Sana Biotechnology公布1型糖尿病无免疫抑制胰岛细胞移植研究6个月阳性临床结果
突破性的首次人体研究通过移植无免疫抑制的胰岛素分泌细胞建立了治疗1型糖尿病的潜力
6个月的患者随访结果表明，SNA利用其低免疫（HIP）技术修饰的移植胰岛细胞安全、耐受性好，存活、逃避免疫系统检测，并在患者体内持续产生胰岛素
胰岛功能和持久性可通过产生一致水平的循环C肽（胰岛素产生的标志物）和增加的C肽水平通过混餐耐受试验（MMTT）检测
MRI显示与移植后六个月移植物存活率一致的信号
研究继续评估移植细胞的安全性、存活率和功能
今天在第85届美国糖尿病协会（ADA）年度科学会议上的特邀演讲中分享的数据
Sana正在纳入经过测试的免疫逃避技术，以开发SC451，这是一种HIP修饰的干细胞衍生疗法，作为1型糖尿病患者的一次性治疗，目标是血糖正常，没有胰岛素和免疫抑制
西雅图，2025年6月23日— Sana Biotechnology, Inc.（NASDAQ：SANA），一家专注于通过工程细胞改变患者可能的情况的公司，今天宣布了一项由研究人员赞助的首次人体研究的六个月随访结果，该研究将UP421（一种使用Sana的低免疫（HIP）技术设计的同种异体初级胰岛细胞疗法）移植到一名1型糖尿病患者体内，而没有任何免疫抑制。这项研究是与乌普萨拉大学医院合作进行的。该结果与先前报告的四周和十二周临床结果一致并建立在此基础上。细胞移植后六个月的研究结果证明，通过循环C肽的存在来测量胰腺β细胞的存活率和功能，这是一种生物标志物，表明移植的β细胞正在产生胰岛素。C肽水平也会随着混合膳食耐受性测试（MMTT）而增加，这与响应膳食的胰岛素分泌一致。12周的PET-MRI扫描也显示了移植部位的胰岛细胞，即前臂肌肉。该研究发现没有安全问题，HIP修饰的胰岛细胞逃避了免疫反应。
“作为一名致力于改善1型糖尿病患者预后的内分泌学家，我很高兴分享这些令人兴奋的结果。与之前报道的四周和十二周数据一致，我们认为今天的六个月更新继续表明，没有免疫抑制的1型糖尿病的功能性治愈是可能的，”乌普萨拉大学医院内分泌和糖尿病诊所的研究首席研究员、高级内科医生和教授Per-Ola Carlsson医学博士说。“这些开创性的结果建立在Sonja Schrepfer博士和萨那团队广泛的临床前和转化研究的基础上，为治愈提供了希望。我们期待继续跟进，研究结果将提交在同行评审期刊上发表。”
Sana总裁兼首席执行官、医学博士Steve Harr表示：“在没有免疫抑制药物的情况下，移植的同种异体胰岛细胞的持久存活、功能和免疫逃避，特别是在对这些细胞已经存在的自身免疫反应的情况下，代表了使细胞和移植药物更容易获得的变革性和必要的步骤。”“1型糖尿病目前影响全球超过900万人，自100多年前发现胰岛素以来，这种疾病的转化进展相对较少。今天公布的数据让我们的愿景——用一种广泛可用的疗法治疗糖尿病，从而在没有胰岛素或免疫抑制的情况下实现正常的血糖控制——更接近现实。我们正在结合当前UP421试验的免疫逃避学习和技术，开发SC451，这是一种HIP修饰的、干细胞衍生的胰岛细胞疗法，我们打算最快在明年提交研究性新药申请（IND）。”
Breakthrough T1D（以前称为JDRF）的首席执行官Aaron J. Kowalski博士补充说：“糖尿病治疗的范式转变早就该发生了。一个多世纪以来，外源性胰岛素给药一直是这种慢性疾病的唯一疗法。胰岛素治疗的显着改善，如自动胰岛素输送系统，改善了许多患有这种疾病的人的结果。然而，大多数1型糖尿病患者仍无法达到理想的血糖水平，增加了许多并发症的风险，包括心血管疾病、肾脏疾病等等。向患有这种疾病的人施用产生胰岛素的细胞——无需终生注射、无需抑制其免疫系统的药物，或不断的日常管理，就能实现稳定的血糖控制——的前景代表着一种变革性的、可能改变生活的突破。我们非常感谢乌普萨拉大学医院萨那研究团队的协作努力，以及所有相关人员对这项工作的奉献。Breakthrough T1D的整个团队期待与Sana等人合作，确保T1D社区的所有成员都能从这些改变生活的突破中受益。”
