Precision生物科学报告2025年第一季度财务业绩并提供业务更新

 

北卡罗来纳州达勒姆，2025年5月15日--Precision生物科学，Inc.（纳斯达克：DTIL），一家临床阶段基因编辑公司，利用其新的专有ARCUS®平台开发用于高度未满足需求的疾病的体内基因编辑疗法，今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了业务更新。

“我们以强劲的势头开始了2025年，并专注于在我们的体内基因编辑管道中产生有影响力的临床数据。今年年初，OTC-HOPE试验的数据为ARCUS体内基因插入在患有OTC缺乏症的婴儿中获得完全应答后提供了首次临床验证，”Precision生物科学首席执行官Michael Amoroso表示。“此外，评估PBGENE-HBV（我们的慢性乙型肝炎牵头项目）的1期ELIMINATE-B试验正在按计划推进。我们在最近的EASL大会上展示了令人鼓舞的数据，强调了PBGENE-HBV在按照ELIMINATE-B方案中的计划重复给药后的安全性。我们期待在整个2025年分享ELIMINATE-B试验的更多更新，包括完成三个剂量给药后每个队列的抗病毒功效数据。此外，我们最近还获得了美国研究性新药（IND）的批准，以扩大这一重要的全球试验以及美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，这突显了ARCUS为有需要的慢性乙肝患者提供治疗选择的潜力。”

“在进行中的临床试验的同时，我们继续推进我们的体内基因编辑计划，并在ASGCT的多个资产中分享了令人鼓舞的数据。值得注意的是，我们展示了来自PBGENE-DMD的令人兴奋的概念数据证明。该数据是疾病模型中首次在3个月、6个月和9个月时间点上证明蛋白质表达与改善和持续的肌肉功能相关的临床前证据。PBGENE-DMD对人体的抗肌萎缩蛋白基因进行修正，以产生一种存在于自然界中的近乎全长的功能性抗肌萎缩蛋白。由于其靶向卫星肌肉干细胞是新肌肉细胞的祖细胞，PBGENE-DMD的一次性校正方法旨在通过较低剂量的AAV提供持久功能改善的潜力。考虑到数据、DMD患者因治疗选择有限而未满足的高需求，以及FDA内既定的监管支持和指导，我们已优先考虑将该项目作为我们的第二个完全

拥有的项目将于2025年获得目标IND和/或临床试验申请（CTA），”阿莫罗索先生继续说道。“这加强了我们的承诺，即在未满足需求最高的遗传疾病领域提供变革性疗法，并推动近期和长期价值，同时成为资本的谨慎管家。”

全资投资组合

PBGENE-HBV（病毒消除项目）：PBGENE-HBV是Precision全资拥有的体内基因编辑项目，正在一项全球首次人体临床试验中进行研究，该项目旨在成为慢性乙型肝炎感染的潜在治疗方法。PBGENE-HBV是进入临床的第一个也是唯一一个具有潜在疗效的基因编辑程序，专门设计用于消除cccDNA并使整合的HBV DNA（慢性乙肝的根本原因）失活。ELIMINATE-B试验正在研究PBGENE-HBV在慢性乙型肝炎患者中的多个递增剂量水平和每个剂量水平的三个剂量给药。

2025年2月，Precision公布了ELIMINATE-B试验的最低剂量水平队列1首次给药PBGENE-HBV的初步结果。首次给药0.2mg/kg剂量后，PBGENE-HBV在队列1的所有三名参与者中均安全且耐受性良好。除了安全性之外，PBGENE-HBV在首次以最低剂量水平给药后，在三名参与者中的两名中显示出乙型肝炎表面抗原（HBSAG）的显着降低。

2025年3月，FDA批准PBGENE-HBV在美国开始1期临床试验，2025年4月，FDA授予PBGENE-HBV治疗慢性乙型肝炎的快速通道指定，在整个2025年，公司计划分享完整队列的更新，包括不同剂量水平的抗病毒功效，因为每个队列在三个剂量给药和适当的后续行动后完成。此外，2025年4月，英国药品和保健品监管机构批准PGENE-HBV进行1期试验，使其成为第五个批准PBGENE-HBV的CTA或IND的国家。

 

2025年5月8日，Precision在欧洲肝脏大会研究协会（EASL）上展示了PBGENE-HBV的初步安全性数据，这表明将PBGENE-HBV非临床药代动力学和安全性数据从非人类灵长类动物转化为临床。这些数据支持预先计划的重复给药以及PBGENE-HBV的剂量递增，目标是将适当的剂量和时间表移至第2阶段扩展。

 

