10-Q

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-Q

[马克一]

根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的季度报告

截至2025年6月30日止季度

或

☐根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告

委托档案号001-33057

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

（在其章程中指明的注册人的确切名称）


特拉华州	76-0837053
（国家或其他司法公司或组织）	（IRS雇主识别号）

355阿尔罕布拉圆环 801套房佛罗里达州科勒尔盖布尔斯	33134
（主要行政办公室地址）	（邮编）

注册人的电话号码，包括区号：（305）420-3200

根据该法第12（b）节登记的证券：

 
      各班级名称
 
      股票代码
符号
 
      交易所名称
在哪个注册

 
      普通股，每股面值0.00 1美元
 
      CPRX
 
      纳斯达克资本市场

用复选标记表明注册人是否：（1）在过去12个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短期限内）提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否遵守此类提交要求。是否☐

用复选标记表明注册人在过去12个月内（或要求注册人提交此类文件的较短期限内）是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条要求提交的每个交互式数据文件。是否☐

通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。见《交易法》第12b-2条中“加速申报人”、“大型加速申报人”、“小型申报公司”和“新兴成长型公司”的定义：


大型加速披露公司	☒	加速披露公司	☐
非加速披露公司	☐	较小的报告公司	☐
		新兴成长型公司	☐

如果是一家新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不根据《交易法》第13（a）节使用延长的过渡期来遵守任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是☐没有

请说明截至最后可行日期发行人各类普通股的已发行股份数量，截至2025年8月4日已发行普通股122,391，010股，每股面值0.00 1美元。

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

指数

第一部分.财务信息


项目1。	财务报表
	2025年6月30日（未经审计）和2024年12月31日的合并资产负债表	3
	截至2025年6月30日和2024年6月30日止三个月和六个月的综合经营和综合收益表（未经审计）	4
	截至2025年6月30日和2024年6月30日止三个月和六个月的合并股东权益变动表（未经审计）	5
	截至2025年6月30日和2024年6月30日止六个月的合并现金流量表（未经审计）	6
	未经审核综合财务报表附注	7
项目2。	管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析	33
项目3。	关于市场风险的定量和定性披露	48
项目4。	控制和程序	48
	第二部分。其他信息
项目1。	法律程序	49
项目1a。	风险因素	49
项目2。	未登记的股权证券销售和所得款项用途	49
项目3。	高级证券违约	50
项目4。	矿山安全披露	50
项目5。	其他信息	50
项目6。	展览	51
签名		52

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

合并资产负债表

（以千为单位，共享数据除外）


	6月30日， 2025		12月31日， 2024
	（未经审计）
物业、厂房及设备
当前资产：
现金及现金等价物	$	652,800	$	517,553
应收账款，净额		65,863		65,476
库存，净额		18,650		19,541
预付费用及其他流动资产		21,426		21,039
流动资产总额		758,739		623,609
经营租赁使用权资产，净额		2,084		2,230
物业及设备净额		1,149		1,354
许可证和收购的无形资产，净额		137,983		156,672
递延税项资产，净额		50,704		45,982
股本证券投资		21,256		21,564
总资产	$	971,915	$	851,411
负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	5,528	$	16,593
应计费用和其他负债		107,479		104,085
流动负债合计		113,007		120,678
经营租赁负债，扣除当期部分		2,572		2,786
其他非流动负债		309		315
负债总额		115,888		123,779
承付款项和或有事项（附注12）
股东权益：
优先股，面值0.00 1美元，授权5,000，000股：未发行和截至2025年6月30日和2024年12月31日未偿还		—		—
普通股，面值0.00 1美元，授权200,000，000股；122,385，569股及于2025年6月30日已发行及流通的120,879，099股及分别于2024年12月31日		122		121
额外实收资本		461,868		442,286
留存收益		394,006		285,161
累计其他综合收益（亏损）（附注4）		31		64
股东权益合计		856,027		727,632
负债和股东权益合计	$	971,915	$	851,411

随附的附注是这些综合财务报表的组成部分。

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

合并经营报表和综合收益表（未经审计）

（单位：千，份额和每股数据除外）


	截至6月30日止三个月，				截至6月30日止六个月，
	2025		2024		2025			2024
收入：
产品收入，净额	$	146,540	$	122,653	$	287,940		$	221,094
许可证和其他收入		23		57		44			125
总收入		146,563		122,710		287,984			221,219
运营成本和费用：
销售成本（a）		20,614		15,405		38,525			27,925
研究与开发		4,358		2,985		8,245			5,566
销售、一般和行政（a）		45,949		40,730		92,860			87,668
无形资产摊销		9,344		9,344		18,689			18,688
总运营成本和费用		80,265		68,464		158,319			139,847
营业收入		66,298		54,246		129,665			81,372
其他收入，净额		2,995		1,542		10,914			3,505
所得税前净收入		69,293		55,788		140,579			84,877
所得税拨备		17,185		14,994		31,734			20,808
净收入	$	52,108	$	40,794	$	108,845		$	64,069
每股净收益：
基本	$	0.43	$	0.35	$	0.89		$	0.55
摊薄	$	0.41	$	0.33	$	0.86		$	0.52
加权平均流通股：
基本		122,163,212		118,180,396		121,819,748			117,493,257
摊薄		127,543,284		124,655,999		127,261,527			124,028,752


净收入	$	52,108	$	40,794	$	108,845		$	64,069
其他综合收益（注4）：
可供出售未实现收益（亏损）证券，税后净额（15美元）、0美元、10美元和4美元，分别		48		—		(33	)		(14	)
综合收益	$	52,156	$	40,794	$	108,812		$	64,055

__________________________________

(a)

不包括无形资产摊销

随附的附注是这些综合财务报表的组成部分。

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

合并股东权益变动表（未经审计）

截至二零二五年及二零二四年六月三十日止三个月及六个月

（单位：千）


			普通股
	首选股票		股份		金额		额外实缴资本			保留收益		累计其他综合收入（亏损）			合计
2024年12月31日余额	$	—		120,879	$	121	$	442,286		$	285,161	$	64		$	727,632
股票补偿		—		—		—		5,850			—		—			5,850
股票期权的行使普通股		—		975		1		4,786			—		—			4,787
日发行普通股限制性股票单位的归属，净		—		105		—		(642	)		—		—			(642	)
其他综合收益（亏损）		—		—		—		—			—		(81	)		(81	)
净收入		—		—		—		—			56,737		—			56,737
2025年3月31日余额		—		121,959		122		452,280			341,898		(17	)		794,283
股票补偿		—		—		—		7,597			—		—			7,597
股票期权的行使普通股		—		407		—		2,210			—		—			2,210
日发行普通股限制性股票单位的归属，净		—		20		—		(219	)		—		—			(219	)
其他综合收益（亏损）		—		—		—		—			—		48			48
净收入		—		—		—		—			52,108		—			52,108
2025年6月30日余额	$	—		122,386	$	122	$	461,868		$	394,006	$	31		$	856,027


			普通股
	首选股票		股份		金额		额外实缴资本			保留收益		累计其他综合收入（亏损）			合计
2023年12月31日余额	$	—		107,122	$	107	$	266,488		$	121,272	$	14		$	387,881
发行普通股，净额		—		10,000		10		140,694			—		—			140,704
股票补偿		—		—		—		8,248			—		—			8,248
股票期权的行使普通股		—		664		1		1,521			—		—			1,522
日发行普通股限制性股票单位的归属，净		—		244		—		(204	)		—		—			(204	)
其他综合收益（亏损）		—		—		—		—			—		(14	)		(14	)
净收入		—		—		—		—			23,275		—			23,275
2024年3月31日余额		—		118,030		118		416,747			144,547		—			561,412
发行普通股，净额		—		—		—		10			—		—			10
股票补偿		—		—		—		4,408			—		—			4,408
股票期权的行使普通股		—		491		1		2,030			—		—			2,031
净收入		—		—		—		—			40,794		—			40,794
2024年6月30日余额	$	—		118,521	$	119	$	423,195		$	185,341	$	—		$	608,655

随附的附注是这些综合财务报表的组成部分。

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

合并现金流量表（未经审计）

（单位：千）


	截至六个月 6月30日，
	2025			2024
经营活动：
净收入	$	108,845		$	64,069
调整以调节净收入与经营（使用）提供的净现金活动：
折旧		231			177
股票补偿		13,447			12,656
无形资产摊销		18,689			18,688
递延税款		(4,755	)		(3,359	)
折扣的增加		(138	)		287
减少使用权资产账面值		146			137
权益证券公允价值变动		308			3,406
库存储备和核销		673			—
（增）减：
应收账款，净额		(387	)		(3,658	)
库存，净额		218			(2,370	)
预付费用及其他流动资产		(387	)		(11,015	)
增加（减少）：
应付账款		(11,065	)		(7,679	)
应计费用和其他负债		5,713			24,902
经营租赁负债		(197	)		(181	)
经营活动提供（使用）的现金净额		131,341			96,060
投资活动：
购置不动产和设备		(26	)		(209	)
投资活动提供（使用）的现金净额		(26	)		(209	)
融资活动：
支付与股票薪酬相关的员工预扣税		(861	)		(204	)
行使股票期权所得款项		6,997			3,553
支付资产收购产生的负债		(2,204	)		(1,847	)
发行普通股的收益		—			141,000
支付与发行普通股有关的费用		—			(296	)
筹资活动提供（使用）的现金净额		3,932			142,206
现金及现金等价物净增加（减少）额		135,247			238,057
现金及现金等价物–期初		517,553			137,636
现金及现金等价物–期末	$	652,800		$	375,693
补充披露现金流信息：
支付所得税的现金	$	39,240		$	34,101
支付利息的现金	$	215		$	140

随附的附注是这些综合财务报表的组成部分。

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

未经审计合并财务报表附注

业务的组织和说明。

催化剂制药，Inc.及其子公司（统称公司）是一家商业阶段、以患者为中心的生物制药公司，专注于为患有罕见和难以治疗的疾病的患者提供新型高质量药物的许可、开发和商业化。该公司销售三种商业阶段药物产品，FIRDAPSE®（amifampridine）、AGAMREE®（vamorolone），以及FYCOMPA®（perampanel）。该公司目前正在寻求进一步扩大其产品组合，重点是获得近期增生和后期产品的权利，以治疗跨治疗领域的孤儿、罕见病。公司所做的每一件事都以坚定不移的患者为中心，致力于提供创新的、一流的药物，希望对那些受到这些情况影响的人产生有意义的影响。

公司FIRDAPSE的新药申请（NDA）®用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的片剂10mg于2018年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，FIRDAPSE®在美国可以作为成人LEMS的治疗药物进行商业化销售。此外，加拿大国家医疗监管机构加拿大卫生部批准使用FIRDAPSE®用于2020年加拿大LEMS和FIRDAPSE成人患者的治疗®通过与KYE Pharmaceuticals，Inc.（KYE）的许可和供应协议，可在加拿大商业化用于治疗LEMS患者。此外，在2022年第三季度，FDA批准了公司的补充新药申请，批准扩大FIRDAPSE®标签包括儿科患者（六岁及以上）。此外，在2024年第二季度，FDA批准了公司的补充新药申请，增加了FIRDAPSE的指示最大每日剂量®适用于体重超过45公斤的成人和儿童患者80毫克至100毫克用于LEMS的治疗。最后，日本国家医疗保健监管机构厚生劳动省（MHLW）批准使用FIRDAPSE®用于治疗日本2024年和2025年1月开始的LEMS患者，FIRDAPSE®通过与Dydo Pharma，Inc.（Dydo）的许可协议在日本商业化销售，用于治疗LEMS患者。

2022年12月17日，公司与Eisai株式会社（Eisai）就收购FYCOMPA的美国权利订立资产购买协议®CIII，一种单独使用或与其他药物联合使用的处方药，用于治疗四岁及以上癫痫患者的局灶性发作伴或不伴有继发性全身性发作，并与其他药物一起用于治疗12岁及以上癫痫患者的原发性全身性强直-阵挛发作。公司完成收购FYCOMPA的美国权利®于2023年1月24日，现正在营销FYCOMPA®在美国

2023年7月，公司完成向Santhera Pharmaceuticals Holdings（Santhera）收购AGAMREE北美独家许可®，一种针对患有杜氏肌营养不良症（DMD）患者的治疗方法。此外，公司持有AGAMREE任何未来获批适应症的北美权利®.阿甘姆雷®此前获得FDA孤儿药和快速通道认定，2023年10月26日，FDA批准AGAMREE®口服混悬液40mg/ml用于两岁及以上患者DMD的治疗。2024年3月13日，公司商业推出AGAMREE®在美国

公司自成立以来，基本上把所有的努力都投入到了销售产品、业务规划、招聘管理和技术人员、收购运营资产、筹集资金和研发等方面。迄今为止，该公司一直能够通过销售其药品产品所产生的利润以及通过发行其证券来满足其现金需求。见附注15（股东权益）。

资本资源

基于公司目前的财务状况，包括盈利能力、经营活动产生的现金流量以及对可用现金的预测，公司认为至少未来12个月有足够的资金支持运营。

公司未来可能通过公开或私募发行、债务融资、企业合作、政府研究资助或其他方式筹集资金。该公司还可能寻求筹集新资金，为额外的业务发展活动提供资金，即使它有足够的资金用于其计划的运营。公司出售额外股权或可转换债务证券的任何行为都可能导致对公司现有股东的稀释。无法保证任何所需的额外资金将完全提供给公司或以公司可接受的条款提供。

2024年1月9日，该公司完成了1000万股普通股的公开发行，募集资金净额约为1.407亿美元。此次发行所得将用于收购新产品和一般公司用途。

列报依据和重要会计政策。

临时财务报表。随附的未经审计的中期合并财务报表是根据美国公认会计原则（U.S. GAAP），并根据美国证券交易委员会（SEC）关于中期财务信息报告的规则和条例编制的。根据这些规则和条例，根据美国公认会计原则编制的财务报表中通常包含的某些信息和附注披露被省略。本10-Q表中包含的截至2024年12月31日的合并资产负债表来自经审计的财务报表，不包括美国公认会计原则要求的所有披露。

管理层认为，随附的公司未经审计的中期综合财务报表包含所有必要的调整（仅包括正常的经常性调整），以公允地列报公司截至所列日期和所列期间的财务状况。因此，这些合并报表应与公司向SEC提交的关于表格10-K的2024年年度报告中包含的截至2024年12月31日止年度的财务报表及其附注一并阅读。截至2025年6月30日止三个月和六个月的经营业绩不一定代表任何未来期间或整个2025财年的预期业绩。

巩固原则。合并报表包括本公司及全资子公司催化剂制药爱尔兰有限公司（Catalyst Ireland，Ltd.）的账目。所有公司间账户和交易已在合并中消除。Catalyst Ireland于2017年举办。

使用估计数。按照美国公认会计原则编制财务报表要求管理层做出影响合并财务报表和附注中报告的金额的估计和假设。实际结果可能与这些估计不同。

现金和现金等价物。该公司主要投资于高信用质量的工具，以获得更高的现金等价物收益率。公司考虑所有高流动性工具，购买的原始期限为三个月或更少，为现金等价物。现金等价物主要由货币市场基金和美国国债组成。公司有现金及现金等价物存放于两家金融机构。

投资。在2025年6月30日和2024年12月31日，投资包括美国国债和股本证券投资。此类投资不受美国联邦存款保险公司的保险。

2025年6月30日和2024年12月31日持有的美国国债被归类为可供出售证券。该公司将规定期限大于三个月和小于一年的美国国债归类为短期投资。规定期限超过一年的美国国债在公司合并资产负债表中被归类为非流动投资。

公司以公允价值记录可供出售证券，未实现损益在累计其他综合收益（亏损）（股东权益）中列报。已实现损益计入其他收益，净额计入综合经营报表和综合收益，并采用确定证券出售成本的特定识别方法得出。利息收入于赚取时确认，并计入其他收入，在综合经营报表和综合收益中净额。当其可供出售证券的公允价值低于摊余成本基础的下降被判断为信用损失的结果时，公司确认一项费用。公司在决定是否确认信用损失准备金时考虑了各种因素，包括公司是否打算出售该证券，或者公司是否更有可能在收回摊余成本基础之前被要求出售该证券。如果可供出售债务证券的未实现损失被确定为信用损失的结果，公司将确认备抵，相应的信用损失将计入综合经营和综合收益表。公司未就其可供出售证券记录信用损失备抵。见附注3（投资）。

2023年7月，公司通过收购Santhera的1,414，688股普通股（约占紧接交易后Santhera已发行普通股的11.26%）对Santhera进行战略股权投资。这笔投资以瑞士法郎计价。公司已确定其对Santhera的经营不具有重大影响，因此对Santhera普通股的投资在ASC 321，Equity Securities项下记录，公允价值变动（包括汇率变动导致的变动）在其他收益中，在综合经营和综合收益表中的净额。

列报依据和重要会计政策（续）。

应收账款，净额。应收账款在扣除分销费用、贸易折扣、及时付款折扣、退款和预期信用损失的客户备抵后入账。配送费、贸易折扣、及时付款折扣和退款的津贴基于合同条款。公司根据现有的合同付款条款、客户的实际付款模式、当前和未来的经济和市场状况以及个别客户的情况估计预期信用损失的备抵。公司历史上没有发生过任何重大信用损失。所有客户账户都是主动管理的。截至2025年6月30日及2024年12月31日，公司确定不需要为预期信用损失计提备抵。无金额于呈列期间内注销。

库存，净额.存货以成本与可变现净值孰低者列示。存货包括原材料、在制品和制成品。作为存货资本化的成本主要包括第三方制造成本和其他间接费用。成本采用标准成本法确定，近似于实际成本，并假设货物流动先进先出（FIFO）。如果有信息表明存货可能无法变现，公司可能需要在综合经营报表中将部分或全部先前资本化的存货计入销售成本。

已获FDA或其他监管机构批准的产品，如FIRDAPSE®，AGAMREE®和FYCOMPA®还用于临床项目，以评估产品用于治疗未经FDA或其他监管机构批准的疾病的安全性和有效性。FIRDAPSE的形式®，AGAMREE®和FYCOMPA®用于商业和临床项目的用途是相同的，因此，清单具有权威指南中定义的“替代未来用途”。与临床开发项目相关的原材料在产品进入研发流程且不再可用于商业目的、因此不存在“未来替代用途”时，计入库存、净额并计入研发费用。

该公司通过分析当前和未来产品需求相对于剩余产品保质期来评估潜在的过剩库存。公司通过考虑但不限于整体市场潜力、市场份额、市场接受度、患者使用情况等因素构建需求预测。公司按存货成本与预计可变现净值的差额计提准备金。

预付费用和其他流动资产。预付费用和其他流动资产主要包括预付制造、预付税款、预付保险、预付订阅费、预付研究费用、预付商业化费用、预付共同支付援助计划、应付合作和许可安排的金额以及预付会议和差旅费用。预付研究费用包括公司产品开发活动的预付款，包括临床前研究、临床试验和研究、监管事务和咨询的合同。预付制造成本包括公司药品制造活动的预付款。此类预付款在收到相关货物或提供相关服务时记录为费用。

