附件 99.1
Rocket制药 2025年第一季度财务业绩报告和
重点介绍近期进展
RP-A501治疗达农病的2期关键研究正在进行中；预计2025年年中更新方案
预计2025年5月RP-A601用于PKP2-ACM的1期研究的初步数据
BAG3-DCM计划的IND提交预计将于2025年年中
Sarbani Chaudhuri被任命为首席商业和医疗事务官
现金、现金等价物和投资约3.182亿美元；
预计运营跑道进入2026年第四季度
新泽西州克兰伯里–2025年5月8日–Rocket制药公司（NASDAQ：RCKT）是一家完全整合的晚期生物技术公司，该公司正在推进针对具有高度未满足需求的罕见疾病的可持续基因疗法管道，该公司今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务和近期运营业绩。
" Rocket在第一季度保持了强劲势头，我们期待分享我们最近进展的更新，从本月RP-A601用于PKP2-ACM的1期研究的初步数据开始，然后在2025年年中更新我们的达农病计划。我们也将继续按计划提交BAG3-DCM的IND。我们继续将现有资源优先用于我们的AAV心血管项目，我们认为这些项目在向患者提供变革性疗法并为股东提供最大价值方面具有最大潜力。”Rocket制药首席执行官Gaurav Shah医学博士表示。“随着我们持续到2025年，我们仍然坚定不移地保存资源和保障财务健康，以继续推进我们为患有毁灭性疾病的患者寻求基因治疗疗法的使命，并因此将我们的跑道扩大到2026年第四季度。”
最近的管道和运营更新
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RP-A501治疗达农病的2期关键研究正在进行中。
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计划更新预计在2025年年中，临床数据读出预计在2026年年中。有关2期关键研究的详细信息，请访问www.ClinicalTrials.gov在NCT标识符NCT06092034下。
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3月，迄今规模最大的达农病纵向自然史研究发表在美国心脏协会杂志（JAHA）, 揭示了对达农病患者不同心脏模式的关键见解，显示出男性患者更早、更严重的心脏问题，同时还注意到许多女性在青春期或成年早期发展为进行性心肌病和心力衰竭。
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RP-A601用于PKP2致心律失常心肌病（ACM）的1期临床研究的低剂量队列的初步数据预计将于2025年5月发布。
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第一阶段研究的初步数据将在即将举行的医学/科学会议上公布。
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正在进行的内部估计证实，PKP2-ACM在美国和欧洲影响了大约50,000人，这是Rocket已披露项目管道中最大的市场机会。有关第1阶段研究的详情，可于www.ClinicalTrials.gov在NCT标识符NCT05885412下。
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进展BAG3相关扩张型心肌病临床前方案。
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预计将于2025年年中提交IND。
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RP-L102研究性基因疗法治疗范可尼贫血（FA）的调控进展。
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启动RP-L102的滚动生物制品许可申请（BLA），预计2025年底/2026年初提交最终模块。
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欧洲药品管理局（EMA）正在对RP-L102治疗FA进行监管审查。
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美国食品和药物管理局（FDA）正在对KRESLADI的有限附加化学制造和控制（CMC）信息进行审查TM（marnetegragene autotemcel；marne-cel）用于治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）。
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5月，KRESLADI全球I/II期研究中治疗的9名LAD-I重症患者的临床结果数据TM发表在新英格兰医学杂志（NEJM）, 凸显KRESLADI转型效应TM致力于治疗严重的LAD-I和持续持久性，所有患者在治疗后两年保持无症状，无需异体HSCT。
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火箭此前已披露FDA要求提供有限的额外CMC信息，以完成对KRESLADI治疗重症LAD-I的审查。
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公司继续与FDA生物制剂评估和研究中心的高级领导和审评员合作。提交完整的BLA以解决预计于2025年发布的完整回复信函。
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4月，Rocket任命Sarbani Chaudhuri为首席商业和医疗事务官。
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Chaudhuri在生物制药行业拥有20多年的经验，是一位经验丰富的高管，在建立、转型和指导公司实现变革性患者结果方面有着良好的记录。
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Chaudhuri最近担任强生副总裁兼血液学全球主管，此前还曾在阿斯利康、辉瑞和诺华担任领导职务，在那里她成功地推动了商业增长，并推出了专注于罕见心脏和血液疾病的创新疗法。
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2025年第一季度财务业绩
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现金头寸。截至2025年3月31日，现金、现金等价物和投资为3.182亿美元。
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研发费用。截至2025年3月31日止三个月的研发费用为3590万美元，而截至2024年3月31日止三个月的研发费用为4520万美元。研发费用减少930万美元的主要原因是 制造和开发以及直接材料成本减少250万美元，实验室用品和办公费用减少230万美元，由于研发人员减少导致的薪酬和福利费用减少140万美元，专业费用减少160万美元。
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G & A费用。截至2025年3月31日止三个月的一般和行政支出为2840万美元，而截至2024年3月31日止三个月的一般和行政支出为2210万美元。G & A费用的增加主要是由于商业准备相关费用增加150万美元，法律费用增加400万美元，非现金股票补偿费用增加70万美元。
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净亏损。截至2025年3月31日止三个月的净亏损为6130万美元或每股0.56美元（基本和稀释），而截至2024年3月31日止三个月的净亏损为6210万美元或0.66美元（基本和稀释）。
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流通股。截至2025年3月31日，已发行普通股106,753，886股。
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财务指导
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现金头寸。截至2025年3月31日，Rocket的现金、现金等价物和投资为3.182亿美元。Rocket预计，这些资源将足以为其到2026年第四季度的运营提供资金，包括在该公司位于新泽西州克兰伯里的研发和制造工厂生产AAV cGMP批次以及继续开发其六个临床和/或临床前项目。
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关于Rocket制药公司
Rocket制药公司（纳斯达克股票代码：RCKT）是一家完全整合的晚期生物技术公司，正在推进一系列可持续的研究性基因疗法，旨在纠正复杂和罕见疾病的根本原因。Rocket的创新多平台方法使我们能够为每个适应症设计最佳的基因疗法，创造潜在的变革性选择，使患有毁灭性罕见疾病的人能够体验漫长而充实的生命。
Rocket基于腺相关病毒（AAV）载体的心血管产品组合包括达农病的后期项目，这是一种导致心脏增厚的破坏性心力衰竭疾病，是PKP2临床试验的早期项目-a致心律失调性心肌病（ACM），一种危及生命的心力衰竭疾病，导致室性心律失常和心源性猝死，以及一项针对BAG3相关扩张型心肌病（DCM）的临床前计划，这是一种导致心室扩大的心力衰竭疾病。
Rocket基于慢病毒（LV）载体的血液学产品组合包括范可尼贫血（FA）的后期项目，范可尼贫血是一种难以治疗的遗传性疾病，会导致骨髓衰竭（BMF）和潜在的癌症，白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）是一种严重的儿科遗传疾病，会导致反复发作和危及生命的感染，通常是致命的，而丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种单基因红细胞疾病，会导致红细胞破坏增加和轻度至危及生命的贫血。
