附件 99.2

uniQure宣布AMT-130美国I/II期临床试验的最新进展

亨廷顿病的基因治疗

~AMT-130在两个剂量组中继续普遍具有良好的耐受性~

~与基线相比，AMT-130治疗的患者表现出保留的功能和相对于疾病自然病史的临床益处~

~小剂量AMT-130治疗的患者在24个月时脑脊液（CSF）中的神经丝轻链（NfL）低于基线，大剂量AMT-130治疗的患者在12个月时向基线下降~

~在低剂量队列中抑制CSF mHTT支持AMT-130目标参与；在高剂量队列中观察到更大的变异性~

~有希望的数据支持AMT-130继续临床开发，并寻求监管互动，讨论后期开发~

~美国东部时间今天上午8：30举行投资者电话会议和网络直播~

2023年6月21日，马萨诸塞州列克星敦和荷兰阿姆斯特丹—— uniQure公司（纳斯达克股票代码：QURE）是一家领先的基因治疗公司，致力于为有严重医疗需求的患者提供变革性疗法。该公司今天宣布了一些有希望的中期数据，包括长达24个月的随访，这些数据来自26名正在进行的AMT-130治疗亨廷顿病的美国I/II期临床试验的患者。

“我们对AMT-130的美国I/II期临床试验的中期分析数据感到非常满意，AMT-130是一种用于治疗亨廷顿病的一次性研究性基因疗法。”uniQure研发总裁Ricardo Dolmetsch博士说。“AMT-130的耐受性仍然普遍良好，两种剂量的安全性都可控。重要的是，这两种剂量都显示出临床和功能益处的初步证据，包括与自然病史相比，总运动评分、总功能能力和亨廷顿病综合评分量表的良好趋势。随着我们从这些患者和我们的欧洲研究中收集更多数据，我们计划与监管机构合作，推进这一前景光明的临床项目。”

“今天令人鼓舞的中期更新显示了AMT-130潜在临床益处的早期迹象，以及神经丝轻链的支持性趋势，这是一种神经元损伤的关键标志，已被证明对多种神经退行性疾病有用，”伦敦大学学院（UCL）亨廷顿疾病中心主任、伦敦大学学院（UCL）神经退行性疾病系联合主任、医学博士、FRCP博士莎拉·塔布里齐（Sarah Tabrizi）说。“尽管患者人数很少，但我感到鼓舞的是，无论使用哪种剂量的AMT-130，患者的功能似乎都基本得到了保留，而且在长达24个月的时间里，患者的自然病程趋于良好。”这些中期结果为患有这种毁灭性疾病的患者提供了早期希望，我期待着更多的临床更新，以及对AMT-130作为亨廷顿病患者潜在重要治疗选择的进一步研究。”

美国AMT-130治疗亨廷顿病I/II期试验数据汇总

共有26名早期表现亨廷顿病患者参加了AMT-130的多中心美国I/II期临床试验，其中包括10名患者的低剂量队列（6名接受治疗，4名对照）和16名患者的高剂量队列（10名接受治疗，6名对照）。患者随机接受AMT-130或仿制（假）手术治疗。该研究包括一个12个月的盲法核心研究期，然后对接受治疗的患者进行为期五年的非盲法长期随访。到目前为止，在高剂量队列中的六名对照患者中，有四人已被转移到治疗中。来自交叉患者的疗效和生物标志物数据不包括在下面的摘要中。

安全和耐受性

AMT-130总体耐受性良好，在接受较低剂量的6x10治疗的患者中具有可控的安全性¹²载体基因组和更高剂量的6x10¹³载体基因组。治疗组中最常见的不良事件与外科手术有关。无治疗紧急不良事件（TEAEs）导致患者随访中断。

正如之前报道的那样，在低剂量组中有两个与AMT-130（术后谵妄和重度抑郁）无关的严重不良事件（SAE），在高剂量组中有一个与SAE（背痛）无关，在对照组中有一个与SAE（深静脉血栓形成）无关。此外，在高剂量队列中还有两个疑似意外的严重不良事件（严重头痛、中枢神经系统炎症）。所有的事件都解决了。

所有四个交叉患者（3个高剂量，1个低剂量）接受短期免疫抑制治疗，同时给予AMT-130。在对中期数据分析进行审查后，美国I/II期临床试验的数据安全监测委员会（Data Safety Monitoring Board，简称DSMB）得出结论，两种剂量都不存在安全问题，并建议继续进行AMT-130的临床开发。

