文件
福泰制药报告2025年第二季度财务业绩
—总营收29.6亿美元，较2024年Q2增长12%；重申2025年全年财务指引，包括营收指引11.85至120亿美元—
—持续强劲的执行CASGEVY®，ALYFTREK®和JOURNAVX®发射—
—通过关键开发快速推进下一波临床项目，DPN用苏泽曲嗪，T1D用齐米司来赛，IgAN和pMN用波韦西西普，AMKD用伊奈沙普林—
—首席科学官（CSO）医学博士David Altshuler宣布，他打算于2026年8月1日退休；作为计划过渡的一部分，全球研究高级副总裁Mark Bunnage，D.Phil.将担任CSO，自2026年2月1日起生效—
波士顿--Vertex Pharmaceuticals Incorporated（纳斯达克：VRTX）今天公布了截至2025年6月30日的第二季度合并财务业绩，并重申了2025年全年财务指引。
“由于我们推出的三个产品—— ALYFTREK、JOURNAVX和CASGEVY ——以及我们临床项目的持续推进，以及我们的贡献，以及我们的临床项目的持续推进，福泰制药实现了强劲的季度收入增长，”福泰制药首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani医学博士表示。“随着我们进入下半年，我们专注于扩大在囊性纤维化领域的领导地位，执行上市，推进管道，并为提交和在其他疾病领域的商业化做准备。”Kewalramani博士补充说：“我要对大卫在过去13年中非凡的科学视野和耐心的影响深表感谢。作为CSO，David通过发现、开发和批准四种CF药物、我们开创性的CRISPR/Cas9基因编辑疗法以及我们的新型非阿片类疼痛药物，一直在掌舵。作为计划过渡的一部分，我很高兴现任高级副总裁兼全球研究主管Mark Bunnage将成为下一任CSO。他是一位在公司长期任职的世界级科学家，为我们的研发成功做出了巨大贡献，自2016年起与大卫一起工作，并自2024年3月起领导发现研究。马克是推动下一波创新浪潮的理想领导者。”
2025年第二季度业绩
总收入与2024年第二季度相比增长12%至29.6亿美元，这主要是由于囊性纤维化（CF）疗法的持续表现以及三个正在推出的早期贡献。在美国，总收入增长14%至18.5亿美元，原因是患者需求持续强劲，以及与去年相比毛净比有利。在美国以外地区，由于多个地区的强劲表现，总收入增长8%至11.2亿美元。
合并GAAP和Non-GAAP研发、收购IPR & D和SG & A费用分别为14亿美元和12亿美元，而2024年第二季度分别为58亿美元和54亿美元。减少的主要原因是，2024年第二季度发生了与福泰制药收购Alpine Immune科学相关的44亿美元收购IPR & D（AIPR & D）费用，部分被支持多个中后期临床开发项目的持续研发投资以及支持JOURNAVX上市的商业投资增加所抵消。
GAAP和非GAAP有效税率分别为19.5%和19.4%，而2024年第二季度则分别为（6.0）%和（10.0）%。2024年第二季度，福泰制药报告税前亏损，原因是与Alpine收购相关的不可扣除的AIPR & D费用的影响。
GAAP和Non-GAAP净收入分别为10亿美元和12亿美元，而2024年第二季度的净亏损分别为36亿美元和33亿美元，考虑到2024年第二季度Alpine AIPR & D费用的影响。
现金、现金等价物和有价证券总额截至2025年6月30日，这一数字为120亿美元，而截至2024年12月31日，这一数字为112亿美元。该增长主要是由于经营活动产生的现金流，部分被根据股票回购计划回购福泰制药的普通股和缴纳所得税所抵消。
2025年全年财务指导
福泰制药今天重申了其2025年全年财务指引，其中收入指引为118.5亿美元至120亿美元，这假设CF持续增长，包括ALYFTREK在全球的推出；CASGEVY在多个地区的持续采用；以及美国推出JOURNAVX的早期贡献。福泰制药还重申了其对GAAP和Non-GAAP合并研发、AIPR & D以及SG & A费用的指导，其中包括对多个中后期临床开发项目和商业能力的持续投资的预期，以及约1亿美元的AIPR & D费用。此外，福泰制药重申20.5-21.5 %的非GAAP有效税率指引。随着最近根据H.R.1颁布的税收立法，福泰制药目前预计其2025年非GAAP有效税率不会发生重大变化。该财务指导意见还包括基于目前已知的关税税率和法规的2025年关税产生的非实质性成本影响。
福泰制药的财务指导意见摘要如下：
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当前2025财年 |
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上一财年2025 |
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| 总收入 |
不变 |
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11.85至120亿美元 |
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| 合并GAAP研发、AIPR & D和SG & A费用* |
不变 |
