Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. 8-K
附件 99.1
Tonix Pharmaceuticals宣布聘请Rho担任CRO，以支持向FDA提交新药申请，以批准Tonmya ™用于治疗纤维肌痛
Tonmya ™是一种潜在的新一线疗法，用于治疗纤维肌痛的非阿片类镇痛剂，得到两项3期试验的统计学显着结果的支持
计划于2024年下半年向FDA提交新药申请（NDA）
纤维肌痛是一种影响大约1000万美国成年人的慢性疼痛状况，通常会持续数年或数十年
新泽西州查塔姆，2024年2月13日（GLOBE NEWSWIRE）–拥有已上市产品和一系列候选开发药物的生物制药公司Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.（纳斯达克：TNXP）（Tonix或该公司）今天宣布，该公司已聘请全球合同研究组织（CRO）Rho，Inc.（Rho）支持Tonix准备并计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交其新药申请（NDA），以批准Tonmya ™（盐酸环苯扎普林舌下片）用于治疗纤维肌痛。
Tonix Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Seth Lederman医学博士表示：“我们对Tonmya最近积极的3期研究结果感到兴奋，并期待Rho在准备我们的NDA时提供支持。”“我们打算在今年上半年与FDA会面，并在下半年提交我们的NDA。我们相信，我们已经完成了NDA所需的所有开发工作，包括CMC要求和完成两项积极的3期研究。”
Tonmya是开发用于治疗纤维肌痛的盐酸环苯扎普林的专利舌下含片制剂。2023年12月，公司公布了RESILIENT中具有高度统计学意义和临床意义的顶线结果，这是Tonmya治疗纤维肌痛的第二个阳性3期临床试验。在这项研究中，Tonmya达到了预先指定的主要终点，与安慰剂相比，显着减少了纤维肌痛参与者的每日疼痛（p = 0.00005）。在与改善睡眠质量、减轻疲劳和改善整体纤维肌痛症状和功能相关的所有关键次要终点中也看到了具有统计学意义和临床意义的结果。Tonmya治疗纤维肌痛的首个阳性3期试验RELIEF已于2020年12月完成。与安慰剂相比，它达到了预先指定的每日疼痛减轻的主要终点（p = 0.010），并在关键的次要终点显示出活性。
Rho总裁兼首席运营官Tara Gladwell表示：“我们很高兴继续支持Tonix及其Tonmya计划。”“我们希望，这项工作可能会为数百万患有这种令人衰弱的慢性疾病的美国人带来一种新的治疗方法。”
关于纤维肌痛
纤维肌痛是一种慢性疼痛障碍，据了解是由中枢神经系统内放大的感觉和疼痛信号引起的。在美国，估计有600万到1200万成年人患有纤维肌痛，其中大多数是女性。纤维肌痛的症状包括慢性广泛性疼痛、非恢复性睡眠、疲劳和晨僵。其他相关症状包括认知功能障碍和情绪障碍，包括焦虑和抑郁。患有纤维肌痛的个体在日常活动中挣扎，生活质量受损，并经常残疾。医生和患者报告对目前已上市产品的普遍不满。
关于Tonmya ™（又名TNX-102 SL）
Tonmya是盐酸环苯扎普林的专利舌下含片制剂，设计用于就寝时间的日常给药，提出了改善纤维肌痛睡眠质量的机制。Tonmya提供快速的经粘膜吸收，并由于绕过首过肝脏代谢而减少了长半衰期活性代谢物去甲环苯扎普林的产生。Tonmya作为一种多功能药物，在5-HT2A-血清素能、α 1-肾上腺素能、H1-组胺能和M1-毒蕈碱胆碱能受体上具有有效的结合和拮抗活性，目前正在开发用于纤维肌痛的日常睡前治疗。TNX-102 SL也在开发纤维肌痛型长COVID（正式名称为新冠急性后遗症[ PASC ]）、酒精使用障碍和阿尔茨海默病中的躁动。美国专利商标局（USPTO）于2017年5月颁发美国专利第9636408号、2018年5月颁发专利第9956188号、2018年11月颁发专利第10117936号、2019年7月颁发专利第10,357，465号、2020年8月颁发专利第10736859号。专利中声称的Protectic ™保护性共晶和Angstro-Technology ™配方是Tonix专有的Tonmya组合物的重要元素。这些专利预计将在NDA批准后为Tonmya提供美国市场独占权，直至2034/2035年。此外，Tonix还有针对CBP-HCL经粘膜吸收的美国专利申请正在申请中，但尚未发布，预计美国市场独占权将持续到2033年，用于治疗纤维肌痛的抑郁症状，预计美国市场独占权将持续到2032年，用于治疗纤维肌痛的疼痛，预计美国市场独占权将持续到2041年。
关于Rho
Rho是一家全球性的私营合同研究组织（CRO），总部位于美国北卡罗来纳州的生物技术中心Research Triangle Park。Rho提供全方位的药物开发服务，从方案策略到临床试验和营销应用。自1984年以来，Rho一直是一些最具创新性的制药、生物技术和医疗设备公司以及学术和政府组织值得信赖的合作伙伴。致力于卓越服务和跨职能协作，Rho的治疗专业知识、员工专注力和对强大站点关系的承诺改变了与CRO合作的意义——加快上市时间、最大限度地提高ROI，并提供一致、更智能和更高效的项目。通过在LinkedIn上关注该公司来体验Rho。
