附件 99.1
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联系人：
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
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克莉丝汀·阿金克
（投资者与媒体）
617-682-4340
乔希·布罗德斯基
（投资者）
617-551-8276
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阿尔尼拉姆制药报告2026年第一季度财务业绩并重点介绍近期进展
− 2026年第一季度实现全球产品净收入10.36亿美元（与2025年第一季度相比增长121%），主要受TTR9.10亿美元总收入（与2025年第一季度相比增长153%）的推动–
−重申2026年财务指引，包括合并净产品收入4900万至5300万美元，TTR净产品总收入4400至4700万美元–
− ACC.26上展示的新数据进一步支持使用Vutrisiran作为ATTR-CM的一线治疗–
−与Viz.ai和AHA建立合作，专注于ATTR-CM的早期诊断、协调护理和长期患者影响–
− 2026年下半年向多个临床读数的深度管道进展有望支持长期增长–
马萨诸塞州剑桥，2026年4月30日–领先的RNA疗法公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：ALNY）今天公布了截至2026年3月31日的第一季度合并财务业绩，并回顾了近期的业务亮点。
Alnylam首席执行官Yvonne Greenstreet医学博士表示：“2026年对Alnylam来说是一个强劲的开端，第一季度末标志着美国为ATTR-CM推出AMVUTTRA一周年，也代表着一个重要的财务里程碑，我们历史上首次实现了超过10亿美元的季度产品收入。”“与此同时，我们继续推进我们深入和高价值的RNA疗法管道，推进三项正在进行的3期试验，并启动我们第一个针对肥胖和体重管理的脂肪靶向项目的1期研究。此外，我们管道中的多个项目正在向今年的关键临床读数推进。总之，这代表着朝着我们的重要初步进展Alnylam 2030在我们努力提供实质性的患者影响和创造长期价值时，实现全球TTR领导地位、通过创新推动增长以及与金融纪律进行扩展的目标。”
2026年第一季度及近期重要业务亮点
总TTR：AMVUTTRA®（vutrisiran）& ONPATTRO®（patisiran）
•实现AMVUTTRA和ONPATTRO第一季度全球净产品收入分别为8.9亿美元和2000万美元，与2025年第一季度相比，TTR净产品收入总额合计为9.1亿美元，TTR总额增长153%。
•今天宣布更新在ATTR-CM患者中进行的下一代TTRR消音器nucresiran的TRITON-CM 3期研究。
◦这项研究的招生进度比预期的要快。因此，该公司决定利用预先指定的方案选项，将目标入组从1,250名患者扩大到约1,750名患者。尽管Alnylam正在增加试验入组的患者数量，但鉴于入组速度很快，该公司仍预计到2030年在ATTR-CM中推出nucresiran，假设数据为积极且获得监管批准。
•在美国心脏病学会年度科学会议和博览会上展示了vutrisiran在ATTR-CM患者中的HELIOS-B 3期临床试验的新分析。
◦Vutrisiran相对于安慰剂改善了ATTR-CM患者的健康相关生活质量，治疗效果对应于在年龄相隔10岁以上的ATTR-CM患者中观察到的差异。
◦在ATTR-CM疾病谱中观察到vutrisiran的一致治疗效果，包括患有最晚期疾病和舒张功能障碍的患者。
◦真实世界的数据表明，vutrisiran每季度HCP给药的依从性和持久性很高。
•宣布了新的战略努力，旨在促进ATTR-CM的早期诊断、协调护理和长期患者影响。
◦Alnylam正在与Viz.ai合作开发一种支持AI的ATTR-CM护理路径，旨在帮助在病程早期识别患者并指导适当的诊断评估和转诊。
◦Alnylam还支持由美国心脏协会牵头的一项全国性努力，该努力包括一项为期三年的倡议，该倡议将在一项全国性学习合作中召集一个10个地点的多学科卫生系统队列，旨在确定护理方面的差距，分享最佳做法，并扩展诊断和管理ATTR-CM的有效模型。
•主办了一场TTR投资者网络研讨会，重点介绍了Alnylam为ATTR-CM患者提供服务的进展，以及该公司旗舰TTR特许经营权的长期增长和持久性。这里有重播。
Total Rare：GIVLAARI®（givosiran）& OXLUMO®（lumasiran）
•实现GIVLAARI和OXLUMO第一季度全球净产品收入分别为7400万美元和5100万美元，与2025年第一季度相比，Rare净产品总收入合计为1.26亿美元，Rare总增长15%。
其他亮点
•提交了额外的第2阶段结果zilebesiran，在开发用于降低高血压患者的心血管风险，包括评估提供持续控制血压的能力，在美国心脏病学会的年度科学会议和博览会上。
◦对整个2期KARDIA项目的安全性进行的全面分析表明，zilebesiran作为单一疗法和与标准护理抗高血压药联合使用，在轻中度高血压患者、高CV风险患者或基线时EGFR较低的患者中具有可接受的安全性。
•启动1期临床试验ALN-2232，Alnylam的首个脂肪靶向RNAi疗法，靶向ACVR1C用于肥胖和体重管理。
•Alnylam的合作伙伴再生元制药公司宣布向FDA提交cemdisiran的新药申请（NDA），cemdisiran是一种用于成人全身性重症肌无力的研究性RNAi疗法。计划在2026年进行更多的全球申报。
