的生存能力产生不利影响。

影响金融机构、金融服务行业的公司或一般金融服务行业的不利发展，包括与我们有业务往来的公司，可能会对我们的运营和流动性产生不利影响。

涉及流动性受限、违约、不履约或其他不利发展的实际事件，影响金融机构或金融服务行业或金融服务行业的其他公司，或对任何这类事件的担忧或谣言，在过去和将来都可能导致全市场的流动性问题。

尽管我们在我们认为必要或适当的情况下评估我们的银行和客户关系，但我们获得现金和现金等价物的机会以及我们获得足以为我们的运营提供资金的银行融资的能力可能会因与我们有直接面临流动性限制或失败的安排的金融机构而受到严重损害。此外，投资者对美国或国际金融体系的担忧可能会导致不太有利的商业融资条款，包括更高的利率或成本以及更严格的金融和经营契约，或对获得信贷和流动性来源的系统性限制，从而使我们更难以可接受的条款或根本无法获得或利用融资。可用资金或我们获得现金和现金等价物的能力或我们获得银行融资的能力的任何实质性下降都可能对我们支付运营费用的能力产生不利影响，并导致违反我们的合同义务，这可能对我们的运营和流动性产生重大不利影响，或以其他方式对我们的生存能力产生不利影响。

我们的业务受到宏观经济状况的影响，包括通胀上升、利率和供应链限制。

各种宏观经济因素可能会对我们的业务以及我们的经营业绩和财务状况产生不利影响，包括通货膨胀、利率和整体经济状况的变化以及不确定性，例如全球金融市场当前和未来状况导致的不确定性。最近的供应链限制导致了更高的通货膨胀，如果持续下去，可能会对我们的产品开发和运营产生负面影响。如果通货膨胀或其他因素显着增加我们的业务成本，我们开发候选产品的能力可能会受到负面影响。利率、信贷市场的流动性和资本市场的波动也可能影响我们的业务运营和我们以优惠条件筹集资本的能力，或者根本没有影响，以便为我们的运营提供资金。同样，这些宏观经济因素可能会影响我们的第三方供应商和制造商为我们的候选产品制造临床试验材料的能力。

自成立以来，我们已蒙受重大净亏损，并预计在可预见的未来，我们将继续蒙受净亏损。

对生物制药产品开发的投资具有高度的投机性，因为它需要大量的前期资本和任何潜在的候选产品将无法获得监管批准或在商业上可行的重大风险。我们是一家临床阶段的公司，没有产品被批准商业销售。我们继续产生与我们持续运营相关的重大研发和其他费用。因此，我们自成立以来一直蒙受净亏损，包括

截至2025年12月31日和2024年12月31日止年度分别为48,259，189美元和27,519，886美元。截至2025年12月31日，我们的累计赤字为142,679，800美元。我们预计净亏损将在可预见的未来增加，因为我们经历了与推进我们的临床开发计划以及可能寻求监管部门批准IKT-001等相关的业务成本增加。

我们预计在可预见的未来将继续产生重大费用和越来越高的经营亏损。我们预计，如果我们：

要成为并保持盈利，我们必须成功地开发并最终将具有重大市场潜力的产品商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括完成临床前研究和临床试验、获得监管批准、制造、营销和销售我们获得监管批准的任何候选产品，以及满足上市后的要求（如果有的话）。我们可能永远不会在这些活动中取得成功，即使我们成功地获得了一种或多种产品的批准并将其商业化，我们也可能永远不会产生足以实现盈利的可观收入。我们可能会遇到可能对我们的业务产生不利影响的不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他已知和未知的挑战。此外，由于与生物制药产品开发相关的复杂性、众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或何时，或是否，我们将能够实现盈利。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。我们未能成为并保持盈利将降低我们公司的价值，并可能损害我们筹集资本、维持我们的研发努力、扩大业务或持续经营的能力。我们的价值下降也可能导致你损失全部或部分投资。

如果我们未能及时或以可接受的条件获得额外融资，我们可能无法完成我们当前和未来候选产品的开发，如果获得批准，则无法实现商业化。

自成立以来，我们的业务一直需要大量现金，并将在可预见的未来继续这样做。在我们首次公开募股之前，我们主要通过私人、州和联邦赠款和合同产生的收入以及随后通过在各种发行中发行证券来为我们的运营提供资金。开发我们的候选产品成本高昂，我们预计将继续为研究项目投入大量资金，特别是通过临床前和临床试验推进IKT-001。我们当前和未来候选产品的成功开发、获得监管批准以及推出任何候选产品并将其商业化将需要在我们证券发行的净收益之外获得大量额外资金。

截至2025年12月31日，我们拥有现金、现金等价物和有价证券178,764，028美元。我们对我们预计我们的营运资金将在多长时间内足以为我们的运营提供资金的估计是基于可能被证明不准确的假设，我们可以比我们目前的预期更快地使用我们可用的资本资源。此外，延迟和不断变化的情况可能会导致我们增加支出的速度明显快于我们目前的预期，我们可能需要花费比目前预期更多的钱，因为我们无法控制的情况，或者如果我们选择比我们目前预期的更快地扩张。

我们将需要额外资金来进一步开发，如果获得批准，我们目前和未来候选产品的商业化。额外资本可能无法在我们需要时获得，也无法按照我们可以接受的条件获得，或者根本无法获得。我们没有承诺的额外资本来源。如果我们不能及时获得足够的资本，如果获得批准，我们可能会被要求大幅推迟、缩减或停止我们的研发计划或任何候选产品的商业化，或者无法继续或扩大我们的业务或以其他方式按期望利用我们的商业机会，这可能会对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大影响，并导致我们普通股的价格下跌。未来流行病、流行病或其他因素导致的市场波动也可能对我们在需要时获得资本的能力产生不利影响。

此外，如果有债务融资，可能需要支付利息，并可能涉及限制性契约，这可能会对我们的经营灵活性施加限制。任何困难或未能成功获得额外资金都可能危及我们继续开展业务和运营的能力。

与我们的候选产品的发现、开发和商业化相关的风险

医药产品的研究、开发、商业化本身就存在风险。我们的业务依赖于我们的候选产品的成功临床前和临床开发、监管批准和商业化。

我们的唯一候选产品IKT-001已进入后期开发阶段。IKT-001的临床和商业成功，以及我们可能开发的任何未来候选产品，如果有的话，取决于许多因素，包括以下因素：

我们进一步开发当前或未来候选产品的努力可能不会成功。在我们获得FDA或类似的外国监管机构的监管批准之前，我们不得营销或推广我们的任何候选产品，我们可能永远不会收到我们的任何候选产品的此类监管批准。我们的每个候选产品将

在我们从产品销售中产生任何收入（如果有的话）之前，需要进行重大的临床开发、临床前、临床和制造活动的管理、监管批准、充足的制造供应、商业组织和重大的营销努力。如果我们无法开发、或获得监管批准，或者如果获得批准，成功地将我们的候选产品商业化，我们可能无法产生足够的收入来继续我们的业务。

来自我们的候选产品的早期临床或临床前研究的阳性结果，包括但不限于3期IMPRES研究，不一定能预测我们的候选产品的后期临床前研究和任何当前和未来临床试验的结果。如果我们不能在我们后期的临床前研究以及当前和未来的临床试验中显示积极的结果或复制我们早期对候选产品的临床或临床前研究的任何积极结果，我们可能无法成功开发、获得监管批准并将我们的候选产品商业化。

我们的候选产品的临床或临床前研究的任何积极结果不一定能预测以后的临床前研究以及当前和未来的临床试验的结果。同样，即使我们能够根据我们目前的开发时间表完成我们目前的临床研究或我们的产品候选者的任何未来临床试验，我们的产品候选者的此类临床或临床前研究以及当前和未来临床试验的积极结果（如果有的话）可能无法在随后的临床前研究或临床试验结果中复制。

医药行业的很多公司在早期开发取得积极成果后，在后期临床试验中遭受了重大挫折，我们不能确定我们不会面临类似的挫折。造成这些挫折的原因，除其他外，包括在临床试验进行期间取得的临床前发现，或在临床前研究和临床试验中取得的安全性或有效性观察，包括以前未报告的不良事件。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，包括监管部门的解释和分析，许多认为其候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意的公司仍然未能获得监管部门的批准。

我们从未作为一家公司完成过注册临床试验，可能无法通过IKT-001成功做到这一点，这可能会使我们难以评估我们未来生存能力的前景。

临床试验的进行是一个漫长、昂贵、复杂且高度规范的过程。尽管我们的员工、顾问和/或顾问在受雇于其他公司时，过去曾在不同的治疗领域进行过成功的临床试验并提交了监管文件，但作为一家公司，我们尚未完成任何注册临床试验。我们无法确定我们的IKT-001 3期临床试验是否会按时完成，如果有的话，或者PAH中的IKT-001是否会被FDA或其他监管机构接受，或者，如果获得批准，IKT-001是否能够成功商业化。临床试验和将IKT-001商业化将需要大量额外的财务和管理资源，并依赖第三方临床研究人员、合同研究组织（“CRO”）、顾问或合作者。依赖第三方临床研究人员、CRO或合作者可能会导致我们无法控制的延误。如果我们的临床开发计划、临床试验或IKT-001商业化失败，将对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

我们的临床试验可能会揭示在我们的临床前或早期临床研究中未见的重大不良事件、毒性或其他副作用，并可能导致可能抑制监管批准或市场接受我们的任何候选产品的安全性特征。

为了获得我们任何候选产品的上市批准，我们必须通过临床试验以及额外的支持数据来证明候选产品在相关临床适应症或适应症方面的安全性和有效性。如果我们的候选产品在临床试验中与不良副作用相关，或具有意想不到的特征，或与我们的竞争对手相比不利，我们可能需要中断、延迟或放弃它们的开发，或将开发限制在不良副作用或其他特征不那么普遍、不那么严重或从风险-收益角度来看更容易接受的更狭窄的用途或亚人群中。

我们不能保证临床前研究的任何积极结果将成功地转化为人类患者。此外，我们不能保证额外的临床前研究将显示积极的结果。在人体临床试验中观察到的结果并不是基于临床前测试的预期并不少见，许多候选产品尽管在早期临床试验中获得了有希望的临床前结果，但在临床试验中失败了。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同的解释和分析的影响，包括监管部门的解释和分析，许多认为其候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意的公司仍然未能获得其产品的上市批准。我们计划的临床试验中的受试者可能会遭受我们的临床前研究或早期临床试验中未观察到的重大不良事件或其他副作用。我们的候选产品在临床前研究中观察到的效力和动力学可能无法在人体临床试验中观察到。我们在临床前研究中测试了候选产品的给药频率和给药途径，这为我们的临床试验的给药策略提供了信息。然而，这样的剂量和给药途径可能不会导致足够的暴露或药理作用在

人类，并可能导致先前测试中未观察到的不可预见的毒性。此外，我们的前药技术尚未在PAH的多剂量或更长期的临床试验中进行测试，我们可能会在PAH的IKT-001 3期临床试验中观察到意外和/或非阳性的结果，或者可能不支持监管机构的批准。此外，如果我们计划的候选产品临床试验未能证明疗效令监管机构满意或没有以其他方式产生积极结果，我们可能会在完成或最终无法完成候选产品的开发和商业化方面产生额外成本或经历延迟。

如果在我们当前和未来的任何临床试验中观察到显着的不良事件或其他副作用，我们可能难以招募患者参加我们的临床试验，患者可能会退出试验或不正确地给予各自的剂量，或者我们可能会被要求完全放弃试验或我们对该候选产品的开发努力。我们、FDA或其他适用的监管机构或机构审查委员会可能会出于各种原因随时暂停候选产品的临床试验，包括认为此类试验的受试者正面临不可接受的健康风险或不良副作用。制药行业开发的一些潜在疗法，最初在早期研究中显示出治疗前景，后来被发现会引起副作用，阻止其进一步发展。即使副作用并不妨碍药物获得或保持上市批准，不良副作用可能会由于其相对于其他疗法的耐受性而抑制市场对已批准产品的认可，或者可能需要REMS计划，其中可能包括概述此类副作用风险以分发给患者的用药指南、医疗保健提供者的沟通计划和/或确保安全使用的其他要素。任何这些发展都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。

此外，如果我们的任何候选产品获得上市批准，与我们的候选产品相关的毒性也可能在此类批准后产生，并导致要求进行额外的临床安全性试验或批准后研究、在标签中添加额外的警告或禁忌、对产品使用的重大限制或产品暂停上市或退出市场。我们无法预测我们的候选产品是否会对人体造成毒性，从而排除或导致监管批准的撤销。此外，我们可能会因对患者造成的伤害而被起诉或承担责任，我们的声誉可能会受到影响。

我们在继续创建候选产品管道或开发商业上成功的产品的努力中可能不会成功。如果我们未能成功识别和开发更多的候选产品，我们的商业机会可能会受到限制。

我们的战略之一是确定并寻求其他候选产品的临床开发。我们所有的项目历来都处于研究、发现、临床前或临床开发阶段。识别、开发、获得监管批准以及将更多候选产品商业化将需要超出我们当前财务资源的大量额外资金，并且容易出现药物开发固有的失败风险。如果获得批准，我们可能无法成功识别或获得额外的候选产品，通过开发过程推进任何这些额外的候选产品，成功地将任何此类额外的候选产品商业化。如果我们无法成功识别、获取、开发和商业化更多的候选产品或以我们可以接受的条款或根本无法实现，我们的商业机会可能会受到限制。

如果我们的任何候选产品成功完成其计划的临床试验，我们计划寻求监管部门的批准，以便在美国、欧盟（“欧盟”）以及我们认为存在可行商业机会的其他外国市场销售此类候选产品。我们从未开始、编制或提交申请寻求监管机构批准上市我们的任何候选产品。作为一家公司，我们可能永远不会获得监管机构批准上市任何候选产品，即使此类候选产品成功完成临床试验，这将对我们的生存能力产生不利影响。要在美国以外的国家获得监管批准，我们必须遵守其他国家关于我们的候选产品的安全性、功效、化学、制造和控制、临床试验、商业销售、定价和分销的众多和不同的监管要求。我们还可能依赖合作者或合作伙伴为我们的一个或多个候选产品进行必要的活动，以支持申请监管批准，并寻求批准。我们无法确定合作者或合作伙伴将在我们希望的成本和时间范围内开展这些活动或这样做。即使我们（或我们的合作者或合作伙伴）在一个司法管辖区成功获得批准，我们也无法确保我们将在任何其他司法管辖区获得批准。如果我们无法在多个司法管辖区获得产品候选者的批准，我们的收入和经营业绩可能会受到负面影响。

即使我们获得监管机构批准上市我们的任何候选产品，无论是用于治疗心肺疾病还是其他疾病，我们也无法向您保证，任何此类候选产品将成功商业化、在市场上被广泛接受或比其他商业上可用的替代品更有效。

对医药产品开发的投资涉及重大风险，即任何候选产品将无法证明足够的功效或可接受的安全性，无法获得监管批准，并在商业上变得可行。我们无法提供任何

保证我们将能够通过开发过程成功推进我们的任何候选产品，或者，如果获得批准，成功地将我们的任何候选产品商业化。

我们可能会在当前和计划中的临床试验中遇到重大延误，或者可能无法按照我们预期的时间表进行或完成我们的临床试验，如果有的话。

我们目前和计划中的临床试验费用昂贵、耗时、管理复杂且存在不确定性。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或如期完成，如果有的话。我们无法确定提交IND，或在欧盟提交临床试验授权申请（“CTA”），是否会导致FDA或适用的欧盟成员国的主管当局允许临床试验及时开始，如果有的话。此外，即使这些试验开始，也可能出现可能暂停或终止此类临床试验的问题。一项或多项临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段，我们当前或未来的临床试验可能不会成功。可能妨碍临床试验成功或及时启动或完成的事件包括：

无法成功启动或完成当前或未来的临床试验可能会给我们带来额外成本或削弱我们产生收入的能力。此外，如果我们对我们的候选产品进行制造或配方更改，我们可能会

要求或我们可能会选择进行额外的研究，以将我们的改良产品候选者与早期版本联系起来，或以其他方式停止或重新开始临床试验。临床试验延迟还可能缩短我们的产品拥有专利保护的任何时期，并可能允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，这可能会损害我们成功将候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和经营业绩。

如果一项临床试验被我们、该试验的数据安全监测委员会或FDA、欧盟成员国主管当局或任何其他监管机构暂停或终止，或者正在进行此类试验的机构的调查审查委员会（“IRB”）暂停或终止其临床研究人员和受其审查的场所的参与，我们也可能遇到延误。此类主管部门可能会因多种因素而暂停或终止临床试验，包括未能按照监管要求或我们的临床方案进行临床试验、FDA、欧盟成员国主管当局或其他监管机构对临床试验操作或试验场所的检查导致临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用候选产品的益处、政府法规或行政行为的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验。我们未来可能会被其他候选产品的临床搁置，我们在该项目开发方面的进展可能会显着放缓，相关成本可能会显着增加，这可能会对我们的业务产生不利影响，促使我们完全停止该项目的开发并导致我们的股价下跌。

我们可能会在我们当前和计划中的临床试验中遇到招募患者的困难，因此我们的临床开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。

我们当前和计划中的临床试验能否按照其方案及时完成，除其他外，取决于我们是否有能力招募足够数量的患者，这些患者在此类试验结束之前一直留在这些试验中。由于多种原因，我们在计划的临床试验中的患者入组可能会遇到困难，包括：

我们目前和计划中的临床试验可能无法证明我们的候选产品的安全性和有效性的实质性证据，或者可能需要进行额外的临床研究，这将阻止、延迟或限制监管批准和商业化的范围。

在获得我们的任何候选产品商业销售的监管批准之前，我们必须通过冗长、复杂和昂贵的临床前研究和临床试验证明，我们的候选产品在每个目标适应症中的使用既安全又有效。每个候选产品必须在其预期的患者群体和其预期用途中证明足够的风险与收益概况。

临床测试费用昂贵，可能需要很多年才能完成，其结果本质上是不确定的。临床试验过程中随时可能发生失败。我们候选产品的临床前研究结果，包括3期IMPRES临床试验，可能无法预测早期或后期临床试验的结果，我们候选产品的早期临床试验结果可能无法预测后期临床试验的结果。我们计划在一组临床试验的结果

患者或疾病迹象可能无法预测在另一种情况下获得的那些。在某些情况下，由于多种因素，同一候选产品的不同临床试验之间的安全性或有效性结果可能存在显着差异，包括方案中规定的试验程序的变化、患者群体规模和类型的差异、给药方案和其他临床试验方案的变化和遵守情况以及临床试验参与者的辍学率。尽管已通过临床前研究和初步临床试验取得进展，但处于临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示所需的安全性和有效性概况。由于缺乏疗效或不可接受的安全性问题，制药行业的一些公司在先进的临床试验中遭受了重大挫折，尽管在早期的试验中取得了可喜的结果。大多数开始临床试验的候选产品从未获得监管部门的商业化批准。

我们不能确定我们目前或计划中的临床试验是否会成功。此外，在我们当前和计划在我们的目标适应症中进行的任何一项临床试验中观察到的任何安全问题都可能限制我们的产品候选者在这些适应症和其他适应症中获得监管批准的前景，这可能对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

即使我们计划的临床试验要成功完成，我们也不能保证FDA或外国监管机构会像我们一样解释结果，在我们提交产品候选者以供批准之前，可能需要更多的临床前或临床试验。如果试验结果不能令FDA或外国监管机构满意以支持上市申请，我们可能会被要求花费我们可能无法获得的大量资源来进行额外的试验，以支持我们的产品候选者的潜在批准。即使我们的任何候选产品获得了监管批准，此类批准的条款可能会限制我们的候选产品的范围和用途，这也可能会限制其商业潜力。

临床开发是一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，失败可能发生在临床开发的任何阶段。如果我们无法设计、进行和成功完成我们当前和计划中的临床试验，我们的候选产品将无法获得监管批准。

为了获得FDA对我们任何候选产品的批准，我们必须向FDA提交一份新药申请（“NDA”），其中包含大量证据，证明候选产品对其预期用途在人体中既安全又有效。这一演示将需要大量研究、临床前研究和临床试验。

临床试验耗时、昂贵，且难以设计和实施，部分原因是它们受到严格的要求，结果本质上是不确定的。临床测试可能需要很多年才能完成，在临床试验过程中随时可能出现失败，即使使用之前被FDA批准为安全有效的活性成分也是如此。具体地说，之前FDA批准伊马替尼用于各种癌症适应症并不表明我们将成功完成我们的IKT-001临床试验，或者在这种情况下获得监管批准。虽然在2024年11月，我们获得了用于PAH的IKT-001的2期试验（702试验）的授权，并且在2025年11月，我们收到了FDA关于3期研究的C类互动的书面回复，我们可能会遇到挑战、延迟或意外事件，这些可能会停止我们计划的临床试验或要求我们重复或重新开始此类临床试验。如果参与我们当前和计划中的临床试验的患者在此类临床试验过程中出现与药物相关的不良反应，并且我们或FDA认为患者正面临不可接受的健康风险，或者没有从我们的候选产品中观察到有意义的益处，则此类临床试验可能不得不暂停或终止。例如，2024年6月，Aerovate Therapeutics确认其吸入用伊马替尼多环芳烃候选产品的2b期临床试验结果未达到其与安慰剂相比改善肺血管阻力的主要终点，该临床项目随后被终止。最近，Gossamer Bio, Inc.证实，其研究同为酪氨酸激酶抑制剂的瑟拉鲁替尼的PROSERA 3期临床试验未能达到其主要终点。暂停、终止或需要重复临床试验可能发生在任何阶段，并可能对我们业务的未来造成重大损害。

我们每个候选产品的临床试验成功取决于根据包括临床医生评定量表在内的各种预先指定的终点达到患者症状的统计学上显着变化。关于评估这些终点的标准化流程，可能缺乏共识。因此，我们的临床试验的评分可能不可靠、有用或FDA或其他监管机构可接受。

与患者护理或临床试验设计相关的标准变化可能会对我们按计划设计和进行临床试验的能力产生重大不利影响。例如，我们希望进行我们的3期临床试验，将我们的候选产品IKT-001与安慰剂进行比较，但监管机构可能不允许我们在可获得批准产品的特定临床适应症中将我们的候选产品与安慰剂进行比较。在这种情况下，进行这种计划中的临床试验所需的成本和时间都可能增加。FDA可能不同意我们的试验设计和我们对我们计划的临床试验数据的解释，或者即使在它对我们计划的临床试验的设计进行审查和评论之后，也可能改变批准的要求。FDA也可能会批准一个产品候选者的适应症少于或多于我们要求的有限适应症，或者可能会视情况授予批准

代价高昂的批准后临床试验的表现。此外，FDA可能会限制或不批准标签声明或删除我们认为对我们的候选产品成功商业化是必要或可取的某些警告。批准可能取决于REMS，这可能对药品的标签、分销或推广产生重大不利影响。

任何这些延迟或额外要求都可能导致我们的候选产品被延迟、无法获得批准，或者如果获得批准，将显着影响我们的候选产品的时间安排和商业化，并显着增加我们药物开发的整体成本。

我们在技术和科学迅速变化的环境中面临重大竞争，我们的竞争对手有可能在我们之前获得监管批准或开发比我们更安全、更先进或更有效的疗法，这可能会对我们成功营销或商业化我们可能开发的任何候选产品的能力产生负面影响，并最终损害我们的财务状况。

新药产品的开发和商业化竞争激烈。此外，心肺领域的特点是竞争激烈且不断加剧，对知识产权的重视程度很高。我们的竞争对手可能能够开发其他化合物、药物、细胞或基因疗法，从而能够取得类似或更好的结果。我们可能会面临来自全球主要制药公司和专业制药公司就我们寻求在未来开发或商业化的任何候选产品进行的竞争。潜在竞争者还包括但不限于学术机构、政府机构和其他进行研究、寻求专利保护、建立研究、开发、制造和商业化合作安排的公共和私人研究组织。

有许多制药和生物技术公司目前正在寻求开发用于治疗我们已有研究计划或已开始临床开发的心肺疾病适应症的产品。在心肺疾病领域开发疗法的公司包括但不限于葛兰素史克、强生公司、联合治疗、Liquidia、Insmed、默沙东和Co.。目前在PAH领域开发产品的公司既有财力雄厚的大公司，也有规模较小的公司，包括但不限于默沙东和Co.、Apollo Therapeutics、诺华制药、辉瑞、TERM5、TERMSAMer Bio Gossamer Bio、Insmed，Inc.。除了来自其他公司针对心肺适应症的竞争外，我们可能开发的任何产品还可能面临来自使用不同治疗方式的其他类型疗法的竞争。

