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附件 99.1 Stoke Therapeutics NASDAQ：STOK 2025年6月©©COP COPY YR RI IGGHHTT T22002255 | | S ST OKETERM3 TH HER ERA AP PEU EUT TI ICS CS | | 1

前瞻性陈述和其他法律声明本演示文稿由Stoke Therapeutics, Inc.（斯托克或美国）编制，仅供参考，不用于任何其他目的。本演示文稿中所包含的任何内容均不是或不应被解释为由演示人（s）或斯托克公司或斯托克公司的任何高级职员、董事、雇员、代理人或顾问提出的建议、承诺或陈述。此演示文稿并不旨在包罗万象或包含您可能想要的所有信息。本演示文稿中提供的信息仅代表截至本文发布之日的信息。斯托克不承担公开更新可能不时作出的任何信息或前瞻性陈述的义务，无论是书面或口头的，无论是由于新信息、未来发展、后续事件或本协议日期之后的情况，或为了反映意外事件的发生。本演示文稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款含义内的前瞻性陈述，包括但不限于：TANGO可能实现的优势；TANGO开发针对其他遗传疾病的药物的能力及其机会；zorevunersen（STK-001）治疗Dravet综合征的根本原因和减少癫痫发作的能力，或在指定的剂量水平或根本没有表现出行为或认知的改善；3期研究的设计、时间安排和结果，数据读出，zorevunersen的监管决定和其他介绍；zorevunersen成为Dravet综合征的一流疾病改善疗法的潜力；监管相互作用或其结果的时机；我们的期望、计划、愿望和目标，包括与zorevunersen的潜力以及我们与渤健和Acadia的合作相关的期望、计划、愿望和目标；zorevunersen的预期市场；我们未来的经营业绩、财务状况和现金跑道，以及为第3阶段之后的运营提供资金并进入2028年中期的启动准备的能力。包括“预期”、“相信”、“希望”、“计划”、“将”、“继续”、“期望”、“进行中”或“潜在”等词语的陈述和未来时态的陈述均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述涉及风险和不确定性，以及假设，如果这些假设被证明不正确或没有完全实现，可能会导致我们的结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：我们推进、获得监管批准并最终将我们的候选产品（包括zoreVunersen）商业化的能力；数据读出的时间以及非临床和临床研究的中期和最终结果；非临床和临床数据大量而详细，监管机构可能会对数据的重要性做出不同的解释或权衡，得出与我们或其他人不同的结论，要求提供更多信息，有更多建议或在批准之前或之后改变其指导或要求；获得突破性疗法指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准，也不意味着zorevunersen将获得营销批准；我们为开发活动提供资金和实现发展目标的能力；我们保护知识产权的能力；全球商业、政治和宏观经济状况，包括通货膨胀、利率波动、网络安全事件、联邦预算的不确定性，全球银行体系不稳定和市场状况波动，以及全球事件，包括公共卫生危机和持续的地缘政治冲突，例如乌克兰和中东的冲突；以及我们截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告、10-Q表格季度报告和我们不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”标题下描述的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅在本演示文稿发布之日发表，我们不承担修改或更新任何前瞻性陈述以反映本演示文稿发布之日之后的事件或情况的义务。通过参加或接受本演示，您承认告诫您不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在做出此类陈述之日起生效，您将全权负责自己对市场和我们的市场地位的评估，并且您将进行自己的分析并全权负责形成您对斯托克未来潜在表现的看法。本演示文稿中包含或可能口头伴随的某些信息与研究、研究、出版物相关或基于这些信息，从第三方来源获得的调查和其他数据以及我们自己的内部估计和研究。虽然我们相信这些第三方研究、研究、出版物、调查和其他数据在本演示文稿发布之日是可靠的，但我们没有独立核实，我们也不对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性作出任何陈述。本演示文稿讨论了包括zorevunersen在内的尚未获得美国食品药品监督管理局或任何其他监管机构批准上市的候选产品。©版权所有2025 |斯托克疗法| 2