其他业务更新
•与Tenaya Therapeutics开展研究合作，以发现新的人类基因靶点，用于心血管疾病疾病疾病修饰治疗的潜在开发。
•宣布与Helix达成一项新的多年期协议，以推动精准医疗发展，其中Alnylam将获得Helix的深度表型GenoSphereTM由全面的基因组和纵向临床数据以及涵盖广泛疾病领域的医学和药学声明组成的队列。
即将举行的重要活动
Alnylam将举办其10第今年晚些时候举行的RNAi圆桌会议系列，Alnylam科学家和项目负责人以及医学思想领袖将在会上讨论关键管道项目的进展和机会。详细日程安排及报名信息另行公布。
2026年上半年，Alnylam预计：
•的CAPricorn-1 2期临床试验完成入组米维尔西兰在脑淀粉样血管病患者中。
•启动第2阶段试验米维尔西兰在阿尔茨海默病患者中。
•启动2期临床试验ALN-6400在第二次出血性疾病中。
2026年下半年，Alnylam预计将公布几个管道项目的临床数据，包括：
•的1期和2期临床试验结果ALN-6400分别在健康志愿者和遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）患者中。
•1期临床试验结果ALN-HTT02在亨廷顿氏病患者中。
•1期临床试验结果ALN-2232在肥胖和体重管理方面。
截至2026年3月31日止季度财务业绩
| 截至3月31日的三个月， |
%变化
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（单位：千，每股金额和百分比除外）
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2026 | 2025 | |||||||||||||||
| 总收入 | $ | 1,167,175 | $ | 594,189 | 96 | % | |||||||||||
| GAAP运营收入 | $ | 268,636 | $ | 18,077 | * | ||||||||||||
| 非公认会计准则运营收入 | $ | 338,790 | $ | 74,789 | 353 | % | |||||||||||
| GAAP净收入（亏损） | $ | 205,991 | $ | (18,251) | ** | ||||||||||||
| Non-GAAP净收入 | $ | 273,038 | $ | 37,941 | * | ||||||||||||
| GAAP每股普通股净收入（亏损）—基本 | $ | 1.55 | $ | (0.14) | ** | ||||||||||||
| GAAP每股普通股净收入（亏损）——摊薄 | $ | 1.51 | $ | (0.14) | ** | ||||||||||||
| Non-GAAP每股普通股净收入—基本 | $ | 2.05 | $ | 0.29 | * | ||||||||||||
| Non-GAAP每股普通股净收入——摊薄 | $ | 1.99 | $ | 0.29 | * | ||||||||||||
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*表示期间内的百分比变化大于500%
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**意义不大
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有关我们使用非GAAP财务指标的解释，请参阅本新闻稿后面的“非GAAP财务指标的使用”部分，有关每个非GAAP财务指标与最具可比性的GAAP指标的对账，请参阅本新闻稿末尾的表格。
收入汇总
| 截至3月31日的三个月， |
%变化
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CER变动%*
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（以千为单位，百分比除外）
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2026 | 2025 | |||||||||||||||||||||
| 净产品收入： | |||||||||||||||||||||||
| AMVUTTRA | $ | 889,931 | $ | 309,992 | 187 | % | 183 | % | |||||||||||||||
| ONPATTRO | 20,481 | 49,489 | (59) | % | (61) | % | |||||||||||||||||
| TTR净产品收入总额 | 910,412 | 359,481 | 153 | % | 150 | % | |||||||||||||||||
| GIVLAARI | 74,394 | 66,968 | 11 | % | 7 | % | |||||||||||||||||
| OXLUMO | 51,321 | 42,089 | 22 | % | 13 | % | |||||||||||||||||
| 稀有净产品收入总额 | 125,715 | 109,057 | 15 | % | 10 | % | |||||||||||||||||
| 净产品收入总额 | 1,036,127 | 468,538 | 121 | % | 117 | % | |||||||||||||||||
