附件 99.1

Verastem Oncology报告2024年第一季度财务业绩并重点介绍最近的业务更新

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计划公布顶线RAMP201数据，2024年Q2开始计划滚动提交阿伐替尼和迪法替尼联合用于复发性低级别浆液性卵巢癌的NDA

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FDA授予阿伐替尼联合阿达格拉西治疗KRAS G12C突变转移性非小细胞肺癌快速通道指定

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FDA授予avutometinib加defactinib联合sotorasib治疗KRAS G12C突变转移性非小细胞肺癌快速通道指定

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将在2024年ASCO年会上公布的阿伏托替尼和迪法替尼联合当前标准护理治疗一线转移性胰腺癌的RAMP205试验的初步安全性和有效性结果

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波士顿--（BUSINESS WIRE）--（美国商业资讯）-2024年5月9日--Verastem Oncology（纳斯达克：VSTM）是一家致力于推进癌症患者新药的生物制药公司，该公司今天宣布了业务更新并公布了截至2024年3月31日的第一季度财务业绩。

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“在2024年第一季度，我们获得了FDA孤儿药指定，用于阿武托替尼和德法替尼联合治疗复发性低级别浆液性卵巢癌，这表明这种罕见的癌症不同于其他形式的卵巢癌，并加强了对新治疗方案的需求，”Verastem肿瘤学总裁兼首席执行官Dan Paterson表示。“我们期待着开始我们计划的滚动NDA提交，并分享阿武托替尼和德法替尼联合治疗复发性低级别浆液性卵巢癌的一线数据。我们还计划在ASCO公布一线转移性胰腺癌RAMP205试验的初步数据，并计划在2024年下半年提供我们其他临床项目的更新。”

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2024年第一季度和最近更新

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阿武托替尼与Defactinib联合治疗低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）

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●	美国、澳大利亚和英国正在进行国际验证性3期RAMP301试验的招募和站点激活，该试验评估阿武托替尼和德法替尼组合与标准护理化疗或激素疗法治疗复发性LGSOC。

●	于2024年3月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于阿伐替尼单独或与defactinib联合用于治疗所有复发性LGSOC患者。

●	多个摘要被选为3月16日至18日在圣地亚哥举行的妇科肿瘤学会（SGO）2024年女性癌症年会上的口头和海报展示。这些报告包括最新的口头报告，内容涉及阿武托替尼和德法替尼联合治疗大量预处理的LGSOC患者的2期RAMP 201试验A部分的计划亚组分析，以及阿武托替尼联合粘着斑激酶（FAK）抑制剂治疗复发性LGSOC的临床前疗效数据的全体口头报告，以及关于3期RAMP 301试验的试验进行中海报。

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●	计划在LGSOC公布RAMP 201试验的更新顶线数据，以配合我们开始计划于2024年Q2滚动提交新药申请（NDA），以加速批准阿伐替尼和德法替尼联合用于复发性LGSOC。

●	美国可能在2025年进行商业发射的准备工作正在进行中，与欧洲和日本监管机构就解决美国以外患者需求展开讨论的计划继续推进。

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阿武托替尼联合KRAS G12C抑制剂治疗非小细胞肺癌（NSCLC）

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●	Verastem Oncology今天宣布，它已获得FDA的快速通道指定，用于与Mirati的 （BMS）G12C抑制剂，KRAZATI ™（adagrasib）于2024年4月用于治疗KRAS G12C突变的转移性NSCLC患者，这些患者之前接受过至少一种全身治疗，并且之前没有接受过KRAS G12C抑制剂的治疗。

●	Verastem Oncology今天宣布，该公司已于2024年4月获得FDA的快速通道指定，用于阿伐替尼联合defactinib与安进的G12C抑制剂LUMAKRAS ™（sotorasib）用于治疗KRAS G12C突变转移性NSCLC患者，该患者已接受过至少一种既往全身治疗。

●	FDA于2024年1月授予avutometinib与安进的G12C抑制剂LUMAKRAS ™（sotorasib）联合使用的快速通道指定，用于治疗KRAS G12C突变转移性NSCLC患者，这些患者之前接受过至少一种全身治疗，并且之前没有接受过KRAS G12C抑制剂的治疗。

