美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格8-K
当前报告
根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条
报告日期（最早报告事件的日期）：2023年6月20日
（《章程》指明的注册人的确切姓名）
| 这
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| （国家或其他 法团的司法管辖权） |
（佣金 文件编号） |
（IRS雇主 身份证号） |
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不适用 | |
| （主要行政办公室地址） | （邮编） |
登记人的电话号码，包括区号：+ 31-20-566-7394
（前姓名或前地址，如自上次报告后更改）
如申报表格8-K是为了同时满足登记人在下列任何一项规定下的申报义务，请勾选下列相应的方框(参阅下列通用说明A.2):
根据《证券法》第425条（17 CFR 230.425）提交的书面信函
根据《交易法》（17 CFR 240.14a-12）第14a-12条征集材料
¨根据《交易法》（17 CFR 240.14d-2（b））第14d-2（b）条规定的启动前通信
¨根据《交易法》（17 CFR 240.13e-4（c））第13e-4（c）条规定的启动前通信
根据该法第12（b）节登记的证券：
| 各类名称： | 交易代号） | 登记注册的每个交易所的名称： | ||
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纳斯达克全球精选市场 |
用复选标记表明注册人是否为1933年《证券法》第405条（本章第230.405条）或1934年《证券交易法》第12b-2条（本章第240.12b-2条）所界定的新兴成长型公司。
新兴成长型公司¨
如果是一家新兴成长型公司，请勾选注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节规定的任何新的或经修订的财务会计准则。¨
| 项目7.01 | FD披露条例。 |
2023年6月20日，uniQure NV（简称“公司”）发布新闻稿，宣布其合作伙伴、全球生物技术领导者CSL Behring在美国首次商业销售HEMGENIX ®（etranacogene dezaparvovec），实现了1亿美元的里程碑。本新闻稿的副本作为附件 99.1附在本报告表8-K上，并以引用方式并入本文。
2023年6月21日，公司发布了一份新闻稿，宣布了其正在进行的AMT-130基因疗法治疗亨廷顿病的美国I/II期临床试验的最新情况，详见下文第8.01项。本新闻稿的副本作为附件 99.2附在本报告表8-K上，并以引用方式并入本文。
本项目7.01中提供的信息，包括随附的附件99.1和99.2，应被视为“提供”，不应被视为根据经修订的1934年《证券交易法》（《交易法》）第18条的目的“提交”，或以其他方式受该条款的责任约束，也不应通过引用将其纳入公司根据经修订的1933年《证券法》（《证券法》）或《交易法》提交的任何文件中，无论此种文件的一般合并语言如何，除非此种备案以引用方式以明示引用方式纳入任何或所有此种信息。
| 项目8.01 | 其他活动。 |
2023年6月21日，公司公布了与正在进行的AMT-130美国I/II期临床试验有关的有希望的中期数据，AMT-130是一种一次性施用的亨廷顿氏病研究性基因疗法。这份中期数据包括来自正在进行的美国临床试验的26名患者长达24个月的随访数据。该试验包括一个10名患者的低剂量队列（6名接受治疗的患者和4名对照患者）和一个16名患者的高剂量队列（10名接受治疗的患者和6名对照患者）。患者随机接受AMT-130或仿制（假）手术治疗。该研究包括一个12个月的盲法核心研究期，然后对接受治疗的患者进行为期五年的非盲法长期随访。到目前为止，在高剂量队列中的六名对照患者中，有四人已被转移到治疗中。来自交叉患者的疗效和生物标志物数据未包括在中期数据更新中。
安全和耐受性
在接受较低剂量6x10治疗的患者中，AMT-130总体耐受性良好，安全性可控。12载体基因组和更高剂量的6x1013载体基因组。治疗组中最常见的不良事件与外科手术有关。无治疗突发不良事件导致患者随访中断。
正如之前报道的那样，低剂量组有两个与AMT-130（术后谵妄和重度抑郁）无关的严重不良事件（SAE），高剂量组有一个SAE（背痛），对照组有一个SAE（深静脉血栓形成）。此外，在高剂量队列中有两个疑似意外的SAE（严重头痛、中枢神经系统炎症）。所有的事件都解决了。
所有四个交叉患者（三个高剂量，一个低剂量）接受短期免疫抑制治疗，同时给予AMT-130。在对中期数据分析进行审查后，美国I/II期临床试验数据安全监测委员会得出结论，两种剂量都不存在安全问题，并建议继续进行AMT-130的临床开发。
