2025研究与发展网络直播企业概览2025年11月13日纳斯达克：ALDX©Aldeyra Therapeutics, Inc. 2025 附件 99.1

免责声明和前瞻性陈述本演示文稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》和经修订的1934年《证券交易法》第21E条含义内的前瞻性陈述，包括关于Aldeyra可能或假定的未来运营结果、费用和融资需求、业务战略和计划的陈述，关于Aldeyra未来预期、计划和前景的陈述，包括但不限于，有关以下方面的声明：Aldeyra的现金跑道；正在进行或计划进行的临床试验的结果和预期时间和结果；FDA同意reproxalap的临床开发和监管计划；临床开发和监管计划的结果和预期时间和结果；FDA审查和/或批准reproxalap的NDA重新提交的结果和时间以及NDA重新提交或对FDA的补充回应中包含的数据的充分性；监管批准的潜力和时间和reproxalap商业化的开始；Aldeyra对行使艾伯维选择权的期望；reproxalap在干眼病和过敏性结膜炎及其其他候选产品的适应症中的潜在概况和益处；ADX-2191的任何临床试验的结果和时间；FDA接受、审查或批准ADX-2191的潜在NDA重新提交的结果和时间，以及预期将包含在此类潜在重新提交的NDA中的数据的充分性；目标，reproxalap及其其他候选产品的机会和潜力；ADX-2191、ADX-248和ADX-246的预期临床或监管里程碑，包括对预定的FDA会议和讨论、临床试验启动和完成的结果的预期，以及向FDA提交NDA或其他提交的时间和性质；Aldeyra的业务、研究、开发和监管计划或预期；可能影响Aldeyra业务或全球经济的政治、经济、法律、社会和健康风险；Aldeyra计划或未决临床试验的结构、时间和成功；以及预期里程碑、市场规模、定价和报销、竞争地位、监管事项，行业环境和潜在增长机会等。早期临床前或临床试验的结果可能无法预测未来的结果。前瞻性陈述包括所有非历史事实的陈述，在某些情况下，可以通过“可能”、“可能”、“将”、“目标”、“打算”、“应该”、“可能”、“可以”、“将”、“预期”、“相信”、“预期”、“项目”、“在轨道上”、“计划”、“目标”、“设计”、“估计”、“预测”、“考虑”、“可能”、“潜在”、“继续”、“进行中”、“目标”、“计划”或这些术语的否定，以及旨在识别前瞻性陈述的类似表述。前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致Aldeyra的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。这些声明反映了Aldeyra目前对未来事件的看法，并基于假设并受制于风险和不确定性，包括Aldeyra的研究性新药（包括reproxalap、ADX-2191、ADX-248和ADX-246）的开发、临床和监管计划或预期，以及基于系统的方法，与FDA的后期发展可能与Aldeyra的预期和信念不一致，包括早期临床试验的结果、部分临床试验的风险，或汇集的临床数据可能无法准确预测针对相同或不同适应症的后续试验或临床试验剩余部分的结果，对FDA接受和审查公司备案和提交的数据集的预期不一致，以及Aldeyra对临床数据的持续或事后审查和质量控制分析。可能导致实际结果与Aldeyra前瞻性陈述中反映的结果存在重大差异的重要因素在Aldeyra最近的10-K表格年度报告和10-Q表格季度报告以及Aldeyra随后提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中进行了描述。Aldeyra的所有发展计划和时间表可能会根据资金、招聘率、监管审查进行调整，哪个监管审查时间表可能是灵活的，并且可能会根据监管机构的工作量和其他潜在的审查问题、临床前和临床结果、美国和其他国家的监管发展而发生变化， 和其他因素，其中任何一项都可能导致Aldeyra的开发计划和计划发生变化，或延迟临床试验的启动、注册、完成或报告。除了上述以及Aldeyra向SEC提交的其他文件中描述的风险，其他未知或不可预测的因素也可能影响Aldeyra的业绩。无法保证任何前瞻性陈述，实际结果可能与此类陈述存在重大差异。本演示文稿中的信息仅在2025年11月13日提供，除法律要求外，Aldeyra不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本演示文稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。