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5.55至57亿美元 |
| 合并非GAAP研发、AIPR & D和SG & A费用* |
不变 |
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4.9至50亿美元 |
| 非美国通用会计准则有效税率 |
不变 |
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20.5%至21.5% |
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*合并的GAAP研发、AIPR & D和SG & A费用与合并的非GAAP研发、AIPR & D和SG & A费用指引之间的差异主要与6.5亿美元至7亿美元的股票薪酬费用有关。
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| **合并GAAP和Non-GAAP研发、AIPR & D和SG & A费用指引包括约1亿美元的AIPR & D费用。 |
主要业务亮点
已上市产品
囊性纤维化（CF）产品组合
福泰制药致力于发现和开发治疗CF根本原因的药物已有20多年的历史。福泰制药 CFTR调节剂可以治疗核心市场近95%的CF患者，并被批准用于年仅一个月大的患者。ALYFTREK是最新上市的CFTR调节剂，在美国、英国（U.K.）、欧洲和加拿大被批准用于治疗6岁及以上的患者。福泰制药预计，通过新的批准和报销协议、更年轻患者的治疗、生存率的提高以及向更多地区的扩张，服用其药物的CF患者人数将继续增长。近期和预期的进展包括：
•福泰制药获得欧盟委员会批准ALYFTREK，这是一种每日一次的同类下一种联合CFTR调节剂，用于治疗6岁及以上的CFF患者，这些患者在CFTR基因中至少有一个F508del突变或另一个响应性突变。德国和丹麦符合条件的患者已经可以使用ALYFTREK，福泰制药预计爱尔兰符合条件的患者将在未来几周内可以使用。福泰制药继续与更多欧盟成员国的报销机构合作，以确保尽快为所有符合条件的患者提供服务。此外，福泰制药与National Health服务（NHS）England就符合条件的CF患者使用ALYFTREK签订了报销协议。
•今年7月，福泰制药获得加拿大卫生部的ALYFTREK批准，用于治疗6岁及以上、在囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中具有至少一个F508del突变或另一个响应性突变的CF患者。福泰制药正在努力确保加拿大符合条件的患者的报销。
•瑞士、澳大利亚和新西兰正在对ALYFTREK进行监管审查。
CASGEVY用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）
CASGEVY是一种非病毒，前活体，CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法用于符合条件的SCD或TDT患者，已证明可减少或消除SCD患者的血管闭塞危机（VOCs）和TDT患者的输血需求。CASGEVY在美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯王国（KSA）、巴林王国（巴林）、卡塔尔、加拿大、瑞士和阿拉伯联合酋长国（阿联酋）被批准用于治疗SCD和TDT。这些国家总共有6万多名符合条件的患者，其中北美和欧洲约有3.7万人，中东超过2.3万人。近期亮点包括：
•通过报销协议，福泰制药已确保10个国家符合条件的SCD和TDT患者获得准入。最近有偿还协议的国家包括北爱尔兰、苏格兰和丹麦。福泰制药继续与全球政府和报销机构合作，以确保符合条件的患者能够获得治疗。
•福泰制药已实现其在全球激活超过75个授权治疗中心（ATC）的目标。全球范围内，自上市以来至2025年6月30日，约有115名患者进行了首次细胞采集，29名患者接受了CASGEVY的输注，其中16名于2025年第二季度输注。
JOURNAVX（suzetrigine）治疗中度至重度急性疼痛
JOURNAVX是一种一流的、口服的、选择性的、非阿片类的NAV1.8疼痛信号抑制剂，在美国被批准用于治疗中度至重度急性疼痛。
•自JOURNAVX于3月初至7月中旬在药店上市以来，已有超过110,000份针对JOURNAVX的处方在不同的急性疼痛情况下在医院和零售环境中书写和填写，这与JOURNAVX的广泛标签一致。
•截至7月中旬，在商业和政府支付者中，已有近1.5亿个人覆盖了JOURNAVX的访问权限，几乎占美国覆盖生命的一半。这包括与三家大型国家药房福利管理机构（PBM）中的两家达成正式覆盖协议，以及在16个州医疗补助计划内不受限制地获得服务。福泰制药预计，在2025年期间，对JOURNAVX的访问将继续扩大。
•福泰制药的目标150个大型医疗保健系统中有50多个以及2000个目标机构的500多家单体医院已将JOURNAVX添加到处方集、协议或订单集中。福泰制药现已与美国两家最大的团购组织签订了全国团购协议。
选择临床阶段研发管线
囊性纤维化
•福泰制药正在完成针对较年轻年龄组的3期研究，以扩展TRIKAFTA/KAFTRIO和ALYFTREK标签，并能够更早地治疗患有CF的儿童。福泰制药最近完成了一项针对2至5岁儿童的ALYFTREK全球研究的入组。