我们目前或潜在的许多竞争对手，无论是单独还是与其战略合作伙伴，在研究和临床开发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准以及销售批准的产品方面，拥有比我们大得多的财务资源和专业知识。医药行业的并购可能会导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手中。较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些竞争对手还在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场所和临床试验的患者登记以及获得与我们的项目互补或必要的技术方面与我们展开竞争。如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更不严重、更方便或更便宜的产品，我们的商业机会可能会减少或被淘汰。此外，目前批准的产品可能会被发现具有与我们的候选产品相同的疾病适应症的治疗申请，这可能使这类产品相对于我们的任何候选产品具有显着的监管和市场时机优势。我们的竞争对手也可能更快地获得FDA、欧盟委员会或其他监管机构对其产品的批准，或具有优惠的标签条款，而不是我们可能更快地获得我们的批准，并可能获得FDA或欧盟委员会对我们的产品候选者所针对的适应症的孤儿产品独占权，这可能导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场独占性地位。此外，我们的竞争对手开发的产品或技术可能会使我们的潜在候选产品不经济或过时，我们可能无法成功营销我们可能针对竞争对手开发的任何候选产品。

此外，我们可能面临诉讼或其他诉讼，涉及我们与竞争对手产品相关的专利的范围、所有权、有效性和/或可执行性，而我们的竞争对手可能会指控我们的产品侵犯、挪用或以其他方式侵犯其知识产权。请参阅“与我们的知识产权相关的风险。”我们竞争对手产品的可用性可能会限制我们可能开发和商业化的任何产品的需求，以及我们能够收取的价格。

我们的制造经验有限，我们的候选产品制造复杂，依赖外部专业知识和能力，在生产中可能会遇到困难或延迟。如果遇到此类困难或出现未能达到监管标准的情况，我们为临床试验提供候选产品供应的能力或我们为患者提供的产品（如果获得批准）可能会被推迟或停止，或者我们可能无法维持商业上可行的成本结构。

制造我们的候选药物产品所涉及的过程复杂、昂贵、受到高度监管，并面临多重风险。即使是与正常制造工艺的微小偏差，也可能导致生产产量下降、产品缺陷、临床试验延迟和其他供应中断。此外，随着产品候选者通过临床前研究开发到潜在的未来临床试验走向批准和商业化，开发计划的各个方面，例如制造方法，通常会在此过程中进行更改，以努力优化工艺和结果。此类变化带来的风险是，它们将无法实现这些预期目标，任何这些变化都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响我们当前和计划中的临床试验或其他未来临床试验的结果。我们期望依赖第三方制造商制造我们的产品。

为了对我们的候选产品进行我们当前和计划中或未来的临床试验，或供应商业产品，如果获得批准，我们将需要小批量和大批量地生产它们。我们的制造合作伙伴可能无法及时或以具有成本效益的方式成功提高我们任何候选产品的制造能力，或者根本无法提高。此外，如果我们与之签约的任何第三方制造商未能履行其义务或无法维持所需的监管批准或其他同意，我们可能会被迫自己制造材料，而我们可能没有能力或资源，或与不同的第三方制造商达成协议，而我们可能无法以合理的条款（如果有的话）做到这一点。在任何一种情况下，随着我们建立替代供应来源，我们的临床试验供应可能会显着延迟。制造我们当前或未来产品或候选产品所需的技术技能可能是原始第三方制造商独有的或专有的，我们可能有困难，或者可能有合同限制禁止我们将此类技能转让给备用或替代供应商，或者我们可能根本无法转让此类技能。此外，如果我们因任何原因被要求更换第三方制造商，我们将被要求验证新的第三方制造商是否维护符合质量标准和所有适用法规的设施和程序。我们还需要验证，例如通过制造可比性研究，任何新的制造工艺都将根据之前提交给FDA或其他监管机构的规格生产我们的候选产品。与新的第三方制造商的验证相关的延迟可能会对我们及时或在预算范围内开发候选产品、获得监管批准或将我们的产品商业化的能力产生负面影响。此外，第三方制造商可能拥有该第三方制造商独立拥有的与制造我们当前或未来候选产品相关的技术。这将增加我们对这类第三方制造商的依赖，或要求我们从这类第三方制造商获得许可，以便让另一家第三方制造商生产我们当前或未来的候选产品。此外，制造商的变化通常涉及制造程序和工艺的变化，这可能要求我们在临床试验中使用的先前临床供应与任何新制造商的供应之间进行桥接研究。我们可能无法证明临床用品的可比性，这可能需要进行额外的临床试验。

此外，质量问题随时可能出现，包括在扩大规模活动期间。如果我们的制造合作伙伴无法以足够的质量和数量成功扩大我们的候选产品的生产规模，该候选产品的开发、测试和临床试验可能会延迟或变得不可行，任何由此产生的产品的监管批准或商业推出可能会延迟或无法获得，这可能会严重损害我们的业务。如果我们将来决定建立内部制造能力，同样的风险将适用于我们的内部制造设施。此外，建设内部制造能力将带来重大风险，即能够在一个复杂的项目上规划、设计和执行，以及时和具有成本效益的方式建设制造设施。

此外，我们可能开发的任何产品的制造过程都受FDA、EMA和外国监管机构的批准程序和持续监督，我们将需要与能够满足所有适用的FDA、EMA和外国监管机构要求的制造商签订合同，包括遵守当前的良好制造规范，或持续进行。如果我们或我们的第三方制造商无法可靠地按照FDA、EMA或其他监管机构可接受的规格生产产品，我们可能无法获得或维持将此类产品商业化所需的批准。即使我们的任何候选产品获得监管批准，也无法保证我们或我们的第三方制造商将能够按照FDA、EMA或其他监管机构可接受的规格生产批准的产品，以足够的数量生产以满足产品潜在推出的要求，或满足未来的潜在需求。任何这些挑战都可能延迟临床试验的完成，需要过渡性临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，延迟批准我们的候选产品，损害商业化努力，增加我们的商品成本，并对我们的业务、前景、财务状况、经营业绩和增长前景产生不利影响。

近年来，国会加强了对美国与某些中国生物技术公司互动的审查，包括通过颁布《生物安全法》作为2026财年国防授权法案的一部分。BIOSECURE建立了一个联邦采购和资金限制框架，一旦通过更新《联邦采购条例》实施，将限制联邦机构、联邦承包商以及某些联邦赠款和贷款接受者采购或使用指定的“受关注的生物技术公司”生产或提供的特定生物技术设备或服务，包括国防部第1260H节中国军事公司名单上确定的实体。如果我们从被指定为或成为受关注的生物技术公司的实体购买服务或产品，或以其他方式与之合作，这种关系可能

对我们的能力或我们的客户、合作者或其他交易对手与美国政府签订合同或从美国政府获得资金的能力产生不利影响，并可能要求改变我们的供应链、研究合作、商业安排或交易规划。

如果我们目前从事或未来从事的为我们的临床前试验和临床试验提供材料或制造产品的第三方因任何原因停止继续这样做，我们可能会在我们确定并确定替代供应商或制造商的资格时遇到推进这些测试和试验的延迟，我们可能无法以对我们有利的条款或根本无法获得替代供应。此外，如果我们无法获得其候选产品或用于制造它们的物质的充足供应，我们将更难开发其候选产品并有效竞争。

如果在未来，我们无法建立销售和营销能力或与第三方达成协议以销售和营销我们可能开发的任何候选产品，如果这些候选产品获得批准，我们可能无法成功地将其商业化。

我们没有销售或营销基础设施，也没有作为一家公司销售、营销或分销医药产品。要使我们保留销售和营销责任的任何获批产品获得商业成功，我们必须要么发展销售和营销组织，要么将这些职能外包给第三方。未来，我们可能会选择建立一个销售、营销和商业支持基础设施来销售，或者在我们的一些候选产品获得批准时与我们的合作者一起参与销售活动。

建立我们自己的商业能力和与第三方达成履行这些服务的安排都存在风险。例如，招聘和培训销售人员或报销专家既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售人员并建立营销和其他商业化能力的候选产品的商业发布由于任何原因被延迟或没有发生，我们将过早或不必要地承担这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能保留或重新定位我们的商业化人员，我们的投资将会损失。

可能阻碍我们自行将任何已获批准产品商业化的努力的因素包括：

如果我们与第三方订立安排以执行销售、营销、商业支持和分销服务，我们的产品收入或产品收入的盈利能力可能低于我们营销和销售我们可能自己开发的任何产品。此外，我们可能无法成功地与第三方达成安排，将我们的候选产品商业化，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一个都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们没有成功地建立商业化能力，无论是我们自己还是与第三方合作，如果获得批准，我们将无法成功地将我们的候选产品商业化。

即使我们开发的任何候选产品获得了营销批准，它们也可能无法达到医生、患者、医疗支付者和医学界其他人对商业成功所必需的市场接受程度。

我们的任何候选产品的商业成功将取决于其被医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的市场接受程度。即使我们可能开发的任何候选产品获得营销

批准，但它们可能无法获得医生、患者、医疗支付者和医学界其他人的足够市场认可。我们可能开发的任何候选产品的市场接受程度，如果被批准用于商业销售，将取决于多个因素，包括：

如果我们开发的任何候选产品没有达到医生、医疗保健支付者、患者和医学界的适当接受水平，我们将无法产生可观的收入，我们可能无法成为或保持盈利。我们的任何候选产品未能获得市场认可将损害我们的业务前景。

即使我们能够将任何候选产品商业化，这类产品也可能受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革举措的影响，这将损害我们的业务。

各国对新药上市审批、定价、报销的管理规定差异很大。在美国，持续的立法变化可能会以可能涉及额外成本并导致延迟获得批准的方式显着改变批准要求。一些国家要求批准一种药物的销售价格，然后才能上市。在许多国家，定价审查期是在获得上市或产品许可批准后开始的。在一些国外市场，处方药定价仍然受到持续的政府管制，即使在获得初步批准之后也是如此。因此，我们可能会在特定国家获得产品的营销批准，但随后会受到价格法规的约束，这会延迟我们对该产品的商业发布，可能会持续很长时间，并对我们在该国销售该产品所能产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回对一个或多个候选产品的投资的能力，即使我们可能开发的任何候选产品获得营销批准。

我们能否成功地将我们可能开发的任何产品商业化，也将部分取决于政府卫生行政部门、私人健康保险公司和其他组织对这些产品和相关治疗的报销将在多大程度上提供。政府当局和第三方支付方，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物，并确定报销水平。美国医疗行业和其他领域的一个主要趋势是成本控制。政府当局和第三方支付方试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。政府当局目前对某些患者群体实施强制性折扣，例如医疗保险、医疗补助和退伍军人事务（“VA”）、医院，并可能随时寻求增加此类折扣。未来的监管可能会对我们产品的价格产生负面影响，如果它们被批准用于商业销售。越来越多的第三方付款人要求制药公司从标价中向他们提供预先确定的折扣，并对医疗产品的收费价格提出质疑。我们无法确定任何候选产品都可以获得报销

我们商业化，如果可以报销，报销水平。报销可能会影响我们获得营销批准的任何候选产品的需求或价格。为了获得报销，医生可能需要证明，与标准护理药物相比，患者使用我们的产品具有更好的治疗结果，包括价格更低的仿制药版本的标准护理药物。如果无法获得报销或只能在有限的水平上获得报销，我们可能无法成功地将我们获得营销批准的任何候选产品商业化。在美国，第三方付款人之间没有统一的产品承保范围和报销政策，产品的承保范围和报销水平可能因付款人而有很大差异。因此，覆盖范围确定过程通常是一个耗时且成本高昂的过程，可能需要我们分别向每个付款人提供使用我们产品的科学和临床支持，但不能保证覆盖范围和适当的报销将始终如一地适用或在第一审中获得。

新批准的药物在获得报销方面可能存在重大延迟，覆盖范围可能比FDA、欧盟委员会或其他类似的外国监管机构批准药物的用途更有限。此外，获得报销资格并不意味着将在所有情况下或以涵盖我们的成本的费率支付任何药物，包括研究、开发、制造、销售和分销。新药的临时报销水平，如果适用，也可能不足以支付我们的费用，也可能不会成为永久性的。报销率可能会根据药物的使用和使用该药物的临床环境而有所不同，可能会基于已经为低成本药物设定的报销水平，并且可能会并入其他服务的现有付款中。药品的净价格可能会因政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣以及未来放宽目前限制从可能以低于美国的价格销售药品的国家进口药品的法律而降低。第三方支付者在制定自己的报销政策时，往往依赖于医疗保险覆盖政策和支付限制。我们无法就我们可能开发的任何获批产品及时从政府资助和私人付款人处获得覆盖范围和有利可图的支付率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集商业化候选产品所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生重大不利影响。

如果我们的任何候选产品获得监管批准，更多的竞争对手可能会以此类药物的仿制药版本进入市场，这可能会导致受影响产品的销售大幅下降。

根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》（“Hatch-Waxman法案”），制药商可以提交ANDA，寻求批准已批准的小分子创新产品的仿制药副本。根据《Hatch-Waxman法案》，制造商还可以根据第505（b）（2）条提交NDA，其中提及FDA对小分子创新产品的事先批准。505（b）（2）NDA产品可能是针对原始创新产品的新版本或改进版本。Hatch-Waxman法案还规定了某些时期的监管排他性，这排除了FDA对ANDA或505（b）（2）NDA的批准（或在某些情况下，FDA备案和审查）。这些包括，除某些例外情况外，FDA批准的药物受制于孤儿药独占权的期间。除了监管排他性的好处外，创新者NDA持有者可能拥有声称该药物的活性成分、产品配方或经批准的用途的专利，这些专利将与该产品一起在FDA出版物“具有治疗等效性评估的经批准的药物产品”中列出，被称为“橙皮书”。如果有列入橙皮书的专利，寻求在专利到期前将其产品推向市场的仿制药或505（b）（2）申请人必须在ANDA中列入“第IV款证明”，质疑所列专利或专利的有效性或可执行性，或声称不侵权。认证通知也必须发给创新者，如果在收到通知后的45天内，创新者为保护其专利而提起诉讼，ANDA的批准将被搁置30个月，或者被法院延长或缩短。

因此，如果我们的任何候选产品获得批准，竞争对手可以分别为我们的药物产品的仿制药版本或参考我们的药物产品的505（b）（2）NDA提交ANDA。如果在橙皮书中为我们的药物产品列出了专利，那么这些ANDA和505（b）（2）NDA将被要求包括对每个列出的专利的认证，表明ANDA申请人是否打算对该专利提出质疑。我们无法预测我们目前投资组合中的哪些专利或我们未来可能获得的专利（如果有的话）将有资格被列入橙皮书，任何仿制药竞争对手将如何处理这些专利，我们是否会就任何此类专利提起诉讼，或任何此类诉讼的结果。

我们可能无法成功获得或维持我们开发或许可的产品和技术的专有专利保护。此外，如果我们在橙皮书中列出的任何自有或已获许可的专利通过第IV段认证和后续诉讼的方式被成功挑战，受影响的产品可能会立即面临仿制药竞争，其销售额可能会迅速大幅下降。如果销售额下降，我们可能不得不注销与受影响产品相关的部分或全部无形资产，我们的经营业绩和现金流可能会受到重大不利影响。请参阅“与我们的知识产权相关的风险。”

对我们的候选产品进行任何临床试验以及候选产品的任何未来商业销售可能会使我们面临昂贵的产品责任索赔，我们可能无法以合理的条款或根本无法维持产品责任保险，并可能被要求限制我们的候选产品的商业化。

由于我们的候选产品的临床前和临床测试，我们面临产品责任的固有风险，并且当我们将任何产品商业化时以及如果我们将其商业化，将面临更大的风险。例如，如果我们的产品候选者在临床前或临床测试、制造、营销或销售过程中导致或被认为造成伤害或被发现在其他方面不合适，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有的危险、疏忽、严格责任或违反保证的指控。索赔也可以根据各种立法提出，包括但不限于国家消费者保护法。如果我们不能成功地针对产品责任索赔进行抗辩，我们可能会承担重大责任或被要求限制我们的候选产品的测试和商业化。即使是成功的防御，也需要大量的财政和管理资源。无论案情或最终结果如何，赔偿责任索赔都可能导致：

我们无法以可接受的成本获得足够的产品责任保险，以防止潜在的产品责任索赔，这可能会阻止或抑制我们单独或与合作者开发的产品的商业化。我们的保单可能有各种除外责任，我们可能会受到我们没有承保范围的产品责任索赔。我们可能需要支付超出我们承保范围限制或不在我们保险范围内的任何由法院裁决或在和解中协商的金额，并且我们可能没有或无法获得足够的资本来支付这些金额。即使我们与任何未来公司合作者的协议使我们有权获得损失赔偿，但如果出现任何索赔，这种赔偿可能无法获得或不充分。

与监管审批及其他合法合规事项相关的风险

美国食品药品监督管理局（“FDA”）、欧洲药品管理局（“EMA”）和类似的外国监管机构的监管审批流程冗长、成本高、耗时长，而且本质上是不可预测的。如果我们最终无法为我们的候选产品获得监管批准，我们将无法产生产品收入，我们的业务将受到重大损害。

获得FDA、欧盟委员会和类似的外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，通常需要在临床试验开始后的多年时间，并且取决于许多因素，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。此外，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会在产品候选者的临床开发过程中发生变化，并且可能因司法管辖区而异，这可能会导致批准的延迟或不批准申请的决定。监管机构在批准过程中拥有相当大的自由裁量权，可能拒绝接受任何申请，可能不同意我们的监管策略或拟议的批准途径，或者可能决定我们的数据不足以获得批准，并需要额外的临床前、临床或其他研究。美国最高法院2024年7月决定推翻先前既定的判例法，尊重监管机构对模棱两可的法定语言的解释，这给FDA的规定在多大程度上带来了不确定性，

政策和决定可能会受到越来越多的法律挑战、延误和/或变化的影响。我们没有提交或获得任何候选产品的监管批准，并且有可能IKT-001或我们未来可能寻求开发的任何候选产品将永远获得监管批准。

我们的候选产品的申请可能由于多种原因而无法获得监管批准，包括但不限于以下方面：

这一漫长的审批过程，以及临床试验结果的不可预测性，可能导致我们无法获得监管机构的批准来销售我们的任何候选产品，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。

如果FDA没有得出结论，我们的某些候选产品满足第505（b）（2）节监管批准途径的要求，或者如果第505（b）（2）节对此类候选产品的要求不像我们预期的那样，那么这些候选产品的批准途径可能会花费比预期更长的时间，成本明显更高，并带来比预期更大的并发症和风险，在任何一种情况下都可能不会成功。

我们计划通过第505（b）（2）节监管途径寻求FDA对IKT-001的批准。1984年的药品价格竞争和专利期限恢复法案，也被称为Hatch-Waxman法案，在FDCA中增加了第505（b）（2）条，但无法确定我们是否会获得这样的批准。第505（b）（2）条允许提交NDA，如果批准所需的至少部分信息来自不是由申请人进行或为申请人进行且申请人未获得参考权的研究。第505（b）（2）节，如果根据FDCA适用于我们，将允许我们向FDA提交的NDA部分依赖于公共领域的数据或FDA关于已批准化合物的安全性和有效性的先前结论，这可能会通过潜在地减少我们为获得FDA批准而需要生成的临床数据量来加快我们产品候选者的开发计划。

2024年1月19日，我们的成员及其肿瘤医学顾问在FDA的Pre-NDA会议上与血液系统恶性肿瘤I（“DHMI”）部门会面，讨论我们对IKT-001的生物等效性研究及其获得批准的途径。DHMI承认505（b）（2）途径似乎是批准IKT-001的适当途径，并表示，在对我们的临床数据进行正式审查之前，迄今为止完成的临床研究表明，600mg和800mg IKT-001分别提供了类似的400mg和600mg甲磺酸伊马替尼的暴露，但须在备案时接受NDA的审查。DHMI还讨论了IKT-001和甲磺酸伊马替尼在肠道吸收方面的可能差异，并建议我们评估IKT-001和甲磺酸伊马替尼在调节吸收的某些肠道转运蛋白方面是否表现不同。我们正在启动临床前试验，对此进行进一步评估，以确保IKT-001给药伊马替尼在所有方面都模拟甲磺酸伊马替尼。

此外，在2025年11月，我们收到了来自FDA心脏病和肾脏病司（“DCN”）的C型互动的书面回复，用于一项3期研究，在该研究中，FDA确认我们提议的方法依赖于单一的充分

并且进行良好的3期临床试验，主要终点为6分钟步行距离，为根据505（b）（2）NDA通路，KIKT-001改善PAH患者运动能力的有效性提供实质性证据是合理的。此外，DCN与505（b）（2）监管通路确认。我们预计将要求与审评团队举行基于里程碑的会议，以确保公司和审评团队在我们完成潜在批准所需的临床前、临床、制造和质量控制要求时保持一致，但无法保证审评团队的互动最终将导致IKT-001或我们可能开发的任何其他候选产品的批准。

如果FDA没有像预期的那样根据第505（b）（2）节监管路径批准NDA，我们可能需要进行额外的临床前和/或临床试验，提供额外的数据和信息，并满足监管批准的额外标准。如果发生这种情况，这些候选产品获得FDA批准所需的时间和财政资源，以及与这些候选产品相关的并发症和风险，可能会大幅增加。我们可能需要获得更多的额外资金，这可能导致我们当时现有股东的所有权权益在我们发行股本证券或可转换债券的范围内被显着稀释。我们无法向您保证，我们将能够以我们可以接受的条款获得此类额外融资，如果有的话。此外，无法推行第505（b）（2）节监管途径可能会导致新的竞争性产品比我们的候选产品更快地进入市场，这可能会对我们的竞争地位和前景产生重大不利影响。即使我们被允许推行第505（b）（2）条监管途径，我们也无法向您保证，我们的候选产品将获得商业化所需的批准。

此外，尽管过去几年FDA根据第505（b）（2）条批准了一些产品，但某些品牌制药公司和其他公司对FDA对第505（b）（2）条的解释提出了异议。如果FDA对第505（b）（2）条的解释成功受到质疑，FDA可能会改变其第505（b）（2）条的政策和做法，这可能会延迟甚至阻止FDA批准我们根据第505（b）（2）条提交的任何NDA。制药行业竞争激烈，第505（b）（2）节NDA受特殊要求的约束，这些要求旨在保护第505（b）（2）节NDA中引用的先前批准的药物的赞助商的专利权。这些要求可能会导致专利诉讼和强制延迟批准我们的NDA长达30个月或更长时间，具体取决于任何诉讼的结果。获批产品的制造商向FDA提交公民请愿书，寻求推迟对待定竞争产品的批准，或对其施加额外的批准要求，这种情况并不少见。如果成功，这类请愿可能会大大延迟，甚至阻止新产品的批准。然而，即使FDA最终拒绝了这样的请愿，FDA在考虑并回应请愿的同时，可能会大幅延迟批准。此外，即使我们能够利用第505（b）（2）条监管途径，也不能保证这最终会导致更快的产品开发或更早的批准。

此外，即使我们的候选产品根据第505（b）（2）条获得批准，批准可能会受到产品可能上市的指定用途的限制或其他批准条件的限制，或可能包含对昂贵的上市后测试和监督的要求，以监测产品的安全性或功效。

FDA、SEC和其他政府机构的资金不足，包括政府关闭或这些机构运营的其他中断，可能会阻碍它们雇用和留住关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务及时开发或商业化，或以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。

在过去几年中，美国政府多次关闭，某些监管机构，如FDA，不得不让关键员工休假，并停止关键活动。如果不向联邦机构拨款必要的资金，我们与美国市场产品开发活动相关的业务运营可能会受到影响。FDA审查和批准新产品的能力可能受到多种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受支付用户费用的能力，以及法定、监管、领导和政策变化。因此，该机构的平均审查时间近年来有所波动。此外，美国证券交易委员会和我们运营可能依赖的其他政府机构的政府资助，包括那些资助研发活动的机构，都受制于政治进程，而政治进程本质上是不稳定和不可预测的。

由于领导层变动、裁员或其他原因，在FDA和其他机构出现的中断和人员更替也可能会减缓新药获得必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。据报道，FDA人员配置的变化和削减造成了FDA响应能力或其审查IND提交或申请、发布法规或指南、及时或根本无法实施或执行监管要求的能力出现延误的情况。美国现任政府正在实施的监管改革措施，以及其他政治事态发展，例如政府关门或停工，将如何影响我们运营所依赖的其他美国监管机构，例如FDA、SEC和美国专利商标局（“USPTO”），也存在很大的不确定性。例如，在过去几年，包括从2025年10月1日开始，美国政府关闭了

