附件 99.1

新闻发布

Edgewise Therapeutics宣布EDG-7500在肥厚型心肌病（HCM）中的2期CIRRUS-HCM四周试验的积极顶线结果

– EDG-7500的2期试验证明阻塞性HCM参与者的LVOT梯度可快速降低且具有临床意义–

– EDG-7500的四周治疗证明了感觉和功能测量的显着改善、关键心脏生物标志物的减少以及舒张功能测量的积极趋势–

– EDG-7500总体耐受性良好；观察到LVEF无明显变化的临床活动，包括没有低于50%的参与者–

科罗拉多州博尔德（2025年4月2日）–领先的肌肉疾病生物制药公司Edgewise Therapeutics, Inc.（纳斯达克：EWTX）今天公布了在患有阻塞性或非阻塞性HCM的参与者中进行的为期2周的CIRRUS-HCM四周试验的EDG-7500的积极顶线数据。EDG-7500是一种新型口服、选择性心脏肌节调节剂，专门设计用于减缓早期收缩速度并在不影响收缩功能的情况下解决与HCM相关的心脏松弛受损问题。

CIRRUS-HCM是一项EDG-7500在HCM个体中的多部分、开放标签试验。2024年9月，该公司公布了来自试验A部分的积极顶线数据，显示在患有阻塞性HCM的参与者中单次口服剂量EDG-7500显示出左心室流出道梯度（LVOT-G）的稳健降低，而左心室射血分数（LVEF）没有显着变化。

CIRRUS-HCM第B部分纳入17例梗阻性HCM参与者，第C部分纳入12例非梗阻性HCM参与者。试验的两个部分评估了每日一次剂量50或100毫克EDG-7500的安全性和有效性，持续四周。

在梗阻性HCM参与者中，EDG-7500在休息和Valsalva后显示出显着的剂量依赖性降低LVOT-G。接受100毫克的参与者经历了静息和可激发（Valsalva）梯度分别较基线平均减少71%和58%。重要的是，在没有对LVEF进行有意义的改变的情况下实现了梯度降低。使用100mg EDG-7500治疗也证明NT-proBNP（心力衰竭的关键生物标志物）比基线平均降低了62%。此外，在EDG-7500治疗后观察到舒张功能超声心动图参数的积极趋势。在堪萨斯城心肌病问卷调查总体汇总评分（KCCQ-OSS）上也观察到了具有临床意义的改善，在100毫克剂量下观察到显着的平均增加23分。此外，用100毫克EDG-7500治疗四周证明了NYHA功能等级评分的改善。78%的参与者改善≥ 1个NYHA类，67%改善至NYHA I类（即无症状）。

在非梗阻性HCM参与者中，EDG-7500给药导致NT-proBNP呈剂量依赖性降低，100 mg时较基线平均降低42%。早在一周内就观察到舒张功能超声心动图参数（mean e’）呈阳性趋势。KCCQ-OSS和KCCQ-临床总结评分大幅改善，仅四周后观察到100mg剂量分别大幅平均增加17分和22分。

在梗阻性HCM和非梗阻性HCM参与者中观察到的阳性结果是在没有显着降低LVEF的情况下实现的。重要的是，在任何测量中都没有LVEF值< 50%。最常报告的不良事件是头晕、上呼吸道感染和心房颤动（AF）；几乎所有的不良事件都被认为是轻到中度的严重程度。两名参与者经历了需要心脏复律的严重AF不良事件。在B和C部分，房颤的发生率处于其他心肌肌球蛋白抑制剂的HCM 2期临床试验报告的范围内。一名参与者因中度头晕而停止治疗。

俄勒冈健康与科学大学肥厚型心肌病中心主任、CIRRUS-HCM研究者Ahmad Masri，医学博士、医学硕士强调，“EDG-7500的这些早期数据令人鼓舞，在多个领域都有有利的变化，包括KCCQ的强劲改善，这表明EDG-7500对LVOT阻塞、壁应力和舒张功能障碍有潜在影响。”

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院医学副教授、遗传性心脏病中心医学主任、CIRRUS-HCM研究者、医学博士Anjali T. Owens表示：“在最初的单剂量结果之后，现在有了经过四周治疗产生的这些数据，我们开始看到EDG-7500的轮廓出现了。”“我对舒张功能的强劲改善，以及对收缩功能几乎没有影响甚至没有影响的整体症状缓解感到特别鼓舞。这些发现增强了我继续研究这一重要研究性疗法的热情。”

