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Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（也称为Alnylam、该公司、我们、我们的或我们）于2002年6月14日开始运营，是一家生物制药公司，寻求开发和商业化基于核糖核酸干扰（RNAi）的新疗法。我们致力于推进我们的公司战略，即打造一家多产品、全球化、商业化的生物制药公司，拥有面向未来增长的深度和可持续的RNAi疗法临床管道，以及可持续创新的强大、有机研究引擎和对患者影响的巨大潜力。自成立以来，我们一直专注于发现、开发和商业化RNAi疗法，方法是在RNAi领域建立并保持强大的知识产权地位，与领先的制药和生命科学公司建立战略合作，通过许可协议产生收入，并最终在全球范围内独立或与我们的战略合作者一起开发和商业化RNAi疗法。我们在业务规划、研究、开发、制造和商业努力、获取、备案和扩大知识产权、招聘管理和技术人员、筹集资金等方面投入了大量精力。

2021年初，我们推出了我们的Alnylam P5x25战略，其重点是我们计划在2025年底之前向顶级生物技术公司过渡。与Alnylam P5x25，我们的目标是通过可持续创新为世界各地的患者提供变革性的罕见和流行疾病药物，同时提供卓越的财务业绩。

截至2024年9月30日 五个 已上市产品，包括 One 由合作者商业化的产品，以及向潜在商业化推进的多个后期研究项目。我们目前在全球范围内产生的产品收入来自 四个 商业化产品，ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI和OXLUMO，主要在美国或美国和欧洲。

随附的Alnylam简明综合财务报表未经审计，是根据适用于中期期间的美利坚合众国普遍接受的会计原则或公认会计原则编制的，管理层认为，其中包括所有必要的正常和经常性调整，以公允地陈述报告期的经营业绩。我们的简明综合财务报表的编制基础也与我们截至2023年12月31日止年度的经审计综合财务报表基本一致，并应与这些报表一并阅读，这些报表包含在我们于2024年2月15日向美国证券交易委员会提交的10-K表格年度报告中。年终简明合并资产负债表数据来自我们经审计的财务报表，但不包括GAAP要求的所有披露。我们在任何中期期间的运营结果并不一定表明我们在任何其他中期期间或整个财政年度的运营结果。

随附的简明综合财务报表反映了Alnylam和我们全资子公司的运营情况。所有公司间账户和交易均已消除。

我们的重要会计政策在我们截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含的合并财务报表附注的附注2中进行了描述。在截至2024年9月30日的九个月期间，我们的重大会计政策没有重大变化。

估计数的使用

按照公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响截至简明综合财务报表日期的资产和负债的报告金额以及或有资产和负债的披露以及报告期间收入和支出的报告金额。在我们的简明综合财务报表中，我们使用与我们的存货估值和相关储备、与出售未来特许权使用费相关的负债、开发衍生负债、所得税、递延税项资产估值准备金、收入确认、研发费用以及基于股票的补偿费用相关的估计和假设。我们的估计基于历史经验和我们认为合理的其他各种假设。实际结果可能与这些估计不同。估计数的变化反映在所知期间的报告结果中。

流动性

根据我们目前的营运计划，我们认为，截至2024年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券将足以满足我们自本季度报告提交表格10-Q之日起至少未来12个月的营运资金和营运需求。

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最近的会计公告

2023年12月，财务会计准则委员会（FASB）发布了会计准则更新（ASU，2023-09），对所得税披露的改进，其中要求实体披露有关其有效税率调节的分类信息以及按司法管辖区缴纳的所得税的扩展信息。披露要求将在未来基础上适用，并可选择追溯适用。该标准对2024年12月15日之后开始的财政年度有效，允许提前采用。我们目前正在评估这一新标准的相关披露要求。

2023年11月，FASB发布了ASU 2023-07，分部报告（主题280）：改进可报告分部披露，旨在改善可报告分部披露要求，主要是通过额外披露重大分部费用。该标准对2023年12月15日之后开始的财政年度以及2024年12月15日之后开始的财政年度内的过渡期有效，允许提前采用。这些修订应追溯适用于财务报表中列报的所有以前期间。我们目前正在评估这一新准则的相关披露要求。

净产品收入，根据产品销售的地理区域分类，包括以下内容：

			三个月结束 9月30日，												九个月结束 9月30日，
（单位：千）			2024						2023						2024						2023
ONPATTRO
美国			$	16,207					$	21,869					$	54,858					$	77,246
欧洲			24,327						50,371						106,091						166,442
世界其他地区			9,759						9,349						35,805						31,852
合计			50,293						81,589						196,754						275,540
AMVUTTRA
美国			168,658						113,508						447,359						288,990
欧洲			65,140						19,417						165,633						40,590
世界其他地区			24,792						15,755						70,948						53,004
合计			258,590						148,680						683,940						382,584
GIVLAARI
美国			40,372						37,009						120,328						102,496
欧洲			16,281						12,430						47,910						40,952
世界其他地区			14,390						4,709						22,988						16,505
合计			71,043						54,148						191,226						159,953
OXLUMO
美国			14,933						9,713						44,009						27,564
欧洲			19,977						15,086						61,907						40,611
世界其他地区			5,310						3,937						17,561						8,934
合计			40,220						28,736						123,477						77,109
净产品收入总额			$	420,146					$	313,153					$	1,195,397					$	895,186

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下表列出了与我们的产品净收入相关的应收账款余额：

（单位：千）			截至9月30日， 2024						截至12月31日， 2023
计入“应收账款，净额”的应收款项			$	266,380					$	210,097

合作产生的净收入包括以下方面：

			截至9月30日的三个月，												截至9月30日的九个月，
（单位：千）			2024						2023						2024						2023
罗氏			$	16,289					$	311,328					$	107,475					$	311,328
再生元制药			37,948						80,254						272,141						97,407
Novartis AG			2,936						18,381						19,756						41,941
其他			214						17,509						3,901						19,102
合计			$	57,387					$	427,472					$	403,273					$	469,778

    

下表列出与我们的合作协议相关的应收账款和合同负债余额：

（单位：千）			截至2024年9月30日						截至2023年12月31日
计入“应收账款，净额”的应收款项			$	64,576					$	99,576
计入“递延收入”的合同负债			$	72,046					$	290,763

我们确认收入$ 19.5 百万美元 248.6 截至2024年9月30日止三个月和九个月的收入分别为百万美元 50.5 百万美元 42.0 截至2023年9月30日止三个月和九个月分别计入适用期间期初合同负债余额的百万元。

要从合同负债中确定当期确认的收入，我们首先将收入分配给期初未偿还的单个合同负债余额，直到收入超过该余额。如果在后续期间收到这些合同的额外对价，我们假设报告期内确认的所有收入首先适用于期初合同负债，而不是适用于该期间新对价的部分。

下表按合作者提供了按类型产生的研发费用，我们为此确认直接归属于我们的合作协议的净收入：

			截至9月30日的三个月，
			2024																		2023
（单位：千）			临床和制造						外部服务						其他						临床和制造						外部服务						其他
罗氏			$	27,200					$	317					$	239					$	—					$	—					$	—
再生元制药			19,796						3,216						4,844						8,672						1,954						8,313
其他			3,488						—						—						1,047						1,139						1,179
合计			$	50,484					$	3,533					$	5,083					$	9,719					$	3,093					$	9,492

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			截至9月30日的九个月，
			2024																		2023
（单位：千）			临床和制造						外部服务						其他						临床和制造						外部服务						其他
罗氏			$	63,838					$	6,428					$	1,807					$	—					$	—					$	—
再生元制药			36,591						10,449						13,803						27,144						4,104						27,006
其他			7,079						89						949						1,444						1,323						1,944
合计			$	107,508					$	16,966					$	16,559					$	28,588					$	5,427					$	28,950