我们的目标是通过利用RNA药物的身体潜力来恢复蛋白质表达Stoke的管道提供了潜在的first-in-class疾病修饰新药，用于治疗由蛋白质不足引起的疾病STK-002用于常染色体zorevunersen显性视神经萎缩SYNGAP1及其他…用于Dravet综合征（ADOA）一种严重的基因发育A严重的和罕见的遗传最常见的遗传~6,500 add’l基因与癫痫性脑病神经发育疾病视神经障碍TANGO靶标特征©©COP COPY YR RI IG丨GH HT T22002255 | | S ST TOKEOKETERM3 TH HER ERA AP PEU EUT TI ICS CS | | 3

斯托克方法与其他遗传方法相比的优势选择性地增强表达没有观察到跨小的、仅在蛋白质脱靶遗传效应大基因靶点且正常表达的突变不会改变DNA控制剂量水平的Ability的组织中观察到不需要的效用简单、可扩展和持续时间制造©©COP COPY YR RI IG丨GH HT T22002255 | | S ST TOKEOKETERM3 TH HER ERA AP PEU EUT TI ICS CS | | 4

Dravet综合征：一种严重、进行性遗传性癫痫22~3.8万1.56万名婴儿中有1名出生时患有Dravet综合征美国、日本、德国、法国、儿童和青少年UP to Dravet综合征的SCN1A基因所致病例中的happloinsufficiency意大利、西班牙和英国在成年前死亡，导致14名因SUDEP、长期癫痫发作，癫痫-20%相关事故或感染癫痫未充分控制在4 Na 1.1蛋白V的人群中Dravet综合征未集中在Dravet综合征90%表达特定地理区域或种族群体1癫痫突发意外死亡2基于初步管理估计，该估计使用过去85年特定国家的活产率和3根据Dravet特定死亡率调整的流行率将年发病率调整为流行率。该估计值基于Wu et al.，Pediatrics，2015 4 Symonds，J. et al. Brain，2021发表的发病率。2018 Health Advances Report；Dj é mi é et al.，Molecular Genetics & Genomic Medicine，2016；Lagae et al.，Developmental©版权所有2025 |斯托克治疗| 5 Medicine & Child Neurology，2017；Nabbout等，Orphanet Journal of Rare Diseases，2013；癫痫，行为。2016；Dravet综合征基金会。

Dravet旨在减少癫痫发作的当前治疗方法在治疗该综合征方面留下了显着差距多种药物可用于目前没有可用于癫痫发作管理综合征管理的药物溴化大麻素氯巴占安定地西泮芬氟拉明左乙拉西坦托吡酯？丙戊酸唑硝酰胺ASM，抗癫痫药物；DS，Dravet综合征；SOC，护理标准。©版权所有2025 |斯托克疗法| 61。Lagae L，et al. Dev Med Child Neurol 2018；60（1）：63 – 72。附录S4。2.Lagae L，et al. Dev Med Child Neurol 2018；60（1）：63 – 72。

Dravet的影响超越了“Just Seizes”，生活的方方面面都受到影响，不仅对DS患者个人，而且对他们的照顾者和家庭癫痫患者来说，压力发展性财务赤字给行为工作带来负担，随着生产力的变化，社会平衡、行走、隔离和步态心理健康综合疗法使沟通紧张家庭和言语动力学挑战睡眠中断DS、Dravet综合征。患者报告的声音。关于Dravet综合征的外部领导的以患者为中心的药物开发会议。可查阅：©版权所有2025 |斯托克疗法| 7 https://dravetfoundation.org/dsf-funded-research/externally-led-pfdd-meeting/。于2025年3月访问。

自然史数据：尽管有标准的抗癫痫药物，但对惊厥发作频率没有明显改善的患者采用惊厥发作频率的变化治疗最佳可得抗癫痫药物基线惊厥发作频率中位数每28天（95% CI），n = 26 10.0（5.50,15.5）最常见的持续抗癫痫药物，n（%）ZZ氯巴扎姆25（69.4%）芬氟拉明16（44.4%）施蒂喷醇14（38.9%）丙戊酸14（38.9%）月大麻二酚12（33.3%）BUTTERFLY患者左乙拉西坦8（22.2%）来源：BUTTERFLY 24个月分析：前瞻性，观察性研究调查认知和其他非癫痫©版权所有2025 |斯托克治疗| Dravet综合征（DS）儿童和青少年的8种合并症，AES 2023。惊厥发作频率相对于基线的百分比变化

