
Harmony Biosciences报告2024年第二季度财务业绩强劲,并将PITOLISANT高剂量方案推进至2028年PDUFA预期日期
WAKIX ®(Pitolisant)2024年第二季度净营收1.728亿美元;同比增长~29%
基于先导药代动力学(PK)数据的下一代Pitolisant高剂量(HD)计划进展,PDUFA日期预计在2028年,可将Pitolisant特许经营权扩展到2040年之后
WAKIX专利再次被维持-美国专利商标局(USPTO)在两次尝试挑战WAKIX专利后发布最终拒绝
获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,推出WAKIX用于治疗小儿嗜睡症患者的EDS,提供首个也是唯一的非预定治疗方案
Pitolisant治疗特发性嗜睡症(IH2024年第4季度提交补充新药申请的正轨
重申2024年净产品收入指引为700至7.2亿美元
公司将于10月1日在纽约市举办投资者日活动
电话会议和网络直播将于美国东部时间今天上午8:30举行
宾夕法尼亚州普利茅斯会议,2024年8月6日— Harmony Biosciences Holdings, Inc.(纳斯达克:HRMY)今天公布,截至2024年6月30日的季度,净营收同比增长29%。此外,为了解决发作性睡病市场持续未满足的医疗需求,下一代Pitolisant-HD开发计划正在推进,并有望在预期的PDUFA日期
|
|
|
2028.
Harmony总裁兼首席执行官、医学博士Jeffrey M. Dayno表示:“我们取得了实质性进展并继续推进我们的Pitolisant大剂量开发计划,目标是在2028年实现PDUFA日期,这使我们有机会将Pitolisant特许经营权延长至2040年之后。”“此外,我们正在执行跨越三个孤儿/罕见CNS特许经营权的后期管道,我们预计在未来五年内每年将至少交付一项新产品或适应症发布,在2040年之后具有数十亿美元的收入潜力。我们还为WAKIX实现了又一个强劲的季度收入增长,这证实了我们对WAKIX仅在发作性睡病领域就拥有十亿美元以上的市场机会的信心,同时获得了批准并推出了WAKIX用于儿科发作性睡病领域。”
主要特许经营亮点:
睡眠/唤醒
| ● | WAKIX 2024年第二季度净营收为1.728亿美元,较2023年同期增长29%。 |
| ● | 截至2024年6月30日的季度,WAKIX的平均患者人数环比增加约250人,达到约6,550人。 |
| ● | WAKIX专利再次维护。我们宣布,美国专利商标局已发布最终驳回复审请愿书,该请愿书是由卖空者提交的。这一否认是不可上诉的,并加强了我们对我们的专利实力、专利组合的有效性以及我们严格执行保护WAKIX的知识产权的能力的信心。 |
| ● | WAKIX于2024年6月21日获得FDA批准,用于治疗6岁及以上儿童发作性睡病患者的EDS,并于2024年7月1日执行商业上市。 |
| ● | 有望于2024年第四季度在IH提交Pitolisant的补充新药申请(sNDA)。 |
| ● | Pitolisant Gastro-Resistant(GR):有望于2024年第四季度启动剂量优化研究,并于2025年第一季度启动关键生物等效性研究。PDUFA日期预计在2026年。提交的临时专利具有专利保护的潜力,可持续到2044年。 |
| ● | Pitolisant HD:与最高标记剂量35.6mg的等效WAKIX剂量相比,试点PK数据显示有意义的分化,相对生物利用度至少增加~20%,PK曲线的变异性降低。配方优化工作仍在继续,我们计划研究WAKIX目前最高标记剂量的两倍,我们预计这将证明相对生物利用度的进一步提高和PK曲线变异性的降低。优化的PK曲线,伴随着更高的剂量,GR |
|
|
|
|
|
|
| 与WAKIX相比,涂层和靶向独特症状(例如发作性睡病中的疲劳,以及EDS和猝倒症)有望提供差异化的产品概况和标签。PDUFA日期预计在2028年。提交的临时专利具有专利保护的潜力,可持续到2044年。 |
| ● | 目前正在进行针对Prader-Willi综合征(PWS)患者的TEMPO 3期研究的患者入组。 |
| ● | TPM-1116,一种高效选择性口服orexin-2受体激动剂,将被评估用于治疗发作性睡病和其他睡眠-觉醒障碍。IND赋能研究正在进行中,我们预计将在2025年年中提交IND,并在2025年下半年启动首次人体研究。 |
| ● | 完成HBS-102在PWS中的临床前POC研究,初步结果令人鼓舞;最终研究报告和结果将于今年晚些时候分享。 |
神经行为
| ● | 有望在2025年中期获得ZYN002在脆性X综合征(FXS)中的3期RECONNECT注册试验的顶线数据。 |
| ● | ZYN002在22q11.2缺失综合征(22q)中的3期准备正在进行中。 |
罕见癫痫
| ● | EPX-100是一种强效、口服、中枢作用的5-羟色胺(5HT2)激动剂,目前处于Dravet综合征(DS)的关键注册试验(ARGUS)中,预计2026年获得一线数据。 |