临床前第1阶段第2阶段第3阶段NDA审查↓ RASP平台用于免疫介导疾病Reproxalap外用眼部给药干眼症干眼症变应性结膜炎变应性结膜炎ADX-248口服给药特应性皮炎Sj ö gren-Larsson综合征**肥胖/高甘油酯血症中度酒精相关性肝炎CNS/神经炎症性疾病ADX-246玻璃体内注射干性年龄相关性黄斑变性/地理萎缩Sj ö gren-Larsson综合征**用于罕见视网膜炎症性疾病的玻璃体甲氨蝶呤平台ADX-2191玻璃体内注射原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（美国FDA孤儿药指定）增殖性玻璃体视网膜病变（美国FDA孤儿药和快速通道指定）视网膜色素变性（美国FDA孤儿药指定）增殖性玻璃体视网膜病变（美国FDA孤儿药指定和快速通道指定）Aldeyra是一家资本充足的生物技术公司，拥有广泛的免疫学管道↓监管审查时间表是灵活的，可能会根据监管机构的工作量和其他潜在审查问题而发生变化。↓截至2025年11月6日的公司指导；包括我们在免疫介导疾病方面的候选产品的持续早期和后期开发。自2025年11月6日以来，指南没有更新或确认，不包括与reproxalap相关的任何潜在许可或产品收入。CNS =中枢神经系统，NDA =新药申请。截至2025年9月30日的期权协议，现金、现金等价物和有价证券为7530万美元，Aldeyra认为这将足以为公司在2027年下半年提供资金。↓

Modulating RASP –一种一流的、基于系统的治疗方法

RASP是由醇类氧化和其他代谢过程形成的。RASP结合蛋白质上的硫醇（迈克尔加成）和胺（席夫碱）残基，导致某些蛋白质发生构象和功能变化，从而启动促炎信号级联。RASP也是脂质的前体，可能导致肥胖和血脂异常。受体/激酶修饰清道夫受体A结合蛋白信号通过与硫醇和胺炎症小体结合，NF-kB激活，细胞因子释放自身抗体形成RASP =活性醛类。RASP代表一种新的、可能广泛适用的药物靶点，可一次调节许多蛋白质脂质合成RASP

RASP调制表示一种新的药理学RASP =活性醛物种。传统药理学以特定蛋白质为靶点，一般限于两种作用：开启或关闭。。持续激活或抑制特定蛋白质，这在自然界中很少发生，可能会导致毒性，并可能限制活性。RASP调节可能允许控制蛋白质系统，而无需打开或关闭任何单一蛋白质。基于系统的药理学可能会导致基础更广泛的活性，而与特定蛋白质的激活或抑制相关的毒性更小。vs。

ADX-629（一种信号寻找RASP调节剂）在酒精相关性肝炎中的2期概念验证试验结果

ADX-629的开发，一种信号寻找、第一代RASP调节剂，在酒精相关性肝炎中获得积极结果ADX-629是第一代RASP调节剂，在概念验证2期临床试验中测试了多项免疫介导疾病，包括：特应性皮炎银屑病慢性咳嗽酒精相关性肝炎在所有试验中的汇总，ADX-629被认为是安全和耐受性良好的，并在减轻炎症的体征和症状方面表现出急性和慢性活性。ADX-629是一种研究候选药物。RASP =活性醛种类。

ADX-629在2期临床试验中始终显示出活性ADX-629是一种在研候选药物。RASP =活性醛种类，SEM =均值标准误差。肝炎：酒精相关性肝炎自身免疫性疾病：特应性皮炎自身免疫性疾病：银屑病特发性炎症：慢性咳嗽

在ADX-629的多项临床试验中观察到的脂质谱的统计学显着变化ADX-629是一种在研候选药物。AUC =曲线下面积，FFA =游离脂肪酸，HDL =高密度脂蛋白，LDL =低密度脂蛋白，mM =毫摩尔，SE =线性模型标准误差，RASP =活性醛种类，SEM =均值标准误差。2期慢性咳嗽临床试验1期临床试验2期银屑病临床试验2期酒精相关性肝炎临床试验p = 0.005 p = 0.036 p = 0.0004 HDL（mg/dL AUC ± SE）LDL/HDL比率（AUC ± SE）FFA（mM AUC ± SE）

