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附件 99.1

 

CRISPR Therapeutics提供业务更新并报告2024年第四季度和全年财务业绩

-2025年有望成为催化剂丰富的一年，多个项目的关键更新-

-持续推出CASGEVY®持续蓄势待发；预计2025年新的细胞患者采集启动将显著增长-

-全球已有50多个授权治疗中心（ATC）为CASGEVY启动，截至2024年底已有超过50名患者在所有地区采集细胞-

-下一代CAR T候选产品CTX112的临床试验正在进行中™和CTX131™，靶向CD19和CD70跨多个适应症；CTX112在肿瘤学和自身免疫性疾病的更新预计在2025年年中，CTX131更新预计在2025年-

-CRISPR Therapeutics与Nkure Therapeutics Private Limited建立全球战略合作伙伴关系，在印度共同开发和商业化CTX112-

-正在进行体内基因编辑候选产品的临床试验，CTX310™和CTX320™分别针对ANGPTL3和LPA；预计2025年上半年更新--

-强劲的资产负债表，截至2024年12月31日拥有约19亿美元现金、现金等价物和有价证券-

瑞士楚格和马萨诸塞州波士顿– 2025年2月11日--CRISPR Therapeutics（纳斯达克：CRSP）是一家专注于为严重疾病创造变革性基因药物的生物制药公司，今天公布了截至2024年12月31日的第四季度和全年财务业绩。

"随着我们商业和临床产品组合的持续进步，CRISPR Therapeutics准备在改变医学格局方面迈出有意义的步伐。随着我们不断扩大我们的产品组合并履行我们为患者带来改变生活的治疗方法的使命，2025年对于CRISPR Therapeutics来说是具有里程碑意义的丰富一年。除了CASGEVY的持续推出进展之外，我们预计我们整个管道会有几个关键的里程碑，包括在2025年上半年更新我们在体内、心血管项目方面的领先优势。我们还预计2025年年中将对肿瘤和自身免疫性疾病领域的CTX112进行广泛更新，并在我们的管道中进行更多更新。我们仍然坚定地致力于推进我们的技术平台，以应对一些最具挑战性的疾病并改善患者的生活。”