几次，某些监管机构，如FDA和SEC，让关键员工休假，并停止关键活动。如果未来发生政府长期停摆或广泛冻结联邦资金，或者如果人员配置变化阻止FDA、USPTO或其他监管机构进行其定期检查、审查或其他监管活动，包括与产品开发商的正式和非正式互动，则可能会严重影响这些监管机构及时审查和处理我们的监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，州政府可能会寻求以可能影响我们运营的方式改变其监管框架，以应对联邦层面的变化或对其做出反应。此外，在我们作为一家上市公司的运营中，未来的政府关闭或实质性的领导层、人事和政策变化可能会影响我们进入公共市场和获得必要资本的能力，以便适当地资本化并继续我们的运营。

如果我们提交的第505（b）（2）节申请引用了其他制造商销售的产品，我们可能会受到专利侵权诉讼，我们的产品的批准可能会延迟。

如果我们提交的第505（b）（2）节申请全部或部分依赖于第三方进行的研究，我们将被要求向FDA证明：（1）在FDA的出版物Approved Drug Products with Therapeutic Equivaluations Evaluations（“Orange Book”）中没有列出关于适用的批准候选药物的第三方NDA的专利信息；（2）橙皮书中列出的专利已过期；（3）所列专利未过期，但将在特定日期到期，并在专利到期后寻求批准；或（4）所列专利无效或不会因制造、使用或销售我们的药物而受到侵犯。证明我新药不会侵犯适用的获批候选药物的橙皮书所列专利，或此类专利无效的证明，称为第IV款证明。如果我们向FDA提交第IV段认证，一旦我们的第505（b）（2）节申请被FDA接受备案，也必须向NDA持有人发送第IV段认证通知。然后，第三方可能会发起诉讼，为通知中确定的专利进行辩护。在收到通知的45天内提起专利侵权诉讼，自动阻止FDA批准第505（b）（2）节的申请，直到最早的30个月或专利到期、诉讼和解或法院在侵权诉讼中达成有利于我们的裁决之日。

第三方可能会在45天期限之外提起专利侵权诉讼，在这种情况下，我们的第505（b）（2）节申请将不会受到FDA批准的30个月停留。

我们可能会在美国境外为我们的候选产品进行未来的临床试验，FDA、EMA和适用的外国监管机构可能不会接受此类试验的数据。

我们已为我们的IKT-001 3期临床试验在美国以外的国家提交了临床试验授权申请，包括欧盟，我们可能会在未来选择增加其他临床试验地点或美国以外的国家。我们目前打算为我们在美国以外的PAH中的IKT-001 3期临床试验采购我们的大部分临床站点和患者。来自在美国或其他司法管辖区以外进行的临床试验的研究数据可能不被FDA、EMA或适用的外国监管机构接受，或者可能受到某些限制或条件的限制。在外国临床试验数据旨在作为在美国上市批准的基础的情况下，FDA一般不会仅根据外国数据批准申请，除非（i）数据适用于美国人口和美国医疗实践；（ii）试验由具有公认能力并根据cGCP规定的临床研究人员进行；以及（iii）FDA可以通过现场检查验证数据，FDA认为这是必要的。此外，必须满足FDA的临床试验要求，包括足够的患者群体规模和统计意义。许多外国监管机构也有类似的审批要求。此外，这类外国审判将受制于进行审判的外国司法管辖区的适用当地法律。无法保证FDA、EMA或任何适用的外国监管机构将接受在美国或适用司法管辖区以外进行的试验的数据。如果FDA、EMA或任何适用的外国监管机构不接受此类数据，将导致需要进行额外的试验，这将是昂贵和耗时的，并会延迟我们业务计划的某些方面，并可能导致我们的产品候选者无法在适用的司法管辖区获得商业化的批准或许可，并可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和运营结果。此外，美国最近的政策提案，如果将来颁布，可能会使FDA接受或将外国数据纳入营销申请变得更加困难或成本更高。

在一个司法管辖区获得并保持对我们的产品候选者的监管批准并不意味着我们将在其他司法管辖区成功获得对我们的产品候选者的监管批准。

在一个司法管辖区获得并维持对我们的产品候选者的监管批准并不能保证我们将能够在任何其他司法管辖区获得或维持监管批准，但未能或延迟在一个司法管辖区获得监管批准可能会对其他司法管辖区的监管批准过程产生负面影响。例如，即使FDA或欧盟委员会批准了候选产品的上市许可，外国司法管辖区的类似监管机构也必须

批准这些国家的候选产品的制造、营销和推广。各司法管辖区的批准程序各不相同，可能涉及与美国不同的要求和行政审查期，包括额外的临床前研究或临床试验，因为在一个司法管辖区进行的临床试验可能不会被其他司法管辖区的监管机构接受。在美国以外的许多司法管辖区，候选产品必须获得报销批准，才能获准在该司法管辖区销售。在某些情况下，我们打算对我们的产品收取的价格也需要批准。

获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的产品在某些国家推出。如果我们或与我们合作的任何合作伙伴未能遵守国际市场的监管要求或未能获得适用的营销批准，我们的目标市场将会减少，我们实现候选产品的全部市场潜力的能力将受到损害。

即使我们获得了候选产品的监管批准，我们的产品仍将受到广泛的监管审查。

如果我们的任何候选产品获得批准，它们将受到制造、标签、包装、储存、广告、促销、采样、记录保存、进行上市后研究以及提交安全性、有效性和其他上市后信息的持续监管要求的约束，包括美国联邦和州的要求以及类似的外国监管机构的要求。

制造商和制造商的设施必须遵守FDA、EMA和类似的外国监管机构规定的广泛要求，包括确保质量控制和制造程序符合cGMP法规。因此，我们和我们的合同制造商将受到持续的审查和检查，以评估遵守cGMP以及遵守在任何NDA或上市许可申请（“MAA”）中做出的承诺的情况。因此，我们和与我们一起工作的其他人必须继续在所有合规领域花费大量时间、金钱和精力，包括制造、生产和质量控制。

我们收到的针对我们的候选产品的任何监管批准将受到对产品可能上市和推广的已批准的指示用途的限制，或受批准条件（包括实施REMS的要求）的限制，或包含潜在昂贵的上市后测试的要求。我们将被要求向FDA、EMA和类似的外国监管机构报告某些不良反应和生产问题，如果有的话。任何解决药物安全问题的新立法都可能导致产品开发或商业化的延迟，或增加确保合规的成本。FDA和包括司法部在内的其他机构密切监管和监督产品的批准后营销和推广，确保仅针对批准的适应症并按照批准的标签规定生产、销售和分销产品。我们将必须遵守有关我们产品的广告和促销的要求。与处方药有关的促销沟通受到各种法律法规限制，必须与产品批准标签中的信息一致。因此，我们可能不会为他们没有批准的适应症或用途推广我们的产品。已获批准的NDA或MAA的持有人必须提交新的或补充申请，并就已获批准的产品、产品标签或制造工艺的某些变更获得批准。我们还可能被要求进行上市后临床试验，以验证我们的产品在一般或特定患者亚群中的安全性和有效性。如果通过加速批准途径获得原始上市批准，我们可能会被要求进行成功的上市后临床试验，以确认我们的产品的临床获益。上市后研究不成功或未能完成此类研究可能会导致撤销上市批准。

如果监管机构发现产品存在以前未知的问题，例如严重程度或频率出乎意料的不良事件，或产品制造地设施存在问题，或不同意产品的宣传、营销或标签，该监管机构可能会对该产品或我们施加限制，包括要求该产品退出市场。如果我们、我们的产品候选者或我们的产品候选者的制造设施未能遵守适用的监管要求，监管机构或执法机构可（其中包括）：

政府对涉嫌违法的任何调查都可能需要我们花费大量时间和资源来应对，并可能产生负面宣传。任何未能遵守现行监管要求的行为都可能对我们的产品商业化和产生收入的能力产生重大不利影响。如果实施监管制裁或撤回监管批准，我们公司的价值和我们的经营业绩将受到不利影响。

此外，FDA的法规、政策或指南可能会发生变化，美国和其他司法管辖区可能会颁布新的或额外的法规或政府法规，以进一步限制或规范批准后的活动。我们无法预测美国或国外的未决或未来立法或行政行动可能产生的不利政府监管的可能性、性质或程度。如果我们无法实现并保持监管合规，我们可能不会被允许营销我们的产品和/或候选产品，这将对我们产生收入和实现或保持盈利的能力产生不利影响。

我们可能会为我们的候选产品寻求孤儿药指定，我们可能无法为IKT-001维持与孤儿药指定相关的益处，包括市场独占性，并且可能无法为其他候选产品获得此类指定。这可能会导致我们的收入减少，如果有的话。

根据《孤儿药法案》，当没有合理预期在美国开发和提供该药物或生物制剂的成本将从该药物或生物制剂在美国的销售中收回时，FDA可以授予旨在治疗罕见疾病或病症的药物或生物制剂的孤儿资格，该疾病或生物制剂定义为在美国患者群体少于20万的疾病或病症，或在美国患者群体超过20万。在提交NDA或BLA之前，必须申请孤儿药指定。在美国，孤儿药指定使一方有权获得财政奖励，例如为临床试验费用提供赠款资助的机会、税收优惠和用户费用减免。在FDA授予孤儿药认定后，该药的仿制药身份及其潜在的孤儿用途由FDA公开披露。孤儿药认定不会在监管审评审批过程中传递任何优势，也不会缩短持续时间。

如果具有孤儿药指定的产品随后获得FDA对其没有孤儿指定的适应症的特定活性成分的首次批准，则该批准将不符合孤儿独占权的资格。如果具有孤儿药认定的产品随后获得FDA对其具有此种认定的适应症的特定活性成分的首次批准，则该产品有权获得孤儿药产品独占权，这意味着FDA可能在七年内不批准任何其他NDA或BLA申请以上市相同适应症的相同药物或生物制剂，除非在有限的情况下，例如表现出对具有孤儿独占性的产品的临床优越性，或者如果FDA发现孤儿独占性的持有者没有表现出能够确保获得足够数量的孤儿产品，以满足患有该药物被指定用于的疾病或病症的患者的需求。因此，即使我们的候选产品之一获得孤儿药独占权，FDA仍然可以批准具有不同活性成分的其他药物用于治疗相同的适应症或疾病。此外，如果我们无法为我们的产品制造足够的供应，FDA可以放弃孤儿独占权。此外，FDA可能会进一步重新评估《孤儿药法案》及其法规和政策。我们不知道FDA未来是否、何时或如何改变孤儿药法规和政策，也不确定任何改变会对我们的业务产生何种影响。取决于FDA可能对其孤儿药法规和政策做出哪些改变，我们的业务可能会受到不利影响。如果我们在未来失去IKT-001的孤儿药资格，开发成本可能会超过FDA批准（如果有的话）和商业化带来的经济效益。

同样，在欧盟，欧盟委员会根据EMA孤儿药产品委员会的建议，在产品的赞助商能够证明：（1）该产品旨在用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱的疾病；（2）要么（i）这种疾病在提出申请时在欧盟影响不超过10,000人中的5人，要么（ii）如果没有孤儿身份带来的好处，不太可能，在欧盟销售该产品将在欧盟产生足够的回报，以证明对其开发进行必要投资是合理的；（3）在欧盟授权销售的此类疾病没有令人满意的诊断、预防或治疗方法，或者，如果存在此类方法，该产品将对受该疾病影响的人产生重大益处。在欧盟，孤儿认定使一方有权获得财政奖励，例如减免费用或费用减免。

一般来说，如果具有孤儿指定的产品随后在欧盟获得其具有此种指定的适应症的首次监管批准，则该产品有权享有十年的上市独占期，这使得EMA无法批准同一适应症的同类医药产品在该时间段的另一上市许可申请，除非在有限的情况下。如果在第五年结束时，某一产品不再符合孤儿认定标准，或者该产品具有足够的利润从而不再证明市场独占性是正当的，则欧盟市场独占期可减至六年。欧盟有关孤儿药法规的拟议修正案正在考虑中，如果实施，可能会减少某些孤儿药目前在欧盟的十年营销独占期。即使我们获得了任何候选产品的孤儿独占权，该独占权可能无法有效保护我们的候选产品免受竞争，因为不同的产品可以在相同的条件下获得批准。

如果在未来，我们为我们的产品候选者寻求FDA的突破性疗法指定，我们可能不会获得这样的指定，即使我们这样做了，这样的指定可能不会导致任何产品候选者的更快开发或任何产品候选者的批准过程。

未来，我们可能会为我们的候选产品寻求突破性疗法指定。突破性疗法被定义为旨在单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重疾病的药物，初步临床证据表明该药物可能在一个或多个具有临床意义的终点表现出比现有疗法的显着改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。对于被指定为突破性疗法的药物和生物制剂，FDA与试验发起者之间的互动和沟通可以帮助确定临床开发的最有效路径，同时最大限度地减少置于无效控制方案的患者数量。如果在向FDA提交NDA时有临床数据支持，被FDA指定为突破性疗法的药物也可能有资格获得优先审评。

指定为突破性疗法由FDA酌情决定。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。即使我们获得突破性疗法指定，产品候选者获得此类指定可能不会导致任何产品候选者的更快开发或产品候选者的批准过程。此外，即使我们的一个或多个候选产品符合突破性疗法的资格，FDA可能会在随后决定候选产品不再符合资格条件或决定FDA审查或批准的时间周期不会缩短。特别是，根据FDORA，FDA必须在加速批准日期之前规定任何批准后试验的条件，该机构可以灵活地提出这些条件，其中可能包括注册目标、临床试验方案和里程碑——包括试验完成的目标日期。FDA还可能酌情要求在加速批准之前或在批准之日起的特定时间内进行某些验证性试验。加速批准申办者必须每半年就所需的批准后试验提交进度报告。FDORA还赋予FDA更大的权力，如果申办者未能及时进行此类研究、向FDA发送必要的更新，或者此类批准后研究未能验证该药物的预测临床益处，则可在加急基础上撤回对获得加速批准的药物或生物制剂的批准。根据FDORA，FDA有权对未能尽职开展任何批准后确认性研究或就其进展向该机构及时提交报告的公司采取行动，例如对其处以罚款。

此外，在欧盟，我们可能会寻求参与我们潜在候选产品的优先医疗（“PRIME”）计划。PRIME计划旨在鼓励在医疗需求未得到满足的领域开发产品，并加速评估代表实质性创新的产品，其中上市许可申请将通过欧盟的集中程序进行。基于令人信服的非临床数据和初始临床试验的耐受性数据，中小企业的产品可能有资格比大公司更早进入PRIME计划。符合条件的产品必须针对存在未满足的医疗需求的条件（欧盟不存在任何治疗选择，或者该产品可以提供相对于现有治疗的主要治疗优势）。具有PRIME指定的候选产品的赞助商将获得许多好处，包括但不限于与EMA进行早期和主动的监管对话，频繁讨论临床试验设计和其他开发计划要素，以及一旦提交了档案，就可能加速上市许可申请评估。然而，无法保证我们的潜在候选产品将被视为有资格获得PRIME计划，即使我们确实参与了PRIME计划，如果在开发过程中产品不再符合资格标准，则可能会撤回PRIME计划下的支持。PRIME资格不会改变产品批准的标准，并且无法保证任何此类指定或资格将导致快速审查或批准。

旨在降低医疗保健成本的医疗保健立法措施可能会对我们的业务和经营业绩产生重大不利影响。

美国和许多外国司法管辖区已颁布或提议影响医疗保健系统的立法和法规变更，这些变更可能会阻止或延迟IKT-001或任何未来候选产品的营销批准，限制或规范批准后活动，并影响我们以盈利方式销售我们获得营销批准的产品的能力。法规、法规或对现有法规的解释的变化可能会影响我们未来的业务，例如要求：（i）改变我们的制造安排；（ii）增加或修改产品标签；（iii）召回或停产我们的产品；或（iv）额外的记录保存要求。如果实施任何此类变更，可能会对我们业务的运营产生不利影响。有关更多信息，请参阅这份年度报告中标题为“商业——政府监管——其他美国监管事项”的部分。

我们的收入前景可能会受到美国和国外医疗保健支出和政策变化的影响。我们在一个受到高度监管的行业中运营，与医疗保健可用性、医疗保健产品和服务的交付或支付方式相关的新法律、法规或司法判决，或对现有法律、法规或决定的新解释可能会对我们的业务、运营和财务状况产生负面影响。医疗保险或其他政府项目报销的任何减少都可能导致私人付款人支付的类似减少，这可能会对我们未来的盈利能力产生不利影响。

我们预计，已经采取和未来可能采取的医疗改革措施，如果获得批准，可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们收到的产品和候选产品的价格造成额外的下行压力，并可能严重损害我们未来的收入。医疗保险、医疗补助或其他政府项目报销的任何减少都可能导致私人付款人支付的类似减少。如果获得批准，实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们产生收入、实现并保持我们的产品和候选产品的盈利能力。

我们的雇员、独立承包商、顾问、商业伙伴和供应商可能会从事不当行为或其他不正当活动，包括不遵守监管标准和要求。

我们面临员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商的欺诈、疏忽、不当行为或其他非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意、鲁莽和疏忽行为，但未能：

如果我们获得FDA对我们的任何候选产品的批准并开始在美国将这些产品商业化，我们在此类法律下的潜在风险敞口将显着增加，我们与遵守此类法律相关的成本也可能增加。特别是，医疗保健行业的研究、销售、营销、教育和其他商业安排受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律的约束。这些法律法规可能会限制或禁止范围广泛的定价、折扣、教育、营销和促销、销售和佣金、某些客户激励计划和其他业务安排。受这些法律约束的活动还涉及不当使用在临床试验招募患者过程中获得的信息，这可能会导致监管制裁并对我们的声誉造成严重损害。我们采用了商业行为和道德准则，但并不总是能够识别和阻止员工和第三方的不当行为，我们为发现和防止这种活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守此类法律而导致的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们未能成功捍卫自己或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括处以巨额罚款或其他制裁。

如果我们未能遵守医疗保健法，我们可能会面临重大处罚，我们的业务、运营和财务状况可能会受到不利影响。

医疗保健提供者、医生和付款人在我们可能获得营销批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们与付款人和客户的未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们营销、销售和分销我们可能获得营销批准的任何候选产品的业务或财务安排和关系。这类法律包括但不限于联邦和州的反回扣、欺诈和滥用、虚假声明、数据隐私和安全以及医生

和其他医疗保健提供者支付透明度法律法规。即使我们没有也不会控制医疗保健服务的转介或直接向医疗保险、医疗补助或其他第三方付款人开具账单，但与欺诈和滥用以及患者权利有关的联邦和州医疗保健法律法规现在并将适用于我们的业务。适用的联邦、州和外国医疗保健法律法规的限制可能会影响我们的运营能力，并使我们面临风险领域，包括：

由于这些法律的广度和可用的法定例外和安全港的狭窄，尽管我们努力遵守，但我们的一些业务活动可能会受到一项或多项此类法律的质疑。努力确保我们的业务安排符合适用的医疗保健法可能会涉及大量成本。政府和执法当局可能会得出结论，我们的商业行为可能不符合当前或未来的法规、法规或判例法，解释适用的欺诈和滥用行为或其他医疗保健法律和法规。如果对我们采取任何此类行动，而我们未能成功地捍卫自己或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、非法所得、罚款、可能被排除在参与医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害、利润和未来收益减少以及限制我们的运营，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。此外，我们的任何候选产品在美国境外的批准和商业化也可能会使我们受到上述医疗保健法的外国等同法律以及其他外国法律的约束。

如果我们或我们聘用的任何合同制造商和供应商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或产生可能对我们业务成功产生重大不利影响的成本。

我们和我们目前或未来可能聘用的任何合同制造商和供应商都受众多联邦、州和地方环境、健康和安全法律、法规和许可要求的约束，包括那些规范实验室程序的法律、法规和许可要求；危险和受监管材料和废物的产生、处理、使用、储存、处理和处置；危险材料向地下、空气和水中的排放和排放；以及员工的健康和安全。我们的业务涉及使用危险和易燃材料，包括化学品以及生物和放射性材料。我们无法消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料导致污染或伤害，我们可能会对由此造成的任何损害承担责任，任何责任都可能超出我们的资源范围。根据某些环境法，我们可能要为与我们过去设施和第三方设施的任何污染相关的费用负责。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的重大成本。

遵守适用的环境法律法规可能代价高昂，当前或未来的环境法律法规可能会损害我们的研究、产品开发和制造努力。此外，我们不能完全消除这些材料或废物造成的意外伤害或污染风险。虽然我们维持工人赔偿保险，以支付我们的成本和费用，但我们可能会因使用危险材料而导致员工受伤，此保险可能无法提供足够的潜在责任保障。我们没有承保特定的生物或危险废物保险，我们的财产、伤亡和一般责任保险政策特别不包括因生物或危险废物暴露或污染而产生的损害和罚款。因此，如果发生污染或伤害，我们可能会被追究损害赔偿责任或被处以超过我们资源的罚款，我们的临床前试验、未来临床试验或监管批准可能会被暂停，这可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

数据收集受有关个人信息使用、处理和跨境转移的限制性法规的约束。

联邦和州法律在某些情况下管理健康信息的隐私和安全，其中一些法律比HIPAA更严格，其中许多法律在很大程度上彼此不同，可能不会产生相同的效果，从而使合规工作复杂化。例如，《加州消费者隐私法》（“CCPA”）赋予加州居民更多的权利，可以访问和删除他们的个人信息，选择不分享某些个人信息，并获得有关如何使用他们的个人信息的详细信息。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，以及预计会增加数据泄露诉讼的数据泄露的私人诉讼权。CCPA可能会增加我们的合规成本和潜在责任。其他许多州也通过了类似的法律。虽然许多现有的州隐私法豁免了受HIPAA管辖的临床试验信息和健康信息，但未来的隐私和数据保护法律的范围可能会更广。在不同州存在各种全面的隐私法将使我们的合规义务更加复杂和成本更高，并可能增加我们可能受到执法行动或以其他方式因不合规而承担责任的可能性。此外，其他一些州已经通过或提出了更有限的隐私法，侧重于包括健康、基因和生物特征信息在内的特定问题，例如华盛顿州的《我的健康我的数据法案》，该法案拥有私人行动权，进一步增加了相关合规风险。康涅狄格州和内华达州也通过了监管消费者健康数据的类似法律。此外，德州基因组隐私法等州法律专门针对基因信息。在联邦一级，联邦贸易委员会利用其对“不公平或欺骗性行为或做法”的权威，对包括健康信息在内的敏感类别个人信息的收集和披露提出了严格要求。此外，FTC根据其健康违约通知规则对“违约”的扩展解释可能会施加新的披露义务，这些义务将在发生符合条件的违约时适用。

与美国的法律类似，欧洲和其他国家也有适用的重要且不断发展的隐私和数据安全法律。有关位于欧洲经济区（“EEA”）和英国的个人的个人信息（包括个人健康信息）的收集、使用、披露、转移或以其他方式处理以及在EEA和英国发生的个人信息的处理，受欧洲经济区的欧盟通用数据保护条例（EU GDPR）和英国的英国通用数据保护条例（UK GDPR）监管，并与欧盟GDPR统称为本报告中的“GDPR”，除非另有说明。GDPR适用于所有处理或持有EEA和/或英国数据主体个人信息的组织（无论该组织位于何处），也适用于这些管辖范围以外在EEA和英国提供商品或服务的组织，或监测EEA和/或英国数据主体行为的组织。GDPR对处理个人信息的公司规定了广泛的义务，包括与处理的合法基础、透明度、必要时的同意、安全保障措施、数据处理协议、数据主体权利、违规通知、记录保存、数据保护影响评估以及在某些情况下任命数据保护官员有关的要求。它还限制在欧洲经济区和英国以外（包括向美国）转移个人信息。违规行为可能会导致重大处罚（上调

至2000万欧元/1750万英镑或全球年营业额的4%，以较高者为准），数据主体有权提出投诉和寻求赔偿。

这些不同的隐私和安全法律可能会影响我们的业务活动，包括我们对研究对象的识别、与业务合作伙伴的关系，并最终影响我们产品的营销和分销。

联邦政府和几个州也已采取措施，限制涉及美国以外国家的数据交易。例如，美国司法部2025年1月8日关于防止相关国家或相关人员获取美国敏感个人数据和政府相关数据的规定，禁止向包括中国在内的相关国家转移某些类型的数据，包括健康数据、基因数据和生物标本。该规则还禁止涵盖的企业在没有规定的网络安全控制的情况下参与涉及此类数据和相关国家的某些投资协议、雇佣协议或供应商协议。实际或涉嫌违反这些法律法规的行为可能会受到刑事和/或民事制裁，导致被排除在参与联邦和州项目之外，或限制我们在全球临床试验中使用某些供应商、站点、调查人员或服务提供商的能力。

