附件 99.1

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Capricor Therapeutics报告2023年第四季度和全年财务业绩并提供公司更新

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-在杜氏肌营养不良症CAP-1002的3期、关键、HOPE-3试验的队列A中完成注册；宣布成功的中期效用分析；有望在2024年第四季度报告顶线数据-

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-即将于2024年第一季度与FDA举行Type-B会议，讨论商业制造规划，旨在加快CAP-1002在杜氏肌营养不良症中的BLA途径-

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-新的圣地亚哥制造工厂正在进行CAP-1002扩大扩建，为商业启动做准备-

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-计划于2024年Q2报告HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验的3年数据-

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-宣布由Project NextGen选择与美国国立卫生研究院合作开展我们的新型外泌体多价疫苗的临床试验-

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-美国东部时间今天下午4：30举行电话会议和网络直播-

圣迭戈，2024年2月29日（GLOBE NEWSWIRE）--Capricor Therapeutics（NASDAQ：CAPR）是一家生物技术公司，开发用于治疗和预防罕见疾病的基于转化细胞和外泌体疗法的生物技术公司，该公司今天公布了截至2023年12月31日的第四季度和全年财务业绩，并提供了公司最新情况。

“2023年对Capricor来说是关键的一年，我们的CAP-1002细胞治疗计划在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面取得了重大进展，”Capricor首席执行官Linda Marb á n博士表示。“在这一年中，我们完成了我们的3期HOPE-3关键试验的队列A的注册，报告了我们的中期无效分析的积极结果，与美国食品药品监督管理局（FDA）就提交生物制品许可申请（BLA）所需的关键可交付成果保持一致，完成了我们新的圣地亚哥制造工厂的建设，并开始从我们的圣地亚哥工厂对HOPE-3试验的队列B进行临床给药。这些成就中的每一项都是我们在可能批准CAP-1002用于治疗DMD的道路上的重要里程碑。尽管目前可用于DMD患者的治疗方案有限，但我们相信CAP-1002能够显着减缓疾病进展的潜力。观察到的稳健和一致的疗效加上良好的安全性/耐受性特征，将CAP-1002定位为患者的潜在锚定疗法。2024年，我们计划与FDA会面，继续讨论潜在的加速批准途径的选项，而Capricor已做好充分准备，可以执行几个重要的里程碑，包括在2024年第四季度报告我们关键试验的一线数据。”

Marb á n博士继续说道：“我们继续推进我们专有的StealthX ™外泌体平台技术，作为我们利用外泌体进行治疗开发战略的一部分。我们最近宣布与美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）就预防SARS-CoV-2的基于外泌体的多价疫苗开展合作，他们将在那里开展并全额资助1期临床试验，但需获得监管部门的批准。此外，我们正在与潜在合作伙伴进行几次讨论，重点是开发一种工程化外泌体疗法，这将支持我们建立基于靶向外泌体疗法管道的目标。”

2023年第四季度及近期运营亮点

CAP-1002 Duchenne肌营养不良计划：CAP-1002是一种处于3期开发的研究性细胞疗法，用于治疗DMD。CAP-1002旨在通过免疫调节、抗炎和抗纤维化作用来减缓疾病进展，目标是潜在地改善DMD患者的骨骼和心肌功能。我们的3期研究HOPE-3是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，由两个队列组成，评估CAP-1002在DMD和骨骼肌功能受损参与者中的安全性和有效性。审判正在美国进行。大约102名符合条件的研究对象将参加这项双队列研究（队列A和B）。CAP-1002用于治疗DMD已获得孤儿药定点和RMAT（再生医学高级治疗定点）。此外，如果Capricor获得FDA的CAP-1002上市批准，用于

治疗DMD，根据我们之前获得的罕见儿科疾病指定，Capricor将有资格获得优先审评凭证（PRV）。

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在我们的3期试验中，队列A的入组已经完成，该试验以1：1的比例随机入组61名受试者，接受CAP-1002或安慰剂。

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报告了队列A的临时徒劳分析的积极结果，该分析触发了我们与Nippon Shinyaku的美国分销和商业化协议下的第一笔里程碑付款1000万美元。还有额外的9000万美元潜在里程碑付款，直至批准时，这些付款是在某些基于监管的成就下触发的。在可能获得批准之后，可能会根据正在达到的各种基于销售的目标向Capricor支付额外的6.05亿美元潜在里程碑付款。此外，根据本协议的条款，Capricor将获得产品收入中有意义的中位两位数收入分成。

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队列A的下一步：计划在2024年第四季度报告顶线数据。

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B组的招募正在进行中，旨在以1：1的比例招募约44名受试者，随机分配至CAP-1002或安慰剂。

