附件 99.1
Sarepta医疗宣布战略重组和管道优先计划，以保持长期、可持续的增长，并提供有关ELEVIDYS标签的更新
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经过战略审查，Sarepta将管道重点放在具有高影响力的项目上，优先考虑潜在的同类最佳siRNA平台资产
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战略重组包括减少运营费用，实现约4亿美元的预期年度成本节约，以及实施约500名员工的36%裁员
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Duchenne产品组合继续提供稳定和强劲的收入，初步季度业绩显示，2025年第二季度产品净收入总额为5.13亿美元
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美国FDA已要求且Sarepta已同意在ELEVIDYS标签中加入黑框警告，解决与可流动人群适应症有关的任何实质性问题
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Sarepta已经完成了一个专家委员会关于对非流动患者使用额外预防性免疫抑制的协议，并将立即向FDA提交该协议，并讨论恢复对非流动患者运送ELEVIDYS的途径
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公司将于美国东部时间2025年7月16日下午4：30主办投资者电话会议
马萨诸塞州剑桥，2025年7月16日（BUSINESS WIRE）--Sarepta Therapeutics, Inc.（NASDAQ：SRPT）是罕见疾病精准基因医学的领导者，今天宣布了一项战略重组计划，旨在优先考虑高价值、高影响力的项目，履行其2027年的财务义务，并支持其长期的财务可行性。预计该计划将使公司定位于长期可持续增长，重点是来自siRNA平台的近期和中期机会。这些决定性的变化旨在确保持续的盈利能力，并保持公司履行其为患有罕见遗传病的人推进创新药物的使命的能力。
Sarepta医疗首席执行官Doug Ingram表示：“面对环境变化，我们决定果断采取行动，实施一项专注的战略，以确保Sarepta仍然是一个充满活力、财务持久、以患者为中心的组织，致力于改善患有罕见遗传病的人的生活。”“这些变化将确保我们仍然是一个财务实力雄厚、盈利能力强的组织，建立在一个锐化和专注的战略之上。我们将继续推动ELEVIDYS和我们为Duchenne社区服务的三个PMO的业绩，这些疗法将受益，并且凭借我们的财务业绩，我们将推进我们主要依靠siRNA平台的高价值、重点突出的罕见遗传病项目管道，同时确保我们履行我们的财务义务。”
除重组计划外，该公司还提供了与ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）正在进行的标签更新相关活动的最新信息，ELEVIDYS是第一个也是唯一一个被批准用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法，并报告了截至2025年6月30日的季度的初步财务业绩。
Elevidys标签更新和加强安全努力
继此前传达的加强ELEVIDYS安全性的措施之后，Sarepta正在提供与美国食品药品监督管理局（FDA）就ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）标签持续接触的最新情况。与其他AAV递送的基因疗法一致，FDA已要求
该标签包括急性肝损伤（ALI）和急性肝衰竭（ALF）的黑框警告。Sarepta同意这一改变，这似乎解决了ELEVIDYS标签的救护车部分的任何实质性问题。
Sarepta最近宣布，在探索采用额外的预防性免疫抑制的同时，将暂停为非流动患者提供ELEVIDYS。为此，Sarepta召集了一个由神经肌肉专家、肝病学家、血液学家和免疫学家组成的专家委员会，审查ALF病例并探索额外的免疫抑制方案。委员会就西罗莫司用于非流动患者ELEVIDYS的增强免疫抑制方案达成一致。Sarepta将立即向FDA提交专家小组的调查结果和提议的方案，并将讨论一项提案，以在ENDEAVOR研究（研究SRP-9001-103）的新队列（队列8）中收集有关该方案的数据，作为在非门诊环境中重新建立给药的途径。此外，Sarepta正在通过研究者发起的试验评估可行走患者的真实世界数据生成机会。
战略重组以巩固金融基础
Sarepta已立即启动变革，以减少运营费用，并使其成本结构与战略优先事项保持一致，旨在增强财务灵活性并履行其2027年的财务义务。
总的来说，这些措施预计将带来约4亿美元的年度成本削减，从2026年开始，将公司的年均非GAAP研发和SG & A费用大幅降低至8亿至9亿美元之间。
其中包括：
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裁员36%，影响约500名员工，预计2026年将产生约1.2亿美元的年度现金成本节约
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从2026年开始，管道重新优先排序预计将带来约3亿美元的年度非人员成本节约