•福泰制药正按计划完成VX-828的健康志愿者研究，VX-828是每天一次的下一代3.0校正器，并在今年将VX-828组合推进为CF队列。
•独立数据监测委员会（IDMC）已完成对雾化CFTR mRNA疗法VX-522的审查，并支持重启1/2期研究。福泰制药预计将在近期内恢复该研究的多次递增剂量（MAD）部分的给药。
镰状细胞病与输血依赖性β地中海贫血
•福泰制药已在CASGEVY的两项全球3期研究中完成了5至11岁SCD或TDT儿童的入组，并有望在2025年下半年完成给药。
•福泰制药继续推进CASGEVY更温和调理的临床前资产，这可以扩大符合条件的患者群体。
急性疼痛
•福泰制药公布了其2期安慰剂对照剂量范围研究的结果，该研究评估了VX-993（一种在研选择性NAV1.8疼痛信号抑制剂）在治疗拇囊炎切除手术后急性疼痛中的安全性和有效性。与安慰剂相比，VX-993治疗未导致0-48小时疼痛强度差异的时间加权总和（SPID48）的主要终点有统计学意义的改善。VX-993总体安全且耐受性良好。基于这些结果，福泰制药将不会进一步推进VX-993作为急性疼痛的单一疗法。
外周神经性疼痛（PNP）
•在一项suzetrigine的3期关键试验中，福泰制药继续招募糖尿病周围神经病变（DPN）患者并对其给药。美国食品药品监督管理局（FDA）已在PNP领域授予舒曲嗪快速通道认定，在DPN领域授予突破性疗法认定。
•作为与FDA结束第2阶段讨论的一部分，该机构表示，他们目前看不到获得广泛PNP标签的途径。因此，福泰制药将不会启动3期腰骶神经根病（LSR）研究，而是将DPN作为第一个PNP适应症优先考虑，并在近期开始第二个DPN 3期研究。福泰制药预计将于明年年底完成这两项DPN 3期研究的注册。随着时间的推移，福泰制药将继续与FDA合作，扩大DPN适应症，以包括额外的神经性疼痛情况，并评估获得广泛PNP标签的潜在途径。
•福泰制药继续在VX-993口服制剂治疗DPN的2期研究中招募和给药患者。
1型糖尿病（T1D）
福泰制药正在为患有T1D的患者评估干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，目标是开发一种潜在的一次性功能性治愈这种疾病的方法。
•福泰制药正在按计划完成zimislecel在近期内用于严重低血糖事件和低血糖意识受损的T1D患者的1/2/3期全球研究的3期部分的入组和给药。福泰制药预计zimislecel将于2026年提交全球监管文件。
•Zimislecel已获得美国食品和药物管理局授予的再生医学高级疗法（RMAT）和快速通道指定、EMA授予的优先药物（PRIME）指定，并已获得英国药品和保健品监管机构（MHRA）授予的创新许可和准入途径（ILAP）下的创新护照。
•福泰制药在美国糖尿病协会的口头报告中宣布了zimislecel的1/2/3期临床试验的1/2期部分的积极结果85第Scientific Sessions and simultaneously published these data in the新英格兰医学杂志。在一次输液中接受全剂量并被跟踪至少一年的所有12名参与者：
◦展示了与葡萄糖反应性内源性C肽生产的植入，在随访期间具有持久性；
◦达到HBA1c < 7%、时间在> 70%范围的ADA/EASD推荐目标，且第90天起无SHE；
◦外源性胰岛素使用减少（每日胰岛素剂量平均减少：92%），10/12（83%）在第12个月不再需要外源性胰岛素；和
◦达到HBA1c < 7% SHE消除的1/2期主要终点。
•福泰制药正在开展研究阶段的项目，以评估可以为T1D患者提供变革性益处并减少或消除对标准免疫抑制方案的需求的其他方法。这些方法包括改进免疫抑制、基因编辑和新型免疫保护来封装胰岛细胞。
IgA肾病（IGAN）、原发性膜性肾病（PMN）等B细胞驱动疾病
福泰制药正在研发povetacicept，这是一种BAFF和APRIL细胞因子的双重拮抗剂，在多种B细胞驱动疾病的发病机制中发挥关键作用。Povetacicept代表了一种潜在的同类最佳的方法来治疗IgAN和pMN，并具有管道在产品中的潜力。
•povetacicept在IgAN患者中的全球3期RAINIER试验在第二季度完成了中期分析队列的入组。一旦这个队列达到36周的治疗时间，将进行中期分析，如果结果支持，有可能在2026年上半年在美国申请加速批准。福泰制药预计今年将完成全面学习的招生。支持推出povetacicept用于家庭自主给药的研究正在顺利进行中。
•基于RBY-3研究中2期结果的强度，福泰制药完成了与FDA的2期会议结束，并与该机构就pMN中的关键开发计划达成协议。福泰制药有望在今年晚些时候启动povetacicept在pMN患者中的2/3期试验。
•此外，福泰制药已优先考虑全身性重症肌无力（GMG）和温性自身免疫性溶血性贫血（WAIHA）作为波韦西普的下一个潜在适应症。其他RUBY-3和RUBY-4适应症被取消优先级。仅在美国和欧洲，就有大约：30万人确诊为IgAN，15万人确诊为pMN，17.5万人确诊为gMG，3.5万人确诊为原发性wAIHA。
•福泰制药于今年6月与小野制药株式会社就波韦塔西普在日本和韩国的开发和商业化签订了独家合作和许可协议。这一合作伙伴关系在去年1月宣布与再鼎医药建立合作伙伴关系而开启的地域扩张势头的基础上进一步扩大。