上表所列协议产生的研发费用包括（i）临床和制造费用，包括临床和临床前产品的制造，（ii）外部服务，包括咨询服务和实验室用品和服务，以及（iii）其他费用，包括专业服务、设施和间接费用分配，以及向我们的交易对手开票的补偿和相关成本的合理估计，我们为此确认合作的净收入。截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月和九个月，我们没有发生与我们的合作协议相关的材料销售、一般和管理费用。

产品合作

罗氏

在2023年7月21日或生效日期，我们与F. Hoffmann-La Roche Ltd.和基因泰克（或统称为罗氏）签订了合作和许可协议，或罗氏协议，根据该协议，我们与罗氏建立了全球战略合作，以共同开发zilebesiran。Zilebesiran是我们的研究性小干扰RNA，或siRNA，治疗靶向肝脏表达的血管紧张素原，目前正处于治疗高血压的2期临床开发中。

根据罗氏协议，我们授予罗氏（i）在全球范围内开发zilebesiran和在美国将zilebesiran商业化的共同排他性权利，简称共同商业化领土，（ii）在美国境外将zilebesiran商业化的排他性权利，简称罗氏领土，以及（iii）为在罗氏领土开发和商业化zilebesiran而生产zilebesiran的非排他性权利。就罗氏协议而言，罗氏向美国支付了一笔不可退还的预付款$ 310.0 百万。

我们领导zilebesiran的全球临床开发。我们负责百分之四十（ 40 %），罗氏负责余下的百分之六十（ 60 %）在全球范围内开展支持监管机构批准zilebesiran的开发活动所产生的开发成本。我们和罗氏平分秋色（ 50 / 50 ）如果需要增量开发活动，为支持仅在共同商业化领域对zilebesiran的监管批准而开展的开发活动所产生的所有费用。罗氏公司全权负责主要为支持罗氏地区的监管批准而开展的开发活动所产生的所有费用。经监管机构批准，罗氏拥有在罗氏地区商业化zilebesiran的独家权利，并将在适用的特许权使用期内根据逐个国家的zilebesiran净销售额向我们支付分层、低两位数的特许权使用费。We and Roche will co-commercialize zilebesiran in the co-commercialization territory and share equally（ 50 / 50 ）损益（含商业化成本）。

罗氏有权在事先书面通知的情况下以任何理由或完全没有理由终止罗氏协议；但是，如果终止发生在第一个开发里程碑实现之后和第三个开发里程碑实现之前，罗氏需要向我们支付终止费$ 50.0 百万。此外，任何一方均可因另一方的重大违约或无力偿债而终止罗氏协议，但须遵守补救期。除非根据其条款提前终止，否则罗氏协议将继续有效，直至（a）在罗氏地区、在适用国家适用的特许权使用费期限届满时和（b）在共同商业化地区、在共同商业化努力期限届满时，在逐个国家的基础上到期。

我们对罗氏协议进行了评估，得出的结论是，罗氏协议具有会计准则编纂范围内的要素，即ASC、606、与客户订立合约的收入和ASC 808，合作安排.

截至生效日期，我们在罗氏协议中确定了在ASC 606范围内评估的以下承诺：（i）在全球范围内开发zilebesiran和在共同商业化区域内将zilebesiran商业化的共同独家许可，在罗氏区域内仅为在罗氏区域内开发和商业化zilebesiran而生产zilebesiran的非独家许可，以及在罗氏区域内将zilebesiran商业化的独家许可，统称为罗氏许可义务，（ii）开发服务，包括制造

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临床供应，支持监管机构批准zilebesiran，简称罗氏开发服务义务，以及（iii）zilebesiran现有制造工艺的技术转让，简称罗氏技术转让义务。The 三个 罗氏协议项下的履约义务统称为罗氏履约义务。

我们还评估了罗氏协议中概述的某些选项是否代表了会产生履约义务的重大权利，并得出结论认为，这些选项均未向罗氏传达重大权利，因此在罗氏协议中不被视为单独的履约义务。

我们对上述承诺进行了评估，确定罗氏许可义务、罗氏开发服务义务和罗氏技术转让义务反映了供应商-客户关系，因此代表了ASC 606范围内的履约义务。罗氏许可义务被视为功能性知识产权，有别于合同项下的其他承诺，因为罗氏可以自己或与其他现成资源一起从许可中受益。由于许可证是同时交付的，因此在合同开始时，它们被视为一项履约义务。罗氏开发服务义务被认为是不同的，因为罗氏可以从开发服务以及我们在协议开始时转让的许可证中受益。由于zilebesiran在合同开始时处于2期临床开发阶段，预计开发服务不会大幅修改或定制初始知识产权。鉴于我们的RNAi平台的进步以及我们利用第三方合同制造组织制造zilebesiran，罗氏技术转让义务是不同的，因为罗氏可以从我们在协议开始时转让的制造许可中受益。因此，在合同开始时，每一项都代表与ASC 606范围内的客户在合同范围内的一项单独的履约义务。

我们认为与zilebesiran在美国的共同商业化相关的合作活动是ASC 808范围内的一个单独的记账单位，因为我们和罗氏都是商业化活动的积极参与者，并且面临依赖于安排中活动的商业成功的重大风险和回报。

我们确定在罗氏协议开始时ASC 606项下的交易价格为$ 857.0 百万，包括$ 310.0 百万预付款和$ 547.0 百万额外可变对价，归因于与罗氏履约义务相关的开发和制造服务以及技术转让的成本补偿。我们确定，与开发和监管里程碑相关的任何可变对价在开始时被视为完全受限，因此由于与这些潜在付款相关的高度不确定性和风险而被排除在初始交易价格之外，因为我们确定我们无法断言确认的累计收入金额很可能不会发生重大逆转。我们还确定，特许权使用费和销售里程碑仅与知识产权许可相关，因此不包括在ASC 606基于销售或使用情况的特许权使用费例外情况下的交易价格中。

我们在开始时为每一项罗氏履约义务制定了估计的独立销售价格，目的是确定如果要定期单独销售此类物品，我们将以什么价格出售。我们主要基于与每个基础许可或活动相关的预期未来现金流的概率加权现值，制定了罗氏许可义务的估计独立售价。在制定此类估计时，我们在确定预测收入时应用了判断，同时考虑了适用的市场条件和相关实体特定因素、成功概率、开发zilebesiran所需的时间和贴现率。我们为罗氏开发服务义务和罗氏技术转让义务中包含的服务和临床供应制定了估计的独立售价，主要基于执行服务所需的努力水平以及全职等效员工的成本和预期承诺的资源加上合理的保证金。

我们将与罗氏开发服务义务和罗氏技术转让义务的估计补偿相关的可变对价分配给每项履约义务，因为可变付款的条款具体涉及我们履行履约义务的努力，并且在考虑合同中的所有履约义务和付款条款时，将可变金额的对价完全分配给各自的履约义务与ASC 606的分配目标一致。我们分配了固定的前期对价$ 310.0 百万完全对罗氏许可义务作为固定对价的价值连同剩余开发和监管里程碑、基于销售的里程碑和特许权使用费的预期价值，所有这些要么目前在开始时受到限制，要么受制于基于销售或使用的特许权使用费例外，近似于罗氏许可义务的单独售价。因此，在考虑合同中的所有履约义务和付款条款时，将固定的前期对价完全分配给罗氏许可义务符合ASC 606的分配目标。