令人信服的临床数据和关键利益相关者的参与凸显了Zorevunersen FDA突破渤健 3期研究的潜力Zorevunersen于2025年5月在美国以频率和持续的方式启动的首个站点的治疗合作旨在大幅和持久地减少癫痫指定Zorevunersen表明，zorevunersen带来的全球商业改进可能证明具有高价值的专业知识，多项措施可显着改善疾病改善的认知和行为，超过了可用的治疗药物，Stoke在美国、加拿大保留了疾病权利的充分证据，和修改墨西哥首个疾病修改的3期研究将代表一个重大步骤，这是目前正在进行的治疗Dravet综合征的Dravet综合征的潜在疾病修改药物的关键进展*突破性疗法认定并不等同于药品审批。Zorevunersen是一种研究性候选药物。©版权所有2025 |斯托克治疗|监管讨论正在进行中。9

最初70mg剂量的Zorevunersen在标准护理药物之上显示惊厥发作频率显着和持续降低第1/2a期研究中惊厥发作频率的中位百分比变化70mg1剂量较基线70mg1剂量70mg1剂量研究70mg2剂量5070mg3剂量0 ZZ-50-100 M1M2 M3 M4 M5 M6 M7 M8 M9剂量1剂量2剂量3 Laux，L等人Zorevunersen（STK-001）证明了改变疾病的潜力，包括减少癫痫发作和改善认知和©版权所有2025 |斯托克疗法| Dravet综合征儿童青少年的10种行为（表现）。美国癫痫学会年会，2024年12月6日至10日（美国洛杉矶）。自Ph1/2a基线（80% CI）起惊厥发作频率的中位%变化

正在进行的治疗证明了惊厥发作频率的大幅和持久降低70毫克1剂量*最初的2 & 3剂量在Ph1/2中使用70mg，然后在OLE中使用45mg70mg2剂量，在第8个月证明减少了高达87% 70 mg3剂量0-25 ZZ-50-75-100 m1M2 m3 m4 m5 m6 m7 m8 45mg结束*45mg*Ph1/2a*来自单剂量70mg队列的患者在F1和M5接受30mg剂量。zorevunersen（STK-001）开放标签扩展研究中的Dravet综合征患者的癫痫发作持续减少©版权所有2025 |斯托克疗法| 11个频率和持续的认知和行为改善。AES 2024自Ph1/2a基线（80% CI）起惊厥发作频率的中位%变化

实质性的，通过两年的Zorevunersen治疗观察到的SOC之上癫痫发作的持久减少入组患者数据为所有在OLES中继续治疗的患者在PH1/2a中70 mg和OLES中≥ 30 mg 0-25 ZZ-50-75-100 M1M2 M3 M4 M5 M6 M7 M8 M9 M10 M11 M12 M13 M14 M15 M16 M17 M18 M19 M20 M21 M22 M23 M24结束剂量剂量剂量剂量剂量123456 Ph1/2a橙色：入组患者（n = 70 m1根据研究进展，在M24时为17）Black：70mg来自Ph1/2a的队列，在OLE中接受≥ 30mg（每个时间点n = 16 – 17）Ph1/2a研究结果结束。；OLE数据截止：2024年6月28日。©版权所有2025 |斯托克治疗| 12 Sullivan，J等人zoreVunersen（STK-001）开放标签扩展研究中的Dravet综合征患者的癫痫发作频率持久降低，认知和行为持续改善（海报）。美国癫痫学会年会，2024年12月6日至10日（美国洛杉矶）。与Ph1/2a基线（80% CI）相比惊厥发作频率的中位%变化

