Monte Rosa Therapeutics提供2025年公司更新和关键预期里程碑

VAV1导向分子胶降解剂（MGD）MRT-6160的1期SAD/MAD研究的初步临床数据预计在2025年Q1

MRT-2359在MYC驱动的实体瘤中的1/2期研究的额外临床结果，包括生物标志物和活性数据，预计在2025年第一季度

MRT-8102，一种NEK7导向的MGD，靶向由IL-1 β和NLRP3炎性体驱动的疾病，有望在2025年上半年获得IND备案

截至2024年12月31日，年终现金和等价物预计为3.77亿美元（未经审计），预计将通过多个预期的概念验证临床读数为2028年的运营提供资金

公司将于1月14日（星期二）下午5：15出席摩根大通医疗保健会议，时间为PST

马萨诸塞州波士顿，2025年1月10日– Monte Rosa Therapeutics, Inc.（纳斯达克：GLUE）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发基于分子胶降解剂（MGD）的新型药物，该公司今天在参加第43届摩根大通医疗保健年度会议之前概述了人们预期的2025年里程碑。该公司的演讲将侧重于2025年的战略优先事项、目标和里程碑。其中包括其正在进行的MRT-2359在MYC驱动的实体瘤中的1/2期临床试验的预期2025年第一季度读数，MRT-6160的1期试验，其VAV1导向的MGD用于自身免疫性疾病，该公司于2024年10月宣布与诺华达成全球许可协议，并继续推进该公司的早期项目和QuEEN™发现引擎。

“去年对Monte Rosa来说是变革性的一年，我们为跨越广泛疾病领域的先前无法用药的靶点设计和开发‘唯一同类’MGD的能力得到了重大验证，最终成功地将MRT-6160授权给了诺华公司，用于跨越多种免疫介导条件的开发，”Monte Rosa Therapeutics首席执行官、医学博士Markus Warmuth表示。“我们相信，这项协议通过加速和扩大MRT-6160的临床开发范围，为Monte Rosa创造了可观的价值，但最重要的是，我们相信这笔交易验证了我们作为领先的MGD公司的地位。”

Warmuth博士继续说道：“进入2025年，我们处于非常强劲的地位，现金跑道将延伸到2028年。这使我们能够将我们的管道项目推进到多个预期的临床数据读数，并进一步利用我们行业领先的QuEEN™跨领域的发现引擎，包括免疫学和炎症、心血管和代谢疾病。在这一巨大势头的基础上，我们进入新的一年，兴奋地披露MRT-2359在MYC驱动的实体瘤患者中的额外1/2期临床数据，以及我们MRT-6160的1期单次和多次递增剂量试验的初步数据，这两项试验都预计在2025年第一季度进行。此外，Monte Rosa定位于在今年晚些时候将其第三个临床候选药物MRT-8102推进临床开发，我们也预计

分别在今年上半年和下半年为我们的CDK2和第二代NEK7项目提名开发候选人。”

最近的方案成就

MRT-2359，GSPT1导向MGD用于MYC驱动的实体瘤

MRT-6160，VAV1定向MGD用于免疫介导条件

MRT-8102、NEK7定向MGD用于IL-1 β和NLRP3炎性体驱动的炎症性疾病

CDK2和Cyclin E1导向的MGD程序

奎恩™（定量和工程化消除NeoSubstrates）发现引擎

2025年关键预期里程碑

现金状况和财务指导

截至2024年12月31日，未经审计的现金、现金等价物、限制性现金和有价证券预计为3.77亿美元，其中包括此前宣布的诺华公司1.5亿美元的预付款。根据当前现金、现金等价物、限制性现金和有价证券，公司预计其现金和现金等价物将足以为2028年的计划运营和资本支出提供资金。

摩根大通医疗保健会议介绍

Warmuth博士将于2025年1月14日（星期二）下午5：15在第43届摩根大通医疗保健年度会议上发表演讲，介绍Monte Rosa的管道和业务更新。PST。可通过Monte Rosa网站ir.monterosatx.com的“活动与演示”部分访问该演示文稿的网络直播，并在演示文稿结束后提供存档版本。

关于MRT-2359
MRT-2359是一种强效、高选择性、口服生物可利用的研究性分子胶降解剂（MGD），可诱导E3泛素连接酶组分cereblon与翻译终止因子GSPT1相互作用，导致GSPT1蛋白的靶向降解。MYC转录因子（c-MYC、L-MYC和N-MYC）是人类癌症的公认驱动因子，它们保持高水平的蛋白质翻译，这对于不受控制的细胞增殖和肿瘤生长至关重要。临床前研究表明，这种对MYC诱导的蛋白质翻译的沉迷会产生对GSPT1的依赖。通过诱导降解GSPT1，MRT-2359被设计为利用这一脆弱性，破坏蛋白质合成机制，导致在MYC驱动的肿瘤中具有抗肿瘤活性。

关于捷运-6160
MRT-6160是一种强效、高选择性、口服生物可利用的VAV1研究分子胶降解剂，在临床前研究中已显示其靶点深度降解，对其他蛋白质没有可检测到的影响。VAV1是一种Rho家族鸟嘌呤核苷酸交换因子，是T细胞和B细胞受体下游的关键信号蛋白。VAV1表达仅限于免疫细胞，包括T细胞和B细胞。临床前研究表明，通过MGD靶向降解VAV1蛋白可调节T细胞和B细胞受体介导的活性。这种调节在体外和体内都很明显

vivo，通过细胞因子分泌的显着减少来证明，蛋白质对于维持自身免疫性疾病至关重要。MRT-6160在多种免疫介导条件的临床前模型中显示出有希望的活性。根据2024年10月宣布的协议条款，诺华拥有开发、制造和商业化MRT-6160和其他VAV1 MGD的全球独家权利。