PBGENE-DMD（肌肉靶向切除程序）：PBGENE-DMD是Precision用于治疗DMD的开发程序。DMD是一种由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的遗传性疾病，该基因阻止抗肌萎缩蛋白的产生，仅在美国就影响了大约15,000名患者。目前没有获得批准的疗法可以随着时间的推移推动持久和显着的功能改善。PBGENE-DMD旨在随着时间的推移改善功能，通过使用在单个AAV中递送的两种互补ARCUS核酸酶来切除抗肌萎缩蛋白基因的外显子45-55，从而解决超过60%的DMD患者，目的是在体内恢复一个更接近于正常抗肌萎缩蛋白的近全长功能性抗肌萎缩蛋白，而不是合成的、截短的抗肌萎缩蛋白途径，其功能益处极小。

在2025年3月在肌肉营养不良协会（MDA）上展示的临床前数据和2025年5月14日在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）上展示的其他新数据中，PBGENE-DMD在人源化DMD小鼠模型中展示了针对参与DMD进展的关键肌肉类型和显着、持久的功能改善的能力。PBGENE-DMD恢复了人体跨多块肌肉产生接近全长功能性抗肌萎缩蛋白的能力，

包括心脏组织和各种关键的骨骼肌群。此外，PBGENE-DMD编辑的卫星肌肉干细胞，被认为对长期耐用性和持续的功能改善至关重要。

基于这些令人信服的数据、DMD方面的重大未满足需求，以及为DMD新疗法建立的明确监管指导，Precision认为PBGENE-DMD对大多数DMD患者具有巨大的潜力。因此，Precision正在优先考虑并加速PBGENE-DMD的开发，作为其第二个全资拥有的临床项目，目标是在2025年提交PBGENE-DMD的IND和/或CTA，临床数据预计在2026年。

PBGENE-3243（突变线粒体DNA消除计划）：PBGENE-3243是m.3243相关线粒体疾病的首个潜在治疗方法，旨在特异性靶向和消除突变m.3243G线粒体DNA，从而消除疾病的根本原因。目前，m.3243相关的线粒体疾病尚无治愈性治疗方法，仅在美国就有大约20,000人受到影响，全球流行人群甚至更多。PBGENE-3243旨在缓解肌肉肌病症状，为患者提供显着的生活质量和功能改善。

2025年5月14日在ASGCT上展示的新临床前数据，突出了ARCUS核酸酶消除突变线粒体DNA并在体内实现具有治疗意义的异质性转移的能力。突变mTDNA的减少超过了文献中引用的基线，足以缓解m.3243相关疾病患者的临床症状。

为加速PBGENE-DMD的开发并保持通过1期临床结果提供PBGENE-HBV和PBGENE-DMD数据的运营能力，Precision计划暂停PBGENE-3243的开发，并将在完成1期ELIMINATE-B HBV试验并在PBGENE-DMD项目达到临床后单独或与合作伙伴一起上演PBGENE-3243的未来开发。

合作项目。

iECURE-OTC（基因插入计划）：由iECURE牵头，ECUR-506是一种ARCUS介导的体内基因编辑计划，目前处于首次人体1/2期试验（OTC-HOPE）中，评估ECUR-506作为新生儿发病鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的潜在治疗方法。2025年1月，IECURE报告了第一个给药患者的临床疗效和安全性数据，显示从暴露后三个月到研究结束六个月的完整临床反应，如研究方案所定义。患者现在一岁多了，正在为这个年龄的孩子摄入适龄水平的蛋白质。正在进行的OTC-HOPE试验中首例患者的临床数据在2025年3月的2025 ACMG年度临床遗传学会议上公布，更多数据已被接受在ASGCT 2025上公布。

OTC-HOPE研究正在英国、美国、澳大利亚和西班牙进行，IECURE预计将在2025年完成注册，并预计在2026年上半年获得该试验的完整数据。

PBGENE-NVS（基因插入计划）：Precision继续推进与诺华的基因编辑计划，为患有血红蛋白病，如镰状细胞病和β地中海贫血的患者开发定制的ARCUS核酸酶。合作的目的是在体内插入一种治疗性转基因，作为直接给予患者的潜在一次性转化治疗，以克服患者获得其他治疗技术治疗的差异，包括那些针对体外基因编辑方法的技术。

截至2025年3月31日的季度财务业绩：

现金、现金等价物和受限制现金：截至2025年3月31日，Precision拥有约1亿美元的现金、现金等价物和受限制现金。该公司预计，现有现金和现金等价物、来自CAR T交易的潜在近期现金，以及预期的运营收入、持续的财政和运营纪律，以及Precision在市场上（ATM）设施的可用性，将把Precision的现金跑道延长至2026年下半年。基于其预期的现金跑道，Precision认为它有足够的资本通过第1阶段数据读数来推进其两个领先的全资项目，PBGENE-HBV和PBGENE-DMD。

