EX-99.1
Sarepta医疗公布2026年第一季度财务业绩和近期公司发展
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2026年第一季度净产品收入总计3.305亿美元，其中包括1.020亿美元的ELEVIDYS净产品收入和2.286亿美元的PMO净产品收入
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2026年第一季度实现GAAP和Non-GAAP营业收入分别为3.584亿美元和3.977亿美元
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siRNA管道提供了SRP-1001（FSHD1）和SRP-1003（DM1）的第一个1/2期数据，显示了剂量依赖性药物暴露、早期生物标志物效应和良好的耐受性
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完成向FDA提交AMONDYS 45和VYONDYS 53的sNDA，寻求转换为传统批准
马萨诸塞州剑桥--（BUSINESS WIRE）--2026年5月6日--Sarepta Therapeutics, Inc.（NASDAQ：SRPT）是罕见疾病精准基因医学的领导者，该公司今天公布了2026年第一季度的财务业绩。
“我们带着明确的优先事项进入2026年——稳定业务、恢复增长、保持财务实力，以及推进一条我们认为可以定义Sarepta下一个时代的管道。在第一季度，我们在对抗每一个方面都取得了有意义的进展，”Sarepta医疗首席执行官Doug Ingram表示。“我们的商业投资组合已经开始稳定，这得益于扩大的现场参与和越来越多的证据加强了ELEVIDYS的疾病改善影响，我们认为ELEVIDYS有望恢复增长。与此同时，我们正在推进西罗莫司预处理的ENDEAVOR研究的队列8，以服务于我们再次向非门诊社区提供ELEVIDYS的目标。最后，我们仍然处于财务实力、正收益和持续产生的现金流的地位，这使我们能够为我们的管道提供充分的资金。我们可能是同类最佳的临床阶段siRNA产品组合继续取得进展，在DM1和FSHD方面出现了令人鼓舞的早期信号，并在高价值项目中出现了多个即将发布的读数。”
企业亮点：
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首个siRNA Pipeline靶向FSHD1和DM1的临床数据： 2026年3月，Sarepta分享了SRP-1001治疗面肩肱型肌营养不良症1型（FSHD1）和SRP-1003治疗强直性肌营养不良症1型（DM1）的1/2期递增剂量研究的早期临床结果。数据表明，药物暴露的持续剂量依赖性增加、早期生物标志物效应以及没有剂量限制性安全信号的良好耐受性，加强了α v β 6整合素靶向递送平台的潜力。
•
ENDEAVOR队列8入组和给药正在进行中 ：2026年3月，公司宣布正在对ENDEAVOR研究（研究9001-103）的队列8中的大约25名非非非卧床参与者进行筛查和入组，截至2026年4月，也已开始给药。该队列将评估预防性西罗莫司，作为增强免疫抑制方案的一部分，该方案旨在减轻患有更晚期杜氏肌营养不良症的老年患者与AAV基因治疗相关的急性肝损伤风险。
•
ELEVIDYS在日本首次商业销售 ：2026年3月，Chugai Pharmaceuticals在日本商业推出ELEVIDYS后，Sarepta根据罗氏合作协议获得了4000万美元的里程碑付款。
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PMO疗法的监管路径进展 ：2026年4月，Sarepta提交了sNDA，寻求将AMONDYS 45和VYONDYS 53从加速批准转换为传统批准，并得到ESSENCE验证性研究数据和大量真实世界证据的支持。
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2026年第一季度财务表现强劲 交付 GAAP和Non-GAAP营业利润。 剔除计划的Arrowhead协作付款和启用自 ‑ 资助管道推进。
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重申2026财年指导意见： 产品净收入总额为1.2-1.4亿美元，非美国通用会计准则研发和SG & A费用合计为800.0-9.0亿美元。
电话会议
此次活动将在Sarepta网站投资者关系部分进行网络直播，网址为https://investorrelations.sarepta.com/events-presentations，活动结束后，重播将在那里存档一年。可以使用此链接访问此事件。
2026年第一季度财务亮点1
截至3个月
2026
2025
改变
改变
（百万，每股金额除外）
$
%
总收入
$
730.8
$