探索性疗效数据
将每个剂量组中接受治疗的患者的临床和功能测量与基线测量、对照组患者（长达12个月）和自然病史队列进行比较。该自然历史队列是由该公司与治疗亨廷顿病倡议合作开发的，使用的是早期亨廷顿病患者的TRACK-HD自然历史研究。自然病史队列包括31名符合公司临床试验纳入标准的患者，包括CAG长度、年龄、总功能能力、诊断分类水平和最小纹状体体积。
2
| ● | 早期临床数据表明趋势与AMT-130在两种剂量的AMT-130的潜在临床益处一致。 |
| ● | 与基线测量相比，低剂量组患者在24个月时临床功能一般得以保留，高剂量组患者在12个月时临床功能一般得以保留。 |
| ● | 与自然病史相比，两个剂量组的患者在总运动评分、总功能能力和综合统一亨廷顿病评分量表中均显示出益处。 |
| o | 运动总分（TMS）：低剂量患者在24个月时的TMS比自然病史平均改善1.8个百分点，高剂量患者在12个月时的TMS平均改善2.7个百分点。 |
| o | 总功能能力（TFC）：低剂量患者在24个月时TFC与自然病史相比平均改善了0.8个点，高剂量患者在12个月时平均改善了0.5个点。 |
| o | 亨廷顿病综合统一评分量表（cUHDRS）：与自然病史相比，低剂量患者在24个月时cUHDRS平均改善0.9个点，高剂量患者在12个月时平均改善1.0个点。 |
| ● | 与基线测量和自然病史相比，对照组的患者在12个月时经历了TMS的恶化。对照组患者在12个月时保留了TFC和CUHDRS。 |
生物标志物
神经丝轻链（NfL）
| ● | 正如预期和先前报道的那样，接受AMT-130治疗的患者在给药后大约一个月出现了与手术相关的脑脊液（CSF）NfL短暂性增加。这些短暂的增加不是剂量依赖性的，所有患者都经历了随后的脑脊液NfL下降。 |
3
| ● | 低剂量组的平均CSF NfL比基线测量值低12.9%，而自然病史中预测的增加22.9%，五名低剂量患者中有四名的CSF NfL水平低于基线测量值。 |
| ● | 在12个月期间，高剂量组的CSF NfL水平变化更大，与基线相比平均增加51.5%。在接受至少12个月随访的8名高剂量患者中，有4人的NfL水平低于基线测量值。两名接受18个月随访的高剂量患者的脑脊液NfL持续下降至高于基线的27.4%。 |
| ● | 在对照组，平均CSF NfL相对稳定，在12个月时低于基线测量值6.83%。 |
亨廷顿蛋白突变（mHTT）
| ● | 低剂量组的CSF mHTT仍低于基线测量值，在24个月时平均减少8.1%。高剂量组的CSF mHTT的变化显著更大，12个月时比基线平均增加39.7%，而对照组增加4.7%。在高剂量队列中的9名可评估患者中，有3名在最后一次测量时脑脊液mHTT低于基线测量值。 |
总脑容量
| ● | 对照组、低剂量组和高剂量组的平均总脑容量在12个月时分别下降0.74%、1.02%和1.23%，并且彼此之间或与自然史没有显著差异。 |
前瞻性陈述
本8-K表格当前报告包含《证券法》第27A条和《交易法》第21E条含义内的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述都是前瞻性陈述，通常用“预期”、“相信”、“可能”、“确立”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将”以及类似的表达方式和这些术语的否定。前瞻性陈述是基于管理层的信念和假设，以及管理层仅在本8-K表格当前报告发布之日可获得的信息。这些前瞻性陈述包括但不限于AMT-130的潜在临床和功能影响。公司的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异，原因有很多，包括与亨廷顿氏病临床试验相关的风险、金融和地缘政治事件对公司以及更广泛的经济和医疗体系的影响、公司的临床开发活动、临床结果、合作安排、监管监督、产品商业化和知识产权主张，以及公司定期证券申报文件中“风险因素”标题下描述的风险、不确定性和其他因素，包括其于2023年2月27日向美国证券交易委员会提交的10-K表格年度报告，以及于2023年5月9日向美国证券交易委员会提交的10-Q表格季度报告。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来有新的信息可用。
4
| 项目9.01 | 财务报表及附件 |
（d）展品。
5
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，登记人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。
| uniQure N.V. | ||
| 日期：2023年6月22日 | 签名： | Jeannette Potts |
| Jeannette Potts | ||
| 首席法律和合规干事 | ||
6