APOL1介导的肾病（AMKD）
福泰制药发现并推进了APOL1功能的多种口服、小分子抑制剂，开创了一类针对这种遗传性肾脏疾病根本原因的新药。
•福泰制药有望在今年完成inaxaplin的AMPLITUDE2/3期试验的中期分析队列的入组。一旦这一队列接受了48周的治疗，福泰制药将进行预先计划的中期分析，如果结果是支持性的，则有可能在美国申请加速批准。该研究现已达到儿科入组的最低目标（10-17岁），并继续招募儿科和成人患者。
•美国医疗保险和医疗补助中心（CMS）最近更新了他们的诊断代码清单，称为ICD-10-CM代码，以包括APOL1介导的肾病（AMKD）的新代码。对于患者和医生来说，这代表着重大进展，因为新代码将能够更广泛地识别和诊断AMKD。
•福泰制药继续在AMKD和糖尿病或其他合并症患者中招募和给药inaxaplin的AMPLIFIED 2期研究患者，并有望在2025年底完成该研究的招募。
强直性营养不良1型（DM1）
福泰制药正在评估针对DM1根本原因的多种方法。福泰制药的先导方法VX-670是一种与环肽相连的寡核苷酸，它具有解决DM1根本原因的潜力。
•福泰制药继续招募和给药VX-670在DM1患者中进行的全球1/2期临床试验的MAD部分，该试验将评估安全性和有效性。福泰制药有望在2026年上半年完成该试验的入组和给药。
常染色体显性多囊肾病（ADPKD）
福泰制药正在开发可恢复变异多囊藻毒素1（PC1）蛋白功能的小分子校正剂，目标是解决ADPKD的根本原因。
•福泰制药完成了VX-407在健康志愿者中的1期研究。
•福泰制药有望在近期启动VX-407在PKD1基因中具有变异子集的患者中的2期概念验证研究，该基因编码PC1蛋白，估计高达总患者群体的~30,000（或高达~10%）。
额外的早期阶段研发计划
与其总体战略一致，福泰制药对其所有项目采取投资组合方法，在早期发展阶段的CF、SCD、TDT、Pain、AMKD、T1D、DM1和ADPKD中增加资产。此外，福泰制药正在研究有可能扩大其在现有疾病领域领导地位的临床前分子，包括针对改善zimislecel的免疫抑制、对CASGEVY进行更温和的调理以及在疼痛中抑制NaV1.7的资产。
非GAAP财务指标
在本新闻稿中，福泰制药的财务业绩和财务指导是根据美国公认会计原则（GAAP）并使用某些非GAAP财务指标提供的。特别是，非公认会计准则财务业绩和指引不包括在福泰制药的税前收入（亏损）中（i）基于股票的补偿费用，（ii）无形资产摊销费用，（iii）与公司战略投资的公允价值相关的损益，（iv）或有对价公允价值的增减，（v）与收购相关的成本，（vi）无形资产减值费用，以及（vii）其他调整。该公司的非美国通用会计准则财务业绩还从其所得税拨备中排除了与上述非美国通用会计准则调整税前收入（亏损）和某些离散项目相关的估计税收影响。这些结果不应被视为替代公司的GAAP结果，而是作为对根据GAAP提供的结果的补充。管理层认为，这些非公认会计准则财务指标有助于表明公司业务的基本趋势，对于将当前业绩与前期业绩进行比较非常重要，并提供有关公司财务状况的额外信息，公司认为这些信息有助于了解其正在进行的业务。管理层还使用这些非GAAP财务指标来建立内部和外部沟通的预算和运营目标，以管理公司的业务并评估其业绩。该公司对非GAAP财务指标的计算可能与其他公司使用的计算有所不同。所附财务信息中包含GAAP财务业绩与非GAAP财务业绩的对账。
该公司提供有关合并研发、AIPR & D和SG & A费用以及基于非公认会计原则的有效税率的指导。除非另有说明，有关合并研发、AIPR & D和SG & A费用的指导意见不包括与任何潜在的未来业务发展交易相关的估计，包括合作、资产收购和/或第三方知识产权许可。该公司没有就其GAAP有效税率提供指导，因为它无法合理确定地预测与基于股票的薪酬相关的超额税收优惠的影响以及某些离散项目的可能性，这可能是重大的。
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
合并损益表（亏损）
（未经审计，单位：百万，每股金额除外）
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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2025 |
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2024 |
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2025 |
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2024 |
| 收入： |
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| 产品收入，净额 |
$ |
2,944.0 |
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$ |
2,645.6 |
|
|
$ |
5,704.2 |
|
|
$ |
5,336.2 |
|
|
其他收入