744.9
$
(14.1
)
(2
)%
营业收入（亏损）：
公认会计原则
$
358.4
$
(300.4
)
$
658.8
*
非公认会计原则
$
397.7
$
(249.6
)
$
647.3
*
净收入（亏损）：
公认会计原则
$
331.0
$
(447.5
)
$
778.5
*
非公认会计原则
$
385.4
$
(332.5
)
$
717.9
*
每股摊薄收益（亏损）
公认会计原则
$
2.88
$
(4.60
)
$
7.48
*
非公认会计原则
$
3.16
$
(3.42
)
$
6.58
*
*意义不大
[ 1 ]有关我们使用非GAAP财务指标的解释，请参阅本新闻稿后面的“非GAAP财务指标的使用”部分，有关每个非GAAP财务指标与最具可比性的GAAP指标的对账，请参阅本新闻稿末尾的表格。
截至
截至
（百万）
现金、现金等价物、限制性现金和投资
$
748.3
$
953.8
收入
截至2026年3月31日的三个月，总收入为7.308亿美元，而2025年同期为7.449亿美元，减少了1410万美元。这主要反映了由于我们更新的标签仅包括接受治疗的非卧床患者群体，导致ELEVIDYS销量下降。减少的部分被与F. Hoffman-La Roche Ltd.（“罗氏”）对某些项目权利的拒绝选择权和根据罗氏合作协议确认的里程碑相关的合作收入中确认的3.650亿美元相关的合作收入增加2.530亿美元所部分抵消，该合作收入与2025年与罗氏收购某个项目的选择权到期相关的合作收入1.12亿美元相比。此外，合同制造收入增加了1370万美元，这与交付给罗氏的商业电子视频器供应增加有关。
销售成本（不包括许可内权利的摊销）
截至2026年3月31日止三个月的销售成本（不包括许可内权利的摊销）为1.088亿美元，而2025年同期为1.376亿美元，减少了2880万美元。这一减少主要反映了LEVIDYS销售量减少，但与2025年同期相比，截至2026年3月31日止三个月我们的某些批次产品不符合我们的质量规格的注销增加部分抵消了这一减少。这一减少也被与销售给罗氏的产品相关的销售成本增加部分抵消，这主要与罗氏合作协议下的ELEVIDYS出货量增加有关。
营业费用及其他
截至2026年3月31日的三个月，研发费用为1.540亿美元，而2025年同期为7.734亿美元，减少了6.194亿美元。研发费用的减少主要反映了与Arrowhead Pharmaceutical，Inc.（“Arrowhead”）在截至2025年3月31日的三个月内执行的许可、合作和股票购买协议相关的5.836亿美元的前期和合作许可费用的确认，以及制造和临床费用的减少，这主要是由于我们决定重新安排我们在2025年7月宣布的管道和开发优先事项。这一减少被截至2026年3月31日的三个月期间向Arrowhead支付的5000万美元年度合作许可费部分抵消。截至2026年3月31日的三个月，非美国通用会计准则研发费用为1.375亿美元，而2025年同期为7.492亿美元，减少了6.117亿美元。
截至2026年3月31日的三个月，销售、一般和管理费用为1.090亿美元，而2025年同期为1.336亿美元，减少了2460万美元。减少的主要原因是，根据我们在2025年7月宣布的重组，员工人数减少，以及使用的与ELEVIDYS商业化努力相关的专业服务减少。截至2026年3月31日的三个月，非美国通用会计准则销售、一般和管理费用为8610万美元，而2025年同期为1.071亿美元，减少了2100万美元。
截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的其他费用净额分别约为1530万美元和8310万美元。这一变化主要反映了我们与投资Arrowhead相关的战略投资亏损减少，该投资于2025年8月出售，部分被利息支出增加所抵消，原因是在截至2026年3月31日的三个月内，2030年票据的利率高于我们的2027年票据。
截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的所得税费用分别约为1220万美元和6400万美元。列报的所有期间的所得税费用主要涉及州、联邦和外国所得税，而可用的税收损失或抵免额无法抵消。
使用非公认会计原则财务措施
除了本新闻稿中规定的GAAP财务指标外，我们还包括以下非GAAP指标：
1.
Non-GAAP净收入（亏损）由我们定义为GAAP净收入（亏损），不包括利息费用/收入、净额、折旧和摊销费用、基于股票的补偿费用、其他项目，以及每项税前非GAAP调整的估计所得税影响。
2.
非GAAP每股收益由我们定义为非GAAP净收入，如先前定义，除以已发行普通股和稀释性普通股等价物的加权平均股数，并根据库存股法和“如果转换”法下的额外股份进行调整，如适用且不具有反稀释性。Non-GAAP每股净亏损由我们定义为Non-GAAP净亏损，如上定义，除以
已发行普通股的加权平均数作为已发行稀释性普通股等价物的纳入是反稀释的。
3.
