附件 99.1
BioXcel Therapeutics Reports 2022年第四季度和全年财务业绩和近期运营亮点
IGALMI ™（右美托咪定）的商业执行将于2023年全面展开，重点是市场准入和通过扩大的现场团队产生需求
BXCL501的多个关键数据读数预计将于2023年第二季度在疾病地区发布，有1.39亿次躁动发作，1-3*包括阿尔茨海默氏症相关的躁动
BXCL701治疗小细胞神经内分泌转移性去势抵抗性前列腺癌（SCNC）的积极数据进一步验证了公司的AI药物发现和开发专长；公司探索OnkosXcel子公司的战略选择
公司将于美国东部时间今天上午8：30召开电话会议
康涅狄格州纽黑文，2023年3月9日——生物制药公司BioXcel Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：BTAI）今天公布了其截至2022年12月31日的第四季度和全年的财务业绩，并提供了关键战略举措的最新信息。BioXcel Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：TERM0）是一家利用人工智能方法开发神经科学和免疫肿瘤学转化药物的生物制药公司。
“去年是公司的转型时期，在启动人体试验不到4年的时间里，我们推出了首个人工智能发现的商业产品IGALMI，突显了这一点。”BioXcel Therapeutics的首席执行官Vimal Mehta博士说："现在有一种新的治疗方案可用于患有精神分裂症或I型或II型躁郁症的患者。“我们将在2023年取得的这些成就的基础上再接再厉，并希望通过IGALMI的商业执行来加速我们的增长。我们还有望为我们的整体神经精神病学项目提供重要的数据读数，该项目有可能解决美国估计有1.39亿次躁动症发作的问题。1-3*BXCL501的两个关键研究读数预计将在2023年第二季度发布。最后，我们计划将我们的主要免疫肿瘤项目BXCL701推进到2b期注册试验，等待与FDA的进一步讨论，同时为我们的OnkosXcel子公司探索战略选择。这些即将到来的里程碑，加上我们强大的财务基础和后期项目，使BioXcel Therapeutics能够为我们的股东带来重大价值，同时帮助治疗数百万患者。”
公司亮点
神经科学特许经营
IGALMI ™（右美托咪定）舌下膜
IGALMI被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗成人精神分裂症或双相I或II型障碍相关的躁动。4在美国，每年在这两个患者群体中发生的机构性发作估计高达1600万次。1-3*
商业
| · | 加强市场准入：继续引起关键利益攸关方团体对IGALMI的强烈兴趣，以推动最初26名成员的实地部队获得处方集。 |
1
| o | 超过600个医院药剂学和治疗（P & T）委员会的决定是预定的，超过65个处方集的胜利总数到目前为止。 |
| o | 以大约280000张床位的综合提供网络（IDN）为目标： |
| · | 超过70000张（~25%）的目标IDN床位计划进行投票；约7000张（2%）的目标床位已获得处方集批准。 |
| o | 三个集团采购组织（GPO）合同已经到位，覆盖近50%的目标床位；正在与其他主要的GPO积极讨论。 |
| · | 完成IGALMI机构销售队伍的部署：综合商业团队覆盖了美国大部分的搅拌市场。 |
| o | 将销售队伍扩大到70名代表，覆盖范围从700家扩大到1700多家目标医院。 |
| o | 目前的目标覆盖范围是1100多家医院和7000多名独特的保健专业人员，以影响处方集的获取。 |
| · | 扩大营销努力：计划加强对伊加勒米民族联盟的认识和教育。 |
| o | 通过多种渠道向医疗保健提供者（HCP）发起新的宣传活动。 |
| o | 在2023年上半年建立了旨在教育数千名目标HCP的大规模同行演讲者计划。 |
| o | 计划于2023年在主要的国家和区域会议上进行宣传。 |
医疗事务
| · | 增加外地小组的参与：医学科学联络（MSL）和医疗管理护理（MMC）团队继续加强与医学界和P & T委员会成员的接触。 |
| o | 从2022年第三季度到第四季度，HCP相互作用增加了50%，并观察到医学界对获取临床信息的兴趣日益增加。 |
| o | 在顶级目标学术医疗中心建立了HCP关系。 |
| · | 临床资料传播: |