与我们对第三方的依赖相关的风险

我们目前依赖并预计将继续依赖第三方来进行我们的临床试验和临床前测试，以及未来的研究和临床试验，而这些第三方可能表现不令人满意，包括未能在截止日期前完成此类试验、研究或测试。

我们目前依赖并预计将继续依赖众多第三方，例如CRO、临床数据管理组织、医疗机构、主题专家和顾问以及临床研究人员，来进行我们的研究、临床前测试和临床研究以及当前的临床试验，并将依赖此类第三方进行任何未来的临床试验。这些第三方中的任何一方可能会终止与我们的合作或无法在任何时候履行其合同义务。如果我们需要达成替代安排，这将推迟我们的产品开发活动并增加我们的成本。

我们对这些第三方的研发活动的依赖程度很高，减少了我们对这些活动的控制，但并不能解除我们的责任。例如，我们仍然有责任确保当前或未来的任何临床试验都将按照试验的一般研究计划和方案进行。此外，FDA要求我们在进行、记录和报告任何当前或未来临床试验的结果时遵守cGCP，以确保数据和报告的结果是可信的、可复制的和准确的，并保护试验参与者的权利、完整性和保密性。我们还被要求注册任何当前或未来的临床试验，并在一定的时间范围内将已完成的临床试验结果发布到政府资助的数据库中。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。

我们的CRO不是我们的雇员，除了根据我们与此类CRO的协议可向我们提供的补救措施外，我们无法控制他们是否为我们正在进行的临床前项目和任何未来的临床试验投入足够的时间和资源。如果CRO未能成功履行其合同义务或义务或未达到预期期限，如果它们需要更换，或者如果由于未能遵守我们的临床前或未来临床方案、监管要求或其他原因，它们获得的临床前或临床数据的质量或准确性受到损害，我们的临床前和任何未来临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管批准或成功地将我们的候选产品商业化。因此，我们的候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会大幅增加，我们产生收入的能力可能会被推迟。

转换或增加额外的CRO涉及延迟、额外成本，需要管理时间和重点。识别、鉴定和管理第三方服务提供商的性能可能是困难的、耗时的，并会导致我们的开发程序出现延迟。此外，有一个自然过渡期，即新的CRO开始工作，新的CRO可能无法提供与原提供者相同类型或水平的服务。如果我们与CRO的任何关系终止，我们可能无法与替代CRO达成安排或以商业上合理的条款这样做。因此，可能会出现延迟，这可能会对我们满足所需临床开发时间表的能力产生重大影响。

此外，如果这些第三方未能成功履行其合同义务、未达到预期的最后期限，或未按照监管要求或我们规定的方案进行我们的临床前或任何当前或未来的临床试验，我们将无法获得或可能延迟获得我们可能开发的任何候选产品的上市批准，并且将无法或可能延迟我们成功将我们的药物商业化的努力。

我们还预计将依赖其他第三方为当前或未来的任何临床试验存储和分发药物供应。我们的分销商的任何业绩失败可能会延迟我们可能开发的任何候选产品的未来临床开发或营销批准或我们的药物的商业化，从而产生额外的损失并剥夺我们潜在的产品收入。

我们可能依赖与第三方的合作来研究、开发和商业化我们可能开发的任何候选产品。如果任何此类合作不成功，我们可能无法实现这些候选产品的市场潜力。

我们可能会与第三方合作者合作，开发和商业化我们可能开发的任何候选产品。我们的合作者可能包括大中型制药公司和，区域和国家制药公司。如果我们与任何第三方达成任何此类安排，我们将可能共享或有限控制我们的合作者用于开发我们可能寻求与他们一起开发的任何候选产品或潜在商业化的资源数量和时间。我们从与商业实体的这些安排中获得收入的能力将取决于我们的合作者成功履行在这些安排中分配给他们的职能的能力。我们无法预测我们进行的任何合作的成功。

这种合作给我们带来了以下风险：

我们在寻求适当合作方面可能面临重大竞争。此外，谈判过程耗时且复杂，我们可能无法在及时或具有成本效益的基础上、在可接受的条件下或根本无法就合作进行谈判。如果我们无法这样做，我们可能不得不限制我们正在寻求合作的候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或减少任何销售或营销活动的范围，或增加我们的支出并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，以资助我们自己的开发或商业化活动，我们可能需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件或根本无法提供给我们。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发候选产品或将其推向市场并产生产品收入。

如果我们进行合作以开发任何候选产品并可能将其商业化，如果我们或我们的合作者选择不行使根据协议授予的权利，或者如果我们或我们的合作者无法成功地将候选产品整合到现有运营中，我们可能无法实现此类交易的好处。此外，如果我们与任何合作者的协议终止，我们对该合作者许可给我们的技术和知识产权的访问可能会受到限制或完全终止，这可能会延迟我们利用合作者的技术或知识产权继续开发我们的候选产品或要求我们完全停止开发这些候选产品。我们还可能发现更难找到合适的替代合作者或吸引新的合作者，我们的开发计划可能会被推迟，或者商业和金融界对我们的看法可能会受到不利影响。本“风险因素”部分中描述的与产品开发、监管批准和商业化相关的许多风险也适用于我们合作者的活动，对我们合作者的任何负面影响都可能对我们产生不利影响。

我们与第三方签订合同，为我们的研究计划、临床前研究和当前临床试验制造材料，并期望在未来的任何临床试验和我们可能开发的任何候选产品的商业化方面继续这样做。这种对第三方的依赖带来并可能增加风险，即我们将没有足够数量的此类材料或产品候选者，我们可能会开发和商业化，或者我们无法以可接受的成本获得此类供应，这可能会延迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。

我们将所有制造完全外包，目前没有任何制造设施，我们不打算在可预见的未来开发或以其他方式收购任何此类设施。我们目前依赖第三方制造商制造我们用于临床前研究和当前临床试验的材料，并预计将继续这样做，包括用于任何未来的临床试验，除非我们选择为临床前研究、任何当前和未来的临床试验以及为我们可能开发的任何候选产品的商业供应建立我们自己的制造设施。

我们可能无法与第三方制造商建立任何进一步的协议或以可接受的条款这样做。即使我们能够与第三方制造商建立协议，对第三方制造商的依赖也会带来额外的风险，包括：

第三方制造商可能无法遵守美国以外的cGMP法规或类似法规要求。我们的第三方制造商可能很少或没有制造我们临床前研究以及当前和未来临床试验所需材料的经验。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用法规可能会导致我们的试验被临床搁置，对我们施加制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品、经营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

我们可能开发的任何候选产品可能会与其他候选产品和产品竞争进入制造设施的机会。根据cGMP法规运营并且可能能够为我们制造的制造商数量有限。

我们现有或未来制造商的任何性能故障都可能会延迟任何未来的临床开发或上市批准。我们目前没有就我们的任何候选产品的冗余供应作出安排。如果我们当前的任何一家合同制造商不能按约定履约，我们可能会被要求更换该制造商，并可能在识别和确定任何此类更换的资格方面产生额外成本和延迟。此外，与合同制造商确保和储备产能可能会导致大量成本。

我们当前和预期的未来依赖他人制造我们可能开发的任何候选产品可能会对我们未来的利润率以及我们将及时和有竞争力地获得营销批准的任何候选产品商业化的能力产生不利影响。

可能会出现制造问题，这可能会增加产品和监管审批成本或推迟商业化。

随着我们扩大候选产品的制造并进行所需的稳定性测试，我们可能会遇到可能需要改进或解决的产品、包装、设备和工艺相关问题，以便进行任何当前或未来的临床试验并获得商业营销的监管批准。未来，我们可能会发现杂质或以其他方式遇到其他制造不符合项，这可能会导致监管机构加强审查、暂停或延迟我们的临床项目和监管批准、增加我们的运营费用，或未能获得或维持对我们的候选产品的批准。

我们依赖第三方供应商为我们的候选产品提供制造过程中使用的关键原材料，这些第三方供应商的损失或他们无法向我们提供足够的原材料可能会损害我们的业务。

我们将所有制造完全外包，生产候选产品所需的原材料完全依赖第三方供应商。我们对这些第三方供应商的依赖以及我们在获得充足的原材料供应方面可能面临的挑战涉及几个风险，包括对定价、可用性、质量和交付时间表的控制有限。作为一家小公司，我们的谈判影响力是有限的，我们很可能获得比我们的竞争对手更低的优先权，这些竞争对手比我们更大，并且可能拥有比我们更多的购买力等。我们无法确定我们的供应商是否会继续向我们提供我们需要的这些原材料的数量或满足我们预期的规格和质量要求。任何有限或唯一来源引料的供应中断都可能严重损害制造我们的候选产品的能力，直到可以确定并合格新的供应来源（如果有的话）。我们可能无法在合理的时间或商业上合理的条件下找到足够的替代供应渠道。我们供应商的任何性能故障都可能延迟我们候选产品的开发和潜在商业化，包括限制未来临床试验和监管批准所需的供应，这将对我们的业务产生重大不利影响。

我们目前依赖少数供应商来制造我们的候选产品。

我们目前的候选产品依赖于少数化学品制造商。如果我们的供应商的业务在美国境内或境外中断，我们可能无法及时找到此类来源的替代品，如果有的话。如果一家制造商被竞争对手收购，竞争对手可能会选择根本不继续为我们制造。鉴于该行业严格的许可要求，失去供应商可能会导致制造延迟。如果出于任何原因，我们要更换我们的任何一家第三方合同制造商，我们可能会面临困难，这可能会对我们维持产品充足供应的能力产生不利影响，我们将在做出改变的过程中产生成本和消耗资源。此外，我们可能无法从我们目前的第三方合同制造商那里获得像那些那样优惠的条款，这反过来会增加我们的成本。

我们依赖第三方制造商，包括目前位于中国的制造商，任何无法从任何此类制造商获得产品都可能损害我们的业务。

我们目前和未来的候选产品预计将全部或部分由位于中国的公司生产。虽然我们正在使我们的制造足迹多样化，但我们预计在可预见的未来仍将部分依赖位于中国的制造商。这种集中使我们面临与在全球开展业务相关的风险。中国的政治、法律和文化环境正在迅速演变，任何损害我们从该地区制造商获得产品能力的变化都可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

美国或其他国家的政治不确定性可能导致美国贸易政策、条约和关税发生重大变化，可能涉及有关中国以及我们的第三方制造商可能经营的其他国家的贸易政策和关税，包括可能不允许进口商品的税收减免或对进口产品征收单边关税。例如，在2025年和2026年，美国对其贸易伙伴，包括欧盟成员国、中国、加拿大和墨西哥的进口产品征收了大量关税。为应对关税，其他国家已对美国商品实施报复性关税。虽然某些关税随后被暂停、修改或暂时降低，而且美国最高法院在2026年2月的裁决使美国政府先前根据紧急法定授权征收的很大一部分关税无效，但特朗普政府已表示打算寻求替代法定机制，以恢复或征收新的关税。此外，特朗普政府威胁将继续广泛征收关税，这可能导致与美国有贸易往来的国家采取相应的惩罚性行动。美国政府征收的贸易关税和其他政府征收的报复性关税的适用性和缺乏明确性可能会对企业的财务状况产生重大影响。此外，2025年9月25日，美国现任政府宣布对品牌或专利药品征收100%的关税，除非制药公司扩大在美国的制造业务。目前尚不清楚这些关税是否适用于进口活性药物成分以及可能用于临床试验而不是商业销售的原料药产品，这可能会增加我们临床试验的材料成本。如果对医药产品征收任何直接关税，可能会导致原材料和合同制造服务的成本增加，减少采购关键合同制造组织的能力，并推迟我们的开发时间表。贸易政策导致的政治紧张可能会减少主要国际经济体之间的贸易额、投资、技术交流和其他经济活动，从而对全球经济状况和全球金融市场的稳定产生实质性不利影响。政治、贸易、监管和经济状况的任何变化，包括美国的贸易政策，都可能对我们的财务状况或经营业绩产生重大不利影响。

这些事态发展，或认为其中任何一种情况都可能发生，可能对全球经济状况和全球金融市场的稳定产生重大不利影响，并可能显着减少全球贸易，特别是中美之间的贸易。任何这些因素都可能抑制经济活动，限制我们从供应商采购，并对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响，并影响我们的战略。我们无法预测我们的候选产品或原材料目前制造或未来可能制造的任何国家是否会受到美国和外国政府施加的额外贸易限制，我们也无法预测任何此类限制的可能性、类型或影响。

与我们的知识产权相关的风险

如果我们无法为我们开发的任何候选产品获得并维持专利保护，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的产品或技术，以及我们成功商业化我们可能开发的任何候选产品的能力，我们的技术可能会受到不利影响。

我们的成功在很大程度上取决于我们是否有能力在美国和其他国家为我们的每一种候选产品的物质成分以及我们可能开发的任何其他技术获得并维持专利保护。我们寻求通过在美国和国外起诉与我们的候选产品相关的知识产权和提交专利申请，以及对我们的业务很重要的其他技术来保护我们的专有地位。鉴于我们的技术和候选产品的开发仍在进行中，我们在技术和候选产品的某些方面的知识产权组合处于早期阶段。我们已经就我们的技术和核心候选产品的各个方面提交了专利申请。其中一些已作为专利发布，然而，无法保证任何未决专利申请将作为已授权专利发布。此外，在某些情况下，我们仅就我们的技术和产品候选者的某些方面提交了临时专利申请，而这些临时专利申请中的每一项都没有资格成为已发布专利，直至（其中包括）我们在适用的临时专利申请提交日期的12个月内提交了非临时专利申请。任何未能在此时限内提交非临时专利申请都可能导致我们失去为相关临时专利申请中披露的发明获得专利保护的能力。此外，在某些情况下，我们可能无法获得涵盖与我们的候选产品相关的组合物以及对我们的业务很重要的其他技术的已发布的权利要求，相反，我们可能需要依赖提交专利申请，其权利要求涵盖使用方法和/或制造方法，以保护此类候选产品和其他技术。无法保证任何此类专利申请将作为授权专利发布，即使它们确实发布，此类专利权利要求也可能不足以阻止第三方，例如我们的竞争对手使用我们的技术。任何未能获得或维持与我们的候选产品有关的专利保护都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

如果我们拥有的任何专利申请没有在任何司法管辖区作为专利发布，我们可能无法有效竞争。

美国和其他国家的专利法或其解释的变化可能会削弱我们保护我们的发明、获得、维护和执行我们的知识产权的能力，更广泛地说，可能会影响我们的价值

知识产权或缩小我们拥有和许可的专利范围。关于已获许可和拥有的知识产权，我们无法预测我们和我们的许可人目前正在寻求的专利申请是否会在任何特定司法管辖区作为专利发布，或者任何已发布专利的权利要求是否会提供足够的保护，免受竞争对手或其他第三方的影响。

专利起诉过程昂贵、耗时且复杂，我们可能无法以合理成本或及时提交、起诉、维持、执行或许可所有必要或可取的专利申请。也有可能我们无法及时识别我们研发产出的可专利方面以获得专利保护。尽管我们与有权获得我们研发产出的机密或可专利方面的各方（例如我们的员工、企业合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方）订立保密和保密协议，但这些各方中的任何一方都可能违反协议并在提交专利申请之前披露此类产出，从而危及我们寻求专利保护的能力。此外，我们获得和维持有效和可执行专利的能力取决于我们的发明与现有技术之间的差异是否允许我们的发明比现有技术具有专利权。此外，科学文献中发现的出版物往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们无法确定我们或我们的许可人是第一个做出我们拥有或许可的任何专利或未决专利申请中声称的发明的人，或者我们或我们的许可人是第一个申请此类发明的专利保护的人。

如果我们获得的任何专利保护的范围不够广泛，或者如果我们失去任何专利保护，我们阻止竞争对手将相似或相同的技术和候选产品商业化的能力将受到不利影响。

医药企业的专利地位一般具有高度不确定性，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是众多诉讼的对象。因此，我国专利权的签发、范围、有效性、可执行性、商业价值等具有很大的不确定性。我们拥有或已获得许可的待决和未来专利申请可能不会导致专利被发布，从而保护我们的候选产品或其他技术，或有效阻止他人将竞争性技术和候选产品商业化。

此外，专利申请中主张的覆盖范围可以在专利发布前大幅减少，并且可以在发布后重新解释其范围。即使我们目前或未来许可或拥有的专利申请作为专利发行，它们发行的形式可能不会为我们提供任何有意义的保护，阻止竞争对手或其他第三方与我们竞争，或以其他方式为我们提供任何竞争优势。我们拥有或许可的任何专利可能会被第三方质疑、缩小范围、规避或作废。因此，我们不知道我们的候选产品或其他技术是否将受到有效和可执行专利的保护或继续受到保护。我们的竞争对手或其他第三方可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们的专利，这可能会对我们的业务、前景、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

专利的颁发对于其发明人、范围、有效性或可执行性没有定论，我们的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到质疑。我们或我们的许可人可能会受到向美国专利商标局（“USPTO”）提交现有技术的第三方发行前提交，或卷入异议、派生、撤销、复审、授予后和当事人间审查，或干扰程序或其他类似程序，对我们拥有或许可的专利权提出质疑。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁定可能会缩小我们拥有的或许可的专利权的范围，或使其无效或无法执行，允许第三方将我们的候选产品或其他技术商业化并与我们直接竞争，而无需向我们付款，或导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化产品。此外，我们或我们的许可人之一可能必须参与美国专利商标局宣布的确定发明优先权的干扰程序或授权后质疑程序，例如外国专利局的异议，这些程序质疑我们或我们的许可人对我们拥有或许可的专利和专利申请的发明优先权或其他可专利性特征。此类挑战可能会导致专利权的丧失、排他性的丧失，或导致专利权利要求被缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同的技术和产品的能力，或限制我们的产品候选者和其他技术的专利保护期限。这类诉讼还可能导致大量成本，并需要我们的科学家和管理层投入大量时间，即使最终结果对我们有利。

此外，鉴于新候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护此类候选产品的专利可能会在此类候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们的知识产权可能无法为我们提供充分的权利，以排除他人将与我们相似或相同的产品商业化。

如果我们未能遵守我们从第三方许可知识产权所依据的协议中的义务，或者我们与许可人的业务关系受到其他方面的干扰，我们可能会失去对我们的业务很重要的许可权。

我们已与第三方订立许可协议，可能需要从其他方获得额外许可，以推进我们的研究或允许候选产品的商业化。有可能我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得额外的许可，如果有的话。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造它们的方法，或开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上可能都是不可行的。如果我们无法这样做，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。我们无法提供任何保证，即不存在可能针对我们当前的技术、制造方法、候选产品或未来的方法或产品强制执行的第三方专利，从而导致禁止我们制造或未来销售的禁令，或者就我们未来的销售而言，我们有义务向第三方支付特许权使用费和/或其他形式的补偿，这可能是重大的。

此外，我们的每一份许可协议，我们预计我们未来的协议将对我们施加各种开发、勤奋、商业化和/或其他义务。我们的某些许可协议还要求我们满足开发时间表，或行使商业上合理的努力来开发和商业化许可产品，以维持许可。尽管我们做出了努力，但我们的许可人可能会得出结论，我们已严重违反了我们在此类许可协议下的义务，因此可能会终止许可协议，从而取消或限制我们开发和商业化这些许可协议涵盖的产品和技术的能力。如果这些内部许可被终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手或其他第三方将有自由寻求与我们相同的产品的监管批准和营销，我们可能会被要求停止我们的某些候选产品的开发和商业化。上述任何情况都可能对我们的竞争地位、业务、前景、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

此外，可能会出现与受许可协议约束的知识产权有关的争议，包括：

此外，我们目前从第三方许可知识产权或技术所依据的协议是复杂的，某些条款可能会受到多种解释的影响。解决可能出现的任何合同解释分歧可能会缩小我们认为我们对相关知识产权或技术的权利范围，或增加我们认为我们在相关协议下的财务或其他义务，其中任何一项都可能对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。此外，如果我们已获得许可的知识产权纠纷阻止或损害我们以商业上可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化，这可能对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

我们可能无法在全世界保护我们的知识产权和所有权。

在全世界所有国家对我们的候选产品和其他技术进行专利备案、起诉和辩护的成本将高得令人望而却步，外国的法律可能无法像美国的法律那样保护我们的权利。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实践我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可能会在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的产品，此外，可能会将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能与我们的产品竞争，我们的专利或其他知识产权可能无法有效或足以阻止他们竞争。

许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权时遇到了重大问题。某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度不赞成强制执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与医药产品有关的知识产权保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或普遍侵犯我们的知识产权和所有权的竞争产品的营销。在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和所有权的程序可能会导致大量成本，并转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中胜诉，并且所判的损害赔偿或其他补救措施，如果有的话，可能没有商业意义。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显着的商业优势。

许多国家都有强制许可法律，根据这些法律，专利所有者可能会被迫向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利所有者可能拥有有限的补救措施，这可能会实质性地降低此类专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫就与我们业务相关的任何专利向第三方授予许可，我们的竞争地位可能会受到损害，这可能会对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

获得和维持我们的专利保护取决于遵守政府专利机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或消除。

定期维护费、续期费、年金费以及政府关于专利和申请的各种其他费用将在我们拥有或许可的专利和申请的整个生命周期内支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构。在某些情况下，我们依赖我们的许可合作伙伴支付美国和非美国专利机构应支付的这些费用。美国专利商标局和各种非美国政府机构要求在专利申请过程中遵守若干程序性、跟单、费用支付和其他类似规定。我们还依赖于我们的许可机构采取必要行动，以遵守关于我们的许可知识产权的这些要求。在有些情况下，不经意的失误可以根据适用规则通过支付滞纳金或其他方式来治愈。然而，在某些情况下，不遵守可导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，潜在竞争对手可能能够以相似或相同的产品或技术进入市场，这可能对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

美国专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护产品的能力。

美国专利法或专利法解释的变化可能会增加围绕专利申请的起诉以及已发布专利的执行或辩护的不确定性和成本。假设满足可专利性的其他要求，在2013年3月之前，在美国，第一个发明要求保护的发明的人有权获得专利，而在美国以外，第一个提交专利申请的人有权获得专利。2013年3月后，根据2011年9月颁布的《Leahy-Smith美国发明法》（“美国发明法”），美国过渡到第一发明人归档制度，在该制度中，假设满足可专利性的其他要求，提交专利申请的第一发明人将有权获得一项发明的专利，而无论是否有第三方是第一个发明所要求的发明。2013年3月之后在美国专利商标局提交专利申请的第三方，但在我们之前，因此可以被授予涵盖我们的一项发明的专利，即使我们在该第三方发明之前就已经发明了该发明。这将要求我们认识到从发明到提交专利申请的时间。由于美国和大多数其他国家的专利申请在提交后或直到发布之前的一段时间内是保密的，我们无法确定我们或我们的许可人是第一个（i）提交与我们的产品候选者或其他技术相关的任何专利申请或（ii）发明我们或我们的许可人的专利或专利申请中声称的任何发明的人。

《美国发明法》还包括一些影响专利申请被起诉方式的重大变化，也可能影响专利诉讼。这些措施包括允许第三方在专利起诉期间向美国专利商标局提交现有技术，以及通过美国专利商标局管理的授权后程序攻击专利有效性的附加程序，包括授权后审查、当事人间审查和派生程序。由于USPTO诉讼中的证据标准低于美国联邦法院使专利权利要求无效所必需的证据标准，第三方可能会在USPTO诉讼中提供足以使USPTO认定权利要求无效的证据，即使如果首先在地区法院诉讼中提出相同的证据不足以使权利要求无效。因此，第三方可能会试图使用USPTO程序来使我们的专利权利要求无效，如果第三方作为被告首先在地区法院提出质疑，我们的专利权利要求就不会被无效

行动。因此，《美国发明法》及其实施可能会增加围绕起诉我们拥有或获得许可的专利申请以及执行或辩护我们拥有或获得许可的已发行专利的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

此外，公司在药品开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。最近美国最高法院的裁决缩小了在某些情况下可获得的专利保护范围，并削弱了专利所有者在某些情况下的权利。这种事件的结合在专利的有效性和可执行性方面造成了不确定性，一旦获得。取决于美国国会、联邦法院和美国专利商标局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这可能会对我们现有的专利组合以及我们未来保护和执行我们的知识产权的能力产生重大不利影响。