Non-GAAP营业收入（亏损）由我们定义为不包括折旧和摊销费用以及基于股票的补偿费用的GAAP营业收入（亏损）。
4.
非GAAP研发费用被我们定义为不包括折旧和摊销费用以及基于股票的补偿费用的GAAP研发费用。
5.
非GAAP销售、一般和管理费用被我们定义为GAAP销售、一般和管理费用，不包括折旧费用和基于股票的补偿费用。
以下部分用于将我们的GAAP财务指标调整为先前定义的非GAAP指标：
1.
利息、折旧和摊销-利息支出/收入，净额在不同时期可能会有很大差异，这是由于现金和债务余额的变化以及由我们业务之外的市场条件驱动的利率。折旧费用在不同时期可能会有很大差异，因为购买的财产和设备在不同时期可能会有很大差异，并且与我们的经营业绩没有任何直接关联。主要与专利成本相关的摊销费用在获得或专利申请或更新后的几年内摊销。
2.
基于股票的补偿费用-基于股票的补偿费用是指与我们授予的股权奖励相关的非现金费用。尽管这些是对运营的经常性费用，但我们认为，这些金额的计量在不同时期可能会有很大差异，并且在很大程度上取决于不是我们控制范围内的运营业绩直接后果的因素。因此，我们认为，排除这些费用有助于比较我们在不同时期的运营表现。
3.
其他项目-我们对其他费用和收入项目进行个别评估。我们考虑到每个项目的数量和质量特征，包括（a）性质，（b）这些项目是否与我们正在进行的业务运营有关，以及（c）我们是否期望这些项目继续或定期发生。这些其他项目包括战略投资的损失（收益），并可能包括未来符合上述特征的其他项目。我们从非公认会计原则结果中排除了：
a)
战略投资的亏损（收益）作为此类损益的结果并不代表我们的正常业务运营，这将使我们难以将我们的业绩与同样提供非公认会计原则披露的同行公司进行比较。
我们使用这些非公认会计准则衡量标准作为关键绩效衡量标准，目的是在内部评估运营绩效和现金需求。我们还认为，这些非公认会计原则衡量标准提高了各期业绩的可比性，并对投资者有用，因为它们为评估我们的业绩提供了与管理层采用的类似的基础。这些非公认会计原则的衡量标准并不是要孤立地考虑，也不是为了取代我们根据公认会计原则提出的财务业绩。使用Non-GAAP研发费用、Non-GAAP销售、一般和管理费用、Non-GAAP营业收入（亏损）、Non-GAAP净收入（亏损）、Non-GAAP每股摊薄收益（亏损）这些术语可能与其他公司报告的类似衡量标准不同，这可能会限制可比性，并且不是基于任何一套全面的会计规则或
原则。在附表“GAAP财务指标与非GAAP财务指标的对账”中，所有相关的非GAAP指标均与各自的GAAP指标进行了对账。
关于EXONDYS 51
EXONDYS 51使用Sarepta专有的磷酰胺吗啉基寡聚体（PMO）化学和外显子跳转技术与抗肌萎缩蛋白前mRNA的外显子51结合，导致具有易于外显子51跳转的基因突变的患者在mRNA处理过程中排除或“跳转”该外显子。跳过外显子的目的是允许产生一种内部截短的抗肌萎缩蛋白。
EXONDYS 51适用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者，这些患者的DMD基因已确认突变，该突变适用于外显子51跳过。基于在接受EXONDYS 51治疗的一些患者中观察到的骨骼肌中抗肌萎缩蛋白的增加，该适应症在加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证。
EXONDYS 51已满足安全性和有效性的全部法定标准，因此不被视为研究性或实验性的。
关于EXONDYS 51的重要安全信息
EXONDYS 51治疗的患者出现了超敏反应，包括支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速、荨麻疹等。如果出现超敏反应，进行适当的医疗治疗，并考虑减缓输液或中断EXONDYS 51治疗。
与安慰剂（N = 4）（研究1,24周）相比，EXONDYS 51 30mg或50mg/kg/周静脉（IV）输注治疗的DMD患者（N = 8）的不良反应至少多出25%（EXONDYS 51，安慰剂）为：平衡障碍（38%，0%）、呕吐（38%，0%）和接触性皮炎（25%，0%）。最常见的不良反应是平衡障碍和呕吐。由于患者人数较少，这些代表了可能无法反映实践中观察到的频率的粗略频率。EXONDYS 51每周一次的50mg/kg给药方案不推荐。
观察性临床研究（N = 163）最常见的不良反应见于10%以上的患者为头痛、咳嗽、皮疹、呕吐。