| o | 在2022年发表了三份手稿和两封致编辑的信；SERENITY II关键试验的第一份出版物，发表在美国医学会杂志（JAMA），被浏览超过32,000次，并被其他15份刊物引用。 |
| o | 为2023年编写四份新稿和19份会议摘要。 |
开发管道
BXCL501是右美托咪定的专有舌下膜制剂，已获得突破性疗法和快速通道指定，用于与痴呆相关的躁动的急性治疗。
2
| · | 与阿尔茨海默氏病相关的躁动：TRANQUILITY项目旨在评估BXCL501对阿尔茨海默氏症相关躁动的急性治疗，据估计，美国每年发生多达1亿次躁动发作。1* |
| o | TRANQUILITY II：试验已全部入组；在辅助生活医疗设施（ALF）和住院环境中的几名患者中，三个月的观察期即将结束。 |
| · | 数据清理和核查正在进行中。 |
| · | 预计将于2023年第二季度发布关键试验的顶线数据。 |
| o | TRANQUILITY III：继续在疗养院登记中度至重度痴呆患者。 |
| · | 躁郁症或精神分裂症相关躁动（在家使用）：SERENITY III项目旨在评估BXCL501在家庭中的使用，据估计，美国每年会发生多达2300万次躁动事件。1-3* |
SERENITY III由两部分组成：
| o | 第1部分：在类似于SERENITY I和II的监督环境中，评估60mcg剂量在急性躁动的双相I或II障碍或精神分裂症患者中的疗效和安全性。 |
| · | 超过90%的患者即将入组并完成入组。 |
| · | 预计将于2023年第二季度发布关键试验的一线疗效数据。 |
| o | 第2部分：60mcg剂量在家自行给药的安全性评价。 |
| · | 预计将于2023年第二季度开始审判。 |
| · | 重度抑郁症（MDD）家庭辅助治疗：1b期多重递增剂量（MAD）试验旨在测试BXCL501每日给药的安全性和耐受性，从而为MDD患者联合选择性5-羟色胺或5-羟色胺-去甲肾上腺素再摄取抑制剂（SSRIs或SNRIs）的概念验证（POC）试验剂量选择提供信息。美国每年有超过3亿份抗抑郁药处方，5*目前的治疗方法受到起效缓慢和反应不完全的限制。 |
| o | 登记已经完成；队列接受了每日或每日两次的给药方案，为期7天，包括最后一个队列与SNRI联合使用。 |
| o | 数据清理和核查正在进行中。 |
| o | 顶线业绩预计将在2023年第二季度公布。 |
研发管道
BXCL502：新型5-羟色胺受体拮抗剂正在开发中，用于慢性治疗痴呆和其他相关神经精神疾病患者的躁动。
| · | 原型配方已经完成。 |
| · | 正在进行的研究性新药应用研究。 |
| · | 开发路径利用了其他制药公司之前进行的3期关键研究的疗效和安全性数据。 |
3
Emerging Pipeline：利用我们专有的AI平台和深厚的多学科神经科学和开发专业知识，确定神经精神疾病和神经罕见疾病的新候选产品。
| · | 大型语言模型、知识图谱、深度学习和机器学习方法围绕调节它们的神经回路和受体目标。 |
| · | 这一战略使人们能够发现许多有前途的产品概念，这些概念已使用变革性护理和商业机会指数进行排序。 |
| · | 公司正在优先考虑这些机会来挑选开发候选人。 |
OnkosXcel Therapeutics
OnkosXcel Therapeutics是BioXcel Therapeutics的子公司，专注于该公司免疫肿瘤（I-O）专营权的持续增长，包括其最先进的I-O项目BXCL701。BXCL701是一种正在开发中的研究性口服先天免疫激活剂，用于治疗侵袭性前列腺癌和其他实体和液体肿瘤。
| · | 小细胞神经内分泌转移性去势抵抗性前列腺癌（SCNC）方案：在2023年ASCO GU癌症研讨会上展示了BXCL701与KEYTRUDA ®（pembrolizumab）联合的2a期积极疗效数据，证明了临床概念验证。2023年，估计将有288,3006美国新增前列腺癌患者约1.1万人7进展到SCNC。 |
| o | BXCL701在两种前列腺癌亚型（“冷”肿瘤）中显示出活性。 |
| · | SCNC队列的数据显示，反应率、反应持续时间和安全性数据与先前提供的数据来自腺癌队列。 |
| o | BXCL701与KEYTRUDA联合使用证明了可控的不良事件（AE），没有证据表明免疫相关AE增强。 |
| o | BXCL701单药治疗和与KEYTRUDA联合用于SCNC的2b期潜在关键研究计划将于2023年下半年启动，但需与FDA进一步讨论。 |