财产和设备，净。物业及设备按成本减累计折旧入账。折旧计算采用直线法将可折旧资产在其使用寿命内摊销，自该资产投入使用时开始计算。租赁物改良按直线法在租赁期或改良的估计年限内摊销，以较短者为准。有用的寿命一般从三个到五年用于计算机设备和软件，从五个到七年家具和设备，以及从五个到十年用于租赁物改良。维修和保养支出按发生时计入费用。

企业合并和资产收购.公司对收购资产和其他类似交易进行评估，以评估该交易是否应作为企业合并或资产收购进行会计处理，方法是首先应用筛选测试，以确定所收购资产毛额的公允价值是否基本上全部集中于单一可辨认资产或类似可辨认资产组。如果满足屏幕测试，该交易将作为资产收购入账。如果没有达到屏幕测试，则需要进一步确定公司是否获得了有能力创造满足业务要求的产出的投入和工艺。如果确定为资产收购，公司根据ASC 805-50对交易进行会计处理，这要求资产收购中的收购主体按照相对公允价值基础向收购主体确认基于成本的收购资产和承担的负债，其中除了给出的对价外，还包括交易成本。商誉不在资产收购中确认，转让的任何超过所收购净资产公允价值的超额对价均按相对公允价值分配至可辨认资产。资产收购中的或有对价付款在或有事项解决并支付或成为应付款项时确认。

列报依据和重要会计政策（续）。

有关公司与Jacobus Pharmaceutical Company，Inc.（Jacobus）就RUZURGI开发和商业化权利的独家许可协议的进一步讨论，请参见附注12（承诺和或有事项）和13（协议）®在美国和墨西哥，公司根据ASC 805-50将其作为资产收购入账。关于公司收购美国FYCOMPA权利的进一步讨论，见附注13（协议）®来自卫材，以及关于从Santhera为AGAMREE获得的北美独家许可®，这两项公司在ASC 805-50项下均作为资产收购进行会计处理。

无形资产，净额。使用寿命有限的可辨认无形资产由许可使用权和其他取得的无形资产组成，在各自的估计使用寿命内按直线法摊销。

每当有事件或情况变化表明资产的账面值可能无法收回时，公司都会对使用寿命有限的无形资产进行减值审查。如果存在减值迹象，则进行减值测试，通过确定受影响资产的账面值是否超过未贴现的预期未来现金流量，评估受影响资产的可收回性。如果受影响的资产被认为无法收回，公司将估计资产的公允价值并录得减值损失。

金融工具公允价值。公司的金融工具包括现金及现金等价物、投资、应收账款、应付账款以及应计费用和其他负债的某些组成部分。截至2025年6月30日及2024年12月31日，由于其各自的短期存续期，这些工具的公允价值接近其账面价值。

公允价值计量。现行财务会计准则委员会（FASB）公允价值指引强调，公允价值是一种基于市场的计量，而不是特定实体的计量。因此，公允价值计量应基于市场参与者在资产或负债定价时所使用的假设来确定。作为在公允价值计量中考虑市场参与者假设的基础，当前的FASB指南建立了一个公允价值层次结构，区分基于从独立于报告实体的来源获得的市场数据的市场参与者假设（分类在层次结构第1和第2级的可观察输入值）和报告实体自己的假设，它认为市场参与者将在资产或负债定价时使用这些假设（分类在层次结构第3级的不可观察输入值）。

第1级输入使用公司在计量日有能力获得的相同资产或负债在活跃市场中的报价（未经调整）。第2级输入值是除第1级中包含的可直接或间接观察到的资产或负债的报价之外的输入值。第2级输入值可能包括活跃市场中类似资产和负债的报价，以及资产或负债可观察到的输入值（报价除外），例如利率、外汇汇率和在通常引用的间隔可观察到的收益率曲线。第3级输入是资产或负债的不可观察输入，通常基于实体自己的假设，因为几乎没有相关的市场活动，如果有的话。

在公允价值计量的确定基于公允价值层次结构不同层次的输入值的情况下，整个公允价值计量所处的公允价值层次结构中的层次是基于对公允价值计量整体具有重要意义的最低层次输入值。公司评估特定输入值对公允价值计量整体的重要意义，需要进行判断，并考虑资产或负债的特定因素。


	报告日公允价值计量采用（单位：千）
	截至目前的余额 2025年6月30日		报价在活跃市场一模一样资产/负债（1级）		重要其他可观测输入（2级）		重大不可观察的输入（三级）
现金及现金等价物：
货币市场基金	$	102,194	$	102,194	$	—	$	—
美国国债	$	407,687	$	407,687	$	—	$	—
权益类证券投资：
股本证券	$	21,256	$	21,256	$	—	$	—

列报依据和重要会计政策（续）。


	报告日公允价值计量采用（单位：千）
	截至目前的余额 12月31日， 2024		报价在活跃市场一模一样资产/负债（1级）		重要其他可观测输入（2级）		重大不可观察的输入（三级）
现金及现金等价物：
货币市场基金	$	109,947	$	109,947	$	—	$	—
美国国债	$	329,457	$	329,457	$	—	$	—
权益类证券投资：
股本证券	$	21,564	$	21,564	$	—	$	—

经营租赁。公司在开始时确定一项安排是否为租约。经营租赁计入其合并资产负债表的经营租赁使用权（ROU）资产、净额、其他流动负债和经营租赁负债。经营租赁ROU资产和经营租赁负债按租赁期内未来最低租赁付款额在开始日的现值确认。由于公司的租赁没有提供隐含利率，公司在确定未来付款的现值时使用其基于开始日可获得的信息的增量借款利率。经营租赁ROU资产还包括已支付的任何租赁付款，不包括租赁奖励和产生的初始直接成本。公司的租赁期限包括延长或终止租赁的选择权，但由于公司无法合理确定将行使这些选择权，因此租赁期限内不考虑这些选择权。最低租赁付款额的租赁费用在租赁期内按直线法确认。公司有租赁协议，有租赁部分和非租赁部分，分别核算。

股份回购。2021年3月，公司董事会批准了股份回购计划。无股份分别于截至2025年6月30日及2024年6月30日止三个月及六个月期间回购，股份回购计划已于2025年3月届满。

收入确认。

产品收入：

为确定属于会计准则编纂（ASC）主题606 –与客户签订的合同产生的收入（主题606）范围内的安排的收入确认，公司执行以下五个步骤：（i）识别与客户签订的合同，（ii）识别合同中的履约义务，（iii）确定交易价格，（iv）将交易价格分配给合同中的履约义务，以及（v）在该主体履行履约义务时（或作为）确认收入。公司评估每个合同内承诺的商品或服务，并通过评估每个承诺的商品或服务是否可区分来确定属于履约义务的商品或服务。然后，公司将在履约义务得到履行时（或作为）分配给相应履约义务的交易价格金额确认为收入。有关产品收入会计的完整讨论，请参见下面的产品收入，净额。

该公司还可能从根据合作和许可安排收到的付款中获得收入。合作和许可协议付款可能包括协议开始时的不可退还的费用、协议中指定的特定成就的或有付款，和/或合作和许可协议产生的产品销售的净利润分成付款。有关协作和许可安排的会计核算的完整讨论，请参阅下面的协作和许可安排收入。

公司在其客户获得承诺货物的所有权时确认收入，金额反映了公司预期有权获得以换取这些货物的对价。FIRDAPSE®和AGAMREE®，于收到FDA批准后，公司与一名分销商（客户）订立一项安排，该分销商为FIRDAPSE的独家分销商®和AGAMREE®在美国客户随后转售FIRDAPSE®和AGAMREE®给一小群独家专业药房（SP），其针对特定付款人的患者的配药活动可能会导致公司在购买FIRDAPSE方面承担政府强制或私下协商的回扣义务®和AGAMREE®.

列报依据和重要会计政策（续）。

2023年期间，公司销售FYCOMPA®在美国商业市场通过与卫材美国子公司向主要批发商和专业药品分销商的过渡服务协议。这些销售通常受制于与管理式医疗组织和政府机构签订的合同。过渡服务协议下的分销服务于2023年12月31日结束，并于2024年1月1日开始，公司开始直接销售FYCOMPA®在美国

产品收入，净额：公司在其客户取得对公司产品的控制权时确认产品销售收入，该控制权发生在某个时间点（在交付或分配给患者时）。产品收入在扣除可变对价适用准备金后入账，包括折扣和备抵。该公司的付款期限介于15至60天之间。

产品发货的运输和装卸费用发生在客户获得货物控制权之前，并记入销售成本。

如果应向客户收取与产品销售有关的税款并将其汇给政府当局，这些税款将被排除在收入之外。如果公司本应确认的资产的预期摊销期为一年或更短，则公司在发生时支出获得合同的增量成本。然而，在截至2025年6月30日和2024年6月30日的三个月或六个月期间，没有发生此类费用。

在截至2025年6月30日和2024年6月30日的三个月和六个月期间，该公司几乎所有的产品收入都来自对美国客户的销售。

下表汇总了公司按产品分类的产品净收入（单位：千）：


	截至6月30日止三个月，				截至6月30日止六个月，
	2025		2024		2025		2024
FIRDAPSE®	$	84,845	$	77,372	$	168,576	$	144,214
FYCOMPA®		34,332		36,535		69,959		66,960
阿甘姆雷®*		27,363		8,746		49,405		9,920
产品总收入，净额	$	146,540	$	122,653	$	287,940	$	221,094

_________________

*阿甘姆雷®截至2024年6月30日止六个月的产品净收益为2024年3月13日（商业启动日期）至2024年6月30日期间的收益。

可变对价准备金：产品销售收入按销售净价（交易价格）入账，其中包括对建立准备金的可变对价的估计。可变对价的组成部分包括贸易折扣和津贴、即时付款折扣、产品退货、供应商退款和折扣、政府回扣、付款人回扣和其他奖励，例如自愿患者援助，以及公司与客户之间有关公司销售其产品的合同范围内提供的其他津贴。下文详述的这些准备金是根据赚取的金额或将就相关销售索赔的金额，分类为应收账款的减少（如果该金额应支付给其客户）或流动负债（如果该金额应支付给其客户以外的一方）。

这些估计考虑了一系列可能的结果，这些结果根据主题606中的预期价值方法对相关因素进行了概率加权，例如当前的合同和法定要求、特定的已知市场事件和趋势、行业数据以及预测的客户购买和支付模式。总体而言，这些储备反映了公司根据相关合同条款对其有权获得的对价金额的最佳估计。

计入交易价格的可变对价金额可能受到限制，仅在未来期间很可能不会发生根据合同确认的累计收入金额的重大转回时才计入销售净价。该公司的分析还考虑根据指引应用该约束，根据该指引，它确定截至2025年6月30日的下文详述的估计在未来期间不会发生收入的重大逆转，因此，在截至2025年6月30日和2024年6月30日的三个月和六个月内，交易价格没有进一步降低。最终收到的实际对价金额可能与公司的估计存在差异。如果未来的实际结果与公司的估计有差异，公司将调整这些估计，这将影响此类差异变得已知期间的产品净收入和收益。

列报依据和重要会计政策（续）。

贸易折扣、津贴和批发商费用：公司向其客户提供合同中明确规定的折扣，并在相关产品收入确认期间记录为收入的减少。如果所收到的服务有别于向其客户销售产品，则这些付款在公司的综合经营和综合收益报表中分类为销售、一般和管理费用。然而，如果公司已确定所收到的此类服务与公司向其客户销售的产品没有区别，则这些付款已在截至2025年6月30日和2024年6月30日的综合经营和综合收益报表中记录为收入的减少，以及在综合资产负债表中的应收账款净额的减少。

即时付款折扣：公司向其客户提供即时付款折扣，这可能导致对所转让产品的开票价格进行调整，如果付款是在规定的期限内进行的。即时付款贴现准备金以实际发票销售额和合同约定贴现率为准。即时付款折扣准备金计入应收账款，在合并资产负债表中净额。

资助的共同支付援助计划：公司与第三方签订合同，以管理旨在向符合条件的商业保险患者提供经济援助的共同支付援助计划。共同支付援助的应计费用的计算是基于对索赔的估计以及公司预计收到的与其产品相关的每项索赔的成本，这些已确认为收入，但在每个报告期间结束时仍留在分销渠道中。这些款项被视为应付第三方供应商，相关准备金在确认相关收入的同一期间入账，导致产品收入减少，并建立流动负债，计入合并资产负债表的应计费用和其他负债。

产品退货：与行业惯例一致，公司向其客户提供损坏和过期产品的有限产品退货权利，前提是在适用的个人分销或主协议中规定的产品到期日期前后的规定期限内。公司估计其产品销售可能被客户退回的金额，并将此估计记录为相关产品收入确认期间的收入减少。该公司目前使用可用的行业数据和自己的销售信息估计产品退货负债，包括其对分销渠道中剩余库存的可见性。与销售产品有关的退货付款被视为应付给第三方供应商，相关准备金在确认相关收入的同一期间入账，从而导致产品收入减少，并在综合资产负债表中建立计入应计费用和其他负债的流动负债。

供应商退款和折扣：对供应商的费用和折扣的退款是指合同承诺以低于向客户收取的标价的价格向合格的医疗保健供应商销售产品而产生的估计义务，客户直接从公司购买产品。客户向合格的医疗保健提供者收取他们为产品支付的费用与最终售价之间的差额。该公司还参与与政府实体和其他各方的计划，包括340B药品定价计划下的涵盖实体，据此在FYCOMPA上定价®低于批发商标价扩展至参与实体（FYCOMPA®参与者）。这些实体购买FYCOMPA®通过批发商以较低的程序价格和批发商然后向公司收取其收购成本与较低程序价格之间的差额。

这些准备金在确认相关收入的同期建立，导致产品收入净额和应收账款净额减少。退款金额一般在客户转售给合格的医疗保健提供者时或在转售给FYCOMPA时确定®批发商的参与者，而公司一般会在客户或批发商向公司通知转售的几周内为这些金额发放信用额度。退单准备金主要包括客户或批发商已提出索赔但公司尚未发放信贷的退单，以及公司预计将收到的与其产品相关的退单索赔的估计，这些已确认为收入但在每个报告期间结束时仍在分销渠道中。

列报依据和重要会计政策（续）。

Government Rebates：公司须承担州医疗补助、医疗保险和其他政府计划下的贴现义务。这些储备在确认相关收入的同期入账，导致产品收入减少。对于与销售其产品相关的准备金，存在建立流动负债的情形，在合并资产负债表中计入应计费用和其他负债。对于医疗保险，公司历来估计了处方药覆盖缺口中公司将根据医疗保险D部分计划承担额外责任的患者人数；然而，覆盖缺口计划被根据《通胀削减法案》（IRA）重新设计的医疗保险计划所取代。

虽然新的医疗保险计划的大部分组成部分始于2025年，但通货膨胀罚款部分自2024年起生效。具体来说，当价格上涨速度超过通货膨胀率时，该计划对某些B部分和D部分药物征收制造商回扣。该公司已经估计了这种影响，并将这些与通货膨胀相关的回扣以及该计划的其他组成部分作为产品收入的减少，只要它们适用于其药物组合。与覆盖缺口返利类似，关联准备金作为流动负债计提，计入合并资产负债表的应计费用和其他负债。

公司对这些回扣的负债包括收到的前几个季度尚未支付或尚未收到发票的索赔的发票、本季度索赔的估计数，以及将对已确认为收入但在每个报告期间结束时仍留在分销渠道库存中的产品提出的未来索赔的估计数。

Payor Rebates：公司与某些私人付款人组织（主要是保险公司和药房福利管理公司）签订合同，就使用其产品支付回扣。公司估计这些回扣，并在确认相关收入的同一时期记录此类估计，导致产品收入减少，净额和建立流动负债，该流动负债计入合并资产负债表的应计费用和其他负债。

桥梁和患者援助计划：公司提供FIRDAPSE®和AGAMREE®免费提供给符合桥梁计划或患者援助计划预先确定的标准的未投保患者。符合桥梁计划资格标准且在等待承保范围确定期间正在从研究产品过渡的患者，或更晚，对于因更换保险人而产生的并发症而导致准入受到威胁的患者，可获得免费FIRDAPSE的临时供应®或AGAMREE®当公司确定患者的第三方保险、处方药福利或FIRDAPSE的其他第三方承保范围时®或AGAMREE®.患者援助计划提供FIRDAPSE®或AGAMREE®对FIRDAPSE未投保或功能未投保人员长期免费®或AGAMREE®因为在适用法律允许的范围内，尽管他们有健康保险，但仍无法从付款人那里获得保险。

公司提供FYCOMPA®对通过患者援助计划满足预先确定的标准的未投保患者免费。此外，Catalyst还提供方案，协助患者通过其FYCOMPA获得报销批准的流程®他们的保险公司开出的处方。Catalyst还为使用FYCOMPA的患者提供支持®通过即时储蓄卡计划。

公司不确认与这些免费产品相关的任何收入，相关成本在公司综合运营和综合收益报表中分类为销售、一般和管理费用。

合作和许可安排的收入：

公司根据FASB ASC主题808，协作安排指导和考虑（主题808）分析许可和协作安排，以评估此类安排或安排参与者之间的交易是否涉及由既是活动的积极参与者又面临依赖于此类活动的商业成功的重大风险和回报的各方进行的共同经营活动，或者更类似于供应商-客户关系。在进行这一评估时，公司考虑的是合作的活动是否被认为是不同的并被视为在合作安排指南的范围内，或者它们是否更能反映供应商-客户关系，因此在主题606的范围内。这一评估是根据安排各方责任的变化在安排的整个生命周期内进行的。

对于未根据主题606中的指导进行核算的协作安排要素，确定并一致适用适当的确认方法，一般通过类比与客户指导的合同产生的收入。

列报依据和重要会计政策（续）。

公司评估合同中承诺的基于将转移给客户的商品和服务的履约义务，并确定这些义务在合同背景下是否既（i）能够是可区分的，又（ii）是可区分的。符合这些标准的货物或服务被视为不同的履约义务。公司根据转让合同中承诺的商品或服务预计收到的金额估算交易价格。对价可能包括固定对价或可变对价。

收入计入产品收入，净额计入公司综合经营报表和综合收益。

这些协议规定在实现开发、监管和商业活动时支付里程碑付款。公司根据主题606将里程碑付款作为可变对价核算。在每项包含可变对价的安排开始时，公司评估潜在交易价格的金额以及交易价格收到的可能性。公司采用最有可能的金额法或预期价值法，根据哪种方法最能预测预期收到的金额来估计预期收到的金额。计入交易价格的可变对价金额可能受到限制，仅在未来期间很可能不会发生累计确认收入金额的重大转回时才计入交易价格。包括对可由客户酌情行使的额外商品或服务的权利的安排通常被视为选项。公司评估这些选择是否为客户提供了一项重大权利，如果是，这些选择是否被视为履约义务。收入包括在公司的综合经营报表和综合收益中的许可和其他收入中。

