附件 99.1
Taysha Gene疗法报告2025年第一季度财务业绩并提供公司更新
获得FDA关于TSHA-102关键B部分试验设计关键要素和启用研究启动的下一步措施的书面一致
FDA建议该公司提交关键的B部分试验方案和相关统计分析计划，作为对IND申请的修正，从而消除了正式的期末会议的需要，并可能加快研究启动和注册；预计在2025年第二季度提交IND修正
在截至2025年4月10日的两项REVEAL试验中，接受治疗的儿科、青少年和成人患者（高剂量，n = 6；低剂量，n = 4）中，TSHA-102的高剂量和低剂量继续普遍具有良好的耐受性，没有与治疗相关的SAE或DLTs，数据截止
关于关键试验设计、Rett综合征自然史数据分析和两项REVEAL试验的队列二（高剂量）和队列一（低剂量）的临床数据的计划更新预计将在2025年第二季度与IRSF Rett综合征科学会议一起进行
美国东部时间今天上午8：30举行电话会议和网络直播
达拉斯– 2025年5月15日– Taysha Gene Therapies, Inc.（纳斯达克：TSHA）（Taysha or the company）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法治疗严重的中枢神经系统（CNS）单基因疾病，该公司今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了公司更新。
“我们对TSHA-102项目在针对患有Rett综合征的儿童、青少年和成人的临床评估方面取得的重大监管和临床进展感到高兴。我们相信，我们在RMAT机制下与美国FDA的互动始终富有成效，并继续支持一条清晰的注册道路，”Taysha董事长兼首席执行官Sean P. Nolan表示。“重要的是，我们与FDA就TSHA-102关键的B部分试验设计的关键要素以及启动研究的下一步措施达成了一致。随后，FDA建议我们直接着手提交我们的关键试验方案和相关统计分析计划，作为对IND申请的修正，我们预计将在本季度提交。通过取消正式的期末会议，这种做法可能会加快研究启动和注册。”
诺兰先生继续说道：“我们相信，我们与FDA在注册途径上取得的进展支持了我们数据驱动方法的实力，并进一步实现了我们的目标，即尽快将TSHA-102带给患有这种毁灭性疾病的患者。我们预计将在本季度与年度IRSF Rett综合征科学会议一起提供我们两项REVEAL试验的丰富监管更新和临床数据。”
近期企业和TSHA-102计划亮点
| • | 监管进展支持基于FDA书面对齐的Pivotal Part B试验的推进。在再生医学高级疗法（RMAT）路径下进行讨论后，该公司与FDA就关键的B部分试验设计的关键要素以及启动TSHA-102研究的下一步措施达成了一致。随后，FDA建议该公司提交关键的B部分试验方案以及相关的统计分析计划（SAP），作为对其研究性新药（IND）申请的修订。这种做法消除了召开正式的期末会议的必要性，这可能会加快研究启动和注册。该公司预计将在2025年第二季度提交IND修正案。 |
| • | TSHA-102的高、低剂量继续普遍耐受良好。高剂量（1x1015总载体基因组（vg））和低剂量（5.7x1014截至2025年4月10日数据截止，在两项REVEAL 1/2期试验中给药的10名儿科、青少年和成人患者中，TSHA-102的总vg）继续保持普遍良好的耐受性，没有与治疗相关的严重不良事件（SAE）或剂量限制性毒性（DLTs）。这包括高剂量队列中的六名患者和低剂量队列中的四名患者。 |
| • | 三篇摘要在2025年国际雷特综合征基金会（IRSF）雷特综合征科学会议上接受口头报告。Taysha将在即将于2025年6月9日至11日在波士顿举行的2025年IRSF Rett综合征科学会议上主持三场与TSHA-102相关的口头报告。 |
预期里程碑
| • | 关于临床和监管进展的TSHA-102计划更新。在2025年第二季度与2025年IRSF Rett综合征科学会议相关的项目更新期间，Taysha预计将提供以下方面的更新： |
| • | TSHA-102的关键试验设计； |
| • | 雷特综合征自然史数据分析；和 |
| • | REVEAL 1/2期青少年和成人试验和REVEAL 1/2期儿科试验的队列二（高剂量；n = 6）和队列一（n = 4）的安全性和有效性数据 |
2025年第一季度财务摘要
研发费用：截至2025年3月31日止三个月的研发费用为1560万美元，而截至2024年3月31日止三个月的研发费用为2070万美元。510万美元的减少是由于在截至2024年3月31日的三个月内执行的TSHA-102预期商业制造流程的良好生产规范批量活动。由于员工人数增加，研发员工的薪酬支出增加，部分抵消了费用的减少。