| 合作净收入： | |||||||||||||||||||||||
| 罗氏 | 35,641 | 17,056 | 109 | % | 109 | % | |||||||||||||||||
| 再生元制药 | 46,336 | 51,039 | (9) | % | (9) | % | |||||||||||||||||
| 其他 | 98 | 31,090 | (100) | % | (100) | % | |||||||||||||||||
| 合作净收入总额 | 82,075 | 99,185 | (17) | % | (17) | % | |||||||||||||||||
| 版税收入 | 48,973 | 26,466 | 85 | % | 85 | % | |||||||||||||||||
| 总收入 | $ | 1,167,175 | $ | 594,189 | 96 | % | 93 | % | |||||||||||||||
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*按固定汇率（CER）计算的变化表示增长，计算方式如同汇率与截至2025年3月31日的三个月期间所使用的汇率保持不变。CER是一种非GAAP财务指标。
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产品净收入总额
•与2025年同期相比，截至2026年3月31日的三个月内，按实际货币和CER计算，产品净收入总额分别增长121%和117%，这主要是由于患者需求增加推动了AMVUTTRA收入的增长，主要是在美国的ATTR-CM患者中，这部分被ONPATTRO患者数量的减少所抵消，以及由于GIVLAARI和OXLUMO患者数量增加带来的增长。
合作净收入
•与2025年同期相比，截至2026年3月31日的三个月内，来自合作的净收入有所下降，主要是由于确认了与我们在2025年3月与Vir Biotechnology公司的协议修订有关的3000万美元付款。
版税收入
•与2025年同期相比，截至2026年3月31日的三个月中，特许权使用费收入有所增加，原因是诺华公司从LeQvio全球净销售中获得的特许权使用费数量和费率增加。
营业费用汇总
| 截至3月31日的三个月， |
%变化
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（以千为单位，百分比除外）
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2026 | 2025 | |||||||||||||||
| 销货成本 | $ | 207,520 | $ | 70,183 | 196 | % | |||||||||||
| 占净产品收入% | 20.0 | % | 15.0 | % | |||||||||||||
| 合作成本和特许权使用费 | $ | 3,602 | $ | 858 | 320 | % | |||||||||||
| GAAP研发费用 | $ | 364,866 | $ | 265,122 | 38 | % | |||||||||||
| 非美国通用会计准则研发费用 | $ | 334,754 | $ | 241,324 | 39 | % | |||||||||||
| GAAP销售、一般和管理费用 | $ | 322,551 | $ | 239,949 | 34 | % | |||||||||||
| 非美国通用会计准则销售、一般和管理费用 | $ | 282,509 | $ | 207,035 | 36 | % | |||||||||||
销售商品成本
•与2025年同期相比，截至2026年3月31日的三个月内，销售商品成本占产品净收入的百分比增加至20%，这主要是由于AMVUTTRA的销售额增加以及AMVUTTRA净销售额应付的混合特许权使用费率相应增加。
研发（R & D）费用
•截至2026年3月31日止三个月的GAAP和Non-GAAP研发费用较2025年同期增加，主要是由于zilebesiran的ZENITH 3期临床试验、nucresiran在ATTR-CM患者中的TRITON-CM 3期临床试验和nucresiran在hATTR-PN患者中的TRITON-PN 3期临床试验的临床试验费用增加。
销售、一般和行政（SG & A）费用
•截至2026年3月31日止三个月的GAAP和非GAAP SG & A费用与2025年同期相比有所增加，这主要是由于员工薪酬成本增加以及与ATTR-CM中AMVUTTRA正在进行的全球商业启动相关的营销投资增加。
其他财务亮点
利息支出
•截至2026年3月31日止三个月的利息支出6900万美元，其中包括与出售未来Leqvio特许权使用费相关的负债产生的利息4000万美元，以及与vutrisiran和zilebesiran开发资金相关的负债产生的利息2600万美元。
准备金
•在截至2026年3月31日的三个月中，我们记录了1600万美元的所得税准备金，主要与美国州所得税、瑞士递延所得税资产净额的利用以及我们需要纳税的司法管辖区的应税收入有关。我们将利用在瑞士的递延税项资产来抵消当前的现金税负债，并将继续对我们在美国的递延税项净资产和在瑞士的某些递延税项资产保持全额估值备抵。
财务状况
•截至2026年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为30亿美元，而截至2025年12月31日为29亿美元，增加的主要原因是经营活动产生的净现金流入。