合同开始后，在每个期末对交易价格进行重新评估，并针对不确定性事件的解决等变化进行更新。总交易价格的任何变动都根据合同开始时使用的相同方法分配给履约义务。

当（a）后续销售发生，或（b）基于销售的特许权使用费或净利润分享已分配的履约义务已履行完毕时，公司确认基于销售的特许权使用费或净利润分享。收入包括在公司的综合经营报表和综合收益中的许可和其他收入中。

根据公司业务运营的性质、安排的性质（包括合同条款）以及付款的性质，在运营报表中列报与合作者之间的付款。

见附注11（合作和许可安排），进一步讨论公司的合作和许可安排。

研究开发。与研发活动相关的成本在发生时计入费用。这些成本包括与特定项目相关的直接和间接成本，以及支付给为公司提供研究相关服务的各种实体的费用。

该公司将在化合物获得监管批准之前发生的根据许可和合作安排向第三方支付的预付款和里程碑付款记录为获得的过程中研发（IPR & D）。作为资产收购的一部分获得的IPR & D，没有其他未来用途，立即计入研发费用。监管机构批准后支付的里程碑款项作为已开发资产资本化，除非确定该资产的使用寿命不确定，公司使用被视为经济效益最佳估计的直线法在其估计可使用年限内摊销其使用寿命确定的无形资产。

广告费用。广告费用在发生时计入费用。该公司发生了大约$ 3.7 百万美元 6.3 截至2025年6月30日止三个月和六个月的广告费用分别为百万美元，约合$ 1.2 百万美元 5.1 截至2024年6月30日止三个月和六个月的广告费用分别为百万美元，计入公司综合经营和综合收益表的销售、一般和管理费用中。

基于股票的赔偿。公司在综合经营报表和综合收益报表中确认向雇员、董事和顾问支付的所有以股票为基础的付款的授予日公允价值的费用，包括授予股票期权和其他以股票为基础的奖励。对于股票期权，公司采用Black-Scholes期权估值模型、单一期权授予法、直线归属法。采用这种方法，补偿成本在每一份股票期权的归属期内按直线法摊销，一般一到三年 .没收在发生时被确认为基于股票的补偿费用的减少。

列报依据和重要会计政策（续）。

风险集中。可能使公司面临信用风险集中的金融工具为现金等价物、投资和应收账款净额。公司将现金及现金等价物存放于信用质量较高的金融机构。这些金额有时可能超过联邦保险限额。公司在这些账户中没有出现任何信用损失。

公司销售旗下产品FIRDAPSE®和AGAMREE®，在美国通过独家分销商（其客户）向SP。因此，其分销商和SP主要占其与这些产品相关的所有贸易应收账款和产品净收入。公司销售产品FYCOMPA®，直接向主要批发商和专业医药分销商和间接向管理式护理组织和政府机构。对其客户的信用状况进行持续监控，公司有关于客户信用额度的内部政策。公司主要根据客户的信誉、历史付款模式、应收账款余额的账龄和一般经济状况估计预期信用损失准备金。

截至2025年6月30日，公司有三个FDA批准的产品，这使得评估其当前业务、预测其未来前景以及预测财务业绩和增长变得困难。该公司已将很大一部分努力和财务资源投入到其主导产品FIRDAPSE的开发和商业化中®.公司预计FIRDAPSE销量®，AGAMREE®和FYCOMPA®构成公司在可预见的未来几乎所有的产品收入。

公司完全依赖第三方来制定和制造其产品和任何未来的候选药物。其产品和任何其他候选药物的商业化如果获得批准，如果这些第三方未能提供足够数量的产品或未能以可接受的质量水平或价格提供，则可能会停止、延迟或降低利润。公司不打算建立自己的制造设施。公司正在使用相同的第三方承包商制造、供应、储存和分销用于临床试验和FIRDAPSE商业化的药物供应®.公司对FYCOMPA依赖同样的第三方厂商®卫材在公司于2023年1月获得该产品的美国权利之前使用的。它还依赖Santhera及其供应商作为其AGAMREE的唯一供应来源®.如果公司无法继续与这些第三方承包商中的一个或多个保持关系，则可能会在找到新的制造商并为其提供资格时遇到开发或商业化努力的延迟。公司拟依赖一个或多个第三方承包商生产其药品的商业供应。

下表列示了列报期间归属于公司最大客户的公司产品总收入净额的大致百分比：


	截至6月30日止三个月，						截至6月30日止六个月，
	2025			2024			2025			2024
客户A		76.5	%		70.2	%		75.3	%		69.7	%
客户B		8.5	%		11.2	%		9.1	%		10.4	%
合计		85.0	%		81.4	%		84.4	%		80.1	%

版税。如附注13（协议）所披露，与公司产品许可协议相关的特许权使用费在确认产品销售收入时计入销售成本。

就公司就RUZURGI的许可协议产生的特许权使用费®如附注13（协议）所披露，由于产品销售收入确认为2022年7月11日（生效日期）至2025年期间超过最低年度特许权使用费付款的任何特许权使用费，因此计入销售成本。从生效日期到2025年的历年间每年存在的最低特许权使用费为300万美元，包含在协议的购买价格中。

所得税。公司采用资产负债法核算所得税。在这种方法下，递延所得税资产和负债是根据资产和负债的财务报告和计税基础之间的差异确定的，并使用已颁布的税率和预期差异转回时将生效的法律进行计量。当递延所得税资产的部分或全部很可能无法实现时，将提供估值备抵。

列报依据和重要会计政策（续）。

公司仅在经审计后确定相关税务机关很可能维持该头寸后，才确认税务头寸的财务报表收益。对于满足可能性大于不满足门槛的纳税头寸，在财务报表中确认的金额是在与相关税务机关最终结算时实现的可能性大于50%的最大收益。该公司须在美国联邦司法管辖区和各州司法管辖区缴纳所得税。各辖区内的税收法规以相关税收法律法规的解释为准，需要有重大判断才能适用。公司在2021年之前的几年内不受美国联邦、州和地方税务机关的税务审查。如果公司随后记录了未确认的税收优惠，相关的罚款和与税收相关的利息费用将作为所得税费用的组成部分报告。见附注14（所得税）。

综合收入。美国公认会计原则要求综合收益的所有组成部分在确认期间在财务报表中报告。综合收益是净收益，加上直接记入股东权益的某些其他项目。公司的综合收益分别在截至2025年6月30日和2024年6月30日止三个月和六个月的综合经营报表和综合收益表中列示，并包括公司可供出售证券的未实现净收益（亏损）。

每股普通股净收入。每股基本净收入的计算方法是将该期间的净收入除以该期间已发行普通股的加权平均数。关于受归属要求约束的普通股，计算仅包括此类股票和单位的归属部分。

每股普通股摊薄净收益的计算方法是，将净收益除以已发行普通股的加权平均数，再加上该期间其他潜在稀释性证券的假设转换。

下表对基本和稀释加权平均普通股进行了核对：


	截至6月30日止三个月，				截至6月30日止六个月，
	2025		2024		2025		2024
基本加权平均普通股优秀		122,163,212		118,180,396		121,819,748		117,493,257
稀释性证券的影响		5,380,072		6,475,603		5,441,779		6,535,495
稀释加权平均普通股优秀		127,543,284		124,655,999		127,261,527		124,028,752

截至2025年6月30日止三个月和六个月的稀释后每股普通股净收益的计算中分别排除了总计约220万股和250万股的已发行普通股等价物，因为它们的影响是反稀释的。截至2024年6月30日的三个月和六个月，约520万股普通股被排除在计算稀释后的每股普通股净收益之外，因为它们的影响是反稀释的。

分段信息。管理层已确定公司在一可报告分部，即药物产品的开发及商业化。公司首席运营决策者（CODM）是其总裁兼首席执行官，后者审查在综合基础上提交的财务信息。 CODM使用综合营业利润率（营业收入除以产品收入，净额）和净收入来评估财务业绩和分配资源。 CODM使用这些财务指标to做出关键的经营决策，例如确定公司寻求营业利润率增长的速度，以及在收入成本、销售、研发以及一般和管理费用之间分配预算。

下表说明了有关重大分部费用的信息，包括基于股票的薪酬：


	截至6月30日止三个月，				截至6月30日止六个月，
	2025		2024		2025		2024
研究与开发	$	4,358	$	2,985	$	8,245	$	5,566
销售		31,133		28,100		63,233		55,098
一般和行政（a）		14,816		12,630		29,627		32,570
合计	$	50,307	$	43,715	$	101,105	$	93,234

__________________________________________

（a）不包括无形资产摊销

列报依据和重要会计政策（续）。

重新分类。合并财务报表中的某些上一年度金额已重新分类，以符合本年度的列报方式。

AA。

最近发布了会计准则。2023年12月，FASB发布ASU第2023-09号，所得税（专题740）：所得税披露的改进这要求对所得税进行重大披露，主要集中在披露已缴纳的所得税和费率调节表。新指引将前瞻性应用，并在2024年12月15日之后开始的年度期间对公司有效。公司自2025年1月1日起采纳了该指引，并将在其年度10-K表中包含必要的披露。这些披露是按年度要求进行的，因此对这份10-Q表没有影响。

2024年11月，FASB发布了ASU 2024-03，损益表：报告综合收益——费用分类披露（子主题220-40），要求更详细地了解在损益表正面呈现的某些费用标题中包含的特定类别的费用（购买库存、员工薪酬、折旧、摊销和损耗），以及有关销售费用的披露。本ASU对2026年12月15日之后开始的财政年度和2027年12月15日之后开始的财政年度内的过渡期有效。允许提前收养。这些修订可以（1）前瞻性地适用于本ASU生效日期之后的报告期间发布的财务报表，或（2）追溯适用于财务报表中列报的所有以前期间。该公司目前正在评估这一指导意见，以确定它可能对其合并财务报表披露产生的影响。

投资。

按证券类型分列的可供出售投资情况如下（单位：千）：


	估计数公允价值		毛额未实现收益		毛额未实现损失		摊销成本
截至2025年6月30日：
美国国债-现金等价物	$	407,687	$	41	$	—	$	407,646
合计	$	407,687	$	41	$	—	$	407,646
截至2024年12月31日：
美国国债-现金等价物	$	329,457	$	84	$	—	$	329,373
合计	$	329,457	$	84	$	—	$	329,373

截至2025年6月30日和2024年6月30日止三个月和六个月期间，没有可供出售证券的已实现收益或亏损。

2025年6月30日可供出售证券的估计公允价值按合同期限汇总如下（单位：千）：


	6月30日， 2025
一年或更短时间内到期	$	407,687


	截至6月30日止三个月，						截至6月30日止六个月，
	2025			2024			2025			2024
股本证券：
权益期间确认的净收益（亏损）证券	$	(2,952	)	$	(2,262	)	$	(308	)	$	(3,406	)
在报告日仍持有的股本证券期间确认的未实现净收益（亏损）	$	(2,952	)	$	(2,262	)	$	(308	)	$	(3,406	)

截至2025年6月30日及2024年6月30日止三个月及六个月期间，并无买卖股本证券。

累计其他综合收益（亏损）。

下表汇总了截至2025年6月30日和2024年6月30日止三个月和六个月的累计其他综合收益（亏损）的变化，扣除可供出售证券未实现收益（亏损）的税后净额（单位：千），这是公司在累计其他综合收益（亏损）中的唯一组成部分。

截至2025年6月30日及2024年6月30日止三个月及六个月期间，并无从累计其他全面收益（亏损）中重新分类。


	累计合计其他综合收入（亏损）
2025年3月31日余额	$	(17	)
改叙前的其他综合损益		48
本期净其他综合收益（亏损）		48
2025年6月30日余额	$	31

2024年12月31日余额	$	64
改叙前的其他综合损失		(33	)
本期净其他综合收益（亏损）		(33	)
2025年6月30日余额	$	31


	累计合计其他综合收入（亏损）
2024年3月31日余额	$	—
改叙前的其他综合损益		—
本期净其他综合收益（亏损）		—
2024年6月30日余额	$	—

2023年12月31日余额	$	14
改叙前的其他综合损失		(14	)
本期净其他综合收益（亏损）		(14	)
2024年6月30日余额	$	—

库存，净额。

库存，净额由以下部分组成（单位：千）：


	2025年6月30日		2024年12月31日
原材料	$	5,186	$	6,518
在制品		5,345		3,445
成品		8,119		9,578
库存总额，净额	$	18,650	$	19,541

截至2025年6月30日，公司的存货冲销约为50万美元，由于公司认为将由合同制造商偿还，因此记录在综合资产负债表的预付费用和其他流动资产中。截至2025年6月30日的三个月和六个月，公司的库存储备均约为0.2百万美元，在综合运营报表的销售成本中入账，并与滞销的FYCOMPA相关®库存。截至2024年6月30日的三个月和六个月内，没有存货冲销或储备。

预付费用和其他流动资产。

预付费用和其他流动资产包括下列各项（单位：千）：


	2025年6月30日		2024年12月31日
预付制造成本	$	463	$	206
预缴税款		10,215		7,959
预付保险		1,057		1,660
预付订阅费		1,268		1,233
预付研究费用		1,034		1,135
预付商业化费用		4,198		4,957
合作和许可安排到期		23		11
预付会议和差旅费		743		1,287
预付共付金援助计划		755		1,561
应收利息		427		536
其他		1,243		494
预付费用和其他流动资产合计	$	21,426	$	21,039

经营租赁。

该公司有一份公司办公室的经营租赁协议，于2021年3月开始，面积约为10,700平方英尺。租约包括延长租约至多5年的选择权，以及在6年和7.6年内终止租约的选择权。本公司不存在融资租赁项下的义务。

租赁费用构成部分如下（单位：千）：


	截至6月30日止三个月，				截至6月30日止六个月，
	2025		2024		2025		2024
经营租赁成本	$	108	$	108	$	215	$	215

与租赁相关的补充现金流信息如下（单位：千）：


	截至六个月 6月30日，
	2025		2024
为计入租赁负债计量的金额支付的现金：
经营现金流	$	267	$	260
以租赁义务为交换条件取得的使用权资产：
经营租赁	$	45	$	45

与租赁相关的补充资产负债表信息如下（单位：千）：


	2025年6月30日		2024年12月31日
经营租赁使用权资产净额	$	2,084	$	2,230
其他流动负债	$	419	$	402
经营租赁负债，扣除流动部分		2,572		2,786
经营租赁负债合计	$	2,991	$	3,188

截至2025年6月30日及2024年12月31日，加权平均剩余租期分别为5.8年及6.3年。截至2025年6月30日和2024年12月31日，用于确定经营租赁负债的加权平均折现率为4.51%。

截至2025年6月30日租赁负债的剩余付款情况如下（单位：千）：


2025年（剩余六个月）	$	270
2026		553
2027		570
2028		587
2029		605
此后		835
租赁付款总额		3,420
减：推算利息		(429	)
合计	$	2,991

截至2025年6月30日和2024年6月30日止三个月和六个月的租金支出分别约为10万美元和20万美元。

财产和设备，净额。

财产和设备，净额包括以下各项（单位：千）：


	2025年6月30日			2024年12月31日
家具和设备	$	1,076		$	1,050
租赁权改善		991			991
Software		433			433
减：累计折旧		(1,351	)		(1,120	)
财产和设备共计，净额	$	1,149		$	1,354

许可证和收购的无形资产，净额。

下表列示2025年6月30日公司无形资产情况（单位：千）：


	毛额账面价值		累计摊销		净账面价值
无形资产：
RUZURGI的许可和收购的无形资产®	$	33,569	$	6,899	$	26,670
FYCOMPA的许可和收购的无形资产®		158,143		77,116		81,027
许可和为AGAMREE收购的无形资产®		36,000		5,714		30,286
合计	$	227,712	$	89,729	$	137,983

下表列示2024年12月31日公司无形资产情况（单位：千）：


	毛额账面价值		累计摊销		净账面价值
无形资产：
RUZURGI的许可和收购的无形资产®	$	33,569	$	5,739	$	27,830
FYCOMPA的许可和收购的无形资产®		158,143		61,301		96,842
许可和为AGAMREE收购的无形资产®		36,000		4,000		32,000
合计	$	227,712	$	71,040	$	156,672

公司采用被认为是经济效益最佳估计的直线法，在其预计使用寿命内对使用寿命有限的无形资产进行摊销。RUZURGI为此目的使用的估计使用寿命®，FYCOMPA®和AGAMREE®分别约为14.5年、5年和10.5年。

该公司记录了与RUZURGI的许可和收购的无形资产相关的约60万美元和120万美元的摊销费用®截至2025年6月30日和2024年6月30日止三个月和六个月期间，分别在综合经营和综合收益表的销售、一般和管理费用范围内。该公司为FYCOMPA记录了与许可和收购的无形资产相关的约790万美元和1580万美元的摊销费用®于截至2025年6月30日及2024年6月30日止三个月及六个月期间，分别于综合营运及综合收益表的销售成本内。该公司记录了与AGAMREE的许可和收购的无形资产相关的约80万美元和170万美元的摊销费用®于截至2025年6月30日及2024年6月30日止三个月及六个月期间，分别于综合营运及综合收益表的销售成本内。FYCOMPA的摊销®，RUZURGI®和AGAMREE®无形资产在综合经营报表和综合收益表中作为无形资产摊销一并列报。

下表列示了公司预计其无形资产的未来摊销费用（单位：千）：


2025年（剩余六个月）	$	18,689
2026		37,378
2027		37,378
2028		7,705
2029		5,750
此后		31,083
合计	$	137,983

于2025年6月30日及2024年12月31日，无形资产的加权平均摊销期分别为4.9年及5.4年。

截至2025年6月30日或2024年6月30日止三个月和六个月，没有就使用寿命确定的无形资产确认减值费用。

10.

应计费用和其他负债。

应计费用和其他负债包括以下（单位：千）：


	2025年6月30日		2024年12月31日
应计临床前和临床试验费用	$	455	$	267
应计专业费用		8,315		11,011
应计薪酬和福利		9,437		10,746
应计许可费		22,742		30,991
应计采购		464		447
经营租赁负债		419		402
应计毛净收入负债		62,736		44,939
应计所得税		439		894
由于许可人		1,378		3,582
应计应付利息		347		389
其他		747		417
当期应计费用和其他负债		107,479		104,085
租赁负债–非流动		2,572		2,786
其他–非现行		309		315
非流动应计费用和其他负债		2,881		3,101
应计费用和其他负债合计	$	110,360	$	107,186

11.

合作和许可安排。

KYE Pharmaceuticals，Inc。

2020年8月，公司与KYE订立合作及许可协议，就FIRDAPSE商业化®在加拿大。根据协议，KYE承担合作项下的所有销售和营销成本，而公司负责FIRDAPSE的供应®基于合作伙伴的采购订单。

根据协议条款，公司收到（i）预付款，（ii）转让营销授权时的付款，以及（iii）FIRDAPSE供应付款®.此外，公司将收到里程碑付款，并从KYE分享确定的净利润，包括FIRDAPSE净销售额的中两位数百分比®.公司亦同意分摊若干开发费用。除非根据其条款提前终止，否则合作将继续有效，直至该产品在加拿大商业发布十年后的日期。

2024年7月，公司与KYE订立许可、供应及商业化协议，就AGAMREE的商业化®在加拿大授予KYE营销AGAMREE的加拿大独家商业权利®在加拿大用于DMD和其他适应症。根据协议，KYE将负责获得加拿大卫生部对该产品的监管批准，公司将向KYE供应产品。此外，公司收到了KYE的预付款，将有资格获得AGAMREE的进一步报销、销售里程碑和销售特许权使用费®.

