附件 99.1
Regulus Therapeutics报告2024年第二季度财务业绩和最近更新
公布RGLS8429在常染色体显性多囊肾病（ADPKD）中1b期MAD研究第三组患者的阳性顶线数据
有望在年底前举行第一阶段结束会议
任命Rekha Garg，M.D.，M.S.为首席医疗官
截至2024年第二季度，现金、现金等价物和投资为9590万美元；
现金跑道进入2026年上半年
圣迭戈，2024年8月8日– Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克：RGLS）是一家专注于发现和开发靶向microRNA的创新药物（“公司”或“Regulus”）的生物制药公司，该公司今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩，并提供了公司最新情况。
“我们对正在进行的1b期MAD研究在第二季度分享的数据感到非常满意。第三组的数据显示，在治疗仅三个月后，多囊蛋白和身高调整后的总肾容量（htTKV）持续改善，这与在第二组中观察到的情况一致，但多囊蛋白变化的机制活性更大，更多的患者显示肾容量减少，”Regulus首席执行官Jay Hagan表示。“这一不断增长的数据集让我们对RGLS8429作为治疗ADPKD患者的潜力感到兴奋，ADPKD是一种需求未得到满足且治疗选择有限的疾病。我们仍有望在今年年底与FDA会面。”
程序更新
ADPKD用RGLS8429：2024年5月，公司宣布推进到ADPKD用RGLS8429 1b期MAD研究的第四组患者。第四个队列的患者目前正在入组，每隔一周接受300mg RGLS8429的开放标签固定剂量治疗，为期三个月。第四个队列的注册进展顺利，我们计划在2025年初提供大量将完成研究的受试者的顶线数据。
2024年6月，公司公布了RGLS8429在ADPKD中的1b期MAD研究的第三组患者的阳性顶线数据。在第三个队列中，16名受试者按3：1随机分配，每隔一周接受3 mg/kg的RGLS8429或安慰剂，持续三个月。RGLS8429耐受性良好，无安全顾虑。结果显示，持续存在基于尿PC1和PC2的机械剂量反应的证据，与早期队列相比，患者的剂量反应有所增加。此外，与安慰剂相比，观察到PC1和PC2在3 mg/kg时与基线相比有统计学意义的百分比变化。该公司还进行了探索性MRI成像分析，结果显示70%的患者在完成3mg/kg剂量水平后显示出身高调整后的总肾脏容量减少。此外，探索性分析显示PC1、PC2的增加与htTKV的减少之间存在相关性。2024年7月，该公司提出了来自三个已完成队列的额外分析，表明RGLS8429不会对通过血尿素氮、肾损伤分子和估计的肾小球滤过率测量的肾功能产生不利影响。Regulus计划要求在2024年第四季度结束与美国食品和药物管理局（FDA）的1期会议，并讨论在加速批准监管途径下对RGLS8429进行关键2/3期研究的潜力。
企业亮点
通过将Rekha Garg，M.D.，M.S.提升为首席医疗官，加强了执行领导团队。Dr. Garg在多个治疗领域拥有丰富的经验，包括在Sanifit Therapeutics、无限制药、安进和礼来等多家公司的肾病治疗领域。
宣布将Regulus加入罗素3000®和罗素2000®指数。美国全盘罗素3000的会员资格®指数维持一年不变，意味着自动纳入大盘罗素1000指数®指数或小型股罗素2000®指数，以及合适的成长和价值风格指数。
财务业绩
现金状况：截至2024年6月30日，公司拥有9590万美元的现金、现金等价物和投资。该公司预计其现金跑道将延长至2026年上半年。
研发（R & D）费用：截至2024年6月30日止三个月和六个月的研发费用分别为830万美元和1430万美元，而2023年同期分别为500万美元和990万美元。这些金额反映了与推进我们的临床和临床前管道相关的内部和外部成本。
一般和行政（G & A）费用：截至2024年6月30日止三个月和六个月的一般和行政费用分别为400万美元和670万美元，而2023年同期分别为230万美元和480万美元。这些金额反映了与人员相关的和持续的一般业务运营成本。
净亏损：截至2024年6月30日的三个月和六个月的净亏损分别为1100万美元或每股0.17美元（基本和稀释后）和1950万美元或每股0.41美元（基本和稀释后），而2023年同期的净亏损分别为700万美元或每股0.37美元（基本和稀释后）和1420万美元或每股0.79美元（基本和稀释后）。
关于ADPKD
由PKD1或PKD2基因突变引起的常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是最常见的人类单基因疾病之一，也是终末期肾病的主要原因。这种疾病的特点是主要在肾脏发展出多个充满液体的囊肿，在肝脏和其他器官的发展程度较低。过度的肾囊肿细胞增殖，一个中心病理特征，最终导致大约50%的ADPKD患者在60岁时出现终末期肾病。仅在美国就有大约16万人被诊断出患有这种疾病，估计全球流行率为400-700万。
关于RGLS8429
RGLS8429是一种新型的、用于治疗ADPKD的下一代寡核苷酸，旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏。RGLS8429的给药在临床前模型中显示出肾功能、大小和其他疾病严重程度测量的明显改善。Regulus宣布于2022年9月完成1期SAD研究。1期SAD研究表明，RGLS8429具有良好的安全性和PK特征。RGLS8429耐受性良好，无严重不良事件报告，在测试的四个剂量中，血浆暴露近似线性。
在1b期MAD研究中，Regulus公布了2023年9月第一组患者、2024年3月第二组患者和2024年6月第三组患者的顶线数据。Regulus于2024年5月启动了第四组患者的入组。第四组患者将接受开放标签，300mg固定剂量RGLS8429每隔一周给药，持续三个月。预计第四批的初步顶线数据将于2025年初发布。
关于Regulus
Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克：RGLS）是一家专注于发现和开发靶向microRNA的创新药物的生物制药公司。Regulus利用其寡核苷酸药物发现和开发专业知识，开发了一条与microRNA领域丰富的知识产权资产相辅相成的管道。Regulus将公司总部设在加利福尼亚州的圣地亚哥。
前瞻性陈述
