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附件 99.1

 

 

 

Theriva™Biologics报告2024年全年运营亮点和财务业绩

 

– VCN-01在转移性胰腺导管腺癌(PDAC)中的VIRAGE 2b期临床试验完成入组;预计2025年Q2的顶线数据–

 

– VCN-01开发获FDA授予治疗PDAC的快速通道指定和视网膜母细胞瘤的罕见儿科疾病指定支持–

 

–收到FDA和EMA关于VCN-01联合标准护理化疗治疗转移性PDAC的3期关键试验设计指导–

 

––截至2024年12月31日,Theriva Biologics报告现金1160万美元,预计将为2025年Q3提供跑道–

 

 

马里兰州罗克维尔,2025年3月6日(GLOBE NEWSWIRE)— Theriva™Biologics(NYSE American:TOVX)是一家多元化的临床阶段公司,致力于开发治疗癌症和相关疾病的疗法,用于治疗高度未满足的需求领域。该公司今天公布了截至2024年12月31日的全年财务业绩,并提供了公司最新情况。

 

“我们对2024年的临床和监管成就感到非常满意,”Theriva Biologics首席执行官Steven A. Shallcross表示。“我们独特的、基质降解、溶瘤病毒VCN-01在转移性PDAC中的VIRAGE 2b期临床试验已接近一项重要的数据读数。如果这项试验获得成功,我们与美国和欧洲监管机构的互动为我们在通往VCN-01在该适应症的潜在关键试验的道路上提供了明确的方向。随着世界范围内PDAC发病率的增加,治疗这种致命疾病的新疗法的需求更加迫切。”

 

 

近期节目亮点和预期里程碑:

 

VCN-01

 

胰腺导管腺癌(PDAC):

 

· 2024年5月,美国食品药品监督管理局(FDA)授予领先临床候选药物VCN-01联合吉西他滨和NAB-紫杉醇的快速通道指定,以提高转移性胰腺癌患者的无进展生存期和总生存期。

 

 

 

 

 

· 2024年9月,我们报道了我们在VIRAGE(VCN-01联合标准护理化疗(吉西他滨/nAB-紫杉醇)作为一线疗法在新诊断的转移性PDAC患者中进行的随机、对照、多中心、开放标签的2b期试验)中实现了92例可评估患者的目标入组。VIRAGE研究的顶线数据,以及第二次数据监测委员会对安全数据的审查结果,预计将在2025年第二季度公布。

 

· 2024年12月,我们收到了与FDA的D型会议纪要,2025年2月,我们收到了欧洲药品管理局(EMA)人用人用医药产品委员会(CHMP)的科学建议,两者都为设计主要临床候选药物VCN-01联合标准护理化疗吉西他滨/nAB-紫杉醇治疗转移性PDAC的潜在关键3期临床研究提供了指导。FDA和EMA的反馈意见正被纳入3期研究方案的设计中,并将在2025年底之前要求与FDA举行2期结束会议,讨论拟议的3期研究。

 

视网膜母细胞瘤:

 

· 2024年4月,我们公布了在Sant Joan de D é u-巴塞罗那儿童医院进行的研究者赞助的玻璃体内VCN-01在儿童难治性视网膜母细胞瘤患者中的1期试验的阳性顶线数据。这项研究的数据库已经锁定,正在准备临床研究报告。

 

· 2024年7月,VCN-01获得FDA的罕见儿科药物指定,2024年10月,VCN-01获得欧盟委员会的孤儿药产品指定,均用于治疗视网膜母细胞瘤。我们继续与关键意见领袖进行讨论,以制定一个潜在的关键试验协议,供与监管机构讨论。

 

SYN-004

 