这两项协议在形式上被确定为协作协议，尽管公司出于会计目的得出结论，它们也代表与客户的合同。这是因为公司授予KYE许可证并提供FIRDAPSE供应®和AGAMREE®作为对价的交换，这是公司正在进行的活动的产出。因此，公司得出结论，这些合作安排将根据主题606进行核算。KYE的销售收入在销售发生的季度确认。

截至2025年6月30日和2024年6月30日的三个月和六个月，与KYE的安排产生的收入并不重大。收入包括在随附的综合经营报表和综合收益中的产品收入、净额和许可及其他收入中。所产生的费用，净额已计入随附的综合经营和综合收益报表中的销售、一般和管理费用。

11.

合作和许可安排（续）。

Dydo Pharma，Inc。

于2021年6月28日，公司与Dydo订立许可协议，就FIRDAPSE的开发及商业化®在日本。根据协议，DYDO拥有共同开发FIRDAPSE的权利®，以及产品商业化的独家权利，在日本。Dydo负责为日本的所有临床、监管、营销和商业化活动提供资金，而公司则负责根据采购订单进行临床和商业供应，并为Dydo努力获得日本监管机构对该产品的监管批准提供支持。

根据协议条款，公司获得了一笔预付款和某些监管里程碑，并可能为FIRDAPSE获得基于销售的里程碑®，以及向Dydo供应产品的销售收入。

公司已得出结论，该许可协议将根据主题606进行会计处理。该协议包括在协议生效之日确认的不可退还的前期许可费用，因为知识产权存在于授予许可权利的时间点。公司确定授予许可权与FIRDAPSE的供应不同®并代表协议中的单独履约义务。

该协议包括被视为基于销售的特许权使用费的里程碑，其中许可被视为与这些里程碑相关的主要项目。收入将在（a）后续销售发生，或（b）基于销售的特许权使用费已分配的履约义务已得到履行时确认。此外，该协议还包括代表可变对价的监管里程碑付款，并且由于不确定性而受到充分约束，只有在不确定性随后得到解决时才予以确认。对于产品的临床和商业供应，公司将在客户获得对公司产品的控制权时确认收入，这将发生在一个时间点，通常是在发货时间。

2024年9月24日，Dydo告知公司，MHLW已批准Dydo的日本NDA商业化FIRDAPSE®用于LEMS患者的治疗，并于2025年1月21日，Dydo推出FIRDAPSE®在日本。

截至2025年6月30日的三个月和六个月，与Dydo的安排分别产生了0美元和110万美元的收入，这包括在产品收入中，净额在随附的综合运营和综合收益报表中。截至2024年6月30日的三个月和六个月，与Dydo的安排没有收入。

12.

承诺和或有事项。

2019年5月，FDA批准了RUZURGI的NDA®，Jacobus的amifampridine版本（3,4-DAP），用于治疗儿科LEMS患者（6岁至17岁以下）。2019年6月，该公司对FDA和几个相关方提起诉讼，对这一批准和相关药物标签提出质疑。雅各布斯后来介入此案。公司最终在2021年9月的诉讼中胜诉，当时美国第11巡回上诉法院裁定FDA批准RUZURGI®侵犯了公司的孤儿药独占权。

2022年7月11日，公司解决了与Jacobus的某些纠纷。就和解而言，公司许可RUZURGI的开发和商业化权利®在美国和墨西哥（领土）。同时，除其他知识产权外，公司购买了Jacobus与RUZURGI相关的美国专利®，其在美国为RUZURGI申请的新药®，以及某些RUZURGI®之前由Jacobus制造的库存。同时，公司收到Jacobus颁发的许可，以使用其与RUZURGI制造相关的专有技术®.此外，该公司解决了针对Jacobus的专利案件，该案件被驳回，不存在偏见。最后，Jacobus同意，在（i）特许权使用费期限届满或（ii）2034年12月31日（以较晚者为准）之前，Jacobus及其附属公司将不会直接或间接研究、开发、制造、商业化、分销、使用或以其他方式开发任何与FIRDAPSE具有竞争力的产品®或RUZURGI®在该领土，Jacobus的唯一股东Laura Jacobus和Jacobus的两名其他官员也签署了包含相同条款的个人竞业禁止协议。

就与Jacobus的和解而言，公司向Jacobus支付了以下对价：

•

$ 30 万现金，其中$ 10 百万在和解结束时支付，$ 10 万在交割一周年时支付，剩余$ 10 万在交割两周年时支付；和

•

公司在美国的氨苯丙啶产品净销售额（定义见Catalyst和Jacobus之间的许可和资产购买协议）的年度特许权使用费等于：（a）2022至2025日历年， 1.5 %（最低年特许权使用费为$ 3.0 百万/年），以及（b）2026年历年至公司FIRDAPSE的最后一个到期®美国的专利， 2.5 %（最低年特许权使用费为$ 5 百万/年）；但前提是，在某些情况下，可能会降低特许权使用费率，并且可能会取消最低年度特许权使用费。

2023年1月，公司收到三家仿制药制造商（Teva Pharmaceuticals USA，Inc.和Teva Pharmaceuticals，Inc.（统称Teva）、Hetero USA，Inc.（Hetero）和Lupin Pharmaceuticals，Inc.（Lupin））的第IV段认证通知信函，告知他们各自向FDA提交了一份简略新药申请（ANDA），寻求FDA授权生产、使用或销售FIRDAPSE的仿制药版本®在美国通知函各自指控FDA橙皮书所列六项专利涵盖FIRDAPSE®无效、不可执行和/或不会因这些ANDA提交书中描述的拟议产品的商业制造、使用或销售而受到侵犯。根据FDCA，经1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》修订，公司从收到通知函起有45天时间在联邦地区法院对这些仿制药制造商提起专利侵权诉讼，以触发中止，阻止FDA在2026年5月之前批准任何ANDA，或进入判定专利无效、不可执行或未侵权的判决，以先发生为准。对此，在进行必要的尽职调查后，公司于2023年3月1日在美国新泽西州地区法院对通知公司提交ANDA的三家仿制药制造商各自提起诉讼，从而触发了中止。

此外，2023年10月，公司收到第四家仿制药制造商（Inventia Life Science Pty Ltd.（Inventia））的第IV段认证通知函，公司于2023年11月对该制造商提起了类似诉讼。2024年7月30日，公司就FIRDAPSE与Inventia的专利诉讼达成和解®.在该和解中，Inventia承认公司FIRDAPSE的有效性®专利，也被ANDA申报人的产品侵犯了公司的专利。作为和解协议的一部分，Inventia还同意在所有FIRDAPSE中较早者之前不将其产品商业化®专利到期时间定于2037年2月，或满足特定条件的另一ANDA产品更早进入市场。

2024年6月，Lupin将其ANDA中的五项第IV段认证转换为第III段认证，承认有效性及其ANDA侵犯了其中五项专利，最近一次于2034年结束。公司随后驳回了对Lupin与这五项专利相关的所有索赔，但维持对Lupin就美国专利号10,626，088的剩余第IV段认证提出的索赔，该专利将于2037年到期，因此诉讼仍在继续。

此外，于2025年1月8日，公司与Teva达成和解，其中Teva同意不销售FIRDAPSE的仿制药®在美国，任何早于2035年2月25日，如果获得FDA批准，除非这些类型的协议中通常包含的某些有限情况发生。根据和解协议，双方终止了公司与Teva之间关于FIRDAPSE的所有正在进行的专利诉讼®美国新泽西州地区法院正在申请的专利。

12.

承付款项和或有事项（续）。

待定的FIRDAPSE®针对其余被告的专利诉讼，Hetero（针对FIRDAPSE的所有®的橙皮书所列专利）和Lupin（仅适用于FIRDAPSE®专利将于2037年到期），仍在进行中，无法保证目前与Hetero和Lupin正在进行的诉讼是否会允许FIRDAPSE的仿制药版本®将于2035年2月25日前在美国上市。此时，与这些案件有关的马克曼听证会已定于2025年10月7日举行。此外，尚未为其余任何一名被告确定审判日期，尽管公司预计，如果这些案件中的一个或两个未能在审判前结案，审判日期可能会在不久的将来确定为2025年第四季度末或2026年第一季度初的某个时间（但在这两个案件中都是在2026年5月26日30个月的停留期到期之前）。当然，任何最终审判日期都将以主审法官对其案卷的管理为准。

由于这类案件复杂，与第IV款挑战者的专利诉讼结果始终不确定，因此无法保证公司是否会在这些诉讼中胜诉。因此，无法保证FIRDAPSE的通用版本是否®将在Teva于2035年2月25日获得许可进入市场之前在美国上市。

2023年2月20日，公司收到一家公司的第IV段认证通知函，该公司似乎已提交FYCOMPA口服混悬剂制剂的首个ANDA®.同一家公司在2月晚些时候向该公司发送了一封类似的信函，其中包含针对FYCOMPA的片剂配方的类似认证®.与FIRDAPSE的行动类似®上述第IV段认证，经过尽职调查，公司于2023年4月5日在美国新泽西州地区法院对通知公司两家FYCOMPA的ANDA提交的制药商提起诉讼®配方，从而触发每个应用程序的30个月停留。这起诉讼于2024年6月达成和解。作为该和解协议的一部分，该第IV段申报人同意不将其提议的用于FYCOMPA口服混悬剂制剂的ANDA产品商业化®和FYCOMPA®平板电脑至少到2025年12月15日。

此外，该公司已与一家合同制造组织签订了约540万美元的采购承诺，预计将在未来十二个月内履行该承诺。

最后，公司不时可能会涉及日常业务过程中产生的法律诉讼。除上文所述外，本公司认为，目前没有任何其他未决诉讼可能单独或合计对其经营业绩、财务状况或现金流量产生重大不利影响。

13.

协议。

FIRDAPSE的许可协议®.上 2012年10月26日，公司与BioMarin Pharmaceutical，Inc.（BioMarin）就FIRDAPSE的北美权利订立许可协议®.根据许可协议，公司向许可人支付：（i）自FIRDAPSE首次商业销售起七年的特许权使用费®等于 7 每个国家任何日历年销售额不超过$的净销售额（定义见许可协议）的百分比 100 万，费率提高到 10 任何超过$的净销售总额占净销售额的百分比 100 百万在北美；及（ii）向第三方许可人支付分授予公司的权利的特许权使用费七年从美国批准FIRDAPSE的NDA®在 7 美国净销售额（定义见BioMarin与第三方许可人之间的许可协议）的百分比在任何日历年和美国批准的7周年之后，特许权使用费为 3.5 在美国批准或美国仿制药竞争对手进入12周年之前的任何日历年美国净销售额的百分比。向第三方许可方承担的除美国外销售的所有特许权使用费义务已经结束。

2019年5月29日，公司与BioMarin就FIRDAPSE的许可协议订立修订®.根据修正案，公司扩大了FIRDAPSE的商业版图®，最初由北美组成，以包括日本。此外，在药物和医疗器械机构（PMDA）接受日本FIRDAPSE的MAA后，该公司的商业版图于2023年12月根据许可协议进一步扩大至包括亚洲大部分地区以及拉丁美洲®对于LEMS。根据该修正案，公司将就日本的净销售额向其许可方支付与公司目前根据其北美原始许可协议支付的特许权使用费类似百分比的特许权使用费。

2020年1月，公司获悉，BioMarin已将其在许可协议下的几乎所有权利转让给SERB S.A.（SERB），而SERB现在是公司在许可协议下的许可人。

RUZURGI的许可协议®.上 2022年7月11日（生效日期），公司与Jacobus订立独家许可协议，就RUZURGI的开发及商业化权利®在美国和墨西哥。

根据许可协议的条款，公司在生效日期向Jacobus支付了1000万美元的预付款，在生效日期的第一个周年纪念日（2023年7月11日）支付了1000万美元，在生效日期的第二个周年纪念日（2024年7月11日）支付了1000万美元。公司还有义务根据是否存在FIRDAPSE的竞品或仿制药版本，就公司所有氨苯丙啶产品在美国的净销售额（定义见许可协议）支付从1.25%到2.5%不等的分级特许权使用费®在美国上市或销售

自生效之日起至2025年的历年间每年有300万美元的最低特许权使用费付款，但此种最低年度特许权使用费付款应在协议的第一个历年按比例分摊。由于这些最低付款是可能的和可估计的，它们包含在协议的购买价格中，超过该金额的任何特许权使用费将在确认产品销售收入时计入销售成本。自2026年起至特许权使用费期限届满（当公司的FIRDAPSE下没有有效索赔时），每年都有最低特许权使用费付款®美国专利）500万美元，除非是FIRDAPSE的竞品或仿制药®正在美国上市或销售如果这些最低付款在未来成为可能，公司将在那时确认一项或有负债，并与所收购的无形资产的价值相抵销。超过这一数额的任何特许权使用费将在确认产品销售收入时计入销售成本。超过最低限度的特许权使用费（如有）将按季度根据协议条款支付。

作为许可协议一部分收购的资产包括其他知识产权、Jacobus与RUZURGI相关的美国专利®，其在美国为RUZURGI申请的新药®，其RUZURGI的美国商标®，RUZURGI的孤儿药指定®以及Jacobus的许可，用于使用其与制造RUZURGI相关的专有技术®.

13.

协议（续）。

在企业合并指引下，筛选测试指出，如果所收购的总资产的公允价值几乎全部集中在单一可辨认资产或类似可辨认资产组中，则该集合不被视为一项业务，并作为资产收购进行会计处理。该公司已确定屏幕测试未达到要求。但公司认定此次收购不符合ASC 805，企业合并下的企业定义。该公司认为，许可协议和从Jacobus收购的其他资产是相似的，并认为它们都是无形资产，但收购的存货除外。由于没有达到屏幕测试，需要进一步确定公司没有获得具有创造产出能力的投入和工艺，这将满足一项业务的要求，因此，确定这是一项资产收购。公司根据ASC 805-50将Jacobus许可协议作为资产收购进行会计处理，这要求资产收购中的收购实体根据相对公允价值基础向收购实体确认所收购的资产和承担的负债，其中包括给予的对价。

购买价款总额按其相对公允价值分配给所收购资产，具体如下（单位：千）：


许可证和收购的无形资产	$	33,569
获得的研发库存费用化自资产收购		4,130
采购总价	$	37,699

如附注9（License and Acquired Intangibles，Net）所披露，使用直线法摊销许可和收购的无形资产。

收购FYCOMPA的美国权利®.上 2023年1月24日，公司收购FYCOMPA的美国权利®CIII一商业阶段癫痫资产，来自卫材。收购总对价为$ 164.2 万的现金，包括偿还某些负债和支付交易费用。

如果达到某个监管里程碑，卫材有资格获得2500万美元的或有付款。由于不太可能达到监管里程碑，公司没有在购买价格中确认任何与里程碑付款相关的金额。此外，在FYCOMPA失去专利保护后®，公司可能有义务就FYCOMPA的净销售额向Eisai支付一定的特许权使用费®.由于该交易在美国通用会计准则下作为资产收购入账，公司将在确认产品销售收入时在销售成本中确认特许权使用费。

在专利使用费期限内每个日历年失去专利保护后开始的特许权使用费相当于净销售额超过1000万美元且低于1亿美元的12%，净销售额超过1亿美元且低于1.25亿美元的17%，以及仿制药进入日期之前净销售额超过1.25亿美元的22%。对于净销售额超过1000万美元且低于1亿美元，特许权使用费等于6%，对于净销售额超过1亿美元且低于1.25亿美元，特许权使用费等于8.5%，对于仿制药进入日期后的净销售额超过1.25亿美元，特许权使用费等于11%。

下表汇总了公司就收购FYCOMPA所收购资产支付的总金额®（单位：千）：


基本现金支付	$	160,000
按比例预付费用支付的现金		1,576
按基本购买价格偿还（i）		(3,238	)
交易费用（二）		5,870
购买总对价	$	164,208

（一）

截至购买日在随附的合并资产负债表中记录在预付和其他流动资产中的偿还截至2023年6月30日已全部应用。

（二）

截至2023年9月30日，全$ 5.9 万元以现金支付。

13.

协议（续）。

收购FYCOMPA®已根据FASB ASC 805-50作为资产收购入账。公司对收购FYCOMPA进行会计处理®作为一项资产收购，因为所收购资产的公允价值基本上全部集中在单一资产中，FYCOMPA®产品权利。FYCOMPA®产品权利包括某些专利和商标、市场合同和监管批准、营销资产和其他记录，被视为单一资产，因为它们有着千丝万缕的联系。ASC 805-10-55-5A包括一个筛选测试，该测试规定如果所收购资产的公允价值基本上全部集中在单一可辨认资产或一组类似可辨认资产中，则所收购的资产不被视为一项业务。ASC 805要求资产收购中的收购主体在相对公允价值的基础上确认所收购的资产和承担的负债，该基础基于对收购主体的成本，其中包括给予的对价。

购买价款总额按其相对公允价值分配给所收购资产，具体如下（单位：千）：


存货	$	4,100
预付费用及其他流动资产（样本）		130
预付商业化费用		1,576
物业及设备净额		433
FYCOMPA的许可和收购的无形资产®		158,143
应计临床前和临床试验费用		(174	)
购买总对价	$	164,208

如附注9（License and Acquired Intangibles，Net）所披露，使用直线法摊销许可和收购的无形资产。

AGAMREE的许可协议®.2023年7月，公司完成向Santhera收购AGAMREE北美独家许可®，于2023年10月26日获得FDA批准的一种治疗DMD患者的药物。2024年3月13日，公司宣布AGAMREE在美国的商业发射®用于治疗两岁以上患者的DMD。该许可用于在美国、加拿大和墨西哥的独家商业权利。此外，公司将持有AGAMREE未来任何获批适应症的北美权利®.该公司进行了一笔全现金的首期付款$ 75 万在收购结束时获得许可。

根据许可协议，公司向许可人支付：（i）特许权使用费，直至产品独占权到期或AGAMREE首次商业销售后十年（以较晚者为准）®对于销售额等于或低于1亿美元（仅在2025年12月31日之前），等于北美任何日历年净销售额（定义见许可协议）的5%，对于销售额超过1亿美元且不超过2亿美元的净销售额，占7%，对于销售额超过2亿美元且不超过3亿美元的净销售额，占9%，销售额超过3亿美元的净销售额的11%；以及（ii）向第三方许可人支付分授给公司的权利的特许权使用费，直至产品独占权到期或AGAMREE首次商业销售后十年（以较晚者为准）®对于销售额等于或低于2.5亿美元的任何单个日历年，相当于北美地区净销售额（定义见许可协议）的7%，对于销售额超过2.5亿美元且不超过5亿美元的净销售额，则相当于净销售额的8.5%，销售额超过5亿美元和高达7.5亿美元的净销售额为10%，销售额超过7.5亿美元和高达10亿美元的净销售额为12%，销售额超过10亿美元和高达20亿美元的净销售额为13%，销售额超过20亿美元的净销售额为15%。此外，公司可能有义务向Santhera支付高达1.05亿美元的基于销售的里程碑费用，以及为所有额外适应症支付高达11%的特许权使用费，并为前三个额外适应症中的每一个支付高达5000万美元的里程碑费用。

同时，公司对Santhera进行战略股权投资，收购Santhera反向分割后的1,414，688股普通股（约占紧接交易后的Santhera已发行普通股的11.26%），这些普通股在六家瑞士交易所交易，投资价格为每股9.477瑞士法郎（对应于签署前双方商定的成交量加权平均价格），投资于Santhera的资金将由Santhera用于DMD的IV期研究和进一步开发AGAMREE的额外适应症®.

