美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
__________________________________________________________________
表格
10-Q
__________________________________________________________________
（标记一）
已结束的季度期间
2025年3月31日
或
为从____________到_____________的过渡期
委员会文件编号：
001-42365
__________________________________________________________________
（在其章程中指明的注册人的确切名称）
__________________________________________________________________
|
|
|
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| （国家或其他司法管辖 公司或组织） |
（I.R.S.雇主 识别号码） |
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（主要行政办公室地址）
(
617
)
651-8867
（注册人的电话号码）
__________________________________________________________________
用复选标记表明注册人（1）在过去12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）是否已提交1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。
有
☒无☐
用复选标记表明注册人在过去12个月（或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内）是否以电子文件方式提交了根据S-T条例第405条（本章第232.405条）要求提交的每一份互动数据文件。
有
否☐
通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”、“新兴成长型公司”的定义。
| 大型加速披露公司 | ☐ | 加速披露公司 | ☐ | ||||||||||||||
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☒ | 较小的报告公司 |
|
新兴成长型公司 |
|
||||||||||||
若为新兴成长型公司，请勾选注册人是否选择不使用延长的过渡期，以符合《交易法》第13(a)条规定的任何新的或修订的财务会计准则。
☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是☐否
☒
根据该法第12（b）节登记的证券：
| 各班级名称 | 交易符号 | 注册的交易所名称 | ||||||||||||
|
|
|
|
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截至2025年5月6日
20,161,073
注册人普通股的股份，每股面值0.0001美元，已发行。
目 录
| 页 | ||||||||||||||
1
关于前瞻性陈述和行业数据的特别说明
这份表格10-Q的季度报告（“季度报告”）包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述，因为这些陈述与事件相关，并取决于未来可能发生或不可能发生的情况。本季度报告中除历史事实陈述外的所有陈述，包括关于我们的战略、未来运营、未来财务状况、前景、计划、管理层目标和预期增长的陈述，均为前瞻性陈述。这些陈述是基于我们当前的信念、期望和假设，这些信念和假设涉及我们的意图、信念或当前期望，其中包括我们业务的未来、未来计划和战略、我们的运营结果和其他未来条件。前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。
在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“估计”、“相信”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语或这些术语的否定或旨在识别关于未来的陈述的其他类似表达方式来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。这些前瞻性陈述包括但不限于关于以下方面的陈述：
•我们的研发（“R & D”）计划以及我们当前和未来的产品候选者的临床前研究和临床试验的启动、时间安排、进展、结果和成本，包括关于研究或试验的启动和完成时间以及相关准备工作的声明，以及预期获得试验结果的期间；
•我们的产品候选者CMP-CPS-001、我们的开发候选者CMP-SYNGAP-01（如适用）以及我们的其他未来候选产品的计划的良好实验室规范毒理学研究和监管提交的时间、计划的临床试验的启动和预期临床结果的时间；
•CMP-CPS-001和我们可能开发的任何其他候选产品提交监管批准的任何文件的时间，以及我们获得和维持监管批准的能力；
•我们有能力识别患有我们的候选产品治疗的疾病的患者，并在试验中招募患者；
•如果获准用于商业用途，我们对患者群体规模、市场接受度以及我们的候选产品的机会和临床效用的预期；
•我们依赖第三方制造合作伙伴遵守有关制造我们产品的重要法规；
•我们对CMP-CPS-001或我们可能开发的任何其他候选产品的任何批准适应症范围的期望；
•如果获得批准，我们成功将候选产品商业化的能力；
•我们利用我们的RAP平台识别和开发未来候选产品的能力；
•我们对我们的费用、持续亏损、未来收入、资本要求以及我们获得额外资金的需要或能力的估计，然后我们才能预期从产品销售中产生任何收入；
•我们建立或维持战略合作或安排的能力，包括潜在的业务发展机会和潜在的许可合作伙伴关系，以及我们吸引具有开发、监管和商业化专业知识的合作者的能力；
•我们识别、招聘和留住关键人员的能力；
•我们对第三方许可的知识产权的依赖以及我们以商业上合理的条款或根本无法获得此类许可的能力；
2
•我们为候选产品保护和强制执行我们的知识产权地位的能力，以及此类保护的范围；
•我们的财务业绩；
•我们现有的现金和现金等价物是否足以满足我们未来的运营费用和资本支出需求；
•我们的竞争地位以及与我们的竞争对手或我们的行业有关的发展和预测；
•我们对未来费用和额外融资需求的估计；
•法律法规的影响；
•国际贸易政策和一般经济、行业、地缘政治和市场条件变化的影响，例如与军事冲突或战争有关的不确定性、关税（包括美国或其他国家已经或将来可能征收的关税）、制裁、贸易保护措施或其他贸易壁垒、通货膨胀和金融机构不稳定，或流行病或流行病爆发，其中许多是我们无法控制的，以及我们普通股的价值和我们进入资本市场的能力；和
•我们对根据2012年JumpStart Our Business Startups Act（“JOBS法案”），我们将成为一家新兴成长型公司和较小报告公司的时间的预期。
尽管我们将这些前瞻性陈述建立在我们认为作出时是合理的假设之上，但我们提醒您，前瞻性陈述并非对未来业绩的保证，我们的实际经营业绩、财务状况和流动性以及我们经营所在行业的发展可能与本季度报告所载前瞻性陈述中作出或暗示的内容存在重大差异。此外，即使我们的经营业绩、财务状况和流动性，以及我们经营所在行业的发展与本季度报告所载的前瞻性陈述一致，这些业绩或发展可能并不代表后续期间的业绩或发展。
鉴于这些风险和不确定性，请注意不要过分依赖这些前瞻性陈述。我们在本季度报告中所做的任何前瞻性陈述仅在此类陈述发布之日发表。除法律要求外，我们不承担公开更新这些前瞻性陈述或更新实际结果可能与任何前瞻性陈述中预期的结果存在重大差异的原因的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。对当前和以往任何时期的结果进行比较，并不是要表达任何未来趋势或未来业绩的迹象，除非具体表达出来，并且只应被视为历史数据。因此，您不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们在本季度报告日期之后的任何日期的观点。
除非另有说明，本季度报告所载的市场和行业数据，包括潜在的市场机会，均基于我们管理层的估计和研究，以及行业和一般出版物以及第三方进行的研究和研究。尽管我们认为本季度报告中包含的这些第三方出版物、研究和研究的信息是可靠的，并且我们对这些信息的准确性负有责任，但我们并未对这些信息的准确性或完整性进行独立验证。管理层的估计来自公开的信息、他们对我们行业的了解以及他们基于这些信息和知识的假设，我们认为这些信息和知识是合理的。这些数据涉及许多假设和限制，我们经营所在的行业由于各种因素，包括第II部分第1A项中描述的因素，受到高度不确定性和风险的影响。这份季报中的“风险因素”。这些因素和其他因素可能导致我们未来的业绩与我们的假设和估计存在重大差异。
关于商标的说明
“CAMP4”、“RAP Platform”、“RNA Actuator”以及本季度报告中出现的我们的其他注册或普通法商标、商品名称或服务标记是CAMP4 Therapeutics Corporation的财产，并在美国和其他国家注册为商标。这份季度报告还包含对属于其他实体的商标的引用。仅为方便起见，本季度报告中提及的商标和商号，
3
包括徽标、艺术品和其他视觉展示，可能会在没有®或™符号，但此类引用无意以任何方式表明我们不会根据适用法律在最大程度上主张我们的权利或适用许可人对这些商标和商号的权利。我们不打算使用或展示其他实体的商号、商标或服务标记来暗示与任何其他实体的关系，或由任何其他实体对我们的认可或赞助。
4
第一部分—财务信息
项目1。财务报表
CAMP4治疗公司
未经审计的简明合并资产负债表
（单位：千，股份和每股金额除外）
| 3月31日， 2025 |
12月31日， 2024 |
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| 物业、厂房及设备 | |||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ |
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$ |
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| 预付费用及其他流动资产 |
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| 流动资产总额 |
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| 受限制现金 |
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| 物业及设备净额 |
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| 经营租赁使用权资产 |
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| 融资租赁使用权资产 |
|
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| 总资产 | $ |
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$ |
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| 流动负债： | |||||||||||
| 应付账款 | $ |
|
$ |
|
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| 应计费用 |
|
|
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| 递延收入，短期 |
|
|
|||||||||
| 经营租赁负债，流动部分 |
|
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| 融资租赁负债，流动部分 |
|
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| 融资负债，流动部分 |
|
|
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| 流动负债合计 |
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| 长期负债： | |||||||||||
| 经营租赁负债，扣除流动部分 |
|
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| 融资租赁负债，扣除流动部分 |
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|
|||||||||
| 其他长期负债 |
|
|
|||||||||
| 负债总额 |
|
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| 承付款项和或有事项（注4） |
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| 股东权益： | |||||||||||
|
普通股，$
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| 额外实收资本 |
|
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| 累计赤字 | (
|
(
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| 股东权益总额 |
|
|
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| 负债总额和股东权益 | $ |
|
$ |
|
|||||||
随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
5
CAMP4治疗公司
未经审核简明综合经营报表及综合亏损
（单位：千，份额和每股数据除外）
| 截至3月31日的三个月， | |||||||||||
| 2025 | 2024 | ||||||||||
| 收入 | |||||||||||
| 研究与协作收入 | $ |
|
$ |
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| 营业费用： | |||||||||||
| 研究与开发 |
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| 一般和行政 |
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|
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| 总营业费用 |