罗氏许可义务在将许可转让给罗氏时的某个时间点得到满足。许可证的控制权在生效日期转移，罗氏可以开始使用许可证并从中受益。为罗氏发展

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服务义务，我们使用基于发生的成本相对于义务的总估计成本的输入法衡量一段时间内的比例绩效，每季度通过确定付出的努力占我们预期付出的总努力的百分比来衡量。这一比率适用于分配给该义务的交易价格。管理层在制定我们的估计的过程中应用了重要的判断。我们对截至各报告期末的交易价格进行重新评估。

截至2024年9月30日，总交易价格确定为$ 922.0 百万，增加$ 65.0 2023年12月31日起计百万。这一增长是由于在KARDIA-3 2期临床试验中给药的首例患者实现了开发里程碑。

下表汇总了分配给每项履约义务的交易价格，以及该期间的收入活动，单位为千：

																		期间确认的收入
						分配的交易价格												截至9月30日的三个月，												截至9月30日的九个月，
履约义务						截至2024年9月30日												2024						2023						2024						2023
罗氏许可义务						$	375,000											$	—					$	310,000					$	65,000					$	310,000
罗氏开发服务义务						545,000												14,884						200						34,832						200
罗氏技术转让义务						2,000												—						—						—						—
						$	922,000											$	14,884					$	310,200					$	99,832					$	310,200

截至2024年9月30日，分配给罗氏履约义务的交易价格未得到满足的总额为$ 488.2 万，预计将随着服务的履行通过罗氏协议的期限予以确认。

再生元制药公司

概述

2019年，我们与再生元制药公司（再生元制药）达成了一项全球性战略合作，通过针对在眼睛和中枢神经系统（CNS）中表达的治疗靶点，以及在肝脏中表达的选定数量的靶点，我们将其称为再生元制药合作，来发现、开发和商业化用于广泛疾病的RNAi疗法。再生元制药合作受主协议（简称再生元制药主协议）管辖。就再生元制药主协议而言，我们与再生元制药订立（i）一份共同合作协议，涵盖继续开发cemdisiran（我们目前正在开发用于C5补体介导疾病的C5 siRNA）作为单一疗法，或C5共同合作协议，以及（ii）一份评估用于C5补体介导疾病的抗C5抗体-siRNA组合的许可协议，包括评估再生元制药的pozelimab和cemdisiran的组合，或C5许可协议。主协议、C5 Co-Co协作协议和C5许可协议作为单一安排入账，因为这些协议是一起谈判达成的。

2022年11月，再生元制药根据C5 Co-Co合作协议行使权利，选择退出cemdisiran单药疗法的进一步开发和商业化。由于再生元制药决定退出，根据C5 Co-Co合作协议授予再生元制药的许可归还给我们，我们有权继续开发和商业化cemdisiran单一疗法，并且再生元制药不再分摊任何单一疗法项目的费用。对于作为单一疗法的cemdisiran的净销售额，再生元制药仍然有资格获得分层的、两位数的特许权使用费。

2024年6月，我们签订了经修订和重述的C5许可协议，或经修订的C5许可协议，该协议终止了C5 Co-Co合作协议，并授予再生元制药除cemdisiran与抗C5抗体联合使用的许可外，cemdisiran作为单一疗法的全球许可。通过经修订的C5许可协议，再生元制药现在全权负责作为单一疗法以及与抗C5抗体联合使用的cemdisiran的开发、制造和商业化。作为经修订的C5许可协议的一部分，我们将向再生元制药提供cemdisiran的制造技术转让服务。再生元制药向我们提供了一笔预付款$ 10.0 百万，我们将在收到cemdisiran作为单一疗法的监管批准后收到某些里程碑付款，以及净销售额的两位数分层特许权使用费。修订后的C5许可协议并未改变我们获得低两位数版税和高达$ 325.0 如果cemdisiran被用作组合产品的一部分，任何潜在的产品销售将获得百万。

根据再生元制药合作条款，我们正与再生元制药独家合作，以发现治疗眼部和CNS疾病的RNA疗法，初始研究期长达 七年 ，我们称之为初始

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研究术语。再生元制药可以选择延长初始研究期限（简称研究期限延长期，与初始研究期限一起称为研究期限），最多可额外 五年 ，为研究期限延期费$ 300.0 百万。该再生元制药合作还涵盖了若干旨在靶向肝脏中表达的基因的RNAi治疗方案。

再生元制药领导所有针对眼部疾病的项目的开发和商业化（有限的例外情况除外），根据许可协议的条款，我们有权获得某些潜在的里程碑和特许权使用费，许可协议的形式已由各方商定。我们和再生元制药在CNS和肝脏项目上交替担任领导职务，牵头方保留全球开发和商业责任。对于此类中枢神经系统和肝脏项目，我们和再生元制药都可以选择在主要候选人的选择上签订共同合作协议，该协议的形式已由各方商定，其中两家公司将平等分担该项目下所有开发和商业化活动的所有成本以及从中获得的利润。如果非牵头方选择不就特定的中枢神经系统或肝脏项目订立共同合作合作协议，我们和再生元制药将就该项目订立许可协议，而牵头方将是许可协议中的“被许可人”。如果CNS或肝脏项目的牵头方选择不签订Co-co合作协议，那么我们和再生元制药将就该项目签订许可协议，该项目的领导权将转移给另一方，而就许可协议而言，前非牵头方将是“被许可人”。

就再生元制药主协议而言，我们仍然有资格获得额外的$ 100.0 在眼科项目的早期临床开发期间达到某些标准后，将获得百万里程碑付款。此外，我们和再生元制药正在继续推进在初始研究期限内提名的项目，并且再生元制药有权提名至多 六个 在此期间每年增加目标。对于这些程序中的每一个，再生元制药将为我们提供$ 2.5 在项目启动时获得了百万美元的资金以及额外的$ 2.5 百万在主要候选人识别。若再生元制药行使延长研究期限选择权，再生元制药将保留提名权，直至 六个 每年额外的目标，我们将继续有资格实现$ 2.5 在每个项目启动时获得百万资金，并额外获得$ 2.5 在研究任期延长期间，每个主要候选人的识别为百万。

对于随后订立的任何许可协议，被许可方一般将自行负责与合作产品的开发和商业化相关的成本和费用。被许可方将向许可方支付某些开发和/或商业化里程碑付款，总额最高可达$ 150.0 每个协作产品百万。此外，在根据许可协议首次商业销售适用的合作产品后，被许可人需要支付一定的分层特许权使用费，范围从低两位数到 20 %，根据合作产品的年度总净销售额向许可方提供，但须按惯例减少。

对于随后签订的任何Co-co合作协议，我们和再生元制药将平等分担开发和商业化活动的所有成本以及从中获得的利润。偿还我们分摊的成本将在简明综合经营报表和综合（亏损）收入中确认为研发费用的减少。在一方行使其选择退出权的情况下，牵头方将负责根据适用的协合合作协议开发和商业化合作产品所产生的所有成本和费用，但须通过定义的点继续分担成本。如果一方行使其选择退出权，在根据共同合作协议首次商业销售适用的合作产品之后，牵头方需要支付一定的分层特许权使用费，范围从低两位数到 20 %，根据合作产品的年度总净销售额和选择退出权的行使时间向另一方支付，但须遵守惯例削减和选择退出过渡成本的减少。

合同修改

2024年6月，我们确定经修订的C5许可协议不符合将合同修改作为ASC 606下的单独合同进行会计处理的要求，因为与额外的可明确区分的商品和服务所交换的对价并未反映单独的售价。因此，我们将经修订的C5许可协议和再生元制药主协议作为单一的合并合同进行会计处理。修改日期确定为经修订的C5许可协议的2024年6月生效日期。