13.

协议（续）。

下表汇总了公司为收购AGAMREE而收购的资产支付的总金额®和战略股权投资（单位：千）：


初始现金支付	$	75,000
对Santhera的投资		13,465
交易成本		6,513
购买总对价	$	94,978

该交易已按照ASC 805-50作为资产收购进行会计处理。公司将该交易作为资产收购进行会计处理，因为所收购资产的公允价值几乎全部集中在单一资产中，开发、商业化和制造AGAMREE的权利®.AGAMREE®权利由某些许可证和监管批准组成，被视为单一资产，因为它们有着千丝万缕的联系。ASC 805-10-55-5A包括一个筛选测试，该测试规定如果所收购资产的公允价值基本上全部集中在单一可辨认资产或一组类似可辨认资产中，则所收购的资产不被视为一项业务。此外，该公司没有获得实质性程序。ASC 805要求资产收购中的收购主体在相对公允价值的基础上确认所收购的资产和承担的负债，该基础基于对收购主体的成本，其中包括给予的对价。商誉不在资产收购中确认，转让的任何超过所收购净资产公允价值的超额对价按相对公允价值分配给非金融资产。

购买价款总额按其相对公允价值分配给所收购资产，具体如下（单位：千）：


许可和为AGAMREE收购的无形资产®（IPR & D）	$	81,513
对Santhera的投资（i）		13,465
购买总对价	$	94,978

（一）

对Santhera投资的公允价值根据收盘市价（瑞郎 8.25 ）的Santhera股票和汇率（ 1.1537 ）于股份转让之日，即2023年7月19日，以瑞士法郎兑换美元。

根据FASB ASC 730-10-25，作为AGAMREE®收购时未获得监管批准，分配给所收购IPR & D资产的购买价格部分（其中包括与Santhera交易相关的所有交易成本）立即计入研发费用。该公司可能有义务向Santhera支付高达1.05亿美元的基于销售的里程碑，其中包括在实现1亿美元收入时支付高达1250万美元的基于销售的里程碑付款。该等以销售为基础的里程碑付款作为无形资产资本化，并在里程碑实现并成为公司应付款项时在批准产品的剩余估计使用寿命内摊销至销售成本。由于该交易在美国通用会计准则下作为资产收购入账，公司将在确认产品销售收入时将所有特许权使用费确认为销售成本。

继AGAMREE的NDA获得批准之后®2023年10月26日，公司有义务向Santhera支付3600万美元的里程碑付款。这笔3600万美元的款项是在2023年第四季度支付的。该公司将正在使用直线法在产品的估计使用寿命10.5年内摊销的3600万美元付款资本化。

对Santhera的战略股权投资作为股本证券投资入账，并确认为非流动资产，因为公司不打算在12个月内出售股份。由于Santhera股票具有易于确定的公允价值，该投资将按季度以公允价值计量，并在其他收入中报告收益变动，在随附的综合经营和综合收益报表中报告净额。

药物制造、开发、临床前和临床研究的协议。公司已与合约制造商订立协议，为公司的试验和研究制造商业药物和研究安慰剂，与合约研究组织（CRO）订立协议，以进行和监测公司的试验和研究，并与各实体订立实验室和与公司试验和研究相关的其他测试。这些协议的合同条款各不相同，但大多数都需要一定的预付款以及基于里程碑实现情况的付款。此外，这些协议可随时取消，但公司有义务向供应商偿还截至终止日期所产生的任何时间或费用。

14.

所得税。

截至2025年6月30日和2024年6月30日止六个月，公司的实际所得税率分别为22.6%和24.5%。有效税收和21%的法定联邦所得税率的差异是由州所得税、投资价值波动和预期的年度永久性差异被股权补偿扣除所抵消。

截至2025年6月30日和2024年12月31日，公司没有重大的不确定税务状况。

2025年7月4日，美国国会通过了预算和解法案H.R. 1，简称一大美丽法案法案（OBBBA）。OBBBA包含对公司税收的几项修改，包括对研发费用资本化和加速固定资产折旧的修改。公司正在评估立法对其估计年度有效税率和现金税收状况的全面影响，但预计立法不会对其有效税率产生实质性影响。

15.

股东权益。

优先股

该公司拥有5,000，000股授权优先股，每股面值0.00 1美元。在2025年6月30日和2024年12月31日，没有发行在外的优先股。

普通股

该公司拥有200,000，000股授权普通股，每股面值0.00 1美元。截至2025年6月30日和2024年12月31日，已发行和流通的普通股分别为122,385，569股和120,879，099股。对于股东一般有权投票的所有事项，每位普通股持有人有权从记录在案的每一股普通股中获得一票表决权。

股份回购

2021年3月，公司董事会批准了一项股票回购计划，根据《证券法》第10b-18条规定的回购计划，授权回购最多4000万美元的公司普通股。股份回购计划于2021年3月22日开始，于2025年3月22日到期。截至二零二五年六月三十日及二零二四年六月三十日止三个月及六个月期间，分别无购回股份。

2023上架登记声明

2023年9月8日，公司向SEC提交了一份货架登记声明，以出售高达5亿美元的普通股、优先股、购买普通股的认股权证、债务证券以及由一种或多种此类证券组成的单位（2023年货架登记声明）。2023年度上架登记声明（档案编号：333-274427）自备案起生效。2024年1月9日，公司完成了1000万股普通股的公开发行，根据公司2023年货架登记声明，募集资金净额约为1.407亿美元。

16.

股票补偿。

截至2025年6月30日和2024年6月30日的三个月和六个月，公司记录的股票补偿费用如下（单位：千）：


	截至6月30日止三个月，				截至6月30日止六个月，
	2025		2024		2025		2024
研究与开发	$	904	$	403	$	1,329	$	912
销售，一般和行政		6,693		4,005		12,118		11,744
股票薪酬总额	$	7,597	$	4,408	$	13,447	$	12,656

股票期权

截至2025年6月30日，购买12,177，015股普通股的未行使股票期权，其中购买7,119，649股普通股的股票期权可行使。

在截至2025年6月30日的三个月和六个月期间，公司分别向员工授予购买合计180,447股和691,403股公司普通股的七年期期权。该公司在截至2025年6月30日的三个月和六个月中分别记录了与股票期权相关的基于股票的薪酬总额为610万美元和1090万美元。

16.

股票补偿（续）。

在截至2024年6月30日的三个月和六个月期间，公司分别向员工授予了购买合计47,500股和840,995股公司普通股的七年期期权。在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，该公司记录的与股票期权相关的股票薪酬总额分别为360万美元和900万美元。

在截至2025年6月30日的三个月和六个月期间，分别行使了购买406,372股和1,381，527股公司普通股的期权，公司收益分别为220万美元和700万美元。

在截至2024年6月30日的三个月和六个月期间，分别行使了购买491,840股和1,156，272股公司普通股的期权，收益分别为200万美元和360万美元。

截至2025年6月30日，与根据2018年股票激励计划授予的非既得股票期权奖励相关的未确认补偿费用约为3670万美元。预计成本将在约2.5年的加权平均期间内确认。

限制性股票单位

公司于截至2025年6月30日止三个月及六个月分别授出15,261个受限制股份单位及18,700个受限制股份单位。公司于截至2024年6月30日止三个月及六个月期间未授出任何受限制股份单位及35,693个受限制股份单位。在截至2025年6月30日的三个月和六个月期间，公司记录了与限制性股票单位相关的非现金股票补偿费用，总额分别为150万美元和250万美元。在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，公司分别记录了与限制性股票单位相关的非现金股票补偿费用，总额分别为80万美元和370万美元。

截至2025年6月30日，与根据2018年股票激励计划授予的非既得限制性股票单位相关的未确认补偿费用约为710万美元。预计成本将在约2.7年的加权平均期间内确认。

17.

后续事件。

2025年8月1日，董事会任命Daniel J. Curran，医学博士，58岁，为董事会成员，以填补空缺。Curran博士将在董事会任职，直至公司2026年年度股东大会，或直至他辞职、被免职或去世，如果更早的话。

2025年8月6日，公司公告国家综合癌症网络（NCCN）肿瘤学临床实践指南（NCCN Guidelines®）用于小细胞肺癌（SCLC）现新增涉及Lambert 伊顿肌无力综合征（LEMS）、阿米夫普利，以及用于PQ-和N型电压门控钙通道（VGCC）抗体的检测。

项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

简介

管理层对财务状况和运营结果（MD & A）的讨论和分析旨在提供对我们的财务状况、财务状况变化和运营结果的理解。讨论分析整理如下：

•

概述.本节提供关于我们业务的一般描述和有关我们业务的信息，我们认为这些信息对于理解我们的财务状况和经营业绩很重要。

•

列报依据.本节提供有关我们在编制2025财年第二季度合并财务报表时遵循的关键会计估计和政策的信息。

•

关键会计政策和估计.本节讨论那些既被认为对我们的财务状况和经营业绩很重要，又需要管理层在应用中作出重大判断和估计的会计政策。我们所有重要的会计政策，包括关键会计政策，也在本报告所载的中期综合财务报表附注中进行了总结。

•

经营成果.本节分析了我们截至2025年6月30日止三个月和六个月与截至2024年6月30日止三个月和六个月的经营业绩。

•

流动性和资本资源.本节对我们的现金流、资本资源、表外安排和未偿承诺进行分析。

•

有关前瞻性陈述的注意事项.本节讨论在本MD & A和本报告其他部分中做出的某些前瞻性陈述如何基于管理层目前对未来事件的预期，并且天生容易受到不确定性和环境变化的影响。

概览

我们是一家商业阶段、以患者为中心的生物制药公司，专注于为患有罕见和难以治疗的疾病的患者提供新的高质量药物的许可、开发和商业化。我们目前市场三个商业阶段的药物产品，FIRDAPSE®（amifampridine）、AGAMREE®（vamorolone），以及FYCOMPA®（perampanel）。我们目前还在寻求进一步扩大我们的产品组合，重点是获得跨治疗领域治疗孤儿/罕见病的近期增生和后期产品的权利。我们所做的每一件事都以坚定不移的患者为中心，我们致力于提供创新的、一流的药物，希望对那些受这些情况影响的人产生有意义的积极影响。

目前，我们共有59名现场人员支持FIRDAPSE®和AGAMREE®以及18名支持FYCOMPA的外地人员®.我们还有20名患者援助和保险导航支持（Patient Access Liaisons）人员，他们同时支持FIRDAPSE®和AGAMREE®.此外，我们有18名医学科学联络员，他们帮助医学界了解有关我们的产品及其治疗的疾病的科学文献。

当我们推出AGAMREE®，在2024年3月，我们利用FIRDAPSE®以商业和医疗领域为基础的力量营销AGAMREE®.2025年初，我们作出战略决策，将这些野战型部队各拆分为两个单元，每个功能一个，明确重点支持FIRDAPSE®并且每个功能都有一个明确侧重于支持AGAMREE®.做出这一改变是为了让我们能够更好地聚焦对每一款产品的支持。这次我野战部队兵分两路，自2025年4月1日起施行。

FIRDAPSE®

2018年11月28日，我们的新药申请获得FDA批准，（NDA）用于FIRDAPSE®片剂10mg用于治疗LEMS成人患者（17岁及以上），并于2019年1月推出FIRDAPSE®此外，在美国，2022年9月29日，FDA批准了我们的补充NDA（SNDA），以扩大FIRDAPSE的指定年龄范围®片剂10毫克，用于治疗LEMS，以包括六岁及以上的儿科患者。此外，2024年5月30日，FDA批准我们的sNDA增加FIRDAPSE的指示最大每日剂量®80mg至100mg LEMS患者的治疗用片。我们认为，这项最新的sNDA批准为医疗保健提供者和患者在LEMS管理的治疗方案方面提供了更大的灵活性。

自2025年4月1日起，我们出售FIRDAPSE®在美国通过一支在神经系统、中枢神经系统或罕见病产品方面经验丰富的实地部队，目前由大约23名实地人员组成，其中包括销售人员（区域客户经理和区域业务主管）、国家客户主管和思想领袖联络员。

我们还通过非个人推广的方式，接触到作为潜在LEMS治疗者的20,000名神经科医生，以及可能正在治疗同样患有小细胞肺癌的LEMS患者的16,000名肿瘤科医生。最后，我们提供可供在线订购的免费LEMS电压门控钙通道抗体诊断测试程序，供怀疑其患者之一可能患有LEMS并希望达成明确诊断的医生使用。

此外，我们将继续扩大我们的数字和社交媒体活动，向潜在患者及其医疗保健提供者介绍我们的产品和服务。我们还与几个罕见病倡导组织（包括美国重症肌无力基金会、全国罕见病组织和LEMS家庭协会）合作，帮助提高对LEMS患者的认识和支持水平，并为治疗这些罕见病的医生和他们治疗的患者提供教育。

我们正在支持FIRDAPSE在美国的分销®通过催化剂途径®，我们为入组患者提供的个性化治疗支持计划。催化剂途径®通过达到有效治疗剂量所需的具有挑战性的剂量和滴定方案，是个性化治疗支持、教育和指导的单一来源。该计划还包括通过极少数独家专业药房（主要是AnovoRX）分销该药物，这与大多数超孤儿疾病药物产品向患者分销和分配的方式是一致的。我们认为，以这种方式使用专业药房，对于需要治疗其罕见病的患者和整个保健界来说，在医疗保健系统中导航的任务，这可能是困难的，要好得多。

为了帮助LEMS患者买得起药，我们和其他为孤儿和超孤儿、罕见病销售药物产品的制药公司一样，制定了一系列财政援助计划，以降低自付费用，这使得FIRDAPSE®可及且负担得起。一项共同支付援助计划旨在尽可能将商业患者的自付费用降至低至0美元（目前平均每月不到2美元）。我们的共同支付援助计划，包括FIRDAPSE的®，不适用于参加州或联邦医疗保健计划的患者，包括医疗保险、医疗补助、退伍军人事务部（VA）、国防部（DoD）或TRICARE。然而，我们继续向一个或多个合格的独立慈善基金会捐赠资金，这些基金会致力于为符合这些独立组织指导方针的任何有经济需要的美国LEMS患者提供援助。此外，我们还制定了一项计划，以帮助未投保和投保不足的患者。在遵守适用的监管要求的情况下，我们的目标是，任何LEMS患者都不会因经济原因被拒绝获得他们的药物。

FIRDAPSE®目前通过我们的独家分许可人KYE在加拿大销售用于治疗LEMS。我们以商定的价格向KYE供应产品，我们也有资格根据产品在加拿大的销售净收入获得销售里程碑和销售特许权使用费。此外，FIRDAPSE®通过我们在日本的分被许可人Dydo Pharma，Inc.（Dydo）在日本商业化销售（自2025年1月21日起），用于治疗LEMS。随着这些里程碑的实现，我们将通过收到额外的里程碑付款，以及我们向Dydo提供的产品的转让价格（代替特许权使用费），从Dydo产生收入。

我们控制了FIRDAPSE的六项美国专利®被列入FDA批准的具有治疗等效性评估的药物产品（橙皮书），最早的将于2032年到期，最晚的将于2037年到期。我们还拥有该产品的孤儿药独占权（ODE），该产品将在2025年11月26日之前到期，并且在ODE独占期到期之前，该产品的任何简略新药申请（ANDA）都不能最终获得FDA的批准。尽管如此，从2023年开始，仿制药制造商被允许提交挑战我们专利的产品申请。

在这方面，2023年1月，我们收到了来自三家仿制药制造商（Teva Pharmaceuticals USA，Inc.和Teva Pharmaceuticals，Inc.（统称Teva）、Hetero USA，Inc.（Hetero）和Lupin Pharmaceuticals，Inc.（Lupin））的第IV段认证通知信函，告知他们各自向FDA提交了ANDA，寻求FDA授权生产、使用或销售FIRDAPSE的仿制药版本®在美国通知函各指称保护FIRDAPSE的六项专利®与FIRDAPSE相关的橙皮书中列出的®无效、不可执行和/或不会因这些ANDA提交书中描述的拟议产品的商业制造、使用或销售而受到侵犯。根据经1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》修订的《联邦食品、药品和化妆品法》（FDCA），我们在收到通知信函后有45天的时间来确定是否有理由提起诉讼，如果有，则在联邦地区法院对这些仿制药制造商提起专利侵权诉讼，这将触发法定中止，阻止FDA在2026年5月26日之前最终批准该主题的ANDA，或进入认定专利无效、不可执行或未侵权的判决，以所有病例中最先发生者为准（但不早于2025年11月28日孤儿药独占权到期之日）。在这方面，在进行必要的尽职调查后，我们于2023年3月1日在美国新泽西州地区法院对通知我们提交ANDA的三家仿制药制造商中的每一家提起诉讼，从而触发了中止。

此外，在2023年10月，我们收到了第四家仿制药制造商（Inventia Life Science Pty Ltd.（Inventia））的第IV段认证通知函，我们于2023年11月在美国新泽西州地区法院对该制造商提起了类似诉讼。2024年7月30日，我们就FIRDAPSE与Inventia的这起专利诉讼达成和解®.在此次和解中，Inventia承认我们的FIRDAPSE的有效性®专利，也被ANDA申报人的产品侵犯了我们的专利。作为和解协议的一部分，Inventia还同意在所有FIRDAPSE中较早者之前不将其产品商业化®专利到期或满足一定条件的另一ANDA产品进入市场。

2024年6月，Lupin将其ANDA中的五项第IV段认证转换为第III段认证，承认有效性及其ANDA侵犯了其中五项专利，最近一次于2034年结束。我们随后驳回了我们对Lupin提出的与这五项专利相关的所有索赔，但维持我们对Lupin就美国专利号10,626，088的剩余第IV段认证提出的索赔，该专利将于2037年到期，因此诉讼仍在继续。

此外，在2025年1月8日，我们与Teva达成和解，其中Teva同意不销售FIRDAPSE的仿制药版本®在美国，任何早于2035年2月25日，如果获得FDA批准，除非这些类型的协议中通常包含的某些有限情况发生。根据和解协议，双方终止了我们与Teva之间关于FIRDAPSE的所有正在进行的专利诉讼®美国新泽西州地区法院正在申请的专利。