| ● | Lennox-Gastaut综合征(LGS)的3期试验,预计将于今年晚些时候启动。 |
| ● | EPX-200是一种强效、口服、中枢作用和选择性5HT2C激动剂,目前处于IND启用阶段。 |
2024年第二季度财务业绩
截至2024年6月30日的季度净产品收入为1.728亿美元,而2023年同期为1.342亿美元。与2023年同期相比增长29%,这主要归功于WAKIX强劲的商业销售,这是由于持续的有机需求利用了巨大的市场机会(美国约有80,000名被诊断为发作性睡病的患者)以及WAKIX在我们呼吁的约9,000名HCP中的广泛临床用途(其中约5,000人没有参与羟丁酸REMS计划)。截至2024年6月30日的季度,WAKIX的平均患者人数环比增加约250人,达到约6,550人。
截至2024年6月30日的季度GAAP净收入为1160万美元,合每股摊薄收益0.20美元,而2023年同期GAAP净收入为3430万美元,合每股摊薄收益0.56美元。GAAP净减少
|
|
|
|
|
|
收入主要来自于作为2024年Bioprojet分许可协议的一部分为TPM-1116支付的2550万美元的前期许可费以及与收购Epygenix相关的1710万美元的IPR & D费用。截至2024年6月30日的季度,非美国通用会计准则调整后的净收入为6060万美元,合每股摊薄收益1.05美元,而2023年同期的非美国通用会计准则调整后的净收入为4590万美元,合每股摊薄收益0.76美元。
适用的GAAP财务指标与非GAAP财务指标的对账包含在本新闻稿的末尾。
Harmony的运营费用包括以下内容:
| ● | 2024年第二季度的研发费用为6360万美元,与2023年同季度的1500万美元相比,增长了325%,主要是由于作为2024年Bioprojet分许可协议一部分的2550万美元的前期许可费以及与收购Epygenix相关的1710万美元的IPR & D费用; |
| ● | 2024年第二季度销售和营销费用为2850万美元,2023年同季度为2450万美元,增长16%; |
| ● | 2024年第二季度一般和行政费用为2720万美元,而2023年同季度为2280万美元,增长19%;和 |
| ● | 营业费用总额2024年第二季度为1.193亿美元,而202年同季度为6230万美元3,代表92%的增长。 |
截至2024年6月30日,Harmony的现金、现金等价物和投资为4.341亿美元,而截至2023年12月31日为4.256亿美元。
重申2024年净产品收入指引
预计2024年全年净产品收入为7亿至7.2亿美元。
股份回购计划
截至2024年6月30日,授权回购的普通股剩余金额为1.5亿美元。
10月1日投资者日St
该公司将于10月1日在纽约市举办投资者日活动St.后续还有更多活动详情。
|
|
|
|
|
|
美国东部时间今天上午8:30召开电话会议
|
|
|
|
|
|
适应症及用法
WAKIX适用于治疗成人发作性睡病患者的白天过度嗜睡(EDS)或猝倒症,以及治疗6岁及以上儿童发作性睡病患者的白天过度嗜睡(EDS)。
禁忌
WAKIX禁用于已知对Pitolisant或制剂任何成分过敏的患者。已报告过敏反应。WAKIX在严重肝功能不全的患者中也有禁忌。
药物相互作用
WAKIX与强CYPDD6抑制剂同时给药可使Pitolisant暴露量增加2.2倍。将WAKIX的剂量减少一半。
|
|
|
|
|
|
在特定人群中使用
WAKIX可能会降低激素避孕药的有效性。应建议使用激素避孕的患者在WAKIX治疗期间和停止治疗后至少21天内使用替代的非激素避孕方法。
WAKIX被肝脏广泛代谢。WAKIX禁用于严重肝功能不全患者。中度肝功能不全患者需调整剂量。
WAKIX不推荐用于终末期肾病患者。WAKIX的剂量调整建议用于中度或重度肾功能损害患者。
建议在已知为不良CYPDD6代谢者的患者中减少剂量;这些患者的WAKIX浓度高于正常的CYPDD6代谢者。
要报告疑似不良反应,请拨打1-800-833-7460联系Harmony Biosciences或拨打1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
在女性中,大约每8,000到11,000人中就有1人。由于目前没有FDA批准的针对这种疾病的治疗方法,FXS患者的医疗需求有很大的未得到满足。
关于Dravet综合征
Dravet综合征(DS)是一种严重的进行性癫痫脑病,始于婴儿期,对患者功能造成重大影响。DS在第一个开始
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
Harmony Biosciences Holdings, Inc.和子公司
|
|
三个月结束 6月30日, |
|
截至6月30日的六个月, |
||||||||
|
|
2024 |
|
2023 |
|
2024 |
|
2023 |
||||
净产品收入 |
|
$ |
172,814 |
|
$ |
134,216 |
