附件 99.1 Scholar Rock报告2025年第一季度财务业绩并重点介绍业务进展• Apitegromab BLA接受脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者的优先审评，FDA的PDUFA日期定为2025年9月22日；商业准备进展•欧洲药品管理局验证了Apitegromab用于SMA患者的上市许可申请（MAA）• 2025年6月在肥胖成人患者中进行的2期EMBRAZE概念验证试验的顶线结果•截至3月31日，现金、现金等价物和有价证券为3.644亿美元，2025；预计将支持商业和开发计划到2027年•管理层将于美国东部时间今天上午8点15分主持更新电话会议，马萨诸塞州剑桥--（BUSINESS WIRE）--2025年5月14日--Scholar Rock（NASDAQ：SRRK）是一家后期生物制药公司，专注于为患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）和其他严重且使人衰弱的神经肌肉疾病的患者开发和商业化apitegromab，今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩和更新。“随着我们向商业阶段的生物制药公司演进，Scholar Rock正处于一个转折点，我们的团队仍然专注于关键优先事项，为可能在2025年第三季度在美国推出的apitegromab做准备，”Scholar Rock首席执行官David L. Hallal表示。“随着FDA授予我们的BLA优先审评以及对欧洲正在进行的MAA审查，我很高兴随着我们扩大业务规模，为美国、欧洲和世界上许多其他国家的SMA患者提供服务，我们通过Akshay Vaishnaw、Keith Woods和Vikas Sinha的任命加强了我们的领导地位。”公司亮点和即将到来的里程碑脊柱肌肉萎缩症（SMA）计划Apitegromab是一种在研单克隆抗体，通过选择性结合骨骼肌中的促肌抑素和潜在形式的肌抑素来抑制肌抑素激活。Apitegromab是SMA患者唯一的肌肉靶向治疗候选药物，在一项关键的3期（SAPPHIRE）临床试验中显示出具有统计学意义的改善和具有临床意义的益处。•给予BLA优先审查。2025年3月，FDA接受了公司针对SMA患者的apitegromab的BLA，并授予申请优先审查，处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2025年9月22日。由于预期可能获得监管部门的批准，Scholar Rock正计划在2025年获得批准后在美国进行商业发射。

•收到欧洲药品管理局（EMA）的上市许可申请（MAA）验证。Apitegromab获批后预计将于2026年在欧洲上市。•推进美国商业发射准备工作，包括在年中招聘面向客户的团队。•在德国推进发射准备工作，这是2026年瞄准的第一个欧洲市场。欧洲主要市场正在开展疾病意识和市场准入举措。•在2025年MDA临床与科学大会上展示了SAPPHIRE 3期临床试验的新临床数据。除了在SAPPHIRE试验的主要终点（金标准Hammersmith功能性运动量表扩展，或HFMSE）上使用apitegromab治疗实现统计学意义和具有临床意义的运动功能改善外，额外的数据表明，在预先指定的SMA患者亚组（SMN靶向治疗的类型、年龄、SMN治疗的开始年龄和地理位置）中，运动功能具有临床意义和一致的益处。疗效还得到了额外的预先指定的患者运动功能结果测量的支持，包括修订的上肢模块（RULM）和世界卫生组织（WHO）的运动开发里程碑。•预计2025年Q3启动SMA 2期OPAL临床试验。该试验将评估apitegromab在已经或正在继续接受任何目前批准的SMN疗法治疗的两岁以下SMA婴幼儿中的应用。Apitegromab在其他罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病中•扩大apitegromab在其他罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病中的开发。基于SMA的阳性3期SAPPHIRE试验，该公司正在探索开发Apitegromab用于以进行性肌肉退化导致丧失活动能力、日常生活活动减少和缺乏独立性为特征的神经肌肉状况。这些疾病包括杜氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱肌营养不良症（FSHD），该公司继续评估其在这些领域和其他领域的临床开发计划，作为其努力成为领先的神经肌肉疾病公司的一部分。•在2025年3月的MDA临床和科学会议上展示了临床前数据，证明了apitegromab的鼠当量在DMD小鼠模型中的影响。海报展示包括结合apitegromab的鼠用等效物和抗肌萎缩蛋白校正剂的临床前数据，用于解决DMD小鼠模型中的肌肉缺陷。治疗导致肌肉大小、抗肌萎缩蛋白水平和力量显着增加。这些临床前结果支持了apitegromab在DMD中的潜力。心脏代谢计划•将于2025年6月报告的2期EMBRAZE概念验证试验的顶线数据。该试验旨在评估Apitegromab在超重或肥胖并接受tirzepatide的成年人中保存肌肉质量的安全性和有效性。这项探索性试验将用于指导学者洛克未来在肥胖方面的潜在发展计划。推进我们的高度创新和选择性潜伏肌生长抑制素抑制剂产品组合SRK-439是一种新型的、在研的、临床前的皮下肌生长抑制素抑制剂，它以高亲和力与前和潜伏肌生长抑制素结合，并且对肌生长抑制素具有选择性（即没有GDF11或激活素A结合）。