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| 经营亏损 | (
|
(
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| 其他收入，净额： | |||||||||||
| 利息收入 |
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|
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| 其他收入（费用） |
|
|
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| 其他收入总额，净额 |
|
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| 归属于普通股股东的净亏损和综合亏损 | $ | (
|
$ | (
|
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| 归属于普通股股东的每股净亏损，基本和稀释 | $ | (
|
$ | (
|
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| 加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 |
|
|
|||||||||
随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
6
CAMP4治疗公司
可转换优先股和股东权益（赤字）未经审计的简明合并报表
（单位：千，股份金额除外）
| 普通股 | 额外实缴 资本 |
累计 赤字 |
合计 股东' 股权 |
||||||||||||||||||||||||||
| 股份 | 金额 | ||||||||||||||||||||||||||||
| 2024年12月31日余额 |
|
$ |
|
$ |
|
$ | (
|
$ |
|
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| 发行普通股 |
|
— | — | — | |||||||||||||||||||||||||
| 限制性普通股的归属 |
|
— | — | — | — | ||||||||||||||||||||||||
| 基于股票的补偿费用 | — | — |
|
— |
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| 净亏损 | — | — | — | (
|
(
|
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| 2025年3月31日余额 |
|
$ |
|
$ |
|
$ | (
|
$ |
|
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| 可转换优先股 | 普通股 | 额外实缴 资本 |
累计 赤字 |
合计 股东' 赤字 |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 股份 | 金额 | 股份 | 金额 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 截至2023年12月31日的余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
$ |
|
$ | (
|
$ | (
|
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| 发行普通股 | — | — |
|
— |
|
— |
|
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| 限制性普通股的归属 | — | — |
|
— | — | — | — | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 基于股票的补偿费用 | — | — | — | — |
|
— |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 净亏损 | — | — | — | — | — | (
|
(
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 截至2024年3月31日的余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
$ |
|
$ | (
|
$ | (
|
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随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
7
CAMP4治疗公司
未经审计的简明合并现金流量表
（单位：千）
| 截至3月31日的三个月， | |||||||||||
| 2025 | 2024 | ||||||||||
| 经营活动 | |||||||||||
| 净亏损 | $ | (
|
$ | (
|
|||||||
| 调整净亏损与经营活动中使用的现金净额： | |||||||||||
| 折旧及摊销 |
|
|
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| 基于股票的补偿费用 |
|
|
|||||||||
| 非现金租赁费用 |
|
|
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| 非现金利息支出 |
|
|
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| 经营性资产负债变动： | |||||||||||
| 预付费用及其他流动资产 | (
|
(
|
|||||||||
| 应付账款 |
|
|
|||||||||
| 应计费用和其他负债 | (
|
|
|||||||||
| 递延收入 | (
|
|
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| 经营租赁资产和负债 | (
|
(
|
|||||||||
| 经营活动使用的现金净额 | (
|
(
|
|||||||||
| 投资活动 | |||||||||||
| 购置不动产和设备 | (
|
(
|
|||||||||
| 投资活动所用现金净额 | (
|
(
|
|||||||||
| 融资活动 | |||||||||||
| 发行普通股的收益 |
|
|
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| 融资义务的本金支付 | (
|
(
|
|||||||||
| 融资租赁本金支付 | (
|
(
|
|||||||||
| 筹资活动使用的现金净额 | (
|
(
|
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| 现金、现金等价物和受限制现金净减少额 | (
|
(
|
|||||||||
| 现金、现金等价物和受限制现金–年初 |
|
|
|||||||||
| 现金、现金等价物和限制性现金–期末 | $ |
|
$ |
|
|||||||
| 补充披露现金流信息： | |||||||||||
| 融资租赁使用权资产转为固定资产 | $ |
|
$ |
|
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| 应付账款和应计费用中的购置财产和设备 | $ |
|
$ |
|
|||||||
随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
8
CAMP4治疗公司
简明综合财务报表附注
（未经审计）
1.
列报和会计政策的依据
列报依据和合并原则
随附的简明综合财务报表未经审计，是按照美国公认会计原则（“美国公认会计原则”）和美国证券交易委员会适用的中期财务报告规则和条例编制的，在所有重大方面与公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告（“2024年10-K表格”）中适用的规则和条例一致，管理层认为，反映了所有调整，其中仅包括正常的经常性调整，这些调整是公允列报公司综合财务状况、综合经营业绩所必需的，及呈列的中期综合现金流量。这些附注中对适用指南的任何提及均指财务会计准则委员会（“FASB”）的会计准则编纂（“ASC”）和会计准则更新（“ASU”）中的美国公认会计原则权威标准。本报告应与我们2024年10-K表中的经审计合并财务报表一起阅读。
这些简明综合财务报表包括CAMP4 Therapeutics Corporation及其全资子公司CAMP4 Therapeutics Pty Ltd（统称“公司”）。所有公司间余额和交易已在合并中消除。编制截至2025年3月31日止三个月的该等简明综合财务报表所采用的重要会计政策与公司2024年10-K表所述的一致。截至2025年3月31日止三个月的经营业绩并不一定代表整个财政年度或未来经营期间的预期经营业绩。
反向股票分割
2024年10月3日，公司对其已发行和流通在外的普通股进行了11.2158的反向股票分割，并对公司可转换优先股各系列的现有转换比率进行了比例调整。因此，随附的简明综合财务报表及其附注中列报的所有期间的所有股份和每股金额已酌情进行追溯调整，以反映这种反向股票分割和优先股转换比率的调整。可转换优先股和普通股的面值和授权股数未因反向股票分割而调整。
首次公开发行
于2024年10月15日，公司完成首次公开发行股票（“IPO”），据此，公司发行及出售合共
6,820,000
以$的价格向公众发行其普通股
11.00
每股，产生净收益$
65.8
万，扣除承销折扣及佣金$
5.3
万美元和其他发行费用$
4.0
百万。此外，2024年11月1日，公司收到收益$
6.6
万，扣除承销折扣及佣金$
0.5
万元，根据承销商部分行使其购买选择权
643,762
首次公开募股的额外股份。总的来说，该公司收到的总收益净额为$
72.4
百万。在IPO结束时，公司发行在外的可转换优先股自动转换为
11,648,582
普通股的股份。
就其完成首次公开发售而言，于2024年10月15日，公司的公司注册证书获修订及重述，授权发行最多
175,000,000
普通股股份，面值$
0.0001
每股和
25,000,000
优先股股份，面值$
0.0001
每股。
流动性和持续经营
截至2025年3月31日，该公司约有$
49.3
百万现金及现金等价物和营运资金约$
45.2
百万。公司经营历史较为有限，公司业务和市场的收入和收入潜力未经证实。该公司自成立以来经历了净亏损和经营活动产生的负现金流，截至2025年3月31日，该公司累计亏损$
224.2
百万。截至2025年3月31日的三个月期间，公司净亏损$
12.4
百万，经营活动产生的现金流量为负数$
14.3
百万。公司将继续发生重大
9
与其持续运营相关的成本和费用，直到其成功开发、获得监管机构对候选产品的批准并获得市场认可，并获得足以支持公司运营的收入。
从成立到2025年3月31日，该公司的运营资金主要来自出售可转换优先股和普通股的收益，包括首次公开募股的收益，以及来自许可和合作协议的收入。根据目前的运营计划，该公司估计，截至2025年3月31日的现金和现金等价物将足以满足其到2026年第二季度的运营费用和资本支出需求。然而，该公司的这一估计是基于可能被证明是错误的假设，可能会比目前预期的更快耗尽其资本资源。根据其预期现金需求，公司的资本资源可能不足以为自截至2025年3月31日的这些简明综合财务报表发布之日起至少未来十二个月的运营提供资金，这对公司的持续经营能力产生了重大疑问。随着公司继续推行其业务计划，预计将通过潜在的公共或私募股权发行、债务融资或其他资本来源为其运营提供资金，包括当前或潜在的未来合作、许可和其他类似安排。然而，无法保证公司将以可接受的条款（如果有的话）获得任何额外融资或战略安排。如果发生了公司无法获得额外资金的事件或情况，则可能需要通过裁员和推迟、限制、减少或终止产品开发或未来商业化努力等行动大幅缩减其经营范围以降低其支出率，或授予开发和营销其原本更愿意自行开发和营销的候选产品的权利，这可能对公司的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响。
随附的简明综合财务报表乃按持续经营基准编制，预期于日常业务过程中变现资产及清偿负债。财务报表不包括与记录资产金额的可收回性和分类或这种不确定性结果可能导致的负债金额和分类有关的任何调整。
估计数的使用
按照美国公认会计原则编制简明综合财务报表，要求管理层作出估计和判断，这些估计和判断会影响简明综合财务报表中资产、负债和费用的报告金额以及随附附注中的相关披露。公司的估计基于历史经验和在当时情况下被认为合理的各种相关假设，其结果构成对财务报表日期的资产和负债的账面价值以及从其他来源不易看出的报告期收入和支出的报告金额作出判断的基础。估计数的变动记录在获得新资料期间的财务结果中。所经历的实际结果可能与公司的估计存在重大差异。
受限现金
| 3月31日， 2025 |
12月31日， 2024 |
||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ |
|
$ |
|
|||||||
| 受限制现金 |
|
|
|||||||||
| 现金，现金等价物和限制现金总额 | $ |
|
$ |
|
|||||||
综合损失
截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的简明综合经营报表中列报的净亏损和综合亏损没有差异。
10
近期发布的会计准则
以下未列出的会计准则经评估后确定不适用或预计对公司简明综合财务报表的影响微乎其微。
2023年12月，FASB发布ASU 2023-09，所得税（“主题740”）：所得税的改善 披露.ASU2023-09要求提供有关报告实体有效税率调节的分类信息以及有关已缴纳所得税的额外信息。该标准要求实体在其税率调节表中披露联邦、州和外国所得税，并详细说明超过数量阈值的调节项目。此外，它还要求每年披露已缴纳的所得税，扣除退款后，根据量化门槛按司法管辖区分类。对公经营主体，该指导意见自2024年12月15日后开始的年度期间生效。ASU2023-09将导致所需的额外披露被纳入公司的年度合并财务报表。
2024年11月，FASB发布ASU 2024-03，损益表-报告综合收入-费用分类披露（子主题220-40）：损益表费用分拆.ASU2024-03要求在中期和年度报告期间的财务报表附注中披露有关特定费用类别的额外信息。对于公共企业实体，该指导意见对2026年12月15日之后开始的中期和年度期间有效。允许对尚未发布或可供发布的年度合并财务报表提前采用。该指引可在未来基础上或追溯适用于财务报表中列报的所有以前期间。ASU2024-03将导致所需的额外披露一旦被采纳，将被纳入公司的合并财务报表。
2.
