附件 99.1
CRISPR Therapeutics提供业务更新并报告2025年第三季度财务业绩
-CTX310的阳性1期数据®在美国心脏协会（AHA）科学会议上的最新演讲中发表，并同时发表在《新英格兰医学杂志》-
-卡斯盖维®势头加速；已有近300名患者被转诊至授权治疗中心（ATC），约165名患者完成了首次细胞采集，39名患者接受了跨越所有地区的输液；福泰制药预计Clear Line今年CASGEVY总收入将超过1亿美元，并有望在2026年实现显着增长-
-SCD和TDT中正在推进exa-cel的儿科开发，两项全球3期研究已完成入组；初步数据将在即将举行的美国血液学会（ASH）年会上公布-
-CTX112的临床试验正在进行中™，靶向CD19，跨多个适应症；预计年底CTX112在自身免疫性疾病和肿瘤学领域的广泛更新-
-CTX460的临床前数据™，在欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）年度大会上发表，展示了具有潜在同类最佳特征的α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的体内基因校正；计划于2026年年中启动临床试验-
-SRSD107的2期临床试验正在进行中，靶向因子XI用于预防血栓栓塞性疾病；首例患者给药并将试验扩大到欧洲的其他地点-
-强劲的资产负债表，截至2025年9月30日拥有约19亿美元现金、现金等价物和有价证券-
瑞士楚格和波士顿，2025年11月10日– CRISPR Therapeutics（纳斯达克：CRSP）是一家专注于为严重疾病创造变革性基因药物的生物制药公司，今天公布了截至2025年9月30日的第三季度财务业绩。
“这是我们产品组合中又一个执行力和进展强劲的季度，”CRISPR Therapeutics董事长兼首席执行官Samarth Kulkarni博士表示。“卡斯盖维®全球势头继续增强，反映出患者参与度和临床进展不断增长。两项全球3期儿科研究已完成入组，给药有望在本季度完成。此外，CTX310的积极1期数据®在美国心脏协会科学会议上的最新演讲中发表并发表在《新英格兰医学杂志》上，突出了我们解决严重心血管疾病的平台的广度和潜力。我们继续推进我们更广泛的管道，包括给SRSD107的2期临床试验中的第一个患者给药，并公布我们的新型SynTase™编辑平台与CTX460™，突出了我们治疗工具包的持续创新和扩展。凭借我们项目中强大的执行力和不断增长的势头，CRISPR Therapeutics处于有利地位，可以引领下一波基因编辑创新，并为患者提供潜在的变革性疗法。”
近期亮点和展望
血红蛋白病和卡斯格维®（exagamglogene autotemcel [ exa-cel ]）
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CASGEVY是一种非病毒，前vivo，CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法用于符合条件的镰状细胞病（SCD）或输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者，旨在消除血管闭塞危机（VOCs）和输血需求。CASGEVY在美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯王国（KSA）、巴林王国（巴林）、卡塔尔、加拿大、瑞士和阿拉伯联合酋长国（阿联酋）被批准用于治疗SCD和TDT。在这些市场中，这些国家有超过6万名符合条件的患者，其中北美和欧洲约有3.7万人，中东超过2.3万人。随着完善的治疗路径和越来越多的患者在每个阶段取得进展，CASGEVY在进入2025年末及以后具有强劲的势头。
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9月，意大利达成SCD和TDT患者报销协议。意大利是欧洲TDT患者人数最多的国家，约有5000名12岁及以上的人患有TDT，约有2300人患有SCD。
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全球范围内，自推出以来至2025年9月30日，约有165名SCD或TDT患者完成了首次细胞采集，其中第三季度有50人。已有39名患者接受CASGEVY输液，其中10名于2025年第三季度输液。近300名患者已被其医生转介至授权治疗中心（ATC）开始治疗过程。这包括2025年前九个月的110个细胞收集，是2024年全年总数的两倍。
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CASGEVY的两项全球3期研究已完成5至11岁儿童SCD或TDT的入组，预计将于本季度完成给药。这些研究的初步数据将于2025年12月6日在美国血液学会（ASH）年会上公布。
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美国、欧洲、中东地区发起患者的ATC数量持续增加。截至9月底，已有25家ATC发起了超过5名患者，每个地区至少有一家ATC发起了20名或更多患者。
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势头在2025年最后几个月继续增强。随着主要地区的持续采用和报销进展，福泰制药预计，今年CASGEVY的总收入将超过1亿美元，预计2026年将有显着增长。
In vivo肝脏编辑
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CRISPR Therapeutics正在推进一项管道体内基因编辑候选者使用其专有的、降低风险的脂质纳米颗粒（LNP）递送平台，解决心血管、代谢和罕见疾病中主要未满足的需求。