•截至2026年3月31日止三个月的经营活动提供的现金净额包括与记入利息费用的未来Leqvio特许权使用费的销售相关负债相关的3000万美元付款，以及与记入利息费用的vutrisiran和zilebesiran开发资金相关负债相关的3200万美元付款。
我们的GAAP与非GAAP财务业绩的对账包含在本新闻稿末尾的表格中。
2026年财务指导
重申2026年全年财务指导，包括以下内容：
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TTR净产品总收入（AMVUTTRA、ONPATTRO）1
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4400百万美元-4700百万美元
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稀有净产品总收入（GIVLAARI、OXLUMO）1
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5亿-6亿美元
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净产品收入总额1
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4900万美元-5300万美元
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截至2025年12月31日按货币汇率计算的净产品收入增长与2025年相比2
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64%至77%
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按固定汇率计算，净产品收入增长与2025年相比2
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64%至77%
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| 来自合作和特许权使用费的净收入 |
4亿-5亿美元
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Non-GAAP研发和SG & A费用3
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2700百万美元-2800百万美元
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1使用截至2025年12月31日的货币汇率的2026年全年指引：1欧元= 1.17美元和1美元= 157日元
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2表示计算出来的增长，就好像汇率与2025年使用的汇率保持不变一样，这是一种非公认会计准则财务指标
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3从估计的GAAP研发和SG & A费用中排除3亿-4亿美元的股票薪酬费用
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使用非公认会计原则财务措施
本新闻稿包含非公认会计准则财务指标，包括调整后的费用，以排除公司正常业务过程之外的某些非现金费用和非经常性损益。这些衡量标准不符合或替代GAAP，可能与其他公司使用的非GAAP财务衡量标准不同。
GAAP演示文稿中包含但为确定本新闻稿中所述期间的非GAAP财务指标而排除的项目是基于股票的补偿费用，以及可销售股本证券的已实现和未实现收益或损失。公司已排除基于股票的薪酬费用的影响，该费用可能会根据包括基于业绩的股票期权和限制性股票单位授予相关的可变性以及公司股价变化等因素在不同时期波动，从而影响这些奖励的公允价值。公司已排除已实现和未实现的收益或损失对可销售股本证券的影响，因为公司认为这些调整不能准确反映报告此类收益或损失期间公司持续经营的表现，因为它们的唯一目的是调整资产负债表上的金额。
CER下收入增长的百分比变化不包括外币汇率变化的影响，以供投资者了解基础业务表现。本期外币收入价值采用上期平均汇率换算成美元。
该公司认为，非美国通用会计准则财务指标的表述为管理层和投资者提供了有关公司财务状况和经营业绩的有用信息。当将GAAP财务指标与非GAAP财务指标结合起来看待时，投资者可以更有意义地了解公司的持续经营业绩，并能够更好地比较公司不同时期的业绩。此外，这些非公认会计准则财务指标是公司用作评估业绩、分配资源以及规划和预测未来期间的基础的指标之一。非GAAP财务指标不打算被孤立考虑或作为GAAP财务指标的替代品。本新闻稿稍后部分提供了GAAP和非GAAP措施之间的对账。
电话会议信息
管理层将于美国东部时间2026年4月30日（星期四）上午8：30通过电话会议提供公司最新情况，并讨论2026年第一季度业绩以及对未来的预期。电话会议的现场音频网络直播将在公司网站www.alnylam.com/events的投资者部分提供。活动大约两小时后，将在Alnylam网站上提供存档的网络广播。
关于AMVUTTRA®（vutrisiran）