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队列B的下一步：预计在2024年第二季度完成注册。

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宣布扩大规模，将CAP-1002的制造能力扩大到我们新的圣地亚哥工厂，该工厂打算用于商业用途，但需获得监管部门的批准。该设施旨在成为一种多功能且具有成本效益的方式，以有效地将CAP-1002推向市场。预计我们增强的制造能力将提高我们的供应能力，并提高我们最终产品销售的利润率（如果有的话）。我们目前正在我们的圣地亚哥工厂生产CAP-1002剂量，用于B组。

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宣布于2023年第三季度与FDA举行的Type-B会议取得积极成果。在会议上，FDA确认了目前由两个队列组成的HOPE-3临床试验设计的一致性，以及我们提交由队列A结果支持的BLA的计划，该结果使用了我们洛杉矶制造工厂生产的产品。

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我们计划在2024年第一季度与FDA会面，继续讨论我们通往BLA的途径。在即将举行的Type-B会议上，如果获得批准，我们打算讨论我们进一步的CMC商业启动计划，旨在加快我们BLA备案的批准途径。我们的最终目标是尽快过渡到我们的圣地亚哥制造工厂进行商业制造。

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主持了一个网络研讨会与家长项目肌肉营养不良症（PPMD）一起概述了我们DMD计划的关键更新。

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呈现了一个最新的突破海报在28日第世界肌肉协会（WMS）国际年会。海报中的亮点包括来自HOPE-2 OLE试验的数据，该试验通过上肢表现（PUL 2.0）测量，显示与安慰剂组相比，治疗24个月后的delta变化= 4.9分，p = 0.021。

外泌体程序：外泌体是大多数细胞分泌的膜结合细胞外囊泡，含有特征性脂质、蛋白质和mRNA、microRNA等核酸。外泌体作为信使调节邻近或远处细胞的功能，已被证明可以调节细胞存活、增殖、炎症和组织再生等功能。我们正在开发我们的外泌体技术，使用我们专有的StealthX ™平台，该平台专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送领域，以潜在地治疗和预防多种疾病。

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宣布我们专有的用于预防SARS-CoV-2的StealthX ™外泌体多价疫苗（StealthX ™疫苗）被选为部分Project NextGen，这是美国卫生与公众服务部发起的一项倡议，旨在推进一系列新型创新疫苗，为新冠提供更广泛、更持久的保护。作为NextGen项目的一部分，隶属于美国国立卫生研究院的NIAID将开展并资助我们的StealthX ™疫苗的1期临床试验，但需获得监管部门的批准。根据合作条款，Capricor将提供研究产品，NIAID的微生物和传染病司（DMID）将监督试验。

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该项目的下一步：NIAID计划在2024年底启动1期临床试验，但需获得监管部门的批准。如果NIAID发现我们的StealthX ™疫苗符合其安全性和有效性标准，他们可能会考虑我们的项目进行资助的第2阶段。

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目前，我们与一家未公开的制药公司合作，也在研究我们的StealthX ™外泌体平台的治疗应用。

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呈现了一个最新的突破海报在关于我们的StealthX ™外泌体平台应用于反义寡核苷酸（ASO）递送的WMS上。海报上的亮点包括数据，显示静脉注射（IV）后24小时，小鼠下肢存在装载标记ASO的外泌体。值得注意的是，携带肌肉靶向部分的外泌体在任何其他组织中均未被检测到，除了单剂量的预期清除途径（肾脏和肝脏）。

公司更新

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宣布收到我们与Nippon Shinyaku签订的美国分销和商业化协议下的第一笔里程碑付款1000万美元。

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宣布完成注册直接发行，由Nippon Shinyaku参与，总收益约为2300万美元。

预期即将到来的里程碑

CAP-1002杜氏肌营养不良计划

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计划在2024年第一季度与FDA举行Type-B会议，讨论商业制造规划，旨在加快BLA路径。

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计划在2024年第二季度报告3年期HOPE-2 OLE数据。

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计划于2024年第二季度完成HOPE-3（队列B）入组。

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计划在2024年第四季度报告来自HOPE-3（队列A）的顶线数据。

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继续探索在美国和日本以外建立更多合作伙伴关系的机会，以支持CAP-1002在DMD中的潜在商业化。

外泌体程序

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待监管机构批准后，计划宣布我们的StealthX ™疫苗用于预防SARS-CoV-2的IND批准。

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计划在我们的StealthX ™疫苗可用时提供有关我们NIAID合作的最新信息。

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继续探索合作伙伴关系和非稀释性资金来源的机会，以支持推进我们的StealthX ™外泌体平台技术。

