Precision生物科学报告2024年第二季度财务业绩并提供业务更新

北卡罗来纳州达勒姆，2024年8月1日--Precision生物科学，Inc.（纳斯达克：DTIL）是一家先进的基因编辑公司，利用其新型专有ARCUS ®平台开发用于复杂基因编辑的体内基因编辑疗法，包括基因消除、基因插入和基因切除，该公司今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩，并提供了业务更新。

“在2024年上半年，我们在关键优先事项方面取得了出色的进展。我们迅速将PBGENE-HBV推进到2024年计划的研究性新药（IND）提交和/或临床试验申请（CTA）。我们相信，我们处于有利地位，可以将我们的第一个完全拥有的体内基因编辑项目推进临床。PBGENE-HBV有望成为进入临床的第一个也是唯一一个具有潜在疗效的基因编辑程序，专门设计用于通过消除病毒复制的根本来源来提供慢性乙型肝炎的功能性治愈。我为我们团队今年的运营进展感到自豪，包括接近完成最终毒理学研究、制作最终临床试验材料、在多个国家进入全球临床研究站点进行1期试验，以及在我们的肝炎科学顾问委员会中增加世界级的临床医生，”Precision生物科学总裁兼首席执行官Michael Amoroso表示。

“在将PBGENE-HBV作为我们2024年的第一个运营优先事项推进的同时，我们还在针对3243种突变（m.3243）线粒体疾病的第二个全资项目PBGENE-PMM上取得了稳步进展，该项目的目标是在2025年进行IND和/或CTA备案。”

阿莫罗索强调：“随着我们进入下半年，基于我们预期的现金跑道，我们有足够的资本，因为多项业务发展交易加上4000万美元的股权融资，推动我们的两个全资项目在2025年和2026年进入第一阶段数据读数。”

全资投资组合

PBGENE-HBV（病毒消除计划）：Precision正在研发PBGENE-HBV，用于治疗慢性乙肝患者。目前，估计全球约有3亿人患有慢性乙肝。PBGENE-HBV有望成为第一个也是唯一一个进入临床的潜在有疗效的基因编辑计划，专门用于消除cccDNA和灭活整合的HBV DNA。

2024年6月，Precision在HBV论坛期间参加了关于基因编辑应用于慢性乙型肝炎治疗的小组讨论，并在欧洲肝脏研究协会上展示了PBGENE-HBV的新临床前安全性数据。这些数据进一步支持了PBGENE-HBV特异性靶向和切割HBV DNA的能力，从而导致cccDNA的消除和整合HBV DNA。数据还表明，在治疗相关剂量下，PBGENE-HBV缺乏可检测的脱靶编辑，包括在HBV感染的原发性人类肝细胞中没有与编辑相关的易位。重要的是，新的非人类灵长类动物数据显示，PBGENE-HBV在多剂量给药期间具有良好的耐受性。PBGENE-HBV正在推进最终的毒理学研究，计划中的1期临床试验的药物已经制造出来。Precision预计将在2024年提交该项目的IND和/或CTA，并计划在今年晚些时候提供额外的项目更新。

PBGENE-PMM（突变线粒体DNA消除计划）：PBGENE-PMM是m.3243线粒体疾病的首个潜在治疗方法，旨在靶向突变线粒体DNA，同时对野生型（正常）线粒体DNA没有不利影响。线粒体疾病是世界上最常见的遗传性代谢紊乱。该项目打算解决的m.3243线粒体疾病人群规模庞大，仅在美国就影响了大约20,000人。高度特异性的ARCUS核酸酶旨在通过编辑和消除突变的线粒体DNA来转移异质性，同时允许野生型线粒体DNA在线粒体中重新增殖，从而改善细胞功能。与CRISPR/CAS、碱基编辑器和原编辑器不同，ARCUS单组分核酸酶不需要引导RNA，因此由于其穿透线粒体膜的能力而在基因编辑模式中进行区分。

2024年6月，Precision在联合线粒体疾病基金会线粒体医学2024年会议上展示了PBGENE-PMM计划的额外数据。该演讲强调了PBGENE-PMM专门定位于线粒体的能力，避免了核基因组中任何可检测到的脱靶编辑，同时产生了异质性的重大转变和线粒体功能的改善。该公司预计在2025年为该项目提交IND和/或CTA。

全资投资组合–评估中

2024年7月，Precision重新获得了与Prevail Therapeutics Inc.合作开发的三个项目的控制权。该公司已收到潜在合作伙伴关于这些项目的入境兴趣，并正在对这些已返回的项目进行投资组合评估，以供内部开发和/或通过新的合作伙伴进行开发，并预计将在决策最终确定时提供更新。这些方案包括：

合作项目：

iECURE-OTC（OTC缺乏症基因插入计划）：由iECURE牵头，ECUR-506是继美国、英国和澳大利亚监管部门批准启动OTC-HOPE研究后，首个推进临床的ARCUS介导的体内基因编辑计划。OTC-HOPE研究是一项首次人体1/2期试验，评估ECUR-506作为新生儿发病鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的潜在治疗方法，并已开始在英国的两个地点招募患者。2024年5月，IECURE宣布已获得FDA对ECUR-506的快速通道指定，并预计该试验的初步数据将在2024年底或2025年提供。

