在罕见病治疗前沿2025年Q2业绩电话会议&网络直播2025年7月31日

2前瞻性陈述本演示文稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，涉及我们产品的潜在监管和定价批准的前景和时间、商业化计划、制造和供应计划、融资计划、与Dimerix的合作以及公司的预计收入和现金状况。纳入前瞻性陈述不应被视为我们表示我们的任何计划都将实现。本新闻稿中的任何或所有前瞻性陈述都可能被证明是错误的，并可能受到我们可能做出的不准确假设或已知或未知的风险和不确定性的影响。例如，关于与监管当局和定价和报销当局讨论的目标、进展、时间和结果的声明，是基于当前信息。由于我们业务中固有的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中所述的结果存在重大差异，包括但不限于：监管机构可能不会授予或可能延迟对我们的产品候选者的批准；所需的监管检查可能会延迟或不成功，并延迟或阻止产品批准；我们可能无法在与定价和报销机构的谈判中取得成功；我们可能无法在欧洲、英国成功将Galafold和/或Pombiliti和Opfolda商业化的可能性，美国和其他地区；DMX-200的Dimerix合作和许可协议可能不会成功的可能性，包括但不限于对评估DMX-200的3期临床试验时间的预期；此类临床试验成功的可能性；FDA批准DMX-200用于FSGS或其他适应症的前景；FSGS的估计流行率；与里程碑相关的任何付款的任何里程碑和时间的实现以及DMX-200商业化的任何努力的成功，包括对未来财务业绩或付款的任何预测；我们可能无法制造或供应足够的商业产品的可能性；以及我们将需要额外资金来完成我们产品的制造和商业化的可能性。关于有关公司财务指导和财务目标的陈述以及这些目标的预期实现情况和对公司收入、非公认会计准则盈利能力和现金状况的预测，实际结果可能会因市场因素和公司执行其运营和预算计划的能力而有所不同。此外，所有前瞻性陈述都受到我们截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告和我们将于今天提交的10-Q表格季度报告中详述的其他风险的影响。请注意，不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在本文发布之日起生效。所有前瞻性陈述均受本警示性陈述的整体限制，我们不承担修改或更新本新闻稿以反映本新闻稿发布之日之后的事件或情况的义务。非GAAP财务指标除了根据美国GAAP编制的财务信息外，本演示文稿还包含调整后的财务指标，我们认为这些指标为投资者和管理层提供了与经营业绩和趋势相关的补充信息，有助于期间之间的比较以及与预计信息相关的比较。这些调整后的财务指标属于非公认会计原则指标，应作为根据美国公认会计原则编制的信息的补充，而不是替代。我们通常排除某些GAAP项目，管理层认为这些项目不会影响我们的基本运营，也不符合GAAP对不寻常或非经常性项目的定义。其他公司可能会以不同的方式定义这些措施。当我们在前瞻性的基础上提供我们对非GAAP运营费用的预期时，由于潜在的高度可变性、复杂性以及在相关未来期间将被排除在GAAP衡量之外的项目（例如异常损益）的可见度较低，如果不做出不合理的努力，通常无法对非GAAP预期与相应GAAP衡量之间的差异进行调节。排除项目的可变性可能会对我们未来的GAAP业绩产生重大且潜在的不可预测的影响。

CER罕见的公司31：恒定汇率1.55亿美元2025年第二季度总收入（+ 18%增长）1 $ 1B +预计2028财年总收入首次用于法布里病的口服精准医学2025财年10-15 % Galafold收入增长1扩大产品组合，美国授权DMX-200 3期项目可利用全球商业组织首次用于庞贝病的双组分疗法2025财年50-65 % Pombiliti + Opfolda收入增长1生物技术领域的独特故事，收入增长和盈利能力显着

