附件 99.1
BioNTech宣布积极的顶线第2期结果
用于mRNA免疫疗法候选药物BNT111
在晚期黑色素瘤患者中
用于mRNA免疫疗法候选药物BNT111
在晚期黑色素瘤患者中
•主要终点在评估研究性mRNA免疫疗法BNT111联合PD-1检查点抑制剂cemiplimab的2期试验中达到
•数据显示，与历史对照相比，总体应答率（“ORR”）在统计学上有显着改善。 抗PD-（L）1复发/难治性晚期黑色素瘤
•BioNTech和再生元制药计划在即将举行的医学会议上展示这项试验的数据；BNT111项目于2021年获得了美国食品药品监督管理局（“FDA”）的快速通道指定和孤儿药指定
•BNT111基于BioNTech全资拥有的FixVac平台和专有的尿苷mRNA-LPX技术
德国美因茨，2024年7月30日（环球新闻社）--BioNTech SE（纳斯达克：BNTX， “BioNTech”或“本公司”）今天公布了正在进行的2期临床试验（EudraCT No.：2020-002195-12；NCT04526899）在经抗PD-（L）1治疗后疾病进展的不可切除的III或IV期黑色素瘤患者中的积极顶线数据。随机试验评价在研mRNA癌症免疫疗法BNT111联合Libtayo的临床活性和安全性®（cemiplimab），一种由再生元制药正在开发的抗PD-1单抗，并单独评估这两种药物。
该试验达到了其主要疗效结果测量，表明在这一适应症和治疗环境中，与历史对照相比，BNT111联合cemiplimab治疗的患者的ORR有统计学上的显着改善。两个随机单药治疗组均显示出临床活性。cemiplimab单药治疗组的ORR符合该患者组抗PD-（L）1或抗CTLA-4治疗的历史对照。治疗耐受性良好，BNT111联合cemiplimab在该试验中的安全性特征与之前评估BNT111联合抗PD-（L）1治疗的临床试验一致。2期试验将按计划继续进行，以进一步评估次要终点，这些终点在进行主要分析时尚未成熟。
“这些2期结果标志着我们朝着个性化癌症医学的愿景迈出了重要一步。我们设想mRNA将成为未来癌症治疗范式的核心，帮助解决未满足的医疗需求，例如针对抗PD-（L）1难治性或耐药性黑色素瘤患者，”说Ö zlem T ü reci教授，医学博士，BioNTech首席医疗官兼联合创始人.“这些数据为我们提供了三个维度的概念证明：首先，对于我们长达十年的改良mRNA癌症疫苗技术，该技术使用尿苷mRNA化学，这是一种非编码主干，专为优化翻译性能而设计，以及我们专有的用于递送的lipoplex制剂。其次，对于我们的计算方法，以选择合适的肿瘤抗原为我们的癌症适应症特异性FixVAC平台候选者。第三，为我们的战略结合协同模式，在这种情况下，BNT111与既定的免疫检查点治疗。”
BioNTech和再生元制药计划在即将举行的医学会议上展示这项试验的数据。此外，两家公司还打算将这些数据提交给同行评审的科学期刊发表。
BNT111基于BioNTech完全拥有的FixVac平台，该平台利用四种mRNA编码的肿瘤相关抗原的固定组合，旨在触发针对表达一种或多种相应肿瘤抗原的癌细胞的先天和肿瘤抗原特异性免疫反应。2021年BNT111联合西米普利单抗获FDA快速通道认定
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抗PD-1难治性/复发、不可切除的III或IV期黑色素瘤的治疗。同年，FDA授予BNT111通过IV黑色素瘤治疗IIB期的孤儿药资格。
关于BioNTech的肿瘤mRNA平台
BioNTech开发了一系列mRNA平台，以建立一类新型疗法和疫苗，旨在改善世界各地人们的健康。在肿瘤学领域，BioNTech利用五种mRNA平台。每个平台的设计都旨在应对肿瘤学领域的独特挑战。BioNTech全资拥有的FixVac（Fix联合疫苗）平台候选者针对特定的癌症适应症，重点关注许多癌症患者共享的肿瘤相关抗原，而iNEST（个体化新抗原特异性免疫疗法）平台候选者则是针对患者个体肿瘤特征定制的个性化免疫疗法。这两个平台都利用了BioNTech专有的优化尿苷mRNA（“uRNA”）技术和lipoplex（“LPX”）递送技术，这是BioNTech的科学创始人和研究人员在数十年的科学发现和技术进步中率先采用的技术。这些技术针对免疫疗法应用进行了优化，旨在增强在研免疫疗法的免疫刺激效果，并触发针对表达一种或多种相应编码肿瘤抗原的癌细胞的靶向免疫反应。目前，基于公司FixVAC和iNEST平台的六个项目正在各种实体瘤适应症的随机2期试验中进行评估。