一般和行政费用：截至2025年3月31日止三个月的一般和行政费用为820万美元，而截至2024年3月31日止三个月的一般和行政费用为710万美元。增加110万美元的主要原因是赔偿费用增加以及法律和专业费用增加。
净亏损：截至2025年3月31日止三个月净亏损为2150万美元，合每股0.08美元，而截至2024年3月31日止三个月净亏损为2410万美元，合每股0.10美元。
现金和现金等价物：截至2025年3月31日，Taysha拥有1.166亿美元的现金和现金等价物。该公司继续预计，其目前的现金资源将支持到2026年第四季度的计划运营费用和资本需求。
电话会议和网播信息
Taysha管理层将于美国东部时间今天上午8：30召开电话会议和网络直播，以审查其财务和经营业绩，并提供公司最新情况。电话会议的拨入号码是877-407-0792（美国/加拿大）或201-689-8263（国际）。所有来电者的会议ID为13753490。可通过访问Taysha的网站访问网络直播和重播。
关于TSHA-102
TSHA-102是一种自我互补的鞘内递送AAV9研究性基因转移疗法，用于Rett综合征的临床评估。TSHA-102被设计为一次性治疗，旨在通过向中枢神经系统中的细胞递送一种功能形式的MECP2来解决该疾病的遗传根源。TSHA-102利用一种新型的miRNA响应自动调节元件（miRARE）技术，旨在在没有过度表达风险的情况下，在逐个细胞的基础上介导CNS中的MECP2水平。TSHA-102已获得FDA的再生医学先进疗法、快速通道和孤儿药以及罕见儿科疾病指定、欧盟委员会的孤儿药指定以及药品和保健品监管机构的创新许可和准入途径指定。
关于雷特综合征
Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，由编码甲基CPG结合蛋白2（MECP2）的X连锁MECP2基因突变引起，该基因对调节大脑的神经元和突触功能至关重要。这种疾病的特点是失去沟通和手部功能、发育减慢和/或退化、运动和呼吸障碍、癫痫发作、智力障碍和预期寿命缩短。Rett综合征进展分为四个关键阶段，开始于6至18个月大时的早期发病停滞，随后是快速消退、平台期和晚期运动退化。雷特综合征主要发生在女性身上，是导致严重智力障碍的最常见的遗传原因之一。目前，还没有获得批准的疾病改善疗法来治疗该疾病的遗传根源。据估计，由致病性/可能致病性MECP2突变引起的Rett综合征在美国、欧盟和英国影响了15,000至20,000名患者。
关于Taysha Gene疗法
Taysha Gene Therapies（纳斯达克：TSHA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法治疗严重的中枢神经系统单基因疾病。其主要临床项目TSHA-102正在针对Rett综合征进行开发，这是一种罕见的神经发育障碍，没有获得批准的疾病改善疗法，可以解决该疾病的遗传根源。Taysha专注于开发变革性药物，旨在解决严重未得到满足的医疗需求，并显着改善患者及其护理人员的生活。该公司的管理团队在基因疗法开发和商业化方面已证明了经验。Taysha利用这一经验、其制造工艺以及经过临床和商业验证的AAV9衣壳，努力将治疗从工作台快速转化为床边。欲了解更多信息，请访问www.tayshagtx.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“预期”、“打算”、“项目”、“计划”和“未来”等词语或类似表述旨在识别前瞻性陈述。
前瞻性陈述包括有关TSHA-102潜力的陈述，包括迄今为止在临床试验中给药的患者中最初看到的任何有利结果的可重复性和持久性，包括在功能里程碑方面，以及我们的其他候选产品对我们寻求治疗的患者的生活质量和疾病进程产生积极影响，我们对候选产品的研究、开发和监管计划，包括启动额外试验和报告我们临床试验数据的时间，FDA关于TSHA-102监管路径的建议，这些候选产品获得FDA或同等外国监管机构监管批准的潜力，以及我们目前的现金资源支持我们计划的运营费用和资本需求到2026年第四季度。前瞻性陈述基于管理层当前的预期，并受到各种风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大不利差异。因此，这些前瞻性陈述不构成对未来业绩的保证，请注意不要过分依赖这些前瞻性陈述。有关我们业务的风险在我们的证券交易委员会（“SEC”）文件中有详细描述，包括我们截至2024年12月31日的全年10-K表格年度报告，该报告可在SEC网站www.sec.gov上查阅。更多信息将在我们不时向SEC提交的其他文件中提供。这些前瞻性陈述仅在本文发布之日起生效，我们不承担更新这些陈述的任何义务，除非法律可能要求。
Taysha Gene Therapies, Inc.