4 Galafold®（migalastat）持续增长打造治疗法布里病的领导地位

5仅批准法布里病的口服治疗和顺从患者的护理标准2025 Galafold Success（截至2025年6月30日）Galafold适用于确诊为法布里病和顺从变异的成人。Galafold报告的最常见不良反应（≥ 10%）为头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心、发热。有关Galafold的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问https://amicusrx.com//pi/galafold.pdf。有关Galafold的更多重要安全信息，包括posology和给药方法、特别警告、药物相互作用和药物不良反应，请参阅EMA网站www.ema.europa.eu上提供的关于Galafold的欧洲SMPC。具有顺从变异的Fabry患者的独特作用机制35-50 %的Fabry患者可接受Galafold 40 +个国家的监管批准~2,730名个人接受治疗1美元1.289亿美元Q2 25 Galafold收入+ 16% Q2 25报告销售额增长69%的已接受治疗的顺从患者份额1截至YE 2024

6 FY23FY24FY253.88亿美元4.58亿美元季度患者开工保持强劲：Q2同比增长+ 13%美国对自推出以来达到超过1,000个PRF的增长做出了重大贡献全球混合使用幼稚（~65%）和转换（~35%）患者2通过吸收幼稚人群以及通过标签和地理扩展扩大市场通过HCP和患者教育保持> 90%的依从性和依从性并支持Galafold业绩重申2025财年Galafold增长指引为10-15 %，CER Q1 9900万美元Q2 1.11亿美元Q3 1.2亿美元Q4 1.28亿美元+ 10-15 % 2025年Q2 1 Galafold报告收入为1.289亿美元（CER增长12%）1 CER：不变汇率2档案数据Q1 1.04亿美元Q2 1.29亿美元

7法布里市场：基于截至2024年9月30日公开报告的法布里疗法销售情况的显着剩余未满足需求7 1将多个新生儿筛查研究的发生率应用于商业市场的人口估计：Burton 2017 J Pediatr 2017；190：130-5；Mechtler等人，《柳叶刀》，2011年12月；Hwu等人，Hum Mutation，2009年6月；Spada等人，Am J Human Genet.，2006年7月7日研究表明，可能有> 100k的法布里病患者仍未确诊美国36%欧洲36% ROW 28%治疗人群（> 12,0001）诊断未治疗（~6,0001）未诊断（EST > 100,0001）

8 Pombiliti®（cipaglucosidase alfa-atga）欧普富达®（miglustat）为晚发性庞贝病患者建立新的护理标准的潜力+

9 FY23 FY24 FY25 Pombiliti + Opfolda 2025年第二季度业绩Pombiliti + Opfolda报告收入2580万美元（按CER计算+ 58%）Q1 1100万美元Q3 2100万美元Q4 2200万美元1 CER：不变汇率2真实世界证据7020万美元+ 50-65 % 1 Q2 1600万美元Q1 2100万美元Q2销售同比强劲增长–自推出以来需求最高的季度–增加深度和广度的处方者2025年下半年增长驱动：–现有新患者开始受益和新推出的市场–越来越多的RWE2支持从两种替代疗法切换，重申2025财年Pombiliti + Opfolda在CER1第二季度增长指引为50-65 % 2500万美元1160万美元

10在2025年扩大Pombiliti + Opfolda准入方面取得重大进展Pombiliti + Opfolda扩建于2025年6月在日本获批2025年Q1在澳大利亚和加拿大获批澳大利亚加拿大日本合计~150-200人18 +生活在LOPD并在H1接受Pompe疗法监管报销治疗的六个新国家的首批商业患者Pombiliti + Opfolda被选为荷兰成人LOPD的首选治疗预计今年将在多达10个新国家推出> 650名LOPD患者18 +在这10个国家瑞典意大利合计~375-415人18 +患有LOPD并接受Pompe疗法治疗的荷兰葡萄牙新的报销协议完成于：瑞士捷克共和国2025年监管批准：