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CTX310®以ANGPTL3为靶点，正在进行纯合子家族性高胆固醇血症（HOFH）、严重高甘油三酯血症（SHTG）、杂合子家族性高胆固醇血症（HEFH）或混合血脂异常患者的1期临床试验。第1阶段数据在美国心脏协会（AHA）科学会议的最新会议上公布，并同步发表在新英格兰医学杂志（NEJM）。1期临床试验的结果突出了CTX310在单疗程静脉给药后安全、持久地降低甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白（LDL）的潜力。CRISPR Therapeutics正在推进CTX310进入1b期临床试验，优先开发SHTG和混合型血脂异常。
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CTX320™正在进行一项针对脂蛋白（a）[ LP（a）]升高患者的LPA基因的1期临床试验，这是一种与主要不良心血管事件（MACE）发生率增加相关的基因决定的风险因素。升高的LP（a）水平影响高达20%的全球人口，目前的疗法仍未解决。该公司计划在2026年上半年提供更新。
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CRISPR Therapeutics持续推进临床前体内项目：CTX460™，靶向塞尔维亚1用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）；CTX340™，靶向AGT用于治疗顽固性高血压；和CTX450™，靶向ALAS1用于急性肝卟啉症（AHP）的治疗。
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CTX460是第一个使用该公司新颖的SYNTase编辑平台的研究候选者，于10月亮相。SynTase旨在实现精确、体内基因校正，并代表了CRISPR Therapeutics工具包的重要扩展。在欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上公布的临床前数据表明，在AATD疾病模型中，mRNA校正> 90%，总AAT水平增加5倍，血清M-AAT：Z-AAT比率>99%。这些发现为精确的单剂量提供了临床前概念验证体内使用SYNTase编辑平台进行基因校正，并支持CTX460潜在的同类最佳配置文件。CRISPR Therapeutics预计将于2026年年中启动CTX460的临床试验。
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CTX340的临床前数据在美国心脏协会（AHA）科学会议上的最新海报展示中展示。在自发性高血压大鼠模型中，CTX340显示> 70%的肝脏编辑和平均动脉压降低53 mmHg，而载体在整个研究期间（~8.5个月）是持久的。此外，在非人灵长类动物中，CTX340显示出超过90%的AGT降低，两个剂量方案显示出重复给药和启用剂量滴定的相加效应。CTX340耐受性良好，未观察到低血压或低钾血症。CTX340目前正处于IND/CTA启用研究中。
自身免疫性疾病和免疫肿瘤学
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CTX112™，靶向CD19，正在开发用于自身免疫性疾病和血液系统恶性肿瘤，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学高级疗法（RMAT）指定，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤。正在进行系统性红斑狼疮（SLE）、系统性硬化症和炎症性肌炎的自身免疫性疾病1期临床试验。与此同时，CTX112在复发或难治性B细胞恶性肿瘤中的1期临床试验正在进行中。该公司计划在年底前提供有关CTX112的广泛更新。
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CTX131™，靶向CD70，先前正在开发用于实体瘤和血液系统恶性肿瘤。虽然第一阶段的数据令人鼓舞，但该公司已战略性地将资源从该计划中转移到推进其他具有最大长期价值创造潜力的计划中。
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CRISPR Therapeutics正在利用其专业知识和专有的脂质纳米颗粒（LNP）递送平台、mRNA和偶联能力来推进一项体内CAR T平台，具备解决自身免疫性疾病和肿瘤学的能力。
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CRISPR Therapeutics的自身免疫性疾病和免疫肿瘤学项目由位于马萨诸塞州弗雷明汉的全资GMP制造工厂提供支持，该工厂为其细胞治疗组合提供端到端的生产能力，并支持临床和未来的商业供应。
siRNA
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9月，CRISPR Therapeutics及其合作伙伴Sirius Therapeutics宣布，首例患者在欧洲的SRSD107的2期临床试验中给药，SRSD107是一种用于血栓栓塞性疾病的长效因子XI（FXI）小干扰RNA（siRNA）。该试验正在评估SRSD107预防全膝关节置换术（TKA）后静脉血栓栓塞（VTE）的安全性和有效性，并将为未来关键试验的剂量选择提供信息。SRSD107有可能成为同类最佳的FXI抑制剂，通过半年度皮下注射可深度降低FXI。SRSD107由CRISPR Therapeutics和Sirius Therapeutics共同开发，作为推进基于RNA的药物的更广泛战略合作的一部分。