· 2024年10月,我们报告了数据和安全监测委员会(DSMC)对我们1b/2a期随机、双盲、安慰剂对照临床试验SYN-004(ribaxamase)在异基因造血细胞移植(HCT)受者中用于预防急性移植物抗宿主病(AGVHD)的第二个队列结果的审查的积极结果。基于对安全性和药代动力学数据的审查,DSMC建议该研究继续招募最终队列3。根据我们目前的可用资金和我们对VCN-01临床开发的关注,我们预计不会开始队列3的注册,除非我们获得赠款资金,或者为SYN-004开发计划找到被许可人或合作伙伴。

 

 

 

 

 

 

 

业务更新

 

2024年9月,我们获得了西班牙政府国家知识转移计划的制造业资助。Theriva Biologics和Universitat Auto ò noma de Barcelona(UAB)共获得228万欧元(约合254万美元)的贷款,其中公司于2025年1月17日获得133万欧元(约合148万美元)的贷款,自授予之日起三年内分7年偿还,UAB将获得95万欧元(约合106万美元)的赠款,专门用于THERICEL项目,并在未来3年内每年分期支付。THERICEL项目旨在建立将Theriva专有的A549悬浮细胞用于临床制造腺病毒和AAV疗法的可行性。

 

2024年,我们从西班牙政府确认了一笔应收税收抵免,并抵消了180万美元的递延研发税收抵免,用于偿还在西班牙的研发工作中发生的某些费用。

 

截至2024年12月31日止全年财务业绩

 

一般和行政费用从截至2023年12月31日止年度的710万美元增至截至2024年12月31日止年度的740万美元。增长4%的主要原因是本年度或有对价调整为700000美元,而上一年度减少了660,000美元,对一般和行政费用的累计影响为140万美元,但被薪酬成本、咨询费以及董事和高级职员保险的减少所抵消。截至2024年12月31日止年度,与股票薪酬费用相关的费用为438000美元,而截至2023年12月31日止年度为388,000美元。

 

研发费用从截至2023年12月31日止年度的1430万美元降至2024年12月31日止年度的1200万美元。这16%的下降主要是由于与我们在PDAC中的VCN-01的VIRAGE 2期临床试验相关的临床试验费用降低、与我们的SYN-020的1a期临床试验相关的费用降低、与我们在同种异体HCT受者中的SYN-004(ribaxamase)的1b/2a期临床试验相关的费用减少,以及研发税收抵免的认可,但被视网膜母细胞瘤患者玻璃体内VCN-01的1期试验相关的费用增加所抵消。随着我们完成VCN-01的VIRAGE 2期临床试验并计划在PDAC中进行VCN-01的3期临床试验、推进我们在视网膜母细胞瘤中的VCN-01项目、扩大VCN-01的GMP放大制造活动以及继续支持我们的其他临床前和发现计划,我们预计研发费用将会增加。研发费用还包括与截至2024年12月31日止年度的非现金股票补偿费用相关的费用为233,000美元,而截至2023年12月31日止年度为165,000美元。

 

截至2024年12月31日止年度的其他收入为693000美元,而截至2023年12月31日止年度的其他收入为1442000美元。截至2024年12月31日止年度的其他收入主要包括利息收入697,000美元和汇兑损失4,000美元。截至2023年12月31日止年度的其他收入主要包括1,439,000美元的利息收入被3,000美元的汇兑收益所抵消。

 

 

 

 

 

 

截至2024年12月31日,现金和现金等价物总额为1160万美元,而截至2023年12月31日为2320万美元。

 

公司10-K表格年度报告所载截至2024年12月31日止年度的经审核财务报表载有公司独立注册会计师事务所的审计意见,其中包括与公司持续经营能力有关的解释性段落。

 

关于Theriva™生物制剂公司。

 