简明合并经营报表
（单位：千，份额和每股数据除外）
| 为三个月 截至3月31日， |
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| 2025 | 2024 | |||||||
| 收入 |
$ | 2,302 | $ | 3,411 | ||||
| 营业费用： |
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| 研究与开发 |
15,565 | 20,657 | ||||||
| 一般和行政 |
8,158 | 7,084 | ||||||
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| 总营业费用 |
23,723 | 27,741 | ||||||
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| 经营亏损 |
(21,421 | ) | (24,330 | ) | ||||
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| 其他收入（费用）： |
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| 认股权证负债公允价值变动 |
102 | (337 | ) | |||||
| 定期贷款公允价值变动 |
(1,530 | ) | (1,053 | ) | ||||
| 利息收入 |
1,326 | 1,693 | ||||||
| 利息支出 |
(19 | ) | (29 | ) | ||||
| 其他收入（费用） |
13 | (5 | ) | |||||
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| 其他收入（费用）总额，净额 |
(108 | ) | 269 | |||||
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| 净亏损 |
$ | (21,529 | ) | $ | (24,061 | ) | ||
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| 基本和稀释后每股普通股净亏损 |
$ | (0.08 | ) | $ | (0.10 | ) | ||
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| 加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 |
269,306,331 | 231,249,344 | ||||||
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Taysha Gene Therapies, Inc.
简明合并资产负债表数据
（单位：千，份额和每股数据除外）
| 3月31日， 2025 |
12月31日， 2024 |
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| 物业、厂房及设备 |
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| 当前资产： |
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| 现金及现金等价物 |
$ | 116,593 | $ | 139,036 | ||||
| 受限制现金 |
449 | 449 | ||||||
| 预付费用及其他流动资产 |
3,666 | 2,645 | ||||||
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| 流动资产总额 |
120,708 | 142,130 | ||||||
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| 受限制现金 |
2,151 | 2,151 | ||||||
| 固定资产、工厂及设备，净值 |
7,236 | 7,485 | ||||||
| 经营租赁使用权资产 |
8,079 | 8,381 | ||||||
| 其他非流动资产 |
188 | 217 | ||||||
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| 总资产 |
$ | 138,362 | $ | 160,364 | ||||
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| 负债和股东权益 |
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| 流动负债： |
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| 应付账款 |
$ | 4,326 | $ | 3,592 | ||||
| 应计费用和其他流动负债 |
10,761 | 12,862 | ||||||
| 递延收入 |
7,470 | 9,773 | ||||||
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| 流动负债合计 |
22,557 | 26,227 | ||||||
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| 定期贷款，净额 |
42,453 | 43,942 | ||||||
| 经营租赁负债，扣除当期部分 |
17,093 | 17,361 | ||||||
| 其他非流动负债 |
1,200 | 1,309 | ||||||
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| 负债总额 |
83,303 | 88,839 | ||||||
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| 股东权益 |
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| 优先股，每股面值0.00001美元；10,000，000股已获授权，截至2025年3月31日和2024年12月31日没有已发行和流通的股票 |
— | — | ||||||
| 普通股，每股面值0.00001美元；截至2025年3月31日和2024年12月31日，已授权400,000，000股，已发行和流通的分别为205,054，570股和204,943，306股 |
2 | 2 | ||||||
| 额外实收资本 |
681,177 | 677,859 | ||||||
| 累计其他综合损失 |
(2,286 | ) | (4,031 | ) | ||||
| 累计赤字 |
(623,834 | ) | (602,305 | ) | ||||
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| 股东权益合计 |
55,059 | 71,525 | ||||||
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| 负债和股东权益合计 |
$ | 138,362 | $ | 160,364 | ||||
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公司联系人：
海莉·柯林斯
企业传播和投资者关系高级总监
Taysha Gene Therapies, Inc.
hcollins@tayshagtx.com
媒体联系人：
卡罗琳·霍利
伊尼齐奥召唤
Carolyn.hawley@inizioevoke.com