ADX-629在酒精相关性肝炎的2期临床试验中降低炎症标志物C反应蛋白的水平ADX-629是一种在研候选药物。SEM =均值的标准误差。C反应蛋白与心血管不良后果、预后不良和死亡风险增加有关。

下一代RASP调节剂在临床前疾病模型中的活性

通过结合RASP视黄醛，ADX-246潜在地代表了一种新的玻璃膜内给药疗法，用于治疗ABCR敲除小鼠（干性AMD模型）中毒性视黄醛代谢物A2E（视黄醛微摩尔+ SEM）的分钟减少（干性AMD模型）ADX-246与RASP视黄醛（吸光度单位）ADX-246载体p = 0.04 A2E与弱光视力损伤有关，这是干性AMD的首个症状之一。† J Biol Chem，297（3）：101074,2021。ADX-246是一种研究候选药物。A2E =双-维甲酸N-视黄基-N-视黄酰亚乙醇胺，，RASP =活性醛种类，SEM =均值标准误差。

ADX-248通过结合HNE（一种促炎性RASP），潜在地代表了一种新的口服给药疗法，用于治疗免疫介导疾病ADX-248结合促炎性RASP HNE（吸光度单位）在LPS挑战的小鼠表皮侵蚀评分（0-5）+特应性皮炎奥沙唑酮小鼠模型中的SEM中的细胞因子减少vs.载体控制p = 0.009载体ADX-248分钟*P < 0.05，**P < 0.01 IL-1b IL-3 IL-5 IL-6 IL-15 IL-17 ADX-248为在研候选药物。HNE = 4-羟基壬醛，LPS =脂多糖，RASP =活性醛种类，SEM =均值标准误差。

RASP与影响中枢神经系统的人类神经炎症疾病相关帕金森病多发性硬化症肌萎缩性侧索硬化症（ALS）环境毒素促进帕金森病也会增加RASP。RASP DOPAL交联α-突触核蛋白并导致多巴胺能神经元死亡。1 1PLotegher，N. et al. Sci rep 7,40699（2017）。2Smith，R. G. et al. Ann Neurol 44,696 – 699（1998）。3Tully，M. et al. front。神经。9, (2018).4Leung，G. et al. Neuroscience 173,150 – 155（2011）。DOPAL = 3,4-二羟基苯乙醛，HNE = 4-羟基壬醛，，RASP =活性醛种。RASP丙烯醛在多发性硬化症患者中升高。3丙烯醛抑制降低了多发性硬化症临床前模型中的疾病严重程度。4 RASP HNE在ALS患者的中枢神经系统中升高。2与RASP清除相关的遗传变异影响ALS疾病进展风险。

EAEE疾病模型诱导型MS小鼠模型以增加麻痹为特征被广泛接受的神经元脱髓鞘研究设计模型Legacy RASP调节剂ADX-629在多发性硬化症小鼠模型中显着降低疾病严重程度ADX-629是一种在研候选药物。EAEE =实验性自身免疫性脑脊髓炎，MS =多发性硬化症，MOG35-55 =髓鞘少突胶质细胞糖蛋白肽，CFA =完全弗氏佐剂，BID =每日两次，SEM =均值标准误差，PO =口服。EAEE疾病严重程度评分（0-5）（均值± SEM）车辆ADX-629降低的疾病严重程度vs.车辆p = 0.04

ADX-248结合与CNS/神经炎性疾病相关的RASP ADX-248结合DOPAL和HNE，即与神经炎性疾病相关的神经毒性RASP。ADX-248是一种研究候选药物。DOPAL = 3,4-二羟基苯乙醛，HNE = 4-羟基壬醛，，RASP =活性醛类，CNS =中枢神经系统。DOPAL HNE HNE DOPAL ADX-248体外RASP结合