Vineland-3评估工具通常用于评估Dravet综合征Vineland-3适应性行为量表中的非癫痫发作结果*通信汽车技能社交化日常生活技能接收：Gross Motor：Interpersonal Personal：在听到动作、踩踏或爬行关系时做出反应：在穿衣和穿过地板时合作，听到脱衣服的名字叫Expressive：Fine Motor：Domestic：says“Dada”，“Mama”，拿起小物件玩乐休闲：把书、玩具、etc.当父母做完或照顾者的名字或照顾者开玩笑时，拇指和手指会做出反应写：社区：写字母字母应对技巧：与熟悉的人交谈，使用正确的方向轻松地从一个使用电话活动的过渡到另一个DS，Dravet综合征；Vineland-3，Vineland适应性行为量表，第三版。*适应不良行为是Vineland-3的额外可选领域©版权所有2025 |斯托克疗法| 13取决于年龄和发育要求。它的子域包括externalizing、internalizing和Other。子域域

Dravet综合征患者的适应性功能和神经发育平台期Dravet综合征患者相对于神经典型同行DS、Dravet综合征的发展差距随时间扩大；Vineland-3，Vineland适应性行为量表，第三版。1.Sullivan J et al. Poster P788 presented at EEC 2024；Rome，Italy，7 – 11 September 2024。2.Sullivan J，Wirrell E，Knupp KG，et al.癫痫©版权所有2025 |斯托克治疗| 14行为2024；151：109604；3。Sullivan J，Wirrell E，Knupp KG，et al.癫痫行为2022；137（PT A）：108955。

9个月内认知和行为的改善在整个OLED Vineland中持续改善-3 OLE中的GSV评分建立在第1/22期已经观察到的改善的基础上1开放标签扩展研究第1/2a期研究第12个月24个月LS相对于第1/2a期基线的平均变化在第9个月时，OLE基线到第24个月时EOS PH1/2a ADIRAL（所有剂量组）的变化1使用数据构建的机器学习模型和数据通过在LONGWING OLE的第4个月访问（截至2023年11月）©版权所有2025 |斯托克疗法| 152使用OLE研究入组患者截至第24个月的数据构建的重复测量的混合效应模型。数据截止2024年6月28日。

Zorevunersen在跨研究阶段TEAEs的总体耐受性良好1/2a •迄今为止，30%的患者经历了与研究药物相关的TEAEs，•最常见的：CSF蛋白升高（13.6%）和程序性呕吐（4.9%）研究（n = 81）> 700剂TESAEs † zorevunersen • 22%的患者经历了TESAE •除了1名SUSARs患者已给药外，所有患者均与研究药物无关；在与Ph1/2一致的结果中经历了3年的治疗，除脑脊液蛋白OLE升高发生率较高外部分患者研究•79%（56/71*）的OLED患者至少有1例CSF蛋白值> 50mg/dL（n = 74）•在这些患者中未观察到临床表现• 1例患者因CSF蛋白水平升高而停止治疗，第1/2a期研究数据结束。Datacut 2024年6月28日，OLED。*71/74名患者在OLED中的基线后CSF蛋白值≥ 1 ↓迄今为止的剂量数量包括2024年6月28日之后给药的剂量，OLED的安全性数据。CSF，脑脊液；OLE，开放标签延伸；SUSAR，疑似意外严重不良反应；TEAEE，治疗-突发不良事件；©版权所有2025 |斯托克治疗| 16TESAE，治疗紧急严重不良事件。

EMPEROR 3期研究概述与Ph1/2和OLE研究一致的3期设计和剂量方案主要终点关键次要研究设计：Sham对照，1：1随机癫痫发作对给药方案的影响持久性：2x70mg + 2x45mg主要运动癫痫发作自研究开始以来的百分比变化：2025年5月在主要运动第52周基线时测量的频率人群：2至< 18岁，SCN1A基因变异中确认的癫痫发作频率与接受Vineland测量的功能zorevunersen作为行为和认知的改善相比的增益患者-随机患者数量：~150在第28周测量3个子域站点：~60全球其他终点持续时间：8周基线、52周疗效治疗期安全性、CGI-C、CAGI-C、BSID-IV，和其他数据预计：2027年2月©版权所有2025 |斯托克治疗| 17项监管讨论正在进行中