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20.7 |
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— |
|
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30.7 |
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|
— |
|
| 总收入 |
2,964.7 |
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|
2,645.6 |
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5,734.9 |
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5,336.2 |
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| 费用和支出 |
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| 销售成本 |
407.5 |
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371.9 |
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770.5 |
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|
714.5 |
|
| 研发费用 |
978.4 |
|
|
966.6 |
|
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1,958.1 |
|
|
1,755.7 |
|
| 获得的在研研发费用 |
2.2 |
|
|
4,449.1 |
|
|
22.0 |
|
|
4,525.9 |
|
| 销售、一般和管理费用 |
424.6 |
|
|
372.2 |
|
|
821.0 |
|
|
714.9 |
|
| 无形资产减值费用 |
— |
|
|
— |
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379.0 |
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— |
|
| 或有对价公允价值变动 |
0.9 |
|
|
0.5 |
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3.1 |
|
|
0.4 |
|
| 总费用和支出 |
1,813.6 |
|
|
6,160.3 |
|
|
3,953.7 |
|
|
7,711.4 |
|
| 运营收入（亏损） |
1,151.1 |
|
|
(3,514.7) |
|
|
1,781.2 |
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(2,375.2) |
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| 利息收入 |
122.4 |
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|
156.5 |
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243.3 |
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337.7 |
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| 利息支出 |
(3.7) |
|
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(9.9) |
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(6.7) |
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(20.3) |
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| 其他收入（费用），净额 |
13.2 |
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|
(23.1) |
|
|
(4.4) |
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(54.3) |
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| 所得税拨备前收入（亏损） |
1,283.0 |
|
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(3,391.2) |