我们在合同修改后的履约义务包括：（i）研究许可和研究服务，统称为研究服务义务；（ii）联合疗法对cemdisiran的全球许可，以及制造和开发服务义务，统称为C5许可义务；（iii）单一疗法对cemdisiran的全球许可，简称为C5单一疗法义务，以及（iv）cemdisiran现有制造工艺的技术转让，简称为再生元制药技术转让义务。

经修订的C5许可协议并未改变研究服务义务或C5许可义务，这两项义务都是我们在合同修改之前与再生元制药进行全球、战略协作之初的履约义务。经修订的C5许可协议导致 two 额外的履约义务是

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C5单药治疗义务和再生元制药技术转让义务。C5单药治疗义务被视为功能性知识产权，有别于其他承诺，因为再生元制药可以自行或与其他现成资源一起从cemdisiran单药治疗许可中受益，并且该许可可与合同中的其他承诺分开识别。鉴于cemdisiran处于临床开发的高级阶段，并且我们利用第三方合同制造组织来制造cemdisiran，因此再生元制药的技术转让义务是明确的，因为再生元制药可以从我们转让的cemdisiran单药治疗许可中受益，而无需进行技术转让。因此，C5单药治疗义务和再生元制药技术转让义务各自代表一项单独的履约义务。

截至修改之日，我们建立了新的交易价格$ 329.7 百万，代表截至修改之日的剩余递延收入$ 260.3 百万，可变对价$ 59.4 百万，这与研究服务义务、C5许可义务和再生元制药技术转让义务的估计偿还和里程碑有关，以及$ 10.0 与经修订的C5许可协议相关的百万预付款。我们分配了$ 59.4 万对各自履约义务的可变对价，因为可变付款的条款具体涉及我们为履行履约义务所做的努力，在考虑合同中的所有履约义务和付款条款时，将可变对价金额完全分配给各自履约义务符合ASC 606的分配目标。

我们确定，由于与这些潜在付款相关的高度不确定性和风险，与监管里程碑相关的任何可变对价均被视为受到充分约束，因此被排除在交易价格之外，我们确定我们无法断言确认的累计收入金额很可能不会发生重大逆转。我们确定特许权使用费和基于销售的里程碑仅与知识产权许可相关，因此不包括在ASC 606的基于销售或使用的特许权使用费例外情况下的交易价格中。

截至修改日，每一项履约义务的交易价格如下，单位：千：

履约义务						独立售价						固定对价						分配的可变对价						成交总价
研究服务义务						$	78,820					$	45,469					$	30,000					$	75,469
C5许可义务						$	53,745					31,004						25,386						56,390
C5单药治疗义务						$	332,000					191,520						—						191,520
再生元制药技术转让义务						$	4,000					2,307						4,000						6,307
												$	270,300					$	59,386					$	329,686

固定对价根据每项义务的相对估计独立售价分配给义务，管理层对其应用了重大判断。我们主要根据提供服务所需的努力程度以及全职等效员工的成本和承诺的预期资源加上合理的保证金，为剩余的研究服务义务、剩余的C5许可义务和新的再生元制药技术转让义务制定了估计的独立售价。我们使用基于贴现现金流模型的调整后市场评估法开发了根据C5单药治疗义务授予的cemdisiran单药治疗许可的估计独立售价，该模型建立了cemdisiran作为成功概率调整的单药治疗的商业期内的预测收益。

交易价格$ 191.5 分配给C5单一疗法义务履约义务的百万立即确认为该义务在许可转让给再生元制药时的某个时间点得到履行。该许可证的控制权于2024年6月转让，再生元制药可以开始使用该许可证并从中受益。

对截至合同修改日期剩余的研究服务和剩余的C5许可义务确认了累计追赶调整，以反映修改后的进度和交易价格的计量。剩余研究服务和剩余C5许可义务的累计追赶调整不显著。

对于研究服务义务、C5许可义务和再生元制药技术转让义务，我们使用输入法衡量一段时间内成比例的绩效，输入法的基础是发生的成本相对于每项已识别义务的总估计成本，方法是确定付出的努力占我们预期付出的总努力的百分比的比例。这一比率适用于分配给每项义务的交易价格。管理层在制定我们的估计的过程中应用了重要的判断。这些估计数的任何变动将在其变动期间确认为累计追赶。我们对截至各报告期末的交易价格及截至

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2024年9月30日确定交易总价为$ 166.7 百万。根据本协议确认的收入作为协作收入入账。

下表汇总了剩余未履行履约义务分配的交易价格、截至资产负债表日的递延收入、期间确认的收入，单位：千：

						分配的交易价格						递延收入
履约义务						截至9月30日， 2024						截至9月30日， 2024						截至12月31日， 2023
研究服务义务						$	100,583					$	45,474					$	63,400
C5许可义务						60,191						22,102						27,500
再生元制药技术转让义务						5,913						2,307						—
						$	166,687					$	69,883					$	90,900

						期间确认的收入
						截至9月30日的三个月，												截至9月30日的九个月，
履约义务						2024						2023						2024						2023
研究服务义务						$	11,100					$	73,000					$	29,800					$	66,700
C5许可义务						8,400						700						18,900						6,000
						$	19,500					$	73,700					$	48,700					$	72,700

截至2024年9月30日，分配给尚待履行的研究服务义务、C5许可义务、再生元制药技术转让义务的交易价格合计金额为$ 133.3 百万，预计将在提供服务时通过再生元制药合作的期限内予以确认。根据预期确认收入的期间，与再生元制药合作相关的递延收入在简明综合资产负债表中分类为流动收入或非流动收入。

Novartis AG

2013与The Medicines Company的合作

2013年2月，我们与The Medicines Company（MDCO）签订了许可和合作协议，据此，我们授予MDCO全球独家许可，以开发、制造和商业化靶向蛋白前转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型的RNAi疗法，用于治疗高胆固醇血症和其他人类疾病，包括inclisiran。我们将这份经过修订的协议称为MDCO许可协议。2020年，诺华集团（Novartis AG）完成了对MDCO的收购，并承担了MDCO许可协议项下的所有权利和义务。

截至2024年9月30日，我们已赚得$ 120.0 百万里程碑，我们可能有权获得额外的$ 60.0 百万商业化里程碑。此外，我们有权获得从 10 %至 20 %基于诺华、其关联公司和分许可人的许可产品的年度全球净销售额，但在特定情况下可能会减少。

其他

除了上面讨论的合作协议，我们还有其他各种合作协议，这些协议目前对我们的经营业绩或财务状况并不单独重要。根据这些协议的条款，我们可能需要支付或可能收到额外的金额，这取决于各种未来事件的发生（例如，在实现各种发展和商业里程碑时），这些事件加起来可能很重要。我们也可能会产生或被报销大量的研发费用。此外，如果与这些合作相关的任何产品被批准销售，我们可能会被要求支付，或者我们可能会收到未来销售的特许权使用费。然而，这些款项的支付或收到取决于未来各种事件的发生。由于药物开发的不确定性以及通常与药物开发和商业化相关的高历史失败率，根据我们现有的所有合作和许可协议，包括本说明中描述的协议，我们可能不会收到任何此类付款。

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以下表格提供了有关我们以经常性基础上的公允价值计量的金融资产和负债的信息，并表明了我们用于确定此类公允价值的估值技术的公允价值层次：