关于捷运-8102
MRT-8102是一种强效、高选择性、口服生物可利用的研究性分子胶降解剂（MGD），靶向NEK7，用于治疗由IL-1 β和NLRP3炎性体驱动的炎症性疾病。NEK7已被证明是NLRP3炎症小体组装、激活和IL-1 β释放的体外和体内所必需的。异常的NLRP3炎症小体激活以及随后释放的活性IL-1 β和白介素-18（IL-18）与多种炎症性疾病有关，包括痛风、心血管疾病、包括帕金森病和阿尔茨海默病在内的神经系统疾病、眼部疾病、糖尿病、肥胖症和肝病。在非人类灵长类动物模型中，MRT-8102被证明可以有效、选择性和持久地降解NEK7，并在离体刺激全血后导致IL-1 β模型接近完全降低。MRT-8102在非GLP毒理学研究中显示出良好的特征。

关于CDK2 MGD

周期蛋白依赖性激酶2（CDK2）是癌症细胞周期进展的关键驱动因素，与CDK4和CDK6协同作用，驱动细胞增殖。CDK4/6抑制剂与内分泌治疗联合使用，是FDA批准的用于治疗HR阳性/HER2阴性乳腺癌的药物，但许多患者产生耐药性是因为他们的肿瘤变得依赖CDK2。靶向CDK2联合CDK4/6抑制有可能提供更持续的临床反应。在临床前研究中，当与CDK4/6抑制剂或CDK4/6抑制剂加内分泌治疗联合使用时，Monte Rosa的CDK2靶向MGD在HR阳性/HER2阴性乳腺癌的临床前模型中显示出对CDK2的高度选择性降解，没有可检测到的脱靶活性，并诱导稳健的下游CDK2通路抑制并驱动深度肿瘤消退。以MGD靶向CDK2代表了一种结合当前标准护理疗法治疗HR阳性/HER2阴性乳腺癌的潜在新方法。

关于Monte Rosa

Monte Rosa Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，为肿瘤学、自身免疫性和炎症性疾病等领域的严重疾病患者开发高选择性分子胶水降解剂（MGD）药物。MGDs是一种小分子蛋白质降解剂，具有治疗许多其他方式，包括其他降解剂无法治疗的疾病的潜力。Monte Rosa的研究人员™（定量和工程消除新底物）发现引擎结合AI引导的化学、多样的化学库、结构生物学和蛋白质组学，以前所未有的选择性识别可降解蛋白质靶点并合理设计MGD。QueEN发现引擎使我们能够在多个治疗领域获得广泛和差异化的、经过充分验证的生物学目标空间。Monte Rosa开发了业界领先的MGD管道，该管道涵盖肿瘤学、自身免疫和炎症性疾病等领域。Monte Rosa与诺华公司签订了全球许可协议，以推进VAV1导向的分子胶降解剂，并与罗氏公司开展战略合作，以发现和开发针对以前被认为无法用药的癌症和神经系统疾病靶点的MGD。欲了解更多信息，请访问www.monterosatx.com。

前瞻性陈述

该通讯包括明示和暗示的“前瞻性陈述”，包括1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括所有非历史事实的陈述，在某些情况下，可以通过“可能”、“可能”、“将”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“打算”、“计划”、“目标”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”、“进行中”或这些术语的否定，或旨在识别关于未来的陈述的其他类似术语。此处包含的前瞻性陈述包括但不限于关于分享2025年第一季度MRT-2359 1/2期研究的更新临床数据的陈述，包括生物标志物和活性数据，报告2025年第一季度健康志愿者中MRT-6160的1期SAD/MAD研究的初步临床数据，包括安全性、药代动力学、VAV1蛋白降解和关键下游药效学标志物的数据，在2025年上半年提交MRT-8102的IND申请，提名2025年下半年CNS渗透率增强的第二代NEK7项目的开发候选者，提名2025年上半年CDK2项目开发候选者等，以及关于我们的MGD管道的声明，包括我们在整个临床前和临床开发中推进此类药物的能力及其治疗潜力，关于QuEEN的声明，包括我们使用QuEEN为广泛疾病领域的先前不可用药目标开发额外的唯一同类MGD的能力，包括我们在包括免疫学和炎症、心血管和代谢疾病在内的多个治疗领域利用和推进QuEEN的能力，以及关于我们的可用现金、现金等价物、受限现金和有价证券、我们的资产负债表和我们为2028年运营提供资金的预期能力等的声明，包括估计。就其性质而言，这些报表受到众多风险和不确定性的影响，包括我们于2024年3月14日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的最新10-K表格年度报告以及随后提交的任何文件中所述的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果、业绩或成就与报表中预期或暗示的存在重大不利差异。你不应该依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们的管理层认为我们的声明中反映的预期是合理的，但我们不能保证前瞻性声明中描述的未来结果、业绩或事件和情况将会实现或发生。收件人被告诫不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在做出此类陈述之日起生效，不应被解释为事实陈述。我们不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、任何未来陈述或其他原因，除非适用法律要求。这些材料中包含的某些信息以及在这些材料的任何介绍期间口头作出的与材料相关或基于从第三方来源获得的研究、出版物、调查和其他数据以及我们自己的内部估计和研究的任何陈述。虽然我们认为这些第三方研究、出版物、调查和其他数据截至这些材料日期是可靠的，但我们没有独立核实，也不对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性作出任何陈述。此外，没有独立消息来源评估我们的内部估计或研究的合理性或准确性，不应依赖这些材料中有关或基于此类内部估计和研究的任何信息或陈述。

投资者
安德鲁·芬德伯克

ir@monterosatx.com

媒体
Cory Tromblee，Scient PR

media@monterosatx.com

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