涵盖我们的候选产品和其他技术的已发布专利，如果在法庭上或在美国或国外的行政机构面前受到质疑，可能会被认定为无效或无法执行。

如果我们或我们的许可人之一对第三方发起法律诉讼以强制执行涵盖我们的候选产品或其他技术的专利，被告可以反诉该专利无效或不可执行。在美国的专利诉讼中，指控无效或不可执行的被告反诉司空见惯。有效性质疑的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显性或不可启用。不可执行性断言的理由可能是指控与专利起诉有关的某人在起诉期间隐瞒了美国专利商标局的相关信息，或做出了误导性陈述。第三方可能会向美国或国外的行政机构提出质疑我们拥有的或已获得许可的专利的有效性或可执行性的索赔，即使是在诉讼范围之外。这些机制包括重新审查、授予后审查、当事人间审查、干涉程序、派生程序以及外国司法管辖区的同等程序（例如，异议程序）。这类程序可能导致撤销、取消或修改我们的专利，使其不再涵盖产品候选者或其他技术。无效和不可执行的法律主张之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定不存在无效的现有技术，我们或我们的许可合作伙伴和专利审查员在起诉时对此并不知情。如果第三方在无效或不可执行的法律主张上胜诉，我们将至少失去对我们的产品候选者或其他技术的专利保护的部分，也许是全部。这种专利保护的丧失将对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

如果我们没有获得我们可能开发的任何候选产品的专利期限延长和数据独占权，我们的业务可能会受到重大损害。

根据我们可能开发的任何候选产品的任何FDA营销批准的时间、持续时间和具体情况，我们拥有或获得许可的一项或多项美国专利可能有资格根据《Hatch-Waxman法案》获得有限的专利期限延长。《Hatch-Waxman法案》允许将专利期限延长至多五年，作为对FDA监管审查过程中失去的专利期限的补偿。专利期限延长不能将专利的剩余期限延长至自产品批准之日起累计超过14年，只能延长一项专利，只能延长涵盖已批准药物、使用方法或制造方法的权利要求。在某些外国和地区，例如在欧洲，根据补充专利证书，也可以获得类似的延期，作为对监管审查过程中失去的专利期限的补偿。然而，我们可能不会在美国和/或外国和地区获得延期，原因可能是，例如，未能在测试阶段或监管审查过程中进行尽职调查、未能在适用的截止日期内申请、未能在相关专利到期前申请，或未能满足适用的要求。此外，提供的适用时间期限或专利保护范围可能比我们要求的要少。如果我们无法获得专利期限延长或任何此类延长的期限短于我们的要求，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，并可能对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

我们可能会受到对我们的专利和其他知识产权的发明权提出质疑的索赔。

我们或我们的许可人可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人对我们拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权拥有权益的索赔。例如，我们或我们的许可人可能会因员工、顾问或参与开发我们的候选产品或其他技术的其他人的义务冲突而产生发明权纠纷。诉讼可能是必要的，以抗辩这些和其他质疑发明人或我们的许可人对我们拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权的所有权的索赔。如果我们或我们的许可人未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱损失外，我们可能会失去宝贵的知识产权，例如对我们的产品候选者和其他技术很重要的知识产权的专有所有权或使用权。即使我们成功地为此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致大量成本，并分散对

管理层和其他员工。上述任何情况都可能对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

一些知识产权可能是通过政府资助的项目发现的，因此可能受到联邦法规的约束，例如“进军”权利、某些报告要求以及对美国公司的偏好。遵守此类法规可能会限制我们的独家权利，并限制我们与非美国制造商签订合同的能力。

我们所有的新型和许可化合物全部或部分由美国政府资助，因此受某些联邦法规的约束。当在美国政府资助下开发新技术时，美国政府通常会获得任何由此产生的专利的某些权利，包括授权美国政府使用该发明或让其他人代其使用该发明的非排他性许可，通常被称为进军权利。美国政府的权利还可能允许它向第三方披露受资助的发明和技术，并行使进军权利，使用或允许第三方使用我们许可的、使用美国政府资助开发的技术。如果美国政府确定有必要采取行动，因为我们未能实现政府资助的技术的实际应用，或者因为有必要采取行动来缓解健康或安全需求，满足联邦法规的要求，或者优先考虑美国工业，美国政府可能会行使其进军权利。此外，我们对这类发明的权利可能会受到某些要求的约束，以便在某些情况下在美国制造体现这类发明的产品，如果这一要求没有被放弃的话。美国政府行使此类权利或任何第三方行使其保留权利可能会对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

如果我们无法保护我们的商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位将受到损害。

除了为我们的候选产品和其他技术寻求专利外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们未获得专利的专有技术、技术和其他专有信息，并保持我们的竞争地位。商业秘密和专有技术可能很难保护。我们期望随着时间的推移，我们的商业秘密和专有技术将通过独立开发、发表描述方法的期刊文章以及人员从学术岗位转移到行业科学岗位而在行业内传播。此外，由于我们可能与不同的合作者就我们的一个或多个候选产品的开发和商业化进行合作，并且由于我们可能依赖第三方来制造我们的候选产品，我们有时可能被要求在披露专有信息之前与他们分享商业秘密。我们寻求保护这些商业秘密和其他专有技术，部分是通过与有权获得它们的各方（例如我们的员工、企业合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方）订立保密协议，以及（如适用）材料转让协议、咨询协议或其他类似协议。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议，并培训我们的员工不要将前雇主的专有信息或技术带给我们或在他们的工作中使用，并在离职时提醒前员工他们的保密义务。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息，包括我们的商业秘密的权利。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、无意中被纳入他人技术或被披露或违反这些协议使用的风险。我们无法保证我们已与可能拥有或已经获得我们的商业秘密或专有技术和工艺的每一方签订了此类协议。尽管我们做出了努力，但这些各方中的任何一方都可能违反协议并披露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，我们可能无法就此类违约行为获得充分的补救措施。对当事人非法披露或盗用商业秘密的主张强制执行，难度大、费用高、耗时长，结局难料。

此外，美国境内外的一些法院也不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获得或自主开发的，我们将无权阻止他们利用该技术或信息与我们竞争。鉴于我们的专有地位部分基于我们的专有技术和商业秘密，如果我们的任何商业秘密被披露给竞争对手或其他第三方或由其独立开发，我们的竞争地位将受到重大不利损害，并可能对我们的业务产生不利影响。

此外，这些协议通常限制我们的顾问、雇员、第三方承包商和顾问发布可能与我们的商业秘密有关的数据的能力，尽管我们的协议可能包含某些有限的发布权。例如，我们可能与之合作的任何学术机构可能被授予发布此类合作产生的数据的权利，前提是我们被提前通知并有机会在有限的时间内延迟发布，以便我们获得合作产生的知识产权的专利保护，此外还有机会从任何此类出版物中删除机密或商业秘密信息。尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手可能会通过违反我们与第三方的协议、独立开发或由我们的任何第三方合作者发布信息来发现我们的商业秘密。竞争对手发现我们的商业秘密将损害我们的竞争地位，并对我们的业务产生不利影响。

我们可能会受到以下索赔：我们的雇员、顾问或顾问错误地使用或披露了他们现任或前任雇主的所谓商业秘密，或声称对我们视为我们自己的知识产权拥有所有权的索赔。

我们的许多员工、顾问和顾问目前或以前受雇于大学或其他制药公司，其中可能包括竞争对手和潜在竞争对手。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和顾问不会在他们的工作中为我们使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到声称，我们或这些个人使用或披露了任何此类个人现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。为了抗辩这些索赔，可能需要进行诉讼。如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱损失外，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地为此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致大量成本，并分散管理层的注意力。

此外，虽然我们的政策是要求我们的雇员和可能参与知识产权的构想或开发的承包商执行将此类知识产权转让给我们的协议，但我们可能无法与实际上构想或开发我们认为属于我们自己的知识产权的每一方执行此类协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或者为他们可能向我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。此类索赔可能对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

针对我们、我们的许可方或我们的合作者的知识产权侵权、盗用或其他侵权的第三方索赔可能会阻止或延迟我们的候选产品和其他技术的开发和商业化。

为我们的目标适应症发现治疗方法的领域竞争激烈且充满活力。由于该领域正在进行的研发，知识产权格局处于不断变化中，未来可能仍具有不确定性。因此，未来可能会有与我们拥有和获得许可，以及其他第三方、知识产权和所有权有关的重大知识产权相关诉讼和程序。

我们的商业成功部分取决于我们、我们的许可方和我们的合作者避免侵犯、盗用和以其他方式侵犯第三方的专利和其他知识产权的能力。医药行业存在大量涉及专利和其他知识产权的复杂诉讼，以及质疑专利的行政诉讼，包括在美国专利商标局或异议之前的干涉、派生和复审程序以及外国司法管辖区的其他类似程序。如上所述，最近，由于美国法律被称为专利改革的变化，实施了包括当事人间审查和授权后审查在内的新程序。如上所述，这项改革为未来挑战我们专利的可能性增加了不确定性。

与我们正在开发候选产品的领域相关的众多美国和外国已发布的专利和第三方拥有的未决专利申请存在。随着制药行业的扩张和更多专利的发布，我们的候选产品和其他技术可能引起侵犯他人专利权的索赔的风险增加。我们无法向您保证，我们已开发、正在开发或未来可能开发的候选产品和其他技术不会侵犯第三方拥有的现有或未来专利。我们可能不知道已经发布的专利，以及第三方，例如我们正在开发候选产品领域的竞争对手，以及其他技术可能声称被我们当前或未来的候选产品或其他技术侵犯，包括对涵盖候选产品或其他技术的组合物、配方、制造方法或使用或处理方法的索赔。也有可能我们知道但我们认为与我们的产品候选者或其他技术无关的第三方拥有的专利被我们的产品候选者或其他技术侵犯。此外，由于专利申请可能需要多年时间才能发布，因此可能会有目前正在申请的专利申请，这些申请可能会导致我们的产品候选者或其他技术可能侵犯的已发布专利。

第三方未来可能拥有专利或获得专利，并声称制造、使用或销售我们的候选产品或其他技术侵犯了这些专利。如果任何第三方声称我们侵犯了他们的专利或我们以其他方式未经授权使用了他们的专有技术并对我们发起诉讼，即使我们认为此类索赔没有依据，有管辖权的法院可以认定此类专利是有效的、可执行的，并且被我们的候选产品或其他技术侵犯。在这种情况下，除非我们根据适用专利获得许可，或直到此类专利到期或最终被确定为无效或不可执行，否则此类专利的持有者可能会阻止我们将适用的候选产品或技术商业化的能力。这种许可证可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得。即使我们能够获得许可，许可可能会迫使我们支付许可费或特许权使用费或两者兼而有之，并且授予我们的权利可能是非排他性的，这可能导致我们的竞争对手获得相同的知识产权。如果我们无法以商业上合理的条款获得第三方专利的必要许可，我们可能无法将我们的产品商业化

候选者或其他技术，或此类商业化努力可能会被大幅推迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。

为侵权索赔辩护，无论其优点如何，都将涉及大量诉讼费用，并将大量转移管理层和其他员工资源与我们的业务，并可能影响我们的声誉。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能会被禁止进一步开发或商业化我们的侵权候选产品或其他技术。此外，我们可能需要支付大量损害赔偿，包括三倍损害赔偿和故意侵权的律师费，从第三方获得一个或多个许可，支付版税和/或重新设计我们的侵权候选产品或技术，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们的候选产品或其他技术，这可能会严重损害我们的业务。

从事诉讼以抗辩第三方指控我们侵犯、盗用或以其他方式侵犯了他们的专利或其他知识产权是非常昂贵的，特别是对我们这样规模的公司而言，而且非常耗时。我们的一些竞争对手可能能够比我们更有效地承受诉讼或行政诉讼的成本，因为我们拥有更多的财政资源。专利诉讼和其他诉讼程序也可能会消耗大量的管理时间。发起和继续针对我们的专利诉讼或其他诉讼所产生的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。上述任何情况的发生都可能对我们的业务、前景、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。

我们可能会卷入诉讼，以保护或执行我们的专利和其他知识产权，这可能是昂贵的、耗时的、不成功的。

竞争对手可能会侵犯我们的专利或我们的许可合作伙伴的专利，或者我们可能会被要求对侵权索赔进行抗辩。此外，我们的专利或我们的许可合作伙伴的专利也可能涉及发明权、优先权或有效性纠纷。反击或抗辩这类索赔可能既昂贵又耗时。在侵权诉讼中，法院可以判定我们拥有或许可的专利无效或不可执行，另一方使用我们的专利技术属于35 U.S.C. § 271（e）（1）项下专利侵权的安全港，或者可以我们拥有和许可的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼程序中的不利结果都可能使我们拥有或获得许可的一项或多项专利面临被无效或狭义解释的风险。此外，由于知识产权诉讼所需的大量发现，存在我们的一些机密信息可能因在此类诉讼期间披露而受到损害的风险。

即使以有利于我们的方式解决，与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序可能会导致我们产生大量费用，并可能分散我们的人员对其正常责任的注意力。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能会大幅增加我们的经营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来充分进行这类诉讼或诉讼。我们的一些竞争对手可能能够比我们更有效地承受这类诉讼或诉讼的成本，因为他们拥有更多的财务资源和更成熟和发达的知识产权组合。专利诉讼或其他程序的启动和继续产生的不确定性可能对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。

如果我们的商标和商品名称没有得到充分保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场中建立名称识别，我们的业务可能会受到不利影响。

我们使用Inhibikase Therapeutics、Inhibikase Therapeutics徽标以及其他标记来代表我们在美国和其他国家/地区使用。我们已经申请在我们的主要市场美国联邦注册我们的主要商标。我们提交的五项商标申请中有三项（INHIBIKASE（两项申请）、IKT（和外观设计））已签发注册，第四项和第五项申请（INHIBIKASE的第三项申请和IKT（和外观设计）的第二项申请）已公开，目前正等待美国专利商标局的注册。我们已申请在澳大利亚、加拿大、欧盟、日本、瑞士和英国注册INHIBIKASE。我们申请的6个外国商标申请中有5个已签发注册，第6个申请目前正在等待加拿大专利商标局的注册。总之，除了上述两项美国联邦注册和上述除美国领土的注册之外，我们没有在我们的任何其他地理市场上为我们的任何商标或商品名称获得商标保护，未能获得这些注册可能会对我们的业务产生不利影响。我们未注册的商标和商品名称可能会被质疑、侵权、规避或宣布为通用或被确定为侵犯其他第三方标记。事实上，目前尚不清楚我们目前在美国境外的这些标记或名称中拥有哪些可强制执行的权利，如果有的话。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，我们需要在我们感兴趣的市场中建立潜在合作伙伴或客户之间的名称识别。

有时，竞争对手或其他第三方可能采用与我们相似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，可能存在其他商标的所有者提出的潜在商号或商标侵权索赔，这些商标在我们的商标或商号之前，并且与我们的商标或名称具有令人困惑的相似性。从长期来看，如果我们无法根据我们的商标和商号建立名称识别，那么我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们强制执行或保护我们与商标、商业秘密、域名、版权或其他知识产权相关的所有权的努力可能无效，并可能导致大量成本和资源转移，并可能对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生不利影响。

知识产权并不一定能解决所有潜在威胁。

我们的知识产权提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权有局限性，可能无法充分保护我们的业务或允许我们保持竞争优势。例如：

如果发生任何这些事件，它们可能会对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

在我们的产品中使用新的和不断发展的技术，例如人工智能，可能会导致消耗物质资源并带来风险和挑战，这些风险和挑战可能会影响我们的业务，包括对我们的机密信息、专有信息和个人信息构成安全和其他风险，因此我们可能会面临声誉损害和责任。

我们可能会在我们自己开发和实施AI以及通过采用商业上可用的工具时使用并将人工智能（AI）整合到我们的业务流程中。使用这项技术可能会带来网络安全、数据隐私、IT、知识产权、监管、法律、运营、竞争、声誉和其他可能影响我们业务的风险和挑战。具体地说，与准确性、偏见、AI幻觉、歧视、有害内容、错误信息、欺诈、诈骗、定向攻击（包括模型中毒或数据中毒）、监视、数据泄露、不平等、环境危害和其他危害相关的风险可能来自我们对AI技术的开发、使用或部署。

人工智能的快速发展将需要应用大量资源来设计、开发、测试和维护此类系统，以帮助确保人工智能按照适用的法律法规和以对社会负责的方式实施，并最大限度地减少任何真实或感知到的意外有害影响。如果我们启用或提供的解决方案因感知或实际的负面社会影响而引起争议，我们可能会遭受品牌或声誉损害、竞争损害或法律责任。此外，使用某些人工智能技术可能会引发知识产权风险，包括披露或以其他方式损害我们的机密

或侵犯专有知识产权和知识产权，或破坏我们在人工智能工具协助下创建的知识产权中主张或捍卫所有权权利的能力。

此外，越来越多的立法者和监管机构正在通过法律法规，并将执法工作的重点放在采用人工智能和在符合道德标准和社会期望的情况下使用此类技术上。这些发展可能会增加我们在使用人工智能方面的合规负担和成本，如果我们未能满足不断发展的法律标准，或者如果使用此类技术导致损害或其他我们没有预料到的行动原因，则会导致法律责任。例如，欧盟于2024年8月1日开始实施《人工智能法案》（“AI法案”），该法案的很大一部分计划于2026年8月生效。正如目前颁布的那样，可能会作为欧盟数字总括的一部分进行修订的人工智能法案对高风险人工智能系统的提供者和部署者规定了重大义务，并鼓励人工智能系统的提供者和部署者在开发和使用这些系统时考虑到欧盟的道德原则。要求的范围取决于司法解释和即将进行的立法修订，不遵守可能导致巨额罚款。

在美国，人工智能监管环境复杂且不确定。过去一年，各州推进了数十项法律，在某些情况下还通过了数十项法律，重点关注人工智能治理和监管，包括在医疗环境中部署人工智能。在联邦一级，FDA为监管药物发现、营销提交和医疗设备开发中的人工智能提出了先进的指导意见和框架。与此同时，特朗普政府已批准联邦暂停执行州人工智能法律，包括通过2025年12月11日关于“确保人工智能国家政策框架”的行政命令。到目前为止，这些努力未能成功限制各州在人工智能监管方面的行动，导致了复杂的立法拼凑，可能会在州和联邦法院提起诉讼。如果我们开发或使用受这些法律或法规管辖的人工智能系统，我们将需要满足更高的数据质量、透明度和人工监督标准，我们将需要遵守特定且可能繁重且代价高昂的道德、问责制和行政要求。如果出现任何被认为不合规的情况，我们也可能会受到重大强制执行或诉讼。

人工智能的快速发展将需要应用大量资源来设计、开发、测试和维护我们的产品和服务，以帮助确保人工智能按照适用的法律法规和以对社会负责的方式实施，并最大限度地减少任何真实或感知到的意外有害影响。我们的供应商可能会反过来将AI工具纳入其产品中，而这些AI工具的供应商可能无法满足现有或快速发展的监管或行业标准，包括隐私和数据安全方面的标准。任何这些影响都可能损害我们的声誉，导致宝贵财产和信息的损失，导致我们违反适用的法律法规，并对我们的业务产生不利影响。世界各地的不良行为者还使用越来越复杂的方法，包括使用人工智能，从事涉及盗窃和滥用个人信息、机密信息和知识产权的非法活动。此外，在我们的内部或第三方系统中使用生成AI模型可能会为对手创造新的攻击面或方法，这可能会影响我们和我们的供应商。任何这些影响都可能损害我们的声誉，导致宝贵财产和信息的损失，导致我们违反适用的法律法规，并对我们的业务产生不利影响。

由于我们共同拥有和获得许可的专利和专利申请而导致的我们专利权的任何减少都可能对我们的竞争地位产生重大不利影响，包括我们针对第三方执行这些专利的能力、业务、财务状况、运营结果和前景。

我们拥有和正在许可的一些专利和专利申请现在是，将来可能是，与第三方共同拥有。例如，我们共同拥有与我们的前药技术相关的某些专利和专利申请，这些专利和专利申请将应用于与Sphaera Pharma Pte. Ltd.（“Sphaera”）共同开发的用于肿瘤和非肿瘤适应症的蛋白激酶抑制剂。我们对某些此类专利和专利申请的专有权部分取决于此类专利和专利申请的共同所有者之间的协议。如果我们的许可人或共同所有人未能维持向我们授予独家许可或我们无法维持此类独家权利，我们的许可人或共同所有人可能能够将这些权利许可给其他第三方，包括我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售竞争产品和技术。此外，我们可能需要我们的许可人和共同所有人的合作，以便对第三方强制执行此类专利，而此类合作可能不会提供给我们。我们无法保证我们的商业合作伙伴将遵守其与我们的协议条款，或者我们与某些商业合作伙伴共享的所有权权利已经或将适当转让给新的所有者，但须遵守我们最初与原始合作伙伴商定的相同条款，如果这些权利在我们的商业合作伙伴破产后受到破产或其他清算程序的约束。我们的许可方，包括Sphaera，过去和将来可能进入清算或其他破产程序，并将资产转移给新的实体。我们无法保证我们从新实体获得的许可权利与我们在原始协议中获得的权利相同或相似。

例如，从2023年开始，Sphaera在独立清盘人的监督下自愿进入新加坡法律规定的清算和结束其业务的程序。虽然清算人承认，Sphaera的所有剩余资产都在转移给Pivot，但有关这些资产的有效转移可能会出现问题，包括我们与Sphaera共同拥有的专利。Pivot根据Sphaera与我们的合作研发协议承担了Sphaera的权利和义务。

2024年9月30日，我们与Pivot签订了一项和解协议，除其他事项外，该协议修订了Pivot承担的合作研发协议的某些条款。因我们共同拥有和已获许可的专利和专利申请而导致的我们专利权的任何减少都可能对我们的竞争地位产生重大不利影响，包括我们针对第三方执行这些专利的能力、业务、财务状况、运营结果和前景。

与我们的运营相关的风险

我们将需要扩大我们组织的规模和能力，我们可能会在管理这种增长方面遇到困难。

截至本年度报告日期，我们有三十五名全职雇员，没有兼职雇员，我们完全远程开展业务。

随着我们发展计划和战略的发展，以及我们作为一家上市公司运营，我们必须增加大量额外的管理、运营、财务和其他人员，以及扩大我们的设施。未来的增长将给管理层成员带来显着的额外责任，包括：

我们未来的财务表现以及我们继续开发以及如果获得批准，将我们的候选产品商业化的能力将部分取决于我们有效管理任何未来增长的能力。我们的管理层也可能不得不将不成比例的注意力从日常活动上转移开，以管理这些增长活动。我们成功管理预期增长的能力将部分取决于我们高级管理团队的持续发展和协调。如果随着我们业务的增长，我们无法有效整合和支持我们的高级管理团队，我们的业务和增长可能会受到不利影响。

我们目前依赖，并且在可预见的未来将继续依赖，在很大程度上依赖某些独立组织、顾问和顾问来提供某些服务。这些独立组织、顾问和顾问可能受雇于我们以外的实体，并可能有限制其为我们提供服务的时间、资源和可用性的承诺。无法保证这些独立组织、顾问和顾问的服务将在需要时继续及时或具有成本效益地提供给我们，或在必要时我们能够找到合格的替代人员。此外，如果我们无法有效管理我们的外包活动，或者顾问提供的服务的质量或准确性因任何原因受到损害，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得产品候选者的监管批准或以其他方式推进我们的业务。无法保证我们将能够以经济上合理的条款管理我们现有的顾问或找到其他称职的外部承包商和顾问，如果有的话。

如果我们不能通过雇用新员工和扩大我们的一组服务提供商来有效地扩大我们的组织，我们可能无法成功地执行必要的任务来进一步开发我们的产品候选者，因此可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。

我们高度依赖我们的关键人员，如果我们不能成功地吸引、激励和留住高素质的人员，我们可能无法成功地实施我们的业务战略。

我们在竞争激烈的医药行业中的竞争能力取决于我们吸引、激励和留住高素质管理、科学和医疗人才的能力。我们高度依赖我们的科学和医疗员工以及未来的人员，包括我们的董事会和科学顾问委员会，他们中的许多人在药物开发和营销方面拥有丰富的经验，他们可能会被证明难以及时取代，或者根本无法取代。失去我们的任何执行官、关键员工和顾问或其他科学和医学顾问所提供的服务，以及我们无法找到合适的替代品，可能会导致我们的候选产品开发出现延误，并损害我们的业务。