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预计到2025年底将节省超过1亿美元的成本，扣除估计的遣散费和一次性费用，总额为3200-3700万美元
这种严格的方法旨在保持获得Sarepta的6亿美元循环信贷额度，并产生稳健的现金流，以主动管理负债，包括偿还2027年可转换票据。
2025年第二季度初步财务摘要
截至2025年6月30日的第二季度，Sarepta公布了初步财务业绩：
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基于RNA的PMOs净产品收入：2.31亿美元
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净产品收入不包括协作、合同制造或特许权使用费收入
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4400万美元的差额包括3400万美元的股票补偿费用和1000万美元的折旧和摊销费用
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现金、现金等价物、限制性现金和投资：截至2025年6月30日约8.5亿美元
这些选定的财务结果是初步的，可能会进行调整。公司尚未完成截至2025年6月30日止季度的财务结算程序，其实际业绩可能与这些初步财务业绩存在重大差异。Sarepta将于2025年8月初报告其2025年第二季度的最终完整财务业绩。
重新聚焦于siRNA平台的Pipeline
Sarepta对推进基因医学的奉献精神依然坚定不移。该公司将继续支持其四种上市杜氏疗法以及所有相关的临床试验承诺和证据生成活动。这一稳健的Duchenne产品组合带来的收入预计将继续推动盈利能力，并为主要利用Sarepta潜在的同类最佳siRNA平台的高影响力开发项目的重点管道提供资金。这一战略支点强调针对神经退行性疾病和肺部疾病的长期给药疗法。
由于这一重新确定的优先顺序，几个项目，包括大多数正在开发的用于治疗肢带肌营养不良症（LGMD）的基因疗法，将被暂停。Sarepta预计将于今年下半年提交用于LGMD 2E/R4型的SRP-9003的生物制剂许可申请。Sarepta打算为不再打算直接资助的项目寻求战略替代方案，包括合作。
siRNA项目包括以下方面的研究性治疗：
这些项目提供了巨大的近期潜力，以潜在的同类最佳方法解决重大未满足医疗需求的领域。Sarepta还在寻求1型脊髓小脑共济失调（SCA1）和3型脊髓小脑共济失调（SCA3）的临床前项目，并与箭头制药独家合作开发骨骼肌疾病的疗法，计划在肌肉或中枢神经系统疾病中追求多达六个发现靶点。
行政领导任命
结合重组，Sarepta宣布了关键高管任命：
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Ian Estepan被任命为总裁兼首席运营官
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Louise Rodino-Klapac博士被任命为研发和技术运营总裁
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Ryan Wong，任命为首席财务官，此前担任战略财务、财务和投资者关系高级副总裁
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Rachael Potter，博士，任命为首席科学官，曾任高级副总裁，研究科学主管
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Patrick Moss，Pharm.D.，被任命为首席商务官，此前担任美国市场准入和销售高级副总裁，接替即将离开Sarepta的首席客户官Dallan Murray。公司感谢默里先生的长期服务，并祝他一切顺利。
投资者网络直播详情
Sarepta将于美国东部时间2025年7月16日（星期三）下午4：30召开电话会议和网络直播，讨论这些更新。此次活动将在Sarepta网站的投资者关系部分进行网络直播，网址为：https://investorrelations.sarepta.com/events-presentations，活动结束后，重播将在那里存档一年。电话参与的有意者，需使用本线上表格进行报名。在注册拨入详细信息后，所有电话参与者将收到一封自动生成的电子邮件，其中包含拨入号码的链接以及个人PIN号码，用于通过电话访问活动。
使用非公认会计原则措施
除了本新闻稿中规定的GAAP财务指标外，我们还包括以下非GAAP指标：
1.
非GAAP研发费用被我们定义为不包括折旧和摊销费用以及基于股票的补偿费用的GAAP研发费用。
2.
非GAAP销售、一般和管理费用被我们定义为GAAP销售、一般和管理费用，不包括折旧费用和基于股票的补偿费用。
以下部分用于将我们的GAAP财务指标调整为先前定义的非GAAP指标：
1.
折旧和摊销-折旧费用可能在不同时期有很大差异，因为购买的财产和设备可能在不同时期有很大差异，并且与我们的经营业绩没有任何直接关联。主要与专利成本相关的摊销费用在获得或专利申请或更新后的几年内摊销。
2.