公允价值计量
下表分别列示了截至2025年3月31日和2024年12月31日按照ASC 820等级（单位：千）以经常性基础以公允价值计量的金融工具：
| 2025年3月31日公允价值计量 | |||||||||||||||||||||||
| 1级 | 2级 | 3级 | 合计 | ||||||||||||||||||||
| 物业、厂房及设备 | |||||||||||||||||||||||
| 现金等价物 | $ |
|
$ |
|
$ |
|
$ |
|
|||||||||||||||
| 2024年12月31日公允价值计量 | |||||||||||||||||||||||
| 1级 | 2级 | 3级 | 合计 | ||||||||||||||||||||
| 物业、厂房及设备 | |||||||||||||||||||||||
| 现金等价物 | $ |
|
$ |
|
$ |
|
$ |
|
|||||||||||||||
预付费用和其他流动资产、应付账款和应计费用及其他负债在简明综合资产负债表中反映的账面值以其历史价值列示，与其公允价值相近。
3.
其他资产负债表组成部分
预付费用及其他流动资产
预付费用和其他流动资产构成如下（单位：千）：
11
| 3月31日， 2025 |
12月31日， 2024 |
||||||||||
| 研发费用 | $ |
|
$ |
|
|||||||
| 保险费用 |
|
|
|||||||||
| 软件和订阅费用 |
|
|
|||||||||
| 可变租赁费用 |
|
|
|||||||||
| 应收联邦研发税收抵免 |
|
|
|||||||||
| 其他 |
|
|
|||||||||
| 预付费用和其他流动资产合计 | $ |
|
$ |
|
|||||||
物业及设备净额
财产和设备，净额包括以下各项（单位：千）：
| 3月31日， 2025 |
12月31日， 2024 |
||||||||||
| 租赁权改善 | $ |
|
$ |
|
|||||||
| 实验室设备 |
|
|
|||||||||
| 计算机和软件 |
|
|
|||||||||
| 家具和固定装置 |
|
|
|||||||||
| 财产和设备共计 |
|
|
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| 减：累计折旧摊销 | (
|
(
|
|||||||||
| 财产和设备共计，净额 | $ |
|
$ |
|
|||||||
公司发生折旧摊销费用$
0.4
截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月各百万，其中包括名义融资租赁使用权（“ROU”）资产摊销（见附注4）。
应计费用
应计费用包括以下各项（单位：千）：
| 3月31日， 2025 |
12月31日， 2024 |
||||||||||
| 职工薪酬和福利 | $ |
|
$ |
|
|||||||
| 专业费用 |
|
|
|||||||||
| 外部研发费用 |
|
|
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| 其他 |
|
|
|||||||||
| 应计费用总额 | $ |
|
$ |
|
|||||||
4.
承诺与或有事项
经营租赁
公司继续租赁位于马萨诸塞州剑桥市和科罗拉多州博尔德市的办公室和实验室空间，租约分别于2027年6月30日和2028年9月30日到期。
下表汇总了公司截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的经营租赁成本（以千为单位，租赁条款和借款利率除外）：
12
| 截至3月31日的三个月， | |||||||||||
| 2025 | 2024 | ||||||||||
| 经营租赁成本： | |||||||||||
| 租赁费用 | $ |
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$ |
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| 短期租赁费用 |
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| 可变租赁费用 |
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| 经营租赁费用共计 | $ |
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$ |
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| 其他信息： | |||||||||||
| 用于经营租赁的经营现金流 | $ |
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$ |
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| 加权-平均剩余租期年 |
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| 加权平均增量借款利率 |
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% |
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% | |||||||
截至2025年3月31日经营租赁负债到期情况如下（单位：千）：
| 尚余2025年 | $ |
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| 2026 |
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| 2027 |
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| 2028 |
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| 租赁付款总额 |
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| 减：代表推算利息的金额 | (
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| 未来最低租赁债务总额 | $ |
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融资租赁
公司根据若干融资租赁协议租赁某些专业实验室设备，期限为2025年4月至2028年11月。
下表汇总了公司截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的融资租赁成本（以千为单位，租赁条款和借款利率除外）：
| 截至3月31日的三个月， | ||||||||||||||
| 分类 | 2025 | 2024 | ||||||||||||
| 融资租赁费用： | ||||||||||||||
| ROU资产摊销 | 折旧及摊销 | $ |
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$ |
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| 租赁负债利息 | 其他费用 |
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| 融资租赁费用共计 | $ |
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$ |
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| 其他信息： | ||||||||||||||
| 用于融资租赁的经营现金流 | $ |
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$ |
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| 加权-平均剩余租期年 |
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| 加权平均增量借款利率 |
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% |
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% | ||||||||||
截至2025年3月31日融资租赁负债到期情况如下（单位：千）：
| 尚余2025年 | $ |
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| 2026 |
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| 2027 |
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| 租赁付款总额 |
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| 减：代表推算利息的金额 | (
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| 未来最低租赁债务总额 | $ |
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法律程序
目前不存在已计提或需要披露任何负债的未决事项。
5.
合作和许可协议
许可内协议
儿童医疗中心公司
2018年4月，公司与儿童医学中心公司（“CMCC”）订立开发及许可协议（“CMCC协议”）。CMCC协议允许公司使用CMCC的专有知识产权，利用CMCC的专有知识产权进行产品的研究、开发和商业化，以换取特定的付款。根据本协议获得许可的专有知识产权与公司未进行的某些遗留项目有关，这些项目随后被分许可给Fulcrum Therapeutics, Inc.（“Fulcrum”），如下所述。作为CMCC协议的一部分，公司共发行了
15,123
以发行之日的普通股公允价值为基础，向中民集团及其关联企业发行普通股股份。
公司有义务根据CMCC协议的条款支付高达$
7.7
百万为首个获许可标的，$
3.9
百万用于第二个许可目标和$
1.9
在实现某些特定或有事件时，第三个许可目标的百万。如果许可产品开始商业销售，公司将按许可产品在该产品受专利权保护的国家的净销售额的中低个位数百分比支付CMCC特许权使用费。公司根据CMCC协议于截至2025年3月31日及2024年3月31日止三个月各发生欠CMCC的微量特许权使用费，并将该等金额记入简明综合经营及综合亏损报表的研发费用。此外，根据CMCC协议的条款，公司须支付
十个
根据在启动首个研究性新药研究之前签订的分许可协议收到的任何预付款的百分比。公司在每个报告期末重新评估实现未来里程碑的可能性。截至2025年3月31日，公司确定实现未来里程碑的可能性不大。
怀特海生物医学研究所
2019年10月，公司与Whitehead Institute for Biomedical Research（“Whitehead”）订立专利许可协议（后经修订，“Whitehead协议”）。根据Whitehead协议，根据Whitehead拥有或控制的某些专利权，公司获得了一项全球范围的、有版税的、可再许可的许可。在订立Whitehead协议时，公司支付了最初的$
0.1
百万许可发行费，并已就后续修订《怀特海协议》支付了de minimis额外费用。此外，公司有义务就许可的某些专利权支付一定的备案、起诉和维护费用。
该公司还有义务向Whitehead支付高达$
1.9
某些特定或有事件达成后的百万。此外，如果公司根据Whitehead协议成功将产品商业化，则有义务按百分比费率支付分级特许权使用费，从低于
One
净销售额或净销售额的运行版税的中个位数百分比，但须进行特定的削减，直至涵盖该产品的Whitehead专利的最后到期的有效权利要求或
七年
在第一次商业销售后，在每种情况下都是按产品和国别进行的。
截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月，公司根据Whitehead协议分别产生了微额费用。这些费用在公司简明综合经营和综合亏损报表中计入研发费用。
分许可协议
Fulcrum Therapeutics, Inc.