待定的FIRDAPSE®针对其余被告的专利诉讼，Hetero（有关FIRDAPSE®于2032年、2034年和2037年到期的橙皮书所列专利）和Lupin（仅涉及FIRDAPSE®2037年到期的专利），仍在进行中。目前，尚未确定对其余任何一名被告进行审判的审判日期，尽管这些案件的马克曼听证会已定为2025年10月7日，并且进一步说，我们预计，如果这两个案件中的一个或两个案件未能在审判前解决，则可能会在不久的将来将其中一个或两个案件的审判日期定在2025年第四季度末或2026年第一季度初的某个时间（但在这两个案件中，在2026年5月26日30个月的停留期到期之前）。当然，任何最后的审判日期都将受到主审法官对其案卷的管理。

由于这类案件复杂，与第IV款挑战者的专利诉讼结果总是不确定，因此无法保证我们是否会在这些诉讼中胜诉。因此，无法保证我们目前与Hetero和/或Lupin正在进行的诉讼是否会允许FIRDAPSE的通用版本®将于2035年2月25日Teva获得许可进入市场之前在美国上市。

2025年8月6日，我们公布了《国家综合癌症网络（NCCN）肿瘤学临床实践指南》（NCCN Guidelines®）用于小细胞肺癌（SCLC）现新增涉及Lambert 伊顿肌无力综合征（LEMS）、阿米夫普利，以及用于PQ-和N型电压门控钙通道（VGCC）抗体的检测。

阿甘姆雷®

于2023年6月19日，我们订立许可及合作协议（AGAMREE®许可协议）以及与Santhera Pharmaceuticals Holding AG（统称为Santhera）的投资协议（Investment Agreement）。根据AGAMREE®License Agreement，we contracted to obtain an exclusive North America license，manufacturing and supply agreement for Santhera’s research product candidate，AGAMREE®，一种治疗DMD的新型皮质类固醇。根据投资协议，我们同意对Santhera进行战略投资。

两项交易均于2023年7月18日结束。根据AGAMREE®许可协议，在交易结束时，我们向Santhera支付了7500万美元，以换取AGAMREE在北美的独家许可®.此外，我们持有AGAMREE任何未来获批适应症的北美权利®.最后，在我们的AGAMREE下®与Santhera的许可协议，我们已同意购买AGAMREE的商业供应®以商定的价格从Santhera。

与AGAMREE关闭同时进行®许可协议，我们对Santhera进行了战略投资，其中我们以每股9.477瑞士法郎的投资价格收购了Santhera的1,414，688股普通股（约占紧接交易后Santhera已发行普通股的11.26%），其中约1570万美元的股权投资收益将由Santhera用于AGAMREE的第四阶段研究®在DMD和AGAMREE其他适应症的未来发展中®.2025年8月4日，Santhera普通股在瑞士六大交易所的收盘价为14.10瑞士法郎/股（按当时汇率计算约合17.48美元）。

2023年10月26日，美国FDA批准Santhera用于AGAMREE的NDA®用于治疗两岁及以上患者的DMD。此后不久，作为先前描述的交易的一部分，Santhera将批准的NDA转让给了我们。此外，在该药物的NDA获得批准后，我们有义务向Santhera支付3600万美元的里程碑付款，我们在2023年第四季度支付了这笔款项。我们还可能有义务向Santhera支付与AGAMREE日历年销售额相关的未来监管和商业里程碑付款®（当我们的AGAMREE到期时，第一个这样的基于销售的特许权使用费®任何日历年的净产品收入都超过1亿美元），以及商业特许权使用费。

2024年3月13日，利用我们的FIRDAPSE®野战型部队，我们推出了AGAMREE®用于治疗美国DMD在2024年第一季度期间，与我们为AGAMREE的商业发布做准备有关®，我们产生了大量的商业化费用，包括销售、营销、分析基础设施、患者服务、患者宣传以及其他与商业化相关的费用。最初，我们在FIRDAPSE中增加了大约10个额外成员®商业团队，我们的商业团队营销了这两款产品。

然而，在2025年初，我们做出了一个战略决策，将我们的商业实地部队拆分为两个单位，一个明确专注于FIRDAPSE的营销®其中一个明确侧重于AGAMREE的营销®.这一变化于2025年4月1日生效，我们预计，这一变化将使我们能够更好地将我们的销售努力集中在每个产品的市场上。在新

安排，我们现在出售AGAMREE®在美国通过约16人的实地力量，包括销售（12名区域客户经理和2名区域业务总监）和区域营销总监。

我们正在进一步支持AGAMREE的分发®通过我们的催化剂途径®患者服务计划，以确保患者能够获得一个专门的、个性化的支持团队，通过AGAMREE协助家庭®患者之旅，从回答问题到为符合条件的患者协调经济援助计划。此外，我们将继续向一个或多个合格的独立慈善金融基金会捐赠资金，这些基金会致力于在每个此类组织的指导方针允许的范围内，向任何有经济需要的美国DMD患者提供援助，以支付护理费用（包括药物）。

DMD是肌肉萎缩症的最常见形式，是一种罕见且危及生命的神经肌肉疾病，其特征是进行性肌肉功能障碍，最终导致丧失行走能力、呼吸衰竭和死亡。目前DMD的标准治疗方法涉及皮质类固醇，这通常会带来显着的副作用。据估计，美国有1.1万至1.3万人受到DMD的影响，目前约有70%的患者接受皮质类固醇治疗。我们认为，类固醇现在是并将继续是DMD患者的基础疗法，并与其他疗法同时给药。

阿甘姆雷®其独特的作用模式是基于对糖皮质激素和盐皮质激素受体的不同作用，并进一步修饰下游活动。因此，它被认为是一种新型皮质类固醇，我们希望它有可能证明与皮质类固醇具有相当的功效，具有更好耐受的副作用特征的潜力。这种作用机制可能会让vamorolone成为目前儿童、青少年和DMD成人患者护理皮质类固醇标准的有效替代品。在这方面，我们已经启动并且目前正在招募患者参加我们的SUMMIT研究，以评估来自使用我们产品的有关长期患者安全和生活质量数据的数据，希望更深入地了解该产品对患者的潜在长期益处，例如在身材、骨骼健康和心血管健康领域。

2023年10月13日，Santhera宣布欧盟人用医药产品委员会（CHMP）通过了有利于AGAMREE的积极立场®用于治疗四岁及以上的DMD患者。CHMP在其批准建议中承认AGAMREE具有积极的效益-风险特征®在这类患者人群中，包括AGAMREE的某些安全益处®与标准护理皮质激素在治疗DMD中的比较。此外，2023年12月18日，欧盟委员会（EC）授予SANTHERA对AGAMREE的上市许可®用于治疗四岁及以上患者的DMD并于2024年1月12日Santhera宣布AGAMREE®已获得英国药品和保健产品监管机构（MHRA）的批准。此外，2024年1月15日，Santhera宣布AGAMREE®在德国商业推出。此外，2025年1月16日，美国国家健康和护理卓越研究所（NICE）发布了积极的最终指导意见，建议AGAMREE®用于英格兰、威尔士和北爱尔兰的National Health服务（NHS），用于治疗四岁及以上患者的DMD，并于2025年2月13日，Santhera宣布与德国全国法定健康保险基金协会（GKV-SV）就AGAMREE的报销达成协议®用于治疗DMD。这项协议使阿甘姆雷®首个在德国获得商定联邦价格的产品，用于治疗四（4）岁及以上患者的DMD，独立于潜在的基因突变。

我们目前正在采取第一步，寻求扩大可以使用AGAMREE治疗的疾病数量®.为了推进这一目标，我们目前正在健康成人中进行1期研究，比较单剂量的vamorolone、泼尼松和deFlazacort，并研究多个递增剂量AGAMREE的免疫抑制作用®，该研究将试图确定vamorolone的免疫抑制剂量，以用于未来的适应症，并用于将我们的产品与被批准用于治疗DMD并在给药时需要皮质类固醇的同时免疫抑制方案的基因和细胞疗法结合使用。我们预计将在2025年底或2026年初获得这两部分研究的结果，我们希望这项研究的结果将提供重要信息，用于向HCP推销我们的产品，以努力帮助治疗他们的DMD患者。

此外，我们还与Santhera建立了一个联合指导委员会，负责监督AGAMREE的生命周期管理和开发®.不能保证我们可以开发我们的产品，用于治疗DMD以外的疾病。最后，我们目前正在努力验证该产品的美国生产基地。

在美国，AGAMREE®有新的化学实体独占权，将于2028年10月到期。阿甘姆雷®还有孤儿药独占权将于2030年10月到期。阿甘姆雷®进一步受到7项橙皮书所列专利的保护，这些专利最早将于2029年5月28日到期，最晚将于2040年7月16日到期。该公司还要求专利期限延长（PTE），并将在美国专利商标局（USPTO）最终裁定后更新橙皮书中的相关到期日期。2025年6月25日，FDA发布通知（为专利延期目的确定监管审查期；AGAMREE®）在《联邦公报》中关于专利号8,334，279、10,857，161和11,833，159的请求延期，目前所有专利号均于2029年5月28日到期，如FDA的橙皮书所列。随着这份通知的公布，第三方有180天的时间向FDA提交评论和/或尽职调查申请。如果在此期限内没有提交评论或请愿书，FDA将通知美国专利商标局，以便美国专利商标局随后可以确定请求延期的每项专利的PTE长度。在完成PTE确定后，美国专利商标局将邮寄一份对于PTE的最终确定通知。然后，我们将从邮寄最终裁定通知书起有一个月的时间来选择三项专利中的一项延长专利期限。

仿制药制造商最早可以提交ANDA的时间是2027年10月26日。如果我们要对任何AGAMREE的任何此类ANDA挑战提起专利侵权诉讼®的橙皮书专利，那么自动法定30个月的停留将阻止FDA批准此类ANDA直到2031年4月26日。

2024年7月23日，我们与KYE签订了许可、供应和商业化协议，KYE已是我们对FIRDAPSE的分许可人®在加拿大，授予KYE营销AGAMREE的加拿大独家商业权利®在加拿大用于DMD和其他适应症。根据协议，KYE负责获得加拿大卫生部对该产品的监管批准（对此无法保证），我们将向KYE供应产品。2025年4月8日，我们宣布加拿大卫生部已接受审查KYE针对AGAMREE的新药提交（NDS）®.NDS提交被授予优先审查，这加快了监管进程。无法保证NDS会获得批准，即使获得批准，KYE也会成功地将AGAMREE商业化®在加拿大。

FYCOMPA®

于2022年12月17日，我们与Eisai Co.，Ltd.（Eisai）就收购FYCOMPA的美国权利订立协议®CIII。FYCOMPA®是AMPA受体的选择性非竞争性拮抗剂，是离子型谷氨酸受体的主要亚型。它是同类药物中第一个、现在也是唯一一个被批准用于治疗癫痫的药物。研究表明，AMPA受体拮抗可导致减少过度刺激和抗惊厥作用，以及抑制癫痫发作的产生和传播。FYCOMPA®是一种受控物质，并被批准带有盒子警告标签。FYCOMPA®用于治疗成人和四岁及以上儿童的某些类型的局灶性发作（仅涉及大脑一部分的发作）。它还与其他药物联合使用，用于治疗成人和12岁或以上儿童的某些类型的原发性全身性强直-阵挛发作（也称为“Grand mal”发作，一种涉及整个身体的发作）。Perampanel属于一类药物，称为抗惊厥药物。它通过减少大脑中的异常电活动而起作用。

2023年1月24日，我们完成了对FYCOMPA美国权利的收购®.就收购而言，我们购买了卫材的监管批准和文件、产品记录、知识产权、库存以及与FYCOMPA的美国权利有关的其他事项®，以换取1.6亿美元的现金预付款。我们还同意在FYCOMPA获得专利保护后支付卫材特许权使用费®到期，与FYCOMPA等效仿制药将减少哪些特许权使用费®进入市场。

在完成资产购买的同时，我们签订了另外两项协议，一项过渡服务协议（TSA）和一项供应协议。根据供应协议，卫材同意制造FYCOMPA®为我们提供至少七年的供应协议中列出的价格（每年更新），并且根据TSA，卫材的美国子公司向我们提供了某些过渡服务（该过渡服务于2023年12月31日结束）。

我们出售FYCOMPA®在美国通过一支在癫痫产品方面经验丰富的实地部队，目前由大约18名实地人员组成，包括销售（区域客户经理和区域业务主管），以及付款人报销（国家客户经理）。此外，自2024年1月1日起，FYCOMPA®正在根据我们的合同通过3PL组织进行销售和分销。

我们正在支持使用FYCOMPA的患者®通过即时储蓄卡计划。通过该计划，符合条件的商业保险患者可以为他们的FYCOMPA支付低至5美元的费用®共同支付（每年最多可节省2500美元）。FYCOMPA®即时储蓄卡计划不适用于参加州或联邦医疗保健计划的患者，包括医疗保险、医疗补助、弗吉尼亚州、国防部或TRICARE。

FYCOMPA的专利保护®片剂和口服液主要来自FDA橙皮书中列出的两项专利。第一项，美国专利号6,949，571（‘571专利），于2025年5月23日到期，包括专利期限延长。第二届FYCOMPA®橙皮书中的专利是美国专利第8,772，497号（‘497专利），将于2026年7月1日到期。‘497专利，涵盖两个FYCOMPA中使用的API®片剂和口服溶液，一直是之前三个ANDA申报者对片剂配方的第IV段认证的主题，在我们收购该药物之前，卫材没有对这些认证提出异议。因此，' 571专利于2025年5月23日到期，根据公开信息，据我们所知，该片剂配方的一个ANDA申报人迄今已获得批准并正在销售FYCOMPA的仿制药版本®平板电脑。我们将失去FYCOMPA口服悬浮版本的排他性®2025年12月15日，预计届时该制剂将出现仿制药竞争。我们正在继续营销FYCOMPA®片剂继失去排他性后，我们打算在失去排他性时对口服混悬剂版本做同样的事情。

业务发展

我们继续推进我们的战略举措和产品组合扩展努力，专注于扩大和多样化我们的稀有（孤儿）神经病学产品组合，采用创新疗法，解决关键的未满足的医疗需求。在这方面，我们目前正在探索近期的增值、临床差异化和充分降低风险的机会，重点关注跨治疗领域的孤儿、罕见病产品。这些前景包括评估拥有现有商业药物产品或正在开发的药物的公司，以获得潜在的许可或收购。我们保持稳固的美国存在，这仍然是我们商业战略的基石，同时不断评估扩大全球足迹的战略机会。

我们采用有纪律、全面和详尽的方法来识别和评估我们认为将在近期、中期和长期为我们公司增加重大价值的机会。然而，至今并无订立任何最终协议以取得任何额外产品的权利，亦无法保证公司的任何业务发展计划将取得成功。

委任新董事

2025年8月1日，Daniel J. Curran，医学博士，58岁，被任命为我们的董事会成员，以填补空缺。Curran博士将在董事会任职至公司2026年年度股东大会，或直至他辞职、被免职或去世，如果更早的话。Curran博士在战略、业务发展、项目领导和开发角色方面拥有超过25年的制药经验。自2024年3月以来，Curran博士一直担任公司创建公司Mountainfield Venture Partners，LLC的管理合伙人。此外，自2025年1月起，他担任Timberline Therapeutics的首席执行官，这是一家临床阶段的生物制药公司，专注于自身免疫性疾病转化疗法的开发和商业化。此前，在2008年至2023年期间，Curran博士在武田制药公司担任越来越多的职责，最近于2019年1月至2023年12月担任高级副总裁兼罕见遗传学和血液学治疗领域单位负责人。在加入武田之前，他曾于1999年至2008年在Millennium Pharmaceuticals，Inc担任企业发展副总裁。在加入Millennium之前，Curran博士曾在制药公司杜邦默沙东制药公司担任产品规划和收购小组的业务发展职务。Curran博士此前曾在私营生物技术公司Tome Biosciences的董事会任职，目前在Xilio Therapeutics, Inc.（NASDAQ：XLO）的董事会任职，这是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发肿瘤激活或蒙面免疫肿瘤（I-O）疗法，目标是在没有当前I-O治疗的全身副作用的情况下显着改善癌症患者的预后。Curran博士获得了宾夕法尼亚大学医学院的医学博士学位、宾夕法尼亚大学沃顿商学院的工商管理硕士学位以及国王学院的化学学士学位。

资本资源

截至2025年6月30日，我们的现金和投资约为6.528亿美元。基于我们目前的财务状况，包括我们的盈利能力、运营产生的现金流以及对可用现金的预测，在没有使用现金来获取潜在业务发展机会的情况下，我们认为我们有足够的资金来支持我们至少未来12个月的运营。无法保证我们将继续成功地将FIRDAPSE商业化®和AGAMREE®，that our forecasts about the commercialization of FYCOMPA®其专利到期后将是正确的，或表示我们将持续盈利且现金流为正。有关我们的流动性和现金流的更多信息，请参阅下文“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析-流动性和资本资源”。

列报依据

收入。

在截至2025年6月30日的三个月和六个月期间，我们从FIRDAPSE的产品销售中产生了收入®，AGAMREE®，和FYCOMPA®.我们预计这些收入将在未来期间根据我们在这些期间的产品销售情况而波动。

我们于2020年7月31日收到加拿大卫生部的批准，用于FIRDAPSE®针对LEMS的对症治疗，截至2020年12月31日，我们的次级被许可方KYE推出了FIRDAPSE®在加拿大。在截至2025年6月30日的三个月和六个月内，根据我们与KYE的合作协议产生的收入并不重要。2024年7月，我们宣布与KYE就AGAMREE商业化达成合作协议®在加拿大，假设它得到了加拿大卫生部的批准。

2024年9月24日，我们从Dydo获悉，其关于销售FIRDAPSE的新药申请已获得批准®在日本。此外，Dydo通知我们，他们已经推出了FIRDAPSE®2025年1月在日本。

我们预计2025年KYE和Dydo协议的收入将无关紧要，因为每个司法管辖区的分销都在增加，而且KYE寻求批准将AGAMREE推向市场®在加拿大。

销售成本。

销售成本包括第三方制造成本、运费、特许权使用费、里程碑付款以及与我们产品销售相关的间接间接费用。销售成本还可能包括与某些库存制造服务相关的期间成本、库存调整费用、未吸收的制造和间接费用以及制造差异。

研发费用。

我们的研发费用包括公司赞助的研发活动产生的费用，以及对选定的研究者赞助的研究的支持。研发成本的主要组成部分包括获得的知识产权研发、临床前研究成本、临床制造成本、临床研究和试验费用、临床试验的保险范围、咨询以及其他第三方成本、工资和员工福利、基于股票的补偿费用、用品和材料，以及与我们的产品开发工作相关的各种间接费用的分配。

在2023年1月之前，我们所有的研发资源都投入到了FIRDAPSE的开发中®，并且在我们获得或许可新产品之前，我们目前预计我们未来的开发成本将主要归因于FIRDAPSE的持续开发®，和AGAMREE®.