基于股票的补偿费用-基于股票的补偿费用是指与我们授予的股权奖励相关的非现金费用。尽管这些是对运营的经常性费用，但我们认为这些金额的计量在不同时期可能会有很大差异，并且在很大程度上取决于不是我们控制范围内的运营业绩直接后果的因素。因此，我们认为，排除这些费用有助于比较我们在不同时期的运营表现。
我们使用这些非公认会计准则衡量标准作为关键绩效衡量标准，目的是在内部评估运营绩效和现金需求。我们认为，这些非公认会计原则衡量标准提高了各期业绩的可比性，并对投资者有用，因为它们为评估我们的业绩提供了与管理层采用的类似的基础。这些非公认会计原则的衡量标准并不是要孤立地考虑，也不是为了取代我们根据公认会计原则提出的财务业绩。非GAAP研发费用和非GAAP销售、一般和管理费用的使用可能与其他公司报告的类似衡量标准不同，这可能会限制可比性，并且不基于任何一套全面的会计规则或原则。
关于ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）
ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种单剂量、基于腺相关病毒（AAV）的基因转移疗法，用于静脉输液，旨在解决Duchenne肌营养不良症的根本遗传原因—— DMD基因的突变或变化导致肌营养不良蛋白的缺乏——通过传递一种转基因，该转基因编码ELEVIDYS微肌营养不良蛋白在骨骼肌中的靶向产生。
ELEVIDYS适用于治疗至少4岁个体的杜氏肌营养不良症（DMD）。
基于ELEVIDYS微肌营养不良蛋白在骨骼肌中的表达，在加速审批下批准非卧床患者的DMD适应症。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
重要安全信息
对照：ELEVIDYS禁用于DMD基因中外显子8和/或外显子9有任何缺失的患者。
警告和注意事项：
输液相关反应：
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输液相关反应，包括超敏反应和过敏反应，已在ELEVIDYS给药期间或长达数小时后发生。在给药期间和输液结束后至少3小时内密切监测患者。如出现输液相关反应症状，减缓，或停止输液并给予适当治疗。一旦症状缓解，可能会以较低的速度重新开始输液。
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ELEVIDYS应在可立即获得输液相关反应治疗的环境中给药。
急性严重肝损伤：
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ELEVIDYS已观察到急性严重肝损伤，给药可能导致肝酶（如GGT、GLDH、ALT、AST）或总胆红素升高，通常出现在8周内。
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已有肝功能损害、慢性肝病或急性肝病（如急性肝病毒感染）的患者，发生急性严重肝损伤的风险可能更高。推迟急性肝病患者的ELEVIDYS给药，直到解决或控制。
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在ELEVIDYS给药前，在ELEVIDYS输注后的前3个月每周进行肝酶检测并监测肝功能（临床检查、GGT、总胆红素）。如有临床指征可继续监测，直至结果无明显变化（正常临床检查、GGT、总胆红素水平恢复至接近基线水平）。
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建议ELEVIDYS输注前后的患者进行全身性皮质激素治疗。有指征时调整皮质激素治疗方案。如怀疑急性严重肝损伤，建议咨询专科医生。
免疫介导的肌炎：
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在临床试验中，在DMD基因中存在涉及外显子8和/或外显子9的缺失突变的患者中，在ELEVIDYS输注后约1个月观察到免疫介导的肌炎。观察到严重肌肉无力的症状，包括吞咽困难、呼吸困难和低音。
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在外显子1至17和/或外显子59至71的DMD基因突变患者中，ELEVIDYS治疗可用的数据有限。在这些区域有缺失的患者可能有发生严重免疫介导的肌炎反应的风险。
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建议患者如果出现任何无法解释的肌肉疼痛、压痛或虚弱加剧，包括吞咽困难、呼吸困难或低音，请立即联系医生，因为这些可能是肌炎的症状。如果出现这些症状，考虑根据患者的临床表现和病史进行额外的免疫调节治疗（免疫抑制剂[例如，钙调神经磷酸酶抑制剂]以及皮质类固醇）。
心肌炎：
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临床试验中已观察到ELEVIDYS输注后出现急性严重心肌炎和肌钙蛋白-I升高。
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如果患者出现心肌炎，那些预先存在左心室射血分数（LVEF）损伤的患者可能有更高的不良后果风险。ELEVIDYS输注前和输注后第一个月每周监测肌钙蛋白-I，如有临床指征继续监测。在出现心脏症状，如胸痛或呼吸急促时，可能需要更频繁的监测。