收入：截至2025年3月31日的季度总收入不到10万美元，而截至2024年3月31日的季度为1760万美元。减少1760万美元是由于在截至2024年3月31日的季度中，从TG治疗和Caribou Biosciences协议中确认的收入、在2024年4月合作结束后根据现行协议确认的收入减少，以及随着Precision接近完成其临床前工作计划，根据诺华协议确认的收入减少。

研发费用：截至2025年3月31日的季度，研发费用为1360万美元，而截至2024年3月31日的季度为1330万美元。增加0.3百万美元主要是由于随着项目向临床推进，PBGENE-DMD的直接费用增加。

一般和行政费用：截至2025年3月31日的季度，一般和行政费用为860万美元，而截至2024年3月31日的季度为840万美元。增加0.2百万美元主要是由于与雇员有关的费用，部分被折旧和摊销费用以及税收和保险的减少所抵消。

净亏损：截至2025年3月31日的季度净亏损为2060万美元，或每股（基本和稀释后）2.21美元。截至2024年3月31日的季度净收入为860万美元，即每股1.70美元（基本和稀释后）。

关于Precision生物科学

Precision生物科学，Inc.是一家临床阶段基因编辑公司，致力于通过其新颖的专有ARCUS改善生活（DTIL）®与其他技术不同的基因组编辑平台，其切割方式、体积更小、结构更简单。Precision的两个先导项目，PBGENE-HBV，用于慢性乙型肝炎，以及PBGENE-DMD，用于杜氏肌营养不良症，重点关注患者群体众多且需求未得到高度满足的地区。使用ARCUS，该公司的管道由体内基因编辑候选药物组成，旨在为最广泛的遗传和传染性疾病提供持久的治愈方法，而这些疾病不存在适当的治疗方法。更多关于Precision生物科学的信息，请访问www.precisionbiosciences.com。

ARCUS®该平台正被用于开发用于复杂基因编辑的体内基因编辑疗法，包括基因插入（将DNA插入基因以引起表达/添加功能）、消除（去除基因组，例如病毒DNA）和切除（通过在单个AAV中传递两个ARCUS核酸酶来去除大部分缺陷基因）。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的与历史事实无关的所有陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于关于PBGENE-DMD有可能成为解决大多数DMD患者的一流的体内基因编辑方法的陈述；PBGENE-HBV给药后建立的安全性数据和抗病毒活性；将ARCUS核酸酶临床前研究的结果转化为人体临床研究；PBGENE-HBV和PBGENE-DMD的临床前和临床开发以及证明、潜在和预期的安全性、有效性和益处，以及我们的其他候选产品和合作伙伴正在开发的产品；PBGENE-HBV的独特设计，以消除cCCDNA并以高特异性灭活整合的HBV DNA，可能导致功能性治愈；监管过程的预期时机和机会（包括PBGENE-HBV和PBGENE-DMD的IND或CTA等备案以及监管机构对这些备案的接受）；PBGENE-HBV对肝炎治疗的适用性和针对疾病根源的靶向性；ARCUS的关键优势及其关键能力和差异化特征；对运营举措、战略、进一步发展，PBGENE-HBV和PBGENE-DMD的额外更新或数据发布时间；计划在第一剂量水平提供PBGENE-HBV的额外给药；计划在ELIMINATE-B临床试验中升级到更高的剂量水平和下一个队列；将ELIMINATE-B临床试验扩展到美国和英国；围绕加速PBGENE-DMD计划的期望；PBGENE-DMD的设计以随着时间的推移改善功能并针对60%以上的DMD患者；PBGENE-DMD以一倍低剂量的AAV提供持久功能改善的潜力；OTC-HOPE研究在美国、英国、澳大利亚的完整入组，西班牙和2026年上半年试验全部数据的时间安排；关于实现关键里程碑的预期和公告；我们预期的现金跑道和我们的现金跑道延伸到2026年下半年是否足够通过第1阶段数据读数来推进PBGENE-HBV和PBGENE-DMD；以及在1期ELIMINATE-B试验完成后和PBGENE-DMD项目达到临床后单独或与合作伙伴分阶段开发PBGENE-3243。在某些情况下，您可以通过“目标”、“预期”、“方法”、“相信”、“考虑”、“可能”、“设计”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“看”、“可能”、“使命”、“计划”、“可能”、“潜力”、“预测”、“项目”、“追求”、“应该”、“努力”、“建议”、“目标”、“将”、“将”或其否定词和类似的词语和表达方式。