●	KRAS G12C突变NSCLC患者在评估avutometinib加defactinib和sotorasib的1/2期RAMP 203试验中的数据更新计划于2024年下半年进行。

●	KRAS G12C突变NSCLC患者在评估avutometinib和adagrasib的1/2期RAMP 204试验中的数据计划用于H2 2024。

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阿武托替尼与Defactinib联合治疗一线转移性胰腺癌

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●	Verastem肿瘤学今天宣布在即将举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上接受一份摘要，该摘要将包括avutometinib和defactinib联合当前护理标准吉西他滨和nab-紫杉醇治疗一线转移性胰腺癌的RAMP205试验的初步安全性和有效性结果。

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GFH375（VS-7375）：口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂

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●	GenFleet Therapeutics研究性新药（IND）申请GFH375（VS-7375）在中国提交并接受审评。预计将于2024年下半年在中国开始1期试验。

●	与GenFleet合作的第二和第三个项目继续进行Discovery/Lead优化。

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即将举行的演讲

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Verastem Oncology今天宣布，在2024年5月31日至6月4日于伊利诺伊州芝加哥举行的ASCO年会上，一份用于海报展示的摘要获得接受。

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●	职位：阿伐替尼/迪法替尼和吉西他滨/NAB-紫杉醇联合用于一线转移性胰腺导管腺癌：1b/2期研究（RAMP205）的初步安全性和有效性。

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摘要编号：4140

●	日期/时间：2024年6月1日星期六下午1：30至4：30 CDT

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公司更新

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●	于2024年4月任命医学博士John Hayslip为首席医疗官，从而加强了执行领导团队。

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2024年第一季度财务业绩

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Verastem Oncology截至2024年第一季度末的现金、现金等价物和投资为1.101亿美元。

 

截至2024年3月31日止三个月（“2024季度”）的总运营费用为2810万美元，而截至2023年3月31日止三个月（“2023季度”）的总运营费用为1930万美元。

 

2024年季度的研发费用为1770万美元，2023年季度为1200万美元。增加570万美元，即47.5%，主要与合同研究组织成本增加、调查员费用增加和人员成本增加有关，包括非现金股票报酬。

 

2024年季度的销售、一般和管理费用为1040万美元，2023年季度为730万美元。增加310万美元，即42.5%，主要是由于预期阿武托替尼和迪法替尼可能在LGSOC中推出而产生的额外费用、增加的人员成本，包括非现金股票报酬，以及增加的咨询和专业费用。

 

2024年季度的净亏损为3390万美元，即每股1.26美元（基本和稀释后），而2023年季度的净亏损为1570万美元，即每股0.94美元（基本和稀释后，均根据公司的反向股票分割进行调整）。

 

2024年季度，非美国通用会计准则调整后净亏损为2620万美元，合每股亏损0.98美元（稀释后），而2023年季度非美国通用会计准则调整后净亏损为1780万美元，合每股亏损1.07美元（稀释后，经公司反向股票分割调整）。请参阅本新闻稿所附的GAAP与非GAAP对账。

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使用非公认会计原则财务措施

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为补充Verastem Oncology的简明合并财务报表，该报表是根据美国公认会计原则（GAAP）编制和呈报的，公司在本新闻稿中使用了以下非GAAP财务指标：非GAAP调整后净亏损和非GAAP每股净亏损。这些非GAAP财务指标不包括根据GAAP确定的相应财务指标中的某些金额或费用。管理层认为，结合公司的GAAP财务报表，这些非GAAP信息对投资者很有用，因为它为公司的经营业绩提供了更大的透明度和期间可比性，并可以增强投资者识别公司业务经营趋势的能力。管理层使用这些措施，除其他因素外，评估和分析运营结果和趋势，并使财务和运营