带有免疫抑制的原发性胰岛细胞移植是1型糖尿病的既定程序，其中从已故捐献者的胰腺中分离出同种异体胰岛细胞，移植到患者体内，目标是正常血糖控制和胰岛素独立。与全器官移植一样，历史上一直需要抑制受体的免疫系统，以防止同种异体移植细胞的免疫排斥和引发的自身免疫攻击的死灰复燃。Sana的HIP技术旨在克服同种异体细胞的免疫排斥，在1型糖尿病中，也可以逃避胰腺β细胞的自身免疫排斥。UP421细胞在没有免疫抑制的情况下被移植，这些胰岛细胞的存活提供了证据，证明它们逃避了同种异体和自身免疫检测。
关于Uppsala大学医院研究者赞助的UP421在1型糖尿病中的研究
研究者赞助的UP421研究得到了Leona M.和Harry B. Helmsley慈善信托基金的资助。该研究评估了HIP工程的产生胰岛素的胰腺细胞是否可以安全地移植，并有助于在患有1型糖尿病的个体中恢复胰岛素的产生，而无需同时使用免疫抑制药物治疗。为了做到这一点，UP421是在奥斯陆大学医院使用Sana的HIP平台设计的。该研究涉及将原发性或供体来源的HIP工程胰岛细胞肌肉内手术移植到1型糖尿病患者的前臂中。该研究的主要目的是调查UP421移植在1型糖尿病患者中的安全性，次要终点包括细胞存活、免疫逃避和C肽产生。循环C肽是内源性胰岛素产生的量度。这项首次人体研究检查了低剂量的HIP修饰的初级胰岛，以初步确定HIP修饰的胰岛在没有免疫抑制的情况下的安全性和功能，因此，并不打算显示血糖改善和/或减少外源胰岛素给药。
胰岛细胞移植后六个多月的研究结果证明了胰岛β细胞在第6个月的最新时间点的存活率和功能，这是通过循环C肽的存在来衡量的，这是一种生物标志物，表明移植的β细胞正在产生胰岛素。在MMTT期间，C肽水平也会增加，这与一餐后的胰岛素分泌情况一致。基线时，患者在禁食期间和MMTT期间都有无法检测到的C肽。12周的PET-MRI扫描也显示了移植部位的胰岛细胞，即前臂肌肉。HIP平台已在人体中实现了概念验证，显示了逃避免疫识别与无免疫抑制的同种异体移植的潜在广泛应用。
关于Sana Biotechnology低免疫（HIP）平台
Sana的HIP平台旨在离体生成可以逃避患者免疫系统的细胞，从而能够在不需要免疫抑制的情况下移植同种异体细胞。我们正在应用HIP技术大规模开发治疗候选者，包括多能干细胞，然后可以分化成多种细胞类型，包括胰岛细胞，以及供体衍生的同种异体CAR T细胞。我们和我们的合作者在该领域产生了重要的基础知识产权。来自1期试验的早期临床数据和发表在同行评审期刊上的临床前数据表明，跨越多种细胞类型，这些移植的同种异体细胞能够避开免疫系统的先天性和适应性手臂，同时保持其活性。Sana使用该平台的最先进项目包括用于1型糖尿病的干细胞衍生胰岛细胞项目、用于B细胞介导的自身免疫性疾病的同种异体CAR T项目，以及针对CD22 +癌症的同种异体CAR T项目。
关于Sana Biotechnology
Sana Biotechnology，Inc.专注于为患者创造和提供工程细胞作为药物。我们有一个共同的愿景，那就是修复和控制基因，替换缺失或受损的细胞，并让患者广泛使用我们的疗法。我们是一群充满激情的人，他们一起努力创造一家改变世界治疗疾病方式的经久不衰的公司。Sana在华盛顿州西雅图、马萨诸塞州剑桥、加利福尼亚州南旧金山和华盛顿州博塞尔均有业务。欲了解更多关于Sana Biotechnology的信息，请访问https://sana.com/。
