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Travere Therapeutics提供公司最新情况和2026年展望
美国FILSPARI创历史新高2025年第四季度新增908个PSF，产品净销售额约1.03亿美元
公司定位于FILSPARI在FSGS中的成功商业发射，如果获得批准
经典HCU中pegtibatinase的关键3期和谐研究将于2026年1Q重启
圣迭戈，2026年1月12日–Travere Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：TVTX）今天宣布，根据初步且未经审计的财务数据，该公司预计2025年第四季度美国产品净销售额总额约为1.27亿美元。对于2025财年，该公司预计美国产品净销售额总额约为4.1亿美元。截至2025年底，该公司拥有约3.23亿美元的现金、现金等价物和有价证券。该公司还提供了有关关键企业、临床和监管发展举措的最新信息，包括预计的2026年里程碑。
Travere Therapeutics总裁兼首席执行官Eric Dube博士表示：“第四季度结束了FILSPARI商业执行的特殊一年，因为我们的团队能够接触到创纪录数量的IgAN患者，加强了它作为基础疗法的作用。”“随着我们进入2026年，我们专注于保持这一势头，同时为FILSPARI在FSGS中的成功商业推出做准备，如果获得批准，这将是首个获得批准的药物，用于这些面临潜在肾衰竭的患者。此外，由于我们进一步优化了制造工艺，我们已做好准备在第一季度重新启动聚乙二醇酶的关键3期和谐研究。这标志着我们在推进我们的管道和为经典HCU患者提供首个可能改变疾病的疗法方面迈出了重要的下一步。”
方案更新和预计2026年里程碑
菲尔斯帕里®（sparsentan）– IgA肾病（IgAN）
•受重复和新处方者持续需求的推动，本季度收到了908份新的患者起始表（PSF）。
•FILSPARI在美国的初步产品净销售额在2025年第四季度总计约1.03亿美元，同比增长108%；2025年全年约为3.22亿美元。
•2025年10月，该公司收到了合作者CSL Vifor提供的4000万美元里程碑付款，继市场准入取得成就之后。CSL Vifor已在德国、奥地利、瑞士、卢森堡和英国推出FILSPARI，Travere仍然有资格获得额外的市场准入和基于销售的里程碑。
•2026年，该公司预计将继续产生临床证据，以支持FILSPARI作为IgAN基础疗法的作用，包括通过正在进行和计划中的研究以及在关键医学会议上的介绍。
•2026年，公司合作伙伴中外制药预计将在日本提交sparsentan的新药申请。Travere仍有资格获得监管、开发和基于销售的里程碑付款，以及sparsentan净销售额的分级特许权使用费。
FILSPARI –局灶节段型肾小球硬化症（FSGS）
•该公司寻求在FSGS全面批准FILSPARI的SNDA的PDUFA目标行动日期为2026年1月13日。该公司最近收到了FDA的更多信息请求，以进一步描述FILSPARI的临床益处，并在最近提交了回复以解决该机构的问题，该机构目前正在对这些问题进行审查。如果获得批准，FILSPARI将成为首个也是唯一一个被批准用于FSGS的药物，FSGS是一种罕见的肾脏疾病，也是导致肾衰竭的主要原因。
•如果获得批准，该公司将为FILSPARI在FSGS的成功商业发射做好准备。
Pegtibatinase –经典同型半胱氨酸尿症（HCU）
•继2025年进一步优化制造工艺后，该公司有望在2026年第一季度重启关键的第三阶段和谐研究。
该公司将出席第44第摩根大通年度医疗保健会议今天太平洋时间下午4：30举行，预计将在2月份公布完整的2025年全年财务业绩并提供公司更新。
关于初步财务业绩