PBGENE-NVS（镰状细胞贫血和β地中海贫血的基因插入计划）：Precision继续推进与诺华的基因编辑计划，为镰状细胞病和β地中海贫血等血红蛋白病患者开发定制的ARCUS核酸酶。合作的目的是在体内插入一种治疗性转基因，作为一种潜在的一次性转化治疗。我们认为，这是开发中唯一可以直接对患者给药的体内方法，以克服与其他治疗技术（包括那些针对离体基因编辑方法的技术）在患者治疗可及性方面的差异。

公司更新

扩大肝炎科学顾问委员会以包括世界级临床研究人员：2024年6月，Precision宣布任命医学博士Mark Sulkowski和医学博士Jordan Feld、医学博士、医学硕士加入其肝炎科学顾问委员会。他们与首届成员、DSC博士Raymond Schinazi一起，在Precision预期的PBGENE-HBV的IND和/或CTA提交之前提供咨询并深化公司的科学和临床专业知识。

加入Russell MicroCap ®指数：截至2024年6月28日美国市场收盘，Precision生物科学被纳入Russell MicroCap指数，作为该指数年度重组的一部分。

管理层成员以300,000美元购买普通股：2024年5月，Precision签订了最终认购协议，根据该协议，公司以非经纪私募方式向包括首席执行官在内的高级领导团队成员发行并出售25,000股普通股，每股价格为12.00美元，较认购协议签署前的普通股收盘价溢价13.5%，总金额为300,000美元。

加州银行贷款和担保协议：

于2024年7月31日，公司与加州银行（前称太平洋西部银行）订立经修订及重列的贷款及担保协议（2024年贷款及担保协议），据此，加州银行向公司提供本金额为2250万美元的定期贷款。定期贷款所得款项用于偿还先前与加州银行的循环信贷额度下的2250万美元未偿本金余额，并且根据2024年贷款和担保协议的条款，循环信贷额度被终止。下的到期日

2024年贷款和担保协议日期为2027年6月30日。定期贷款的年利率等于（i）比当时有效的最优惠利率低1.50%或（ii）4.50%中的较高者。

截至2024年6月30日的季度财务业绩：

现金和现金等价物：截至2024年6月30日，Precision拥有约1.236亿美元的现金和现金等价物。现有现金和现金等价物、来自CAR T交易的前期和潜在近期现金，以及预期的运营收入、持续的财政和运营纪律、Precision在市场上（ATM）设施的可用性以及可用信贷，预计将把Precision的现金跑道延长至2026年下半年。

收入：截至2024年6月30日的季度总收入为4990万美元，而2023年同期为1980万美元。截至2024年6月30日的季度收入增加3010万美元，主要是由于确认了与终止与Prevail Therapeutics的经修订和重述的开发和许可协议相关的递延收入。

研发费用：截至2024年6月30日的季度，研发费用为1720万美元，而2023年同期为1310万美元。增加410万美元主要是由于PBGENE-HBV和PBGENE-PMM项目的外部开发成本增加，因为它们继续向临床推进。

一般和行政费用：截至2024年6月30日的季度，一般和行政费用为850万美元，而2023年同期为980万美元。减少130万美元的主要原因是员工人数减少导致员工和股份薪酬费用减少。

持续经营净收入：截至2024年6月30日的季度，持续经营净收入为3270万美元，其中包括不影响我们现金跑道的认股权证负债公允价值的780万美元非现金收益，而2023年同期持续经营净亏损为1190万美元。这一改善主要与确认终止先前协议的递延收入以及与我们认股权证负债的公允价值调整相关的非现金收益有关。

净收入：截至2024年6月30日的季度净收入为3270万美元，即每股（基本）4.70美元和每股（稀释后）4.67美元，而2023年同期净亏损为1190万美元，即每股（基本和稀释后）3.13美元。

股份：2024年第二季度已发行基本和稀释加权平均普通股分别为6,966，680股和7,011，630股，而2023年同期为3,803，083股（基本和稀释）。

关于Precision生物科学股份有限公司。

Precision生物科学，Inc.是一家先进的基因编辑公司，致力于改善生命（DTIL），拥有新颖且专有的ARCUS ®基因组编辑平台，该平台与其他技术的不同之处在于切割方式、更小的尺寸和更简单的结构。关键能力和差异化特征可能使ARCUS核酸酶能够推动更多预期的、明确的治疗结果。使用ARCUS，该公司的管道由体内基因编辑候选药物组成，旨在为