本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述属于1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括与公司的RGLS8429计划和临床前管道相关的陈述，RGLS8429可能有资格获得加速批准途径的可能性，可能为患者实现治疗疗效和临床转化，报告中期或一线数据的预期时间，以及其他临床前和临床活动的时间和未来发生。由于此类陈述受到风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。“相信”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“将”、“目标”、“潜在”等词语和类似表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Regulus当前的预期，涉及的假设可能永远不会实现，或者可能被证明是不正确的。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生的时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，这些风险包括但不限于：我们为发现和开发药物而采取的方法是新颖的，可能永远不会导致产品可上市，初步或一线结果是基于对关键疗效和安全性数据的初步分析，此类数据可能会在对与临床试验相关的数据进行更全面的审查后发生变化，并且可能不代表未来的结果，FDA没有将RGLS8429指定为加速批准途径，此类指定可能不会导致更快的开发、监管审查或批准过程，也不会增加RGLS8429获得上市批准的可能性、临床前和临床研究可能不会成功的风险、与监管审查和批准相关的风险、与我们依赖第三方合作者和其他第三方相关的风险、与知识产权相关的风险、与发现、开发和商业化可安全有效地用作人类治疗剂的药物的过程相关的风险，额外毒理学数据可能是负面的风险，以及与我们成功获得和部署资本的能力相关的风险。这些风险和其他风险在Regulus提交给美国证券交易委员会的文件中有更详细的描述，包括在该公司网站或www.sec.gov上提供的Regulus季度报告表格10-Q的“风险因素”标题下。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在发表之日发表。Regulus不承担更新此类声明以反映在做出声明之日之后发生的事件或存在的情况的义务。
投资者关系联系人：
Cris Calsada
首席财务官
858-202-6376
ccalsada@regulusrx.com
媒体联系人：
莎拉·萨顿
Argot合作伙伴
212-600-1902
regulus@argotpartners.com
Regulus Therapeutics Inc.
精选财务信息
简明运营报表
（单位：千，份额和每股数据除外）
| 三个月结束 6月30日， |
六个月结束 6月30日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 营业费用： |
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| 研究与开发 |
$ | 8,309 | $ | 4,976 | $ | 14,349 | $ | 9,901 | ||||||||
| 一般和行政 |
3,951 | 2,339 | 6,736 | 4,783 | ||||||||||||
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| 总营业费用 |
12,260 | 7,315 | 21,085 | 14,684 | ||||||||||||
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| 经营亏损 |
(12,260 | ) | (7,315 | ) | (21,085 | ) | (14,684 | ) | ||||||||
| 其他收入，净额 |
1,225 | 303 | 1,581 | 533 | ||||||||||||
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| 所得税前亏损 |
(11,035 | ) | (7,012 | ) | (19,504 | ) | (14,151 | ) | ||||||||
| 所得税费用 |
(1 | ) | (1 | ) | (1 | ) | (1 | ) | ||||||||
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| 净亏损 |
$ | (11,036 | ) | $ | (7,013 | ) | $ | (19,505 | ) | $ | (14,152 | ) | ||||
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| 其他综合损失： |
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| 投资未实现亏损，净额 |
(42 | ) | — | (87 | ) | — | ||||||||||
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| 综合损失 |
$ | (11,078 | ) | $ | (7,013 | ) | $ | (19,592 | ) | $ | (14,152 | ) | ||||
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| 每股净亏损，基本及摊薄 |
$ | (0.17 | ) | $ | (0.37 | ) | $ | (0.41 | ) | $ | (0.79 | ) | ||||
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| 用于计算基本和稀释每股净亏损的加权平均股份： |
64,465,185 | 19,101,969 | 47,105,993 | 17,979,343 | ||||||||||||
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| 6月30日， 2024 |
12月31日， 2023 |
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| 现金、现金等价物和投资 |
$ | 95,929 | $ | 23,767 | ||||
| 总资产 |
104,119 | 30,750 | ||||||
| 定期贷款，减发债成本 |
— | 1,334 | ||||||
| 股东权益 |
98,181 | 21,187 | ||||||