近期亮点和展望

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血红蛋白病和卡斯盖维®（exagamglogene autotemcel [ exa-cel ]）
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CASGEVY在美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯王国（KSA）、巴林王国（巴林）、加拿大、瑞士和阿拉伯联合酋长国（阿联酋）获得批准，用于治疗SCD和TDT，目前正在推出中。在2024年推出的强大基础上，正在取得重大进展，将这种变革性疗法带给世界各地的患者。
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福泰制药最近宣布与NHS England达成一项SCD患者获得CASGEVY的报销协议，这与2024年8月与NHS England达成的符合条件的TDT患者获得CASGEVY的报销协议一致。
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截至2024年底，全球已启动50多个授权治疗中心（ATC），包括所有批准CASGEVY的地区的中心，超过50名患者已经在所有地区至少有一次细胞采集。预计2025年全年开始细胞采集的新患者数量将显著增长。
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CASGEVY在5至11岁SCD或TDT儿童中的两项全球3期研究已完成入组，该年龄组的给药预计将于2025年完成。
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CRISPR Therapeutics有两种下一代方法，它们有可能显着扩大SCD和TDT的可寻址人群。该公司继续通过临床前研究推进其内部开发的靶向调理程序，一种抗CD117（c-Kit）抗体-药物偶联物（ADC）。此外，该公司正在进行持续研究，以使体内造血干细胞的编辑。这项工作可以完全消除对调理的需要，扩大地理覆盖范围，并能够治疗SCD和TDT以外的其他疾病。
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免疫肿瘤学和自身免疫性疾病
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公司下一代CAR T候选产品CTX112的临床试验正在进行中™和CTX131™，分别针对CD19和CD70，跨多个适应症。CTX112和CTX131都包含新的效力编辑，可导致CAR T细胞扩增和细胞毒性显着提高，可能代表这些靶点的同类最佳同种异体CAR T产品。CRISPR Therapeutics正在推进CTX112用于血液系统恶性肿瘤和自身免疫适应症，具有新兴的同类最佳配置文件。该公司的下一代同种异体CAR T候选药物反映了其对持续创新的承诺，旨在尽快向患者提供具有潜在变革意义的药物。
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12月，CRISPR Therapeutics在2024年美国血液学会年会上公布了其正在进行的CTX112在复发或难治性B细胞恶性肿瘤中的1/2期试验的积极数据。这些数据证明了与自体疗法相当的强大疗效、可耐受的安全性特征和强大的细胞扩增。1月公布的最新数据突出了在既往接受过基于T细胞接合剂疗法（TCE）的患者中的反应，在所有6名患者中都观察到了反应，其中包括3名大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者，他们要么在TCE治疗后复发，要么对TCE难治。基于这些引人注目的初步数据，CTX112被FDA授予再生医学高级疗法（RMAT）称号，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤。该公司计划与监管机构合作，在CTX112治疗B细胞恶性肿瘤的前进道路上保持一致，预计在2025年年中进行更新。
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CRISPR Therapeutics与Nkure Therapeutics Private Limited（“NKure”）建立战略合作伙伴关系，以在印度共同开发和共同商业化CTX112。该联盟旨在加速CTX112在具有重大未满足医疗需求的国家的全球开发，同时也突出了与同种异体细胞治疗平台相关的较低成本的潜力。
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CTX112还在进行系统性红斑狼疮（SLE）、系统性硬化症和炎症性肌炎的1期临床试验。来自肿瘤学试验的初步安全性、药代动力学和药效学数据凸显了CTX112在自身免疫适应症方面的潜力。基于有利的肿瘤学数据，CRISPR Therapeutics扩大了SLE中的CTX112试验，将系统性硬化症和炎症性肌炎患者纳入一项篮子研究，预计将于2025年年中进行更新。
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CTX131的临床试验正在进行中™实体瘤和血液系统恶性肿瘤，预计2025年更新。此外，我们正在推进一种靶向glypican-3（GPC3）的自体、基因编辑CAR T疗法，用于实体瘤的潜在治疗，预计将于2025年上半年启动临床试验。
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体内
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CRISPR Therapeutics在推进其用于肝脏基因编辑的专有LNP递送技术方面继续取得重大进展，临床和临床前阶段的开发都在进行中。前两个体内利用这一专有平台的程序，CTX310™和CTX320™，针对与心血管疾病相关的经过验证的治疗靶点。
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CTX310正在进行一项针对ANGPTL3的1期临床试验，用于患有纯合子家族性高胆固醇血症（HOFH）、严重高甘油三酯血症（SHTG）、杂合子家族性
高胆固醇血症（HeFH），或混合血脂异常。ANGPTL3功能丧失突变与LDL-C、甘油三酯减少和动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险降低有关，对整体健康没有不利影响。该计划有可能根据经过验证的生物标志物获得批准，有待监管讨论。剂量升级正在进行中，预计将在2025年上半年进行更新。
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CTX320正在进行一项针对脂蛋白（a）[ LP（a）]升高患者的LPA的1期临床试验，这是一种与主要不良心血管事件（MACE）相关的基因决定的心血管风险因素。升高的LP（a）影响高达20%的全球人口。剂量升级正在进行中，预计将在2025年上半年进行更新。
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CRISPR Therapeutics持续推进两个临床前项目：CTX340™，靶向血管紧张素原（AGT）治疗顽固性高血压，与CTX450™，靶向5’氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）用于急性肝卟啉症（AHP）的治疗。这两个项目目前都在进行IND/CTA授权研究，预计将于2025年下半年开始临床试验。
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再生医学
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随着CTX211在1型糖尿病（T1D）中正在进行的临床试验，以及下一代项目的开发，再生医学的进展仍在继续。这些举措侧重于同种异体、基因编辑、干细胞衍生的β胰岛细胞前体，这些前体有可能使T1D患者无需慢性免疫抑制即可实现胰岛素独立。该公司预计将在2025年提供更新。
•
其他公司事项
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今年1月，CRISPR Therapeutics宣布提议在公司即将举行的2025年年度股东大会上选举Briggs Morrison医学博士进入其董事会。凭借其在制药行业的丰富经验和在临床开发方面的深厚专业知识，随着CRISPR Therapeutics继续推进其创新平台和管道，旨在为患有严重疾病的患者开发变革性疗法，Morrison博士将成为一笔宝贵的财富。
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2024年第四季度和全年财务业绩
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现金头寸：截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为19.038亿美元，而截至2023年12月31日为16.957亿美元。现金增加的主要原因是2024年2月2.80亿美元注册直接发行的收益、从福泰制药收到的与我们的许可和合作协议有关的里程碑付款、ATM活动和员工期权行使的收益，以及利息收入，但被运营费用所抵消。
o
研发费用：2024年第四季度的研发费用为8220万美元，而2023年第四季度的研发费用为9510万美元。研发费用的下降主要是由于可变的外部研究和制造成本减少。
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G & A费用：2024年第四季度的一般和管理费用为1810万美元，而2023年第四季度为1650万美元。
o
协作费用：由于2024年第三季度达到了与CASGEVY计划相关的递延成本上限，因此没有协作费用，为2024年第四季度的净额。2023年第四季度的协作费用为2000万美元。
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净亏损：2024年第四季度净亏损为3730万美元，而2023年第四季度的净收入为8930万美元。