上述初步业绩未经审计，是基于管理层对公司截至2025年12月31日止季度和年度业绩的初步审查，并根据公司年终结算程序以及公司年终财务报表的完成和外部审计情况进行修订。在完成年终结算程序、最终调整或从现在起到公司财务业绩最终确定之时出现的其他发展之后，实际结果可能与这些未经审计的初步结果存在重大差异。此外，这些未经审计的初步业绩并非公司截至2025年12月31日止年度财务业绩的全面报表，不应被视为替代根据公认会计原则编制的完整、经审计的财务报表，也不一定代表公司未来任何期间的业绩。
关于Travere Therapeutics
在Travere Therapeutics，我们处于生命难得的境地。我们是一家生物制药公司，每天齐聚一堂，帮助各种背景的患者、家庭和护理人员，让他们在与一种罕见疾病的生活中导航。在这条道路上，我们知道迫切需要治疗方案——这就是为什么我们的全球团队与罕见病社区合作，以识别、开发和提供改变生活的疗法。为追求这一使命，我们不断寻求了解罕见患者的多元视角，并勇敢地开辟新的道路，为他们的生活做出改变，提供希望——今天和明天。欲了解更多信息，请访问travere.com。
菲尔斯帕里®（sparsentan）美国适应症
FILSPARI（sparsentan）适用于有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IGAN）成人患者，可减缓肾功能下降。
重要安全信息
盒装警示：肝毒性和胚胎-胎儿毒性
由于存在肝毒性风险，FILSPARI只能通过一项名为FILSPARI REMS的限制性计划获得。根据FILSPARI REMS，处方者、患者和药房必须参加该计划。
肝毒性
一些内皮素受体拮抗剂（ERA）已导致氨基转移酶升高、肝毒性和肝衰竭。在临床研究中，在高达3.5%的FILSPARI治疗患者中观察到至少3倍于正常上限（ULN）的氨基转移酶（ALT或AST）升高，包括再次治疗确诊的病例。
在开始治疗前测量转氨酶和胆红素，然后在治疗期间每3个月测量一次。中断治疗，密切监测转氨酶升高超过3x ULN的患者。
对于基线时氨基转移酶升高（> 3x ULN）的患者，一般应避免FILSPARI，因为肝毒性的监测可能更加困难，而且这些患者发生严重肝毒性的风险可能会增加。
胚胎-胎儿毒性
FILSPARI在孕期禁用，因为如果被孕期患者使用，可能会对胎儿造成伤害。因此，在可以怀孕的患者中，排除在开始FILSPARI之前怀孕。建议在开始治疗前、治疗期间以及FILSPARI停止治疗后的两周内使用有效避孕措施。查出怀孕后，要尽快停用FILSPARI。
禁忌
妊娠患者禁用FILSPARI。不要将FILSPARI与血管紧张素受体阻滞剂（ARBs）、ERAs或Aliskiren联合给药。
警告和注意事项
•肝毒性：在接受FILSPARI治疗的患者中，已观察到至少3倍ULN的ALT或AST升高，包括经再次治疗确诊的病例。虽然在临床试验中未观察到FILSPARI治疗患者的胆红素> 2倍ULN并发升高或肝衰竭病例，但一些ERA已导致转氨酶升高、肝毒性和肝衰竭。为降低潜在严重肝毒性的风险，在开始治疗之前，然后在治疗期间每3个月测量一次血清氨基转移酶水平和总胆红素。
建议有症状提示肝毒性（恶心、呕吐、右上腹痛、乏力、厌食、黄疸、尿色暗、发热、瘙痒）的患者立即停止FILSPARI治疗并就医。如治疗期间任何时候氨基转移酶水平异常，应按建议中断FILSPARI并进行监测。
仅当肝酶水平和胆红素恢复到治疗前的值并且仅在没有出现肝毒性临床症状的患者中考虑重新开始FILSPARI。避免在氨基转移酶升高（> 3x ULN）的患者中启动FILSPARI，因为监测这些患者的肝毒性可能更加困难，并且这些患者发生严重肝毒性的风险可能会增加。
•FILSPARI REMS：由于存在肝毒性风险，FILSPARI只能通过一项名为FILSPARI REMS的限制性计划获得。处方者、患者和药房必须参加REMS计划并遵守所有要求（www.filsparirems.com）。
