附件 99.1

联系人Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

投资者

约书亚·希加

ir@ultragenyx.com

Ultragenyx报告2024年第三季度财务业绩和公司更新

2024年第三季度总收入较上年增长42%至1.39亿美元，包括Crysvita®营收9800万美元，Dojolvi®营收2100万美元

重申2024年预期总收入指引为5.3亿至5.5亿美元

setrusumab（UX143）在成骨不全症中获得突破性指定

DTX401 3期随访数据显示，II型糖原贮积病（GSDIA）交叉患者的玉米淀粉平均减少62%更高、更快

加利福尼亚州诺瓦托– 2024年11月05日– Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（NASDAQ：RARE）是一家生物制药公司，专注于严重罕见和超微遗传疾病新疗法的开发和商业化，该公司今天公布了截至2024年9月30日的季度财务业绩。

“随着我们扩大药品的地域准入，我们的商业投资组合继续看到收入同比大幅增长。Ultragenyx首席执行官兼总裁、医学博士、博士Emil D. Kakkis表示：“随着近期最多三次BLA提交和批准，这种增长可能会加速。”“今天，我们还分享了我们在GSDIA进行的3期研究的一个重要更新，即在接受DTX401治疗的交叉患者中，玉米淀粉摄入量的减少幅度要大得多。与我们的2期患者一样，我们观察到，一旦患者和他们的医生被证实接受了基因疗法的治疗，并且可以直接获得及时的葡萄糖读数，他们就会对玉米淀粉的积极滴定感到非常满意。”

2024年第三季度部分财务数据表和财务业绩

总收入

Ultragenyx公布的2024年第三季度总收入为1.39亿美元，与2023年同期相比增长了42%。2024年第三季度Crysvita营收为9800万美元，与2023年同期相比增长31%。其中包括来自拉丁美洲和土耳其的3600万美元的产品销售额，与2023年同期相比增长了85%。Dojolvi 2024年第三季度营收为2100万美元，与2023年同期相比增长29%。Evkeeza 2024年第三季度的收入为1100万美元，因为该公司在美国以外的地区的需求继续增加。

营业费用

2024年第三季度的总运营支出为2.71亿美元，其中包括4200万美元的非现金股票薪酬。2024年，预计年度运营费用将与2023年相似，因为该公司将继续管理成本，并将投资重点放在推进多个第3阶段计划和执行商业产品发布上。

净亏损

2024年第三季度，Ultragenyx报告净亏损1.34亿美元，即基本和稀释后每股净亏损1.40美元，而2023年第三季度的净亏损为1.6亿美元，即基本和稀释后每股净亏损2.23美元。

经营活动使用的现金净额和现金余额

截至2024年9月30日止三个月，运营所用现金净额为6700万美元，截至2024年9月30日止九个月为3.35亿美元。截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为8.25亿美元。

2024年财务指导

对于2024年全年，该公司预计：

最近的更新和临床里程碑

Dojolvi（triheptanoin）治疗长链脂肪酸氧化紊乱（LC-FAOD）：与日本药品和医疗器械机构（PMDA）就有条件备案要求达成一致

公司于近日收到一份积极的最终评估报告，同意有条件提前批准（CEA）备案，来自PMDA，基于目前可获得的全球临床数据。有了这些反馈，该公司预计将在2025年年中提交J-NDA。

UX143（setrusumab）治疗成骨不全症（OI）的单克隆抗体：美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性治疗指定

2024年10月，UX143获得FDA的突破性治疗指定（BTD）。这一认定是基于初步临床证据，包括来自Orbit研究2期部分的14个月阳性结果，该研究表明患者的骨折率迅速降低了67%（p = 0.0014），具有临床意义。它还基于已完成的2b期小行星研究的数据。BTD旨在加快旨在治疗严重或危及生命的疾病的药物的开发和审查，其初步临床证据表明该药物可能在一个或多个具有临床意义的终点上证明比现有疗法有显着改善。

GTX-102用于Angelman综合征的反义寡核苷酸：计划为即将举行的Angelman综合征治疗基金会（FAST）第17届年度全球科学峰会和第53届儿童神经病学学会（CNS）年会更新项目

GTX-102治疗Angelman综合征的1/2期研究的较长期中期数据预计将在即将于11月8日至9日举行的FAST科学峰会和11月11日至14日举行的CNS年会上公布。数据预计将包括来自剂量递增和扩展队列的患者的最新情况，这些患者已接受治疗至少338天，并将建立在先前提供的安全性和有效性数据的基础上，这些数据显示，患者在多个领域表现出快速且具有临床意义的改善，并具有可接受的安全性。

该公司继续按计划在2024年底启动关键的3期Aspire研究，并在2025年启动Aurora研究。

UX111 AAV基因治疗Sanfilippo A型综合征（MPS IIA）：成功完成与FDA的BLA前会议

2024年10月，Ultragenyx参加了与FDA成功举行的BLA前会议，在会议期间，该公司就预计将于2024年底左右提交的BLA细节进行了调整。

DTX401 AAV基因治疗糖原贮积病IA型（GSDIA）：先前接受过安慰剂治疗的交叉患者的3期数据显示，DTX401治疗后第30周的玉米淀粉平均减少62%，原始治疗组的患者显示玉米淀粉持续减少