11越来越多的摘要，手稿，以及支持Pombiliti + Opfolda分化的案例研究Pombiliti + Opfolda证据体案例研究& Real-World Reports Mechanistic & Translational Insights长期1/2期开放标签安全性和有效性研究（ATB200-02）104周3期开放标签有效性扩展研究和安全性（ATB200-07）临床试验&长期数据比较&真实世界数据1 EAMS：药物早期获取计划Miglustat：用于LOPD的一流酶稳定剂将作用机制与LOPD网络中的临床结果联系起来的荟萃分析，比较cipaglucosidase alfa + miglustat与其他ERT的疗效英国EAMS1登记基线后结果支持从两种替代疗法转换的案例研究患者从高剂量、高频阿糖苷酶alfa转换的案例研究

12个案例研究支持从Nexviazyme切换到Pombiliti + Opfolda的患者的经验影响：HeX4、CK、MMT（上）、FVC影响：HeX4、CK、MMT（下）、FVC、6MWD在2025年美国医学遗传学会（ACMG）年会上发表。案例研究仅供说明。PomOP临床试验包括Lumizyme患者。Nexviazyme开关患者尚无对照临床数据。Nexviazyme到Pomop切换Lumizyme到Nexviazyme到Pomop切换真实世界的证据：案例研究

13个DMX-200潜在first-in-class研究小分子在美国用于治疗FSGS

14不可逆的瘢痕形成导致永久性肾损伤并最终导致终末期肾功能衰竭1症状包括蛋白尿、水肿、高胆固醇和血压、低白蛋白水平从诊断到出现完全肾衰竭的平均时间通常为五到十年2 FSGS肾损伤可导致透析、肾移植，或死亡局灶节段型肾小球硬化（FSGS）是一种罕见疾病，会导致不可逆的肾损伤FSGS中的致病反馈回路3纤维化导致肾细胞损失（无法再生）2恒压导致肾细胞炎症并随后形成瘢痕/纤维化1高血压导致肾血管内过度过滤肾血管不得不在高压下更加努力现有的血压用药靶点血管紧张素受体阻滞剂（ARB）降低血压减少肾细胞引起进一步的过度过滤和炎症，随着细胞的死亡，肾脏变得更加“漏血”，和蛋白质溢出到尿液中（蛋白尿）DMX-200特异性阻断肾炎信号1 Guruswamy Sangameswaran KD，Baradhi KM。焦点节段性肾小球硬化（2021年7月），在线：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK532272/；2 Kiffel等。艾尔。ADV慢性肾脏诊断。（2011年9月），在线：https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC3709971/pdf/nihms286597.pdf

15 DMX-200作用机制Summers RJ et al. Nephrology。2020;25(5):364–72.• Gilbert RE et al. Kidney Int Rep. 2022；7（7）：1729 – 38。• Bascands JL，Schanstra JP。J AM SOC肾。2005;16(4):1050–60.• Segerer S et al. Kidney Int。2000;57(2):766–73.肾细胞和单核细胞损伤肾细胞（FSGS）肾细胞引发血流动力学应激，纤维化，蛋白尿放大局部炎症和MCP-1，纤维化，蛋白尿激活单核细胞浸润发炎组织，通过在受损肾细胞上表达的AT1R – CCR2受体复合物阻断MCP-1介导的信号传导——一种不被皮质类固醇或ARB单独破坏的途径传递肾脏特异性，单核细胞驱动的炎症的非免疫抑制减少直接针对持续性蛋白尿和活动性炎症患者的关键未解决的疾病驱动因素DMX-200 + ARB 15AT1R异构体AT1R + CCR2 CCR2细胞膜Angll Angll MCP-1 MCP-1 DMX-200在此起作用ARBs在此起作用DMX-200与ARBs协同作用，以作用于肾脏中的先天炎症信号通路传统CCR2抑制剂在此起作用