| o | 预计将于2023年下半年启动小细胞肺癌（SCLC）的1b/2期试验。 |
| · | BXCL701的预测生物标志物：DPP9过表达被确定为BXCL701反应的潜在可操作生物标志物。 |
| · | 主办BXCL701关键意见领袖（KOL）日：受尊敬的肿瘤学专家强调了发展前景、当前免疫疗法在前列腺癌中的挑战、BXCL701的作用机制，以及BXCL701在罕见形式前列腺癌中的2期试验的积极结果。 |
| o | 计划与Georgetown Lombardi癌症中心和Dana-Farber癌症研究所合作，分别在胰腺癌和AML方面寻求更多的适应症。 |
4
| · | 战略进展：积极评估OnkosXcel Therapeutics的战略选择，包括潜在的合作伙伴关系或第三方投资。 |
公司最新情况
专利组合：公司正在开发一个广泛的全球知识产权组合，截至2023年1月31日，已有100多项专利申请正在申请中，并发布了多项专利。
| · | Neuroscience Franchise（BXCL501 and pipeline）：公司的专利组合包括五项已获授权的美国专利，其中四项被列入FDA批准的药物产品与治疗等效性评估（俗称橙皮书），以及三项来自日本的专利和四项来自其他国家的专利。此外，该项目在美国有13项实用专利申请和4项临时申请，在其他国家有87项实用专利申请，还有4项专利合作条约（PCT）申请尚未进入国家阶段。 |
| · | Immuno-oncology Franchise（BXCL701 and pipeline）：公司的专利组合，包括在美国的一项已授权专利、在日本的一项专利和在其他国家的八项专利，以及在美国的五项临时申请和七项实用专利申请，其中一项带有许可通知书，以及在其他国家的35项实用专利申请。 |
2022年第四季度及全年财务业绩
净收入：本季度的净收入约为238,000美元，2022年全年的净收入约为375,000美元，这是早期产品试验的结果，反映了有限的市场准入。由于该公司直接向医院发货的模式，批发商的库存既没有出现在预期之中，也没有出现。
研发（R & D）费用：2022年第四季度的研发费用为3250万美元，而2021年同期为1250万美元。
2022年全年的研发费用为9120万美元，而2021年同期为5270万美元。第四季度和全年的费用增加主要是由于与多个关键的BXCL501临床项目相关的临床试验费用增加。
销售、一般和行政（SG & A）费用：2022年第四季度的SG & A费用为2070万美元，而2021年同期为1360万美元。
2022年全年的SG & A费用为6880万美元，而2021年为5420万美元。第四季度和全年费用增加的主要原因是人员和与在美国推出IGALMI有关的费用。
净亏损：BioXcel Therapeutics 2022年第四季度净亏损5480万美元，而2021年同期净亏损2610万美元。全年，BioXcel Therapeutics报告净亏损1.658亿美元，而2021年同期净亏损1.069亿美元。该年度的损失包括约1730万美元的非现金股票补偿。2022年的现金支出总额约为1.353亿美元。
5
截至2022年12月31日，现金及现金等价物总额为1.937亿美元，而截至2021年12月31日为2.33亿美元。截至2023年第一季度，公司利用其现有的市场股权融资机制，获得了约2400万美元的净收益。
公司相信，充分执行我们与Oaktree和卡塔尔投资局的战略融资，将为公司带来一条到2025年的现金跑道。
预期里程碑
| · | 临床试验读数 |
| o | 2023年Q2关键TRANQUILITY II试验顶线数据 |
| o | 2023年Q2关键SERENITY III试验顶线疗效数据 |
| o | 2023年Q2 MDD项目1b期MAD试验顶线结果 |
| · | 临床试验启动 |
| o | 2023年第二季度启动SERENITY III Part 2 |
| o | 启动BXCL701在SCNC的2H 2023 2b期潜在关键研究 |
电话会议
BioXcel Therapeutics将于美国东部时间3月9日上午8：30召开电话会议和网络直播，讨论其2022年第四季度和全年财务业绩，并提供近期运营亮点的最新信息。要接听电话，请拨打877-407-5795（国内）和201-689-8722（国际）。公司网站bioxceltherapeutics.com的投资者部分将提供现场网络直播，重播将持续到2023年6月9日。