2023年7月，公司与Fulcrum订立许可协议（“Fulcrum协议”）。根据支点协议，公司授予与公司知识产权（“IP”）相关的独家许可及
14
授予通过CMCC协议获得的知识产权的非排他性分许可。为了换取许可权，Fulcrum向公司支付了$
0.4
百万预付款。在Fulcrum实现某些开发和商业里程碑的情况下，Fulcrum将有义务向公司支付
One
时间里程碑付款从$
0.6
百万至$
20.0
万，具体看产品和取得的里程碑。此外，根据支点协议，潜在的最低年度特许权使用费以及商业化后高达低两位数的基于销售的特许权使用费是微量的。
公司根据ASC主题606对这一安排进行了评估，与客户订立合约的收入（“ASC 606”），并得出合同对手方Fulcrum为客户的结论。公司按照ASC 606确定有
One
Fulcrum协议中的履约义务，包括授予Fulcrum的排他性和非排他性许可权利。交易价格由固定对价$
0.4
万，并在合同执行时的某个时间点转让许可证的控制权时予以确认。该安排包括主要以里程碑付款形式的重大可变对价，这在合同开始时受到充分限制。每个报告期都会重新计量和重新评估所有变量对价。截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月，公司确定可变对价受到充分约束。
基于销售的特许权使用费被视为可变对价，并将在此类销售发生时确认为收入。基于销售的特许权使用费符合特许权使用费约束例外的条件，不需要对未来交易价格进行估计。
公司做到了
不是
根据支点协议记录截至2025年3月31日或2024年3月31日止三个月中任何一个月的任何许可收入。
协作安排
礼来公司
2023年7月，公司与礼来 and Company（“礼来”）签订了《材料转让协议》（后经修订，“MTA”）。作为MTA的一部分，公司与礼来同意进行研发活动，以产生高达
三个
根据规定的工作计划反义寡核苷酸（“ASO”）。公司在ASC 808下对MTA进行了评估，结论为协作安排。The company and 礼来 are jointly supervising the R & D activities under the MTA。此外，根据MTA，双方均面临重大风险和潜在回报。截至2025年3月31日及2024年3月31日止三个月，公司录得$
0.1
百万美元
0.2
百万，分别作为简明综合经营报表中研发费用的减少及因从礼来赚取的研发补偿而产生的综合亏损。此外，该公司有一笔未开票的应收账款低于$
0.1
百万美元
0.1
分别于2025年3月31日和2024年12月31日在简明合并资产负债表的预付费用和其他流动资产中记录的百万。
研究与协作安排
Biomarin Pharmaceutical Inc.
2024年9月，公司与BioMarin Pharmaceutical Inc.（“BioMarin”）订立合作及许可协议（“BioMarin协议”）。根据BioMarin协议的条款，BioMarin向公司支付了一笔不可退还的预付款$
1.0
万，并将补偿公司某些研究活动。按每个项目计算，公司将有资格获得最高$
5.0
百万用于未来或有临床前里程碑，最高可达$
75.0
百万美元用于未来的或有发展和监管里程碑以及高达$
105.0
百万商业销售里程碑。公司将进一步有资格按净销售额的低至高个位数的百分比费率获得分级特许权使用费，但须遵守特定的削减，直至涵盖该产品的专利的最后一个到期的有效权利要求，
十年
在首次商业销售之后，或在产品获得的任何适用的监管排他性到期后，在每种情况下都是逐个产品和逐个国家进行的。为方便起见，BioMarin可以全部或逐个程序终止该协议。公司或BioMarin也可能在协议规定的某些其他情况下终止协议，包括重大违约。终止条款的通知期范围从
30
天到
270
天数视终止原因而定。
15
公司根据ASC 606对这一安排进行了评估，得出结论认为BioMarin是一家客户，存在一项履约义务，包括一系列研发活动和许可权授予。履约义务还包括参与联合指导委员会、授予BioMarin独家许可、授予研发活动产生的数据非独家许可、按照合同约定的工作计划开展研发活动、提供季度进度报告。交易价格由固定对价$
3.8
百万，并将根据成本对成本法在一段时间内确认。记录的任何递延收入将被归类为短期收入。公司相信此项工作将于合约执行后12个月内完成，因此，相关收入将于该期间内确认。
该安排包括主要以里程碑付款形式的重大可变对价，这在合同开始时受到充分限制。每个报告期都会重新计量和重新评估所有变量对价。截至及截至2025年3月31日止三个月，公司确定可变对价受到充分约束。
截至二零二五年三月三十一日止三个月，公司确认$
0.9
BioMarin协议下的百万合作收入。此外，该公司有一笔未开票的应收账款低于$
0.1
截至2025年3月31日的百万美元及递延收入$
0.3
截至2024年12月31日，合并资产负债表中分别记录的百万。
6.
股东权益
普通股和优先股
公司经修订和重述的公司注册证书授权发行最多
175,000,000
股份$
0.0001
面值普通股和最多
25,000,000
股份$
0.0001
面值未指定优先股。董事会可指定优先股的权利、优先权、特权和限制，包括股息权、转换权、投票权、赎回条款、清算优先权、构成任何系列的股份数量或任何系列的指定。发行优先股可能会产生限制公司普通股股息、稀释公司普通股投票权、损害公司普通股清算权或延迟或阻止控制权变更的影响。截至2025年3月31日，
无
优先股发行在外。
每一股普通股赋予持有人权利
One
与任何优先股的持有人一起，对提交给股东投票的所有事项进行投票。普通股股东也有权获得股息。截至2025年3月31日，
无
已宣派或派发现金股利。
预留股份
截至2025年3月31日，公司为未来发行预留了以下普通股股份：
| 2024年股权激励及员工股票购买计划未来发行预留股份 |
|
||||
| 未行使的股票期权 |
|
||||
| 限制性股票归属 |
|
||||
| 认股权证 |
|
||||
| 合计 |
|
||||
7.