我们对临床研究和试验的成本应计是基于根据与众多临床研究和试验场所以及临床研究组织（CRO）签订的合同所获得的服务和付出的努力的估计。在我们正常的业务过程中，我们与第三方签约，在正在进行的潜在产品开发中进行各种临床研究和试验活动。这些协议的财务条款需经协商，并因合同而异，可能导致付款流量不均衡。合同项下的付款取决于某些事件或里程碑的实现、患者的成功入组、协议各方之间的责任分配以及部分临床研究或试验或类似条件的完成等因素。我们应计政策的目标是使我们合并财务报表中的费用记录与实际收到的服务和付出的努力相匹配。因此，与临床前和临床研究或试验相关的费用应计是根据我们对特定研究或试验合同中规定的事件或事件的完成程度的估计确认的。我们尽可能监测服务提供商的活动；然而，如果我们低估了在特定时间点与各种研究或试验相关的活动水平，我们可能会被要求在未来期间记录大量额外的研发费用。临床前和临床研究和试验活动需要大量的前期支出。我们预计，在一项研究或试验开始之前支付很大一部分费用，并随着研究或试验的进展和达到某些里程碑而产生额外支出。

销售、一般和行政费用。

在2019年期间，我们开始承诺资金开发我们的FIRDAPSE商业化计划®我们继续产生大量商业化费用，包括销售、营销、患者服务、患者宣传和其他与商业化相关的费用，因为我们继续我们的FIRDAPSE销售计划®.我们现在还为AGAMREE产生了大量的商业化费用®和FYCOMPA®，随着我们继续将这两种产品商业化。我们预计FYCOMPA的此类费用®由于专利保护到期和2025年仿制药竞争开始时销售额可能下降，应该会开始下降。

我们的一般和行政费用主要包括会计、公司、合规和行政职能的工资和人员费用。其他成本包括行政设施成本、监管费用、保险以及包括诉讼成本、IT、会计和咨询服务在内的法律专业费用。

无形资产摊销。

无形资产摊销由FYCOMPA摊销构成®产品权利，在其预计使用寿命5年内采用直线法摊销，RUZURGI®产品权利，在其估计可使用年限14.5年内以直线法摊销，以及就批准AGAMREE向Santhera支付的里程碑付款®于2023年10月在美国上市，采用直线法在其预计使用寿命10.5年内摊销。

基于股票的薪酬。

我们根据美国普遍接受的会计原则（美国公认会计原则）为员工、董事和顾问的所有基于股票的奖励的公允价值确认费用。对于股票期权，我们采用Black-Scholes期权估值模型计算奖励的公允价值。

所得税。

我们的有效所得税率是所得税费用与我们的所得税前净收入的比率。

近期发布会计准则。

有关近期发布的会计准则的讨论，请参见本报告所载合并财务报表附注2“列报基础和重要会计政策”。

关键会计政策和估计

我们对财务状况和经营业绩的讨论和分析是基于我们的合并财务报表，这些报表是根据美国公认会计原则编制的。编制这些合并财务报表要求我们作出判断、估计和假设，这些判断、估计和假设会影响合并财务报表日期的资产和负债的呈报金额和或有资产和负债的披露，以及报告期内呈报的收入和支出。有关我们会计政策的全面讨论，请参阅我们于2025年2月26日向SEC提交的关于表格10-K的2024年年度报告中包含的财务报表的附注2。我们最关键的会计政策和估计包括：收入确认的会计处理、无形资产的估值、基于股票的补偿和递延所得税资产的估值备抵。我们不断评估我们的判断、估计和假设。我们的估计基于基础协议的条款、我们的预期发展过程、历史经验和我们认为基于情况合理的其他因素，其结果构成我们管理层对从其他来源不易看出的资产和负债的账面价值作出判断的基础。实际结果可能与这些估计不同。对我们的批评没有实质性的改变

会计政策和估计来自第二部分第7项中提供的信息，管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析，这些信息包含在我们的2024年年度报告的10-K表格中。

经营成果

收入。

截至2025年6月30日的三个月和六个月，我们分别确认总收入约为1.466亿美元和2.880亿美元，其中包括主要在美国的产品销售净收入分别约为1.465亿美元和2.879亿美元。截至2024年6月30日的三个月和六个月，我们确认总收入分别约为1.227亿美元和2.212亿美元，其中主要在美国的产品销售净收入分别约为1.227亿美元和2.211亿美元。

FIRDAPSE®截至2025年6月30日止三个月和六个月的净产品收入分别约为8480万美元和1.686亿美元，而截至2024年6月30日止三个月和六个月的净产品收入分别约为7740万美元和1.442亿美元。

阿甘姆雷®截至2025年6月30日的三个月和六个月，产品净收入分别约为2740万美元和4940万美元，而截至2024年6月30日的三个月约为870万美元，2024年3月13日（商业启动日期）至2024年6月30日期间的净收入为990万美元。

FYCOMPA®截至2025年6月30日止三个月和六个月的净产品收入分别约为3430万美元和70000万美元，而截至2024年6月30日止三个月和六个月的净产品收入分别约为3650万美元和6700万美元。

与截至2025年6月30日和2024年6月30日的三个月和六个月相比，产品净收入分别增加约2390万美元和6680万美元，这主要是由于AGAMREE的商业化®2024年3月及相关产品销售情况。此外，FIRDAPSE®与截至2025年6月30日的三个月和六个月期间相比，截至2024年6月30日的三个月和六个月期间，产品净收入分别增加约750万美元或9.7%和2440万美元或16.9%，这主要是由于销量增加，其中一部分是由于2024年第一季度发生的Change Healthcare网络安全事件导致患者在某些州向某些非医疗保险支付者提出的索赔延迟，并于2024年第二季度得到解决。此外，FYCOMPA®与截至2025年6月30日的三个月和六个月期间相比，截至2024年6月30日的三个月和六个月期间，产品净收入分别减少约220万美元或6.0%和增加300万美元或4.5%，其中包括由于批发商分销费减少而导致的可变对价（毛对净）减少。

在每个日历年的第一季度，与我们行业中的许多公司一样，我们也受到了患者保险免赔额重置的影响。

我们预计FYCOMPA的净产品收入®未来可能会减少，因为FYCOMPA的专利保护®片剂于2025年5月23日到期，将于2025年12月15日到期，用于口服暂停。

截至2025年6月30日的三个月和六个月，我们分别确认了2.3万美元和4.4万美元的许可和其他收入。截至2024年6月30日的三个月和六个月，我们确认了10万美元的许可和其他收入。

销售成本。

截至2025年6月30日止三个月和六个月的销售成本分别约为2060万美元和3850万美元，而截至2024年6月30日止三个月和六个月的销售成本分别为1540万美元和2790万美元。所有期间的销售成本主要包括特许权使用费，这些费用基于适用的许可协议中定义的净收入。FIRDAPSE®，特许权使用费按下文《流动性和资本资源——合同义务和安排》中规定的条款支付，当任何日历年的净销售额（如适用的许可协议中所定义）超过1亿美元时，特许权使用费将增加3%。FYCOMPA的销售成本®截至2025年6月30日止三个月及六个月由产品成本组成，不包括FYCOMPA摊销®无形资产。AGAMREE的销售成本®截至2025年6月30日的三个月和六个月，包括按下文《流动性和资本资源——合同义务和安排、产品成本》中规定的条款支付的特许权使用费，不包括AGAMREE的摊销®无形资产。AGAMREE销售版税®未来几年净销售额的百分比可能会增加，超过一定数量的净收入超过1亿美元。见本报告其他部分所载合并财务报表附注附注13。

无形资产摊销。

截至2025年6月30日和2024年6月30日的三个月和六个月期间，无形资产摊销分别约为930万美元和1870万美元。无形资产摊销由FYCOMPA摊销构成®权，在其预计使用寿命5年内采用直线法摊销，RUZURGI®权，在其预计使用寿命14.5年和AGAMREE内采用直线法摊销®权，在其预计使用寿命10.5年内采用直线法摊销。

每个财政季度，我们都会审查我们的无形资产的价值，以确定它们是否发生了减值。如果我们确定我们的一项或多项无形资产在未来期间发生减值，我们将在该减值金额中记录一笔费用。

研发费用。

截至2025年6月30日和2024年6月30日止三个月的研发费用分别约为440万美元和300万美元，分别占总运营成本和费用的约5%和4%。截至2025年6月30日和2024年6月30日止三个月的研发费用如下（单位：千）：


	截至6月30日止三个月，				改变
	2025		2024		$			%
工资和福利费用	$	1,668	$	1,356		312			23.0
员工股票薪酬费用		904		403		501			124.3
研究和临床试验费用		1,697		857		840			98.0
额外研发费用		89		369		(280	)		(75.9	)
研发费用总额	$	4,358	$	2,985		1,373			46.0

截至2025年6月30日和2024年6月30日止六个月的研发费用分别约为820万美元和560万美元，分别占总运营成本和费用的约5%和4%。截至2025年6月30日和2024年6月30日止六个月的研发费用如下（单位：千）：


	截至6月30日止六个月，				改变
	2025		2024		$			%
工资和福利费用	$	2,780	$	2,099		681			32.4
员工股票薪酬费用		1,329		912		417			45.7
研究和临床试验费用		3,787		1,995		1,792			89.8
额外研发费用		349		560		(211	)		(37.7	)
研发费用总额	$	8,245	$	5,566		2,679			48.1

与2024年同期相比，研发费用在截至2025年6月30日的三个月和六个月内保持相对一致。在截至2025年6月30日的三个月和六个月期间，研发费用包括公司赞助的研发活动的成本、对选定的研究者赞助的研究的支持以及对我们商业活动的支持。基于股票的补偿费用包括与一名前高管退休有关的费用，记录于2025年第二季度，根据与这名前高管的离职协议，适用的撤销期已过。这笔费用在研发费用和销售、一般和管理费用之间分配。

我们预计，如果我们寻求执行FIRDAPSE的额外适应症开发，未来研发活动可能会变得更加重要®和AGAMREE®以及我们的投资组合扩张努力。

销售、一般和行政费用。

截至2025年6月30日和2024年6月30日止三个月的销售、一般和管理费用分别约为4590万美元和4070万美元，分别占总运营成本和费用的约57%和59%。截至2025年6月30日和2024年6月30日止三个月的销售、一般和管理费用如下（单位：千）：


	截至6月30日止三个月，				改变
	2025		2024		$		%
销售	$	28,284	$	26,247		2,037		7.8
一般和行政		10,972		10,478		494		4.7
员工股票薪酬		6,693		4,005		2,688		67.1
销售、一般和管理费用总额	$	45,949	$	40,730		5,219		12.8

截至2025年6月30日和2024年6月30日止六个月的销售、一般和管理费用分别约为9290万美元和8770万美元，分别占总运营成本和费用的约59%和63%。截至2025年6月30日和2024年6月30日止六个月的销售、一般和管理费用如下（单位：千）：


	截至6月30日止六个月，				改变
	2025		2024		$			%
销售	$	58,185	$	51,568		6,617			12.8
一般和行政		22,557		24,356		(1,799	)		(7.4	)
员工股票薪酬		12,118		11,744		374			3.2
销售、一般和管理费用总额	$	92,860	$	87,668		5,192			5.9

截至2025年6月30日的三个月和六个月，与2024年同期相比，销售、一般和管理费用保持相对一致。销售费用增加主要是由于与年度业绩增长相关的员工薪酬增加以及收购FYCOMPA导致员工人数增加®和AGAMREE®.此外，一般和行政费用的减少主要是由于我们承诺向支持LEMS患者的501（c）（3）组织捐款的时间安排。最后，基于股票的薪酬费用包括与三名前高管退休相关的费用，其中两项在2024年第一季度记录，其中一项在2025年第二季度记录，根据与这些前高管的各自离职协议，适用的撤销期已过。2025年期间的费用在研发费用与销售、一般和管理费用之间分配。

我们预计，随着我们继续销售FIRDAPSE，未来期间的销售、一般和管理费用将继续可观®和AGAMREE®随着我们采取其他步骤，努力继续扩大我们的业务。

基于股票的薪酬。

截至2025年6月30日止三个月和六个月的股票薪酬总额分别为760万美元和1340万美元，截至2024年6月30日止三个月和六个月的股票薪酬总额分别为440万美元和1270万美元。在2025年和2024年期间，授予主要是与年终奖奖励和授予新员工相关的股票期权和限制性股票单位。这两个期间都包括与三名前执行干事退休有关的费用，其中两项是在2024年第一季度记录的，一项是在2025年第二季度记录的，根据与这些前执行干事的各自离职协议，适用的撤销期已经过去。

其他收入，净额。

我们报告了所有期间的其他收入净额，主要与截至2025年6月30日的三个月和六个月的现金和现金等价物投资利息分别为300万美元和1090万美元有关，而截至2024年6月30日的三个月和六个月分别为150万美元和350万美元。与2024年同期相比，截至2025年6月30日止三个月和六个月的其他收入净额增加主要是由于投资余额增加被我们在Santhera投资的股价下跌所抵消。

由于Santhera的股票在瑞士六大交易所交易，它们具有易于确定的公允价值，因此投资按季度按公允价值计量，变动在其他收入净额中报告。

其他收入构成部分，净额如下（单位：千）：


	截至6月30日止三个月，						截至6月30日止六个月，
	2025			2024			2025			2024
利息收入，净额	$	5,947		$	3,804		$	11,222		$	6,911
期间确认的净收益（亏损）于股本证券		(2,952	)		(2,262	)		(308	)		(3,406	)
其他收入总额，净额	$	2,995		$	1,542		$	10,914		$	3,505

所得税。

截至2025年和2024年6月30日止六个月，我们的实际所得税率分别约为22.6%和24.5%。我们的有效税收和21%的法定联邦所得税的差异是由州所得税和预期的年度永久差异被股权补偿扣除所抵消。我们的有效税率受到许多因素的影响，包括在任何期间行使的股票期权数量，我们的有效税率很可能在未来期间波动（并且可能高于截至2025年6月30日的六个月）。

截至2025年6月30日和2024年12月31日，我们没有重大的不确定税务头寸。

净收入。

截至2025年6月30日止三个月和六个月，我们的净收入分别为5210万美元和1.088亿美元（每股基本股份分别为0.43美元和0.89美元，稀释后每股收益分别为0.41美元和0.86美元），而截至2024年6月30日止三个月和六个月的净收入分别为4080万美元和6410万美元（每股基本股份分别为0.35美元和0.55美元，稀释后每股收益分别为0.33美元和0.52美元）。

流动性和资本资源

自成立以来，我们主要通过产品销售和多次发行证券的收入为我们的运营提供资金。截至2025年6月30日，我们的现金和现金等价物总额为6.528亿美元，营运资金为6.457亿美元。截至2024年12月31日，我们的现金和现金等价物总额为5.176亿美元，营运资金为5.029亿美元。截至2025年6月30日，我们几乎所有的现金和现金等价物都存放在两家金融机构，这些余额超过了联邦保险限额。此外，截至该日期，基本上所有此类资金都投资于货币市场账户和美国国债。

2023年9月8日，我们向SEC提交了一份货架登记声明，以出售高达5亿美元的普通股、优先股、购买普通股的认股权证、债务证券以及由一种或多种此类证券组成的单位（2023年货架登记声明）。2023年度上架登记声明（档案编号：333-274427）自备案起生效。2024年1月9日，我们根据2023年货架登记声明完成了1000万股普通股的公开发行，募集资金净额约为1.407亿美元。

基于我们目前的财务状况，包括我们的盈利能力、经营活动产生的现金流量以及对可用现金的预测，在没有使用现金来获取潜在业务发展机会的情况下，我们认为我们有足够的资金来支持我们自本报告日期起至少未来12个月的经营。无法保证我们将保持盈利或我们将能够获得未来可能需要的任何额外资金。

未来，我们可能需要额外的营运资金来支持我们的运营，这取决于我们未来与FIRDAPSE的成功®，AGAMREE®，和FYCOMPA®销售，或者我们可能收购和继续开发的产品以及我们的业绩是否持续盈利和现金流为正。我们可能还需要筹集额外资金，为估值超过我们可用现金的产品收购提供资金。无法保证为这些目的所需的任何此类资金的数额，或在需要时我们是否可以获得任何此类资金。

在这方面，我们未来的资金需求将取决于许多因素，包括：

•

寻求潜在收购和完成此类收购（如果未来发生任何收购）的尽职调查成本；

•

未来临床试验结果；

•

我们的临床试验和其他产品开发活动的范围、进度和成本；

•

我们可能建立的任何合作、许可和其他安排的条款和时间安排；

•

监管批准的成本和时间安排；

•

由于适用于我们产品的监管监督的任何变化而导致的成本和产品开发延迟；

•

我们报告的FIRDAPSE销售净收入金额®，AGAMREE®，和FYCOMPA®;

•

竞争和市场发展的影响；

•

提起诉讼以及可能起诉、辩护和执行任何专利权利要求和其他知识产权的费用；以及

•

我们收购或投资其他产品的程度。

我们可能会通过公开或私募发行股票、债务融资、企业合作或其他方式筹集额外资金。我们还可能为我们的临床试验和临床前试验所需资金的一部分寻求政府拨款。我们可能会进一步寻求筹集资金，为额外的产品开发工作或产品收购提供资金，即使我们有足够的资金用于我们计划的运营。我们出售额外股权或可转换债务证券可能会稀释我们的股东。无法保证任何此类所需的额外资金将完全提供给我们或以我们可接受的条款提供。

现金流。

截至2025年6月30日和2024年6月30日的六个月，经营活动提供的现金净额分别为1.313亿美元和9610万美元。截至2025年6月30日止六个月，经营活动提供的现金净额主要归因于我们的净收入1.088亿美元，库存净额减少20万美元，应计费用和其他负债增加570万美元，股票薪酬增加1340万美元，无形资产和折旧摊销增加1890万美元，非现金支出增加100万美元。这被应收账款净额增加0.4百万美元和预付费用及其他流动资产增加0.4百万美元、应付账款减少1110万美元和经营租赁负债减少0.2百万美元以及递延税款480万美元部分抵消。在截至2024年6月30日的六个月中，经营活动提供的净现金主要归因于我们的净收入6410万美元，应计费用和其他负债增加了2490万美元，股票薪酬增加了1270万美元，无形资产和折旧摊销增加了1890万美元，非现金支出增加了380万美元。这被应收账款净额增加370万美元、库存净额增加240万美元和预付费用及其他流动资产增加1100万美元、应付账款减少770万美元和经营租赁负债减少20万美元以及递延税款减少340万美元部分抵消。

截至2025年6月30日的六个月，用于投资活动的现金净额为2.6万美元，包括购买财产和设备。截至2024年6月30日的六个月，用于投资活动的现金净额为20万美元，包括购买财产和设备。