可能会发生其他不良事件。
要报告疑似不良反应，请致电1-888-SAREPTA（1-888-727-3782）联系Sarepta医疗，或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。
欲了解更多信息，请查看EXONDYS 51（ETeplirsen）的完整美国处方信息。
关于VYONDYS 53
VYONDYS 53（golodirsen）使用Sarepta专有的磷酰胺吗啉基寡聚体（PMO）化学和外显子跳跃技术与抗肌萎缩蛋白前mRNA的外显子53结合，导致在基因突变患者的mRNA处理过程中排除或“跳过”该外显子
服从于外显子53跳过。跳过外显子的目的是允许产生一种内部截短的抗肌萎缩蛋白。
VYONDYS 53适用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者的DMD基因已确认突变，该突变适用于外显子53跳过。基于在接受VYONDYS 53治疗的患者中观察到的骨骼肌中抗肌萎缩蛋白生成增加，该适应症在加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证。
VYONDYS 53已满足安全性和有效性的全部法定标准，因此不被视为研究性或实验性的。
VYONDYS 53的重要安全信息
对照：VYONDYS 53禁用于对golodirsen或VYONDYS 53中的任何非活性成分有严重超敏反应的患者。VYONDYS 53患者出现过敏反应。
警告和注意事项
超敏反应：VYONDYS 53治疗的患者出现了超敏反应，包括过敏反应、皮疹、发热、瘙痒、荨麻疹、皮炎和皮肤脱落，有些需要治疗。如果出现超敏反应，进行适当的医疗治疗，并考虑减缓输液、中断或停止VYONDYS53治疗，并监测直至病情缓解。VYONDYS 53禁用于对golodirsen或VYONDYS 53中任何非活性成分有严重超敏反应史的患者。
肾脏毒性：在接受golodirsen的动物中观察到肾脏毒性。虽然在VYONDYS 53的临床研究中未观察到肾脏毒性，但VYONDYS 53的临床经验有限，在给药一些反义寡核苷酸后已观察到肾脏毒性，包括可能致命的肾小球肾炎。服用VYONDYS 53的患者应监测肾功能。由于骨骼肌质量减少对肌酐测量的影响，肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠测量。血清胱抑素C、尿量尺、尿蛋白-肌酐比应在开始VYONDYS 53前测量。在开始VYONDYS 53之前，也可以考虑使用外源过滤标志物测量肾小球滤过率。治疗期间，每月监测尿量尺，每三个月监测一次血清胱抑素C和尿蛋白-肌酐比。只有预计没有排泄的VYONDYS 53的尿液才应用于监测尿液蛋白。输注前VYONDYS 53输注当天获得的尿液，或最近一次输注后至少48小时获得的尿液，均可使用。或者，使用不使用试剂邻苯三酚红的实验室测试，因为这种试剂有可能与尿液中排泄的任何VYONDYS53发生交叉反应，从而导致尿蛋白假阳性结果。
如检出血清胱抑素C持续升高或蛋白尿，请转诊儿科肾科医生进一步评估。
不良反应：在至少20%的治疗患者中观察到且大于安慰剂的不良反应有（VYONDYS 53，安慰剂）：头痛（41%，10%）、发热（41%，14%）、跌倒（29%，19%）、腹痛（27%，10%）、鼻咽炎（27%，14%）、咳嗽（27%，19%）、呕吐（27%，19%）、恶心（20%，10%）。
在VYONDYS 53治疗的患者中发生频率超过5%且发生频率高于安慰剂的其他不良反应有：给药部位疼痛、背痛、疼痛、腹泻、头晕、韧带扭伤、挫伤、流感、口咽痛、鼻炎、皮肤擦伤、耳部感染、季节性过敏、心动过速、导管部位相关反应、便秘、骨折。
可能会发生其他不良事件。
要报告疑似不良反应，请致电1-888-SAREPTA（1-888-727-3782）联系Sarepta医疗，或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。
欲了解更多信息，请查看VYONDYS 53（golodirsen）的完整美国处方信息。
关于AMONDYS 45
AMONDYS 45（casimersen）使用Sarepta专有的磷酰胺吗啉基寡聚体（PMO）化学和外显子跳跃技术与抗肌萎缩蛋白前mRNA的外显子45结合，导致具有易于外显子45跳跃的基因突变的患者在mRNA处理过程中排除或“跳过”该外显子。跳过外显子的目的是允许产生一种内部截短的抗肌萎缩蛋白。