AMVUTTRA®（vutrisiran）是一种转甲状腺素蛋白（TTR）消音器，可在源头快速敲低TTR，以解决转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的根本原因。在一项临床研究中，AMVUTTRA早在六周内就迅速敲低了TTR，并通过两年半的治疗将TTR水平降低了87%。它在全球各国被批准用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（HATTR-PN）的多发性神经病和成人野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTR-CM）的心肌病。每季度通过皮下注射给药，AMVUTTRA是第一个也是唯一一个被批准用于治疗ATTR-CM和HATTR-PN的消音器。有关AMVUTTRA的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问AMVUTTRA.com。
关于ONPATTRO®（patisiran）
ONPATTRO是一种RNA治疗药物，在美国和加拿大被批准用于治疗成人HATTR淀粉样变性合并多发性神经病。ONPATTRO还在欧盟、瑞士和巴西被批准用于治疗成人1期或2期多发性神经病患者的HATTR淀粉样变性，在日本被批准用于治疗多发性神经病患者的HATTR淀粉样变性。ONPATTRO是一种靶向转甲状腺素蛋白（TTR）的静脉给药RNA治疗药物。它被设计用于靶向和沉默TTR信使RNA，从而在TTR蛋白被制成之前减少其产量。减少致病蛋白导致组织中淀粉样蛋白沉积减少。有关ONPATTRO.com的更多信息，包括完整的处方信息，请访问ONPATTRO.com。
关于GIVLAARI®（givosiran）
GIVLAARI（givosiran）是一种靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的RNAi疗法，在美国和巴西获批用于治疗成人急性肝卟啉症（AHP）。GIVLAARI在欧盟也被批准用于治疗成人和12岁及以上青少年的AHP。在关键试验中，与安慰剂相比，GIVLAARI被证明可以显着降低需要住院治疗、紧急医疗就诊或在家中静脉注射血红素的卟啉症发作率。GIVLAARI是Alnylam首个基于其增强稳定化学ESC-GalNAc偶联技术的商业可用疗法，可提高效力和耐久性。GIVLAARI通过皮下注射给药，每月一次，剂量基于实际体重，应由医疗保健专业人员给药。GIVLAARI的工作原理是特异性降低ALAS1信使RNA（mRNA）水平升高，从而减少与AHP的攻击和其他疾病表现相关的毒素。有关GIVLAARI的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问GIVLAARI.com。
关于OXLUMO®（lumasiran）
OXLUMO（lumasiran）是一种靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNAi疗法。HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO）。因此，OXLUMO通过沉默HAO1和消耗GO酶，抑制草酸盐的产生——草酸盐是直接有助于PH1病理生理学的代谢物。OXLUMO利用Alnylam的增强型稳定化学（ESC）-GalNAC-偶联物技术，能够以更高的效力和持久性以及广泛的治疗指数进行皮下给药。OXLUMO已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的监管批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1），以降低儿科和成人患者的尿液和血浆草酸盐水平，并获得欧洲药品管理局（EMA）的监管批准，用于治疗所有年龄组的PH1。在关键的ILUMINATE-A试验中，OXLUMO被证明相对于安慰剂可显着降低尿草酸盐水平，大多数患者达到正常或接近正常水平。在ILUMINATE-B儿科3期试验中，OXLUMO显示出与在ILUMINATE-A中观察到的一致的疗效和安全性。在ILUMINATE-C试验中，OXLUMO导致晚期PH1患者的血浆草酸盐显着降低。在所有三项研究中，注射部位反应（ISRs）是最常见的药物相关不良反应。OXLUMO通过皮下注射给药，每月一次，持续三个月，然后在最后一次负荷剂量后一个月开始每季度一次，剂量基于实际体重。对于体重不足10公斤的患者，持续给药保持每月一次。OXLUMO应由医疗保健专业人员管理。欲了解有关OXLUMO的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问OXLUMO.com。
关于LNP技术
Alnylam拥有用于使用LNP技术的RNA治疗产品的Arbutus生物制药脂质纳米颗粒（LNP）知识产权许可。
关于RNA
RNAi（RNA干扰）是一种天然的基因沉默细胞过程，代表了当今生物学和药物开发中最有前途和快速发展的前沿领域之一。它的发现被誉为“每十年左右发生一次的重大科学突破”，并获得2006年诺贝尔生理学或医学奖的认可。通过利用发生在我们细胞中的RNAi的自然生物学过程，一类被称为RNAi疗法的新型药物现已成为现实。小干扰RNA（siRNA）是介导RNAi的分子，构成Alnylam的RNAi治疗平台，通过有效地沉默编码致病或疾病通路蛋白的信使RNA（mRNA）——遗传前体——发挥当今药物上游的功能，从而阻止它们被制造出来。这是一种革命性的方法，具有改变遗传和其他疾病患者护理的潜力。
关于阿尔尼拉姆制药