对技术人员的竞争非常激烈，离职率可能很高，这可能会限制我们以可接受的条件聘用和留住高素质人员的能力，或者根本没有。我们的顾问和顾问可能会被其他实体聘用或雇用

比我们，并且可能根据与其他实体的咨询或咨询合同做出承诺，这可能会限制我们获得这些承诺。我们预计，我们可能需要招聘人才，这样做可能代价高昂且困难。

为了诱导有价值的员工留在我们公司，除了工资和现金激励外，我们已经提供并将继续提供随时间归属的股票期权授予以及如果满足业绩条件的业绩股票。未来我们可能会授予限制性股票单位。随着时间的推移归属的这些股权授予对员工的价值可能会受到我们无法控制的股价变动的重大影响，并且在任何时候都可能不足以抵消其他公司更有利可图的报价。尽管我们与关键员工签订了雇佣协议，但这些雇佣协议规定了随意雇佣，这意味着我们的任何员工都可以随时离开我们的工作岗位，无论是否通知。如果我们无法以可接受的条件吸引和激励优质人员，或者根本无法吸引和激励，可能会导致我们的业务和经营业绩受到影响。

网络安全漏洞可能会使我们承担责任、损害我们的声誉、损害我们的机密信息或以其他方式对我们的业务产生不利影响。

我们在计算机网络上维护敏感的公司数据，包括我们的知识产权和专有商业信息，以及有关我们的产品候选者和临床试验的某些信息。我们和我们行业的其他组织一样，已经经历并预计将继续经历网络威胁，例如未经授权的访问、安全或数据泄露以及其他系统中断。世界各地的不良行为者使用越来越复杂的方法，包括使用人工智能，从事涉及盗窃和滥用个人信息、机密信息和知识产权的非法活动。此外，在我们的内部或第三方系统中使用生成AI模型可能会为对手创造新的攻击面或方法，这可能会影响我们和我们的供应商。任何这些影响都可能损害我们的声誉，导致宝贵财产和信息的损失，导致我们违反适用的法律法规，并对我们的业务产生不利影响。尽管我们采取了安全措施，但我们的基础设施可能容易受到黑客攻击或其他破坏性问题的影响。任何此类安全漏洞都可能危及存储在我们网络上的信息，并可能导致重大数据丢失或我们的知识产权、专有商业信息或我们客户的个人身份信息被盗。网络安全漏洞可能会对客户和潜在客户对其订单和个人信息安全性的看法产生不利影响，从而损害我们的声誉。此外，网络安全攻击可能导致其他负面后果，包括我们的内部运营中断、网络安全保护成本增加、收入损失或诉讼。我们的合同可能不包含责任限制，即使有，也无法保证我们合同中的责任限制足以保护我们免受与我们的隐私和数据安全义务相关的责任、损害或索赔。此外，尽管我们保有网络责任保险，但该保险可能无法为与任何经历过的网络安全事件或数据泄露相关的潜在责任提供足够的保障。

我们的计算机系统，或我们的第三方研究机构合作者、CRO或其他承包商或顾问使用的计算机系统，可能会出现故障或遭受安全漏洞。

尽管实施了安全措施，我们的内部计算机系统以及我们未来CRO和其他承包商和顾问的系统可能容易受到计算机病毒的损害，包括拒绝服务攻击、勒索软件攻击、商业电子邮件泄露、计算机恶意软件、恶意代码、病毒、故障、错误入侵、数据泄露、社会工程（包括网络钓鱼攻击）以及未经授权的访问。如果发生此类事件并导致我们的运营中断，可能会导致我们的开发计划和业务运营的实质性中断。例如，已完成、正在进行或未来的临床试验丢失临床试验数据可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显着增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们依赖我们的第三方研究机构合作者研发我们的候选产品，依赖其他第三方制造我们的候选产品并进行临床试验，与其计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。如果任何中断或安全漏洞将导致我们的数据或系统丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会承担责任，我们的候选产品的进一步开发和商业化可能会被推迟。

业务中断可能会严重损害我们未来的收入和财务状况，并增加我们的成本和开支。

我们的运营，以及我们的第三方研究机构合作者、CRO、CMO、供应商以及其他承包商和顾问的运营，可能会受到地震、电力短缺、电信故障、水资源短缺、洪水、飓风、台风、火灾、极端天气条件、医疗流行病以及其他自然或人为灾害或业务中断的影响，我们可能不会为此投保。此外，我们依赖我们在美国和海外的第三方临床试验场所进行我们的IKT-001在PAH中的3期临床试验，他们随时可能受到政府关闭或撤资的影响。任何这些业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和开支。我们依赖第三方制造商来生产和加工我们的候选产品。我们获得临床用品的能力

如果这些供应商的运营受到人为或自然灾害或其他业务中断的影响，我们的候选产品可能会受到干扰。由于火灾、自然灾害、电力损失、通信故障、未经授权进入或其他事件对我们的设施造成的损坏或长时间中断可能会导致我们停止或延迟部分或全部候选产品的开发。

我们使用净经营亏损结转和某些其他税收属性的能力可能有限。

截至2025年12月31日，我们有大约160万美元的联邦净运营亏损结转，将从2030年开始每年以不同的金额到期，还有5680万美元的联邦净运营亏损没有到期。截至2025年12月31日，我们的州净营业亏损结转约为4560万美元，将从2030年开始每年以不同数额到期。这些净经营亏损结转可能到期未使用，无法用于抵消未来的所得税负债。此外，根据现行联邦所得税法，2017年12月31日之后开始的纳税年度发生的联邦净营业亏损可以无限期结转，但这类联邦净营业亏损的可扣除额一般限于美国联邦应税收入的80%。

《The One大美丽法案》（“OBBBA”）于2025年7月4日签署成为法律，对经修订的1986年美国国内税收法典（“法典”）第174条规定的研究与开发（“R & D”）支出的处理方式进行了重大修改。根据《守则》第174条，在2021年12月31日之后开始的纳税年度，在美国境外进行的研发所产生的费用将被资本化并摊销，这可能会对我们的现金流产生不利影响。OBBBA规定，对于2024年12月31日之后开始的纳税年度，在美国进行的研究和开发所产生的费用，可以在纳税人的选择下立即扣除或资本化并摊销。此外，OBBBA规定，对于2021年12月31日之后至2025年1月1日之前开始的纳税年度，某些符合条件的纳税人一般可以选择通过提交此类纳税年度的修正纳税申报表，追溯扣除在此类纳税年度在美国进行的研究和开发的费用，以及所有其他没有资格进行此类选择且在该等课税年度在美国进行的研究和开发的摊销费用的纳税人通常可以选择加速并扣除此类研究和开发费用的剩余未摊销金额（i）在2024年12月31日之后开始的第一个课税年度，或（ii）在自2024年12月31日之后开始的第一个课税年度开始的两个课税年度期间内按比例进行。

我们预计将继续产生应税亏损，未使用亏损将结转以抵消未来的应税收入（如果有的话）。我们可能会限制净营业亏损结转和其他税收属性的部分，例如研究税收抵免，我们可以在未来用于抵消美国联邦和州所得税目的的应税收入。根据《守则》第382和383条以及州法律的相应规定，如果一家公司发生“所有权变更”（通常定义为某些股东的股权所有权在三年滚动期间的累计变化（按价值计算）超过50个百分点），该公司使用其变更前净经营亏损结转和其他变更前税收属性（如研究税收抵免）来抵消其变更后应税收入或税收的能力可能会受到限制。我们初步确定，我们在2021年6月的发售和2024年10月的发售中经历了所有权变更，并可能在未来由于我们股票所有权的后续转移而发生所有权变更，其中一些不在我们的控制范围内，包括但不限于根据2024年10月的发售行使A-1系列认股权证或B系列认股权证。我们的净经营亏损结转也可能受到州法律的限制。此外，我们利用未来可能收购的公司的净经营亏损结转的能力也可能受到限制。因此，即使我们实现了盈利，我们也可能无法使用净经营亏损和其他税收属性的重要部分，例如研究税收抵免，这可能会对我们未来的现金流产生不利影响。

与我们普通股所有权相关的风险

我们普通股的市场价格可能会波动。

可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：

近年来，股票市场，特别是医药公司的市场，经历了显著的价量波动，这些波动往往与其股票正在经历那些价量波动的公司的经营业绩变化无关或不成比例。广阔的市场和行业因素可能会严重影响我们普通股的市场价格，无论我们的实际经营业绩如何。在一家公司证券的市场价格出现这种波动时期之后，经常会对该公司提起证券集体诉讼。因为我们股价的潜在波动性，我们将来可能会成为证券诉讼的对象。证券诉讼可能会导致大量成本，并转移管理层对我们业务的注意力和资源。

自2025年12月31日起，我们不再符合《就业法案》中定义的“新兴成长型公司”的资格，适用于新兴成长型公司的减少的披露要求不再适用于我们。

截至2025年12月31日，我们不再符合2012年JumpStart Our Business Startups Act（“JOBS Act”）中定义的“新兴成长型公司”的资格。因此，我们需要承担以前在遵守2002年《萨班斯-奥克斯利法案》和SEC实施的规则方面没有产生的额外费用。我们还需要遵守某些适用于其他上市公司的披露要求，而这些要求不适用于我们作为新兴成长型公司，例如，遵守上市公司会计监督委员会可能通过的关于强制审计公司轮换的任何要求，或对提供有关审计和合并财务报表的额外信息的审计报告的补充，以及遵守就高管薪酬举行不具约束力的咨询投票和股东批准任何先前未批准的金降落伞付款的要求。

然而，我们将继续符合经修订的1934年《证券交易法》或《交易法》所定义的“小型报告公司”的资格，并选择利用小型报告公司可用的某些规模化披露。如果我们继续符合《交易法》第12b-2条规则所定义的“较小报告公司”的资格，在我们不再符合新兴成长型公司的资格后，我们作为“新兴成长型公司”可获得的某些豁免将继续作为“较小的报告公司”提供给我们，包括豁免遵守SOX规定的审计师证明要求以及减少披露我们的高管薪酬安排。我们将继续做一个“较小的报告公司”，直到我们拥有2.5亿美元或更多的公众持股量（基于我们未偿还的共同

股票）在我们最近完成的第二财季的最后一个工作日进行衡量，或者在我们没有公众持股量或公众持股量低于7亿美元的情况下，在最近完成的财年的年收入为1亿美元或更多。

因此，我们向股东提供的信息可能与其他公众公司可获得的信息不同。在本年度报告之日，我们还没有包括如果我们不是一家规模较小的报告公司将需要的所有高管薪酬或关于市场风险的定量和定性披露。如果我们依赖这些豁免，我们无法预测投资者是否会发现我们的普通股吸引力降低。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力降低，我们的普通股可能会有一个不太活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。此外，我们失去“新兴成长型公司”地位已经要求并将继续要求管理层给予额外关注，这将导致我们的成本增加，其中可能包括更高的法律费用、会计费用以及与投资者关系活动相关的费用等。

由于作为一家上市公司运营，我们将继续产生增加的成本，我们的管理层需要投入大量时间来开展新的合规举措和公司治理实践。

作为一家上市公司，我们将继续产生我们作为一家私营公司没有产生的重大法律、会计和其他费用，这些费用已经增加，并且随着我们失去新兴成长型公司地位，可能会继续增加更多。SOX第404条、《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》、纳斯达克的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对公众公司提出了各种要求，包括建立和维护有效的披露和财务控制以及公司治理实践。我们预计，我们将需要继续聘用额外的会计、财务和其他人员，以努力遵守作为一家上市公司的要求，我们的管理层和其他人员将需要继续投入大量时间来保持对这些要求的遵守。这些要求增加了我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。

根据SOX的第404节，我们必须由我们的管理层提供一份关于我们对财务报告的内部控制的报告。然而，虽然我们仍然是一家规模较小的报告公司，但我们不会被要求包括由我们的独立注册公共会计师事务所出具的关于财务报告内部控制的鉴证报告。为了实现对SOX第404节的遵守，我们正在参与一个过程，以记录和评估我们对财务报告的内部控制，这既昂贵又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续投入内部资源，潜在地聘请外部顾问，通过详细的工作计划来评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续采取步骤酌情改进控制流程，通过测试验证控制是否按文件规定运作，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进流程。

我们预计在可预见的未来不会派发任何股息。我们普通股的投资者可能永远无法获得投资回报。

我们自成立以来从未宣布或派发股息。你不应该依赖对我们普通股的投资来提供股息收入。我们预计，在可预见的未来，我们不会向普通股持有人支付任何股息。相反，我们计划保留任何收益，以维持和扩大我们现有的业务。此外，我们订立的任何未来信贷安排或我们发行的债务工具可能包含禁止或限制可能就我们的普通股宣布或支付的股息金额的条款。因此，投资者必须依靠在价格升值后出售其普通股，这可能永远不会发生，作为实现任何投资回报的唯一途径。因此，寻求现金分红的投资者不应该购买我们的普通股。

特拉华州法律和我们修订和重述的公司注册证书和章程中的规定可能会阻止、延迟或阻止我们公司控制权的变化或我们管理层的变化，因此会压低我们普通股的交易价格。

我们经修订和重述的公司注册证书和经修订和重述的章程中的规定可能会阻止、延迟或阻止合并、收购或股东可能认为有利的其他控制权变更，包括您可能会以其他方式获得我们普通股股份溢价的交易。这些规定也可能阻止或挫败我们的股东更换或罢免我们管理层的企图。因此，这些规定可能会对我们普通股的价格产生不利影响。除其他事项外，我们的章程文件：

此外，《特拉华州一般公司法》（“DGCL”）第203条禁止公开持有的特拉华州公司与感兴趣的股东进行业务合并，通常是与其关联公司一起拥有或在过去三年内拥有我们15%的有表决权股票的人，自该人成为感兴趣的股东的交易之日起三年内，除非业务合并以规定的方式获得批准。

我们经修订和重述的公司注册证书、经修订和重述的章程或特拉华州法律中任何具有延迟或阻止控制权变更效果的条款都可能限制我们的股东获得我们股本股份溢价的机会，也可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。

我们修订和重述的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院和美利坚合众国联邦地区法院将是我们与我们的股东之间几乎所有争议的独家论坛，这可能会限制我们的股东就与我们或我们的董事、高级职员或雇员的争议获得有利的司法论坛的能力。

我们修订和重述的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院是以下方面的专属法院：

选择特拉华州衡平法院作为代表我们提起的任何派生诉讼或程序的唯一和排他性诉讼地不适用于寻求强制执行《证券法》或《交易法》产生的义务或责任的诉讼。

此外，我们经修订和重述的公司注册证书规定，美利坚合众国联邦地区法院应是解决任何声称根据《证券法》产生的诉讼因由的投诉的唯一论坛。对于法院是否会强制执行此类规定，存在不确定性。一些采用了类似的联邦地区法院论坛选择条款的公司目前正受到特拉华州衡平法院的一名股东的诉讼，他们声称这一条款不可执行。如果法院裁定我们经修订和重述的公司注册证书中包含的任一法院地选择条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。

我们的披露控制和程序可能无法防止或发现所有错误或欺诈行为。

我们遵守《交易法》的定期报告要求。我们的披露控制和程序旨在合理地确保我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求我们披露的信息得到积累并传达给管理层，并在SEC规则和表格规定的时间段内记录、处理、汇总和报告。我们认为，任何披露控制和程序或内部控制和程序，无论设计和操作多么周密，都只能为实现控制系统的目标提供合理而非绝对的保证。

这些固有的限制包括以下现实：决策中的判断可能是错误的，并且可能因为简单的错误或错误而发生故障。此外，控制可以通过某些人的个人行为、两个或更多人的勾结或未经授权的超越控制来规避。因此，由于我们的控制系统固有的局限性，可能会发生错误陈述或由于错误或欺诈而导致的不充分披露而无法被发现。

一般风险因素

如果证券分析师不发布关于我们业务的研究或报告，或者他们发布对我们股票的负面评价，我们股票的价格可能会下降。

我们普通股的交易市场将部分依赖于行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。我们目前正被少数金融分析师覆盖。如果没有额外的分析师开始覆盖我们或现有分析师停止覆盖，我们股票的交易价格可能会下降。即使我们确实获得了额外的分析师覆盖，如果覆盖我们业务的一位或多位分析师下调他们对我们股票的评估，我们股票的价格可能会下降。如果这些分析师中的一个或多个停止覆盖我们的股票，我们的股票可能会在市场上失去知名度，进而可能导致我们的股价下跌。

美国税法的变化可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。

涉及美国联邦、州和地方所得税的法律、规则和条例不断受到参与立法程序的人员以及美国国税局和美国财政部的审查。例如，OBBBA于2025年7月4日签署成为法律，并对美国联邦税法进行了重大修改。税法的变更（这些变更可能具有追溯适用性）可能会对我们或我们普通股的持有人产生不利影响。例如，根据经修订的1986年《国内税收法》（“IRC”）第174条，在2021年12月31日之后开始的纳税年度，在美国境外进行的研发所产生的费用将被资本化并摊销，这可能会对我们的现金流产生不利影响。OBBBA规定，对于2024年12月31日之后开始的纳税年度，在美国进行的研究和开发所产生的费用，可以在纳税人的选择下立即扣除或资本化并摊销。此外，OBBBA规定，对于2021年12月31日之后至2025年1月1日之前开始的纳税年度，某些符合条件的纳税人一般可以选择通过提交此类纳税年度的修正纳税申报表，追溯扣除在此类纳税年度在美国进行的研究和开发的费用，以及所有其他没有资格进行此类选择且在该等课税年度在美国进行的研究和开发的摊销费用的纳税人通常可以选择加速并扣除此类研究和开发费用的剩余未摊销金额（i）在2024年12月31日之后开始的第一个课税年度，或（ii）在2024年12月31日之后开始的第一个课税年度开始的两个课税年度期间内按比例扣除。近年来，适用的税法发生了很多变化，未来很可能会继续发生变化。

无法预测是否、何时、以何种形式或在何种生效日期，可能会颁布新的税法，或根据现有或新的税法颁布、颁布或发布法规和裁决，这可能会导致我们或我们的股东的纳税义务增加，或要求我们改变经营方式，以尽量减少或减轻税法或其解释变化的任何不利影响。我们敦促投资者就税法的潜在变化对我们普通股投资的影响咨询他们的法律和税务顾问。

如果我们进行收购或战略合作，这可能会增加我们的资本要求，稀释我们的股东，导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。

我们未来可能会进行各种收购和战略合作，包括许可或收购互补产品、知识产权、技术或业务。例如，在2025年2月，我们收购了CorHepta并发行了我们的普通股作为对价，这稀释了我们的股东。任何收购或战略合作关系都可能带来许多风险，包括：

此外，如果我们进行此类交易，我们可能会发行稀释性证券，承担或产生债务义务，产生大量一次性费用，并收购可能导致未来重大摊销费用的无形资产。

我们的业务活动可能会受到《反海外腐败法》（“FCPA”）以及类似的反贿赂和反腐败法律的约束。

我们预计将在美国以外的多个国家开展我们的临床试验。我们的业务活动可能受制于FCPA和我们经营所在的其他国家的类似反贿赂或反腐败法律、法规或规则，包括英国《反贿赂法》。FCPA一般禁止直接或间接向非美国政府官员提供、承诺、给予或授权他人给予任何有价值的东西，以影响官方行动，或以其他方式获得或保留业务。FCPA还要求上市公司制作和保存准确、公平反映公司交易的账簿和记录，并设计和维护适当的内部会计控制制度。我们的业务受到严格监管，因此涉及与包括非美国政府官员在内的公职人员的重大互动。此外，在许多其他国家，开药的医疗保健提供者受雇于其政府，药品的购买者是政府实体；因此，我们与这些开药者和购买者的交易受到《反海外腐败法》的监管。

无法确定我们的所有员工、代理人、承包商或合作者，或我们的关联公司的员工，将遵守所有适用的法律法规，特别是考虑到这些法律的高度复杂性。违反这些法律法规可能会导致罚款、针对我们、我们的官员或我们的员工的刑事诉讼、关闭我们的设施、要求获得出口许可证、停止在受制裁国家的商业活动、实施合规计划以及禁止我们开展业务。任何此类违规行为可能包括禁止我们在一个或多个国家提供产品的能力，并可能严重损害我们的声誉、我们的品牌、我们的国际扩张努力、我们吸引和留住员工的能力，以及我们的业务、前景、经营业绩和财务状况。

我们的业务受到与在国际上开展业务相关的经济、政治、监管和其他风险的影响。

由于我们的一些供应商和合作关系位于美国境外，我们的业务受到与在国际上开展业务相关的风险的影响。因此，我们未来的成果可能会受到各种因素的损害，包括：

与在国际上开展业务相关的这些风险和其他风险可能会对我们实现盈利运营的能力产生重大不利影响。

项目1b。未解决的员工评论。

没有。

第2项。属性。

我们的公司总部位于特拉华州的威尔明顿。此外，2022年8月，我们在马萨诸塞州列克星敦开设了一个办公室，面积约为4,200平方英尺，我们将其用作位于马萨诸塞州的团队的办公和会议空间。租约一直持续到2025年9月，我们没有在租约到期时续租或继续占用这处房产。

项目3。法律程序。

有时，我们可能会卷入诉讼或其他法律程序。我们目前不是任何重大诉讼或法律诉讼的一方。无论结果如何，诉讼都会因为抗辩和和解费用、管理资源分流等因素对我们产生不利影响。

项目4。矿山安全披露。

不适用。

第二部分

项目5。市场对注册人的普通股权益、相关股东事项和发行人购买股本证券。

自2020年12月23日首次公开发行股票以来，我们的普通股已在纳斯达克资本市场以“IKT”为代码进行报价。在此日期之前，我们的普通股没有公开市场。

记录持有人

Equiniti Trust Company，LLC是我们普通股的转让代理。截至2026年3月23日，我们的普通股有27名记录持有人。未反映在记录股东人数中的是实益拥有以代名人或街道名义持有的普通股股份的人。

股息

我们之前从未对股本进行过宣派或现金分红，自成立以来连续亏损。我们目前打算保留收益和利润（如果有的话），以支持我们的业务战略，并且不打算在可预见的未来支付任何现金股息。任何未来支付现金股息的决定将由我们的董事会全权酌情决定，并将取决于我们的财务状况、我们的经营业绩、资本要求、一般业务状况以及我们的董事会认为相关的任何其他因素。

股权补偿计划下获授权发行的证券

有关根据我们的股权补偿计划授权发行的证券的信息通过引用本年度报告第三部分第12项并入本文。

发行人及关联购买人回购权益性证券的情况

没有。

项目6。[保留]

项目7。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析。

您应该阅读以下关于我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及我们的合并财务报表和本年度报告其他地方包含的这些报表的相关附注。本讨论和分析以及本年度报告的其他部分包含基于与未来事件和我们未来财务业绩相关的当前信念、计划和预期的前瞻性陈述，其中涉及风险、不确定性和假设，例如关于我们的意图、计划、目标、期望、预测和预测的陈述。由于若干因素，我们的实际结果和选定事件的时间安排可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异，包括在标题为“风险因素”的部分和本年度报告其他部分中所述的因素。您应该仔细阅读“风险因素”，以了解可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述存在重大差异的重要因素。另请参阅标题为“关于前瞻性陈述的特别说明”一节。

概述

我们是一家临床阶段的制药公司，正在开发改变心肺疾病病程的疗法，即肺动脉高压（“PAH”），其中涉及通过III型受体酪氨酸激酶（包括血小板衍生生长因子受体和干细胞因子受体，称为“c-Kit”）的异常信号传导。我们的主要候选产品是甲磺酸伊马替尼（“伊马替尼”）的前药IKT-001，用于PAH，这是一个孤儿适应症。伊马替尼于2001年在美国首次被批准用于各种癌症和血液疾病，经过20多年的临床使用，其安全性特征明显，首次报道使用伊马替尼治疗PAH发生在2005年。PAH是一种以肺血管重塑和肺血管阻力升高为特征的进行性、危及生命的疾病，影响了大约50,000名美国人。我们在健康志愿者中完成了一项非人类灵长类动物安全性研究和一项生物等效性临床研究，以确定与伊马替尼相当的IKT-001剂量。我们的3期临床研究，名为IMPROVE-PAH（IKT-001，用于在PAH的3期评估中测量肺血管阻力和结果变量），已随着少数站点的激活和最近在这些站点开始的患者预筛查活动而启动。

经营业绩的组成部分

营业费用

研究与开发

研发活动占我们运营费用的很大一部分。截至2025年12月31日和2024年12月31日止年度，研发费用分别占我们营业费用的57%和60%。我们在发生时记录研发费用。我们为发现和开发我们的候选产品和前体药物技术而产生的研发费用包括：