没有适当治疗方法的最广泛的遗传和传染病。欲了解更多关于Precision生物科学的信息，请访问www.precisionbiosciences.com。

ARCUS ®平台正被用于开发用于复杂基因编辑的体内基因编辑疗法，包括基因插入（将DNA插入基因以引起表达/添加功能）、消除（去除基因组，例如病毒DNA或突变线粒体DNA）和切除（通过在单个AAV中传递两个ARCUS核酸酶来去除大部分缺陷基因）。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的与历史事实无关的所有陈述应被视为前瞻性陈述，包括但不限于关于我们和我们的合作伙伴和被许可人的产品候选者和基因编辑方法（包括编辑效率）的临床开发和预期安全性、有效性和益处的陈述，以及ARCUS核酸酶适用于基因插入、基因消除和基因切除以及与其他基因编辑方法的区分；监管过程的预期时间安排（包括PBGENE-HBV和PBGENE-PMM的备案和研究）；对我们和我们的合作伙伴的运营举措、战略的期望，以及进一步开发我们的项目；围绕我们的伙伴关系和合作以及我们达成新合作、许可协议或其他安排的能力的期望和更新；我们预期的现金跑道和可用信贷；我们的现金跑道延伸到2026年下半年的充分性；对实现关键里程碑和收到任何里程碑、特许权使用费或其他付款的期望；对我们的流动性和资本资源的期望；以及临床数据的预期时间。在某些情况下，您可以通过“目标”、“预期”、“方法”、“相信”、“考虑”、“可能”、“设计”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“看”、“可能”、“使命”、“计划”、“可能”、“潜力”、“预测”、“项目”、“追求”、“应该”、“努力”、“目标”、“将”、“将”或其否定词和类似的表达方式来识别前瞻性陈述。

前瞻性陈述基于管理层当前的预期、信念和假设以及我们目前可获得的信息。这些陈述既不是承诺也不是保证，涉及许多已知和未知的风险、不确定性和假设，由于各种重要因素，实际结果可能与前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，这些因素包括但不限于我们实现盈利的能力；我们获得足够资金以推进我们的项目的能力；与我们的资本要求、预期现金跑道、我们当前债务工具下的要求及其限制的影响相关的风险，包括我们因市场条件和/或我们的市值而筹集额外资金的能力；我们的运营费用以及我们预测这些费用将是多少的能力；我们有限的运营历史；我们花费资源的项目和候选产品的进展和成功；我们评估候选产品的安全性和有效性的能力有限或无法；其他基因组编辑技术可能比我们的ARCUS技术提供显着优势的风险；我们对ARCUS技术的依赖；启动、成本、时间、进展，实现研发活动和临床前和临床研究的里程碑和成果，包括临床试验和研究性新药申请；公众对基因组编辑技术及其应用的看法；基因组编辑、生物制药和生物技术领域的竞争；我们或我们的合作者或其他被许可人的识别能力，开发和商业化候选产品；针对我们或我们的合作者或与我们的技术和我们的候选产品相关的其他被许可人的未决和潜在产品责任诉讼和处罚；适用于我们和我们的合作者或其他被许可人开发候选产品的美国和外国监管环境；我们或我们的合作者或其他被许可人推进候选产品的能力

进入并成功设计、实施和完成临床试验；与我们的任何候选产品的开发或商业化相关的潜在制造问题；我们和我们的合作者以及其他被许可人招募患者的能力出现延迟或困难；我们宣布或发布的临时“顶线”和初始数据的变化；如果我们的候选产品没有按预期工作或导致不良副作用；与适用的医疗保健、数据保护相关的风险，隐私和安全法规以及我们对这些法规的遵守情况；我们或我们的被许可人为我们的产品候选者获得孤儿药指定或快速通道指定或实现这些指定的预期收益的能力；我们或我们的合作者或其他被许可人获得和维持对我们的产品候选者的监管批准的能力，以及已批准的产品候选者标签中的任何相关限制、限制和/或警告；我们的任何产品候选者的市场接受率和程度；我们有效管理业务增长的能力；我们吸引、留住、并激励高管和人员；系统故障和安全漏洞的影响；保险费用和未投保责任的风险；税收规则的影响；任何流行病、流行病或传染病爆发的影响；我们现有的合作和其他许可协议的成功，以及我们达成新合作安排的能力；我们目前和未来与第三方（包括供应商和制造商）的关系以及对第三方的依赖；我们为我们的技术和我们的任何候选产品获得和维护知识产权保护的能力；与侵犯或盗用知识产权有关的潜在诉讼；自然和人为灾害、突发公共卫生事件和其他自然灾害事件的影响；持续通胀、供应链中断和主要央行政策行动的影响；市场和经济状况；与我们普通股所有权相关的风险，包括我们股价的波动；我们满足并保持我们的普通股在纳斯达克或其他我们的公共证券交易所上市的要求的能力；以及我们在截至2024年6月30日的季度期间的10-Q表格季度报告中“风险因素”标题下讨论的其他重要因素，因为任何此类因素可能会在我们向SEC提交的其他文件中不时更新，这些文件可在SEC网站www.sec.gov和我们网站“投资者”页面的SEC文件下查阅，网址为investor.precisionbiosciences.com。

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投资者及媒体联系人：

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