Alnylam（纳斯达克：ALNY）是一家全球领先的生物制药公司，也是RNA干扰（RNAi）革命的先驱。该公司专注于开发具有预防、阻止或逆转疾病潜力的变革性疗法。二十多年来，Alnylam推动了RNAi这一诺贝尔奖获奖科学，提供了关键突破和六种获批药物。Alnylam的药品遍布70多个国家，拥有快速扩张和强大的销售渠道，此外还一直被公认为是一个卓越的工作场所和对社会负责的组织。该公司正在执行其Alnylam 2030战略，加速创新和规模影响，以改变人类健康。欲了解更多信息，请访问www.alnylam.com或在X、LinkedIn、Facebook、Instagram或YouTube上关注Alnylam。
Alnylam前瞻性陈述
本新闻稿包含1933年《证券法》第27A条和1934年《证券交易法》第21E条含义内的前瞻性陈述。关于Alnylam的期望、信念、目标、计划或前景的除历史事实陈述之外的所有陈述，包括但不限于关于Alnylam的TTRR特许经营的潜在长期增长和持久性的陈述；AMVUTTRA用作ATTR-CM一线治疗的潜力；Alnylam实现其目标的能力Alnylam 2030战略，包括实现全球TTR领先，通过创新驱动增长，并通过金融学科实现规模；将参加TRITON-CM临床试验的患者人数；TRITON-CM试验的完成时间和潜在成功；Alnylam到2030年在ATTR-CM中推出nucresiran的潜力；启动、完成注册或宣布结果的时间，Alnylam的任何临床试验；Alnylam管道中的项目在2026年或任何其他时间实现临床去风险事件的潜力；Alnylam的任何合作实现其确立目标的潜力；以及Alnylam的预计商业和财务业绩，包括2026年TTR净产品收入、稀有产品净收入、总净产品收入、合作和特许权使用费净收入以及非公认会计准则研发和SG & A费用的预期范围，应被视为前瞻性陈述。由于各种重要风险、不确定性和其他因素，包括但不限于与以下相关的风险和不确定性，实际结果和未来计划可能与这些前瞻性陈述所表明的结果和计划存在重大差异：Alnylam成功执行其“Alnylam 2030”战略；Alnylam在全球成功推出、营销和销售Alnylam获批产品的能力，包括AMVUTTRA；Alnylam发现和开发新的候选药物和递送方法并成功证明其候选产品的有效性和安全性的能力；Alnylam候选产品的临床前和临床结果；监管机构的行动或建议以及Alnylam为其候选产品获得和维持监管批准的能力，以及有利的定价和报销；Alnylam已上市产品或其候选产品的制造和供应出现延迟、中断或失败；获得，维护和保护知识产权；Alnylam通过对运营进行有纪律的投资来管理其增长和运营费用的能力；Alnylam保持战略业务合作的能力；Alnylam在某些产品的开发和商业化方面依赖第三方，包括罗氏、诺华、赛诺菲和再生元制药；诉讼和政府调查的结果；未来诉讼和政府调查的风险；以及意外支出；以及Alnylam向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表格的2025年年度报告中“风险因素”中更充分讨论的那些风险和不确定性，可能会在Alnylam随后的季度报告中不时更新的表格10-
问：以及Alnylam向SEC提交的其他文件。此外，任何前瞻性陈述仅代表Alnylam截至今天的观点，不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。除法律要求的范围外，Alnylam明确否认有更新任何前瞻性陈述的义务。
本新闻稿讨论了研究性RNAi疗法和先前批准的RNAi疗法在开发中的用途，并不旨在传达关于那些研究性疗法或用途的有效性或安全性的结论。无法保证任何研究性疗法或商业产品的扩大用途将成功完成临床开发或获得卫生当局批准。
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
简明合并资产负债表
（单位：千，每股金额除外）
| 2026年3月31日 | 2025年12月31日 | ||||||||||
| 物业、厂房及设备 | （未经审计） | ||||||||||
| 当前资产： | |||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 1,710,779 | $ | 1,657,250 | |||||||
| 有价证券 | 1,298,444 | 1,251,234 | |||||||||
| 应收账款，净额 | 883,957 | 777,567 | |||||||||
| 存货 | 84,025 | 82,719 | |||||||||
| 预付费用及其他流动资产 | 242,103 | 281,892 | |||||||||
| 流动资产总额 | 4,219,308 | 4,050,662 | |||||||||
| 固定资产、工厂及设备，净值 | 518,257 | 513,147 | |||||||||
| 经营租赁使用权资产 | 189,299 | 194,916 | |||||||||
| 递延所得税资产 | 116,960 | 125,975 | |||||||||
| 限制投资 | 22,170 | 22,170 | |||||||||
| 其他资产 | 63,553 | 59,461 | |||||||||
| 总资产 | $ | 5,129,547 | $ | 4,966,331 | |||||||
| 负债与股东权益 | |||||||||||
| 流动负债： | |||||||||||
| 应付账款 | $ | 126,628 | $ | 115,721 | |||||||
| 应计费用 | 946,485 | 1,080,197 | |||||||||