ADX-248在小鼠MPTP帕金森病模型研究设计中显着提高了旋转体性能和握力研究设计MPTP帕金森模型多巴胺能神经元丢失帕金森样疾病症状被广泛接受的临床前模型旋转体性能vs.载体（下降时间，秒± SE）ADX-248（PO mg/kg）31020 p = 0.004有利于药物握力vs.载体（g力± SE）ADX-248（PO mg/kg）31020 p = 0.02 ADX-248是在研候选药物。MPTP = 1-甲基-4-苯基-1,2，3,6-四氢吡啶，TH + =酪氨酸羟化酶阳性，QD =每日一次，BID =每日两次，SE =重复计量标准误差的混合模型，PO =口服给药。

ADX-248显著增加小鼠MPTP帕金森病模型脑多巴胺与多巴胺能神经元细胞面积对比载体（ng多巴胺/mg蛋白± SE）ADX-248（PO mg/kg）31020 p = 0.05 p = 0.00 1 p = 0.03 ADX-248（PO mg/kg）31020黑种物质多巴胺能神经元细胞面积对比载体（TH + mm2 ± SE）ADX-248为在研候选药物。MPTP = 1-甲基-4-苯基-1,2，3,6-四氢吡啶，TH + =酪氨酸羟化酶阳性，ng =纳克，SE =混合模型重复测量标准误差，PO =口服给药。青睐药物

ADX-248在大鼠6-OHDA帕金森病模型ADX-248（PO mg/kg）31020握力对比载体（g力± SE）ADX-248中的线挂时间显著改善ADX-248是一种在研候选药物。6-OHDA = 6-羟基多巴胺，BID =每日两次，SE =重复测量标准误差的混合模型，PO =口服给药。6-OHDA帕金森病模型单侧脑损伤受损半球多巴胺能神经元丢失被广泛接受的帕金森病模型研究设计ADX-248（PO mg/kg）31020 p = 0.02 Wire Hang Time vs. Vehicle（time to fall，seconds ± SE）有利药物

ADX-248在小鼠SOD1-G93A肌萎缩侧索硬化症模型ADX-248（PO mg/kg）中显着提高握力和旋棒性能与载体（下降时间，秒± SE）31020 p = 0.005 p = 0.02 ADX-248为在研候选药物。SOD1 =超氧化物歧化酶1，ALS =肌萎缩侧索硬化症，BID =每日两次，SE =混合模型重复测量标准误差，PO =口服给药。ADX-248（PO mg/kg）握力对比整车（g力± SE）31020 p = 0.0002 p = 0.0002 p = 0.03有利药物SOD1-G93A ALS疾病模型家族性ALS转化相关疾病病理学被广泛接受的模型研究设计

关键信息ADX-248药理学隔离DOPAL和HNE、与神经元细胞死亡相关的RASP改善了帕金森和ALS疾病模型中的神经运动功能增加了小鼠MPTP帕金森病模型ADX-248中的脑多巴胺水平和TH +细胞区域增加了体内和细胞系研究表明，人类可达到的治疗性大脑水平具有良好的临床前安全性，在潜在的治疗性人类剂量下具有可接受的安全边际1期健康受试者剂量递增正在进行12帕金森、ALS和MS疾病模型中的有利临床前数据为多种神经炎症性疾病发展路径创造了机会。潜在的2期试验将得到正在进行的人体1期临床试验和临床前安全性研究的支持。ADX-248，一种下一代RASP调节剂，在多个临床前神经炎性疾病模型中显示出活性ADX-248是一种在研候选药物。DOPAL = 3,4-二羟基苯乙醛，HNE = 4-羟基壬醛，，RASP =活性醛类，ALS =肌萎缩侧索硬化症，MS =多发性硬化症，TH + =酪氨酸羟化酶阳性，MPTP = 1-甲基-4-苯基-1,2，3,6-四氢吡啶。