AMONDYS45适用于治疗DMD基因已确认突变的患者的杜氏肌营养不良症（DMD），该突变适用于外显子45跳过。基于在接受AMONDYS 45治疗的患者中观察到的骨骼肌中抗肌萎缩蛋白生成增加，该适应症在加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证。
AMONDYS 45已满足安全性和有效性的全部法定标准，因此不被视为研究性或实验性的。
AMONDYS 45的重要安全信息
对照：AMONDYS 45禁用于已知对casimersen或AMONDYS 45中任何非活性成分有严重超敏反应的患者。已发生包括血管性水肿和过敏反应在内的超敏反应实例。
警告和注意事项
超敏反应：在接受AMONDYS 45治疗的患者中发生了超敏反应，包括血管性水肿和过敏反应。如果出现超敏反应，应进行适当的医疗治疗，并考虑减缓输液、中断或停止AMONDYS45输液并监测直至病情缓解。AMONDYS45禁用于已知对casimersen或AMONDYS45中任何非活性成分有严重超敏反应的患者。
肾脏毒性：在接受casimersen的动物中观察到肾脏毒性。虽然在AMONDYS45的临床研究中没有观察到肾脏毒性，但在给药一些反义寡核苷酸后已经观察到肾脏毒性，包括可能致命的肾小球肾炎。服用AMONDYS 45的患者应监测肾功能。由于骨骼肌质量减少对肌酐测量的影响，肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠测量。血清胱抑素C、尿量尺、尿蛋白-肌酐比应在开始AMONDYS 45前测量。在开始AMONDYS 45之前，也可以考虑使用外源过滤标志物测量肾小球滤过率。治疗期间，每月监测尿量尺，每三个月监测一次血清胱抑素C和尿蛋白-肌酐比（UPCR）。只有预计没有排泄的AMONDYS45的尿液才应用于监测尿液蛋白。可使用输注前AMONDYS45输注当天获得的尿液，或最近一次输注后至少48小时获得的尿液。或者，使用不使用试剂邻苯三酚红的实验室测试，因为这种试剂有可能与尿液中排泄的任何AMONDYS45发生交叉反应，从而导致尿蛋白假阳性结果。
如检出血清胱抑素C持续升高或蛋白尿，请转诊儿科肾科医生进一步评估。
不良反应：AMONDYS45治疗的患者中至少有20%发生不良反应，且至少比安慰剂组多5%（AMONDYS45，安慰剂）：上呼吸道感染（65%，55%）、咳嗽（33%，26%）、发热（33%，23%）、头痛（32%，19%）、关节痛（21%，10%）、口咽痛（21%，7%）。
在AMONDYS45治疗的患者中至少有10%发生的其他不良反应，并且比安慰剂组更频繁的至少有5%是：耳痛、恶心、耳部感染、创伤后疼痛以及头晕和头晕。
可能会发生其他不良事件。
要报告疑似不良反应，请致电1-888-SAREPTA（1-888-727-3782）联系Sarepta医疗，或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。
欲了解更多信息，请查看AMONDYS 45（casimersen）的完整美国处方信息。
关于ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）
ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种单剂量、基于腺相关病毒（AAV）的基因转移疗法，用于静脉输液，旨在解决Duchenne肌营养不良症的根本遗传原因—— DMD基因的突变或变化导致肌营养不良蛋白的缺乏——通过传递编码骨骼肌中ELEVIDYS微肌营养不良蛋白靶向生产的转基因。
ELEVIDYS适用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）的门诊患者，这些患者的DMD基因已确认发生突变。
使用限制
ELEVIDYS不推荐用于以下患者：
•
既往肝功能损害（定义为γ-谷氨酰转移酶[ GGT ] > 2 x正常或总胆红素上限>正常不是由于吉尔伯特综合征引起的上限）或由于急性严重肝损伤和急性肝衰竭的高风险而导致的活动性肝病毒感染。
•
近期接种（治疗后4周内）因免疫原性和潜在安全问题。
重要安全信息
盒装预警：急性严重肝损伤和急性肝衰竭
发生了急性严重肝损伤，包括危及生命和致命的急性肝衰竭。已有肝功能损害的患者风险可能更高。