前瞻性陈述基于管理层当前的预期、信念和假设以及我们目前可获得的信息。这些陈述既不是承诺也不是保证，涉及许多已知和未知的风险、不确定性和假设，由于各种重要因素，实际结果可能与前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于我们实现盈利的能力；我们获得足够资金以推进我们的项目的能力；与我们的资本要求相关的风险、预期的现金跑道、我们当前债务工具下的要求及其限制的影响，包括我们因市场条件和/或我们的市值而筹集额外资金的能力；我们的运营费用和我们预测这些费用将是多少的能力；我们有限的运营历史；我们花费资源的项目和候选产品的进展和成功；我们评估候选产品的安全性和有效性的能力有限或无法；其他基因组编辑技术可能比我们的ARCUS技术提供显着优势的风险；我们对ARCUS技术的依赖；启动、成本、时间、进展，实现研发活动和临床前和临床研究的里程碑和成果，包括临床试验和研究性新药申请；公众对基因组编辑技术及其应用的看法；基因组编辑、生物制药和生物技术领域的竞争；我们或我们的合作者或其他被许可人识别、开发和商业化候选产品的能力；未决和潜在的产品责任诉讼和处罚

我们或我们的合作者或与我们的技术和产品候选者相关的其他被许可方；适用于我们和我们的合作者或其他被许可方开发产品候选者的美国和外国监管环境；我们或我们的合作者或其他被许可方将产品候选者推进并成功设计、实施和完成的能力，临床试验；与我们的任何候选产品的开发或商业化相关的潜在制造问题；我们和我们的合作者以及其他被许可人招募患者的能力出现延迟或困难；我们宣布或发布的临时“顶线”和初始数据的变化；如果我们的候选产品没有按预期工作或导致不良副作用；与适用的医疗保健、数据保护相关的风险，隐私和安全法规以及我们对这些法规的遵守情况；我们或我们的被许可人为我们的产品候选者获得孤儿药指定或快速通道指定或实现这些指定的预期收益的能力；我们或我们的合作者或其他被许可人获得和维持对我们的产品候选者的监管批准的能力，以及已批准的产品候选者标签中的任何相关限制、限制和/或警告；我们的任何产品候选者的市场接受率和程度；我们有效管理我们业务增长的能力；我们吸引、留住、并激励高管和人员；系统故障和安全漏洞的影响；保险费用和未投保责任的风险；税收规则的影响；任何大流行、流行病或传染病爆发的影响；我们现有的合作和其他许可协议的成功，以及我们达成新合作安排的能力；我们目前和未来与第三方（包括供应商和制造商）的关系以及对第三方的依赖；我们为我们的技术和我们的任何候选产品获得和维护知识产权保护的能力；与侵犯或盗用知识产权有关的潜在诉讼；自然和人为灾害、突发公共卫生事件和其他自然灾害事件的影响；持续通胀、供应链中断和主要央行政策行动的影响；市场和经济状况；与我们普通股所有权相关的风险，包括我们股价的波动；我们满足并维持我们的普通股在纳斯达克或其他公共证券交易所上市的要求的能力；以及我们截至2025年3月31日的季度期间的10-Q表格季度报告中“风险因素”标题下讨论的其他重要因素，因为任何此类因素可能会在我们向SEC提交的其他文件中不时更新，这些文件可在SEC网站www.sec.gov和我们网站“投资者”页面的SEC文件下查阅，网址为investor.precisionbiosciences.com。

所有前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，除适用法律要求外，我们没有义务更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、变化的情况或其他原因。
 

Precision BioSciences, Inc.
运营报表
（单位：千，股份和每股金额除外）
		截至3月31日止三个月，
		2025				2024
收入		$	29			$	17,584
营业费用
研究与开发			13,588				13,343
一般和行政			8,553				8,428
总营业费用			22,141				21,771
经营亏损			(22,112	)			(4,187	)
其他收入（费用）：
权益法投资收益			1,342				1,713
公允价值变动收益（亏损）			49				(348	)
认股权证负债公允价值变动（亏损）收益			(804	)			10,386
利息支出			(354	)			(574	)
利息收入			1,323				1,663
资产处置损失			(9	)			(65	)
其他收入合计			1,547				12,775
持续经营业务（亏损）收入		$	(20,565	)		$	8,588
净（亏损）收入		$	(20,565	)		$	8,588
每股净（亏损）收入
基本		$	(2.21	)		$	1.70
摊薄		$	(2.21	)		$	1.70
已发行普通股加权平均股数
基本			9,292,066				5,060,978
摊薄			9,292,066				5,063,406

 

Precision BioSciences, Inc.
资产负债表数据
（单位：千，股份金额除外）
		2025年3月31日				2024年12月31日
现金、现金等价物和限制性现金		$	99,789			$	108,468
营运资金			69,710				80,009
总资产			124,411				136,388
负债总额			75,074				79,995
股东权益总额		$	49,337			$	56,393
已发行普通股			10,548,852				8,202,715

 

 

 

 

 

 

 

投资者及媒体联系人：

纳雷什·塔纳

投资者关系副总裁

Naresh.Tanna@precisionbiosciences.com