美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格6-K
外国私营发行人的报告
依照规则13a-16或15d-16
根据1934年《证券交易法》
2023年8月
委员会文件编号：001-39822
Pharming Group N.V.
（注册人的确切名称在其章程中指明）
达尔温维格24
2333华润莱顿
荷兰
（主要执行办公室地址）
请用复选标记表明登记人是否以表格20-F或表格40-F作为掩护提交年度报告。
表格20-F☒表格40-F☐
如注册人是按照条例S-T细则第101（b）（1）条的规定以纸本提交表格6-K，请以复选标记表示：☐
如注册人正按照条例S-T细则第101（b）（7）条的规定，以纸本提交表格6-K，请以复选标记表示：☐
本报告第6-K号表格的附件 99.1是Pharming Group N.V.或本公司于2023年8月9日发布的新闻稿
EXHIBIT INDEX
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附件编号
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说明
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99.1
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Pharming宣布leniolisib在日本用于治疗APDS的III期临床试验的首位入组患者 |
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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，登记人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。
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Pharming Group N.V.
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签名：
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Sijmen de Vries
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姓名：
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Sijmen de Vries
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职位：
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首席执行官
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日期：2023年8月9日
Pharming宣布leniolisib在日本用于治疗APDS的III期临床试验的首位入组患者
日本单臂III期研究评估12岁及以上APDS患者的leniolisib，APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷
L艾登,这荷兰，八月9, 2023: Pharming Group N.V.（EURONEXT Amsterdam：PHARM/纳斯达克：PHAR）宣布，首例患者已被纳入其III期临床试验在日本评价 leniolisib用于治疗活化磷酸肌醇3-激酶Delta综合征（APDS）在成人和儿童患者中12岁以上。
Pharming的单臂、开放标签临床试验将评估leniolisib的安全性、耐受性和疗效。三患者12年龄及以上谁有确诊的APDS诊断。每位患者将接受以体重为基础的剂量至多70mg的leniolisib，每天两次，持续12周。该研究的主要疗效终点和次要终点反映了用于评估临床结果的终点在每个leniolisib APDS试验中。
Pharming计划在未来向日本药品和医疗器械机构提交的leniolisib注册申请中纳入试验数据。参加试验的合格患者将通过开放标签扩展试验继续接受研究药物至少一年。
Hirokazu Kanegane，东京医科牙科大学儿童健康与发育系教授， 评论：
“这项临床研究的启动对日本的APDS社区来说是积极的一步。由于患者目前依赖支持性治疗，针对这种罕见的原发性免疫缺陷进行疾病改良治疗的前景，可能代表着对患者及其家属来说是一个令人兴奋的新治疗选择。,日本的护理人员和他们的医生。”
Pharming首席医疗官、医学博士、公共卫生硕士Anurag Relan评论道：
“在我们针对12岁及以上APDS患者开展的leniolisib跨国II/III期研究取得成功的基础上，我很高兴地确认，我们在日本启动了支持相同人群的III期试验。通过开展这项研究，Pharming的目标是为日本的APDS患者引入一种可能改变病程的口服治疗方案。APDS是一种罕见的渐进性疾病。继FDA最近批准Joenja®在美国，我们正与监管机构合作，通过额外的市场授权，扩大全球患者获得这种靶向治疗的机会。”
2023年5月，leniolisib被日本厚生劳动省（MHLW）授予孤儿药资格（ODD），用于治疗APDS。在日本，目前还没有针对这种复杂的进展性疾病的经批准的疗法。
MHLW的ODD系统促进了研究性药物的研发，这些药物旨在治疗与重大医疗需求未得到满足相关的疾病，这些疾病影响到日本全国不到5万名患者。日本批准ODD的研究药物受益于对研究和开发活动的额外指导和补贴、临床开发咨询和对上市许可申请的优先审查。
Leniolisib于2023年3月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的监管批准，用于治疗12岁或以上患者的APDS，并于2023年4月以Joenja ®品牌在美国上市。
关于活化磷酸肌醇3-激酶δ综合症（APDS）
APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，于2013年首次被发现。APDS是由两个已知基因之一的变异引起的。PIK3CD或PIK3R1，对机体免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变异导致PI3K δ（磷酸肌醇3-激酶delta）通路过度活跃，导致免疫细胞不能成熟和正常运作，导致免疫缺陷和失调1,2,3APDS的特点是各种症状，包括严重的、复发性的鼻窦肺部感染、淋巴增殖、自身免疫和肠病。4,5由于这些症状可能与多种疾病有关，包括其他原发性免疫缺陷，据报道，患有APDS的人经常被误诊，并遭受中位数7年的诊断延迟。6由于APDS是一种渐进性疾病，这种延迟可能会导致损害随着时间的推移而累积，包括永久性肺损害和淋巴瘤。4-7可以通过基因检测做出明确的诊断。APDS影响全世界每百万人约1至2人。
关于Joenja ®（leniolisib）
Joenja ®（leniolisib）是一种口服小分子磷酸肌醇3-激酶Delta（PI3K）抑制剂，在美国被批准作为活化磷酸肌醇3-激酶Delta（PI3K δ）综合征（APDS）的首个也是唯一的靶向治疗12岁及以上成人和儿童患者。Joenja ®抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的产生，它是一种重要的细胞信使，调节多种细胞功能，如增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和新陈代谢。一项随机、安慰剂对照的II/III期临床试验的结果证明了Joenja ®在共同终点的临床疗效；证明了对这些患者的免疫失调和免疫表型正常化具有统计学意义的影响，并且中期开放标签扩展数据支持了Joenja ®长期给药的安全性和耐受性。8 Leniolisib目前正在接受欧洲药品管理局的监管审查，并计划在英国、加拿大、澳大利亚和日本寻求进一步的监管批准。Leniolisib也在一项针对4至11岁儿童APDS的III期临床试验中进行评估，并计划在1至6岁儿童APDS中进行进一步的试验。有关Joenja ®的信息，请访问：Joenja.com
关于Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（EURONEXT Amsterdam：PHARM/纳斯达克：PHAR）是一家全球性的生物制药公司，致力于改变患有罕见、衰弱和威胁生命的疾病的患者的生活。制药公司正在商业化和开发蛋白质替代疗法和精准药物的创新组合，包括处于早期到后期开发阶段的小分子、生物制剂和基因疗法。Pharming的总部位于荷兰莱顿，在全球各地拥有员工，为北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区30多个市场的患者提供服务。
欲了解更多信息，请访问www.pharming.com找到我们领英.
前瞻性陈述
本新闻稿可能包含前瞻性陈述。前瞻性陈述是基于管理层当前预期和假设的未来预期陈述，涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、业绩或事件与这些陈述中明示或暗示的内容存在重大差异。这些前瞻性陈述是通过使用诸如“目标”、“雄心”、“预期”等术语和短语来识别的，
‘’相信‘’，‘’可能‘’，‘’估计‘’，‘’预期‘’，‘目标’，‘’打算‘’，‘可能’‘’，‘里程碑’，‘目标’‘，’前景‘’，‘计划’‘，’‘可能’，‘项目’‘，’风险‘’，‘计划’，‘寻求’，‘应该’，‘目标’‘，’将'等类似的术语和短语。前瞻性陈述的例子可能包括关于Pharming的临床前研究和候选产品临床试验的时间和进展、Pharming的临床和商业前景以及Pharming对其预计营运资金需求和现金资源的预期的陈述，这些陈述受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于Pharming临床试验的范围、进展和扩展及其成本的影响；以及临床、科学、监管和技术发展。鉴于这些风险和不确定性，以及Pharming向美国证券交易委员会提交的2022年年度报告和截至2022年12月31日止年度的20-F表格年度报告中描述的其他风险和不确定性，此类前瞻性陈述中讨论的事件和情况可能不会发生，Pharming的实际结果可能与预期或暗示的结果存在重大不利差异。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述均以本节中包含或提及的警示性陈述为准。读者不应过分依赖前瞻性陈述。任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并基于Pharming在本新闻稿发布之日可获得的信息。制药公司不承担任何义务，公开更新或修改任何。
内幕消息
本新闻稿涉及披露符合或可能符合《欧盟市场滥用条例》第7（1）条含义的内幕信息。
参考资料
1.Lucas CL等人Nat Immunol。2014;15(1):88-97.
2.Elkaim E，et al. J Allergy Clin Immunol。2016;138(1):210-218.
3.Nunes-Santos C，Uzel G，Rosenzweig SD。J过敏临床免疫。2019;143(5):1676-1687.
4.Coulter TI，et al. J Allergy Clin Immunol。2017;139(2):597-606.
5.Maccari ME等人Front Immunol。2018;9:543.
6.Jamee M等人Clin Rev Allergy Immunol。2019年；5月21日。
7.Condliffe AM，Chandra A. Front Immunol。2018;9:338.
8.Rao VK等人血。2023年3月2日；141（9）：971-983。
如需进一步的公共信息，请联系：
Pharming Group，荷兰莱顿
Michael Levitan，投资者关系和企业传播副总裁
电话：+ 1（908）7051696
Heather Robertson，投资者关系和企业传播经理
E：Investor@pharming.com
FTI咨询，英国伦敦
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
电话：+ 442037271000
LifeSpring生命科学传播，荷兰阿姆斯特丹
利昂·梅伦斯
电话：+ 31653816427
E： pharming @ lifespring.nl
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