Harmony Biosciences提供临床前数据，证明BP1.15205在睡眠时对嗜睡症的显着促醒和抑制猝倒作用
BP1.15205是一种潜在的同类最佳OX2R激动剂，正在研究用于发作性睡病和其他中枢性嗜睡障碍
计划于2025年2月开始首次人体研究；预计2026年获得一线临床数据
宾夕法尼亚州普利茅斯会议2025年6月11日/美国商业资讯/--Harmony Biosciences Holdings, Inc.（纳斯达克：HRMY）今天宣布公布BP1.15205的临床前药理效应数据，BP1.15205是一种在研、高效且可能是同类最佳的食欲素2受体（OX2R）激动剂，该药物在标准的发作性睡病1型转基因小鼠模型中显示出显着的促醒和猝倒抑制作用。数据将在39第美国职业睡眠协会（APSS）“睡眠”年会于太平洋夏令时间2025年6月11日（星期三）上午10：00在西雅图举行。
Harmony Biosciences首席医学和科学官、医学博士、MS Kumar Budur表示：“我们对SLEEP上展示的稳健的临床前数据感到鼓舞，这些数据突出了BP1.15205作为潜在的同类最佳OX2R激动剂。”“BP1.15205是一种新的独特的化学支架，针对高效进行了优化，在标准转基因小鼠模型中，在口服极低剂量下显示出具有统计学意义的促醒作用。这些发现支持在低剂量下潜在治疗所有三种中枢过度嗜睡疾病的剂量灵活性，这可能会提供优化的益处/风险特征。对两个物种进行的为期3个月的GLP毒性研究没有发现相关的不良事件，并支持良好的安全性和耐受性。”
正在为BP1.15205完成向欧洲药品管理局（EMA）提交的研究性医药产品档案（IMPD）申请。一项首次人体研究计划于2025年2月开始，预计2026年将获得一线数据。此外，BP1.15205的研究性新药（IND）申请将提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。
“我们非常高兴能够推进我们可能是同类最佳的OX2R计划，并支持我们的睡眠-唤醒特许经营权的战略扩张。我们致力于进一步研究这种潜在的新解决方案，希望将一种新的治疗方法推向市场，可以帮助更多患有发作性睡病和其他中枢性嗜睡障碍的人，”Budur补充道。
题为“BP1.15205，一种新型Orexin-2受体激动剂，在小鼠嗜睡症模型中展示药理作用”的海报将在P-38；海报板编号1；2025年6月11日，太平洋夏令时间上午10：00展示。
研究的主要发现包括：
体外食欲素受体功能研究：
| ● | BP1.15205是一种高效的OX2R受体激动剂：EC50= 0.015 nm。 |
| ● | BP1.15205对人OX2R受体具有高度选择性：比人OX1R受体具有> 600倍的选择性。 |
| ● | 在人和小鼠orexin-2受体之间观察到激动剂功能特性的最小种间差异。 |
体内药理学研究：
| ● | 与载体治疗的动物相比，在24小时光/暗周期的12小时暗期开始时，在转基因小鼠中单次口服BP1.15205剂量产生了从0.03和0.1mg/kg开始测试的每一剂量的总清醒时间和睡眠潜伏期的显着和剂量依赖性增加。 |
| ● | 在单次给药、口服给药后测量猝倒样发作总数和持续时间的显着和剂量依赖性降低 |
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| BP1.15205起始于1mg/kg，与整车相比。 |
关于嗜睡症
嗜睡症是一种罕见的、慢性的、使人衰弱的睡眠-觉醒状态不稳定的神经系统疾病，约有17万美国人受到影响，其主要特征是白天过度嗜睡（EDS）和猝倒——这是它的两个主要症状——以及其他侵入清醒的REM睡眠失调（幻觉和睡眠麻痹）的表现。EDS是白天无法保持清醒和警觉，是所有发作性睡病患者都存在的症状。在大多数患者中，发作性睡病是由降压素/食欲素的丢失引起的，降压素/食欲素是大脑中一种支持睡眠-觉醒状态稳定的神经肽。这种疾病对男性和女性的影响是平等的，典型症状发生在青春期或青年期；然而，可能需要长达十年的时间才能得到正确诊断。
关于Harmony Biosciences
Harmony Biosciences是一家制药公司，致力于为医疗需求未得到满足的罕见神经系统疾病患者开发和商业化创新疗法。在新颖的科学、有远见的思维以及对那些感到被忽视的人的承诺的推动下，Harmony Biosciences正在孕育一个充满治疗可能性的未来，这可能会使患有罕见神经系统疾病的患者真正茁壮成长。由Paragon Biosciences，LLC于2017年成立，总部位于宾夕法尼亚州普利茅斯会议，我们相信，当同理心和创新相遇时，更美好的未来就可以开始；这一愿景在我们推进的治疗创新、我们培养的文化以及我们培养的社区项目中显而易见。欲了解更多信息，请访问www.harmonybiosciences.com。
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计划，包括我们探索Pitolisant在其他适应症中的治疗潜力的计划；我们正在进行和计划中的临床试验；我们扩大与Bioprojet Soci é t é Civile de Recherche（“Bioprojet”）的许可协议范围的能力；WAKIX的有利保险范围和报销的可用性；Pitolisant用于其他适应症以及任何其他候选产品的监管批准的时间和我们获得监管批准的能力；我们对费用、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计；我们识别的能力，收购和整合与我们的商业目标一致的具有重大商业潜力的其他产品或候选产品；我们的商业化、营销和制造能力和战略；我们行业的重大竞争；我们的知识产权地位；管理层关键成员的流失或退休；未能成功执行我们的增长战略，包括我们计划的未来增长的任何延迟；我们未能保持有效的内部控制；政府法律法规的影响；我们普通股价格的波动和波动；由于作为一家上市公司运营而产生的重大成本和所需的管理时间；Harmony普通股的价格可能会波动和大幅波动的事实；与我们预期的股票回购和回购时间框架相关的报表；以及宏观经济影响和市场状况的变化，包括关税、通货膨胀和经济衰退风险的影响。我们于2025年2月25日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表格年度报告中标题为“风险因素”的标题下讨论的这些和其他重要因素，以及我们向SEC提交的其他文件，可能会导致实际结果与本新闻稿中的前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。虽然我们可能会选择在未来某个时候更新此类前瞻性陈述，但我们不承担这样做的任何义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。
和谐生物投资者联系方式：
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