股票补偿
2024年股权激励计划
2024年10月，公司采纳2024年股权激励计划（“2024计划”），该计划与公司IPO相关生效。2024年计划规定向公司员工、董事和非员工服务提供商授予股票期权、股票增值权、限制性和非限制性股票奖励、限制性股票单位奖励以及其他基于股票的奖励。
16
根据2024年计划授予的奖励不迟于
十年
自授予之日起。股票期权价格不低于
100
授予日估计公允价值的百分比，通常归属于
四年
期间，尽管可能会以不同的归属条款授予奖励。最初保留的2024年计划
2,143,039
用于发行未来奖励的普通股股份，并规定由（i）中的较小者自动每年增加为未来发行而保留的普通股股份数量
5
截至紧接前12月31日营业结束时公司已发行普通股股份数量的百分比，以及（ii）公司董事会在该日期或之前确定的该年度的股份数量。根据2024年计划的规定，增加
604,832
普通股股份被添加到可用股份数量中，自2025年1月1日起生效。截至2025年3月31日
2,579,781
根据2024年计划保留并可供发行的普通股股份。
2024年员工股票购买计划
2024年10月，公司采纳了2024年员工股票购买计划（“2024年ESPP”），该计划与公司IPO相关生效。最初保留的2024年ESPP
214,303
用于发行未来奖励的普通股股份，并规定由（1）项中的较小者自动每年增加为未来发行而保留的普通股股份数量
1
截至紧接前12月31日营业结束时公司已发行普通股股份数量的百分比，以及（2）公司董事会在该日期或之前确定的该年度的股份数量。根据2024年ESPP的条款，增加
201,610
普通股股份被添加到可用股份数量中，自2025年1月1日起生效。截至2025年3月31日
415,913
根据2024年ESPP保留并可供发行的普通股股份。
2024年ESPP允许符合条件的员工注册
六个月
供资期。参与者可以通过工资扣减购买公司普通股的股票，价格等于
85
适用发行期第一天或最后一天普通股公允市场价值的百分比，以较低者为准。2024年ESPP下的购买日期发生在每年1月1日和7月1日或前后。截至2025年3月31日，暂无募集期。
2016年股权激励计划
2016年，公司采纳Marauder Therapeutics，Inc.2016年股票期权和授予计划（“2016年计划”），其中规定向公司员工、董事和非员工服务提供商授予股票期权、限制性股票单位和其他基于股票的奖励。2016年计划因与公司IPO有关而暂停，将不再授予。2016年计划继续适用于根据2016年计划授予的未偿奖励的条款和条件。
股票期权活动
下表汇总了截至2025年3月31日止三个月的股票期权活动（单位：千份，股份和每股金额除外）：
| 未行使期权数量 | 加权 平均 运动 价格 |
加权 平均 剩余 契约性 任期以年为单位 |
聚合内在价值 | ||||||||||||||||||||
| 截至2024年12月31日的余额 |
|
$ |
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|
$ |
|
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| 已获批 |
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$ |
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| 没收/取消 | (
|
$ |
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| 练习 | (
|
$ |
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$ |
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||||||||||||||||||
| 截至2025年3月31日的余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|||||||||||||||||
| 截至2025年3月31日已归属及预期归属 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|||||||||||||||||
| 截至2025年3月31日可行使 |
|
$ |
|
|
$ |
|
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17
限制性股票奖励活动
截至2025年3月31日止三个月的限制性股票奖励活动摘要如下：
| 股份数量 | 加权平均 公允价值 |
||||||||||
| 截至2024年12月31日 |
|
$ |
|
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| 既得 | (
|
$ |
|
||||||||
| 截至2025年3月31日 |
|
$ |
|
||||||||
所有限制性普通股奖励最初的发行价格确定为授予日的公允价值。公司在发生限制性普通股没收时予以确认。截至2025年3月31日，有一笔未确认的限制性股票补偿费用数额微乎其微，预计将在加权平均期间内确认
0.2
年。
基于股票的补偿费用
下表列出截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的股票补偿费用构成和分类如下（单位：千）：
| 截至3月31日的三个月， | |||||||||||
| 2025 | 2024 | ||||||||||
| 期权 | $ |
|
$ |
|
|||||||
| 限制性股票奖励 |
|
|
|||||||||
| 合计 | $ |
|
$ |
|
|||||||
| 研究与开发 | $ |
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$ |
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|||||||
| 一般和行政 |
|
|
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| 合计 | $ |
|
$ |
|
|||||||
公司合计$
6.3
百万截至2025年3月31日仍待确认的未确认股票补偿费用毛额加权平均期间为
2.3
年。
8.
所得税
截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司没有与不确定的税务状况相关的准备金。截至二零二五年及二零二四年三月三十一日止三个月，公司已
不是
认识到任何潜在的利益或处罚。公司目前没有受到美国或任何其他税收管辖区的所得税审查的任何税务评估。
18
9.
分部报告
该公司在综合基础上管理其业务活动，并作为单一经营分部R & D运营，该分部从事开发一类新的基于RNA的疗法以治疗广泛的遗传疾病的业务。该公司的业务主要在美国。
截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月，公司研发分部的经营财务业绩如下（单位：千）：
| 截至3月31日的三个月， | |||||||||||
| 2025 | 2024 | ||||||||||
| 收入 | $ |
|
$ |
|
|||||||
| 减：重大分部开支 | |||||||||||
| 人事相关费用 |
|
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|||||||||
| 临床和临床前费用 |
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|||||||||
| 设施相关和间接费用 |
|
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| 专业及咨询费 |
|
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|||||||||
| 公司开支 |
|
|
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| 旅游和娱乐 |
|
|
|||||||||
| 加：其他分部收入 |
|
|
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| 分部净亏损 | $ | (
|
$ | (
|
|||||||
10.
归属于普通股股东的每股净亏损
每股基本和摊薄净亏损计算如下（单位：千，股份和每股金额除外）：
| 截至3月31日的三个月， | |||||||||||
| 2025 | 2024 | ||||||||||
| 分子： | |||||||||||
| 归属于普通股股东的净亏损 | $ | (
|
$ | (
|
|||||||
| 分母： | |||||||||||
| 加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 |
|
|
|||||||||
| 归属于普通股股东的每股净亏损，基本和稀释 | $ | (
|
$ | (
|
|||||||
公司在计算2025年3月31日和2024年3月31日归属于普通股股东的稀释后每股净亏损时排除了以下因素，因为将它们包括在内会产生反稀释效应：
| 截至3月31日的三个月， | |||||||||||
| 2025 | 2024 | ||||||||||
| 优先股转换 |
|
|
|||||||||
| 根据2024年股权激励计划和ESPP为未来发行预留的股份 |
|
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| 未行使的股票期权 |
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| 限制性股票归属 |
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| 普通股认股权证的转换 |
|
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| 合计 |
|
|
|||||||||
11.
关联方
于2015年9月，公司与其订立顾问协议
two
创始人、持有公司普通股股份的关联方，提供研发和战略规划服务。截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月，公司确认的研发费用总额低于$
0.1
百万，分别与根据创始人协议开展的工作有关。该公司曾
无
2025年3月31日任一日应付创始人款项
19
或2024年。截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月中，公司确认的股票薪酬费用总额均低于$
0.1
百万与咨询协议有关。
2019年3月，公司与持有公司普通股股份的关联方执行顾问订立咨询协议。截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月，公司确认的G & A费用总额不到$
0.1
百万，分别与根据咨询协议进行的工作有关。该公司曾
无
于2025年3月31日或2024年应付顾问的款项。截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月中，公司确认的基于股票的薪酬费用总额不到$
0.1
万与咨询协议有关。
12.
后续事件
2025年4月，公司有资格获得$
0.6
根据支点协议支付百万里程碑付款。截至支点协议生效之日，根据ASC 606，这一里程碑被视为完全约束可变对价。该公司将$