输液前，通过临床检查和实验室检测评估肝功能。ELEVIDYS输注前后给予全身性皮质激素。输注后的前3个月继续每周监测肝功能，持续到结果无明显变化。
指示患者在输注ELEVIDYS后至少2个月内保持与适当的医疗机构的接近，由医疗保健提供者确定。
如怀疑急性严重肝损伤或即将发生的急性肝衰竭，应及时与专科医生（例如消化科医生或肝病科医生）进行会诊。
对照：ELEVIDYS禁用于DMD基因中外显子8和/或外显子9的任何缺失的患者，包括这些外显子的任何部分或全部的缺失。
警告和注意事项：
急性严重肝损伤和急性肝衰竭
见黑框警告。
•
以肝酶（例如GGT、ALT）和总胆红素升高为标志的急性严重肝损伤和急性肝衰竭已与ELEVIDYS发生。肝损伤的发病通常在ELEVIDYS给药的8周内开始。在接受ELEVIDYS治疗的非卧床患者中，在临床和上市后环境中已经发生了具有致命结局的急性肝衰竭。
•
据报道，在一名非门诊患者中，与ELEVIDYS相关的急性肝损伤后，会出现危及生命的肠系膜静脉血栓形成，并发肠缺血和坏死，以及门脉高压。
•
已有肝功能损害、慢性肝病或急性肝病（如急性肝病毒感染）的患者，发生急性严重肝损伤或急性肝衰竭的风险可能更高。推迟急性肝病患者的ELEVIDYS给药，直到解决或控制。
•
建议ELEVIDYS输液前后的患者进行全身性皮质激素治疗。有指征时调整皮质激素治疗方案。
严重感染
•
由于同时给予皮质激素方案和额外的免疫抑制剂以及ELEVIDYS，可能会增加对严重感染的易感性。服用ELEVIDYS给药所需的免疫抑制剂皮质类固醇的患者出现了严重的呼吸道感染，包括致命的结果。
•
ELEVIDYS给药前后监测患者感染体征和症状，适当治疗。
•
在启动ELEVIDYS输注前所需的皮质类固醇方案之前，根据最佳临床实践和免疫指南进行免疫接种。
心肌炎
•
ELEVIDYS输注后24小时至1年以上观察到急性、严重、危及生命的心肌炎和肌钙蛋白-I升高。
•
如果患者出现心肌炎，那些预先存在左心室射血分数（LVEF）损伤的患者可能有更高的不良后果风险。
•
在ELEVIDYS输注前和输注后第一个月每周监测肌钙蛋白-I，如果有临床指征则继续监测，直到结果恢复到接近基线水平或稳定。
•
在出现心脏症状，如胸痛或呼吸急促时，可能需要更频繁的监测。
输液相关反应
•
输液相关反应，包括超敏反应和过敏反应，已在ELEVIDYS给药期间或长达数小时后发生。在输液结束期间和结束后至少3小时内密切监测患者。如出现输液相关反应症状，应减缓或停止输液，并给予适当治疗。一旦症状缓解，可能会以较低的速度重新开始输液。
•
ELEVIDYS应在可立即获得输液相关反应治疗的环境中给药。
免疫介导的肌炎
•
免疫介导的肌炎，包括严重和危及生命的事件，在ELEVIDYS输液后大约1个月已经发生。体征和症状包括严重的肌肉无力，包括吞咽困难、呼吸困难、发音困难和低音。
•
已有严重至危及生命的免疫介导的肌炎患者报告了缺失，包括部分外显子1-17和/或外显子59-71的 DMD 基因。
•
无论基因突变如何，建议患者如果遇到任何无法解释的肌肉疼痛、压痛或虚弱加剧，包括吞咽困难、呼吸困难、发音困难或低音，立即联系医生，因为这些可能是肌炎的症状。考虑额外
如果出现这些症状，则根据患者的临床表现和病史进行免疫调节治疗。
针对AAVRH74的既往免疫力
•
在基于AAV载体的基因疗法中，预先存在的抗AAV抗体可能会阻碍所需治疗水平的转基因表达。ELEVIDYS治疗后，所有患者均产生了抗AAVRH74抗体。
•
在ELEVIDYS给药前对抗AAVRH74总结合抗体的存在进行基线检测。
•
抗AAVRH74总结合抗体滴度升高≥ 1：400的患者不建议使用ELEVIDYS。
不良反应
•
临床研究报告的最常见不良反应（发生率≥ 5%）为呕吐、恶心、肝损伤、发热、血小板减少、肌钙蛋白-I升高。
向FDA报告处方药的负面副作用。请访问www.fda.gov/medwatch或致电1-800-FDA-1088。您也可以拨打1-888-SAREPTA（1-888-727-3782）向Sarepta医疗报告副作用。
请查看ELEVIDYS的完整处方信息，包括黑框警告和用药指南。
关于Sarepta医疗
Sarepta肩负着一项紧迫的使命：为摧毁生命的罕见疾病设计精准的基因医学，并做空未来。我们在Duchenne肌营养不良症（Duchenne）领域占据领导地位，并正在建立一个涵盖肌肉、中枢神经系统和心脏病的强大项目组合。欲了解更多信息，请访问www.sarepta.com或在LinkedIn、X、Instagram和Facebook上关注我们。