针对AAVRH74的既往免疫力：
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在基于AAV载体的基因疗法中，预先存在的抗AAV抗体可能会阻碍所需治疗水平的转基因表达。在使用ELEVIDYS治疗后，所有患者都产生了抗AAVRH74抗体。
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在ELEVIDYS给药前进行抗AAVRH74总结合抗体存在的基线测试。
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抗AAVRH74总结合抗体滴度高于或等于1：400的患者不建议使用ELEVIDYS。
不良反应：
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临床研究报告的最常见不良反应（发生率≥ 5%）为呕吐、恶心、肝损伤、发热、血小板减少。
向FDA报告处方药的负面副作用。请访问www.fda.gov/medwatch或致电1-800-FDA-1088。您也可以拨打1-888-SAREPTA（1-888-727-3782）向Sarepta医疗报告副作用。
欲了解更多信息，请查看完整的处方信息。
关于Sarepta医疗
Sarepta肩负着一项紧迫的使命：为毁灭生命的罕见疾病设计精准的基因医学，并削减期货做空。我们在Duchenne肌营养不良症（Duchenne）和肢带肌营养不良症（LGMD）领域担任领导职务，并正在建立一个涵盖肌肉、中枢神经系统和心脏病的强大项目组合。欲了解更多信息，请访问www.sarepta.com或在LinkedIn、X、Instagram和Facebook上关注我们。
互联网发布信息
我们经常在我们网站www.sarepta.com的‘为投资者’部分发布对投资者可能重要的信息。我们鼓励投资者和潜在投资者定期查阅我们的网站，了解有关我们的重要信息。
前瞻性陈述
这份新闻稿包含“前瞻性陈述”。任何非历史事实陈述的陈述都可能被视为前瞻性陈述。“相信”、“预期”、“计划”、“预期”、“将”、“可能”、“打算”、“准备”、“看”、“潜在”、“可能”等词语和类似表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于与我们的财务业绩和预测以及未来运营相关的陈述；我们的管道和优先事项；ELEVIDYS和我们提议的增强方案的潜在好处；我们正在进行和计划中的临床试验；兵力的减少和我们修订的成本结构；我们的重组活动的潜力，以帮助我们履行2027年的财务义务，维持盈利能力，并为我们实现长期可持续增长做好准备；我们预计ELEVIDYS的标签将包括急性肝损伤和急性肝衰竭的黑框警告；以及预期的计划和里程碑，包括我们打算寻求与FDA保持一致，以便在ENDEAVOR研究的新队列中测试我们的增强方案，今年晚些时候提交SRP-9003的BLA，可能会为不再直接资助的项目寻求额外的战略替代方案，以及来自siRNA平台的近期机会。
由于此类风险和不确定性，实际结果可能与这些前瞻性陈述所述或暗示的结果存在重大差异。已知的风险因素包括：我们的产品或候选产品可能被认为效果不足，不安全或可能导致不可预见的不良事件；我们的产品或候选产品可能会引起不良副作用导致任何营销批准后产生重大负面后果；我们可能无法及时或根本无法遵守FDA的所有要求；削减效力可能需要更长的时间或导致比预期更大的费用或现金支出，或在执行削减效力期间和之后以其他方式对公司及其业务计划产生负面影响；我们可能无法在我们的产品销售方面达到预期或保持盈利能力；公司作出的估计和判断，或它所依赖的假设，在编制其财务报表时可能被证明是不准确的；我们可能无法推进我们所有的项目，我们可能会使用我们的财务和人力资源来追求特定的项目，但未能利用可能更有利可图或成功可能性更大的项目；我们用来评估特定安全性或有效性参数的不同方法、假设和应用可能会产生不同的统计结果，即使我们认为从临床试验中收集的数据是积极的，这些数据可能不足以支持批准；临床试验的成功，特别是如果基于较小的患者样本，并不能确保以后的临床试验会成功，未来研究的结果可能与过去的积极结果或咨询委员会的建议不一致，或可能无法满足对候选产品的安全性和有效性的监管批准要求；未能留住我们的关键人员或无法吸引和留住额外的合格人员可能会对我们的业务目标构成挑战；我们现有的和任何未来的债务可能会对我们经营业务的能力产生不利影响；我们的收入和经营业绩可能会大幅波动，这可能会对我们的股价和我们保持盈利能力产生不利影响；FDA和其他监管机构的法规和监管决定可能对我们的业务产生的影响；以及我们最近提交给美国证券交易委员会（SEC）的10-Q表格季度报告以及公司提交的其他SEC文件中“风险因素”标题下确定的风险，我们鼓励您审查这些风险。
上述任何风险都可能对公司的业务、经营业绩和Sarepta普通股的交易价格产生重大不利影响。有关Sarepta面临的风险和不确定性的详细描述，我们鼓励您查看Sarepta提交给SEC的文件。我们提醒投资者不要过分依赖
此处包含的前瞻性陈述。Sarepta不承担任何义务，根据本协议日期之后的事件或情况公开更新其前瞻性陈述，除非法律要求。
资料来源：Sarepta Therapeutics, Inc.
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