附件 99.1

uniQure宣布AMT-130在亨廷顿病患者中的关键I/II期研究的阳性顶线结果

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~关键研究达到主要终点；与倾向评分匹配的外部对照相比，通过cUHDRS测量的高剂量AMT-130在36个月时显示出具有统计学意义的75%疾病减缓~

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~大剂量AMT-130还显示出统计学上显着的疾病进展减缓，这是通过TFC（一个关键的次要终点）以及其他临床措施的有利趋势来衡量的~

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~平均脑脊液NFL水平在36个月时低于基线~

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~AMT-130继续普遍具有良好的耐受性，安全状况可控~

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~uniQure计划在2026年第一季度提交BLA，预计当年晚些时候在美国推出，等待批准~

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~美国东部时间今天上午8：30投资者电话会议和网络直播~

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马萨诸塞州列克星敦和荷兰阿姆斯特丹，2025年9月24日— uniQure N.V.（NASDAQ：QURE）是一家领先的基因治疗公司，该公司正在为有严重医疗需求的患者推进转化疗法，今天公布了AMT-130治疗亨廷顿病的关键I/II期研究的积极顶线数据。该研究达到了预先指定的主要终点，高剂量AMT-130显示，与倾向评分匹配的外部对照相比，在36个月时，通过复合统一亨廷顿病评定量表（CUHDRS）测量的疾病进展具有统计学意义的减缓。该研究还达到了一个关键的次要终点，与倾向评分匹配的外部对照相比，在36个月时以总功能能力（TFC）衡量，实现了统计学上显着的疾病进展放缓。

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“我很高兴AMT-130的这项关键研究在36个月时显示出对cUHDRS和TFC的统计学显着影响，这得到了保持在基线以下的平均CSF NFL的支持，”Sarah Tabrizi，医学博士，FRCP，FRS，FMedSci，博士，临床神经病学教授，伦敦大学学院亨廷顿病中心主任和神经退行性疾病部门联合负责人说。“我相信这些开创性的数据是该领域迄今为止最有说服力的数据，并强调了亨廷顿病潜在的疾病改善效应，那里的迫切需求仍然存在。这些数据表明，AMT-130有可能显着减缓疾病进展——为受这种毁灭性疾病影响的个人和家庭带来期待已久的希望。”

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根据与美国食品药品监督管理局（FDA）对齐并提交给这项关键I/II期研究的前瞻性定义的统计分析计划，uniQure分析了29名接受AMT-130（n = 17高剂量；n = 12低剂量）治疗的患者的临床结果，其中每个剂量组12名患者已获得36个月的随访，并在该时间点进行了评估。将每个剂量组的结果与从Enroll-HD自然历史数据集（高剂量n = 940；低剂量n = 626）得出的倾向评分匹配外部对照进行比较。

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接受大剂量AMT-130患者的Topline36个月疗效结果如下（截至2025年6月30日数据截止）：

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通过cUHDRS测量的疾病进展减慢75%具有统计学意义（p = 0.003），达到了研究的主要终点。接受治疗的患者与基线相比，CUHDRS的平均变化为-0.38，而倾向评分匹配的外部对照患者的变化为-1.52。

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通过TFC（p = 0.033）测量的疾病进展减缓60%具有统计学意义，这达到了研究的一个关键次要终点。接受治疗的患者与基线相比，TFC的平均变化为-0.36，而在倾向评分匹配的外部对照中，患者的变化为-0.88。

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运动和认知功能的其他次要终点测量的有利趋势，包括符号数字模式测试（SDMT）、Stroop单词阅读测试（SWRT）和总运动评分（TMS）。

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以SDMT衡量的疾病进展减缓88%（p = 0.057），SDMT相对于基线的平均变化为-0.44，而倾向评分匹配外部对照的患者的变化为-3.73。

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SWRT测量的疾病进展减慢113%（p = 0.0021），SWRT相对于基线的平均变化为0.88，而倾向评分匹配外部对照的患者的变化为-6.98。

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用TMS测量的疾病进展减缓59%（p = 0.17 41），TMS较基线的平均变化为2.01，而倾向评分匹配外部对照的患者的变化为4.88。

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脑脊神经丝光蛋白（CSF NFL）较基线平均减少-8.2 %。脑脊液NFL是一种特征明确的、支持神经变性的生物标志物。脑脊液NFL升高已被证明与更严重的亨廷顿临床严重程度密切相关’s病。

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该公司认为，与在低剂量组观察到的可变趋势相比，在高剂量组观察到的36个月时在功能、运动和认知终点方面持续有利的结果反映了对AMT-130的剂量依赖性反应。

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对AMT-130高剂量治疗组结果的各种其他支持性分析，包括那些使用倾向评分加权外部对照以及与TRACK-HD和PREDICT-HD数据集进行比较的分析，与主要分析一致。

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AMT-130通常具有良好的耐受性，在两种剂量下都具有可控的安全性。截至2025年6月30日，自2022年12月以来未观察到新的与药物相关的严重不良事件。各治疗组最常见的不良事件与给药程序有关，均已解决。

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uniQure首席医疗官Walid Abi-Saab医学博士表示：“我们对这些一线结果以及它们可能对受亨廷顿氏病影响的个人和家庭所代表的意义感到难以置信的兴奋。”“这些发现强化了我们的信念，即AMT-130有可能从根本上改变亨廷顿病的治疗格局，同时也为支持一次性、精确交付的基因疗法治疗神经系统疾病提供了重要证据。今天的结果，体现了uniQure这么多人孜孜不倦的付出，我想对团队，以及调查人员、现场，深表感谢