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CRISPR Therapeutics和Sirius Therapeutics已扩大2期临床试验，并在欧洲设立了更多中心。SRSD107正在开发用于一系列血栓栓塞和凝血相关适应症，包括动脉颤动（AF）、癌症相关血栓形成（CAT）、慢性肾脏病（CKD）、外周血管疾病（PVD）、慢性冠状动脉疾病（CAD）、缺血性脑卒中和VTE。
再生医学
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CRISPR Therapeutics继续推进其针对1型糖尿病（T1D）的再生医学努力。超越CTX211™，该公司正在开发利用诱导多能干细胞（iPSC）衍生、同种异体、基因编辑、β胰岛细胞前体的下一代项目。这些方法旨在实现T1D患者的胰岛素独立，而无需慢性免疫抑制。该公司预计今年将提供更新。
即将举行的活动
日期：2025年11月12日星期三
时间：美国东部时间上午11：30
日期：2025年11月19日星期三
时间：格林威治标准时间下午1：00
2025年第三季度财务业绩
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现金头寸：截至2025年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为19.441亿美元，而截至2024年12月31日为19.038亿美元。现金增加的主要原因是发行普通股的收益、期权行使活动和利息收入被运营费用以及作为Sirius协议一部分支付的2500万美元预付现金所抵消。
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研发费用：2025年第三季度的研发费用为5890万美元，而2024年第三季度的研发费用为8220万美元。研发费用的下降主要是由于可变外部研究和制造成本的下降，以及员工相关费用的下降，包括基于股票的薪酬费用。
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G & A费用：2025年第三季度的一般和管理费用为1690万美元，而2024年第三季度为1740万美元。
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协作费用：2025年第三季度协作费用净额为5710万美元，而2024年第三季度为1120万美元。在2024年第三季度，我们行使了选择权，根据CASGEVY计划递延特定成本，超过了经修订的A & R 福泰制药 JDCA下1.103亿美元的递延限额。协作费用净额增加主要是
归因于我们在2024年达到延期限制的时间，因为2025年不适用这样的限制。
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净亏损：2025年第三季度净亏损为1.064亿美元，而2024年第三季度净亏损为8590万美元。
关于卡斯盖维®（exagamglogene autotemcel [ exa-cel ]）
卡斯盖维®是一种非病毒、离体CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，适用于符合条件的SCD或TDT患者，其中患者自身的造血干细胞和祖细胞在BCL11A基因的红细胞特异性增强子区域进行编辑。这种编辑导致在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HBF；血红蛋白F）。HBF是胎儿发育过程中自然存在的携带氧气的血红蛋白的形式，然后在出生后转换为成人形式的血红蛋白。CASGEVY已被证明可以减少或消除SCD患者的VOCs和TDT患者的输血需求。CASGEVY被全球多个监管机构批准用于符合条件的12岁及以上SCD和TDT患者。
关于CASGEVY的CRISPR Therapeutics-福泰制药合作
CRISPR Therapeutics和福泰制药于2015年建立了战略研究合作，以发现和开发使用CRISPR/Cas9技术的疗法，以解决人类疾病的潜在遗传原因。CASGEVY是这项合作中出现的第一个获批疗法。根据修订后的合作协议，福泰制药领导CASGEVY的全球开发、制造和商业化，并与CRISPR Therapeutics在全球60/40共享项目成本和利润。福泰制药是CASGEVY的制造商和独家许可持有人。
关于CTX112
CTX112是一家全资拥有的、针对分化19（CD19）集群的同种异体嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗候选产品，正在开发中，用于自身免疫和免疫肿瘤适应症。CTX112正在对患有系统性红斑狼疮、系统性硬化症和炎症性肌炎的成年患者以及复发或难治性B细胞恶性肿瘤的成年患者进行临床试验研究。
关于In vivo程序
CRISPR Therapeutics建立了专有的脂质纳米颗粒（LNP）递送平台，可以使用CRISPR/Cas9及其新型专有SynTase在肝脏中进行基因编辑™编辑技术。该公司的体内产品组合包括其主要研究项目CTX310（针对血管生成素相关蛋白3（ANGPTL3））和CTX320（针对LPA，编码载脂蛋白（a）（apo（a））的基因，脂蛋白（a）[ LP（a）]的主要成分）。两者都是心血管疾病的经过验证的治疗靶点。CTX310和CTX320分别在杂合子家族性高胆固醇血症、纯合子家族性高胆固醇血症、混合性血脂异常或严重高甘油三酯血症患者和脂蛋白（a）升高患者中进行临床试验。此外，公司在研和临床前开发候选产品包括：CTX460™，靶向SERPINA1治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）；CTX340™，靶向治疗顽固性高血压的AGT；以及CTX450™，靶向ALAS1治疗急性肝卟啉症（AHP）。
关于SRSD107