|
$ |
327,429 |
|
$ |
253,342 |
产品销售成本 |
|
|
32,144 |
|
|
25,008 |
|
|
59,628 |
|
|
45,788 |
毛利 |
|
|
140,670 |
|
|
109,208 |
|
|
267,801 |
|
|
207,554 |
营业费用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究与开发 |
|
|
63,583 |
|
|
14,969 |
|
|
85,772 |
|
|
28,258 |
销售与市场营销 |
|
|
28,507 |
|
|
24,528 |
|
|
55,740 |
|
|
47,100 |
一般和行政 |
|
|
27,224 |
|
|
22,809 |
|
|
52,900 |
|
|
44,871 |
总营业费用 |
|
|
119,314 |
|
|
62,306 |
|
|
194,412 |
|
|
120,229 |
营业收入 |
|
|
21,356 |
|
|
46,902 |
|
|
73,389 |
|
|
87,325 |
其他(费用)收入,净额 |
|
|
37 |
|
|
(31) |
|
|
(104) |
|
|
(29) |
利息支出 |
|
|
(4,404) |
|
|
(6,218) |
|
|
(8,939) |
|
|
(11,949) |
利息收入 |
|
|
4,705 |
|
|
3,442 |
|
|
9,133 |
|
|
6,528 |
所得税前收入 |
|
|
21,694 |
|
|
44,095 |
|
|
73,479 |
|
|
81,875 |
所得税费用 |
|
|
(10,103) |
|
|
(9,795) |
|
|
(23,554) |
|
|
(18,090) |
净收入 |
|
$ |
11,591 |
|
$ |
34,300 |
|
$ |
49,925 |
|
$ |
63,785 |
投资未实现(亏损)收入 |
|
|
(63) |
|
|
(491) |
|
|
(236) |
|
|
(371) |
综合收益 |
|
$ |
11,528 |
|
$ |
33,809 |
|
$ |
49,689 |
|
$ |
63,414 |
每股收益: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
基本 |
|
$ |
0.20 |
|
$ |
0.57 |
|
$ |
0.88 |
|
$ |
1.07 |
摊薄 |
|
$ |
0.20 |
|
$ |
0.56 |
|
$ |
0.87 |
|
$ |
1.05 |
普通股加权平均股数-基本 |
|
|
56,802,357 |
|
|
59,974,123 |
|
|
56,786,873 |
|
|
59,853,808 |
普通股加权平均股数-稀释 |
|
|
57,541,696 |
|
|
60,743,953 |
|
|
57,571,570 |
|
|
60,997,410 |
|
|
|
|
|
|
Harmony Biosciences Holdings, Inc.和子公司
|
|
6月30日, |
|
12月31日, |
|||||||||
|
|
2024 |
|
2023 |
|||||||||
物业、厂房及设备 |
|
|
|
|
|
|
|||||||
当前资产: |
|
|
|
|
|
|
|||||||
现金及现金等价物 |
|
$ |
317,296 |
|
$ |
311,660 |
|||||||
投资,短期 |
|
|
29,614 |
|
|
41,800 |
|||||||
应收账款,净额 |
|
|
83,157 |
|
|
74,140 |
|||||||
库存,净额 |
|
|
5,643 |
|
|
5,363 |
|||||||
预付费用 |
|
|
16,127 |
|
|
12,570 |
|||||||
其他流动资产 |
|
|
6,507 |
|
|
5,537 |
|||||||
流动资产总额 |
|
|
458,344 |
|
|
451,070 |
|||||||
非流动资产: |
|
|
|
|
|
|
|||||||
物业及设备净额 |
|
|
754 |
|
|
371 |
|||||||
受限制现金 |
|
|
270 |
|
|
270 |
|||||||
投资,长期 |
|
|
87,178 |
|
|
72,169 |
|||||||
无形资产,净值 |
|
|
125,186 |
|
|
137,108 |
|||||||
递延税项资产 |
|
|
180,186 |
|
|
144,162 |
|||||||
其他非流动资产 |
|
|
6,465 |
|
|
6,298 |
|||||||
非流动资产合计 |
|
|
400,039 |
|
|
360,378 |
|||||||
总资产 |
|
$ |
858,383 |
|