| 经营租赁负债 | 45,661 | 45,518 | |||||||||
| 递延收入 | 3,213 | 4,845 | |||||||||
| 与出售未来特许权使用费和开发资金相关的负债 | 227,488 | 220,068 | |||||||||
| 流动负债合计 | 1,349,475 | 1,466,349 | |||||||||
| 经营租赁负债，扣除流动部分 | 218,025 | 225,087 | |||||||||
| 可转债 | 1,009,372 | 1,007,784 | |||||||||
| 与出售未来特许权使用费和开发资金相关的负债，扣除当期部分 | 1,469,684 | 1,470,341 | |||||||||
| 其他负债 | 7,611 | 7,594 | |||||||||
| 负债总额 | 4,054,167 | 4,177,155 | |||||||||
| 股东权益： | |||||||||||
|
优先股，每股面值0.01美元，授权5,000股，截至2026年3月31日和2025年12月31日没有已发行和流通的股票
|
— | — | |||||||||
|
普通股，每股面值0.01美元，授权250,000股；截至2026年3月31日已发行和流通的133,444股；截至2025年12月31日已发行和流通的132,376股
|
1,334 | 1,324 | |||||||||
| 额外实收资本 | 7,595,473 | 7,510,473 | |||||||||
| 累计其他综合损失 | (24,894) | (20,097) | |||||||||
| 累计赤字 | (6,496,533) | (6,702,524) | |||||||||
| 股东权益总额 | 1,075,380 | 789,176 | |||||||||
| 负债总额和股东权益 | $ | 5,129,547 | $ | 4,966,331 | |||||||
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
简明合并经营报表
（单位：千，每股金额除外）
（未经审计）
| 三个月结束 | |||||||||||
| 3月31日， 2026 |
3月31日， 2025 |
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| 运营报表 | |||||||||||
| 收入： | |||||||||||
| 净产品收入 | $ | 1,036,127 | $ | 468,538 | |||||||
| 合作净收入 | 82,075 | 99,185 | |||||||||
| 版税收入 | 48,973 | 26,466 | |||||||||
| 总收入 | 1,167,175 | 594,189 | |||||||||
| 运营成本和费用： | |||||||||||
| 销货成本 | 207,520 | 70,183 | |||||||||
| 合作成本和特许权使用费 | 3,602 | 858 | |||||||||
| 研究与开发 | 364,866 | 265,122 | |||||||||
| 销售，一般和行政 | 322,551 | 239,949 | |||||||||
| 总运营成本和费用 | 898,539 | 576,112 | |||||||||
| 经营收入 | 268,636 | 18,077 | |||||||||
| 其他（费用）收入： | |||||||||||
| 利息支出 | (69,286) | (58,309) | |||||||||
| 利息收入 | 26,598 | 28,673 | |||||||||
| 其他（费用）收入，净额 | (4,295) | 9,191 | |||||||||
| 其他费用总额，净额 | (46,983) | (20,445) | |||||||||
| 所得税前收入（亏损） | 221,653 | (2,368) | |||||||||
| 准备金 | (15,662) | (15,883) | |||||||||
| 净收入（亏损） | $ | 205,991 | $ | (18,251) | |||||||
| 每股普通股净收益（亏损）—基本 | $ | 1.55 | $ | (0.14) | |||||||
| 每股普通股净收益（亏损）——摊薄 | $ | 1.51 | $ | (0.14) | |||||||
| 加权平均普通股—基本 | 132,893 | 129,676 | |||||||||
| 加权平均普通股——稀释 | 138,226 | 129,676 | |||||||||
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
选定的公认会计原则措施与非公认会计原则措施的调节
（单位：千，每股金额除外）
（未经审计）
| 三个月结束 | |||||||||||
| 3月31日， 2026 |
3月31日， 2025 |
||||||||||
| GAAP与Non-GAAP研发费用的对账： | |||||||||||
| GAAP研发费用 | $ | 364,866 | $ | 265,122 | |||||||
| 减：基于股票的补偿费用 | (30,112) | (23,798) | |||||||||
| 非美国通用会计准则研发费用 | $ | 334,754 | $ | 241,324 | |||||||
| GAAP与Non-GAAP销售、一般和管理费用的对账： | |||||||||||