0.6
万元的交易价格，并确认了$
0.6
百万作为2025年4月的研究和协作收入。根据CMCC协议的条款，公司须支付
十个
这一里程碑对CMCC的影响百分比。
20
项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析
以下关于我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析以及本季度报告中包含的10-Q表格（“季度报告”）中的未经审计的中期简明综合财务报表和相关附注，应与我们于2025年3月27日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2024年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告（“2024年10-K表格”）中的经审计财务报表及其相关附注一并阅读。这一讨论和分析以及本季度报告的其他部分包含前瞻性陈述。我们的实际结果和选定事件的时间安排可能与这些前瞻性陈述中描述或暗示的内容存在重大差异。可能导致或促成此类差异的因素包括但不限于本季度报告中标题为“关于前瞻性陈述的特别说明”的章节中讨论的因素，以及我们的2024年10-K表“第I部分，第1A项，风险因素”和本季度报告“第II部分，第1A项，风险因素”中描述的风险因素。
概述
我们是一家临床阶段的生物制药公司，率先发现和开发一类新的基于RNA的疗法，目标是上调基因表达和恢复健康的蛋白质水平，以治疗范围广泛的遗传疾病。调控RNA（“regRNA”）通过促进基因激活和抑制，在每个蛋白质编码基因的调控中发挥核心作用。我们的方法旨在通过利用与转录因子形成局部复合物并调节基因表达的reGRNA的力量来扩增信使RNA（“mRNA”）的表达。我们专有的RNA驱动平台（RAP Platform）使我们能够快速、系统地识别和表征控制每一个表达基因的活性调控元件以及控制蛋白质编码基因的数万个可药物增强子和启动子regRNA序列。一旦确定了与疾病相关的靶基因，我们应用我们的RAP平台来识别控制性reGRNA并快速生成新的反义寡核苷酸（“ASO”）候选物，我们也将其称为RNA致动器。这些ASO旨在与已鉴定的regRNA结合，并以特定且可控的方式放大目标基因的表达。我们目前专注于代谢性疾病和具有经过验证的疾病生物学的中枢神经系统疾病，我们相信我们的RAP平台使我们能够解决范围广泛的罕见和流行的遗传疾病，其中蛋白质表达的适度增加有可能具有临床意义。
根据我们的临床前研究，我们相信我们的临床候选产品CMP-CPS-001有潜力成为治疗最普遍的尿素循环障碍（“UCDs”）的首个疾病改善疗法。UCDs是一组严重的、遗传性代谢疾病，由编码将氨转化为尿素所必需的八种酶和转运蛋白中的一种或多种的基因突变引起。人体无法适当代谢氨导致毒性水平在循环中积累，最终导致严重的健康后果，如神经功能障碍、癫痫发作和死亡。CMP-CPS-001旨在通过与CPS1特异性reGRNA结合，放大催化尿素循环第一步的酶氨甲酰磷酸合成酶1（“CPS1”）的表达，从而提高尿素循环活性。我们的临床前研究表明，调节目标reGRNA的活性会增加CPS1基因的表达，导致CPS1酶水平增加，从而允许更多的氨被转化为尿素，从而将氨水平降低到正常、健康的范围。这些临床前研究还证明，CMP-CPS-001可以提高或上调负责将氨转化为尿素的多种酶的产生水平，这可能使我们能够解决85%以上的UCD患者。我们正在健康志愿者中进行的1期临床试验中评估CMP-CPS-001，并已完成对临床试验单次递增剂量（“SAD”）部分的所有四个队列的安全性和药代动力学数据的计划中期分析，从中未观察到任何值得关注的安全性趋势。我们还完成了临床试验的多次递增剂量（“MAD”）部分的前三个队列的给药。我们预计将在2025年第四季度报告来自临床试验的SAD和MAD部分的数据，包括安全性、药代动力学和关键的药效学生物标志物数据。我们还在欧洲提交了1b期扩展的临床试验申请，以招募OTC基因突变杂合子的女性参与者，等待监管批准。我们估计，美国约有2000名确诊的女性OTC杂合子遗传了一个具有OTC相关变化的基因拷贝，并经历了潜在的可寻址UCD症状。
我们还在利用我们的RAP平台推进一项临床前计划，用于治疗突触RAS GTP酶激活蛋白1（“SYNGAP1”）相关疾病，这是一组由SYNGAP1基因中的致病变异引起的神经发育状况，导致单倍体不足状态，SYNGAP蛋白水平可降低多达50%。SYNGAP在认知发展和突触功能中起着至关重要的作用。癫痫是这些疾病的共同特征，几乎所有患者都会经历某种程度的发育迟缓和认知障碍。发病率估计差异很大，每10万人中有1人至40人不等。虽然我们认为SYNGAP1相关疾病仍未得到充分诊断，但我们估计美国约有10,000人患有这些疾病。据报道，与SYNGAP1相关的疾病占所有智力的0.5%至1.0%
21
残疾病例，使其成为癫痫患者智力残疾的最常见原因之一，并表明患者群体可能比发病率估计所暗示的要大得多。没有FDA批准的、针对SYNGAP1相关疾病的疾病改善疗法。治疗通常仅限于支持性物理、职业和言语治疗。尽管SYNGAP1相关的疾病已被证明很难用可用的疗法来控制，但可能会开出非特异性抗癫痫药物的组合。高达50%的患者对药物没有足够的反应，在这种情况下，植入式设备，例如迷走神经刺激的设备，可能会提供增量的治疗益处。我们正在推进CMP-SYNGAP计划，通过靶向SYNGAP1相关疾病的直接原因，即单倍体不足，来解决未满足的重大需求，我们认为这种疾病可以通过regRNA靶向。我们的CMP-SYNGAP程序是一种新颖的方法，它在转录水平上靶向SYNGAP1基因，通过利用鞘内递送的ASO来恢复SYNGAP功能并改善症状。上调SYNGAP1基因表达可能会增加SYNGAP蛋白水平，其数量足以产生治疗益处。我们的临床前研究证明了SYNGAP1 mRNA水平的剂量依赖性增加伴随着SYNGAP1表达的降低。我们已经提名了一名开发候选者CMP-SYNGAP-01，预计将在2025年启动GLP毒理学研究，以便能够提交临床试验申请。我们还计划在2025年5月16日举行的第28届美国基因和细胞治疗学会年会上以口头报告的形式展示新的临床前数据，证明在非人类灵长类动物中通过鞘内给药CMP-SYNGAP-01后SYNGAP1蛋白水平显着增加。
此外，我们还启动了一项针对regRNA的发现计划，以增加GBA1基因表达，用于治疗由GBA1基因突变引起的帕金森病（“PD”），并计划利用我们的RAP平台启动其他CNS和代谢适应症的发现计划。最后，我们与BioMarin Pharmaceutical Inc.（“BioMarin”）进行了战略研究合作，以推进通过靶向两个基因靶点的regRNA序列来提高蛋白质水平的新疗法。
自2015年成立以来，我们基本上将所有资源主要集中在开发我们的RAP平台、通过临床前和临床开发确定、开发和推进我们的产品候选者、组织和配备我们的公司、研发（“研发”）活动、建立和保护我们的知识产权组合以及筹集资金。迄今为止，我们主要通过出售可转换优先股和普通股的收益为我们的运营提供资金，包括在我们于2024年10月15日结束的首次公开募股（“IPO”）中，以及通过我们的许可和合作协议的收入。截至2025年3月31日，我们从IPO中获得了7240万美元的净收益，从出售可转换优先股中获得了1.883亿美元。此外，截至2025年3月31日，我们通过开发和许可协议确认了1890万美元的研究合作和许可收入。我们产生任何产品收入的能力，特别是我们产生足以实现盈利的产品收入的能力，将取决于候选产品的成功开发和最终商业化。
自成立以来，我们遭受了重大的经营亏损和经营活动产生的负现金流。截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为1240万美元和1250万美元。截至2025年3月31日，我们累计赤字2.242亿美元。我们几乎所有的净亏损都来自与我们的研发计划相关的成本，在较小程度上来自与我们的运营相关的一般和行政（“G & A”）成本。我们的净亏损可能会在季度间和年度间大幅波动，具体取决于我们的临床试验和临床前研究的时间、我们的其他研发活动和资本支出，以及根据我们现有或未来的许可或合作协议应付的任何里程碑或特许权使用费的时间和金额。此外，我们预计将产生与作为上市公司运营相关的额外成本，包括与保持遵守交易所上市和SEC要求相关的重大法律、审计、会计、监管和税务相关服务、董事和高级管理人员责任保险费用、投资者和公共关系费用，以及我们作为私营公司未产生的其他费用。如果我们的候选产品获得监管批准，我们预计将产生与发展我们的商业化能力相关的大量费用，以支持产品销售、营销和分销。我们预计，如果并且随着我们：
•通过临床试验推进我们的主要候选产品CMP-CPS-001；
•完成我们在SYNGAP1相关疾病项目的临床前开发；
•为我们治疗PD的GBA1发现计划和我们可能开发的任何未来候选产品进行临床前研究和临床试验；
•扩展我们的RAP平台的能力，并寻求识别和开发更多的候选产品；
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•为成功完成临床试验的任何候选产品寻求上市许可；
•获取、扩展、维护、捍卫和执行我们的知识产权组合；
•增聘临床、监管和科研人员；
•与第三方制造商就支持我们可能开发的任何未来候选产品的临床前和临床药物供应签订合同，并就获得监管批准的任何此类候选产品进行商业供应；
•最终建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得营销批准的任何产品商业化；和
•增加运营、法律、合规、财务和管理信息系统和人员，以支持我们的研究、产品开发和未来的商业化努力，并支持我们作为一家上市公司的运营。
由于与治疗药物开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，以及何时，或者是否，我们将能够实现或保持盈利能力。即使我们能够产生产品销量，我们也可能无法盈利。如果我们未能实现盈利或无法持续保持盈利，那么我们可能无法按计划继续我们的业务，并可能被迫减少或终止我们的业务。
我们没有任何产品获准销售，也没有从产品销售中产生任何收入。我们不会从产品销售中产生收入，除非并且直到我们成功完成临床开发并获得我们当前或任何未来候选产品的监管批准，我们预计这将需要数年时间，或者可能永远不会发生。因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和追求我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资或其他资本来源为我们的运营提供资金，包括当前和潜在的未来合作、许可协议和其他类似安排。然而，我们可能无法在需要时以优惠条款筹集额外资金或订立此类其他协议或安排，或根本无法。如果我们未能筹集资金或在需要时订立此类协议或安排，我们可能会延迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销产品候选者的权利，否则我们将自行开发和营销，甚至停止运营。
截至2025年3月31日，我们的现金和现金等价物为4930万美元。根据我们目前的运营计划，我们估计我们现有的现金和现金等价物将足以满足我们到2026年第二季度的预计运营费用和资本支出需求，这对我们持续经营的能力产生了重大怀疑。请参阅本季度报告其他部分中标题为“流动性和资本资源”的部分，以及我们的2024年10-K表中包含的“风险因素-与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险”。