ADX-248在基于正在进行的1期临床试验的预测安全和可实现的剂量下观察到的临床前益处临床前剂量（PO mg/kg，BID）人等效剂量（PO mg，QD）315105020100 10x安全边际*在超过100mg剂量的健康受试者中进行的100mg人剂量ADX-248第1期剂量递增的预期值QD*基于在临床前模型中观察到的10和20mg/kg的大鼠和狗神经系统改善的临床前安全性研究，正在进行的关键安全性测试预计将支持2026年6个月大鼠毒性的2期临床试验；9个月狗毒性；大鼠和兔1期SAD/MAD临床试验中的胚胎-胎儿毒性ADX-248是一种研究性候选药物。QD =每日一次，BID =每日两次，SAD =单次递增剂量，MAD =多次递增剂量，PO =口服。

Reproxalap：治疗干眼症的新型RASP调节剂

Reproxalap代表了一种新型的干眼症潜在治疗方法，在临床试验中观察到了快速活性。患者和医疗保健提供者的潜在优势可能会导致相对于护理标准的范式转变。在美国，干眼症折磨着3900万或更多的成年人。↓迅速和持续的症状改善广泛的症状活动眼部红肿的急性减轻↓公司估计和AM J Ophthalmol。2014;157(4):799-806.外用眼用reproxalap是一种尚未获得FDA批准的研究性候选药物；轻度和短暂性滴注部位刺激是临床试验中最常报告的不良事件。FDA =美国食品药品监督管理局。

第3阶段干眼室试验达到了眼部不适的主要终点↓监管审查和讨论时间表是灵活的，可能会根据监管机构的工作量、政府关闭和其他潜在审查问题而发生变化。基于主要终点混合模型得出的P值，用于重复测量分析。外用眼用reproxalap是一种尚未获得FDA批准的研究候选药物；轻度和短暂性滴注部位刺激是临床试验中最常报告的不良事件。FDA =美国食品药品监督管理局，PDUFA =处方药用户费用法案。PDUFA目标行动日期2025年12月16日↓平均眼部不适评分（0-100）相对于基线第二剂量主要终点评估期的变化在干眼室中的分钟数第一剂量进入腔室前reproxalap载体预指定分析p = 0.002后Hoc治疗室分析p = 0.004

Reproxalap药物物质和药物产品供应商最近接受了美国食品和药物管理局的检查。2025年，美国食品和药物管理局（FDA）对与reproxalap生产相关的生产场所进行了常规的cGMP检查。reproxalap药品供应商于2025年Q1接受检查。reproxalap原料药供应商于2025年Q3接受检查。cGMP =现行良好生产规范。这两项检查均被归类为自愿行动指示（VAI），FDA已通知制造商，检查已结束，无需采取进一步行动。

Aldeyra已与AbbVie Inc.就开发和商业化Reproxalap Option的许可签订独家期权协议，供艾伯维获得：在美国开发、制造和商业化reproxalap的共同独家许可，在Aldeyra获得美国FDA对干眼病中reproxalap的NDA批准后的第10个工作日终止在美国境外的商业化选择权财务许可条款如果行使期权：预付1亿美元减去期权费1亿美元在美国FDA批准干眼病后的里程碑付款2亿美元的额外监管和商业里程碑损益份额（艾伯维为60%/Aldeyra为40%）来自美国商业化的分级特许权使用费在美国关键条款Reproxalap期权协议之外的净销售额外用眼用reproxalap是一种未获FDA批准的研究性候选药物；轻度和短暂性滴注部位刺激是临床试验中最常报告的不良事件。FDA =美国食品药品监督管理局，NDA =新药申请。

里程碑

干眼病（reproxalap）新药申请PDUFA日期2025年12月16日↓特应性皮炎（ADX-248）2期临床试验预计于2026年上半年启动丨肥胖/高甘油酯血症（ADX-248）研究性新药申请预计于2026年提交干性年龄相关性黄斑变性/地理萎缩（ADX-246）研究性新药申请预计于2026年提交原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（ADX-2191）3期临床试验预计于2025年下半年启动丨视网膜色素变性（ADX-2191）2/3期临床试验预计于2026年上半年启动丨临床和监管里程碑↓监管审查和讨论时间表是灵活的，可能会根据监管机构的工作量、政府关闭、和其他潜在的审查问题。↓临床试验的时间安排部分取决于临床研究设施和人员配置的可用性、招募患者的能力以及试验中的患者人数。PDUFA =处方药使用者费用法案。