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决定。非GAAP信息不是根据一套全面的会计规则编制的，应仅用于补充对根据GAAP报告的公司经营业绩的理解，而不是孤立地或替代或优于根据GAAP编制和呈报的财务信息。此外，这些非GAAP财务指标不太可能与其他公司提供的非GAAP信息具有可比性。确定不包括在非公认会计准则财务指标中的金额是管理层判断的问题，除其他因素外，还取决于基本费用或收入金额的性质。截至2024年3月31日和2023年3月31日止三个月，这些非公认会计原则财务指标与最具可比性的公认会计原则财务指标之间的对账情况列于未经审计的简明综合财务报表后本新闻稿随附的表格中。

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关于阿武托替尼与Defactinib联用

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Avutometinib是一种RAF/MEK钳，可通过最大RAS/MAPK通路抑制诱导MEK与ARAF、BRAF和CRAF的非活性复合物，从而潜在地产生更完整和持久的抗肿瘤反应。与目前可用的仅MEK抑制剂相比，阿武托替尼可阻断MEK激酶活性和RAF磷酸化MEK的能力。这种独特的机制允许avutometinib阻断MEK信号传导，而MEK的代偿性激活似乎限制了其他仅MEK抑制剂的疗效。美国食品药品监督管理局（FDA）授予阿武托替尼和选择性FAK抑制剂defactinib的研究性组合突破性疗法指定，用于治疗所有复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者，无论在一种或多种既往治疗线（包括铂类化疗）后的KRAS状态如何。Avutometinib单独或联合defactinib也被FDA授予孤儿药指定，用于治疗LGSOC。

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作为其RAF和MEK计划或RAMP的一部分，Verastem肿瘤学目前正在进行avutometinib在RAS/MAPK驱动的肿瘤中的临床试验。RAMP301（NCT06072781）是一项国际3期验证性试验，评估阿武托替尼和德法替尼联合治疗与标准化疗或激素疗法治疗复发性LGSOC。RAMP201（NCT04625270）是阿武托替尼联合defactinib在复发性LGSOC患者中的2期注册导向试验，已完成剂量优化和扩展阶段及低剂量评估各阶段的入组。

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Verastem Oncology已与安进和Mirati建立临床合作，分别作为RAMP 203（NCT05074810）和RAMP 204（NCT05375994）试验的一部分，评估LUMAKRAS ™（sotorasib）联合阿伐替尼和德法替尼以及KRAZATI ™（adagrasib）联合阿伐替尼在KRAS G12C突变NSCLC中的疗效。RAMP205（NCT05669482）是一项评估avutometinib和defactinib联合吉西他滨/nAB-紫杉醇治疗一线转移性胰腺癌患者的1b/2期临床试验，获得了PanCAN治疗加速奖的支持。

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关于GFH375（VS-7375）
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GFH375（VS-7375）是一种潜在的同类最佳、强效和选择性口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂，被确定为与GenFleet Therapeutics合作的Verastem肿瘤学发现和开发合作的主要项目。在中国批准研究性新药（IND）申请（目前正在审查中）后，GenFleet预计将于2024年下半年在中国启动1期试验。此次合作包括三个发现项目，第一个是KRAS G12D抑制剂，并将为Verastem肿瘤学提供获得许可的独家选择。

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在成功完成1期试验的预定里程碑后，合作中的三种化合物。这些许可将赋予Verastem在中国大陆、香港、澳门和台湾的GenFleet领土之外的肿瘤开发和商业化权利。

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关于Verastem肿瘤学

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Verastem Oncology（纳斯达克：VSTM）是一家处于后期开发阶段的生物制药公司，致力于新药的开发和商业化，以改善被诊断患有癌症的患者的生活。我们的管线专注于RAS/MAPK驱动的癌症，特别是抑制癌症中促进癌细胞存活和肿瘤生长的关键信号通路的新型小分子药物，包括RAF/MEK抑制和FAK抑制。欲了解更多信息，请访问www.verastem.com并在LinkedIn上关注我们。

