附件 99.1

/1已完成治疗患者的基线特征患者年龄性别COl4基因影响的无意义突变RAASBlock剂量Cr（mg/dL）蛋白尿（mg/g）4401-0113男性COL4A4 c.2906C > G *；pSer969X依那普利2.5 mg QD 0.71 2994401-0213男性COL4A4 c.2906C > G *；pSer969X依那普利32.5 mg QD 0.516464402-0119女性COL4A4 c.2906C > G *；pSer969X依那普利5 mg QD 1.311645 *英国最常见的突变患者有常染色体

/2第2期Alport患者迄今为止的结果5396781,2991，6461,6591，7998502,20905001000150020002500300035004401-01 4401-02 4402-01尿蛋白/尿肌酐（mg/g）-1年基线治疗期平均值* * UPCR在8周内收集的6个数值的平均值为4401-01和4401-02。在6月6日凌晨收集的4401-01和4401-02的UPCR值被排除在外，因为它们被认为是不可靠的，因为复活节假期的处理不一致，并且与临床表现不一致。All 8 UPCR values inc luded for 4401-02 Relief in one Alport patient with an approx. 50% reduction from baseline p = 0.189-49% p = 0.009 patient 4401-02 achieved partial relief after completing 8 weeks of treatment • average reduction of baseline~50% • 5 of 8 UPCR reads are averagly 53% below baseline p = 0.15

/3患者蛋白尿（UPCR）变化4401-02 1,6468457072，9381,0281，8161,55405001000150020002500300035004000基线第2周第4周第6周第8周第12周（f/u）第16周（f/u）尿蛋白/Cr（mg/G）* 8周内收集的6个数值的UPCR平均值。在第6周收集的UPCR值被排除在外，因为它们被认为是由于复活节假期处理不一致和与临床表现不一致而导致的，患者4401-02的快速缓解与停止治疗后1个月的反弹非常令人鼓舞治疗期平均UPCR变化=~49% *

/4患者蛋白尿变化4401-01和4402-01患者4401-01 UPCR随治疗变化患者4402-01 UPCR随治疗变化1,6591，4033,5221，8282,6351，28005001000150020002500300035004000基线第2周第4周第6周第8周第12周f/u尿蛋白/Cr（mg/G）其他2例患者ELX-02治疗后无变化1,2991，2161,9432，1552,4662，0 181,84605001000150020002500300035004000基线第2周第4周第6周第8周第12周f/u第16周f/u尿蛋白/Cr（mg/G）治疗期