| GAAP销售、一般和管理费用 | $ | 322,551 | $ | 239,949 | |||||||
| 减：基于股票的补偿费用 | (40,042) | (32,914) | |||||||||
| 非美国通用会计准则销售、一般和管理费用 | $ | 282,509 | $ | 207,035 | |||||||
| GAAP与非GAAP运营收入（亏损）的对账： | |||||||||||
| GAAP运营收入 | $ | 268,636 | $ | 18,077 | |||||||
| 加：基于股票的补偿费用 | 70,154 | 56,712 | |||||||||
| Non-GAAP营业收入 | $ | 338,790 | $ | 74,789 | |||||||
| GAAP与Non-GAAP净收入（亏损）的对账： | |||||||||||
| GAAP净收入（亏损） | $ | 205,991 | $ | (18,251) | |||||||
| 加：基于股票的补偿费用 | 70,154 | 56,712 | |||||||||
| 加：有价股本证券已实现和未实现亏损 | — | 956 | |||||||||
| 减：GAAP对非GAAP调节项目的所得税影响 | (3,107) | (1,476) | |||||||||
| Non-GAAP净收入 | $ | 273,038 | $ | 37,941 | |||||||
| GAAP与Non-GAAP的对账每股普通股净收入（亏损）-基本： | |||||||||||
|
GAAP每股普通股净收入（亏损）—基本
|
$ | 1.55 | $ | (0.14) | |||||||
| 加：基于股票的补偿费用 | 0.53 | 0.44 | |||||||||
| 加：有价股本证券已实现和未实现亏损 | — | 0.01 | |||||||||
| 减：GAAP对非GAAP调节项目的所得税影响 | (0.02) | (0.01) | |||||||||
|
Non-GAAP每股普通股净收入—基本
|
$ | 2.05 | $ | 0.29 | |||||||
| GAAP与Non-GAAP的对账每股普通股净收入（亏损）-摊薄： | |||||||||||
|
GAAP每股普通股净收入（亏损）-摊薄
|
$ | 1.51 | $ | (0.14) | |||||||
| 加：基于股票的补偿费用 | 0.51 | 0.43 | |||||||||
| 加：有价股本证券已实现和未实现亏损 | — | 0.01 | |||||||||
| 减：GAAP对非GAAP调节项目的所得税影响 | (0.02) | (0.01) | |||||||||
|
非美国通用会计准则每股普通股净收入-摊薄*
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$ | 1.99 | $ | 0.29 | |||||||
|
*非美国通用会计准则每股普通股净收益-稀释后的计算方法是将非美国通用会计准则净收益除以该期间已发行普通股和稀释性潜在普通股等价物的加权平均数。截至2026年3月31日及2025年3月31日止三个月的已发行摊薄加权平均普通股 将分别为138,226和132,726千股。
|
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请注意，由于四舍五入的原因，上述数字可能不完全相加
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
公认会计原则与非公认会计原则的调节
恒定货币下的产品收入增长
（未经审计）
| 2026年3月31日 | |||||
| 三个月结束 | |||||
| AMVUTTRA净产品收入增长，如报告 | 187 | % | |||
| 加：外币折算的影响 | (4) | ||||
| AMVUTTRA按固定汇率计算的净产品收入增长 | 183 | % | |||
| ONPATTRO净产品收入增长，如报告 | (59) | % | |||
| 加：外币折算的影响 | (2) | ||||
| ONPATTRO净产品收入按固定汇率计算增长 | (61) | % | |||
| TTR净产品总收入增长，如报告 | 153 | % | |||
| 加：外币折算的影响 | (3) | ||||
| 按固定汇率计算的总TTR净产品收入增长 | 150 | % | |||
| GIVLAARI净产品收入增长，如报告 | 11 | % | |||
| 加：外币折算的影响 | (4) | ||||
| GIVLAARI按固定汇率计算的净产品收入增长 | 7 | % | |||
| OXLUMO净产品收入增长，如报告 | 22 | % | |||
| 加：外币折算的影响 | (9) | ||||
| OXLUMO按固定汇率计算的净产品收入增长 | 13 | % | |||
| 报告称，Rare净产品总收入增长 | 15 | % | |||
| 加：外币折算的影响 | (5) | ||||
| 按固定汇率计算的总稀有净产品收入增长 | 10 | % | |||
| 报告的产品净收入增长总额 | 121 | % | |||
| 加：外币折算的影响 | (4) | ||||
| 按固定汇率计算的产品净收入增长总额 | 117 | % | |||
| 总收入增长，如报告 | 96 | % | |||
| 加：外币折算的影响 | (3) | ||||
| 按固定汇率计算的总收入增长 | 93 | % | |||