Larimar Therapeutics宣布Nomlabofusp在弗里德赖希共济失调患者中的长期开放标签扩展研究中的首例患者给药

宾夕法尼亚州Bala Cynwyd，2024年3月11日– Larimar Therapeutics, Inc.（“Larimar”）（纳斯达克：LRMR）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发复杂罕见疾病的治疗方法，该公司今天宣布了一项开放标签扩展（OLE）研究中的第一位患者的给药情况，该研究评估了弗里德赖希共济失调（FA）参与者每天25毫克皮下注射nomlabofusp的情况。Nomlabofusp（CTI-1601）是一种新型蛋白质替代疗法，旨在通过向线粒体递送frataxin来解决弗里德赖希共济失调（FA）的根本原因。

“我们很高兴在我们的OLE研究中为第一位患者给药，进一步推进nomlabofusp临床项目，并在我们成功完成2期剂量递增研究的基础上再接再厉。重要的是，OLE研究将告知长期安全性概况和组织frataxin水平，并提供由患者自行给药或由护理人员给药的真实体验的初步了解。在最近的2期剂量探索试验中完成治疗的参与者，或先前完成过nomlabofusp 1期临床试验的参与者可能有资格进行OLE筛查。基于我们的1期和2期研究结果，我们预计在整个研究过程中将继续每天给药，”Larimar总裁兼首席执行官、医学博士Carole Ben-Maimon表示。“今年2月，我们宣布，我们打算将frataxin作为潜在的新型替代终点，以支持加速批准。来自OLE研究的frataxin数据、支持性药效学和临床结果信息以及安全性数据，以及额外的非临床药理学信息将用于帮助支持潜在的BLA提交，以加速批准目标为2025年下半年。我们期待在2024年第四季度报告OLE研究的初步数据。”

Larimar的2期OLE研究将初步评估每日皮下注射25毫克nomlabofusp自行给药或由护理人员给药的情况。OLE研究的关键研究目标包括长期皮下给药nomlabofusp后的安全性和耐受性、药代动力学、外周组织中的组织frataxin水平以及其他探索性药效学标志物（脂质谱和基因表达数据）。试验期间收集的临床测量结果将与来自弗里德赖希共济失调临床结果测量研究（FACOMS）数据库参与者的合成对照臂数据进行比较。为了提高OLE研究中的剂量，由于持续的部分临床暂停，来自2期剂量探索研究的50毫克队列的数据，以及OLE研究中25毫克剂量的可用数据，将提交给FDA审查。OLE研究的初步数据预计将于2024年第四季度公布。

关于Nomlabofusp（CTI-1601）

Nomlabofusp是一种重组融合蛋白，旨在将人frataxin递送至弗里德赖希共济失调患者的线粒体，这些患者无法产生足够的这种必需蛋白。Nomlabofusp已获得美国食品和药物管理局（FDA）的罕见儿科疾病指定、快速通道指定和孤儿药指定，欧盟委员会的孤儿药指定，以及欧洲药品管理局的首要指定。

关于Larimar Therapeutics

Larimar Therapeutics, Inc.（纳斯达克：LRMR）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发复杂罕见疾病的治疗方法。Larimar的先导化合物nomlabofusp（CTI-1601）正在开发中，作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法。Larimar还计划使用其细胞内

递送平台，用于设计其他融合蛋白，以针对以细胞内生物活性化合物缺乏为特征的其他罕见疾病。欲了解更多信息，请访问：https://larimartx.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，这些陈述基于Larimar管理层的信念和假设以及管理层目前可获得的信息。本新闻稿中包含的除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述，包括但不限于有关Larimar开发和商业化nomlabofusp（也称为CTI-1601）和其他计划候选产品的能力的陈述，Larimar计划的研发努力，包括其nomlabofusp临床试验的时间安排，与FDA的相互作用和总体发展计划以及有关Larimar的业务战略、筹集资金的能力、资金的使用、经营成果和财务状况以及未来经营的计划和目标的其他事项。

在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜力”、“继续”、“进行中”或这些术语或其他类似术语的否定词来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。这些陈述涉及风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的信息存在重大差异。这些风险、不确定性和其他因素包括（其中包括）Larimar的产品开发活动、非临床研究和临床试验的成功、成本和时机，包括nomlabofusp的临床里程碑以及与FDA的持续互动；初步临床试验结果可能与最终临床试验结果不同，nomlabofusp的早期非临床和临床数据以及测试可能无法预测后期临床试验的结果或成功，以及评估；FDA可能最终不会同意Larimar的nomlabofusp发展战略；公共卫生危机对Larimar未来临床试验、制造、监管、非临床研究时间表和运营，以及一般经济条件；Larimar的能力和第三方制造商Larimar从事的能力，以优化和扩展nomlabofusp的制造工艺；LarimarTERM3获得nomlabofusp和未来候选产品的监管批准的能力；TERM3开发销售和营销能力的能力，无论是单独进行还是与潜在的未来合作者合作，以及成功将任何已批准的候选产品商业化的能力；Larimar筹集进行其产品开发活动所需资金的能力；以及Larimar向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中描述的其他风险，包括但不限于Larimar的定期报告，包括向SEC提交或提供的10-K表格年度报告、10-Q表格季度报告和8-K表格当前报告，可在www.sec.gov上查阅。这些前瞻性陈述基于Larimar目前已知的事实和因素及其对未来的预测的组合，对此无法确定。因此，前瞻性陈述可能不会被证明是准确的。本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表Larimar管理层截至本文发布之日的观点。除非法律要求，否则Larimar不承担因任何原因更新任何前瞻性陈述的义务。

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