我们没有拥有或经营，目前也没有计划建立，任何制造设施。如果我们获得上市批准，我们依赖并预计将继续依赖第三方进行临床供应以及商业供应。此外，我们依赖第三方包装、标签、储存和分销我们的临床供应，如果我们获得监管批准，我们打算依赖第三方为我们的商业产品进行同样的活动。我们认为，这一战略使我们能够通过消除对我们自己的制造设施、设备和人员进行投资的需要来保持更高效的基础设施，同时也使我们能够将我们的专业知识和资源集中在开发候选产品和持续增强我们的RAP平台上。
经营成果
截至二零二五年三月三十一日止三个月与二零二四年比较
下表汇总了我们截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的业务结果（单位：千）：
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| 2025 | 2024 | 变化（美元） | |||||||||||||||
| 收入 | |||||||||||||||||
| 研究与协作收入 | $ | 858 | $ | — | $ | 858 | |||||||||||
| 营业费用： | |||||||||||||||||
| 研究与开发 | 10,146 | 9,740 | 406 | ||||||||||||||
| 一般和行政 | 3,812 | 3,135 | 677 | ||||||||||||||
| 总营业费用 | 13,958 | 12,875 | 1,083 | ||||||||||||||
| 经营亏损 | (13,100) | (12,875) | (225) | ||||||||||||||
| 其他收入，净额： | |||||||||||||||||
| 利息收入 | 588 | 395 | 193 | ||||||||||||||
| 其他收入（费用） | 79 | 28 | 51 | ||||||||||||||
| 其他收入总额，净额 | 667 | 423 | 244 | ||||||||||||||
| 净亏损 | $ | (12,433) | $ | (12,452) | $ | 19 | |||||||||||
研究与协作收入
我们在截至2025年3月31日的三个月内确认了90万美元的研究和协作收入。截至2024年3月31日止三个月，我们没有确认任何研究和协作收入。增加0.9百万美元是由于根据我们与BioMarin的合作和许可协议确认的收入。
研发费用
下表汇总了我们截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的研发费用（单位：千）：
| 2025 | 2024 | 变化（美元） | |||||||||||||||
| 临床和临床前费用 | $ | 4,479 | $ | 4,374 | $ | 105 | |||||||||||
| 人事相关费用 | 3,167 | 3,030 | 137 | ||||||||||||||
| 设施相关和间接费用 | 1,446 | 1,480 | (34) | ||||||||||||||
| 专业及咨询费 | 834 | 710 | 124 | ||||||||||||||
| 其他费用 | 220 | 146 | 74 | ||||||||||||||
| 研发费用合计 | $ | 10,146 | $ | 9,740 | $ | 406 | |||||||||||
截至2025年3月31日止三个月的研发费用为1010万美元，而截至2024年3月31日止三个月的研发费用为970万美元。增加0.4百万美元主要是由于与公司的UCD临床试验相关的增加导致临床和临床前费用增加0.1百万美元。此外，由于我们的一项合作协议下的抵消性人员报销减少，与人事相关的费用增加了10万美元。专业和咨询费也增加了0.1百万美元，原因是临床手术更多地利用外部支持。
一般及行政开支
下表汇总了我们截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的G & A费用（单位：千）：
| 2025 | 2024 | 变化（美元） | |||||||||||||||
| 人事相关费用 | $ | 2,019 | $ | 1,650 | $ | 369 | |||||||||||
| 设施相关和间接费用 | 530 | 429 | 101 | ||||||||||||||
| 专业及咨询费 | 768 | 811 | (43) | ||||||||||||||
| 其他费用 | 495 | 245 | 250 | ||||||||||||||
| 总G & A费用 | $ | 3,812 | $ | 3,135 | $ | 677 | |||||||||||
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截至2025年3月31日止三个月的G & A费用为380万美元，而截至2024年3月31日止三个月的G & A费用为310万美元。增加0.7百万美元的部分原因是，年度绩效相关加薪和股票补偿费用导致人事相关费用增加0.4百万美元，以及保险费增加导致设施相关和间接费用增加0.1百万美元。此外，由于州特许经营税增加，其他费用增加了0.2百万美元。
其他收入，净额
截至2025年3月31日止三个月的其他收入净额为0.7百万美元，而截至2024年3月31日止三个月则为0.4百万美元。增加0.3百万美元主要是由于截至2025年3月31日的三个月内平均投资现金等价物余额增加导致利息收入增加。
流动性和资本资源
流动性来源
自我们成立以来，我们没有从产品销售中产生任何收入，并产生了重大的经营亏损和经营产生的负现金流。随着我们推进候选产品的开发，我们预计在可预见的未来将产生重大费用和运营亏损。截至2025年3月31日，我们主要通过出售我们的股本证券的收益以及我们的许可和合作协议的收入为我们的运营提供资金。
截至2025年3月31日，我们的现金和现金等价物为4930万美元。根据我们目前的运营计划，我们估计截至2025年3月31日的现金和现金等价物将足以满足我们到2026年第二季度的运营费用和资本支出需求。然而，我们基于可能被证明是错误的假设进行了这一估计，我们可能会比我们目前预期的更快耗尽我们的资本资源。根据我们的预期现金需求，我们的资本资源可能不足以为自所附截至2025年3月31日的未经审计简明综合财务报表发布之日起至少未来十二个月的运营提供资金，这使我们对持续经营的能力产生了重大怀疑。我们未来的生存能力取决于我们从经营活动中产生现金或筹集额外资金为我们的经营提供资金的能力。无法保证我们将成功地以我们可以接受的条件获得足够的资金，为持续运营提供资金，如果有的话。
未来资金需求
我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是当我们继续开发、寻求监管批准并可能将我们的候选产品商业化并寻求发现和开发更多的候选产品、进行我们正在进行和计划中的临床试验和临床前研究、继续我们的研发活动、雇用更多人员、扩大和保护我们的知识产权以及与成为一家上市公司相关的额外费用时。我们资金需求的时间和数量将取决于许多因素，与我们2024年10-K表中“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”中所述的因素相比，这些因素没有发生重大变化。
我们的运营计划和对我们现金资源的其他需求可能会因为我们目前未知的许多因素而发生变化，我们可能需要比计划更快地寻求额外资金。
我们没有其他承诺的资本来源。在此之前，如果有的话，我们可以产生可观的产品收入，我们希望通过出售股本证券、债务融资、营运资金信贷额度、战略联盟和/或许可安排、赠款融资、投资现金余额赚取的利息收入或两种或多种来源的组合为我们的运营提供资金。然而，我们可能无法在需要时、以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成此类其他安排。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，投资者的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对普通股股东权利产生不利影响的优先权。债务融资和优先股融资（如果有的话）可能涉及包括限制或限制我们采取特定行动能力的契约的协议，例如产生额外债务、参与收购、合并或合作交易、出售或许可我们的资产、进行资本支出、赎回我们的股票、进行某些投资或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作或许可协议筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或产品候选者的宝贵权利，或者以可能不利于我们的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能会被要求延迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来商业化
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努力或授予开发和营销产品候选者的权利，否则我们宁愿自己开发和营销，甚至停止运营。
合同义务和其他义务
截至2025年3月31日，除我们简明综合财务报表附注4和5中披露的内容外，我们的合同义务和承诺与我们2024年10-K表中“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析”中所述的内容没有重大变化。
现金流
截至2025年3月31日及2024年3月31日止三个月
下表提供了关于我们截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的现金流量的信息（单位：千）：
| 2025 | 2024 | ||||||||||
| 经营活动使用的现金净额 | $ | (14,286) | $ | (11,143) | |||||||
| 投资活动所用现金净额 | (279) | (15) | |||||||||
| 筹资活动使用的现金净额 | (151) | (202) | |||||||||
| 现金、现金等价物和受限制现金净减少额 | $ | (14,716) | $ | (11,360) | |||||||
经营活动
运营中使用的现金流主要归因于临床和临床前费用、员工薪酬、我们的剑桥和博尔德租约的租金和可变租金费用以及专业费用。我们的经营活动现金流受到我们将现金用于经营费用和营运资金以支持业务的重大影响。
截至2025年3月31日的三个月，用于经营活动的现金净额为1430万美元，包括净亏损1240万美元、非现金调整数190万美元以及资产和负债净变动370万美元。非现金项目主要包括基于股票的薪酬90万美元、非现金经营租赁费用50万美元以及折旧和摊销40万美元。资产和负债的净变化主要是由于与年度员工奖金和支付给某些执行官的现金相关的支付时间导致应计费用减少，以抵消与免除2024年期票相关的税收影响。
与2024年同期相比，截至2025年3月31日的三个月内，用于经营活动的现金净额增加了310万美元，这主要是由于与年度员工奖金和支付给某些执行官的现金相关的支付时间，以抵消与免除2024年期票相关的税收影响。
投资活动
我们的主要投资活动包括实验室和计算机设备以及软件的资本支出。截至2025年3月31日止三个月用于投资活动的现金净额为30万美元，原因是购买了实验室设备。与2024年同期相比，截至2025年3月31日的三个月内，用于投资活动的现金净额增加了30万美元，这主要是由于实验室设备的现金支付时间安排所致。
融资活动
我们的主要融资活动包括融资租赁的本金支付。截至2025年3月31日的三个月，用于筹资活动的现金净额为0.2美元，主要是由于融资租赁的本金支付。与2024年同期相比，截至2025年3月31日的三个月内，用于融资活动的现金净额减少了10万美元，这主要是由于我们完成并转换了某些融资租赁。