关于卡斯盖维®（exagamglogene autotemcel [ exa-cel ]）

CASGEVY是一种非病毒、离体CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，适用于符合条件的SCD或TDT患者，其中患者自身的造血干细胞和祖细胞在BCL11A基因的红细胞特异性增强子区域进行编辑。这种编辑导致在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HBF；血红蛋白F）。HBF是在胎儿发育过程中自然存在的携带氧气的血红蛋白的形式，然后在出生后转换为成人形式的血红蛋白。CASGEVY已被证明可以减少或消除SCD患者的复发性血管闭塞危机（VOCs）和TDT患者的输血需求。CASGEVY在多个司法管辖区被批准用于符合条件的患者的某些适应症。

关于CRISPR协作与福泰制药

CRISPR Therapeutics和福泰制药于2015年达成了一项战略研究合作，重点是使用CRISPR/Cas9来发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新疗法。CASGEVY代表了联合研究计划中出现的第一个潜在治疗方法。根据修订后的合作协议，福泰制药现在领导CASGEVY的全球开发、制造和商业化，并与CRISPR Therapeutics在全球范围内以60/40的比例分配项目成本和利润。福泰制药是CASGEVY的制造商和独家许可持有人。

关于CTX112

CTX112正在开发用于肿瘤学和自身免疫适应症。CTX112是针对分化19集群（Cluster of Differentiation 19）或CD19的下一代、全资拥有的同种异体CAR T候选产品，其中包含旨在逃避免疫系统、增强CAR T效力和减少CAR T耗竭的编辑。CTX112正在一项正在进行的临床试验中进行研究，该试验旨在评估该候选产品在至少接受过两种既往治疗的复发或难治性B细胞恶性肿瘤成年患者中的安全性和有效性。此外，CTX112正在一项正在进行的临床试验中进行研究，旨在评估该候选产品在系统性红斑狼疮、系统性硬化症和炎症性肌炎成人患者中的安全性和有效性。

关于CTX131

CTX131正在开发用于实体瘤和血液系统恶性肿瘤，包括T细胞淋巴瘤（TCL）。CTX131是一种下一代、全资拥有的、同种异体CAR T候选产品，靶向分化簇70，即CD70，一种在各种实体瘤和血液系统恶性肿瘤上表达的抗原。CTX131包含旨在逃避免疫系统、防止自相残杀、增强CAR T效力和减少CAR T耗竭的编辑。CTX131正在进行临床试验，旨在评估候选产品在包括TCL在内的复发或难治性实体瘤和血液系统恶性肿瘤成人患者中的安全性和有效性。