根据临床前数据，SRK-439具有有效抑制肌肉生长抑制素和增加肌肉质量的潜力。• SRK-439支持首次人体研究的IND申请仍在轨道上，预计将于2025年第三季度提交。Corporate • David L. Hallal被任命为首席执行官，这是在全球推出用于SMA的apitegromab之前计划过渡的一部分。他自2017年起担任Scholar Rock董事会主席。Jay Backstrom，M.D. MPH，将担任战略顾问，并将继续与执行团队和董事会密切合作。• Akshay Vaishnaw，医学博士，被任命为新设立的研发总裁。他自2019年起担任Scholar Rock董事会成员，曾任Alnylam总裁。• R. Keith Woods被任命为首席运营官，专注于将组织发展成为一家全面整合的全球性企业。曾任argenx首席运营官。• Vikas Sinha被任命为首席财务官。他曾任Alexion和ElevateBio的首席财务官。2025年第一季度财务业绩截至2025年3月31日的季度，净亏损为7470万美元或每股0.67美元，而截至2024年3月31日的季度净亏损为5690万美元或每股0.59美元。•公司在截至2025年3月31日的季度或截至2024年3月31日的季度没有录得任何收入。•截至2025年3月31日的季度，研发费用为4870万美元，而截至2024年3月31日的季度为4310万美元。这一增长主要是由于对Apitegromab的商业制造和上市准备活动的投资、SRK-439的持续开发以及与员工相关的成本。•截至2025年3月31日的季度，一般和行政费用为2840万美元，而截至2024年3月31日的季度为1530万美元。这一增长是由于与员工相关的成本和对基础设施的投资，以支持apitegromab的商业化。•截至2025年3月31日，Scholar Rock拥有约3.644亿美元的现金、现金等价物和有价证券，连同公司可用的现金，预计将为2027年的预期运营和资本支出需求提供资金。电话会议信息管理公司将于美国东部时间5月14日星期三上午8：15通过电话会议提供公司最新情况并讨论2025年第一季度业绩。要访问现场电话会议，参与者

可能会在这里登记。此次电话会议的现场音频网络直播将在Scholar Rock网站投资者关系部分的“活动和演示”下提供，网址为http://investors.scholarrock.com。电话参与，请在这里提前报名。注册后，所有电话参与者将收到一封确认电子邮件，详细说明如何加入电话会议，包括拨入号码以及可用于接入电话的唯一密码和注册人ID。该网络广播的存档重播将在公司网站上提供大约90天。关于Scholar Rock Scholar Rock是一家生物制药公司，为患有严重疾病且有高度未满足需求的人发现、开发和提供改变生活的疗法。作为转化生长因子β（TGF β）超家族生物学领域的全球领导者，该公司因学者岩石与蛋白质结构的视觉相似性而得名。在过去十年中，Scholar Rock创建了一个管道，该管道有可能推进神经肌肉疾病、心脏代谢紊乱、癌症和其他生长因子靶向药物可以发挥转化作用的病症的护理标准。这种解锁根本不同治疗方法的承诺是由一个专有平台的广泛应用提供支持的，该平台开发了新型单克隆抗体，以非凡的选择性调节蛋白质生长因子。通过利用历史上未通过传统疗法得到充分解决的疾病领域的尖端科学，Scholar Rock每天都在努力为患者创造新的可能性。在ScholarRock.com上了解有关我们方法的更多信息，并关注@ ScholarRock和LinkedIn。Apitegromab、SRK-181和SRK-439的疗效和安全性尚未确定，Apitegromab、SRK-181和SRK-439也未被FDA或任何其他监管机构批准用于任何用途。学者岩®是Scholar Rock，Inc.的注册商标。有关Scholar Rock Investors和其他人的其他信息的可用性请注意，我们使用公司网站www.scholarrock.com与我们的投资者和公众进行沟通，包括但不限于公司披露、投资者介绍和常见问题解答、证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议记录和网络直播记录，以及在X（以前称为Twitter）和LinkedIn上。我们在我们的网站或X（以前称为Twitter）或LinkedIn上发布的信息可被视为重要信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他有兴趣的人定期查看我们在那里发布的信息。我们网站或社交媒体的内容不应被视为通过引用并入根据经修订的1933年《证券法》提交的任何文件中。前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括但不限于有关Scholar Rock未来预期、计划和前景的陈述，包括但不限于Scholar Rock对其