2024年5月，Ultragenyx公布了用于治疗8岁及以上患者的3期GlucoGene研究的阳性顶线结果。该研究达到了主要终点，证明在第48周时，与安慰剂相比，用DTX401治疗导致每日玉米淀粉摄入量减少具有统计学意义和临床意义。

在48周的主要疗效分析期后，交叉患者（之前接受过安慰剂治疗）有资格接受DTX401。12名交叉患者已达到治疗后第30周，并且在这个早期时间点每日玉米淀粉平均减少了62%，与最初的DTX401治疗组（n = 20）中的患者在48周结束时平均减少41%相比，减少的速度翻了一番。一旦患者被证实接受过治疗并能够及时直接接触到他们的葡萄糖水平，他们就能够更快地滴定玉米淀粉。原DTX401治疗组已达78周的患者正在继续减少每日玉米淀粉的摄入量，同时保持血糖控制。DTX401展示了一致且可接受的安全概况，截至数据截止时没有发现新的安全问题。

这些结果将与监管机构进行讨论，以支持在2025年中期提交BLA。

UX701 AAV基因治疗威尔逊病：第1阶段更新证明了临床活性以及铜代谢的改善

2024年10月，Ultragenyx分享了第1/2/3期Cyprus2 +研究证明了临床活性以及在第1阶段治疗的患者的铜代谢改善。多名应答者完全减少了他们的标准护理治疗，在所有三个剂量组中都看到了反应。UX701具有良好的耐受性，截至数据截止，没有出现意外的、相关治疗出现的不良事件，也没有发生显着的免疫安全事件。

该公司预计将在第1阶段以适度增加的剂量和优化的免疫调节方案招募额外的队列，以提高基因疗法的效率和有效性，目的是让大多数患者在为研究的随机安慰剂对照阶段选择剂量之前脱离标准护理治疗。

DTX301 AAV基因治疗鸟氨酸转氨酰酶（OTC）缺乏症：3期研究给药患者；预计在未来几个月内完成入组

Ultragenyx正在进行的3期研究中对患者进行随机分配和给药。这项关键的、为期64周的研究将包括多达50名患者，以1：1的比例随机分配给DTX301或安慰剂。主要终点是通过24小时氨水平的变化以及去除氨清除剂药物和限制蛋白质的饮食来衡量的反应。

电话会议和网播信息

Ultragenyx将于今天（2024年11月5日，星期二）太平洋时间下午2点/美国东部时间下午5点召开电话会议，讨论2024年第三季度财务业绩并提供公司最新消息。电话会议的现场和重播网络直播将通过该公司的网站https://ir.ultragenyx.com/events-presentations提供。电话会议的重播将提供一年时间。

关于Ultragenyx

Ultragenyx是一家生物制药公司，致力于为患者带来新疗法，用于治疗严重的罕见和超罕见遗传疾病。该公司建立了多样化的获批药物和候选治疗药物组合，旨在解决具有高度未满足医疗需求和明确生物学的疾病，对于这些疾病，通常没有治疗基础疾病的获批疗法。

该公司由在罕见病疗法的开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx的战略基于时间和成本效益高的药物开发，目标是以最紧迫的方式为患者提供安全有效的疗法。

有关Ultragenyx的更多信息，请访问公司网站：www.ultragenyx.com。

Digital Media的前瞻性陈述和使用

除此处包含的历史信息外，本新闻稿中阐述的事项，包括与Ultragenyx对其未来经营业绩和财务业绩的预期和预测、预期成本或费用削减、其临床项目和临床研究的时间、进展和计划、未来监管互动以及监管提交的组成部分和时间有关的陈述，均为1995年《私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款含义内的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致我们的临床开发计划、与第三方的合作、未来结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的内容存在显着差异。此类风险和不确定性包括（其中包括）临床药物开发的不确定性以及获得监管批准的不可预测性和冗长过程、与我们的候选产品的严重或不良副作用相关的风险、公司在其预期时间范围内实现其预期发展目标的能力、与依赖第三方合作伙伴代表公司开展某些活动相关的风险、我们从产品销售中产生收入的经验有限、与产品责任诉讼相关的风险、我们对Kyowa Kirin的Crysvita商业供应的依赖，来自分销商和专业药房的购买或分销模式的波动，我们在美国和加拿大推广Crysvita的独家权利向Kyowa Kirin的过渡以及与此类过渡相关的意外成本、延迟、困难或对收入的不利影响，公司产品和候选产品的市场机会小于预期，制造风险，来自其他疗法或产品的竞争，以及可能影响现有现金、现金等价物和短期投资是否足以为运营提供资金、公司未来经营业绩和财务业绩的其他事项，临床试验活动和报告结果的时间安排，以及Ultragenyx的产品和候选药物的可用性或商业潜力。Ultragenyx不承担更新或修改任何前瞻性陈述的义务。

有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与Ultragenyx业务相关的一般风险，请参阅Ultragenyx于2024年8月2日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q表格季度报告及其随后向SEC提交的定期报告。

除了提交给SEC的文件、新闻稿和公开电话会议外，Ultragenyx还利用其投资者关系网站和社交媒体渠道发布有关该公司的重要信息，包括可能被视为对投资者具有重要意义的信息，并遵守其根据监管FD规定的披露义务。有关Ultragenyx的财务和其他信息定期发布，可在Ultragenyx的投资者关系网站（https://ir.ultragenyx.com/）和LinkedIn网站（https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/mycompany/）上查阅。

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运营财务数据精选报表

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精选资产负债表财务数据

（单位：千）

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