BioXcel Therapeutics可能利用其网站作为有关公司的重要信息的分发渠道。有关公司的财务信息和其他重要信息定期发布在其网站www.bioxceltherapeutics.com的投资者部分，并可通过该网站查阅。此外，当您注册您的电子邮件地址时，您可以访问公司网站投资者和媒体部分新闻/活动菜单下的“电子邮件提醒”选项，自动收到有关公司的电子邮件提醒和其他信息。
关于IGALMI ™（右美托咪定）舌下膜
指示
IGALMI适用于与成人精神分裂症或双相I或II型障碍相关的躁动的急性治疗。使用限制：IGALMI的安全性和有效性尚未确定，超过第一剂后24小时。
重要的安全信息
IGALMI可引起严重的副作用，包括：
| · | 血压降低，站立时血压低，心率慢于正常水平，这在低血量、糖尿病、慢性高血压和老年患者中可能更容易发生。IGALMI是在医疗服务提供者的监督下进行的，该医疗服务提供者将监测生命体征（如血压和心率）和IGALMI实施后的警觉性，以帮助防止跌倒或晕倒。服用IGALMI后，患者应充分补充水分，坐下来或躺下，并指示他们告诉医疗服务提供者是否感到头晕、头晕或头晕。 |
6
| · | 心律改变（QT间期延长）。IGALMI不适用于心律异常、有心律不齐、心率缓慢、低钾、低镁或服用其他可能影响心律的药物的患者。有异常心律病史的IGALMI患者服用IGALMI可能会增加患上尖端型心绞痛和猝死的风险。如果患者感到头晕或出现心悸，应立即告知他们的医疗服务提供者。 |
| · | 困倦/困倦。患者在服用IGALMI后至少8小时内不应进行需要精神警觉的活动，如驾驶或操作危险机械。 |
| · | 戒断反应、耐受性和降低的反应/疗效。IGALMI在第一次给药后超过24小时未被研究。如果使用IGALMI的时间超过24小时，可能会出现身体依赖、戒断症状（如恶心、呕吐、躁动）和对IGALMI反应减退。 |
在临床研究中，IGALMI最常见的副作用是嗜睡或嗜睡、口部有刺痛或刺痛的感觉或麻木、头晕、口干、血压低和站立时血压低。
这些并非IGALMI所有可能的副作用。患者应与他们的医疗保健提供者交谈，以获得关于副作用的医疗建议。
病人应该告诉他们的医疗服务提供者他们的病史，包括他们是否患有任何已知的心脏问题、低钾、低镁、低血压、低心率、糖尿病、高血压、昏厥病史或肝脏损伤。他们还应该告诉医疗保健提供者，如果他们怀孕或哺乳，或者服用任何药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。如果患者服用了任何能降低血压、改变心率的药物，或者服用了麻醉剂、镇静剂、催眠药和阿片类药物，就应该特别告诉他们的医疗服务提供者。
我们鼓励所有人向FDA报告处方药的负面副作用。请访问www.fda.gov/medwatch或致电1-800-FDA-1088。您也可以联系BioXcel Therapeutics，Inc.，电话：1-833-201-1088或medinfo@bioxceltherapeutics.com。
请查看完整的处方信息。
BioXcel Therapeutics公司简介。
BioXcel Therapeutics，Inc.是一家利用人工智能方法开发神经科学和免疫肿瘤学转化药物的生物制药公司。该公司的药物再创新方法利用现有的已获批准的药物和/或经临床验证的候选产品，以及大数据和专有的机器学习算法来确定新的治疗指标。该公司的商业产品IGALMI ™（开发名称为BXCL501）是右美托咪定的专有舌下薄膜制剂，被批准用于急性治疗与精神分裂症或双相I或II型障碍相关的躁动。IGALMI的安全性和有效性在第一次注射后的24小时内尚未确定。欲了解更多信息，请访问IGALMIhcp.com，并查看IGALMI完整的处方信息。BXCL501正在评估中，可用于家庭躁动，用于治疗躁郁症和精神分裂症患者的躁动，用于治疗与可能的阿尔茨海默氏病相关的躁动，以及作为重度抑郁症的辅助治疗。BXCL501用于这些用途的安全性和有效性尚未确定。该公司还在开发BXCL502作为一种治疗痴呆慢性躁动的潜在疗法。在其子公司OnkosXcel Therapeutics的领导下，该公司正在开发BXCL701，这是一种用于治疗侵袭性前列腺癌和其他实体和液体肿瘤的研究性口服系统先天免疫激活剂。BXCL502和BXCL701的安全性和有效性尚未确定。欲了解更多信息，请访问bioxceltherapeutics.com。