其apitegromab及其临床前项目（包括SRK-439）的临床试验的增长、战略、进展和时间安排，以及适应症选择和开发时间安排，包括任何监管提交的时间安排、任何候选产品的治疗潜力、临床益处和安全性、对当前正在进行的临床前和临床试验的时间安排、成功和数据公布的预期、其现金跑道、对美国和欧洲的商业启动时间的预期、对实现重要里程碑的预期、任何候选产品以与早期非临床、临床前或临床试验数据一致的方式在人体中发挥作用的能力，以及其候选产品和专有平台的潜力。使用“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“打算”、“未来”、“潜在”或“继续”等词语，以及其他类似表述旨在识别此类前瞻性陈述。所有此类前瞻性陈述均基于管理层目前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于临床前和临床数据，包括3期SAPPHIRE试验的结果是否足以支持监管批准，3期SAPPHIRE试验的全部结果可能与顶线数据不同，临床前和临床数据，包括apitegromab的2期或3期临床试验的结果，或SRK-181的1期临床试验的A部分或B部分的结果，不能预测、可能不一致或更有利，从相同候选产品的未来或正在进行的临床试验中产生的数据；Scholar Rock管理费用或提供在预期时间线上识别和开发候选产品所需的财务支持、资源和专业知识的能力；监管机构提供的信息或作出的决定；来自正在为类似用途开发产品的第三方的竞争；Scholar Rock获得、维护和保护其知识产权的能力；以及Scholar Rock在开发和制造候选产品方面依赖第三方，包括但不限于，提供任何临床试验，以及在Scholar Rock截至2025年3月31日止季度的10-Q表格季度报告中题为“风险因素”一节中更全面讨论的那些风险，以及在Scholar Rock随后向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。任何前瞻性陈述仅代表Scholar Rock截至今天的观点，不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。本新闻稿中的所有信息截至发布之日，除法律要求外，Scholar Rock不承担更新这些信息的义务。财务报表Scholar Rock Holding Corporation简明合并经营报表（未经审计）（单位：千，股份和每股数据除外）

截至2025年3月31日的三个月2024年运营费用研发$ 48,678 $ 43,094一般和行政28,41215，325总运营费用77,09058，419运营亏损（77,090）（58,419）其他收入（费用），净额2,3671，566净亏损$（74,723）$（56,853）每股净亏损，基本和稀释后$（0.67）$（0.59）加权平均已发行普通股，基本和稀释后111,838，27295,892，601（千）2025年3月31日2024年12月31日资产现金，现金等价物和有价证券364,375美元437,278美元其他流动资产20,87213，887流动资产总额385,247451，165其他资产22,30623，757资产总额407,553美元474,922美元负债和股东权益流动负债37,574美元46,936美元长期负债57,64659，352负债总额95,220106，288股东权益总额312,3333368，634负债和股东权益总额407,553美元474,922美元

Scholar Rock：Investors & Media Rushmie Nofsinger Scholar Rock rnofsinger@scholarrock.com ir@scholarrock.com 857-259-5573