（单位：千）						截至2024年9月30日						活跃市场报价 （1级）						重要的可观察输入 （2级）						重要的不可观察输入 （三级）
金融资产
现金等价物：
货币市场基金						$	182,594					$	182,594					$	—					$	—
商业票据						6,187						—						6,187						—
美国国债						2,997						—						2,997						—
有价证券：
美国国债						831,213						—						831,213						—
美国政府担保企业证券						462,785						—						462,785						—
公司说明						322,758						—						322,758						—
商业票据						50,214						—						50,214						—
市政证券						5,023						—						5,023						—
有价证券						8,322						8,322						—						—
受限现金（货币市场基金）						908						908						—						—
金融资产总额						$	1,873,001					$	191,824					$	1,681,177					$	—
金融负债
开发衍生负债						$	421,929					$	—					$	—					$	421,929

（单位：千）						截至2023年12月31日						活跃市场报价 （1级）						重要的可观察输入 （2级）						重要的不可观察输入 （三级）
金融资产
现金等价物：
货币市场基金						$	166,059					$	166,059					$	—					$	—
美国国债						30,712						—						30,712						—
商业票据						2,685						—						2,685						—
公司说明						762						—						762						—
有价证券：
美国国债						862,022						—						862,022						—
美国政府担保企业证券						441,341						—						441,341						—
公司说明						252,350						—						252,350						—
商业票据						56,216						—						56,216						—
存款证						3,587						—						3,587						—
有价证券						11,178						11,178						—						—
受限现金（货币市场基金）						1,210						1,210						—						—
金融资产总额						$	1,828,122					$	178,447					$	1,649,675					$	—
金融负债
开发衍生负债						$	324,941					$	—					$	—					$	324,941

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我们将多余的现金余额投资于有价债务证券，在呈报的每个资产负债表日，我们将所有债务证券投资分类为可供出售和流动资产，因为它们代表可用于当前运营的资金的投资。在截至2024年9月30日或2023年9月30日的三个月和九个月内，我们没有记录任何与我们的有价债务证券相关的减值费用。

以下表格汇总了我们的有价债务证券：

			截至2024年9月30日
（单位：千）			摊销 成本						未实现总收益						未实现损失毛额						公允价值
美国国债			$	831,019					$	3,231					$	( 40 )					$	834,210
美国政府担保企业证券			461,459						1,410						( 84 )						462,785
公司说明			320,957						1,823						( 22 )						322,758
商业票据			56,401						—						—						56,401
市政证券			5,010						13						—						5,023
合计			$	1,674,846					$	6,477					$	( 146 )					$	1,681,177

			截至2023年12月31日
（单位：千）			摊销 成本						未实现总收益						未实现损失毛额						公允价值
美国国债			$	892,237					$	1,085					$	( 588 )					$	892,734
美国政府担保企业证券			440,915						1,000						( 574 )						441,341
公司说明			252,487						945						( 320 )						253,112
商业票据			58,901						—						—						58,901
存款证			3,587						—						—						3,587
合计			$	1,648,127					$	3,030					$	( 1,482 )					$	1,649,675

我们在简明综合资产负债表中按分类划分的有价债务证券的公允价值如下：

（单位：千）			截至2024年9月30日						截至2023年12月31日
有价证券			$	1,671,993					$	1,615,516
现金及现金等价物			9,184						34,159
合计			$	1,681,177					$	1,649,675

存货

存货构成部分汇总如下：

（单位：千）			截至2024年9月30日						截至2023年12月31日
原材料			$	22,365					$	23,346
在制品			69,865						76,963
成品			23,126						25,123
总库存			$	115,356					$	125,432

截至2024年9月30日和2023年12月31日，我们有$ 39.4 百万美元 36.3 百万长期库存，分别包含在我们简明合并资产负债表的其他资产中，因为我们预计它会在我们的正常运营周期之外消耗。

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现金、现金等价物和受限制现金

下表提供了我们简明综合资产负债表中报告的现金、现金等价物和受限现金的对账，这些金额总和为简明综合现金流量表中显示的这些金额的总和：

			截至9月30日，
（单位：千）			2024						2023
现金及现金等价物			$	1,099,920					$	1,033,024
计入其他资产的受限制现金总额			2,578						2,186
简明综合现金流量表中显示的现金、现金等价物和限制性现金总额			$	1,102,498					$	1,035,210

累计其他综合（亏损）收益

下表按构成部分汇总累计其他综合（亏损）收入变动情况：

（单位：千）			投资合营企业亏损						固定福利养老金 计划						债务产生的未实现收益（损失） 证券						外币换算 调整						累计合计其他 综合损失
截至2023年12月31日的余额			$	( 32,792 )					$	( 2,753 )					$	1,548					$	10,622					$	( 23,375 )
改叙前的其他综合损失			—						—						( 4 )						( 6,327 )						( 6,331 )
从累计其他综合损失中重新分类的金额			—						93						4,787						—						4,880
其他综合（收益）损失净额			—						93						4,783						( 6,327 )						( 1,451 )
截至2024年9月30日的余额			$	( 32,792 )					$	( 2,660 )					$	6,331					$	4,295					$	( 24,826 )

（单位：千）			投资合营企业亏损						固定福利养老金 计划						债务产生的未实现（亏损）收益 证券						外币换算 调整						累计其他综合损失合计
截至2022年12月31日余额			$	( 32,792 )					$	( 1,092 )					$	( 9,470 )					$	( 1,300 )					$	( 44,654 )
改叙前的其他综合（亏损）收入			—						—						( 10 )						8,356						8,346
从累计其他综合损失中重新分类的金额			—						( 19 )						3,988						—						3,969
其他综合（亏损）收益净额			—						( 19 )						3,978						8,356						12,315
截至2023年9月30日余额			$	( 32,792 )					$	( 1,111 )					$	( 5,492 )					$	7,056					$	( 32,339 )

从累计其他综合（亏损）收入中重新分类的金额与可销售债务证券的结算和我们的养老金义务的摊销有关，这些费用记录在其他费用中，净额在简明综合经营报表和综合（亏损）收入中。

2027年到期的可转换优先票据

2022年，我们开始了非公开发行$ 900.0 百万本金总额 1 2027年到期的%可转换优先票据，或初始票据。2022年9月13日，此类发行中的初始购买者行使了购买额外$ 135.0 百万总本金我们的 1 %于2027年到期的可转换优先票据或附加票据，连同统称为票据的初始票据，使已发行和未偿还票据的本金总额达到$ 1.04 十亿。这些票据是根据日期为2022年9月15日的契约或契约发行的。契约包括惯常契约，并载列若干违约事件，之后票据可被宣布立即到期和应付，并载列涉及公司的若干类型破产或破产违约事件，之后票据自动到期和应付。

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票据将于2027年9月15日到期，除非提前转换、赎回或回购。票据的利率为 1 自2023年3月15日起，于每年3月15日和9月15日每半年支付一次。票据持有人可于2027年6月15日或之后选择转换票据。在2027年6月15日之前，票据只能在以下情况下可转换：（1）在截至2022年12月31日的日历季度之后开始的任何日历季度（且仅在该日历季度），如果我们普通股的最后报告销售价格至少 20 一段时间内的交易日（不论是否连续） 30 截至（包括）上一个日历季度最后一个交易日的连续交易日大于或等于 130 个适用交易日的转股价格的%；（二）在 五个 任何之后的营业日期间 十个 连续的交易日期间，其中每1,000美元本金的票据的交易价格在该交易日的每个交易日 十个 连续交易日期间小于 98 我们的普通股在该交易日最后报告的销售价格与票据兑换率乘积的百分比；（3）如果我们要求赎回任何或所有票据；或（4）在发生管理票据的契约中规定的特定公司事件时。我们将根据我们的选择，通过支付或交付（如适用）现金、我们的普通股股份或现金和普通股股份的组合来结算任何票据的转换。

