附件 99.1
Regulus Therapeutics报告2025年第一季度财务业绩和最近更新
签订协议，将由诺华以每股7.00美元现金收购，并有可能在实现监管里程碑时通过或有价值权（“CVR”）获得每股额外7.00美元现金，股权总价值最高约为17亿美元；预计将于2025年下半年完成，但须符合惯例成交条件
法拉伯森（RGLS8429）治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）1b期多次递增剂量（MAD）研究完成的第四组患者的阳性顶线数据
公司有望于2025年第三季度启动3期单枢纽性试验
加利福尼亚州圣迭戈，2025年5月8日– Regulus Therapeutics Inc.（RGLS）是一家专注于发现和开发靶向microRNA的创新药物（“公司”或“Regulus”）的生物制药公司，该公司今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了公司最新情况。
“我们最近宣布，我们已签订一项协议，将被诺华收购，诺华已建立的全球开发和商业能力将可能为ADPKD患者带来法拉伯森，这些患者目前的治疗选择有限，”Regulus Therapeutics首席执行官Jay Hagan表示。“今年到目前为止，我们在法拉伯森方面取得了重要进展，在3月份公布了完成的第四组患者的积极结果，报告了基于尿液PC1和PC2水平的机械剂量反应的证据，结果表明，仅在相对较短的治疗期后，肾脏容量增长率就停止了。随着我们在今年第三季度开始关键的3期试验，我们期待着进一步调查。”
程序更新
用于ADPKD的法拉伯森：2025年3月，公司分享了法拉伯森用于治疗ADPKD的1b期MAD研究第四组的所有患者的阳性顶线结果。在第四个队列中，26名受试者每隔一周接受一次300毫克的固定剂量法拉伯森，持续三个月。与此前公布的2025年1月该固定剂量队列前14名受试者的疗效数据中期分析一致，在26名患者的完整队列中，我们观察到了基于尿多囊蛋白1和2（PC1和PC2）水平的类似机制反应，以及在四个月的研究期内身高调整后的总肾脏容量（htTKV）增长的平均停止。这些结果与第三组的数据一致，剂量为3 mg/kg，预测可实现最佳肾脏暴露。最终疗效数据证实了300毫克固定剂量用于3期关键试验的适当性。基于所有26名受试者的完整安全性数据，我们观察到，在本研究中，剂量为300mg的法拉伯森具有良好的安全性和耐受性，与所有早期队列一致。
1b期MAD研究是一项双盲、安慰剂对照试验，评估了法拉伯森在ADPKD成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学（PK/PD）。该研究评估了法拉伯森治疗三个月，然后在三个基于体重的剂量水平（1、2和3mg/kg）和一个固定剂量水平（300mg）上进行了一个月的随访。主要终点为尿PC1和PC2的变化，对htTKV增长率的变化进行探索性检查。PC1和PC2是PKD1和PKD2基因的蛋白质产物，它们的水平已被证明与疾病严重程度成反比；htTKV已被证明与肾功能成反比。
计划在今年第三季度启动一项单一的、关键的3期研究。今年1月，该公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）举行会议，确认该项目的CMC、非临床和临床药理学计划以及试验设计的关键要素的可接受性保持一致，包括计划支持加速批准的12个月htTKV终点和支持全面批准的24个月eGFR终点。
企业亮点
2025年4月30日，公司公告与诺华订立合并协议及计划（「合并协议」）。根据合并协议，诺华将通过一家间接全资拥有的子公司，在收盘时以每股普通股7.00美元现金的首期支付收购Regulus，外加每股普通股一个CVR，即有权获得一笔7.00美元现金的或有付款，这取决于Regulus的主要候选产品法拉伯森获得监管部门批准的里程碑成就。前期对价为8亿美元，如果实现这一里程碑，包括CVR在内的潜在总对价将约为17亿美元。该交易已获得两家公司董事会的一致通过。
该交易预计将于2025年下半年完成，但须满足或放弃惯例成交条件，包括至少代表Regulus已发行普通股总数多数的股份投标，并获得所需的监管批准。在此之前，Regulus将继续作为一家独立的独立公司运营。
财务业绩
现金、现金等价物和短期投资：截至2025年3月31日，Regulus拥有6540万美元的现金、现金等价物和短期投资。该公司预计其现金跑道将延长至2026年初。
研发（R & D）费用：截至2025年3月31日止三个月的研发费用为680万美元，而2024年同期为600万美元。这些金额反映了与推进我们的临床和临床前管道相关的内部和外部成本。
一般和行政（G & A）费用：截至2025年3月31日的三个月，一般和行政费用为370万美元，而2024年同期为280万美元。这些金额反映了与人员相关的和持续的一般业务运营成本。
净亏损：截至2025年3月31日止三个月净亏损为960万美元，合每股0.15美元（基本和稀释后），而2024年同期净亏损为850万美元，合每股0.29美元（基本和稀释后）。