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前瞻性陈述
这份新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的“前瞻性陈述”。我们打算将这些前瞻性陈述纳入经修订的1933年《证券法》第27A条（《证券法》）和经修订的1934年《证券交易法》（《交易法》）第21E条所载的前瞻性陈述安全港条款。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于关于公司涉及其产品候选者的试验和临床研究的预期时间和数据结果的陈述；公司正在进行的营销、商业化和扩张努力，IGALMI的计划和战略；OnkosXcel的战略选择；公司参与即将举行的活动和演示；以及公司未来的财务和运营结果，包括未来的收入增长。“预期”、“相信”、“能够”、“继续”、“可能”、“设计”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似的表达方式旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都使用这些词语或表达方式。此外，任何涉及预期、信念、计划、预测、目标、业绩或未来事件或情况的其他特征的陈述或信息，包括任何基本假设，都是前瞻性的。所有的前瞻性陈述都是基于公司目前的预期和各种假设。本公司认为其期望和信念有合理的基础，但它们本质上是不确定的。公司可能无法实现它的期望，它的信念可能也不会被证明是正确的。由于各种重要因素，实际结果可能与这些前瞻性陈述所描述或暗示的结果存在重大差异，这些因素包括但不限于：其有限的经营历史；发生重大损失；需要大量额外资金和在需要时筹集资金的能力；其巨额债务和其他合同义务；其在药物发现和药物开发方面的经验有限；其对IGALMITM，BXCL501的成功和商业化的依赖，BXCL502和BXCL701等候选产品；其缺乏营销和销售药品产品的经验；风险IGALMI或公司的候选产品可能不被医生或整个医学界接受；其临床研究的初步数据未能预测最终研究结果；其早期临床研究或临床前研究未能预测未来的临床研究；其产品候选获得监管批准的能力；其在临床试验中招募患者的能力；公司候选产品引起的不良副作用；其新的发现方法基于EvolverAI的候选产品开发；面临专利侵权诉讼；遵守适用于该公司的广泛法规的能力；新冠疫情的影响；与环境、社会和治理（ESG）事项相关的更严格审查相关的风险；其将候选产品商业化的能力；以及在其截至2022年9月30日的季度报表10-Q中的“风险因素”标题下讨论的其他重要因素，因为这些因素可能会在其提交给SEC的其他文件中不时更新，包括但不限于，其截至2022年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告，可在SEC网站www.sec.gov上查阅。这些因素和其他重要因素可能导致实际结果与本新闻稿中的前瞻性陈述所表明的结果大不相同。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。尽管公司可能会选择在未来某个时候更新此类前瞻性陈述，除非法律要求，但公司不承担任何更新的义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司在本新闻稿发布后任何日期的观点。
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1.203.494.7062
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投资者关系
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bdoyle@bioxceltherapeutics.com
媒体
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David.schull@russopartnersllc.com
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资料来源：BioXcel Therapeutics，Inc.。
IGALMI是BioXcel Therapeutics，Inc.的商标。所有其他商标均为其各自所有者的财产。版权所有© 2023，BioXcel Therapeutics，Inc. All rights reserved。