我们的研发费用中有一部分是直接的外部费用，我们从项目开始就根据特定项目进行跟踪。

项目费用包括与我们最先进的候选产品以及发现和开发未来潜在候选化合物相关的费用。我们还跟踪与我们的第三方研发工作相关的外部费用。所有外部费用均按治疗适应症进行跟踪。我们不会根据特定项目跟踪为我们的研发项目产生的其他运营费用。这些费用主要与基于股票的薪酬和办公耗材有关。

此时，我们只能估计完成我们的任何候选产品的开发并获得监管批准所必需的努力的性质、时间和成本。我们也无法预测，如果有的话，我们的候选产品的销售或许可将在何时开始产生重大的净现金流入。这是由于与药物开发相关的众多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：

与我们的任何候选产品的开发相关的任何这些变量的变化将显着改变与该候选产品的开发相关的成本、时间和可行性。我们预计未来几年的研发费用将增加，因为我们将继续实施我们的业务战略、推进我们现有的项目、扩大我们的研发努力、为成功完成临床试验的任何候选产品寻求监管批准、获得和开发更多候选产品以及产生与雇用额外人员以支持我们的研发工作相关的费用。此外，处于临床开发后期阶段的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品产生更高的开发成本，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间增加。

我们的直接研发费用主要包括外部成本，例如与我们的临床研究相关的支付给研究人员、顾问、中心实验室和CRO的费用，以及与获取和制造临床研究材料相关的成本。我们分配与特定项目直接相关的工资和福利成本。我们不分配基于股票的补偿成本、折旧或其他间接成本，这些成本部署在多个正在开发的项目上，因此，这些成本在下表中被单独归类为其他研发费用：

（1）该金额包括截至2025年12月31日止年度与CorHepta收购相关的已收购在制品研发（“IPR & D”）的一次性（非现金）费用740万美元。

销售，一般和行政

销售、一般和管理费用包括与人事相关的费用，如工资、福利、差旅和非现金股票补偿费用、外部专业服务费用和分配费用。外部专业服务包括法律、会计和审计服务以及其他咨询费用。分配的费用包括与我们在马萨诸塞州列克星敦和佐治亚州亚特兰大的前办事处相关的租金费用，而不包括在研发费用中。

作为一家上市公司，我们会产生与遵守SEC和纳斯达克规则和条例相关的费用、额外的保险费、投资者关系活动以及其他行政和专业服务。我们还在增加员工人数，因为我们通过临床开发推进我们的候选产品，这也将要求我们增加销售、一般和管理费用。

经营成果

截至2025年12月31日止年度与2024年的比较

下表列出了我们业务成果的重要组成部分：

研究与开发

研发费用从上年的17,210，548美元增加12,582，598美元或73.1%至29,793，146美元。1260万美元的增长主要是由于PAH项目和其他研发费用增加了1140万美元，以及与CorHepta交易相关的990万美元研发费用，其中包括与CorHepta收购成本相关的收购IPR & D的一次性（非现金）费用740万美元和基于股票的补偿费用250万美元。这些增长被终止（已获得许可）的risvodetinib（IKT-148009）项目减少870万美元所抵消。

销售，一般和行政

销售、一般和管理费用从上年的11,378，520美元增加12,176，559美元或107%至23,555，079美元。增加1220万美元的主要原因是股票薪酬增加了640万美元，与人事相关的成本增加了420万美元，其中包括我们前任首席执行官和首席财务官的约100万美元的遣散费，法律、合规和支持服务费增加了80万美元，保险增加了20万美元，主要是董事和高级职员（“D & O”）保险，以及杂项其他费用增加了60万美元。

公允价值或有对价变动

公允价值或有对价变动较上一个可比期间的0美元增加1,373，942美元或100%。该增加是由于与CorHepta交易相关的或有对价公允价值自收购日期2025年2月21日至2025年12月31日发生变动。

利息收入

利息收入从上一个可比期间的1,069，182美元增加2,645，912美元或247.5%至3,715，094美元。这一增长是由我们增加的现金、现金等价物和有价证券余额所赚取的利息推动的。

流动性和资本资源

流动性来源

从我们成立到2020年12月首次公开募股，我们主要通过私人、州和联邦合同和赠款为我们的运营提供资金。2024年10月，我们通过私募筹集了约9960万美元的净收益，2025年11月，我们通过承销公开发行筹集了约1.076亿美元的净收益。

2025年6月20日，我们与作为销售代理的Jefferies LLC（“Jefferies”）签订了公开市场销售协议SM（“销售协议”），据此，我们可能会不时通过或向Jefferies发行和出售我们的普通股。根据销售协议的条款，杰富瑞可以通过任何被视为经修订的1933年《证券法》第415条规则所定义的“市场发售”的方法，以市场价格出售我们的普通股股份。截至2025年12月31日，没有根据销售协议出售我们的普通股股份。2026年2月，我们根据销售协议出售了1,904，762股普通股，总销售价格为300万美元。

截至2025年12月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为1.788亿美元。

自成立以来，我们一直出现经常性亏损，截至2025年12月31日，我们的累计赤字为1.427亿美元。

未来资金需求

迄今为止，我们没有从销售商业产品中获得任何收入。我们预计不会从产品销售中产生任何可观的收入，除非并且直到我们获得监管机构对我们的任何候选产品的批准并成功商业化，并且我们不知道何时或是否会发生这种情况。我们预计在可预见的未来将继续产生重大亏损，我们预计随着我们继续开发我们的候选产品并寻求监管批准，以及开始商业化任何未来批准的产品，亏损将会增加。我们面临所有通常与开发新候选产品相关的风险，我们可能会遇到可能对我们的业务产生不利影响的不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他未知因素。我们预计，与我们的持续运营相关，我们将需要大量额外资金。

在我们能够从候选产品的商业化中获得足够的收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资、营运资金信贷额度、赠款资金以及潜在的许可和合作协议的组合来满足我们的增量现金需求。如果有的话，可能无法以商业上合理的条款获得额外的营运资金。如果我们无法筹集足够数量或以我们可以接受的条件的额外资本，我们可能不得不大幅推迟、减少或停止我们的一个或多个候选产品的开发或商业化。如果我们通过发行额外的债务或股本证券筹集额外资金，可能会导致我们现有股东的稀释、增加的固定支付义务以及存在可能优先于我们普通股的权利的证券。如果我们产生债务，我们可能会受到限制我们运营并可能损害我们竞争力的契约的约束，例如限制我们产生额外债务的能力，限制我们获取、出售或许可知识产权的能力，以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。此外，我们未来与第三方达成的任何合作可能会在短期内提供资金，但会限制我们未来的潜在现金流和收入。上述任何情况都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

自我们成立以来，我们遭受了重大亏损，经营活动产生了负现金流。截至2025年12月31日，我们的累计赤字为1.427亿美元。随着我们开展和扩大我们的研发活动，我们预计未来将产生大量额外损失。

我们希望通过公共股本或私募股权或债务融资以及其他来源为我们的运营提供资金。然而，我们可能无法筹集到额外的营运资金，或者如果我们能够筹集到额外的营运资金，我们可能无法以商业上有利的条款这样做。我们未能在需要时筹集资金或达成此类其他安排将对我们的业务、经营业绩和财务状况以及我们继续开发候选产品的能力产生负面影响。

我们相信，截至2025年12月31日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为本年度报告日期后至少未来十二个月的经营需求提供资金。然而，我们的这些估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比计划更快地耗尽我们的营运资金。

我们运营支出的时间和金额将在很大程度上取决于：

与我们的任何候选产品的开发相关的任何这些或其他变量的结果发生变化可能会显着改变与该候选产品的开发相关的成本和时间。此外，我们的运营计划可能会在未来发生变化，我们可能需要额外的资金来满足与此类运营计划相关的运营需求和资本要求。

现金流

下表汇总了下列各年现金的主要来源和用途：

经营活动使用的现金流量净额

截至2025年12月31日止年度，用于经营活动的现金流量净额总计2780万美元，主要包括经1530万美元非现金股票补偿调整后的4830万美元净亏损、与CorHepta交易相关的740万美元在研研发注销、与CorHepta交易相关的或有对价公允价值减少140万美元、有价证券非现金增值90万美元、主要与我们PAH计划相关的预付研发增加190万美元，预付费用和其他流动资产减少50万美元，应计费用和其他流动负债增加140万美元。

截至2024年12月31日止年度，用于经营活动的现金流量净额总计1910万美元，主要包括按非现金股票报酬810万美元调整后的净亏损2750万美元、预付费用和其他资产减少60万美元、应付账款增加30万美元、应计费用和其他流动负债增加40万美元以及预付研发增加10万美元。

投资活动提供（使用）的现金

截至2025年12月31日止年度，投资活动提供的现金流量净额总计210万美元，其中4160万美元由到期的有价证券提供，3910万美元用于购买有价证券，40万美元用于与上文讨论的CorHepta收购相关的已获得的进行中研发相关。

截至2024年12月31日止年度，投资活动提供的现金流量净额共计3700万美元，其中6050万美元用于购买有价证券投资，2350万美元用于有价证券到期提供。

融资活动提供的现金

截至2025年12月31日止年度，融资活动提供的现金净额总计1.085亿美元，其中包括与我们在2025年11月的承销公开发行相关的发行普通股和预融资认股权证的净收益1.076亿美元，以及与行使股票期权相关的发行普通股的净收益80万美元。

截至2024年12月31日止年度，融资活动提供的现金净额总计1.035亿美元，其中包括与我们在2024年5月的注册直接发行和我们在市场上的发行有关的发行普通股和预融资认股权证的净收益380万美元，以及2024年10月私募普通股和预融资认股权证的净收益9960万美元。

合同义务和承诺

2022年4月，我们就位于马萨诸塞州列克星敦的办公空间签订了截至2025年9月30日的经营租赁协议。列克星敦租约包含了在租期内不断增加的付款。在执行本租赁协议时，我们预付了一个月的租金，适用于第一个月的租金，以及一笔保证金，该保证金以托管方式持有，将在租约终止后与预计在2026年上半年退还的款项一起入账。我们在2025年12月31日的总租赁债务为0美元。

2025年7月，我们与一家临床试验供应组织签订了一份金额约为650万美元的临床试验供应协议，据此，该临床试验供应组织将为我们在PAH领域的2b期临床研究提供服务，即改进-PAH。2025年11月，我们开始将PAH 2b期研究过渡到3期研究。截至2025年12月31日，估计剩余合同费用总额约为630万美元。与临床试验供应组织承诺工作的预计履约期为2028年第一季度。

2025年8月，我们与一家合同研究组织（“CRO”）达成一项安排，以支持我们在PAH领域的2b期临床研究，即IMROVE-PAH。截至2025年12月31日，这一安排下的合同总额为2550万美元，其中260万美元取决于CRO是否实现了某些业绩里程碑。2025年11月，我们将PAH 2b期研究过渡到3期研究，并开始与CRO一起评估安排。截至2025年12月31日，估计剩余合同费用总额约为1840万美元，不包括潜在的里程碑付款。与CRO的承诺工作的预计履约期是到2028年。我们向CRO支付了190万美元的预付款，其中100万美元将作为保留金一直保留到研究结束，并用于支付最终发票，90万美元将在发生时用于支付直通费用。

与260万美元绩效里程碑相关的任何此类付款的金额和时间取决于供应商是否满足特定的合同标准。截至2025年12月31日，认为实现这些里程碑的可能性不大，无法合理估计潜在付款。因此，在随附的综合财务报表中没有记录任何负债。我们将在每个报告期间继续评估这一安排，并将在很可能实现里程碑时确认一项负债，并且金额可以合理估计。

2026年3月，我们与CRO签署了一份金额为4820万美元的变更单，涉及我们向第3阶段研究的过渡，使该安排下的总合同金额增加到7370万美元，其中750万美元取决于CRO是否实现了某些业绩里程碑。

关键会计政策和重大判断和估计

对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析是基于我们的合并财务报表，这些报表是根据美国公认会计原则（“GAAP”）编制的。编制这些合并财务报表要求我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响在合并财务报表日期的资产和负债的呈报金额以及或有资产和负债的披露，以及报告期间发生的呈报费用。我们的估计是基于我们的历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，其结果构成对从其他来源不易看出的资产和负债的账面价值作出判断的基础。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。虽然我们的重要会计政策在本年度报告其他部分的合并财务报表附注中有更详细的描述，但我们认为，以下会计政策对于理解我们的历史和未来业绩至关重要，因为这些政策涉及涉及管理层判断和估计的更重要领域。

研发费用

我们在发生时将研发费用记入运营。研发费用指我们为发现和开发我们的产品候选者和前体药物技术而发生的成本，包括：与员工相关的费用，例如工资、福利、差旅和非现金股票补偿费用；根据与第三方（例如CRO、临床前测试组织、临床测试组织、CMO、学术和非营利机构和顾问）的安排而发生的外部研发费用；获得未达到技术可行性且未来没有替代用途的技术以用于研发的成本；许可费；以及其他费用，其中包括实验室的直接和分配的费用，设施和其他费用。

作为编制合并财务报表过程的一部分，我们需要估计和计提费用。我们的研发费用中有一部分是外部成本，我们根据特定项目对其进行跟踪。我们在运营报表中记录第三方服务提供商进行的研发活动的估计费用，因为它们是在研发费用中发生和提供的。这些服务包括开展临床前研究和咨询服务。这些成本是我们研发费用的重要组成部分。通常，为技术许可支付的预付款和里程碑付款在其发生期间作为研发支出，但与具有未来替代用途的知识产权相关的付款将在知识产权使用时支出。未来将收到的用于研发活动的货物或服务的不可退还的预付款记为预付费用。预付款项在相关货物交付或提供服务时计入费用。

研究和开发活动的成本根据发生的成本确认。我们在确定各报告期的应计余额时作出重大判断和估计。随着实际成本的了解，我们调整我们的应计估计。尽管我们预计我们的估计与实际发生的金额不会有重大差异，但我们对所提供服务的状态和时间的理解可能与我们的估计不同，并可能导致我们在任何特定时期报告的金额过高或过低。我们的应计费用部分取决于收到外部临床研究组织和其他第三方服务提供商及时准确的报告。由于估计的性质，我们无法向您保证，由于我们了解到有关我们的临床试验和其他研究活动的状态或进行的更多信息，我们将不会在未来对我们的估计进行更改。

股票补偿

我们向员工授予了基于股票的奖励，包括非合格股票期权和激励股票期权，并向过去和现在的某些非员工顾问和董事会成员授予了非合格股票期权。我们计量在授予日授予我们的员工和董事的股票期权的基于股票的补偿费用，并在必要的服务期内确认这些奖励的相应补偿费用，这通常是相应奖励的归属期。

我们使用Black-Scholes-Merton期权定价模型或Monte Carlo期权定价模型估计在授予日授予员工和董事的股票期权的公允价值，以及由此产生的基于股票的补偿费用。

截至2025年12月31日，所有价内未行使期权的内在价值约为770万美元，基于2025年12月31日我们普通股每股2.05美元的收盘价，期权内在价值中的570万美元是可行使的。

或有对价负债

我们对收购资产和其他类似交易进行评估，以评估该交易是否应作为企业合并或资产收购进行会计处理，方法是先应用筛选测试，以确定所收购的总资产的公允价值是否基本上全部集中于单一可辨认资产或类似可辨认资产组。如果满足筛选，该交易将作为资产收购入账。在应用筛选测试时需要作出重大判断，以确定一项收购是企业合并还是收购资产。

于2025年2月21日，我们与Project IKT Merger Sub，Inc.，一家特拉华州公司和我们的全资子公司以及CorHepta Pharmaceuticals，Inc.（“CorHepta”）订立了一份合并重组协议和计划（“合并协议”）。我们确定，该交易代表了ASC 805定义的资产收购，因为几乎所有的价值都归属于单一的无形资产，即进行中的研发（“IPR & D”）。

公允价值是根据我们收盘时的股价确定的。我们同意向CorHepta的股东发行4,979，101股我们的普通股，其中（i）829,849股已在收购日期完全归属，（ii）2,489，030股为或有对价，取决于是否在2026年2月21日之前实现某些里程碑，以及（iii）1,660，222股为合并后补偿费用，取决于基于服务和绩效的归属条件。截至2026年2月21日，业绩里程碑未得到满足，因此截至该日，这些股份被没收。

截至收购日，认为很可能实现其中一项或有对价里程碑，相关股份的公允价值已包含在收购的购买价格中。我们在每个报告日将收购时确认的初始或有对价重新计量为公允价值，并记录了自收购日期2025年2月21日至2025年12月31日的公允价值变动1,373，942美元，计入运营费用。我们将在很可能发生负债且该负债的金额能够合理估计的情况下，在未来期间确认剩余或有对价份额的或有对价负债和相应费用。截至2025年12月31日，剩余的基于业绩的归属条件概率不大，无法估计。截至2026年2月21日，未满足业绩里程碑要求。

IPR & D在收购日尚未达到技术可行性，也没有替代的未来用途，因此，所收购的IPR & D资产7,357，294美元在我们的综合运营报表中作为研发费用和紧随收购后的综合损失根据ASC 730注销。

就业法案

截至2025年12月31日，我们不再符合2012年JumpStart Our Business Startups Act（“JOBS Act”）中定义的“新兴成长型公司”的资格。因此，我们需要承担以前在遵守2002年《萨班斯-奥克斯利法案》和SEC实施的规则方面没有产生的额外费用。我们还需要遵守某些适用于其他上市公司的披露要求，而这些要求不适用于我们作为新兴成长型公司，例如，遵守上市公司会计监督委员会可能通过的关于强制审计公司轮换的任何要求，或对提供有关审计和合并财务报表的额外信息的审计报告的补充，以及遵守就高管薪酬举行不具约束力的咨询投票和股东批准任何先前未批准的金降落伞付款的要求。

然而，我们将继续符合经修订的1934年《证券交易法》或《交易法》所定义的“小型报告公司”的资格，并选择利用小型报告公司可用的某些规模化披露。如果我们继续符合《交易法》第12b-2条规则所定义的“较小报告公司”的资格，在我们不再符合“新兴成长型公司”的资格后，我们作为“新兴成长型公司”可获得的某些豁免将继续作为“较小的报告公司”提供给我们，包括豁免遵守SOX规定的审计师证明要求以及减少披露我们的高管薪酬安排。我们将继续是一家“规模较小的报告公司”，直到我们在最近完成的第二财季的最后一个工作日有2.5亿美元或更多的公众持股量（基于我们的普通股），或者，如果我们没有公众持股量（基于我们的普通股）或公众持股量（基于我们的普通股）低于7亿美元，则在最近完成的财年的年收入为1亿美元或更多。

最近的会计公告

除非下文另有讨论，否则我们不认为采用最近发布的准则已经或可能对我们的合并财务报表或披露产生重大影响。

项目7a。关于市场风险的定量和定性披露。

作为一家规模较小的报告公司，我们不需要提供有关定量和定性市场风险的披露。

项目8。财务报表和补充数据。

根据本项目8要求提交的合并财务报表和我们的独立注册会计师事务所（PCAOB ID：596）的报告附于本年度报告之后。这些合并财务报表的索引见本年度报告第F-1页。

项目9。会计和财务披露方面的变化和与会计师的分歧。

没有。

项目9a。控制和程序。

评估披露控制和程序

我们维持披露控制和程序，旨在确保我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求我们披露的信息在SEC规则和表格规定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。我们的披露控制和程序包括但不限于旨在确保我们根据《交易法》提交的报告中要求我们披露的信息被积累并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官的控制和程序，以便及时就所要求的披露做出决定。

截至本年度报告所涉期间结束时，管理层在我们的首席执行官和首席财务官的参与下，对《交易法》规则13a-15（e）和15d-15（e）中定义的我们的披露控制和程序的有效性进行了评估。我们的披露控制和程序旨在确保我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC表格规定的时间段内被记录、处理、汇总和报告，并且这些信息被积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便能够及时就所需披露做出决定。根据评估，我们的主要行政人员和主要财务官员得出结论，截至2025年12月31日，我们的披露控制和程序是有效的。

管理层关于财务报告内部控制的报告

我们的管理层负责建立和维护对财务报告的充分内部控制，因为该术语在《交易法》规则13a-15（f）中定义。管理层使用Treadway委员会发起组织委员会（“COSO”）在内部控制综合框架（“2013年框架”）中规定的标准评估了我们对财务报告的内部控制的有效性。基于这一评估，我们的管理层得出结论，截至2025年12月31日，基于这些标准，我们对财务报告的内部控制是有效的。所有的内部控制制度，无论设计得多么好，都有先天的局限性。因此，即使那些被确定为有效的制度，也只能在财务报表编制和列报方面提供合理保证。

注册会计师事务所的鉴证报告

作为一家规模较小的报告公司，我们不需要提供我们的注册公共会计师事务所关于截至2025年12月31日止财政年度或之后的财务报告内部控制的鉴证报告，直到我们不再有资格获得2002年《萨班斯-奥克斯利法案》中规定的小型报告公司的豁免。

财务报告内部控制的变化

在截至2025年12月31日的财政季度，我们对财务报告的内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

项目9b。其他信息。

规则10b5-1交易计划

在截至2025年12月31日的三个月内，我们的董事或高级职员（定义见《交易法》第16a-1（f）条）均未采纳或终止根据S-K条例第408（c）项定义的第10b5-1条交易计划或安排或非第10b5-1条交易计划或安排。

项目9c。关于阻止检查的外国司法管辖区的披露。

不适用。

第三部分

项目10。董事、执行官和公司治理。

执行官和董事

下表列出截至2026年3月16日我们执行人员和董事的姓名、年龄和职务：

执行干事

Mark Iwicki自2025年2月起担任本公司首席执行官和董事会成员。Iwicki先生此前曾于2015年9月至2025年2月担任临床阶段生物制药公司KALA BIO，Inc.（纳斯达克股票代码：KALA）的首席执行官，并于2017年8月至2021年12月担任总裁，并于2015年4月至2015年9月担任董事会执行主席。2014年1月至2014年11月，Iwicki先生担任生物制药公司Civitas Therapeutics, Inc.的总裁兼首席执行官。2012年12月至2014年1月，Iwicki先生在生物制药公司Blend Therapeutics，Inc.担任总裁兼首席执行官。2007年10月至2012年6月，Iwicki先生担任过多个职务，包括在Sunovion Pharmaceuticals Inc.（前身为Sepracor Inc.）担任首席商务官、总裁兼首席运营官和董事兼首席执行官。在此之前，Iwicki先生于1998年3月至2007年10月担任生物制药公司诺华制药公司的副总裁兼业务部门负责人。在其职业生涯的早期，Iwicki先生曾在Astra 默沙东公司和默克制药公司公司担任管理职务。Iwicki先生自2020年12月起担任Q32 Bio Inc.（NASDAQ：QTTB）的董事会主席。Iwicki先生曾于2015年3月至2026年1月在KALA BIO董事会任职，于2020年5月至2025年12月在Third Harmonic Bio（NASDAQ：THRD）任职，于2015年3月至2025年12月在Merus NV（NASDAQ：MRUS）担任董事会主席至2018年6月，于2018年6月至2025年12月在Akero Therapeutics（NASDAQ：AKRO）担任，于2015年12月至2021年7月在Pulmatrix Inc.（NASDAQ：PULM）担任董事会主席至2021年7月。Iwicki先生获得了洛约拉大学的工商管理硕士学位和鲍尔州立大学的工商管理学士学位。我们认为，Iwicki先生作为制药行业领导者管理多个治疗领域药物开发和商业化各个阶段的丰富经验，使他有资格担任我们的董事会成员。

Chris Cabell，M.D.自2025年2月起担任我们的总裁兼研发主管。在此之前，Cabell博士曾担任CorHepta Pharmaceuticals，Inc.的首席执行官，该公司是一家生物技术公司，该公司已被Inhibikase收购。此前，他曾于2023年1月至2024年1月在临床阶段生物制药公司Zura Bio担任首席医疗官，并在公共卫生公司Emergent BioSolutions担任首席医疗官和临床开发负责人，

2021年2月至2023年1月。在此之前，他曾于2017年10月至2020年11月在阿里那制药工作了3年，这是一家当时上市的生物制药公司，职责越来越重，包括高级副总裁、临床开发主管、首席医疗官和执行副总裁、研发主管。Cabell博士的职业生涯始于杜克大学医学院医学系心脏病学部的医学副教授。Cabell博士是美国心脏病学会院士，在新英格兰医学杂志、JAMA和内科医学年鉴等杂志上发表了超过100篇同行评审的出版物。卡贝尔博士在内科和心血管疾病领域都获得了Board认证，他是宾夕法尼亚州立大学和杜克大学的荣誉毕业生，从后者获得了医学博士和医学硕士学位。