关于ADPKD
由PKD1或PKD2基因突变引起的常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是最常见的人类单基因疾病之一，也是终末期肾病的主要原因。该病的特点是主要在肾脏发展出多个充满液体的囊肿，在肝脏和其他器官的发展程度较低。过度的肾囊肿细胞增殖是一个中心病理特征，最终会导致大约50%的ADPKD患者在60岁时出现终末期肾病。仅在美国就有大约16万人被诊断出患有这种疾病，估计全球流行率为400-700万。
关于法拉伯森（RGLS8429）
法拉伯森是一种新型的、用于治疗ADPKD的下一代寡核苷酸，旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏。在临床前模型中，法拉伯森的给药在肾功能、大小和其他疾病严重程度的测量方面显示出明显的改善。Regulus宣布于2022年9月完成1期SAD研究。1期SAD研究证明，法拉伯森具有良好的安全性和PK特征。观察到法拉伯森具有良好的耐受性，没有报告严重的不良事件，在测试的四个剂量中，血浆暴露近似线性。在现已完成的1b期MAD研究中，Regulus公布了2023年9月第一组患者、2024年3月第二组患者、2024年6月第三组患者以及2025年3月第四组患者的顶线数据。基于所有队列的完整安全性数据，观察到法拉伯森具有良好的耐受性，观察结果显示预期的生物标志物反应（PC1 & PC2）和对肾脏体积的影响可能会危及3期试验。计划于2025年第三季度启动第3阶段试验。
关于Regulus
Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克：RGLS）是一家专注于发现和开发靶向microRNA的创新药物的生物制药公司。Regulus利用其寡核苷酸药物发现和开发专业知识，在microRNA领域开发了一条与丰富的知识产权资产相辅相成的管道。Regulus将公司总部设在加利福尼亚州的圣地亚哥。
有关要约收购的重要信息
上述要约收购尚未开始。本通讯不是购买要约，也不是出售公司任何证券的要约邀请。只有根据附表TO的要约收购声明，包括诺华和Redwood Merger Sub Inc.（“Merger Sub”）打算向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的购买要约、送文函和其他相关材料，才能进行招标和购买公司普通股的要约。此外，该公司将就要约收购向SEC提交一份关于附表14D-9的招标/推荐声明。一旦提交，投资者将能够在SEC维护的网站www.sec.gov上免费获得诺华、Merger Sub和公司向SEC提交的这些材料和其他文件的副本，或者通过将此类材料和其他文件的请求直接发送给要约的信息代理，这些信息代理将在要约收购声明中列出。投资者还可以免费获得公司根据公司网站https://ir.regulusrx.com/的“投资者”部分向SEC提交或提供的任何此类文件。可能导致实际结果与前瞻性陈述预期的结果存在重大差异的进一步风险和不确定性，不时在公司提交给SEC的定期报告中详述，包括公司最近的10-K表格年度报告、10-Q表格季度报告和8-K表格当前报告。这些文件如有，可在上述公司网站的投资者关系部分或SEC网站https://www.sec.gov上查阅。
建议投资者和证券持有人在获得这些文件时阅读这些文件，包括要约收购材料（包括购买要约、转递函和相关文件）及其任何修订、公司附表14D-9上的征求/建议声明及其任何修订，以及与要约相关的任何其他文件包括要约收购的条款和条件。
前瞻性陈述
本新闻稿中包含的非历史事实描述的陈述属于前瞻性陈述。诸如“相信”、“可能”、“可能”、“将”、“估计”、“继续”、“预期”、“打算”、“寻求”、“计划”、“预期”、“应该”、“将”等词语或短语或类似表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于公司目前的信念和预期，包括但不限于：关于对交易潜在利益的信念的陈述；合并协议或适用于CVR条款的CVR协议所设想的交易的计划完成情况和时间；业务的预期业绩和前景、业绩，以及公司继续作为存续公司的机会；公司的法拉伯森（RGLS8429）计划；法拉伯森可能有资格获得加速批准途径的潜力；基于第四组数据建议的预测和未来结果和临床结果；我们的3期试验设计，包括选定的固定剂量是否有效，或者FDA是否最终确定其成分和总体设计是否可接受并足以作为单一关键研究；计划的数据公布；以及其他临床前和临床活动的时间安排和未来发生。由于此类陈述受到风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。