探索性疗效数据

将每个剂量队列中治疗患者的临床和功能测量与基线测量、对照患者（长达12个月）和自然病史队列进行比较。自然历史队列是由uniQure与治疗亨廷顿病倡议（CHDI）合作开发的，使用的是早期亨廷顿病患者的TRACK-HD自然历史研究。该队列包括31名符合uniQure临床试验纳入标准的患者，包括CAG长度、年龄、总功能能力、诊断分类水平和最小纹状体体积。

神经丝轻链（NfL）

亨廷顿蛋白突变（mHTT）

总脑容量

后续步骤

基于这一中期分析的有希望的数据，uniQure将推进AMT-130的临床开发，并预计下一步将采取以下措施：

投资者电话会议和网播信息

uniQure管理公司将于2023年6月21日星期三在

美国东部时间上午8：30。该活动将在uniQure网站的活动和演示部分进行网播，网址是：https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations。活动结束后，重播将存档90天。通过电话参加的有兴趣的人士需要使用此网上表格进行登记。在注册拨入详细信息后，所有电话参与者将收到一封自动生成的电子邮件，其中包含拨入号码的链接以及个人PIN号码，用于通过电话访问活动。如果您要参加电话会议，请在开始时间前15分钟拨入。

关于AMT-130的I/II期临床方案

AMT-130治疗亨廷顿病的美国I/II期临床试验正在探索26名早期显性亨廷顿病患者的安全性、耐受性和有效性信号，这些患者分为10名患者、低剂量组，然后是16名患者、高剂量组；患者被随机分配到AMT-130或仿制（假）手术治疗。多中心试验包括12个月的盲法核心研究期，然后是5年的非盲法长期随访。在临床试验中，共有16名患者被随机分配接受治疗，并接受单次AMT-130给药，通过MRI引导的、对流增强的立体定向神经外科给药直接进入纹状体（尾状核和壳核）。另有四名对照患者在高剂量队列交叉接受治疗。详情见www.clinicaltrials.gov（NCT04120493）。

AMT-130的欧洲开放标签Ib/II期研究将在两个剂量组中招募15名早期显性亨廷顿病患者。六名患者的低剂量队列已完成入组，其余高剂量队列预计将于2023年年中完成入组。与美国的研究一起，欧洲的研究旨在确定AMT-130的安全性、概念验证和最佳剂量，以便在加速注册途径可行的情况下进入III期开发或验证性研究。

AMT-130是uniQure首个专注于中枢神经系统（CNS）的临床项目，结合了其专有的miQURE^®平台。

关于亨廷顿病

亨廷顿氏病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，会导致运动症状，包括舞蹈病，以及行为异常和认知能力下降，导致身体和智力逐渐退化。该疾病是一种常染色体显性疾病，在亨廷顿基因的第一外显子中引起疾病的CAG重复扩增，导致大脑中异常蛋白质的产生和聚集。尽管有明显的亨廷顿病病因，但目前还没有获得批准的延缓发病或减缓疾病进展的疗法。

关于uniQure

uniQure正在兑现基因疗法的承诺——单一疗法可能带来疗效。最近，uniQure的B型血友病基因疗法获批，这是一项基于十多年研究和临床开发的历史性成就，代表着基因组医学领域的一个重要里程碑，并为血友病患者带来了一种新的治疗方法。uniQure目前正利用其模块化且经过验证的技术平台，推进一系列专利基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病和其他严重疾病。www.uniQure.com

uniQure前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条含义内的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述都是前瞻性陈述，通常用诸如“预期”、“相信”、“可能”、“确立”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将”等术语表示，以及这些术语的否定。前瞻性陈述是基于管理层的信念和假设以及管理层仅在本新闻稿发布之日可获得的信息。这些前瞻性陈述包括但不限于AMT-130的潜在临床和功能影响，包括作为亨廷顿病患者的重要治疗选择，AMT-130欧洲开放标签Ib/II期研究的预期完成，以及正在进行的美国I/II期临床的第三个队列的启动，uniQure的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异，原因有很多，包括与亨廷顿病临床试验相关的风险，金融和地缘政治事件对uniQure以及更广泛的经济和医疗体系、uniQure的临床开发活动、临床结果、合作安排、监管监督、产品商业化和知识产权主张的影响，以及uniQure定期提交的证券文件中“风险因素”标题下描述的风险、不确定性和其他因素，包括其于2023年2月27日向SEC提交的10-K表格年度报告和于2023年5月9日向SEC提交的10-Q表格季度报告。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，并且uniQure不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使将来有新的信息可用。

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