Theriva™Biologics(NYSE American:TOVX),是一家多元化的临床阶段公司,致力于开发治疗癌症和相关疾病的疗法,用于高度未满足的需求领域。该公司正在推进一种新的溶瘤腺病毒平台,该平台设计用于静脉(IV)、玻璃体内和抗肿瘤递送,以触发肿瘤细胞死亡,改善共同给药的癌症疗法对肿瘤的访问,并促进患者免疫系统产生强大和持续的抗肿瘤反应。该公司的主要候选药物有:(1)VCN-01,一种溶瘤腺病毒,旨在在肿瘤细胞内进行选择性和侵略性复制,并降解作为癌症治疗的重要物理和免疫抑制屏障的肿瘤基质屏障;(2)SYN-004(ribaxamase),旨在降解胃肠道(GI)内某些常用的静脉注射β-内酰胺类抗生素,以防止微生物组损伤,从而限制病原菌如VRE(耐万古霉素肠球菌)的过度生长,并降低异基因造血细胞移植(HCT)受者急性移植物抗宿主病(AGVHD)的发生率和严重程度;(3)SYN-020,一种在cGMP条件下生产的酶肠道碱性磷酸酶(IAP)的重组口服制剂,旨在治疗局部胃肠道和全身疾病。欲了解更多信息,请访问Theriva Biologics的网站www.therivabio.com。

 

 

 

 

 

前瞻性陈述

 

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。在某些情况下,前瞻性陈述可以通过诸如“可能”、“应该”、“潜在”、“继续”、“预期”、“预期”、“打算”、“计划”、“相信”、“估计”等术语来识别,和类似的表达方式,并包括有关预计在2025年第二季度的顶线数据的声明;进入2025年第三季度的现金跑道;预计在2025年第二季度对VCN-01在转移性胰腺导管腺癌中的VIRAGE 2b期临床试验的安全性数据进行第二次数据监测委员会审查的结果;在VIRAGE 2b期试验成功的情况下,对VCN-01在PDAC中的潜在关键试验的前进道路有明确的方向;主要临床候选药物VCN-01联合标准护理化疗吉西他滨/nAB-紫杉醇的潜在关键3期临床研究用于治疗转移性PDAC;与FDA举行2期结束会议,讨论2025年底前请求的拟议3期研究;准备研究者赞助的临床研究报告,在Sant Joan de D é u-巴塞罗那儿童医院进行的儿童难治性视网膜母细胞瘤患者的玻璃体内VCN-01 1期试验;继续与关键意见领袖讨论开发视网膜母细胞瘤的潜在关键试验方案;获得赠款资助或为SYN-004开发计划寻找被许可人或合作伙伴;THERICEL项目,确定使用Theriva专有的A549悬浮细胞的可行性用于腺病毒和AAV疗法的临床制造;随着公司完成VCN-01的VIRAGE 2期临床试验并计划在PDAC中进行VCN-01的3期临床试验,推进其在视网膜母细胞瘤中的VCN-01项目,扩大VCN-01的GMP放大制造活动,并继续支持其其他临床前和发现计划,预计研发费用将增加。可能导致实际结果与当前预期存在重大差异的重要因素包括,除其他外,顶线数据显示VCN-01在转移性胰腺导管腺癌中的VIRAGE 2b期临床试验呈阳性;公司在PDAC中有效设计VCN-01的枢轴醇试验的能力;公司和VCN在预期时达到临床里程碑的能力,包括继续按计划招募患者的能力,在预期时产生积极的临床数据(包括VCN-01在转移性胰腺导管腺癌中的VIRAGE 2b期临床试验),从而建立VCN-01可能会改善PDAC和其他实体癌患者的临床结果;公司和VCN的候选产品证明了安全性和有效性,以及与先前结果一致的结果;公司按时完成临床试验并取得预期结果和益处的能力;公司获得产品候选者商业化监管批准或遵守持续监管要求的能力;与公司和VCN为特定适应症推广或商业化其产品候选者的能力有关的监管限制;产品候选者在市场上的接受和成功开发,公司和VCN产品的营销或销售;竞争对手的开发导致此类产品过时或失去竞争力;公司和VCN维持许可协议的能力;公司和VCN专利财产的持续维护和增长;继续保持良好融资的能力;为SYN-004开发计划寻找被许可人和授予资金的能力以及公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告及其向SEC提交的其他文件中描述的其他因素,包括关于表格10-Q的后续定期报告和关于表格8-K的当前报告。本新闻稿中的信息仅在本新闻稿发布之日提供,Theriva Biologics不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务,除非法律要求。