Edgewise Therapeutics总裁兼首席执行官Kevin Koch博士表示：“基于迄今为止的临床数据实力，我们正在阻塞性和非阻塞性HCM参与者中优化CIRRUS-HCM D部分的给药策略，这将为我们的3期计划提供信息。”“我们相信，EDG-7500在不引起收缩功能障碍的情况下提供了具有临床意义的结果，对于HCM患者和护理他们的临床医生来说，它有可能成为一个重大进步。”

D部分的初步数据预计将在2025年下半年读出，第三阶段计划在2026年上半年启动。

EDG-7500顶线数据网络直播活动

Edgewise管理团队成员将于美国东部时间2025年4月2日（星期三）上午8：30举行网络直播，讨论一线数据，与会的将是领先的心脏病学专家，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院遗传性心脏病中心医学主任、医学副教授Anjali T. Owens，医学博士，以及俄勒冈健康与科学大学肥厚型心肌病中心主任Ahmad Masri，医学博士，M.S.。还将提供随附的幻灯片演示。要注册网络直播和重播，请访问Edgewise活动页面。

关于CIRRUS-HCM

CIRRUS-HCM，多中心、开放标签试验，在美国多达20个临床地点的约70名HCM参与者中进行在A部分（梗阻性HCM）中，参与者接受单剂量50、100或200mg的EDG-7500。A部分的主要目的是评估单次口服剂量EDG-7500在阻塞性HCM中的安全性和耐受性。在B部分（阻塞性HCM）中，参与者被诊断为阻塞性HCM，LVOT峰值梯度≥ 30mmHg在休息时测量，≥ 50mmHg在Valsalva后通过超声心动图在筛查时测定，记录的LVEF在筛查时≥ 0.60，纽约心脏协会（NYHA）分类为I-III类。B部分的主要目的是评估多剂量EDG-7500在阻塞性HCM参与者中超过4周的安全性和耐受性。在C部分（非梗阻性HCM）中，参与者被诊断为非梗阻性HCM，LVOT峰值梯度< 30mmHg在休息时测量，< 50mmHg在Valsalva动作期间测量（经超声心动图确定为在筛查时评估），最大运动峰值LVOT梯度< 50mmHg（经研究者评估由超声心动图确定），记录LVEF在筛查时≥ 0.60，NYHA分类为I-III类。C部分的主要目的是评估非梗阻性HCM参与者在4周内使用多剂量EDG-7500的安全性和耐受性。在D部分（阻塞性和非阻塞性HCM）中，将对参与者进行跨越12周治疗的研究，然后进行更长期的延长。EDG-7500剂量将根据NT-proBNP、KCCQ、LVOT-G（仅阻塞性HCM）的测量进行优化。

要了解有关CIRRUS-HCM的更多信息，请访问clinicaltrials.gov，NCT06347159（2期）。

关于EDG-7500

EDG-7500是一种新型口服、选择性心脏肌节调节剂，专门用于减缓早期收缩速度并解决与HCM和其他舒张功能障碍疾病相关的心脏舒张受损问题。该公司正在美国进行2期CIRRUS-HCM、多中心、开放标签试验，用于阻塞性和非阻塞性HCM。

关于肥厚型心肌病

HCM是最常见的遗传性心脏病，大约每500人中就有一人患病，并且与生活质量下降以及心力衰竭、心律异常和心源性猝死的风险增加有关。HCM个体的功能能力和进行日常生活活动的能力会变得极其有限。常见的症状有呼吸困难、心律不齐、胸痛、疲倦、头晕，甚至昏厥。这些症状是由心脏左心室壁过度收缩和增厚（肥大）引起的。久而久之，增厚的肌肉变得僵硬，使心脏难以放松并充满血液（舒张功能障碍）。HCM有阻塞性和非阻塞性两种主要形式。在三分之二的HCM中观察到阻塞性HCM病理，而在所有HCM个体中有三分之一存在非阻塞性TERM1。尽管一些HCM患者的治疗方案取得了进步，但患者对额外治疗途径的需求仍存在显着未满足的问题。