16 MOA精准疗法可破坏FSGS 2期阳性疗效信号且跨研究耐受性良好的患者肾脏中的致病性单核细胞驱动的炎症反馈回路（n = 80），在FSGS研究ACTION3 3期入组中纳入对蛋白尿和炎症的影响正在顺利进行中（迄今286pts中的202个）；中期分析（36周时n = 72）显示DMX-200在减少蛋白尿方面表现优于安慰剂1 FDA和项目PARASOL对蛋白尿作为批准的主要终点ACTION3第2部分中期分析预计在与FDA ACTION3第3部分的计划后续会议后最终分析2年蛋白尿（主要）和eGFR（次要）数据作为完全批准的基础（n = 286）Dimerix建立了强大的证据体系，并取得了重大的临床和监管进展DMX-200临床和监管进展1预测能力统计模型，使用由独立肾脏生物统计学家顾问为Dimerix设定的行业标准

17企业展望为患者和股东履行我们的使命

18 Q2 2025 Select financial results Q2’25 H1’25（in thousands，except per share data）Jun. 30,2025Jun. 30,2024Jun. 30,2025Jun. 30,2025Jun. 30，2024年净产品销售额$ 154,688 $ 126,669 $ 279,937 $ 237,072销售成本15,21711，26126,91524，828 GAAP运营费用148,945100，441270,448224，998Non-GAAP运营费用127,83282，062222,326167，617 GAAP净亏损（24,420）（15,697）（46,106）（64,116）Non-GAAP净收益1,93218，48710,89613，906 GAAP每股净亏损–基本和稀释后$（0.08）$（0.05）$（0.15）$（0.21）Non-GAAP每股净收益–基本和稀释后$ 0.01 $ 0.06 $ 0.04 $ 0.05 QTD6月30日，2025年基本和稀释加权平均已发行普通股：分别为308,254，256股和309,651，693股；QTD 2024年6月30日基本和稀释加权平均已发行普通股：分别为303,773，922股和307,022，626股年初至今2025年6月30日，基本和稀释加权平均已发行普通股：分别为307,972，054股和309,520，474股；年初至今2024年6月30日，基本和稀释加权平均已发行普通股：分别为303,336，787股和307,598，542股2025年第二季度运营费用反映了先前宣布的DMX-200 2025年第二季度收入1.547亿美元的美国许可协议的3000万美元预付款，按CER和非公认会计准则净收入190万美元计算增长18%

19财年2025财年财务指引重申2025财年财务指引1总收入增长15%至22% Galafold收入增长1 10%至15% Pombiliti + Opfolda收入增长1 50%至65%毛利率中80% Non-GAAP运营费用3.8亿美元至400M2美元GAAP净收入在2025年下半年为正1 2025年全年指引按CER（不变汇率）提供，使用2024年全年平均汇率2包括DMX-200的美国许可协议预付款3000万美元鉴于Amicus除美国以外的收入比例（2024年约为60%），收入敏感性，与2024年汇率相比，美元汇率变化+/-1%可能导致2025年报告的总收入变动约400万美元

201 CER：固定汇率2025年战略优先事项实现总收入增长15-22 % CER1两位数Galafold®CER1 Pombiliti收入增长10-15 %®+欧普富达®CER1收入增长50-65 %推进Fabry、Pompe和FSGS正在进行的研究在2025年下半年实现正的GAAP净收入

21生物技术领域的独特故事，收入和盈利能力显着增长两种获批疗法一种晚期3期计划2028年总销售额超过10亿美元两位数收入增长可自我维持的公司和不断增长的自由现金流罕见的公司可利用的罕见病基础设施

附录

23非公认会计原则财务措施的调节

24非公认会计原则财务措施的调节（续）

25汇率货币平均汇率FX Rates Q2 2024 Q2 2025 Variance USD/EUR 1.0761.13 55.4% USD/GBP 1.26 21.33 65.9% USD/JPY 0.00 60.00 77.9%

罕见病管线适应症发现临床前阶段1/2阶段3调控商业Fabry疾病Galafold®（migalastat）法布里基因药物POMPE疾病Pombiliti®（cipaglucosidase alfa-atga）+欧普富达®（miglustat）Pompe Genetic Medicines RARE KIDNEY Disease DMX-200 in Focal Segmental Glomerologlerosis1 DMX-200 in Additional Indications 11在美国的独家商业化权利