David McIntyre自2025年4月起担任our 首席财务官。在加入我们之前，McIntyre先生分别于2021年10月至2024年10月、2020年10月至2021年10月、2019年11月至2020年11月在临床阶段生物制药公司Anthos Therapeutics，Inc.、细胞治疗生物技术公司Tessa Therapeutics，Inc.和再生医学公司AVITA Medical Medical，Inc.（纳斯达克股票代码：RCEL）担任首席财务官。在此之前，McIntyre先生曾于2012年12月至2020年4月担任生命科学风险投资和成长股权基金Apple Tree Partners的合伙人。在加入Apple Tree Partners之前，McIntyre先生是HeartWare的执行副总裁、首席财务官和首席运营官®International，Inc.在其职业生涯的早期，McIntyre先生曾在Baker McKenzie和毕马威会计师事务所担任高级律师。McIntyre先生目前在生物制药公司Starpharma Holdings Limited（ASX：SPL）的董事会任职，此前曾担任Redflex Holdings Ltd.（ASX：RDF）的董事。McIntyre先生拥有澳大利亚悉尼大学经济学（会计学）学士学位、澳大利亚悉尼科技大学法学学士学位和杜克大学Fuqua商学院（Fuqua Scholar）工商管理硕士学位（MBA）。McIntyre先生是一名注册执业会计师，还被接纳为新南威尔士州最高法院和澳大利亚高等法院的法律从业人员。

非雇员董事

Amit Munshi自2024年10月起担任本公司董事会成员。Munshi先生于2024年5月至2025年4月期间担任生物技术公司Orna Therapeutics，Inc.（“Orna”）的总裁、首席执行官和董事会成员。在此之前，Munshi先生曾于2023年5月担任RNA疗法公司ReNAGade Therapeutics，Inc.的总裁、首席执行官和董事会成员，直至2024年5月被Orna收购。Munshi先生还自2023年3月起担任上市生物技术公司Zura Bio Limited（“Zura”）（纳斯达克股票代码：ZURA）的董事会主席，并自2022年11月起担任Zura会计前身的董事和董事会主席。Munshi先生自2020年5月起担任上市的临床阶段生物技术公司Galecto Inc.（NASDAQ：GLTO）的董事会成员和审计委员会成员，自2020年1月起担任药物发现公司Enterprise Therapeutics的董事会主席，自2025年4月起担任基因和细胞治疗公司Sensorion（EPA：ALSEN）的董事会主席，他还自2026年2月起担任临时首席执行官。Munshi先生于2016年5月至2022年3月期间担任阿里那制药公司（一家当时上市的生物制药公司）的总裁兼首席执行官，并于2016年6月至2022年3月期间担任该公司的董事会成员，直至2022年3月该公司被辉瑞收购。Munshi先生还于2017年6月至2021年3月期间担任Pulmatrix Inc.（纳斯达克股票代码：PULM）的董事会成员和审计委员会成员，该公司是一家上市的临床阶段生物制药公司。此前，从2012年5月到2016年5月，Munshi先生担任Epirus Biopharmaceuticals的首席执行官，该公司于2016年7月25日申请破产。在加入Epirus之前，Munshi先生是Percivia LLC（后被强生收购）的首席执行官，以及Kythera生物制药公司（随后被艾尔建收购）的首席商务官和联合创始人。Munshi先生拥有加州大学河滨分校的经济学学士学位和历史学学士学位，以及克莱蒙特研究生大学Peter F. Drucker管理学院的工商管理硕士学位。我们相信，Munshi先生在执行管理、业务发展、产品开发和投资组合管理方面的全球生物制药行业经验使他有资格担任我们的董事会成员。

Roberto Bellini自2024年10月起担任我们的董事会成员。Bellini先生目前担任家族办公室生物技术基金BSQUARED Capital Inc.的管理合伙人，自2023年起。自2016年5月起，他还担任生物技术行业协会BIOTECanada的董事，目前担任执行委员会成员，此前曾于2016年5月和2019年6月以及2021年7月和2024年7月担任副主席。Bellini先生于2010年1月至2023年7月期间担任晚期生物制药公司BELLUS Health的总裁兼首席执行官和董事。在他的领导下，BELLUS Health开发出了camlipixant，一种从临床前到3期的慢性咳嗽的P2X3拮抗剂。随后，BELLUS Health于2023年被GSK PLC收购。Bellini先生拥有麦吉尔大学生物化学理学学士学位。我们相信Bellini先生在生物技术行业的经验使他有资格担任我们的董事会成员。

Arvind Kush自2024年10月起担任我们的董事会成员。库什先生自2024年7月起担任生物技术公司Candid Therapeutics，Inc.（“Candid”）的首席财务和首席商务官。在Candid之前，Kush先生于2021年11月在生物技术公司RayzeBio，Inc.担任首席财务官，直至该公司于2024年2月被百时美施贵宝收购。此前，库什担任的职务越来越重要，最近一次是在2018年2月至2021年11月期间担任美国银行证券全球企业投资银行部门医疗保健集团的董事总经理，就战略和融资交易为生物制药公司提供建议。Kush先生拥有计算机工程学士学位

Visvesvaraya科技大学理科、埃默里大学Goizueta商学院MBA。我们认为，库什先生的投资银行背景和生物技术行业的经验使他有资格担任我们的董事会成员。

David Canner博士自2024年10月起担任我们的董事会成员。坎纳博士是医疗投资公司Soleus Capital的合伙人，他于2018年加入该公司。Canner博士过去八年一直担任生物技术公司的投资者，并在治疗和下一代诊断领域的私营生命科学公司的董事会任职。Canner博士拥有普林斯顿大学化学学士学位和麻省理工学院生物学博士学位。我们相信Canner博士在生命科学行业的经验以及他在众多公司董事会的服务使他有资格担任我们的董事会成员。

Dennis Berman自2020年12月起担任本公司董事会成员。目前，Berman先生自2017年6月起担任董事会咨询和风险投资公司Molino Ventures的总裁。此前，他曾于2007年7月至2017年4月担任当时上市的基因治疗公司Tocagen Inc.的联合创始人兼企业发展执行副总裁。Berman先生担任种子投资者、联合创始人和/或董事会成员的其他上市公司包括InterVu Inc.，这是首批软件即服务公司之一，被Akamai收购；Kintera Inc.，这是一家在线融资先驱，被布莱克波特科技收购；Gensia Pharmaceuticals，Inc.，专注于嘌呤/嘧啶代谢化合物，被Teva（NASDAQ：TEVE）收购；Viagene Therapeutics Inc.，一家美国基因治疗公司，被Chiron/Novartis（NYSE：NVS）收购。此外，他还是私营基因治疗公司Genovo的联合创始人。Berman先生还是私营水处理公司Calabrian的种子投资者，该公司已被SKCapital收购。此前，伯曼曾是多家大型律师事务所的公司法合伙人，包括Sonnenschein Nath & Rosenthal（现为Dentons）和Reavis & McGrath（现为Norton Rose Fulbright）。Berman先生拥有宾夕法尼亚大学沃顿商学院会计学/经济学理学学士学位、宾夕法尼亚大学经济学文学学士学位，并毕业于哈佛法学院。他曾是哈佛创新实验室（i-lab）的常驻企业家，也是哈佛公共卫生学院的演讲嘉宾。我们相信Berman先生在公司治理、公司融资以及早期和后期制药和生物技术公司的价值创造方面的技能使他有资格担任我们的董事会成员。

Vincent Aurentz自2025年2月起担任我行董事会成员。Aurentz先生目前自2024年12月起担任Forward Therapeutics，Inc.的董事会成员，Forward Therapeutics，Inc.是一家私营生物制药公司，并于2020年10月至2024年12月被Lundbeck A/S收购之前担任Longboard Pharmaceuticals, Inc.的董事会成员，该公司当时是一家上市的临床阶段生物制药公司。此前，他曾于2016年8月至2022年3月被辉瑞收购之前，在当时上市的生物制药公司Arena Pharmaceuticals, Inc.担任执行副总裁兼首席商务官。Aurentz先生曾是Epirus Biopharmaceuticals，Inc.的首席商务官，并曾担任HemoShear Therapeutics，LLC的总裁和董事会成员。在此之前，Aurentz先生曾在默沙东 KGaA工作了近十年，担任过各种专注于企业发展和战略的行政领导职务，包括在默沙东 KGaA（默沙东 Serono S.A.）（XETR：MRK）担任执行副总裁兼执行管理委员会成员，在那里他指导了所有研发计划、投资组合战略并领导了包括风险投资在内的所有交易活动。Aurentz先生是昆泰公司的前执行副总裁，也是一家专注于生命科学的风险投资和咨询业务的联合创始人/董事总经理。在安德森咨询公司（现埃森哲）开始其职业生涯后，他曾是美国计算机科学公司的生命科学战略管理咨询部门CSC Healthcare的合伙人。Aurentz先生拥有维拉诺瓦大学数学学士学位，获得卓越奖章。我们相信Aurentz先生在生物制药行业的丰富经验使他有资格担任我们的董事会成员。

我们的任何董事或执行官之间或之间不存在任何家庭关系。我们的每一位董事在过去五年的主要职业和受雇，在每一种情况下，除本年度报告中特别指明的情况外，都是与不是我们的母公司、子公司或其他关联公司的公司或组织进行的。我们的任何董事与任何其他人士或人士之间并无任何安排或谅解，据此他或她将获选为董事。

没有任何重大法律诉讼，我们的任何董事是对我们或我们的子公司不利的一方，或任何该等人在其中拥有对我们或我们的子公司不利的重大利益。

董事会组成

我们的董事会目前由七名成员组成。董事人数将由我们的董事会确定，但须遵守我们经修订和重述的公司注册证书以及经修订和重述的章程的条款。我们的每一位现任董事将继续担任董事，直至其继任者的选举和资格，或直至其较早前去世、辞职或被免职。

我们修订和重述的公司注册证书规定，我们的董事会将分为三个等级，任期三年交错。每次股东年会只选举一类董事，其他类别的董事在各自三年任期的剩余时间内继续任职。我们现任董事在三个阶层中的划分如下：

在每一次股东年会上，在某一类董事任期届满时，将根据我们经修订和重述的公司注册证书，选出该类别中每一位此类董事的继任者，任期自当选和获得资格之时起至其当选后的第三次年度会议，直至其继任者正式当选并符合资格为止。任何因董事人数增加而产生的额外董事职位将在三个职类之间分配，以便尽可能使每个职类由我们三分之一的董事组成。

我们董事会的这种分类可能会产生延迟或阻止我们公司控制权变更的效果。

此外，根据我们经修订和重述的公司注册证书以及我们经修订和重述的章程的条款，我们的董事会成员只能因故被罢免。这也可能会产生延迟或阻止我们公司控制权变更的效果。

董事独立性

我们的普通股在纳斯达克资本市场（“纳斯达克”）上市。根据纳斯达克的规定，上市公司首次公开发行股票完成后的一年内，独立董事必须占其董事会的多数。此外，纳斯达克的规则要求，除特定的例外情况外，上市公司的审计、薪酬和公司治理以及提名委员会的每个成员都是独立的。审计委员会成员和薪酬委员会成员还必须分别满足1934年《证券交易法》（“交易法”）第10A-3条和第10C-1条规定的独立性标准。根据纳斯达克的规则，只有在该公司董事会认为该人不存在会干扰其在履行董事职责时行使独立判断力的关系时，该董事才有资格成为“独立董事”。

为根据规则10A-3及根据纳斯达克规则被视为独立，上市公司审计委员会成员除以审计委员会、董事会或任何其他董事会委员会成员的身份外，不得：（1）直接或间接接受上市公司或其任何附属公司的任何咨询、顾问或其他补偿性费用；或（2）为上市公司或其任何附属公司的关联人。

要根据规则10C-1和根据纳斯达克的规则被视为独立，董事会必须肯定地确定薪酬委员会的每位成员都是独立的，包括考虑与确定该董事是否与公司存在对该董事在履行薪酬委员会成员职责方面独立于管理层的能力具有重要意义的关系的所有具体相关因素，包括但不限于：（i）该董事的薪酬来源，包括任何咨询，公司向该董事支付的顾问费或其他补偿费；及（ii）该董事是否与该公司、该公司的附属公司或该公司的附属公司有关联。

我们的董事会对其组成、委员会的组成以及我们的董事的独立性进行了审查，并考虑了是否有任何董事与我们存在可能损害其在履行职责时行使独立判断能力的重大关系。根据每位非雇员董事要求并提供的有关其背景、就业和从属关系（包括家庭关系）的信息，我们的董事会已确定，我们的非雇员董事均不存在会干扰在履行董事职责时行使独立判断的关系，并且这些董事中的每一位都是“独立的”，该术语根据纳斯达克规则以及《交易法》下规则10A-3和规则10C-1定义。根据纳斯达克的独立性标准，只有Iwicki先生不是独立的。

在作出这些决定时，我们的董事会考虑了每位非雇员董事与我们公司的当前和先前关系以及我们的董事会认为与确定其独立性相关的所有其他事实和情况，包括每位非雇员董事对我们股本的实益所有权，以及标题为“某些关系和关联方交易”一节中描述的涉及他们的交易。

董事会领导Structure

作为一项一般政策，我们的董事会认为，董事长和首席执行官职位的分离加强了我们董事会与管理层的独立性，创造了一个鼓励对管理层绩效进行客观监督的环境，并提高了我们董事会整体的有效性。因此，Iwicki先生担任我们的首席执行官，Munshi先生担任我们的董事会主席。

董事会委员会

我们的董事会设立了由审计委员会、薪酬委员会和公司治理与提名委员会组成的三个董事会常设委员会，每个委员会的组成和职责如下所述。

审计委员会

库什先生、奥伦茨先生和伯曼先生，他们都是我们董事会的非雇员成员，组成了我们的审计委员会。库什先生是我们审计委员会的主席，并且是我们审计委员会的财务专家，因为该术语是根据适用的SEC规则定义的，并且拥有根据纳斯达克规则定义的财务复杂性。我们审计委员会的所有成员都是独立的，因为该术语是根据纳斯达克的规则定义的。我们的审计委员会负责监督我们的公司会计和财务报告流程，协助我们的董事会监督我们的财务系统，并监督法律、医疗保健和监管合规。我们的审计委员会还：

我们的审计委员会根据书面章程运作，我们认为该章程符合SEC的适用规则和纳斯达克的上市标准。审计委员会章程可在我们网站的“治理文件”部分找到，网址为https://www.inhibikase.com/investors/corporate-governance/governance-documents。在2025年期间，我们的审计委员会召开了四次会议。

薪酬委员会

Berman先生、Munshi先生和Kush先生，他们都是我们董事会的非雇员成员，组成了我们的薪酬委员会。伯曼先生是我们薪酬委员会的主席。我们薪酬委员会的所有成员都是独立的，因为该术语是根据纳斯达克的规则定义的。我们的薪酬委员会监督我们的薪酬政策、计划和福利计划。薪酬委员会还：

薪酬委员会可根据薪酬委员会认为适当的公司激励薪酬计划或其他基于股权的计划并根据该等计划的条款，向公司的一名或多于一名高级人员转授予或授予公司任何非第16条高级人员的股票权利或期权的权力。

我们的薪酬委员会根据书面章程运作，该章程满足SEC的适用规则和纳斯达克的上市标准。薪酬委员会章程可在我们网站的“治理文件”部分找到，网址为：https://www.inhibikase.com/investors/corporate-governance/governance-documents。2025年期间，我们的薪酬委员会召开了六次会议。

公司治理和提名委员会

Bellini先生、Canner博士和Aurentz先生都是我们董事会的非雇员成员，他们组成了我们的公司治理和提名委员会。贝里尼先生是我们公司治理和提名委员会的主席。所有成员都是独立的，因为该术语是根据纳斯达克规则定义的。我们的公司治理和提名委员会负责监督和协助我们的董事会审查和推荐董事候选人。具体而言，公司治理与提名委员会：

我们的公司治理和提名委员会根据书面章程运作，我们认为该章程符合SEC的适用规则和纳斯达克的上市标准。公司治理和提名委员会章程可在我们网站的“治理文件”部分查阅，网址为：https://www.inhibikase.com/investors/corporate-governance/governance-documents。在2025年期间，我们的公司治理和提名委员会召开了一次会议。

确定和评估董事会提名人的流程

董事资格

公司治理和提名委员会没有正式确立每位董事会候选人必须满足的任何特定、最低资格或董事会一名或多名成员所需的特定素质或技能。

确定被提名人

公司治理和提名委员会有两种主要的方法来确定董事候选人（我们的股东提出的候选人除外，如下文所述）。首先，提名委员会将定期从多个来源征求可能的候选人的想法，包括董事会成员、我们的执行官和董事会成员亲自认识的个人。其次，公司治理和提名委员会被授权根据其章程使用其权力，由我们承担费用保留一家或多家搜索公司，以确定候选人（并批准该公司的费用和其他保留条款）。

股东候选人

公司治理与提名委员会将审议股东提交的董事提名候选人。尽管公司治理和提名委员会没有单独的政策来处理股东推荐的董事候选人的审议问题，但董事会认为这样的单独政策没有必要，因为我们经修订和重述的章程允许股东提名候选人，而公司治理和提名委员会章程规定的职责之一是根据我们经修订和重述的章程审议股东提交的董事候选人。公司治理和提名委员会将根据上述标准并根据我们经修订和重述的章程评估股东推荐提名为董事的个人。

董事提名人的审核

公司治理和提名委员会将根据相同的标准，并根据适用于评估我们的董事、执行官、第三方猎头公司或其他来源提出的候选人的相同政策和程序，对股东推荐的任何候选人进行评估。公司治理和提名委员会在评估提议的董事候选人时，除考虑董事会不时批准的任何最低资格和其他董事会成员资格标准外，可考虑其认为适当或可取的所有事实和情况，其中包括（其中包括）提议的董事候选人在技术层面对我们的业务和行业的理解、其判断和技能、其专业经验的深度和广度或其他背景特征、其独立性，他或她愿意投入必要的时间和精力成为有效的董事会成员，以及董事会的需要。关于在确定董事提名人选时考虑多样性，我们没有正式的政策。然而，董事会认为，至关重要的是，其成员代表不同的观点，拥有广泛的经验、专业、技能、地域代表性和背景，当作为一个群体考虑时，这些观点提供了充分的视角组合，使董事会能够以最佳方式履行其对我们股东的长期利益的责任。公司治理和提名委员会至少每年审议一次，并向董事会建议对董事会及其委员会的规模、组成、组织和治理（如果有的话）进行修改。

股东与董事会的沟通

股东及其他利害关系方可通过向“董事会”、特定指定的独立董事或由公司秘书看管的“独立董事”作为一个群体提交信封的方式，向董事会或独立董事秘密告知其关注的问题。所有这类通讯将酌情转达给全体董事会、指定的独立董事或独立董事作为一个整体。

董事会和委员会会议出席情况

全体董事会在2025年召开了13次会议。于2025年期间，每名董事会成员以电话或亲自出席或参加（i）董事会会议总数（在该人担任董事期间举行）的75%或以上，及（ii）该人曾任职的董事会所有委员会举行的会议总数（在该人任职期间）的合计75%或以上。

董事出席股东年会情况

根据我们的公司治理准则，我们鼓励每位董事参加我们的年度股东大会。去年，我们于2025年6月27日召开了年度股东大会，全体董事出席。

薪酬委员会环环相扣内部参与

我们薪酬委员会的成员都不是或曾经是我们公司的高级职员或雇员。我们的任何行政人员目前或过去财政年度均未在任何实体的董事会或薪酬委员会（或其他执行同等职能的董事会委员会）任职，而该实体有一名或多名行政人员在我们的董事会或薪酬委员会任职。

风险监督

在其治理角色中，特别是在行使其谨慎和勤勉义务时，我们的董事会有责任确保适当的风险管理政策和程序到位，以保护公司的资产和业务。我们的董事会对我们的风险管理流程和计划负有广泛和最终的监督责任，执行管理层负责对公司的风险进行日常评估和管理。

商业行为和道德准则

我们采用了适用于我们的董事、高级职员和员工的书面商业行为和道德准则，包括我们的首席执行官、首席财务官、首席会计官或控制人，或履行类似职能的人员。商业行为和道德准则可在我们的网站www.inhibikase.com上查阅。我们打算通过将上述信息发布在我们的网站上来满足表格8-K第5.05项下关于修订或放弃商业行为和道德准则条款的披露要求。本报告中列入我们的网站地址并不包括或通过引用将我们网站上的信息纳入本报告。我们将根据要求免费向任何人提供我们的行为和道德准则副本。此类请求应以书面形式提请关注Inhibikase Therapeutics, Inc.首席执行官Mark Iwicki先生，C/o Inhibikase Therapeutics, Inc.,1000 N. West Street，Suite 1200，Wilmington，DE19801。

内幕交易政策

我们已采纳内幕交易政策，规管我们的董事、高级职员、雇员和指定顾问购买、出售和/或以其他方式处置我们的证券，我们认为该政策旨在合理地促进遵守适用于我们的内幕交易法律、规则和条例以及纳斯达克上市标准。一份我们的内幕交易政策副本作为原始文件的19.1的附件归档。

此外，就公司买卖本身的证券而言，从事公司证券交易时遵守适用的内幕交易法律、规则及规例及任何交易所上市标准是公司的政策。

规则10b5-1交易计划政策

我们采用了规则10b5-1交易计划政策，允许我们的高级职员、董事和某些其他人根据《交易法》规则10b5-1订立交易计划。通常，在这些交易计划下，一旦交易计划落实到位，个人就放弃对交易的控制，只能在个人不掌握重大非公开信息的情况下，将此类计划落实到位。因此，这些计划下的销售可能在任何时候发生，包括可能在涉及我们公司的重大事件发生之前、同时发生或紧随其后。

赔偿追回政策

根据SEC和纳斯达克上市规则的要求，我们采用了补偿回拨政策。补偿回拨政策规定，如果由于重大不遵守证券法规定的任何财务报告要求而需要我们编制财务报表重述，我们将寻求追回任何基于激励的补偿，这些补偿是基于实现财务报告措施，并且任何现任或前任执行官在需要重述之日之前的三年期间收到的，如果此类补偿超过了执行官根据重述财务报表本应收到的金额。

责任限制及赔偿

我们在完成首次公开募股后生效的经修订和重述的公司注册证书和经修订和重述的章程规定，我们在特拉华州法律允许的最大范围内赔偿我们的董事和高级职员，并可能赔偿我们的雇员和其他代理人。特拉华州法律禁止我们修订和重述的公司注册证书限制我们的董事在以下方面的责任：

如果特拉华州法律被修订以授权公司行动进一步消除或限制董事的个人责任，那么我们的董事的责任将被消除或限制在经修订的特拉华州法律允许的最大范围内。我们修订和重述的公司注册证书并不消除董事的注意义务，在适当情况下，根据特拉华州法律，公平补救措施，例如禁令或其他形式的非金钱救济仍然可用。这一规定也不影响董事根据任何其他法律承担的责任，例如联邦证券法或其他州或联邦法律。根据我们修订和重述的章程，我们也有权代表我们被要求或被允许赔偿的任何人购买保险。

对于由我公司或我们的任何子公司提起或有权提起的诉讼或程序，对于法院认定被赔偿方被禁止接受赔偿的任何索赔，将不提供赔偿。我们认为，这些章程和细则条款对于吸引和留住合格人员担任董事和高级职员是必要的。

我们经修订和重述的公司注册证书和经修订和重述的章程中的责任限制和赔偿条款可能会阻止股东因董事违反信托义务而对其提起诉讼。它们还可能降低针对董事和高级管理人员的衍生诉讼的可能性，即使一项诉讼如果成功，可能会使我们和我们的股东受益。此外，如果我们根据这些赔偿条款向董事和高级职员支付和解和损害赔偿的费用，那么股东的投资可能会受到损害。

就根据《证券法》产生的责任的赔偿而言，根据上述规定或其他规定，我们的董事、高级管理人员和控制人可能被允许，我们已被告知，根据美国证券交易委员会的意见，这种赔偿违反了《证券法》中所表达的公共政策，因此是不可执行的。没有任何未决诉讼或程序指名我们的任何董事或高级职员正在寻求赔偿，我们也不知道任何未决或威胁诉讼可能导致任何董事或高级职员要求赔偿。

项目11。高管薪酬。

我们在截至2025年12月31日的财政年度（也称为“2025财年”）的指定执行官，由我们的首席执行官和我们薪酬第二高的两位执行官组成，他们是：

补偿汇总表

下表列出了截至2025年12月31日止财政年度以及（如适用）2024年12月31日止财政年度我们指定的执行官的薪酬信息：