票据的兑换率最初将为每1000美元本金的票据3.49 41股普通股，相当于初始兑换价约为$ 286.20 每股普通股。票据的初始转换价格代表溢价约 35 超过$的百分比 212.00 每股最后一次报告的普通股销售价格是在2022年9月12日。根据契约条款，转换率可能会在某些情况下进行调整。

我们可能不会在2025年9月20日之前赎回票据。我们可以赎回现金等于 100 我们可选择在2025年9月20日或之后赎回的票据本金加上全部或任何部分票据的应计和未付利息的百分比，前提是我们普通股的最后报告销售价格至少 130 至少在当时有效的转换价格的% 20 期间的交易日（不论是否连续） 30 连续交易日期间。没有为票据提供偿债基金，因此我们不需要定期赎回或退还票据。

如果我们发生了义齿中定义的根本性变化，那么在某些条件下，持有人可能会要求我们以现金回购他们的全部或任何部分票据，回购价格等于 100 待购回票据本金额的百分比加上应计及未付利息。此外，如果特定的公司事件发生在到期日之前，或者如果我们发出赎回通知，我们将为选择转换与此类公司事件相关的票据的持有人增加预定义金额的兑换率。允许票据持有人转换的条件在本季度没有得到满足。

截至2024年9月30日和2023年12月31日，票据被归类为长期负债，扣除未摊销发行费用$ 11.3 百万美元 14.2 百万，分别在简明合并资产负债表上。截至2024年9月30日和2023年12月31日，票据的估计公允价值约为$ 1.19 十亿美元 1.02 分别为十亿。公允价值分别根据截至2024年9月30日和2023年12月31日止九个月和十二个月的每100美元票据的最后活跃交易价格（第2级）确定。票据按面值发行，与票据发行相关的成本在票据合同期限内摊销至利息费用。截至2024年9月30日及2023年12月31日，票据的实际利率为 1 %.

有上限的看涨交易

2020年4月，我们与BX Bodyguard Royalties L.P.（The Blackstone Group Inc.的关联公司）或Blackstone Royalties签订了买卖协议或购买协议，根据该协议，Blackstone Royalties获得了应付特许权使用费的百分比，或特许权使用费利息，最初设定为 50 MDCO、其关联公司或inclisiran（或品牌药物产品，LeQvio）和MDCO许可协议下的任何其他许可产品的净销售额的百分比，以及 75 根据MDCO许可协议应付的商业里程碑付款的百分比，连同特许权使用费，即购买的利息。如果Blackstone版税在2029年12月31日之前没有收到与版税利息相关的付款，则至少等于$ 1.00 亿，黑石版税将获得版税利息在 55 2030年1月1日开始的百分比。作为出售所购权益的对价，Blackstone Royalties支付了美元 1.00 十亿。

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由于我们继续参与并有义务偿还BX Bodyguard Royalties L.P.，我们将此次交易的收益作为债务（扣除交割成本）记录在我们简明的合并资产负债表中。我们将根据MDCO许可协议应付给我们的任何特许权使用费和商业里程碑作为收入计入我们的简明综合运营报表和综合（亏损）收入。

为了确定与出售未来特许权使用费相关的负债的摊销，我们需要估计在购买协议有效期内未来支付给黑石特许权使用费的总金额。$ 1.00 十亿负债，在协议执行时记录，将作为购买协议有效期内的利息费用计入这些特许权使用费和商业里程碑付款的总额。截至2024年9月30日和2023年12月31日，我们对这一总利息支出的估计导致实际年利率为 9 %和 8 %，分别。这些估计包含影响执行时记录的金额和将在未来期间确认的利息费用的假设。

由于向Blackstone特许权使用费付款，负债余额将在购买协议的有效期内有效偿还。确切的还款时间和金额很可能会在每个报告期发生变化。Leqvio全球净收入的大幅增加或减少将对与出售未来特许权使用费、利息支出和还款时间周期相关的负债产生重大影响。我们将定期评估对黑石特许权使用费的预期付款，如果此类付款的金额或时间与我们最初的估计存在重大差异，我们将前瞻性地调整与出售未来特许权使用费和相关利息费用相关的负债摊销。

截至2024年9月30日和2023年12月31日，与出售未来特许权使用费相关的负债账面价值为$ 1.42 亿，扣除结账费用$ 9.3 百万，以及$ 1.38 亿，扣除结账费用$ 10.0 分别为百万。与出售未来特许权使用费相关的负债的账面价值接近截至2024年9月30日的公允价值，并基于我们目前对未来特许权使用费和预计在安排期限内支付给黑石特许权使用费的商业里程碑的估计，这些被视为第3级投入。

下表显示了与出售未来特许权使用费相关的负债相关的活动，单位为千：

截至2023年12月31日的账面价值						$	1,377,239
确认的利息费用						91,834
付款						( 44,708 )
截至2024年9月30日的账面价值						$	1,424,365

2020年8月，我们与BXLS V Bodyguard – PCP L.P.和BXLS Family Investment Partnership V – ESC L.P.（统称Blackstone Life Sciences）签订了一份共同开发协议，简称资金协议，据此，Blackstone Life Sciences将提供高达$ 150.0 百万资金用于vutrisiran和zilebesiran的临床开发，这是我们的两个心脏代谢项目。截至2024年9月30日，黑石已提供$ 70.0 百万美元，用于资助与HELIOS-B 3期临床试验相关的vutrisiran开发费用和$ 26.0 百万资助zilebesiran 2期临床试验。此外，黑石生命科学有权但没有义务提供高达$ 54.0 百万用于与zilebesiran的3期临床试验相关的开发费用。黑石生命科学最终为zilebesiran的3期临床试验提供的资金数额取决于我们实现特定的开发里程碑。至于黑石生命科学和公司之间，我们保留vutrisiran和zilebesiran的开发和商业化的唯一责任。

作为Blackstone Life Sciences为vutrisiran临床开发费用提供资金的对价，我们已同意向Blackstone Life Sciences支付 1 AMVUTTRA（vutrisiran）净销售额的%特许权使用费 10年期 vutrisiran用于ATTR-心肌病的监管批准后的首次商业销售，以及高达 2.5 乘以他们的投资 两年 vutrisiran在特定国家用于ATTR-心肌病的监管批准后的期限，除非vutrisiran后来在强制召回后退出市场。作为Blackstone Life Sciences为zilebesiran的2期临床开发费用提供资金的对价，我们已同意向Blackstone Life Sciences支付高达 3.25 乘以他们的第2阶段投资超过a 四年 zilebesiran 2期临床试验成功完成后的期间，除非发生某些影响zilebesiran持续开发的监管事件。2023年9月，我们公布了zilebesiran的KARDIA-1 2期临床试验的积极顶线结果，触发实现了$ 84.5 百万支付给黑石生命科学在16等额，季度付款超过 四年 .作为Blackstone Life Sciences为zilebesiran的3期临床开发费用提供资金的对价，我们已同意向Blackstone Life Sciences支付高达 4.5 乘以他们的第3阶段投资超过a 四年 zilebesiran在特定国家获得监管批准后的期限，除非后来在强制召回后退出市场。

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除某些例外情况外，我们在资金协议下的付款义务将由我们拥有的与vutrisiran和zilebesiran相关的知识产权的担保权益以及我们将存入资金存款的银行账户中的担保权益担保。