除了FixVac和iNEST平台之外，BioNTech正在利用mRNA，基于公司的RiboMab、RiboCytokine和肿瘤内免疫治疗平台，将靶向抗体、细胞因子或免疫调节蛋白途径的构建计划直接交付给患者，旨在帮助身体产生自己的治疗方法。
关于晚期黑色素瘤
黑色素瘤是全球癌症相关死亡的主要原因之一，每年造成大约58,000人死亡。1抗PD-1难治/复发不可切除的III或IV期黑色素瘤是一种侵袭性形式的黑色素瘤，仍然具有特别的致死性。目前的护理标准包括检查点抑制剂疗法，这些疗法可大幅提高黑色素瘤患者的预期寿命。2,3尽管治疗取得了进展，但很大比例的患者对批准的疗法表现出耐药性，导致那些在靶向或免疫疗法方面取得进展的人的选择有限。4远处转移性黑色素瘤患者的5年生存率约为35%。5这突显了重大未满足的医疗需求。
关于BNT111
BNT111是一种基于mRNA的现成癌症免疫疗法候选者，用于静脉给药，编码一组固定的四种非突变黑色素瘤相关抗原（NY-ESO-1、MAGE-A3、酪氨酸酶和TPTE），以尿苷mRNA-脂质体制剂的形式递送。超90%的皮肤黑色素瘤患者至少表达其中一种抗原。6 Lipo-MERIT 1期临床试验数据显示，BNT111单独或联合阻断检查点抑制剂PD-1可诱导新的抗原特异性抗肿瘤免疫反应，并增强检查点抑制剂经验的不可切除黑色素瘤患者针对编码的黑色素瘤相关抗原的预先存在的免疫反应。7此外，这些数据表明，候选者在连续每月接种的情况下，可以针对持续超过一年的疫苗抗原启动和激活T细胞。7BNT111是BioNTech开发管道中的三个临床阶段FixVAC产品候选者之一。该候选药物目前正在联合cemiplimab的2期临床试验中进行评估，用于抗PD-1难治性/复发不可切除的III或IV期黑色素瘤患者。
关于BNT111-01试验
BNT111-01试验（EudraCT No.：2020-002195-12；NCT04526899）是一项开放标签、随机2期试验，评估BNT111和cemiplimab的疗效和单药的贡献
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抗PD-1/PD-L1难治或复发、不可切除的III或IV期皮肤黑色素瘤患者的成分。这项多地点试验在7个国家的大约60个地点进行，旨在证明联合疗法的抗肿瘤活性和ORR以及单独使用每种药物。其他终点包括应答持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）、总生存期（OS）、安全性和耐受性。患者按2：1：1的比例随机分配至Arm 1（BNT111 + cemiplimab）、Arm 2（BNT111单药治疗）和Arm 3（cemiplimab单药治疗），积极治疗时间长达24个月。有关该试验的更多信息，请访问clinicaltrials.gov或www.clinicaltrialsregister.eu。
关于BioNTech
生物制药新技术（BioNTech）是一家集全球下一代免疫疗法公司开创癌症和其他严重疾病的新疗法。BioNTech利用广泛的计算发现和治疗药物平台来快速开发新型生物药物。其广泛的肿瘤候选产品组合包括个体化和现成的基于mRNA的疗法、创新的嵌合抗原受体（CAR）T细胞、几种基于蛋白质的疗法，包括双特异性免疫检查点调节剂、靶向癌症抗体和抗体-药物偶联物（ADC）疗法，以及小分子。基于其在mRNA疫苗开发和内部制造能力方面的深厚专业知识，BioNTech及其合作者正在开发用于一系列传染病的多种mRNA候选疫苗以及其多样化的肿瘤学管道。BioNTech已与多个全球和专门制药合作者，包括Biotheus、DualityBio、复星医药、罗氏集团成员公司基因泰克、Genevant、Genmab、MediLink、OncoC4、辉瑞和再生元制药。