 


投资者关系联系人:
克里斯·卡拉布雷斯
LifeSci Advisors,LLC
ccalabrese@lifesciadvisors.com
917-680-5608

 

 

 

 

未经审核的简明合并资产负债表

(单位:千,股份和面值金额除外)

(未经审计)

             
    12月31日,     12月31日,  
    2024     2023  
物业、厂房及设备                
                 
流动资产                
现金及现金等价物   $ 11,609     $ 23,177  
应收税收抵免     3,228       1,812  
预付费用及其他流动资产     1,444       2,414  
流动资产总额     16,281       27,403  
                 
非流动资产                
物业及设备净额     270       422  
受限制现金     96       102  
使用权资产     1,272       1,759  
进行中的研发     17,358       19,755  
商誉           5,700  
存款和其他资产     75       78  
总资产   $ 35,352     $ 55,219  
负债和股东权益                
                 
流动负债:                
应付账款   $ 859     $ 770  
应计费用     3,368       2,995  
应计雇员福利     1,144       1,517  
递延研发税收抵免-流动部分     1,614       906  
应付贷款-流动     61       63  
经营租赁负债-流动部分     539       487  
流动负债合计     7,585       6,738  
                 
非流动负债                
非流动或有对价     6,973       6,274  
应付贷款-非流动     92       162  
非流动递延研发税收抵免     762       906  
非流动经营租赁负债     873       1,442  
负债总额     16,285       15,522  
                 
承诺与或有事项            
临时股权;10,000,000授权                
C系列可转换优先股,面值0.00 1美元;授权10,000,000股;截至2024年12月31日已发行和未偿还的0股,截至2023年12月31日已发行和未偿还的275,000股           2,006  
D系列可转换优先股,面值0.00 1美元;授权10,000,000股;2024年12月31日已发行和未偿还的0股,2023年12月31日已发行和未偿还的100,000股           728  
股东权益:                
普通股,面值0.00 1美元;授权350,000,000股,截至2024年12月31日已发行2,811,258股,已发行2,782,449股,截至2023年12月31日已发行715,028股,已发行686,219股     3       1  
额外实收资本     355,501       346,536  
库存股,按成本计算,2024年12月31日和2023年12月31日为28,809股     (288 )     (288 )
累计其他综合(亏损)收益     (1,178 )     32  
累计赤字     (334,971 )     (309,318 )
股东权益合计     19,067       36,963  
                 
负债总额和股东权益   $ 35,352     $ 55,219  

 

 

 

 

 

 

简明综合经营报表及综合亏损

(单位:千,股份和每股金额除外)

(未经审计)

 

             
    截至本年度  
    12月31日,  
    2024     2023  
运营成本和费用:                
一般和行政   $ 7,396     $ 7,120  
研究与开发     12,031       14,311  
进行中研发减值     1,325        
商誉减值     5,594        
总运营成本和费用     26,346       21,431  
                 
经营亏损     (26,346 )     (21,431 )
其他收入:                
外币汇兑(亏损)收益     (4 )     3  
利息收入     697       1,439  
其他收入合计     693       1,442  
                 
所得税前净亏损     (25,653 )     (19,989 )
所得税优惠           1,640  
归属于普通股股东的净亏损   $ (25,653 )   $ (18,349 )
                 
每股净亏损-基本及摊薄   $ (19.03 )   $ (28.48 )
                 
期间已发行股份的加权平均数-基本及摊薄     1,348,126       644,282  
                 
净亏损     (25,653 )     (18,349 )
外币折算(亏损)收益(亏损)     (1,210 )     711  
综合亏损总额   $ (26,863 )   $ (17,638 )