我们和黑石生命科学各自有权在另一方破产或类似程序的情况下完全终止资助协议。如果另一方发生未治愈的重大违约事件，或者出于某些患者健康和安全原因，或者如果在产品完成临床试验后未获得产品在特定主要市场国家的监管批准，我们和Blackstone Life Sciences可以各自终止资助协议的全部内容或与其中任何一种产品有关。此外，黑石生命科学有权在发生影响我们根据协议支付款项或开发或商业化产品的能力的某些事件时，或在我们的控制权发生变化时，完全终止资助协议。如果联合指导委员会选择完全终止该产品的开发计划，如果该产品未达到某些临床终点，或者仅就vutrisiran而言，如果我们的vutrisiran开发或商业化权利因涉嫌专利侵权而在特定主要市场被禁止，Blackstone Life Sciences也可能终止该产品的资助协议。在某些终止情况下，我们将有义务向Blackstone Life Sciences支付相当于从Blackstone Life Sciences获得的开发资金或其乘数的金额，并且在某些情况下，如果我们在终止后获得关于zilebesiran或vutrisiran治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病的监管批准，我们可能仍然有义务向Blackstone Life Sciences支付上述款项，或在AMVUTTRA的情况下支付上述特许权使用费。

我们将ASC 815（衍生工具和套期保值）下的资金协议作为衍生负债进行会计处理，以公允价值计量，记录在我们简明综合资产负债表的应计费用或其他负债中，具体取决于我们向黑石生命科学付款的时间。由于重新计量开发衍生负债而导致的公允价值变动在我们的简明综合经营报表和综合（亏损）收益中记录为其他费用。

截至2024年9月30日，衍生负债在公允价值等级中被分类为第3级金融负债。估值方法纳入了某些不可观察的第3级关键输入，包括（i）实现规定的发展里程碑以从黑石生命科学获得付款的概率和时间，（ii）实现监管批准和向黑石生命科学付款的概率和时间，（iii）对AMVUTTRA净销售额应付特许权使用费的金额和时间的估计，假设监管机构批准ATTR淀粉样变性伴心肌病，（iv）我们的借款成本（ 11 %），以及（v）黑石生命科学的借款成本（ 6 %).

下表列出了与开发衍生负债相关的活动，单位为千：

截至2023年12月31日的账面价值						$	324,941
根据资助协议收到的金额						12,333
根据资助协议支付的金额						( 15,844 )
开发衍生负债公允价值变动						100,499
截至2024年9月30日的账面价值						$	421,929

下表汇总了我们简明综合经营报表中包含在运营成本和费用中的基于股票的补偿费用，以及我们简明综合股东权益报表（赤字）中包含在额外实收资本中的基于股票的补偿费用：

			截至9月30日的三个月，												截至9月30日的九个月，
（单位：千）			2024						2023						2024						2023
研究与开发			$	19,794					$	29,155					$	87,124					$	78,188
销售，一般和行政			26,010						34,782						93,315						101,498
股票补偿费用总额			45,804						63,937						180,439						179,686
基于股票的资本化补偿成本			808						936						2,424						3,313
基于股票的薪酬费用总额			$	46,612					$	64,873					$	182,863					$	182,999

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我们通过将净（亏损）收入除以已发行普通股的加权平均数来计算每股普通股的基本净（亏损）收入。我们计算每股普通股摊薄净（亏损）收入的方法是，将净（亏损）收入除以该期间当时流通在外的普通股和稀释性潜在普通股等价物的加权平均数。在每股摊薄净（亏损）收益计算中，净（亏损）收益根据可转债利息费用的抵销进行调整。潜在普通股包括在限制性股票单位归属、行使股票期权（然后假设其收益已被用于使用库存股法回购已发行股份）和在该期间未偿可转换债务转换（使用假设可转换债务在报告的最早期间或发行日期（如果更晚）转换的if转换法计算）时可发行的股份。由于纳入潜在普通股将在出现净亏损的期间具有反稀释性，因此稀释后的每股普通股净（亏损）收入与基本的每股普通股净（亏损）收入相同。

下表列出了在计算每股普通股净亏损时排除的潜在普通股（在考虑库存股或if转换方法之前），因为将其包括在内将具有反稀释性：

			截至9月30日，
（单位：千）			2024						2023
购买普通股的期权，包括基于业绩的股票期权			5,388						1,301
未归属的限制性股票单位，包括基于业绩的限制性股票单位			2,779						4
可转债			3,616						—
合计			11,783						1,305

下表列出每股基本及摊薄净（亏损）收益的计算方法：

			截至9月30日的三个月，												截至9月30日的九个月，
（单位：千，每股金额除外）			2024						2023						2024						2023
报告的净（亏损）收入			$	( 111,570 )					$	147,753					$	( 194,394 )					$	( 302,372 )
可转债利息费用冲销调整			—						3,525						—						—
净（亏损）收入，用于稀释每股收益			$	( 111,570 )					$	151,278					$	( 194,394 )					$	( 302,372 )
加权平均普通股-基本			128,590						125,220						127,159						124,667
稀释性证券的影响：
可转债			—						3,616						—						—
购买普通股的期权，包括基于业绩的股票期权			—						2,134						—						—
限制性股票单位，包括基于业绩的限制性股票单位			—						361						—						—
员工股票购买计划			—						6						—						—
加权平均普通股-稀释			128,590						131,337						127,159						124,667
每股普通股净（亏损）收入-基本			$	( 0.87 )					$	1.18					$	( 1.53 )					$	( 2.43 )
每股普通股净（亏损）收入-摊薄			$	( 0.87 )					$	1.15					$	( 1.53 )					$	( 2.43 )

技术许可及其他承诺

我们已从第三方获得许可，有权在我们的研究过程以及我们可能开发的任何其他产品中使用某些技术和信息。根据相关的许可或技术协议，我们需要就各种协议条款向许可人或许可人的指定人支付一定的固定款项。其中许多协议条款与我们已许可的基础知识产权的剩余寿命是一致的。截至

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2024年9月30日，我们在未来五年内根据现有许可协议进行固定和可取消付款的承诺并不重要。

法律事项

在我们的业务过程中，我们可能不时成为诉讼、仲裁或其他法律程序的一方，包括下述事项。我们可能涉及的索赔和法律诉讼包括对与我们的产品或候选产品相关的专利的范围、有效性或可执行性提出质疑，以及我们对他人所持有的专利的范围、有效性或可执行性提出质疑。其中包括第三方声称我们侵犯了他们的专利或违反了我们的许可或与此类第三方的其他协议。任何此类法律诉讼的结果，无论案情如何，本质上都是不确定的。此外，诉讼和相关事项成本高昂，可能会转移我们管理层和其他资源的注意力，否则这些资源将从事其他活动。如果我们无法在任何此类法律诉讼中胜诉，我们的业务、经营业绩、流动性和财务状况可能会受到不利影响。我们计提法律费用的会计政策是在发生时确认此类费用。

专利侵权诉讼

2022年3月，我们向美国特拉华州地方法院分别提起诉讼，起诉（1）辉瑞及其子公司Pharmacia & Upjohn Co. LLC（统称为辉瑞），以及（2）TERMna，Inc.及其子公司ModernaTX，Inc.和Moderna US，Inc.（统称为Moderna），就侵犯美国专利号11,246，933（‘933专利）的行为寻求损害赔偿，这些专利侵犯了辉瑞和Moderna制造和销售其信使RNA或mRNA的新冠疫苗。该专利涉及该公司的可生物降解阳离子脂质，这是mRNA新冠疫苗成功的基础。

我们正在寻求判决，辉瑞和Moderna各自都侵犯了‘933专利，以及足以赔偿侵权行为的损害赔偿，但在任何情况下都不低于Moderna和TERM3对我们专利脂质的未经许可使用的合理特许权使用费，以及法院可能判决的利息和费用。正如提交的投诉中所述，我们不是在这些诉讼中寻求禁令救济。