前瞻性陈述
为了让Sarepta的投资者了解其目前的业绩和未来前景，本新闻稿包含前瞻性陈述。本新闻稿中包含的任何非历史事实陈述的陈述都可能被视为前瞻性陈述。前瞻性陈述可能附有“相信”、“预期”、“计划”、“预期”、“将”、“可能”、“打算”、“准备”、“看起来”、“潜在”、“可能”等词语和类似表述。这些前瞻性陈述包括与我们的未来运营、财务业绩和预测、业务计划、市场机会和潜在增长、优先事项以及研发计划和技术相关的陈述；我们的技术和科学方法的潜在好处，包括我们潜在的同类最佳siRNA计划；Elevidys，包括其对Duchenne轨迹的影响，以及回到为非非非非非非门诊患者提供Elevidys服务的潜在途径；我们正在进行和计划进行的临床试验的时间安排；以及我们的预期计划和里程碑，包括关于Elevidys和我们的候选产品。
这些前瞻性陈述涉及风险和不确定性，其中许多超出了Sarepta的控制范围。实际结果可能与这些前瞻性陈述或暗示的结果大不相同
由于此类风险和不确定性而导致的报表。已知的风险因素包括：我们用来评估特定安全性或有效性参数的不同方法、假设和应用可能会产生不同的统计结果，即使我们认为从临床试验中收集的数据是积极的，未来研究的结果可能与过去的积极结果不一致，或者可能无法满足我们产品的安全性和有效性的监管批准要求；我们的产品或候选产品可能会被认为有效性不足，不安全或可能导致不可预见的不良事件；我们可能会在我们的临床试验中或在接受我们批准的产品的患者中观察到不良反应；我们的产品可能不会被患者、付款人或医疗保健提供者广泛采用，这将对我们的业务产生不利影响；我们的产品或候选产品可能会引起不良副作用，从而在任何营销批准后产生重大负面后果；我们可能无法及时或根本无法遵守与我们的产品有关的所有FDA批准后承诺和要求；在临床前和临床试验中取得成功，特别是如果基于较小的患者样本，并不能确保以后的临床试验会取得成功；某些项目可能永远不会在临床上取得进展或可能由于多种原因而被终止，包括监管机构实施临床暂停以及美国暂停或终止临床研究或试验；如果患有我们目标治疗的疾病的实际患者人数少于估计，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到不利影响；我们可能无法执行我们的业务计划，包括满足我们预期或计划的监管里程碑和时间表、研究和临床开发计划，以及将我们的候选产品推向市场，出于各种原因，其中一些原因可能超出我们的控制范围，包括公司财务和其他资源的可能限制，可能无法及时预期或解决的制造限制，以及监管、法院或机构的决定，例如美国专利商标局就涵盖我们候选产品的专利作出的决定；以及我们最近向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2026年3月31日季度的10-Q表格季度报告中在“风险因素”标题下确定的风险，以及公司提交的其他SEC文件，鼓励您审查。
互联网发布信息
我们经常在我们网站www.sarepta.com的‘For Investors’部分发布对投资者可能重要的信息。我们鼓励投资者和潜在投资者定期查阅我们的网站，了解有关我们的重要信息。
Sarepta Therapeutics, Inc.
简明综合损益表（亏损）
（未经审计，单位：千，每股金额除外）
截至3个月
2026
2025
收入：
产品，净
$
330,515
$
611,523
协作和其他
400,288
133,333
总收入
730,803
744,856
成本及开支：
销售成本（不包括许可内权利的摊销）
108,768
137,564
研究与开发
153,960
773,448
销售，一般和行政
108,951
133,629
许可内权利的摊销
691
601
总成本和费用
372,370
1,045,242
营业收入（亏损）
358,433
(300,386
)
其他损失，净额：
其他费用，净额
(15,259
)
(83,132
)
所得税费用前收入（亏损）
343,174
(383,518
)
所得税费用
12,215
63,990
净收入（亏损）
$
330,959
$
(447,508
)
每股收益（亏损）：
基本
$
3.15
$
(4.60
)
摊薄
$
2.88
$
(4.60
)
使用的普通股加权平均数
基本
104,988
97,362
摊薄
121,916
97,362
Sarepta Therapeutics, Inc.