可能导致结果与预期不同的风险和不确定性包括：要约收购和合并的时间和完成的不确定性；公司股东在要约收购中提出其股份的百分比的不确定性；将提出竞争性要约的可能性；可能不满足或放弃要约收购或合并的各种成交条件，包括未能从任何适用的监管和/或政府实体获得任何必要的监管批准（或任何条件，对此类批准施加的限制或限制）；在要约收购和合并未决期间或在合并协议终止的情况下与公司流动性有关的风险；与CVR相关的里程碑未实现的风险；交易造成的中断的影响使得与员工、合作者保持关系变得更加困难，供应商和其他业务合作伙伴；与将管理层的注意力从公司正在进行的业务运营中转移有关的风险；与合并协议所设想的交易有关的股东诉讼可能导致重大的抗辩、赔偿和责任成本的风险；公司为发现和开发药物而采取的方法是新颖的，可能永远不会导致可上市的产品；初步或顶线结果基于对关键疗效和安全性数据的初步分析，并且此类数据可能会在对与临床试验相关的数据进行更全面的审查后发生变化，并且可能不代表未来的结果；可能不会收到加速批准途径指定，或者即使收到，也会导致更快的开发、监管审查或批准过程，且不增加法拉伯森获得上市批准的可能性；公司的临床开发战略可能发生变化；临床前和临床研究可能不会成功的风险；与监管审查和批准相关的风险；与公司依赖第三方合作者和其他第三方相关的风险；与知识产权相关的风险；与发现过程相关的风险，开发和商业化安全有效、可用作人类治疗剂的药物；额外数据可能是负面的风险；与公司成功获得和部署资本的能力相关的风险；以及与公司业务相关的其他风险和不确定性，包括公司向SEC提交的公开定期文件中详述的风险和不确定性，以及诺华和Merger Sub将提交的要约收购材料以及公司将提交的与要约收购相关的附表14D-9的招标/推荐声明。这些风险和其他风险在Regulus提交给SEC的文件中有更详细的描述，包括在Regulus最近提交的10-K表格年度报告或随后提交的10-Q表格季度报告的“风险因素”标题下， 可在公司网站或www.sec.gov上查阅。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在发表之日发表。Regulus不承担更新此类声明以反映在做出声明之日之后发生的事件或存在的情况的义务。
请注意，不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在本文发布之日起生效。所有前瞻性陈述均受本警示性陈述的整体限制，公司不承担修改或更新这些陈述以反映本声明日期之后的事件或情况的义务，除非法律要求。
投资者关系联系人：
Cris Calsada
首席财务官
858-202-6376
ccalsada@regulusrx.com
媒体联系人：
Argot合作伙伴
212-600-1902
regulus@argotpartners.com
Regulus Therapeutics Inc.
精选财务信息
简明运营报表
（单位：千，份额和每股数据除外）
| 三个月结束 3月31日， |
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| 2025 | 2024 | |||||||
| 营业费用： |
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| 研究与开发 |
6,819 | 6,040 | ||||||
| 一般和行政 |
3,719 | 2,786 | ||||||
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| 总营业费用 |
10,538 | 8,826 | ||||||
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| 经营亏损 |
(10,538 | ) | (8,826 | ) | ||||
| 其他收入，净额 |
904 | 357 | ||||||
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| 所得税前亏损 |
(9,634 | ) | (8,469 | ) | ||||
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| 净亏损 |
$ | (9,634 | ) | $ | (8,469 | ) | ||
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| 每股净亏损，基本及摊薄 |
$ | (0.15 | ) | $ | (0.29 | ) | ||
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| 用于计算基本和稀释每股净亏损的加权平均股份： |
66,174,550 | 28,746,802 | ||||||
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| 3月31日， 2025 |
12月31日， 2024 |
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| 现金、现金等价物和短期投资 |
$ | 65,368 | $ | 75,777 | ||||
| 总资产 |
74,826 | 84,181 | ||||||
| 股东权益 |
69,028 | 76,408 | ||||||