关于In vivo程序

CRISPR Therapeutics建立了专有的脂质纳米颗粒（LNP）平台，用于将CRISPR/Cas9递送至肝脏。该公司的体内产品组合包括其主要研究项目CTX310（针对血管生成素相关蛋白3（ANGPTL3））和CTX320（针对LPA，编码载脂蛋白（a）（apo（a））的基因，脂蛋白（a）[ LP（a）]的主要成分）。两者都是心血管疾病的经过验证的治疗靶点。CTX310和CTX320分别在杂合子家族性高胆固醇血症、纯合子家族性高胆固醇血症、混合血脂异常或严重高甘油三酯血症患者和脂蛋白（a）升高的患者中进行临床试验。此外，该公司的研究和临床前开发候选药物包括CTX340和CTX450，分别靶向治疗难治性高血压的血管紧张素原（AGT）和治疗急性肝卟啉症（AHP）的5’-氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）。

关于CTX211

CTX211是一种异基因、基因编辑、干细胞衍生的研究疗法，用于治疗1型糖尿病（T1D），其中包含旨在使细胞低免疫和增强细胞适应性的基因编辑。这种免疫逃避细胞替代疗法旨在使患者能够产生自己的胰岛素以应对葡萄糖。CTX211治疗T1D的1期临床试验正在进行中。

关于CRISPR Therapeutics

自十多年前成立以来，CRISPR Therapeutics已从一家推进基因编辑计划的研究阶段公司发展成为庆祝首个基于CRISPR的疗法获得历史性批准的领导者。公司拥有多元化的候选产品组合，涵盖广泛的疾病领域，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管、自身免疫和罕见病。2018年，CRISPR Therapeutics将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进临床，以研究镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的治疗方法。从2023年末开始，卡斯盖维®（exagamglogene autotemcel [ exa-cel ]）在几个国家被批准用于治疗符合条件的上述任一情况的患者。获得诺贝尔奖的CRISPR技术彻底改变了生物医学研究，代表了一种强大的、经过临床验证的方法，有可能创造一类新的潜在变革药物。提速扩面发力，CRISPR Therapeutics已与包括福泰制药在内的头部企业结成战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士楚格，在美国设有全资子公司CRISPR Therapeutics，Inc.，研发业务位于美国马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山。欲了解更多信息，请访问www.crisprtx.com。

 

CRISPR疗法®标准字符标记和设计标识，CTX112™，CTX131™，CTX211™，CTX310™，CTX320™，CTX340™和CTX450™是CRISPR Therapeutics股份公司的商标和注册商标。卡斯盖维®及CASGEVY标识为Vertex Pharmaceuticals Incorporated的注册商标。所有其他商标和注册商标均为其各自所有者的财产。

CRISPR关于前瞻性陈述的特别说明

本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述属于1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。由于此类陈述受到风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。此类声明包括但不限于Kulkarni博士在本新闻稿中所作的声明，以及关于以下任何或所有内容的声明：（i）CRISPR Therapeutics临床前研究、临床试验和管道产品和计划，包括但不限于制造能力、此类研究和试验的状态、向新适应症的潜在扩展以及有关数据、安全性和有效性的一般预期；（ii）正在进行和计划中的临床试验将产生的数据以及将这些数据用于设计和启动进一步临床试验的能力；（iii）CRISPR Therapeutics Therapeutics的战略、目标，预期财务业绩及其现金资源的充足性；（iv）CASGEVY商业化的计划和预期以及预期收益，包括预期患者获得CASGEVY；（v）监管提交和授权，包括额外监管机构决定的时间表和预期；（vi）其合作的预期收益；（vii）基因编辑和递送技术和疗法（包括CRISPR/Cas9）的治疗价值、开发和商业潜力。导致前瞻性陈述的不确定性的风险包括但不限于该公司最近的10-K表格年度报告以及CRISPR Therapeutics随后向美国证券交易委员会提交的任何其他文件中“风险因素”标题下讨论的风险和不确定性。现有和潜在投资者被告诫不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在作出之日起生效。除法律要求的范围外，我们不承担更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的任何义务或承诺。