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关键会计政策和重大判断和估计
截至2025年3月31日止三个月，我们在编制简明综合财务报表时的关键会计估计与我们在2024年10-K表中披露的那些相比没有重大变化。
近期发布的会计准则
有关更多信息，请参阅本季度报告其他部分中包含的我们简明综合财务报表的附注2。
新兴成长型公司和规模较小的报告公司状况
根据2012年《JumpStart Our Business Startups Act》（“JOBS Act”）的定义，我们是一家新兴成长型公司，在2029年12月31日之前，或者直到我们不再是一家新兴成长型公司的更早时间，我们可能仍将是一家新兴成长型公司。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并打算依赖各种上市公司报告要求的某些豁免，包括不被要求根据《萨班斯-奥克斯利法案》第404条由我们的独立注册公共会计师事务所审计我们对财务报告的内部控制，在我们的定期报告和代理报表中减少有关高管薪酬的披露义务，豁免就高管薪酬和任何先前未获批准的金降落伞付款举行不具约束力的咨询投票的要求，以及豁免遵守审计师财务报表报告中关于关键审计事项沟通的要求。
此外，《就业法》规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。我们选择利用这一延长的过渡期，这意味着当一项标准发布或修订且其对上市公司或私营公司的申请日期不同时，我们将在私营公司采用新的或修订的标准时采用新的或修订的标准，并将这样做，直到我们（i）不可撤销地选择“选择退出”这种延长的过渡期或（ii）不再符合新兴成长型公司的资格。只要允许私营公司提前采用任何新的或修订的会计准则，我们可能会选择提前采用。由于这次选举，我们的财务报表可能无法与那些不是新兴成长公司的公司进行比较。
我们将一直是一家新兴成长型公司，直到最早发生以下情况：（i）财年的最后一天，我们至少有12.35亿美元的年收入；（ii）财年的最后一天，我们被视为“大型加速申报人”，根据《交易法》第12b-2条的定义，如果截至该年度第二财季的最后一个工作日，非关联公司持有的我们的普通股市值超过7亿美元，就会发生这种情况；（iii）我们在前三年期间发行了超过10亿美元的不可转换债务证券的日期；以及（iv）2029年12月31日。
我们也是一家“规模较小的报告公司”，这意味着非关联公司持有的我们股票的市值不到7亿美元，在最近完成的财政年度，我们的年收入不到1亿美元。如果出现以下任一情况，我们可能会继续成为规模较小的报告公司：（i）非关联公司持有的我们的股票市值低于2.50亿美元；或（ii）在最近完成的财政年度，我们的年收入低于1.00亿美元，非关联公司持有的我们的股票市值低于7.00亿美元。如果我们在不再是新兴成长型公司时是一家较小的报告公司，我们可能会继续依赖较小的报告公司可以获得的某些披露要求的豁免。具体地说，作为一家规模较小的报告公司，我们可能会选择在我们的10-K表格年度报告中仅提供最近两个会计年度的经审计财务报表，并且，与新兴成长型公司类似，规模较小的报告公司减少了有关高管薪酬的披露义务。
项目3。关于市场风险的定量和定性披露
不适用于规模较小的报告公司。
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项目4。控制和程序
评估披露控制和程序
我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2025年3月31日根据1934年《证券交易法》规则13a-15（e）和15d-15（e）定义的我们的披露控制和程序的有效性。《交易法》规则13a-15（e）和15d-15（e）中定义的“披露控制和程序”一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求我们披露的信息在SEC规则和表格规定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并酌情传达给公司管理层，包括其主要执行人员和主要财务官员，或履行类似职能的人员的控制和程序，以便能够及时就所要求的披露作出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必然会运用其判断。根据对截至2025年3月31日我们的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
截至2025年3月31日的季度，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
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第二部分——其他信息
项目1。法律程序
有时，我们可能会受到法律诉讼。我们目前不是任何我们认为将对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响的诉讼的当事方，也不知道这些诉讼。无论结果如何，诉讼都会因为抗辩和和解费用、管理资源分流等因素对我们产生不利影响。
项目1a。风险因素
除了本季度报告中关于表格10-Q的其他信息外，您还应仔细考虑第一部分“第1A项”中讨论的因素。风险因素”载于我们截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告（“2024年10-K表格”），可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大影响。我们的2024 10-K表格中的风险因素披露由本季度报告中关于10-Q表格的描述的信息限定。我们的2024 10-K表格中描述的风险并不是我们唯一的风险。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。如先前在2024年10-K表格中披露的那样，我们的风险因素没有重大变化，但以下情况除外：
与我们的业务运营和行业相关的风险
国际贸易政策，包括关税、制裁和贸易壁垒，可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生不利影响。
我们依赖位于美国以外国家的第三方供应商，并在这些国家开展临床试验。基于美国和我们开展业务的国家之间的复杂关系，存在固有风险，即政治、外交和国家安全因素可能导致全球贸易限制以及贸易政策和出口法规的变化，从而可能对我们的业务和运营产生不利影响。美国政府最近宣布了影响范围广泛的产品和管辖范围的关税，并表示打算继续制定新的贸易政策，包括与制药行业有关的政策。作为回应，某些外国政府已宣布或实施报复性关税和其他保护主义措施。这些发展创造了一个动态和不可预测的贸易格局，这正在对我们的业务产生不利影响，并可能继续产生不利影响。
我们没有拥有或经营，目前也没有计划建立，任何制造设施。我们目前依赖并预计将继续依赖第三方来制造我们用于临床测试的候选产品，以及制造我们可能商业化的任何产品（如果获得批准）。当前或未来的关税可能会导致研发费用增加，包括与活性药物成分、原材料、实验室设备以及研究材料和组件相关的成本增加。此外，此类关税可能会增加我们的供应链复杂性，扰乱我们现有的供应链，并导致我们的开发时间表延迟。与在贸易关系更有利的地区运营的公司相比，增加的开发成本和延长的开发时间可能会使我们处于竞争劣势，并可能降低投资者的信心，从而对我们以优惠条件获得额外融资的能力产生负面影响，或者根本没有影响。此外，如果我们成功地将任何药品商业化，关税和贸易限制可能会阻碍我们建立具有成本效益的生产能力的能力，从而对我们的增长前景产生负面影响。
美国与其他国家之间的贸易争端、关税、限制措施和其他政治紧张局势也可能加剧不利的宏观经济状况，包括通胀压力、外汇波动、金融市场不稳定以及经济衰退或低迷。当前或未来关税和贸易限制的最终影响仍不确定，并可能对我们的业务、财务状况和前景产生重大不利影响。虽然我们积极监测这些风险，但任何长期的经济衰退、贸易紧张局势升级或国际社会对美国公司的看法恶化都可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。此外，贸易发展已经并可能继续加剧与我们的2024年10-K表中描述的其他风险因素相关的风险。
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项目2。未登记出售股本证券及所得款项用途
(a)出售未登记证券
没有。
(b)公开发行普通股所得款项用途
2024年10月10日，经修订的S-1表格注册声明（档案编号：333-282241）就首次公开发售（“IPO”）宣布生效。扣除承销折扣、佣金和我们应付的费用后，我们IPO的总净收益为7240万美元。根据经修订的1933年《证券法》第424（b）（4）条向美国证券交易委员会于2024年10月11日提交的首次公开募股最终招股说明书中所述，我们首次公开募股所得款项的计划用途没有重大变化。我们将所得款项净额的余额以现金及现金等价物形式持有。
（c）发行人购买股本证券
没有。
项目3。优先证券违约
不适用。
项目4。矿山安全披露
不适用。
项目5。其他信息
在截至2025年3月31日的季度中，没有任何“规则10b5-1计划”或“非规则10b5-1交易安排”，正如S-K条例第408（a）项所定义的那样
通过
，修改，或
终止
由公司的高级职员或董事作出。
项目6。展品
见附件指数。
30
展览指数
| 附件编号 | 说明 | |||||||
| 3.1 | ||||||||
| 3.2 | ||||||||
|
10.1†#
|
||||||||
| 31.1† | ||||||||
| 31.2† | ||||||||
| 32.1†* | ||||||||
| 32.2†* | ||||||||
| 101.INS ↓ | XBRL实例文档–实例文档不会出现在交互式数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入到内联XBRL文档中 | |||||||
| 101.SCH ↓ | XBRL分类学扩展架构文档 | |||||||
| 101.CAL ↓ | XBRL分类学扩展计算linkbase文档 | |||||||
| 101.DEF ↓ | XBRL分类学扩展定义linkbase文档 | |||||||
| 101.LAB ↓ | XBRL分类学扩展标签Linkbase文档 | |||||||
| 101.PRE ↓ | XBRL Taxonomy Extension Presentation Linkbase文档 | |||||||
| 104† | 封面页交互式数据文件（采用内联XBRL格式，包含在附件 101中） | |||||||
†随函提交。
#表示管理合同或补偿方案。
*根据经修订的《1934年证券交易法》（“交易法”）第18条的规定，本证明将不被视为“已提交”，或以其他方式受该部分的责任约束。此类认证不会被视为通过引用并入根据经修订的1933年《证券法》或《交易法》提交的任何文件中，除非通过引用具体并入此类文件中。
31
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。
日期：2025年5月13日
| CAMP4治疗公司 | ||||||||
| 签名： | /s/乔希·曼德尔-布雷姆 | |||||||
| 姓名： | 乔希·曼德尔-布雷姆 | |||||||
| 职位： | 总裁兼首席执行官 | |||||||
| （首席执行官） | ||||||||
| 签名： | /s/凯利黄金 | |||||||
| 姓名： | 凯利·戈尔德 | |||||||
| 职位： | 首席财务官 | |||||||
| （首席财务干事和首席会计干事） | ||||||||
32