Linda Marb á n，博士，首席执行官Capricor Therapeutics, Inc.纳斯达克股票代码：CAPR 2024年9月24日

Capricor Therapeutics, Inc.开发从板凳到床边的变革性疗法前瞻性陈述本演示文稿中的陈述涉及Capricor候选产品的有效性、安全性和预期用途；发现努力和临床试验的启动、进行、规模、时间和结果；临床试验的注册步伐；有关监管备案、未来研究和临床试验的计划；涉及产品的监管发展，包括获得监管批准或以其他方式将产品推向市场的能力；制造能力；监管会议日期；关于我们财务前景的声明；实现产品里程碑和从商业合作伙伴获得里程碑付款的能力；潜在的未来协议；有关当前和未来合作活动的计划以及商业权利的所有权；范围、期限，知识产权的有效性和可执行性；未来的补偿价格；未来的收入流和预测；对最近完成的发行所得款项的预期用途的预期以及发行的预期效果；以及有关Capricor管理团队未来期望、信念、目标、计划或前景的任何其他陈述构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。任何非历史事实陈述的陈述（包括包含“相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“预期”、“估计”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似表述的陈述）也应被视为前瞻性陈述。有许多重要因素可能导致实际结果或事件与此类前瞻性陈述所表明的结果或事件存在重大差异。有关可能影响Capricor业务的这些风险和其他风险的更多信息，请参见Capricor于2024年3月11日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告，以及我们于2024年8月8日向美国证券交易委员会提交的截至2024年6月30日止期间的10-Q表格季度报告。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均基于截至本新闻稿发布之日Capricor可获得的信息，Capricor不承担更新这些前瞻性陈述的义务。Deramiocel（CAP-1002）为在研新药，未获批任何适应症。Capricor基于外泌体的候选药物均未获批临床研究。2

在Capricor，Capricor Therapeutics, Inc.正在开发从板凳到床边3的变革性疗法，我们致力于推动可能性的边界，并为有需要的患者开辟一条通往变革性治疗的道路

Capricor Therapeutics, Inc.开发从bench到bedside deramiocel的变革性疗法，用于治疗BLA的DMD通路丨Capricor打算提交一份BLA以获得完全批准丨得到Capricor现有心脏和可用自然史数据支持的BLA备案↓提交将寻求广泛的DMD-心肌病标签↓如果获得批准，这将有助于解决DMD患者的广泛人群（与突变无关）↓这一战略加快了我们的上市之路4

Capricor Therapeutics, Inc.开发从工作台到床边的变革性疗法BLA前会议的5个关键要点丨Capricor长期心脏数据的实力↓自然史心脏数据集的出现↓ FDA对罕见疾病的持续承诺↓没有批准用于DMD-心肌病的疗法

Capricor Therapeutics, Inc.在DMD F rontiers中开发从卧床到床边心肌病的转化疗法| EC hoc ardiogra phic im ag e Q ual deteri ora tes wi th a ge in children a nd Young Adul ts with Duchenne m us cular D ystrophy（frontiers in.org）LVEF 6持续下降“心肺功能衰竭是当今时代DMD死亡的主要原因……不幸的是，标准的心衰疗法不是DMD特异性的，而且疗效有限……为了获得最大的疗效，大多数疗法应该在疾病过程的早期就开始了……”循环：心力衰竭，（2023），Soslow J.H.，医学博士等。

Capricor Therapeutics, Inc.开发从板凳到床边的变革性疗法7 • Deramiocel（CAP-1002）：由同种异体心球来源细胞（CDC）组成的生物制剂•多模态•免疫调节•抗炎•抗纤维化•促血管生成•在超过200名患者中进行了研究• FDA接受的支持MOA的效力测定• FDA在DMD中的指定丨孤儿药指定丨再生医学高级疗法（RMAT）指定丨罕见儿科疾病指定• Capricor拥有PRV的全部权利，如果收到Deramiocel细胞治疗概述

Capricor Therapeutics, Inc.开发从板凳到床边的变革性疗法8 HOPE-2：21/22心脏结果有利于Deramiocel治疗而不是安慰剂在心脏功能的关键测量中具有统计学意义的治疗效果结果发表在2022年3月的《柳叶刀》上。