关于前瞻性陈述的注意事项
本新闻稿包含有关Sana Biotechnology, Inc.（“公司”、“我们”、“我们”、“或“我们的”）在联邦证券法的含义内，包括那些与公司的愿景、进展和业务计划相关的法律；对其开发计划、产品候选者和技术平台的预期，包括其临床前、临床和监管开发计划和时间预期，包括关于潜在IND的时间和实质，以及公司的SC451计划，包括SC451作为广泛可用的潜在管理能力，1型糖尿病患者的一次性治疗，并在不注射胰岛素或免疫抑制的情况下达到正常血糖；UP421研究对1型糖尿病无免疫抑制的胰岛细胞移植（“研究”）数据的潜在影响和意义，包括关于移植胰岛素分泌细胞的潜力和开发用于治疗1型糖尿病而无需免疫抑制的功能性治愈方法以及细胞和移植药物的可及性；关于在第85届美国糖尿病协会年度科学会议上的介绍的期望；HIP平台能够离体产生可以逃避患者免疫系统的细胞，从而能够在不需要免疫抑制的情况下移植同种异体细胞，并且在1型糖尿病中，能够使移植的胰岛β细胞避免自身免疫排斥，在没有免疫抑制的情况下具有广泛的同种异体移植应用，并将被应用于大规模开发治疗候选者，包括可分化为多种细胞类型的多能干细胞和供体衍生的同种异体CAR T细胞；对研究后续以及提交和发表研究结果的期望；在没有免疫抑制的情况下肌肉移植的HIP修饰的原发性胰岛细胞的潜在安全性和存活率、功能和逃避免疫检测；给予产生胰岛素的细胞以实现稳定的血糖控制而无需终生注射、免疫抑制药物或日常管理的潜在影响，包括使1型糖尿病社区成员受益的潜力；研究中的经验教训可能应用于公司的SC451计划；UP421细胞在研究中存活的潜在意义；研究首席研究员、乌普萨拉大学医院内分泌和糖尿病诊所的高级医师和教授的声明，公司总裁兼首席执行官的声明，以及Breakthrough T1D（以前称为JDRF）首席执行官的声明。本新闻稿中除历史事实陈述外的所有陈述，包括（其中包括）有关公司战略、预期、现金跑道和未来财务状况、未来运营和前景的陈述，均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过诸如“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“定位”、“潜力”、“预测”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”、“将”等术语来识别前瞻性陈述，以及预测或指示未来事件和未来趋势的其他类似表述，或这些术语或其他类似术语的否定。该公司的这些前瞻性陈述主要基于其当前对其认为可能影响其财务状况、经营业绩、业务战略和财务需求的未来事件和财务趋势的预期、估计、预测和预测。鉴于这些前瞻性陈述存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。这些陈述受到可能导致实际结果出现重大差异的风险和不确定性的影响，其中包括（其中包括）药物开发中固有的风险，例如与公司当前和未来研发计划、临床前和临床试验的启动、成本、时间、进展和结果相关的风险，以及经济、市场和社会干扰。有关可能影响公司实际业绩的风险因素的详细讨论，请参阅公司证券交易委员会（SEC）报告中确定的风险因素，包括但不限于其日期为2025年5月8日的10-Q表格季度报告。除法律要求外，公司不承担以任何理由公开更新任何前瞻性陈述的义务。
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妮可·基思
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