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前瞻性陈述通知

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本新闻稿包含有关Verastem肿瘤学战略、未来计划和前景的前瞻性陈述，包括与avutometinib和defactinib联合用药治疗低级别浆液性卵巢癌的计划滚动新药申请（NDA）提交的预期时间、与GenFleet合作的结果和益处（包括在中国获得IND批准）、公司各项临床试验的潜在临床价值、开始和完成试验的时间安排相关的陈述，包括一线数据报告、与监管机构的互动，候选产品商业化的潜力和时间安排，以及涉及Verastem肿瘤学先导化合物的其他开发计划的潜力。“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜力”、“将”、“将”、“可能”、“应该”、“继续”、“可以”、“有希望”和类似表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。前瞻性陈述并非对未来业绩的保证，并受到可能导致实际结果与此类陈述中明示或暗示的结果存在重大差异的风险和不确定性的影响。

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适用的风险和不确定性包括风险和不确定性，除其他外，涉及以下方面：我们的候选产品（包括阿武托替尼与其他化合物联合使用，包括defactinib、LUMAKRAS ™和其他化合物）的开发成功和潜在商业化；研发中固有的不确定性，例如临床试验的负面或意外结果，可能向任何司法管辖区的监管机构提交的我们的候选产品申请的发生或时间；任何司法管辖区的监管机构是否以及何时可能批准可能为我们的候选产品提交的任何此类申请，以及，如果获得批准，我们的候选产品是否会在这些司法管辖区取得商业上的成功；我们为候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力；任何法律诉讼的范围、时间和结果；监管机构关于试验设计、标签和其他可能影响我们的候选产品的时间、可用性或商业潜力的事项的决定；我们的候选产品的临床前测试以及临床试验的初步或中期数据是否将预测正在进行或以后的临床试验的结果或成功；时间，我们的候选产品的报销范围和费率不确定；第三方付款人（包括政府机构）可能不会报销；可能存在影响我们的候选产品的竞争性发展；可能无法在预期时获得数据；临床试验的注册可能需要比预期更长的时间；我们的候选产品将导致不良安全事件和/或可能因额外数据或分析而引起的意外担忧，或导致与其相比无法管理的安全性概况

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功效水平；我们的候选产品可能会遇到制造或供应中断或故障；我们所依赖的任何第三方合同研究组织、合同制造组织、临床站点或承包商等未能充分履行；我们面临实质性竞争，这可能会导致其他人在我们之前或比我们更成功地开发或商业化产品，这可能会导致我们的候选产品的市场份额或市场潜力减少；我们将无法成功启动或完成我们的候选产品的临床开发和最终商业化；我们的候选产品的开发和商业化将需要比计划更长的时间或成本更高，包括由于进行了额外的研究；我们可能没有足够的现金为我们预期的运营提供资金；我们可能无法吸引和留住高素质的人员；我们或中外制药有限公司将无法根据阿武托替尼许可协议充分履行职责；我们的候选产品的目标市场可能比我们目前估计的要小；Secura Bio，Inc.将无法根据与Secura Bio，Inc.的资产购买协议充分履行职责，包括与里程碑付款有关；我们将无法看到我们根据与GenFleet的合作和期权协议已支付并可能继续支付的款项的投资回报，或者GenFleet将无法根据协议充分履行；我们可能无法在未来通过产品许可、共同促销安排、公共或私募股权、债务融资或其他方式获得足够的融资；我们将不会为我们的产品候选者寻求或提交监管文件；以及我们的产品候选者将不会获得监管批准，成为商业上成功的产品，或导致向患者提供新的治疗方案。

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其他风险和不确定性包括公司于2024年3月14日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中以及随后向SEC提交的任何文件中“风险因素”标题下确定的风险和不确定性。本新闻稿中包含的前瞻性陈述反映了Verastem Oncology截至本新闻稿发布之日的观点，公司不承担并明确否认任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非法律要求。

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投资者及媒体查询：

朱莉莎·维亚纳

企业传播和投资者关系副总裁

Investors@verastem.com或

media@verastem.com

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Verastem肿瘤学

简明合并资产负债表

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（未经审计）

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Verastem肿瘤学

简明合并经营报表

（单位：千，每股金额除外）

（未经审计）

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（1）金额已追溯重列，以反映2023年5月31日生效的1比12反向股票分割

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Verastem肿瘤学

GAAP与非GAAP财务信息的对账

（单位：千，每股金额除外）

（未经审计）

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（1）金额已追溯重列，以反映2023年5月31日生效的1比12反向股票分割