截至2025年6月30日的六个月期间，融资活动提供的现金净额为390万美元，主要包括行使股票期权的收益，部分被支付资产收购产生的负债和支付与股票薪酬相关的员工预扣税所抵消。截至2024年6月30日的六个月期间，融资活动提供的现金净额为1.422亿美元，主要包括发行普通股的收益。

合同义务和安排。

我们已就FIRDAPSE的销售订立以下合约安排®:

•

根据我们的FIRDAPSE许可协议到期的付款®.我们目前根据我们的许可协议支付以下特许权使用费：

•

自FIRDAPSE首次商业销售起七年内向我们的授权人支付的版税®等于净销售额的7%（定义见FIRDAPSE®许可协议）在每个国家的任何日历年的销售额不超过1亿美元，对于北美任何超过1亿美元的总净销售额，费率增加到净销售额的10%；和

•

自FIRDAPSE获得美国NDA批准起七年内向第三方许可人分许可给我们的权利的特许权使用费®按美国净销售额的7%（如BioMarin（自转让给SERB S.A.以来）与第三方许可人之间的许可协议中所定义）在任何日历年以及在美国批准的7周年之后，在美国批准或美国仿制药竞争对手进入的12周年之前的任何日历年，按美国净销售额的3.5%收取特许权使用费。向第三方许可方承担的除美国外销售的所有特许权使用费义务已经结束。

此外，我们将就在日本的净销售额向我们的许可方支付与我们目前根据我们的原始FIRDAPSE为非美国销售支付的特许权使用费类似百分比的特许权使用费®北美许可协议。

截至2025年6月30日的三个月和六个月，我们分别确认了根据这些许可协议应付的特许权使用费总计约1380万美元和2540万美元，这些费用包含在随附的综合运营和综合收益报表的销售成本中。截至2024年6月30日的三个月和六个月，我们分别确认了根据这些许可协议应付的特许权使用费总计约1150万美元和2040万美元，这些费用包含在随附的综合运营和综合收益报表的销售成本中。

•

应付Jacobus的款项。关于我们2022年7月与Jacobus的和解，我们同意向Jacobus支付以下对价：

•

3000万美元现金，其中1000万美元在2022年7月11日结算结束时支付，1000万美元在结算结束一周年时支付，1000万美元在结算结束两周年时支付；和

•

Catalyst在美国的氨苯丙啶产品净销售额（定义见Catalyst和Jacobus之间的许可和资产购买协议）的年度特许权使用费等于：（a）2022至2025日历年，1.5%（每年最低300万美元的年度特许权使用费），以及（b）2026年历年，直至Catalyst的FIRDAPSE最后一个到期的期限届满®美国专利，2.5%（每年最低500万美元的年度专利使用费）；然而，提供，即在某些情况下可能会降低特许权使用费，并可能会取消最低年度特许权使用费。

截至2025年6月30日的三个月和六个月，我们分别确认了应付给Jacobus的特许权使用费总计约130万美元和250万美元。截至2024年6月30日的三个月和六个月，我们分别确认了应付给Jacobus的特许权使用费总计约120万美元和210万美元。

我们已就销售FYCOMPA订立以下合约安排®:

•

根据我们的FYCOMPA资产购买协议到期的付款®.关于我们与卫材株式会社（卫材）的资产购买协议，我们同意向卫材支付以下对价：

•

我们在结账时支付了1.6亿美元的预付款现金，外加160万美元用于偿还某些预付款。

•

特许权使用费期限内每个日历年失去所有专利保护后开始的特许权使用费相当于净销售额超过1000万美元且低于1亿美元的12%，净销售额超过1亿美元且低于1.25亿美元的17%，以及仿制药进入日期前净销售额超过1.25亿美元的22%。对于净销售额大于1000万美元且小于1亿美元，特许权使用费等于6%；对于净销售额大于1亿美元且小于1.25亿美元，特许权使用费等于8.5%；对于仿制药进入日期后的净销售额大于1.25亿美元，特许权使用费等于11%。

•

在收购的同时，双方订立了两项相关协议：（i）商业和制造服务的短期TSA（过渡服务于2023年12月31日结束）和（ii）制造FYCOMPA的长期供应协议®.根据TSA，卫材在收购完成后的过渡期内向公司提供了某些商业和制造服务。此外，根据供应协议，卫材将制造FYCOMPA®为公司在收购完成后的七年期间（或供应协议中规定的更长期间）。

我们已就AGAMREE订立以下合约安排®:

•

根据我们对AGAMREE的许可协议到期的付款®.关于我们从Santhera的收购：

•

收盘时，我们支付了7500万美元的首期现金付款。

•

2023年第四季度，继监管机构批准Santhera对AGAMREE的NDA®根据FDA的规定，我们支付了3600万美元的监管里程碑付款。我们还有义务在美国FDA批准该产品第一、第二和第三个额外适应症的NDA后支付额外的监管里程碑付款，金额分别为5000万美元、4500万美元和4500万美元。

•

我们可能有义务向Santhera支付高达1.05亿美元的基于销售的里程碑，其中包括在收入超过1亿美元的日历年度实现收入时支付高达1250万美元的基于销售的里程碑付款，如果适用的领土内所有产品在单个日历年度的净销售金额落在AGAMREE中规定的净销售门槛水平的一个或多个范围内，则支付特许权使用费®许可协议。

•

在签署时，我们有义务仅从Santhera以设定的供应价格购买我们对产品的所有成品要求，直到2026年1月1日，但各方已同意对许可协议的修订，允许我们更早开始创建我们自己的供应链以制造Agamree的过程，我们已经启动了该过程。

•

在签订许可协议的同时，我们对Santhera进行了战略股权投资，以每股9.477瑞士法郎的投资价格（相当于签署前双方商定的成交量加权平均价格）收购了1,414，688股Santhera普通股（约占紧接交易后Santhera已发行普通股的11.26%），其中包括约1,570万美元的股权投资收益，其中包括对Santhera投资的约1,350万美元公允价值和约220万美元的交易成本，包括在收购的进行中研发中，将被Santhera用于DMD的IV期研究和进一步开发AGAMREE的其他适应症®.

截至2025年6月30日的三个月和六个月，我们分别确认了根据本许可协议应付的特许权使用费合计约320万美元和570万美元，这些费用计入随附的综合运营和综合收益报表的销售成本中。截至2024年6月30日的三个月和六个月，我们分别确认了根据本许可协议应付的特许权使用费总计约0.9百万美元和1.0百万美元，这些费用包含在随附的综合运营和综合收益报表的销售成本中。

我们还订立了以下合同安排：

•

采购承诺.我们与一家合同制造组织签订了每年约50万美元的采购承诺。该协议将于2025年12月到期。我们还与一家合同制造组织达成了约540万美元的采购承诺，我们预计将在未来十二个月内履行该承诺。

•

租赁办公场地.我们在佛罗里达州科勒尔盖布尔斯的租赁办公空间经营我们的业务。我们租赁了大约10,700平方英尺的办公空间，我们每年支付大约50万美元的租金。

表外安排。

我们没有任何表外安排，因为这个术语是在SEC颁布的规则中定义的。

有关前瞻性陈述的注意事项

本报告包含“前瞻性陈述”，该术语在1995年《私人证券诉讼改革法案》中定义。其中包括有关我们对未来运营的期望、信念、计划或目标以及预期运营结果的陈述。为此，此处包含的任何非历史事实陈述的陈述都可能被视为前瞻性陈述。在不限制前述内容的情况下，“相信”、“预期”、“提议”、“计划”、“预期”、“打算”、“可能”等类似表述旨在识别前瞻性陈述。此类陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致我们的实际结果、业绩或其他成就与此类前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。可能导致这种差异的因素包括但不限于题为“项目1a –风险因素”一节中讨论的因素。

FIRDAPSE的持续成功商业化®（amifampridine）、AGAMREE®（vamorolone），以及FYCOMPA®（perampanel）CIII高度不确定。影响我们成功的因素包括以下方面的不确定性：

•

我们是否能够继续成功营销和销售FIRDAPSE®，AGAMREE®，和FYCOMPA®同时保持完全遵守适用的联邦和州法律、规则和条例；

•

我们是否能够继续吸引和留住经营业务所需的合格人员；

•

我们对FIRDAPSE市场规模的估计是否®对于LEMS的治疗将证明是准确的，我们能否继续增加FIRDAPSE®净产品收入和我们过去几个时期一样快；

•

FIRDAPSE每日剂量是否®患者服用的药物随时间变化，以及这如何影响我们FIRDAPSE的净产品收入®在未来期间；

•

我们是否将继续能够定位未确诊或误诊为另一种疾病的LEMS患者，包括同样患有小细胞肺癌的LEMS患者；

•

患者是否会以高于历史经验或高于我们预测的比率停止使用我们的产品；

•

是否新FIRDAPSE®，AGAMREE®，和FYCOMPA®患者可成功滴定至稳定治疗；

•

我们能否在盈利和现金流为正的基础上继续营销我们的产品；

•

我们是否会继续论证，让FDA和第三方支付方满意，AGAMREE是否®与其他皮质类固醇或竞争对手的产品相比具有优势；

•

DMD患者过渡到当前或未来批准的基因疗法治疗是否会延迟开始使用AGAMREE®在等待获得这种基因疗法时，或者停止他们的AGAMREE®其基因治疗治疗过程中的治疗；

•

我们是否能够继续成功地将FYCOMPA商业化®现在，它的专利已经开始到期，现在，FYCOMPA的仿制药竞争®已进入市场；

•

FYCOMPA是否丧失排他性、销量减少®导致我们FYCOMPA的无形资产未来减值®;

•

我们向公开市场提供的任何收入或盈利指引是否会证明是准确的；

•

付款人是否会继续以我们对产品收取的价格为我们的产品提供保险和报销；

•

我们的第三方供应商和合约制造商持续供应充足产品的能力，以及时满足我们客户的需求；

•

如果对从我们采购制成品或活性药物成分的任何国家进口到美国的药品实施关税，则对全部或部分在美国境外生产的产品征收关税对我们销售成本的潜在影响；

•

我们的第三方供应商和合同制造商保持符合现行良好生产规范（cGMP）的能力；

•

分销我们产品的第三方保持符合适用法律的能力；

•

我们有能力保持遵守与我们的产品的患者援助计划相关的适用规则；

•

我们有能力保持遵守与我们对支持有经济需要的患者的501（c）（3）组织的捐款有关的适用规则；

•

我们知识产权的范围和对我们知识产权的挑战的结果，反过来，是否有任何第三方知识产权给FIRDAPSE带来了意想不到的障碍®或AGAMREE®;

•

反垄断监管机构是否会对我们之前的收购交易进行交割后审查，以及任何此类审查如果发生的结果；

•

我们是否将能够获得额外的在研药物产品，完成将此类产品商业化所需的开发，此后，如果此类产品被批准商业化，成功地将此类产品推向市场；

•

我们是否会在针对第IV段挑战者的诉讼中成功执行我们的专利，这些挑战者已提交ANDA寻求引入FIRDAPSE的通用版本®;

•

我们的专利是否足以阻止FIRDAPSE的仿制药竞争®和AGAMREE®在我们对这些产品中的每一个的孤儿药独占权到期后；

•

医疗保险、医疗补助、保险公司、健康维护组织和其他计划管理者等政府和私人支付方对报销和覆盖政策或法规的不利变化对我们的利润和现金流的影响，或行业组织、联邦政府或任何州的政府颁布的定价压力的影响，包括对药品定价或其他方面加强审查的结果；

•

医疗保健行业的变化以及来自总统、国会和/或寻求降低处方药成本的医疗专业人员的政治压力和行动的影响，以及与药品定价相关的法律未来的任何变化引起的医疗保健行业的变化，包括2022年《通胀削减法案》的变化，现任总统将做出的变化（如果有的话）（包括寻求对制药公司施加最惠国（MFN）定价的可能性）和/或当前的国会行政部门，FDA审查和批准程序的变化，对进口产品加征关税，医疗保健行业或普遍发生变化；

•

我们和Santhera能否成功开发AGAMREE的额外适应症®并获得将产品商业化用于这些额外适应症的能力；

•

经济的总体状况及其对我们业务的影响；

•

未来临床试验和研究、临床前研究、概念验证研究以及我们的其他药物开发活动的范围、进展速度和费用，以及我们承担的任何试验和研究是否会成功；

•

我们有能力在我们为此类试验和研究建立的预算范围内及时完成我们可能进行的任何临床试验和研究；

•

FIRDAPSE是否®和AGAMREE®（如果在加拿大获得批准）可以通过我们在加拿大的合作伙伴KYE在盈利的基础上在加拿大成功商业化；

•

是否AGAMREE®将获得加拿大卫生部批准在加拿大商业化以及如果该产品获得批准，KYE能否在加拿大成功商业化；

•

KYE的NDS是否将AGAMREE商业化®在加拿大将获得批准；

•

现在FIRDAPSE®已在日本获批商业化并上市，Dydo是否会在日本成功商业化该产品；

•

FIRDAPSE对销售的影响®如果在加拿大购买一种氨苯丙啶产品在美国使用；

•

是否有任何努力我们承担扩大FIRDAPSE的覆盖范围®和AGAMREE®进入其他全球区域将获得成功；

•

由于网络攻击或网络入侵导致的系统故障或安全或数据泄露，包括勒索软件、网络钓鱼攻击和其他恶意入侵，无论是直接发生在我们身上还是通过第三方间接发生；和

•

我们有能力增强我们的系统、流程和程序，以适当支持我们业务日益增长的复杂性和规模。

我们目前的计划和目标是基于与FIRDAPSE持续商业化相关的假设®，AGAMREE®，和FYCOMPA®，以及关于我们寻求收购或许可其他产品的计划。尽管我们认为我们的假设是合理的，但我们的任何假设都可能被证明是不准确的。考虑到我们在此所做的前瞻性陈述中固有的重大不确定性，这些陈述仅反映了我们截至本报告发布之日的观点，您不应过分依赖此类陈述。我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

项目3。关于市场风险的定量和定性披露

市场风险是指利率、外汇汇率和大宗商品价格波动导致市场风险敏感工具价值变动的风险。这些因素的变化可能会导致我们的经营业绩和现金流出现波动。

我们的利率风险敞口目前仅限于我们不时投资于高流动性货币市场基金和美国国债的现金和现金等价物。我们投资活动的首要目标是保存我们的资本，为收购和运营提供资金。我们还寻求在不承担重大风险的情况下从我们的投资中获得最大收益。我们在投资组合中不使用衍生金融工具。我们的现金和投资政策比其他投资组合考虑更强调流动性和本金保值。

项目4。控制和程序

我们在包括我们的首席执行官和首席财务官在内的管理层的监督和参与下，对经修订的1934年《证券交易法》（《交易法》）第13a-15（e）条和第15d-15（e）条所定义的披露控制和程序的设计和运作的有效性进行了评估。基于此类评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2025年6月30日，我们的披露控制和程序是有效的，以确保我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求我们披露的信息在SEC规则和条例规定的时间段内得到记录、处理、汇总或报告，并包括旨在确保我们在此类报告中要求披露的信息得到积累并传达给管理层的控制和程序，包括我们的首席执行官和首席财务官，以允许及时做出有关所需披露的决定。

截至2025年6月30日止三个月，我们的内部控制或其他可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的因素没有发生变化。

第二部分。其他信息

项目1。法律程序

第四款专利诉讼

其他诉讼

我们可能会不时卷入日常业务过程中产生的法律诉讼。除上述情况外，我们认为目前没有任何未决诉讼可能单独或总体上对我们的经营业绩、财务状况或现金流量产生重大不利影响。

项目1a。风险因素

有许多因素影响我们的业务、我们的财务状况以及我们的经营结果。除了这份季度报告中列出的信息外，您还应该仔细阅读并考虑“第1a项。第一部分中的“风险因素”，以及“第7项。管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”，见我们向SEC提交的关于表格10-K的2024年年度报告的第二部分，其中包含对可能导致我们在未来期间的实际运营结果与当前预期或期望的结果存在重大差异的重要因素的描述。

关税可能会对我们的业务产生不利影响。

美国总统唐纳德·特朗普和商务部长霍华德·卢特尼克最近各自表示计划通过关税对药品进口征税。为推进这一目标，2025年4月16日，美国商务部在联邦登记处张贴通知，宣布将根据经修订的1962年《贸易扩展法》第232条开始调查“以确定药品和药品成分进口对国家安全的影响”，其结果可能导致对药品进口征收关税。

我们从美国和外国供应商采购我们的活性药物成分和成品药丸。此外，我们目前采购AGAMREE®Santhera的供应，同时努力建立我们自己的制造商，也采购FYCOMPA®卫材至少到2029年底的供应，这两种供应均来自美国以外的制造商如果关税使从某些司法管辖区购买材料站不住脚，我们可能需要从其他来源获得材料，如果可能，这也可能增加我们的成本，并推迟我们计划的临床试验和生产我们的产品和候选产品。最后，其他国家推出的报复性关税可能会影响我们的产品在美国以外的销售。任何这些因素都可能对我们的财务状况或经营业绩产生不利影响。

药品的最惠国待遇（MFN Pricing）可能会对我们的业务产生不利影响。

特朗普政府讨论了其他国家药品定价可能被用于为在美国销售的药品定价的可能性。近日，特朗普总统致函17家主要制药公司，提出了一份要求清单，其中包括向所有提供给医疗补助参保人的药品进行最惠国定价。他在信中表示，他希望公司保证Medicaid、Medicare和商业市场保险公司为所有新药支付这样的价格，他给了这些公司60天的时间来遵守。

无法保证这些规则如果被采纳，可能会对我们的财务状况和经营业绩产生什么影响。

项目2。未登记的股权证券销售和收益使用

发行人购买股本证券

2021年3月，我们的董事会批准了一项股票回购计划，根据《证券法》第10b-18条规定的回购计划（“股票回购计划”），授权回购最多4000万美元的普通股。股份回购计划于2021年3月22日开始，于2025年3月到期。截至二零二五年六月三十日及二零二四年六月三十日止三个月及六个月期间，分别无购回股份。

项目3。高级证券违约

没有。

项目4。矿山安全披露

不适用。

项目5。其他信息

没有。

项目6。展览


10.1	Santhera Pharmaceuticals（Schweiz）AG与公司于2025年5月22日签署并交付的许可和合作协议第1号修正案（某些已识别信息已被排除在本次展览之外，因为这两个信息（i）都不重要，并且（ii）如果公开披露将具有竞争性危害）

31.1	根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席执行官进行认证

31.2	根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席财务官进行认证

32.1	根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行官进行认证

32.2	根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席财务官进行认证

101.INS	内联XBRL实例文档–实例文档不会出现在交互式数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入到内联XBRL文档中

101.SCH	内嵌XBRL分类法扩展架构，具有嵌入式linkbase文档

104	封面页交互式数据文件（格式为内联XBRL，包含在附件 101中）

签名

根据1934年《证券交易法》，注册人已安排由以下签署人代表其签署本报告，并因此获得正式授权。


Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

签名：		/s/Michael W. Kalb
		Michael W. Kalb
		执行副总裁兼首席财务官

日期：2025年8月6日