欲了解更多信息，请访问www.BioNTech.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，包括但不限于涉及以下方面的陈述：BioNTech在肿瘤学领域的研发计划的启动、时间安排、进展和结果，包括与再生元制药和FixVAC候选项目BNT111、BNT113和BNT116的合作；BioNTech各平台临床数据的性质、特征和发布时间，包括BNT111与cemiplimab联合进行的2期试验的任何数据读数抗PD（L）1难治性/复发性不可切除的III或IV期黑色素瘤患者，这将接受同行评审、监管审查和市场解读；BioNTech管道计划中的计划下一步，包括但不限于关于启动或注册临床试验的时间安排或计划的声明，或关于BioNTech产品候选者的产品批准和潜在商业化的提交和接收的声明；BioNTech的mRNA技术在TERM3的传染病平台之外证明临床疗效的能力；以及BioNTech候选产品的潜在安全性和有效性。在某些情况下，前瞻性陈述可以通过诸如“将”、“可能”、“应该”、“预期”、“打算”、“计划”、“目标”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”等术语来识别，或者这些术语或其他类似术语的否定，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。
本新闻稿中的前瞻性陈述基于BioNTech目前的预期和对未来事件的信念，既不是承诺也不是保证。您不应过分依赖这些前瞻性陈述，因为它们涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，其中许多超出了BioNTech的控制范围，可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：研发中固有的不确定性，包括满足预期临床终点的能力、临床试验的开始和/或完成日期、监管提交日期、
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监管批准日期和/或发布日期，以及与临床前和临床数据相关的风险，包括本新闻稿中讨论的数据，包括可能出现不利的新的临床前、临床或安全性数据以及对现有临床前、临床或安全性数据的进一步分析；临床数据的性质，这取决于正在进行的同行审查，监管审查和市场解读；在未来临床试验中产生可比临床结果的能力；以及BioNTech获得和维持对其产品候选者的监管批准的时间安排以及能力；与监管机构就额外临床试验的时间安排和要求进行的讨论；BioNTech及其交易对手管理和采购必要能源资源的能力；BioNTech识别研究机会以及发现和开发研究药物的能力；BioNTech的第三方合作者继续进行与BioNTech的开发候选者和研究药物相关的研发活动的能力和意愿；不可预见的安全问题和潜在索赔据称因使用BioNTech开发或制造的产品和候选产品而产生的；BioNTech及其合作者商业化和营销的能力，如获得批准，则为其候选产品；BioNTech管理其发展和扩张的能力；美国和其他国家的监管发展；BioNTech有效扩展其生产能力并制造其产品和候选产品的能力；与全球金融体系和市场相关的风险；以及BioNTech目前未知的其他因素。
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1Sung H、Ferlay J、Siegel RL、Laversanne M、Soerjomataram I、Jemal A、Bray F. 加利福尼亚州 Cancer J Clin. 2021年2月4日。Epub先于印刷版。
2Nogrady B. Nature 580，S14-S16（2020）。可查阅https://www.nature.com/articles/d41586-020-01038-9
3Huang AC，Zappasodi R. Nat Immunol 23,660 – 670（2022）。
4Hassel JC，et al. Cancers（Basel）。2023年7月；15日（13）：3448。
5美国国家癌症研究所。癌症统计事实：皮肤黑色素瘤。可查阅：https://seer.cancer.gov/statfacts/html/melan.html。最后访问15.07.2024
6档案中的数据。
7Sahin，U.，OEHM，P.，Derhovanessian，E. et al. Nature 585,107 – 112（2020）。可查阅：https://www.nature.com/articles/s41586-020-2537-9
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