GAAP财务指标与非GAAP财务指标的对账
（未经审计，单位：千，每股金额除外）
截至3个月
2026
2025
GAAP净收入（亏损）
$
330,959
$
(447,508
)
利息支出（收入），净额
12,952
(7,925
)
折旧和摊销费用
9,903
9,377
基于股票的补偿费用
29,399
41,428
战略投资亏损
1,712
90,728
调整的所得税影响
454
(18,598
)
Non-GAAP净收入（亏损）
$
385,379
$
(332,498
)
GAAP每股收益（亏损）-摊薄：
$
2.88
$
(4.60
)
加：GAAP对非GAAP调整的影响
0.28
1.18
Non-GAAP每股收益（亏损）-摊薄*
$
3.16
$
(3.42
)
普通股加权平均数
公认会计原则
121,916
97,362
非公认会计原则
121,916
97,362
*非GAAP每股收益是使用稀释股份计算的，而非GAAP每股净亏损是使用基本股份计算的，因为所有其他工具都是反稀释的。
截至3个月
2026
2025
总有效税率，GAAP
3.6
%
(16.7
)
%
减：GAAP对非GAAP调整的影响
(0.6
)
(16.4
)
总有效税率，非美国通用会计准则
3.0
%
(33.1
)
%
Sarepta Therapeutics, Inc.
GAAP财务指标与非GAAP财务指标的对账
（未经审计，单位：千）
截至3个月
2026
2025
GAAP研发费用
$
153,960
$
773,448
基于股票的补偿费用
(10,277
)
(17,317
)
折旧和摊销费用
(6,206
)
(6,977
)
非美国通用会计准则研发费用
$
137,477
$
749,154
截至3个月
2026
2025
GAAP销售、一般和管理费用
$
108,951
$
133,629
基于股票的补偿费用
(19,122
)
(24,111
)
折旧费用
(3,697
)
(2,400
)
非美国通用会计准则销售、一般和管理费用
$
86,132
$
107,118
截至3个月
2026
2025
GAAP营业收入（亏损）
$
358,433
$
(300,386
)
基于股票的补偿费用
29,399
41,428
折旧和摊销费用
9,903
9,377
Non-GAAP营业收入（亏损）
$
397,735
$
(249,581
)
Sarepta Therapeutics, Inc.
简明合并资产负债表
（未经审计，单位：千，股份和每股数据除外）
截至
截至
物业、厂房及设备
当前资产：
现金及现金等价物
$
464,450
$
801,282
短期投资
188,739
138,368
应收账款，净额
394,817
398,233
存货
1,001,112
914,744
制造业相关存款和预付款项
72,785
113,455
其他流动资产
187,973
171,856
流动资产总额
2,309,876
2,537,938
物业及设备净额
336,241
345,125
使用权资产
124,059
125,495
非流动存货
174,865
184,543
非流动投资
81,936
1,048
其他非流动资产
151,957
155,554
总资产
$
3,178,934
$
3,349,703
负债和股东权益
流动负债：
应付账款
$
70,376
$
280,841
应计费用
302,372
359,659
递延收入，当期部分
116,037
443,397
其他流动负债
10,379
11,393
流动负债合计
499,164
1,095,290
长期负债
838,162
828,974
租赁负债，扣除流动部分
198,505
199,378
递延收入，扣除当期部分
136,354
83,910
其他非流动负债
1,647
1,529
负债总额
1,673,832
2,209,081
股东权益：
优先股，面值0.0001美元，授权3,333，333股；无
—
—
普通股，面值0.0001美元，授权198,000，000股；
11
11
库存股，按成本计，2026年3月31日为655,642股和650,876股
(25,263
)
(25,263
)
额外实收资本
6,076,500
6,042,586
累计其他综合（亏损）收益，税后净额
(121
)
272
累计赤字
(4,546,025
)
(4,876,984
)
股东权益合计
1,505,102
1,140,622
负债和股东权益合计
$
3,178,934
$
3,349,703
资料来源：Sarepta Therapeutics, Inc.
投资者联系人：
Ian Estepan，617-274-4052，iestepan@sarepta.com
Ryan Wong，617-800-4112，rwong@sarepta.com
Tam Thornton，617-803-3825，tthornton@sarepta.com
媒体联系人：
Tracy Sorrentino，617-301-8566，tsorrentino@sarepta.com
Kara Hoeger，617-710-3898，khoeger@sarepta.com