•胚胎-胎儿毒性：根据动物生殖研究的数据，FILSPARI在给怀孕患者服用时可能会对胎儿造成伤害，并且在怀孕期间禁用。现有的ERAS人体数据并未确定是否存在与使用FILSPARI相关的胎儿伤害。为可能怀孕的患者咨询对胎儿的潜在风险。排除妊娠后再开始FILSPARI治疗。建议能够怀孕的患者在开始治疗前、治疗期间以及FILSPARI停止治疗后的两周内使用有效避孕措施。查出怀孕后，要尽快停用FILSPARI。
•低血压：在接受ARBs和ERAs治疗的患者中观察到了低血压。与厄贝沙坦相比，接受FILSPARI治疗的患者发生低血压相关不良事件的发生率更高，有些严重，包括头晕。有低血压风险的患者，考虑取消或调整其他降压药物，并保持适当的容量状态。如果出现低血压，尽管消除或减少了其他抗高血压药物，考虑减少FILSPARI的剂量或剂量中断。短暂的低血压反应不是进一步服用FILSPARI的禁忌症，一旦血压稳定就可以给予。
•急性肾损伤：定期监测肾功能。抑制肾素-血管紧张素系统（RAS）的药物会导致肾脏损伤。肾功能可能部分依赖于RAS活动的患者（例如，肾动脉狭窄、慢性肾病、严重充血性心力衰竭或容量耗竭的患者）可能特别有可能在FILSPARI上发生急性肾损伤。对于服用FILSPARI时出现临床上显着的肾功能下降的患者，考虑停止或停止治疗。
•高钾血症：定期监测血钾，适当治疗。患有晚期肾病、同时服用增钾药物（例如补钾、保钾利尿剂）或使用含钾盐代用品的患者发生高钾血症的风险增加。可能需要减少剂量或停用FILSPARI。
•流体保持：ERAs可能发生液体滞留，已在FILSPARI的临床研究中观察到。FILSPARI尚未在心力衰竭患者中进行评估。如果出现具有临床意义的液体滞留，评估患者以确定原因和潜在需要开始或修改利尿剂治疗的剂量，然后考虑修改FILSPARI的剂量。
最常见的不良反应
最常见的不良反应（≥ 5%）为高钾血症、低血压（包括体位性低血压）、外周水肿、头晕、贫血、急性肾损伤。
药物相互作用
•肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制剂和ERA：不要因为低血压、晕厥、高钾血症和肾功能改变（包括急性肾功能衰竭）的风险增加而与ARBs、ERAs或阿利吉仑共同给药FILSPARI。
•强、中度CYP3A抑制剂：避免FILSPARI与强CYP3A抑制剂同时使用。如果无法避免强CYP3A抑制剂，中断FILSPARI治疗。恢复FILSPARI治疗时，考虑剂量滴定。与中度CYP3A抑制剂同时使用时，定期监测血压、血钾、水肿、肾功能。与强CYP3A抑制剂同时使用会增加sparsentan暴露，这可能会增加FILSPARI不良反应的风险。
•强CYP3A诱导剂：避免与强CYP3A诱导剂同时使用。与强CYP3A诱导剂同时使用可减少稀疏聚糖暴露，这可能会降低FILSPARI的功效。
•抗酸剂和减酸剂：抗酸药给药前或给药后2小时给予FILSPARI。避免与FILSPARI同时使用酸还原剂（组胺H2受体拮抗剂和PPI质子泵抑制剂）。Sparsentan表现出pH依赖性溶解度。抗酸剂或酸还原剂可能会减少稀松坦的暴露，这可能会降低FILSPARI的功效。
•非甾体抗炎药（NSAIDs），包括选择性环氧合酶-2（COX-2）抑制剂：监测与NSAIDs（包括选择性COX-2抑制剂）同时使用的肾功能恶化迹象。在容量耗竭（包括接受利尿剂治疗的患者）或肾功能受损的患者中，同时使用NSAIDs（包括选择性COX-2抑制剂）与拮抗血管紧张素II受体的药物可能会导致肾功能恶化，包括可能的肾功能衰竭。
•CYP2B6、2C9、2C19衬底：监测同时给药的CYP2B6、2C9、2C19底物的疗效，并根据处方信息考虑剂量调整。Sparsentan减少了这些底物的暴露，这可能会降低与这些底物相关的功效。
•P-GP和BCRP基板：避免P-GP和BCRP的敏感基板与FILSPARI同时使用。Sparsentan可能会增加这些转运蛋白底物的暴露，这可能会增加与这些底物相关的不良反应的风险。