2022年5月23日，Moderna提出部分驳回动议，根据第1498（a）条主张肯定抗辩。我们于2022年5月27日作出回应，反对他们的动议，理由是Moderna有重大的非政府销售，并且政府合同已于2022年4月结束。Moderna于2022年6月13日作出回应，要求提出部分动议，以驳回这些根据第1498（a）节提出的销售索赔。

2022年5月27日，辉瑞对我们的投诉提交了答复，否认了这些指控，并主张无效和不侵权的抗辩。此外，辉瑞在诉讼中增加了BioNTech SE，并增加了反请求，寻求我们的专利无效的宣告性判决，以及声称我们的专利由于专利滥用而无效的第二项请求。我们认为他们的抗辩和反诉没有依据，并于2022年6月10日作出回应，对我们的主张的有效性和他们的专利滥用主张的缺乏依据进行了实质性论证。

2022年7月12日，我们对辉瑞和Moderna各自提起了另一项诉讼，要求就辉瑞和Moderna制造和销售其mRNA新冠疫苗侵犯美国专利号11,382，979或‘979专利寻求损害赔偿。双方同意合并 two 专利在 One 诉讼，分别针对Moderna和辉瑞/BioNTech。

2023年2月8日，我们收到美国专利局的通知，第三项专利将于2023年2月28日发布，为美国专利号11,590，229，即‘229专利，我们也认为辉瑞和Moderna的新冠疫苗侵犯了该专利。2023年2月15日，我们向法院提交了一项动议，要求将这项专利添加到现有针对辉瑞和Moderna的案件中。2023年4月26日，法院举行了听证会，驳回了Moderna根据第1498（a）条驳回这些销售索赔的部分动议、我们将‘229专利添加到当时的诉讼中的动议，以及Moderna提交的动议，该动议旨在添加辉瑞在我们的案件中提出的某些无效论点，以补充Moderna先前提出的无效论点。

2023年5月26日，我们在特拉华州对辉瑞和Moderna提起了额外的诉讼，要求就侵犯‘229专利进行损害赔偿。除了这项专利外，我们还针对辉瑞和Moderna指控侵犯了美国专利号11,633，479，或‘479专利，以及11,633，480，并且仅针对辉瑞指控了美国专利号11,612，657。

2023年8月9日，美国特拉华州联邦地方法院举行Markman听证会，以考虑 三个 ‘933和’979专利中使用的有争议的术语。2023年8月21日，法院发出命令，解释 two 的 三个 条款，并在2024年1月4日举行的证据听证会之前推迟对第三个任期的裁决，最终裁决在2024年7月12日举行的额外证据听证会结果之前推迟，随后于2024年9月19日举行了额外的证据听证会，当时法院狭义地解释了最终索赔期限。继2023年8月21日的命令之后，我们和Moderna共同同意对不侵权的最终判决 two 我们的专利，而这样的判决是法院在2023年8月30日作出的。2023年9月7日，在针对Moderna的首次诉讼中，我们就索赔建筑裁决向联邦巡回上诉法院提出上诉。The

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索赔建筑裁决最初没有影响 One Moderna于2023年5月26日提起的诉讼中的专利，但在2024年8月15日举行听证会后，2024年9月10日，法院以与另一起较早案件相同的方式作出裁决，并于2024年10月2日，我们和Moderna共同同意不侵犯‘479专利的最终判决，同时保留所有上诉权利。2024年10月16日，Moderna提交了一项动议，要求追回从我们同意第一个案件的不侵权判决到我们同意第二个案件的不侵权判决期间他们所产生的费用，这段时间大约从2023年9月到2024年10月。我们的答复将于2024年11月6日到期。I鉴于该事项的早期阶段，没有确定该事项可能产生的损失（如有）或任何此类损失的金额或损失范围是可以合理估计的。

The two 针对辉瑞的单独诉讼正在进行中，2023年9月，我们和辉瑞同意将2022年和2023年的诉讼合并为 One 案件审理日期定为2025年7月7日。

2024年7月12日，Acuitas Therapeutics，Inc.（简称Acuitas）在美国特拉华州地方法院对我们提起了宣告性判决诉讼，寻求就我们在诉讼中针对辉瑞/BioNTech和Moderna主张的专利增加某些Acuitas员工作为共同发明人的判决。2024年9月19日，我们提出驳回动议，辩称Acuitas没有起诉的资格，也没有说明可以给予救济的索赔。法院尚未对我们的驳回动议作出裁决。

赔偿

关于我们可能与公司订立的获得知识产权权利的许可协议，我们可能被要求赔偿这些公司因根据协议获得许可的知识产权而产生的某些损害。根据此类协议，我们可能负责支付与许可协议或基础知识产权有关的任何诉讼的费用，包括与有关许可知识产权的某些诉讼相关的费用。我们也是在日常业务过程中订立的多项协议的一方，这些协议包含一些典型条款，规定我们有义务在发生某些事件（包括诉讼或其他法律程序）时对此类协议的其他方进行赔偿。此外，我们已同意赔偿我们的高级职员和董事的费用、判决、罚款、罚款、消费税和就任何威胁、未决或已完成的诉讼程序支付的和解金额，在此诉讼程序中，高级职员或董事作为一方参与、现在或将参与、由于该人的高级职员或董事身份，或由于该高级职员或董事在以该身份行事时采取的任何行动，但须受到某些限制。这些赔偿费用计入销售、一般和管理费用。

我们在任何此类赔偿条款下的最大潜在未来责任是不确定的。我们已确定，我们在所有此类赔偿条款下的潜在负债的估计总公允价值很小，并且截至2024年9月30日没有记录与此类赔偿条款相关的任何负债。

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David E.I. Pyott , 董事

上 2024年9月5日 ，我们的董事会成员David E.I. Pyott， 订立规则10b5-1交易计划 规定Pyott先生通过经纪人行事，可以出售最多总计 7,440 在行使授予Pyott先生作为董事薪酬的期权时收到的我们普通股的股份，但可能会因股票分割、股票组合、股票股息和我们普通股的其他类似变化而进行调整。只有在2025年1月1日至2025年12月17日期间我国普通股的市场价格高于规定价格时，才可能根据该计划出售股票。该计划计划于 2025年12月17日 ，但须在出售受计划规限的所有股份时、在Pyott先生或经纪人终止时或在计划中另有规定时提前终止。

Pushkal P. Garg , 首席医疗官

上 2024年9月11日 ，Pushkal P. Garg，我们的首席医疗官， 订立规则10b5-1交易计划 规定Garg博士通过经纪人行事，最多可出售合计 94,925 在授予Dr. Garg作为股权激励补偿的奖励结算时收到的我们普通股的股份，可能会因股票分割、股票组合、股票股息和我们普通股的其他类似变化而调整。根据该计划出售股份可能仅在2024年12月12日至2025年12月18日期间发生。该计划计划于 2025年12月18日 ，但须在出售受计划规限的所有股份时、在Garg博士或经纪人终止时或在计划另有规定时提前终止。

Yvonne L. Greenstreet ，MBChB，MBA， 首席执行官兼董事

Tolga Tanguler , 首席商务官

上 2024年9月12日 ，Tolga Tanguler，我们的首席商务官， 订立规则10b5-1交易计划 其中规定，Tanguler先生通过经纪人行事，可以出售最多总计 4,070 在授予Tanguler先生作为股权激励补偿的奖励结算时收到的我们普通股的股份，可能会因股票分割、股票组合、股票股息和我们普通股的其他类似变化而进行调整。只有在2024年12月13日至2025年5月10日期间，我国普通股的市场价格高于规定价格时，才可能根据该计划出售股票。该计划计划于 2025年5月10日 ，但须在出售受计划规限的所有股份时、在Tanguler先生或经纪人终止时或在计划中另有规定时提前终止。

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