$ |
811,448 |
|||||||
负债和股东权益 |
|
|
|
|
|
|
|||||||
流动负债: |
|
|
|
|
|
|
|||||||
贸易应付款项 |
|
$ |
22,683 |
|
$ |
17,730 |
|||||||
应计赔偿 |
|
|
9,641 |
|
|
23,747 |
|||||||
应计费用 |
|
|
91,644 |
|
|
99,494 |
|||||||
长期债务的流动部分 |
|
|
15,000 |
|
|
15,000 |
|||||||
其他流动负债 |
|
|
7,614 |
|
|
7,810 |
|||||||
流动负债合计 |
|
|
146,582 |
|
|
163,781 |
|||||||
非流动负债: |
|
|
|
|
|
|
|||||||
长期债务,净额 |
|
|
171,422 |
|
|
178,566 |
|||||||
其他非流动负债 |
|
|
1,796 |
|
|
2,109 |
|||||||
非流动负债总额 |
|
|
173,218 |
|
|
180,675 |
|||||||
负债总额 |
|
|
319,800 |
|
|
344,456 |
|||||||
承诺和或有事项(注13) |
|
|
|
|
|
|
|||||||
股东权益: |
|
|
|
|
|
|
|||||||
普通股——面值0.00001美元;分别于2024年6月30日和2023年12月31日授权的500,000,000股;分别于2024年6月30日和2023年12月31日已发行和流通的56,833,771股和56,769,081股 |
|
|
1 |
|
|
1 |
|||||||
额外实缴资本 |
|
|
632,168 |
|
|
610,266 |
|||||||
累计其他综合(亏损)收益 |
|
|
(234) |
|
|
2 |
|||||||
累计赤字 |
|
|
(93,352) |
|
|
(143,277) |
|||||||
总股东权益 |
|
|
538,583 |
|
|
466,992 |
|||||||
负债总额和股东权益 |
|
$ |
858,383 |
|
$ |
811,448 |
|||||||
|
|
|
|
|
|
Harmony Biosciences Holdings, Inc.和子公司
|
|
三个月结束 |
|
六个月结束 |
||||||||
|
|
6月30日, |
|
6月30日, |
|
6月30日, |
|
6月30日, |
||||
|
|
2024 |
|
2023 |
|
2024 |
|
2023 |
||||
GAAP净收入 |
|
$ |
11,591 |
|
$ |
34,300 |
|
$ |
49,925 |
|
$ |
63,785 |
非公认会计原则调整: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
非现金利息支出(1) |
|
|
176 |
|
|
424 |
|
|
356 |
|
|
840 |
折旧 |
|
|
91 |
|
|
103 |
|
|
254 |
|
|
206 |
摊销(2) |
|
|
5,961 |
|
|
5,961 |
|
|
11,922 |
|
|
11,922 |
基于股票的补偿费用 |
|
|
10,963 |
|
|
7,793 |
|
|
21,397 |
|
|
14,354 |
许可费和里程碑付款(3) |
|
|
25,500 |
|
|
- |
|
|
25,500 |
|
|
750 |
交易相关费用(4) |
|
|
17,095 |
|
|
- |
|
|
17,095 |
|
|
- |
与非GAAP调整相关的所得税影响(5) |
|
|
(10,769) |
|
|
(2,712) |
|
|
(15,119) |
|
|
(5,252) |
非GAAP调整后净收入 |
|
$ |
60,608 |
|
$ |
45,869 |
|
$ |
111,330 |
|
$ |
86,605 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
GAAP报告的每股摊薄净收益 |
|
$ |
0.20 |
|
$ |
0.56 |
|
$ |
0.87 |
|
$ |
1.05 |
非公认会计原则调整后每股摊薄净收益 |
|
$ |
1.05 |
|
$ |
0.76 |
|
$ |
1.93 |
|
$ |
1.42 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
按非公认会计原则稀释每股所用普通股的加权平均数 |
|
|
57,541,696 |
|
|
60,743,953 |
|
|
57,571,570 |
|
|
60,997,410 |
(3)金额指在2023年3月完成2024年BioProjet分许可协议和与HBS102相关的里程碑付款时产生的前期许可费。
|
|
|