关于Edgewise Therapeutics

Edgewise Therapeutics是一家领先的肌肉疾病生物制药公司，为肌肉营养不良和严重的心脏状况开发新型疗法。该公司在肌肉生理学方面的深厚专业知识正在推动新一代的新型疗法。Sevasemten是一种口服骨骼肌球蛋白抑制剂，在Becker和Duchenne肌营养不良症的后期临床试验中。EDG-7500是一种新型心脏肌节调节剂，用于治疗肥厚型心肌病和其他舒张功能障碍疾病，目前处于2期临床开发阶段。Edgewise的整个团队致力于我们的使命：改变受严重肌肉疾病影响的患者和家庭的生活。要了解更多信息，请访问：www.edgewisetx.com或在LinkedIn、X、Facebook和Instagram上关注我们。

关于前瞻性陈述的注意事项

本新闻稿包含前瞻性陈述，该术语在1933年《证券法》第27A条和1934年《证券交易法》第21E条中定义。本新闻稿中并非纯粹历史性的陈述均为前瞻性陈述。除其他外，这些前瞻性陈述包括关于EDG-7500的潜力和预期的陈述、关于EDG-7500潜在市场机会的陈述、关于Edgewise对其临床试验和EDG-7500临床开发的预期和里程碑的陈述，包括从D部分2期CIRRUS-HCM试验中读出初始数据的时间和CIRRUS-HCM试验3期启动的时间、Edgewise总裁兼首席执行官的陈述以及Masri博士和Owens博士的陈述。“相信”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“将”、“目标”、“潜在”等词语和类似表述旨在识别前瞻性陈述。此处包含的前瞻性陈述基于Edgewise当前的预期，并涉及可能永远不会实现或可能被证明是不正确的假设。由于众多风险和不确定性，实际结果可能与任何前瞻性陈述中预测的结果存在重大差异，包括但不限于：与Edgewise有限的运营历史相关的风险，其产品处于早期开发阶段且产品未获批准用于商业销售；与Edgewise相关的风险迄今为止尚未产生任何收入；Edgewise实现与其候选产品的发现、开发和商业化相关的目标的能力，如果获得批准；Edgewise需要大量额外资本来为其运营提供资金；Edgewise严重依赖EDG-7500的成功；Edgewise开发和商业化EDG-7500以及在未来项目中发现、开发和商业化候选产品的能力；与Edgewise对其候选产品（包括EDG-7500）的临床试验相关的风险，未证明安全性和有效性；与Edgewise的候选产品（包括EDG-7500）相关的风险，导致严重的不良事件、毒性或其他不良副作用；Edgewise候选产品（包括EDG-7500）的临床前测试和早期临床试验的结果，无法预测后期临床试验的成功以及与此类临床试验结果相关的风险不能满足监管部门的要求；包括CIRRUS-HCM试验在内的临床试验中患者入组和/或维持的延迟或困难；与竞争相关的风险；与Edgewise临床试验（包括CIRRUS-HCM试验）的中期、顶线和初步数据相关的风险，随着更多患者数据的可用而发生变化；与国内外主管部门监管审批流程冗长相关的风险，耗时且本质上不可预测；与Edgewise的第三方制造商生产药物相关的风险；与候选产品制造或配方方法变化相关的风险；与未获得充分市场认可相关的风险；Edgewise候选产品的市场机会大小，包括EDG-7500；与监管机构不接受在其管辖范围以外地点进行的试验数据相关的风险；与Edgewise吸引和留住高技能执行官和员工的能力相关的风险；Edgewise为其候选产品获得和维护知识产权保护的能力；Edgewise对第三方的依赖；一般经济和市场状况；以及其他风险。有关上述和额外风险的信息，可在Edgewise不时向美国证券交易委员会提交的文件中标题为“风险因素”的部分中找到。这些前瞻性陈述是在本新闻稿发布之日作出的，除法律要求外，Edgewise不承担更新前瞻性陈述或更新实际结果可能与前瞻性陈述中预测的结果不同的原因的义务。

本新闻稿包含不被视为通过引用并入本新闻稿的信息的超链接。

###

Edgewise联系人
投资者：
Michael Carruthers，首席财务官
ir@edgewisetx.com

媒体：
Maureen Franco，企业传播副总裁
media@edgewisetx.com