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.*
Tonix是一家生物制药公司，专注于商业化、开发、发现和许可治疗药物，以治疗和预防人类疾病并减轻痛苦。Tonix的开发组合专注于中枢神经系统疾病。Tonix的优先事项是向FDA提交Tonmya的新药申请（NDA），后者已完成两项治疗纤维肌痛的阳性3期研究。Tonix打算在2024年上半年与FDA会面，并在2024年下半年提交批准Tonmya用于治疗纤维肌痛的NDA。正在开发TNX-102 SL，以降低急性应激反应的严重程度以及急性应激障碍和创伤后应激障碍的发生频率。这项试验由北卡罗来纳大学赞助，并获得了美国国防部的资金支持。TNX-102 SL也正在开发用于治疗纤维肌痛型长COVID，这是一种慢性急性后新冠病，2023年第三季度报告了一项概念验证研究的顶线结果。TNX-1300（可卡因酯酶）是一种用于治疗可卡因中毒的生物制剂，已获得FDA的突破性疗法认定，并获得了美国国家药物滥用研究所（NIDA）的资助。TNX-1300的2期研究预计将于2024年第一季度启动。Tonix的罕见病开发组合包括用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）的TNX-2900（鼻内增强催产素）。TNX-2900已被FDA授予孤儿药资格，一项研究性新药（IND）申请已获得批准，可支持一项针对PWS患者的2期研究。Tonix的免疫学开发组合包括解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，包括TNX-1500，这是一种靶向CD40-配体（CD40L或CD154）的人源化单克隆抗体，正在开发用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病。TNX-1500的1期研究于2023年第三季度启动。Tonix的传染病产品线包括TNX-801，这是一种正在研发的预防天花和多痘的疫苗。TNX-801还作为包括TNX-1800在内的其他传染病的活病毒疫苗平台或重组痘疫苗平台，作为预防新冠肺炎的疫苗正在开发中。在2023年第四季度期间，TNX-1800被美国国立卫生研究院（NIH）、美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）项目NextGen选入1期临床试验。传染病开发组合还包括TNX-3900和TNX-4000，这是一类广谱小分子口服抗病毒药物。我们的商业子公司Tonix Medicines根据与Upsher-Smith Laboratories，LLC的过渡服务协议销售Zembace ® SymTouch ®（舒马曲坦注射液）3毫克和Tosymra ®（舒马曲坦鼻喷雾剂）10毫克，这些产品于2023年6月30日从Upsher-Smith Laboratories，LLC获得。Zembrace SymTouch和Tosymra分别适用于治疗成人有或无先兆的急性偏头痛。
* Tonix的产品开发候选药物是在研新药或生物制剂，尚未被批准用于任何适应症。
Zembrace SymTouch和Tosymra是Tonix Medicines的注册商标。所有其他标记均为其各自所有者的财产。
本新闻稿和有关Tonix的更多信息可在www.tonixpharma.com上找到。
前瞻性陈述
本新闻稿中的某些陈述在1995年《私人证券诉讼改革法案》的含义内具有前瞻性。这些陈述可以通过使用诸如“预期”、“相信”、“预测”、“估计”、“预期”和“打算”等前瞻性词语来识别。这些前瞻性陈述基于Tonix当前的预期，实际结果可能存在重大差异。有许多因素可能导致实际事件与此类前瞻性陈述所表明的情况存在重大差异。这些因素包括但不限于与未能获得FDA许可或批准以及不遵守FDA法规相关的风险；与我们的任何产品未能成功上市相关的风险；与我们的候选产品临床开发的时间和进度相关的风险；我们对额外融资的需求；专利保护和诉讼的不确定性；政府或第三方付款人报销的不确定性；有限的研发努力和对第三方的依赖；以及实质性竞争。与任何在研药品一样，新产品的开发、监管批准和商业化都存在重大风险。Tonix不承担更新或修改任何前瞻性陈述的义务。投资者应阅读于2023年3月13日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表格年度报告中列出的风险因素，以及在该日期或之后向SEC提交的定期报告。Tonix的所有前瞻性陈述都明确受到所有此类风险因素和其他警示性陈述的限制。此处列出的信息仅代表截至其日期的信息。
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