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P值是标称的。

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使这成为可能的人员、患者和家庭。我们渴望在预计于今年晚些时候举行的BLA前会议上与FDA讨论这些数据，目标是在2026年第一季度提交BLA。”

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AMT-130已获得FDA的突破性疗法认定和再生医学高级疗法（RMAT）认定。

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投资者电话会议和网络直播信息

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uniQure管理层将于美国东部时间今天（9月24日，星期三）上午8：30主持投资者电话会议和网络直播。该活动将在uniQure网站https://www.uniQure https://investors-media/events-presentations的Events & Presentations栏目下进行网络直播，活动结束后将进行为期90天的重播存档。电话参与的有意者，需使用本线上表格进行报名。在注册拨入详细信息后，所有电话参与者将收到一封自动生成的电子邮件，其中包含拨入号码的链接以及个人PIN码，用于通过电话访问活动。如果您要加入电话会议，请在开始时间前15分钟拨入。

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关于AMT-130的I/II期临床方案

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uniQure正在进行两项多中心、剂量递增的I/II期临床研究，以探索AMT-130治疗亨廷顿病的安全性、耐受性和探索性疗效信号。根据与FDA的互动，一致认为，在预先指定的统计分析计划下，可以将I/II期研究中队列1和2的数据与源自Enroll-HD自然历史数据集的倾向评分匹配的外部对照进行比较，这可以作为BLA提交的主要基础。

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在美国的研究中，共有26名早期显性亨廷顿病患者被随机分配到治疗（n = 6低剂量；n = 10高剂量）或仿制（假）程序（n = 10）。接受治疗的患者通过MRI引导、对流增强立体定向神经外科给药直接进入纹状体（尾状和壳核）接受单次AMT-130给药。该研究包括一个12个月的盲法核心研究期，然后对接受治疗的患者进行五年的非盲法长期随访。另有4名对照患者交叉接受治疗。AMT-130的欧洲开放标签1b/2期研究招募了13名早期显性亨廷顿病患者（n = 6低剂量；n = 7高剂量）。

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第三个队列在美国和欧盟的不同地点招募了另外12名患者。该队列被随机分配，使用当前既定的立体定向给药程序，探索两种剂量的AMT-130联合免疫抑制。

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美国的第四个队列目前正在招募中，该队列评估多达6名患者的高剂量AMT-130，这些患者的纹状体体积低于先前队列中登记的患者。

更多详情请访问www.clinicaltrials.gov（NCT0543017，NCT04120493）

关于亨廷顿病

亨廷顿氏病是一种罕见的、遗传性的神经退行性疾病，会导致运动症状，包括舞蹈症、行为异常和认知能力下降，从而导致进行性身心恶化。该病是一种常染色体显性疾病，在亨廷顿基因的第一个外显子中具有致病的CAG重复扩增，导致大脑中异常蛋白质的产生和聚集。美国约有7.5万人患有亨廷顿氏病。²，欧盟³，以及英国⁴，与数百

2	Yohrling G，et al. Neurology 2020；94（15 Suppl）：954。

3	Medina A，et al. Mov Disord 2022；37（12）：2327 – 2335

4	Furby H，et al. Eur J Neurol 2022；29（8）：2249 – 2257。

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数千人面临遗传这种疾病的风险。尽管亨廷顿病的病因很明确，但目前还没有获得批准的疗法来延缓发病或减缓疾病的进展。

关于uniQure

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uniQure正在兑现基因治疗的希望——具有潜在疗效的单一疗法。uniQure的B型血友病基因疗法——基于十多年研究和临床开发的历史性成就——的获批代表了基因组医学领域的一个重要里程碑，并为血友病患者的生活迎来了一种新的治疗方法。uniQure目前正在推进一系列专有基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病和其他严重疾病的患者。www.uniQure.com

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uniQure前瞻性陈述

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本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述，通常以“预期”、“相信”、“可能”、“确立”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将”等术语表示，以及这些术语的否定。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。这些前瞻性陈述的例子包括但不限于涉及以下方面的陈述：AMT-130的潜在临床和功能影响；公司认为AMT-130具有改变亨廷顿病治疗格局的潜力；与AMT-130计划相关的监管互动的时间和结果，包括公司预计在今年晚些时候举行的BLA前会议和公司计划在2026年第一季度提交BLA的时间；以及公司可能在2026年在美国推出AMT-130。该公司的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异，原因有很多。除其他外，这些风险和不确定性包括：与公司AMT-130的I/ll期临床试验相关的风险，包括此类试验将无法证明足以支持进一步临床开发或监管批准的数据的风险；更多患者数据可用导致不同于从一线数据得出的解释的风险；与公司与监管机构的互动相关的风险，这可能会影响启动，临床试验和获得监管批准的途径的时间和进展；公司正在评估的测量是否继续被视为疾病进展的稳健和敏感的测量；是否RMAT指定、突破性治疗指定，或任何加速途径，如果获得批准，将导致监管机构的批准；公司在需要时进行和资助AMT-130的III期或验证性研究的能力；公司继续建设和维护实现其目标所需的基础设施和人员的能力；公司在管理当前和未来临床试验和监管流程方面的有效性；公司在临床试验中证明其基因疗法候选者的治疗益处的能力；基因疗法的持续开发和接受程度；公司获得，维护和保护其知识产权；以及公司为其运营提供资金并根据需要以可接受的条件筹集额外资金的能力。这些风险和不确定性在公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的定期文件中的“风险因素”标题下有更全面的描述，包括其于2025年2月27日向SEC提交的10-K表格年度报告、其于2025年5月9日和2025年7月29日向SEC提交的10-Q表格季度报告，以及公司不时向SEC提交的其他文件。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，除法律要求外，公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来有新信息可用。

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uniQure联系人：

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