2023年第四季度和全年财务业绩

现金状况：截至2023年12月31日，公司的现金、现金等价物和有价证券总额约为3950万美元，而2022年12月31日约为4140万美元。2023年第四季度，Capricor根据其市场发售计划，通过以每股约4.47美元的平均价格发行普通股筹集了约150万美元的净收益。此外，在2024年1月，公司收到了根据我们与日本新雅库的美国分销和商业化协议支付的第一笔里程碑付款1000万美元。

收入：Capricor的主要收入来源是根据与Nippon Shinyaku达成的美国商业化和分销协议，按比例确认了4000万美元（预付款和里程碑付款）。收入

2023年第四季度约为1210万美元，而2022年第四季度约为100万美元。

运营费用：2023年第四季度的总运营费用约为1320万美元，而2022年第四季度的总运营费用约为900万美元。

净亏损：公司报告2023年第四季度净亏损约为80万美元，即每股0.02美元，而2022年第四季度净亏损约为770万美元，即每股0.31美元。截至2023年12月31日止年度，公司报告净亏损约2230万美元，即每股0.83美元，而截至2022年12月31日止年度的净亏损约为2900万美元，即每股1.18美元。

财务展望

Capricor认为，根据目前的经营计划和财务资源，其可动用现金、现金等价物和有价证券将足以支付到2025年第一季度的预期费用和资本需求。这一预期不包括根据其与日本信雅乐的独家商业化和分销协议支付的任何额外潜在里程碑付款，以及目前不在公司基本案例规划假设中的任何资本战略使用。

电话会议和网络直播

参加电话会议请拨打1-888-886-7786（国内/免费）或1-416-764-8658（国际），参考会议ID：83986877。参与者可使用上面的访客拨入号码，由接线员接听或点击Call me^TM用于即时电话访问的链接。通过网络直播参与，请点击这里。网络直播的重播将在直播结束后提供，并可在公司网站上查阅。

关于Capricor疗法

Capricor Therapeutics, Inc.（NASDAQ：CAPR）是一家生物技术公司，致力于推进基于转化细胞和外泌体的疗法，以重新定义罕见疾病的治疗前景。在我们创新的最前沿是我们的主要候选产品CAP-1002-一种异基因心脏来源细胞疗法。广泛的临床前和临床研究表明，CAP-1002能够证明专门为肌营养不良症和心脏病定制的免疫调节、抗纤维化和再生作用。CAP-1002目前正在推进治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的3期临床开发。Capricor还利用了我们外泌体技术的力量，使用我们专有的StealthX ™平台，该平台专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送领域，以潜在地治疗和预防多种疾病。在Capricor，我们致力于推动可能性的边界，并为有需要的人开辟一条通往变革性治疗的道路。欲了解更多信息，请访问capricor.com，并在Facebook、Instagram和Twitter上关注Capricor。

关于前瞻性陈述的注意事项

本新闻稿中有关Capricor候选产品的功效、安全性和预期用途的声明；发现努力和临床试验的启动、进行、规模、时间和结果；临床试验的注册步伐；有关监管备案、未来研究和临床试验的计划；涉及产品的监管发展，包括获得监管批准或以其他方式将产品推向市场的能力；制造能力；监管会议的日期；关于我们财务前景的声明；实现产品里程碑和从商业合作伙伴获得里程碑付款的能力；关于当前和未来合作活动以及商业权利所有权的计划；知识产权的范围、期限、有效性和可执行性；未来的版税流和收入预测；对最近完成的发行所得款项的预期用途和发行的预期效果的预期；以及关于Capricor管理团队未来期望、信念、目标的任何其他陈述，计划或前景构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。任何非历史事实陈述的陈述（包括包含“相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“预期”、“估计”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似表述的陈述）也应被视为前瞻性陈述。有许多重要因素可能导致实际结果或事件

与此类前瞻性陈述所表明的内容存在重大差异。有关可能影响Capricor业务的这些风险和其他风险的更多信息，请参见Capricor于2023年3月17日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表格年度报告以及我们于2023年11月14日向美国证券交易委员会提交的截至2023年9月30日止季度的10-Q表格季度报告。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均基于截至本文发布之日Capricor可获得的信息，Capricor不承担更新这些前瞻性陈述的义务。

Capricor已与Nippon Shinyaku Co.，Ltd.（美国子公司：NS Pharma，Inc.）就DMD用CAP-1002在美国和日本的独家商业化和分销建立合作伙伴关系，但需获得监管部门的批准。CAP-1002为研究性新药，未获批任何适应症。Capricor基于外泌体的候选药物均未获批临床研究。

欲了解更多信息，请联系：

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Capricor公司联系人：

AJ Bergmann，首席财务官

abergmann@capricor.com

858.727.1755

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Capricor Therapeutics, Inc.

合并经营报表和综合亏损

（未经审计）

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Capricor Therapeutics, Inc.

资产负债表摘要

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