 

本新闻稿讨论CRISPR/Cas9基因编辑研究性疗法，并不旨在传达关于那些研究性疗法或此类研究性疗法用途的有效性或安全性的结论。无法保证任何研究性疗法将成功完成临床开发或获得适用监管机构的批准。

投资者联系方式：

+1-617-307-7503

ir@crisprtx.com

媒体联系人：

+1-617-315-4493

media@crisprtx.com

CRISPR Therapeutics AG

简明合并经营报表

（未经审计，除股份数据和每股数据外，单位：千）

 

 

 

截至12月31日的三个月，

 

 

截至12月31日的12个月，

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

收入：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

协作收入

 

$

35,000

 

 

$

200,000

 

 

$

35,000

 

 

$

370,000

 

赠款收入

 

 

691

 

 

 

1,206

 

 

 

2,314

 

 

 

1,206

 

总收入

 

 

35,691

 

 

$

201,206

 

 

$

37,314

 

 

$

371,206

 

营业费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究与开发

 

 

82,155

 

 

 

95,144

 

 

 

320,653

 

 

 

387,332

 

一般和行政

 

 

18,124

 

 

 

16,479

 

 

 

72,977

 

 

 

76,162

 

协作费用，净额

 

 

—

 

 

 

20,000

 

 

 

110,250

 

 

 

130,250

 

总营业费用

 

 

100,279

 

 

 

131,623

 

 

 

503,880

 

 

 

593,744

 

经营（亏损）收入

 

 

(64,588

)

 

 

69,583

 

 

 

(466,566

)

 

 

(222,538

)

其他收入总额，净额

 

 

27,977

 

 

 

19,997

 

 

 

103,901

 

 

 

71,816

 

所得税前净（亏损）收入

 

 

(36,611

)

 

 

89,580

 

 

 

(362,665

)

 

 

(150,722

)

准备金

 

 

(700

)

 

 

(233

)

 

 

(3,587

)

 

 

(2,888

)

净（亏损）收入

 

 

(37,311

)

 

 

89,347

 

 

 

(366,252

)

 

 

(153,610

)

外币折算调整

 

 

(87

)

 

 

61

 

 

 

(21

)

 

 

73

 

有价证券未实现（亏损）收益

 

 

(8,638

)

 

 

8,649

 

 

 

(52

)

 

 

17,487

 

综合（亏损）收入

 

$

(46,036

)

 

$

98,057

 

 

$

(366,325

)

 

$

(136,050

)

每股普通股净（亏损）收益—基本

 

$

(0.44

)

 

$

1.12

 

 

$

(4.34

)

 

$

(1.94

)

基本加权平均已发行普通股

 

 

85,464,252

 

 

 

79,688,337

 

 

 

84,359,126

 

 

 

79,220,930

 

每股普通股净（亏损）收益——摊薄

 

$

(0.44

)

 

$

1.10

 

 

$

(4.34

)

 

$

(1.94

)

已发行稀释加权平均普通股

 

 

85,464,252

 

 

 

81,324,786

 

 

 

84,359,126

 

 

 

79,220,930

 

 

 

CRISPR Therapeutics AG

简明合并资产负债表数据

（未经审计，单位：千）

 

 

 

截至

 

 

 

2024年12月31日

 

 

2023年12月31日

 

现金及现金等价物

 

$

298,257

 

 

$

389,477

 

有价证券

 

 

1,605,569

 

 

 

1,304,215

 

有价证券，非流动

 

 

—

 

 

 

1,973

 

营运资金

 

 

1,849,350

 

 

 

1,799,287

 

总资产

 

 

2,242,034

 

 

 

2,229,571

 

股东权益总计

 

 

1,932,080

 

 

 

1,882,803