更多关于火箭的信息，请访问www.rocketpharma.com并继续关注我们领英,YouTube,和X.
关于前瞻性陈述的火箭警示性声明
本新闻稿包含有关Rocket未来预期、计划和前景的前瞻性陈述，其中涉及风险和不确定性，以及假设，如果这些假设没有实现或证明不正确，可能会导致我们的结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法的安全港条款做出此类前瞻性陈述。本新闻稿中除历史事实陈述之外的所有陈述均为前瞻性陈述。你不应该依赖这些前瞻性陈述，这些陈述通常包括“可以”、“相信”、“预期”、“预期”、“打算”、“计划”、“将给予”、“估计”、“寻求”、“将”、“可能”、“建议”或类似术语、此类术语的变体或这些术语的否定等词语。这些前瞻性陈述包括但不限于有关Rocket正在开发的用于治疗范可尼贫血（FA）、白细胞粘附缺乏症-I（LAD-I）、丙酮酸激酶缺乏症（PKD）、达农病（DD）和其他疾病的候选产品的安全性和有效性、Rocket正在进行和计划进行的临床试验的预期时间和数据读数、Rocket监管互动和计划提交的预期时间和结果的陈述，包括FDA审查Rocket将应FDA要求提供的额外CMC信息的时间和结果，安全性，临床前研究和临床试验的有效性和时机，Rocket为其候选产品建立关键合作和供应商关系的能力，Rocket开发销售和营销能力或与第三方达成协议以销售和营销其候选产品的能力，Rocket扩展其管道以针对与其基因治疗技术兼容的其他适应症的能力，Rocket向商业阶段制药公司过渡的能力，以及Rocket预计其现金、现金等价物和投资将足以为其运营提供资金到2026年第四季度。尽管Rocket认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但Rocket不能保证这样的结果。由于各种重要因素，包括但不限于Rocket在候选产品的开发、制造、营销、销售和分销方面对第三方的依赖、诉讼结果、意外支出、Rocket竞争对手的活动，包括关于竞争产品发布时间、定价和折扣的决定、Rocket开发、获取和推进候选产品、招募足够数量的患者并成功完成临床研究的能力、新的执行团队成员的整合以及新配置的企业领导团队的有效性，实际结果可能与这些前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异，Rocket收购额外业务、结成战略联盟或创建合资企业的能力及其实现此类收购、联盟或合资企业收益的能力、Rocket获得和执行专利以保护其产品候选者的能力、成功抵御不可预见的第三方侵权索赔的能力，以及Rocket于2025年2月27日向SEC提交的截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中题为“风险因素”的部分中更全面讨论的风险，以及随后向SEC提交的文件，包括我们的10-Q表格季度报告。因此，你不应该过分依赖这些前瞻性陈述。所有此类声明仅在作出之日发表，Rocket不承担公开更新或修改任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
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截至3月31日的三个月，
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2025
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2024
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营业费用：
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研究与开发
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$
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35,942
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$
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45,227
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一般和行政
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28,446
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22,148
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总营业费用
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64,388
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67,375
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经营亏损
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(64,388
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)
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(67,375
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)
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利息支出
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(472
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)
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(471
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)
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利息和其他收入，净额
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1,336
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3,029
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投资贴现增加，净额
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2,190
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2,763
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净亏损
|
$
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(61,334
|
)
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$
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(62,054
|
)
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每股净亏损-基本及摊薄
|
$
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(0.56
|
)
|
$
|
(0.66
|
)
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加权平均已发行普通股-基本和稀释
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110,093,461
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93,549,884
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2025年3月31日
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2024年12月31日
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现金、现金等价物和投资
|
$
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318,164
|
$
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372,336
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总资产
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471,066
|
527,700
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负债总额
|
58,928
|
64,466
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股东权益总额
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412,138
|
463,234
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投资者
梅格·道奇
mdodge@rocketpharma.com
媒体
凯文·佐丹奴
media@rocketpharma.com