SRSD107是一种新型双链小干扰核糖核酸（siRNA）。SRSD107特异性靶向人凝血因子XI（FXI）mRNA，抑制FXI蛋白表达，从而阻断内在的凝血途径，促进抗凝/抗血栓作用。SRSD107由CRISPR Therapeutics和Sirius Therapeutics共同开发，作为推进心血管和凝血相关疾病创新治疗的战略合作的一部分。
关于CRISPR Therapeutics与Sirius Therapeutics合作
CRISPR Therapeutics和Sirius Therapeutics于2025年达成战略合作，以开发和商业化用于血栓栓塞性疾病和其他严重疾病的新型小干扰RNA（siRNA）疗法。牵头项目SRSD107是一种长效siRNA靶向因子XI（FXI），有可能提供一流的疗效和安全性。根据协议，两家公司将共同开发SRSD107，并平等分担成本和利润。CRISPR Therapeutics将在美国引领商业化，而Sirius将在大中华区引领商业化。合作也
为CRISPR Therapeutics提供了最多许可另外两个siRNA项目的选项。该合作伙伴关系将CRISPR Therapeutics的治疗组合扩展到基于RNA的药物，补充其在基因编辑方面正在进行的努力，并扩大其对严重和慢性疾病的影响。对Sirius而言，此次合作标志着其利用在siRNA设计和递送方面的深厚专业知识，在全球范围内提供基于RNA的创新疗法的使命中的一个重要里程碑。
关于CTX211
CTX211是一种异基因、基因编辑、干细胞衍生的研究疗法，用于治疗1型糖尿病（T1D），其中包含旨在使细胞低免疫和增强细胞适应性的基因编辑。这种免疫逃避细胞替代疗法旨在使患者能够产生自己的胰岛素以应对葡萄糖。
关于CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics成立于十多年前，是一家领先的基因编辑公司，专注于开发治疗严重疾病的变革性药物。公司从开拓性研究阶段机构发展成为行业领军企业，标志着CASGEVY获批具有历史性里程碑意义®（exagamglogene autotemcel [ exa-cel ]），世界上第一个基于CRISPR的疗法，被批准用于符合条件的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血患者。CRISPR Therapeutics正在推进一个涵盖血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管和自身免疫以及罕见疾病的广泛且多元化的管道。公司通过开发SynTase持续扩大基因编辑领先优势™editing，一种新颖的专有基因编辑平台，旨在实现精确、高效、可扩展的基因校正。为了加速并扩大其影响，CRISPR Therapeutics已与领先的生物制药合作伙伴建立了战略合作关系，其中包括福泰制药。CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士楚格，在美国设有全资子公司CRISPR Therapeutics，Inc.，研发业务位于美国马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山。欲了解更多信息，请访问www.crisprtx.com。
CRISPR疗法®标准字符标记和设计标识，SynTase™，CTX112™，CTX131™，CTX211™，CTX310®，CTX320™，CTX340™，CTX450™和CTX460™是CRISPR Therapeutics股份公司的商标和注册商标。卡斯盖维®且CASGEVY标识为Vertex Pharmaceuticals Incorporated的注册商标。所有其他商标和注册商标均为其各自所有者的财产。
CRISPR关于前瞻性陈述的特别说明
本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述属于1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。由于此类陈述受到风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。此类声明包括但不限于Kulkarni博士在本新闻稿中所作的声明，以及关于以下任何或所有内容的声明：（i）CRISPR Therapeutics临床前研究、临床试验和管道产品和计划，包括但不限于制造能力、此类研究和试验的状态、向新适应症的潜在扩展以及有关数据、安全性和有效性的一般预期；（ii）本新闻稿中包含的数据，以及使用正在进行和计划中的临床试验数据来设计和启动进一步临床试验的能力；（iii）丨CRISPR Therapeutics的战略、目标，预期财务业绩及其现金资源的充足性；（iv）CASGEVY商业化的计划和预期以及预期收益，包括预期患者获得CASGEVY；（v）监管提交和授权，包括额外监管机构决定的时间表和预期；（vi）其合作的预期收益；（vii）基因编辑技术和疗法的治疗价值、开发和商业潜力，包括CRISPR/Cas9和SynTase，以及其他技术。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括但不限于该公司最近的10-K表格年度报告以及CRISPR Therapeutics随后向美国证券交易委员会提交的任何其他文件中“风险因素”标题下讨论的风险和不确定性。现有和潜在投资者被告诫不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在作出之日起生效。除法律要求的范围外，我们不承担更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的任何义务或承诺。
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