Zorevunersen的定位是改变Dravet综合征的治疗方式，需要临床数据利害关系方的支持，目前的治疗侧重于实质性和持久的减少HCP和护理人员的癫痫发作频率有所降低。在癫痫发作和持续的压倒性积极反应中，没有任何可用的认知改善和zorevunersen概况作为1治疗整个综合征。行为高于改善疾病药物的标准。护理抗癫痫药物。目前正在进行第3阶段研究。预计2027年下半年的关键数据监管讨论正在进行中©版权所有2025 |斯托克疗法| 191。基于公司赞助的访谈，使用基于MONARCH和ADIRAL研究结果的产品X配置文件。

大量患者群体~38k Dravet综合征患者跨越7个主要市场尽管抗癫痫药物Dravet综合征仍流行大量UNMET需求*7K日本目前没有改善疾病的药物可供使用90%的患者癫痫发作控制不当16K 1 EU4 +英国•平均每28天发作14.3次，而基线患者平均接受约38K的3.5 ASM发育迟缓和认知障碍持续存在，今天无法治疗16K • Dravet综合征患者越来越落后于美国他们的神经典型同行*由于四舍五入，数字可能不相加。EU4：德国、法国、意大利和西班牙；ASMS：抗癫痫药物。1基于初步管理估计，该估计使用过去85年特定国家的活产率将年发病率调整为流行率，并根据Dravet特定死亡率进行调整。该估计基于Wu等人发表的发病率，儿科，2015年。Lagae et al.，Developmental Medicine & Child Neurology，©版权所有2025 |斯托克治疗| 202017；2018年健康进展报告；Dravet综合征基金会声音患者报告。Sullivan，J. et al.，BUTTERFLY的24个月分析。AES 2023。

与渤健战略合作，开发用于治疗Dravet综合征的Zorevunersen并将其商业化此次合作利用了渤健在将用于治疗罕见遗传病的高价值、改善疾病的药物商业化方面的专业知识，斯托克引领全球发展，并保留渤健在美国获得世界其他地区的独家商业化权利、在加拿大获得商业化权利、在墨西哥获得世界其他地区的独家商业化权利•以财务条款获得世界其他地区许可权的选择权，以最大限度地提高斯托克的价值：某些未来针对SCN1A的后续ASO产品，以换取某些• 1.65亿美元的预付款，分摊开发成本，和付款考虑因素潜在的3.85亿美元里程碑付款•未来在渤健地区的销售的分层特许权使用费使斯托克能够保留可观的上行空间©版权所有2025 |斯托克疗法| 22

我们的First-in-class疾病修饰潜力药物发现和项目目标阶段1/2阶段3伙伴临床前中枢神经系统斯托克：美国，zorevunersen Dravet综合征SCN1A加拿大、墨西哥渤健：世界其他地区SYNGAP1 SYNGAP1斯托克：Acadia 50：50全球眼科斯托克全球ADOA OPA1 STK-002在由蛋白质产生不足引起的严重遗传疾病中的100%重要机会初始感兴趣的领域：中枢神经系统、眼睛、肾脏、心脏©版权所有2025 |斯托克治疗| 23ADOA：常染色体显性视神经萎缩

最近的成就和向前推进的优先事项推进Zorevunersen突破性疗法指定•推动3期入组•推动对潜在阳性的1/2a期和OLE研究数据的更大认识和理解，以用于疾病改变支持和去风险的3期联合推进平台国之外的渤健合作，加拿大，和墨西哥•继续在ADOA上取得进展•继续与Acadia就SYNGAP1启动的第3期EMPEROR研究取得进展；First US •评估并优先考虑2025年5月启动的新研究目标站点公司资本超过第3阶段读数并进入启动准备现金跑道至2028年中期截至2025年3月31日的3.8亿美元现金、现金等价物和有价证券©版权所有2025 |斯托克治疗| 24项监管讨论正在进行中