Capricor Therapeutics, Inc.开发从板凳到床边的变革性疗法9自然历史数据摘要↓“这项研究旨在关注心肌病（心肌疾病），它是杜氏肌营养不良症死亡的主要原因。该研究将把遗传差异与成像和血液生物标志物结合起来，以确定替代生物标志物，这些标志物可以预测杜氏肌营养不良症和其他相关疾病的心脏功能障碍风险。这些信息有可能通过降低这些疾病的规模和成本来提高未来在这些疾病中的临床试验效率。”https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-awards-two-grants-natural-history-studies-rare-diseases来源PI数据状态在处理中范德比尔特大学医学中心/FDA ↓ Jonathan Soslow心脏MRI摘要数据来自出版物患者级数据

Capricor Therapeutics, Inc.开发从板凳到床边的转化疗法3.0-5.0 3.1-6-5-4-3-2-1 01234左心室射血分数（cMRI）中位LVEF = 54%（范围= 47% – 60%）n = 8 Deramiocel治疗的Deramiocel治疗的HOPE-2 OLE：3年心脏结果射血分数与外部比较器24个月外部比较器相比* 24个月OLE 36个月OLE β = 8.1pts在24个月时LVEF > 45%的患者中位LVEF = 57%（IQR = 49% – 60%）n = 3710 * Soslow等人心血管测量DMD全因死亡率。Circ心脏衰竭。2023

Capricor Therapeutics, Inc.开发从卧床到床边的变革性疗法-5.1 5.0-6.0-10-8-6-4-2 0246 CMRI中位LVEF指数化的最终收缩容积中位数变化= 57%（IQR = 49% – 60%）n = 37中位LVEF = 54%（范围= 47% – 60%）n = 8 HOPE-2 OLE：3年心脏结果最终收缩容积指数化与外部比较器24个月外部比较器* 24个月OLE 36个月OLE T改善剂丨= 11.0ml/m2在24个月时LVEF > 45%的患者11 * Soslow等人。DMD全因死亡率的心血管测量。Circ心脏衰竭。2023改进Deramiocel治疗Deramiocel治疗

Capricor Therapeutics, Inc.开发从板凳到床边Deramiocel BLA的转化疗法支持数据以支持完全批准12 BLA提交HOPE-2 II期HOPE-2开放标签扩展自然史数据范德比尔特大学医学中心（由OOPD资助）和辛辛那提儿童医院医学中心批准后标签扩展HOPE-3联合队列A和B n =~105 DMD-心肌病DMD-骨骼肌损伤

Capricor Therapeutics, Inc.开发从板凳到床边Deramiocel的转化疗法有可能重新定义DMD 13 Deramiocel First-in-class疗法治疗DMD-心肌病基因疗法Elevidys EXON跳过疗法的护理标准Viltepso ® Exondys 51、Amondys 45、Vyondys 53、CORTICOsteroIDS Emflaza ®、Agamree ®其他疗法Duvyzat Deramiocel可与现有疗法联合使用

Capricor Therapeutics, Inc.开发从板凳到床边潜力扩展的变革性疗法Deramiocel Becker心肌病的发展与DMD-心肌病Duchenne肌营养不良症Becker肌营养不良症的进展相似其他孤儿心肌病14标签扩展包括骨骼肌肌病（HOPE-3）

Capricor Therapeutics, Inc.开发从板凳到床边的变革性疗法近期价值驱动催化剂15旨在完成BLA提交~2024年第四季度关键监管和基于临床的里程碑BLA会议前2024年第三季度计划开始滚动BLA提交2024年10月美国基于批准的关键里程碑潜在PDUFA~2025年第二季度潜在现金里程碑& PRV销售合作伙伴里程碑通过美国批准支付给Capricor的9000万美元合作伙伴基于销售的里程碑在批准后支付给Capricor的6.05亿美元PRV的潜在销售，如果收到~1.25亿美元* * PRV的最后一次公开销售=到2026年的1.58亿美元当前现金跑道（不包括潜在里程碑）

Capricor Therapeutics, Inc.开发从板凳到床边的变革性疗法16 Capricor Therapeutics, Inc. 10865治愈之路，Suite 150 San Diego，California 92121 e：w：info@capricor.com www.capricor.com 纳斯达克：CAPR谢谢答疑