参考资料及附注
*流行率估计数显示出显著的变异性和梯度
| 1. | Wu EQ，Shi L，Birnbaum H，et al. Annual prevalence of diagnosed schizophrenia in the USA：a claims data analysis approach。精神医生。2006;36(11):1535-1540. |
| 2. | 国家心理健康研究所。双相情感障碍。于2022年4月5日访问。https://rb.gy/lqz4rn。 |
| 3. | 联合国人口展望。于2021年5月6日取回。https://population.un.org/wpp。 |
| 4. | IGALMI TM（右美托咪定）[包装插入]。康涅狄格州纽黑文。BioXcel Therapeutics，Inc.；2022。 |
| 5. | 艾昆纬,2021年。 |
| 6. | 美国癌症协会。关于前列腺癌。于2023年3月7日访问。https://www.cancer.org/cancer/prostate-cancer/about/key-statistics.html。 |
| 7. | B.R. Alabi，S. Liu和T. Stoyanova，神经内分泌前列腺癌的当前和新兴疗法，药理学和治疗学（2022），https://doi.org/10.1016/j.pharmthera.2022.108255。 |
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Bioxcel Therapeutics, Inc.
业务说明
（以千为单位，每股数额除外）
| 截至12月31日的三个月， | 截至12月31日， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 收入 | $ | 238 | $ | - | $ | 375 | $ | - | ||||||||
| 营业费用 | ||||||||||||||||
| 销货成本 | $ | 9 | $ | - | $ | 20 | $ | - | ||||||||
| 研究与开发 | 32,459 | 12,525 | 91,239 | 52,708 | ||||||||||||
| 销售，一般和行政 | 20,664 | 13,606 | 68,761 | 54,227 | ||||||||||||
| 总营业费用 | $ | 53,132 | $ | 26,131 | $ | 160,020 | $ | 106,935 | ||||||||
| 业务损失 | $ | (52,894 | ) | $ | (26,131 | ) | $ | (159,645 | ) | $ | (106,935 | ) | ||||
| 其他费用（收入） | ||||||||||||||||
| 利息费用 | 2,921 | 6 | 8,213 | 40 | ||||||||||||
| 利息收入 | (1,487 | ) | (12 | ) | (2,528 | ) | (44 | ) | ||||||||
| 其他（收入）费用，净额 | 480 | - | 427 | - | ||||||||||||
| 净损失和综合损失 | $ | (54,808 | ) | $ | (26,125 | ) | $ | (165,757 | ) | $ | (106,931 | ) | ||||
| 每股净亏损----基本和稀释 | $ | (1.95 | ) | $ | (0.93 | ) | $ | (5.92 | ) | $ | (4.05 | ) | ||||
| 加权平均流通股-基本股和稀释股 | 28,068 | 27,980 | 28,015 | 26,373 | ||||||||||||
简明资产负债表
（以千计）
2022年12月31日2021年12月31日现金及现金等价物$ 193,725 $ 232,968营运资金$ 169,970 $ 220,145总资产$ 205,853 $ 239,439长期负债$ 96,180 $ 1,105总负债$ 129,078 $ 17,772总股东权益$ 76,775 $ 221,667
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