•增血钾的药剂：经常监测使用FILSPARI和其他增加血钾的药物治疗的患者的血清钾。FILSPARI与保钾利尿剂、钾补充剂、含钾盐代用品或其他提高血清钾水平的药物同时使用可能会导致高钾血症。
额外重要安全信息请查看完整的处方信息，包括黑框警告。
前瞻性陈述
本新闻稿包含“前瞻性陈述”，该术语在1995年《私人证券诉讼改革法案》中定义。在不限制前述内容的情况下，这些陈述通常由“在轨道上”、“定位”、“期待”、“将”、“将”、“可能”、“可能”、“可能”、“相信”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“潜在”或类似的表达方式来识别。此外，战略、意图或计划的表达也是前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括但不限于提及：FILSPARI在IgAN中推出的持续进展以及相关指标的趋势和初步估计；关于FILSPARI在FSGS中的潜在批准和商业推出的陈述和预期；开发和监管里程碑，包括本文所述研究的预期数据及其潜在结果和时间，以及潜在的市场准入和基于销售的里程碑付款；关于第3阶段HarMONY研究的陈述，包括关于重启研究活动的预期时间表的预期；关于pegtibatinase有可能成为首个用于经典HCU患者的疾病改善疗法的声明；关于中外制药活动的声明和预期，包括计划在日本申请用于治疗IgAN的sparsentan新药；以及关于财务指标、初步估计及其相关预期的声明，包括但不限于关于来自持续经营业务的产品净销售额和现金余额的声明。此类前瞻性陈述基于当前预期，涉及固有风险和不确定性，包括可能延迟、转移或改变其中任何一项的因素，并可能导致实际结果和结果与当前预期存在重大差异。任何前瞻性陈述都无法得到保证。可能导致实际结果与前瞻性陈述中指出的结果存在重大差异的因素包括与公司在FSGS中对FILSPARI的SNDA相关的风险和不确定性，包括其时间和结果。无法保证FDA会在预期的时间线上批准FILSPARI用于FSGS，或者根本不会批准。公司还面临与其业务和总体财务、其商业产品的成功、与其临床前和临床阶段管道相关的风险和不确定性、与监管审查和批准过程相关的风险和不确定性、与罕见病临床试验注册相关的风险和不确定性，以及正在进行或计划进行的临床试验可能不会成功或可能因安全、监管或其他原因而延迟的风险。具体而言，公司面临与FILSPARI在IgAN中的持续商业上市相关的风险、其及其合作伙伴临床研究的时间和潜在结果、其商业产品的市场接受度（包括功效、安全性、价格、报销和优于竞争疗法的益处）、与制造放大挑战相关的风险、与此类产品（包括FILSPARI）的商业战略的成功开发和执行相关的风险，以及与新政府相关的风险和不确定性，包括但不限于与关税和资金相关的风险和不确定性，包括FDA在内的政府机构的人员配置和资源优先排序。公司还面临以下风险：无法筹集完成任何或所有候选产品开发可能需要的额外资金，包括由于宏观经济状况；与公司在临床药物供应和商业制造方面依赖承包商有关的风险；与专利保护和独占期以及第三方的知识产权有关的不确定性；与监管互动相关的风险；以及与竞争产品有关的风险和不确定性，包括与公司某些产品的当前和潜在的未来仿制药竞争，以及可能限制对公司产品需求的技术变革。该公司还面临与全球和宏观经济状况相关的额外风险，包括健康流行病和流行病，包括与临床试验、商业化活动、供应链和制造业务的潜在中断相关的风险。请注意不要过分依赖这些前瞻性陈述，因为有一些重要因素可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果存在重大差异，其中许多因素超出了我们的控制范围。公司不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新的信息、未来 或其他。请投资者充分讨论风险和不确定性，包括在“风险因素”标题下，包括在公司最近提交给美国证券交易委员会的10-K表格、10-Q表格和其他文件中。 事件，