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|
2,013.4 |
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|
(2,112.1) |
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| 准备金 |
250.1 |
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|
202.4 |
|
|
334.2 |
|
|
381.9 |
|
| 净收入（亏损） |
$ |
1,032.9 |
|
|
$ |
(3,593.6) |
|
|
$ |
1,679.2 |
|
|
$ |
(2,494.0) |
|
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| 每股普通股净收益（亏损）： |
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| 基本 |
$ |
4.02 |
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|
$ |
(13.92) |
|
|
$ |
6.54 |
|
|
$ |
(9.66) |
|
| 摊薄 |
$ |
3.99 |
|
|
$ |
(13.92) |
|
|
$ |
6.48 |
|
|
$ |
(9.66) |
|
| 每股计算中使用的股份： |
|
|
|
|
|
|
|
| 基本 |
256.7 |
|
|
258.1 |
|
|
256.8 |
|
|
258.1 |
|
| 摊薄 |
258.9 |
|
|
258.1 |
|
|
259.2 |
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258.1 |
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated
总收入
（未经审计，单位：百万）
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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2025 |
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2024 |
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2025 |
|
2024 |
| TRIKAFTA/KAFTRIO |
$ |
2,551.1 |
|
|
$ |
2,449.2 |
|
|
$ |
5,086.6 |
|
|
$ |
4,932.8 |
|
| ALYFTREK |
156.8 |
|
|
— |
|
|
210.7 |
|
|
— |
|
| 其他产品收入（1） |
236.1 |
|
|
196.4 |
|
|
406.9 |
|
|
403.4 |
|
| 产品收入，净额 |
2,944.0 |
|
|
2,645.6 |
|
|
5,704.2 |
|
|
5,336.2 |
|
|
其他收入
|
20.7 |
|
|
— |
|
|
30.7 |
|
|
— |
|
| 总收入 |
$ |
2,964.7 |
|
|
$ |
2,645.6 |
|
|
$ |
5,734.9 |
|
|
$ |
5,336.2 |
|
1:在截至2025年6月30日的三个月和六个月中，“其他产品收入”分别包括来自CASGEVY的3040万美元和4460万美元，以及来自JOURNAVX的1200万美元和1330万美元。在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，这些产品没有收入。其余“其他产品收入”与我们的其他CF产品KALYDECO、ORKAMBI和SYMDEKO/SYMKEVI相关。
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
GAAP与非GAAP财务信息的对账
（未经审计，单位：百万，百分比除外）
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截至6月30日的三个月， |
|
截至6月30日的六个月， |
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2025 |
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2024 |
|
2025 |
|
2024 |
|
GAAP销售成本
|
$ |
407.5 |
|
|
$ |
371.9 |
|
|
$ |
770.5 |
|
|
$ |
714.5 |
|
| 基于股票的补偿费用 |
(2.5) |
|
|
(1.8) |
|
|
(5.1) |
|
|
(3.6) |
|
| 无形资产摊销费用 |
(5.1) |
|
|
(5.1) |
|
|
(10.1) |
|
|
(10.1) |
|
|
非公认会计原则销售成本
|
$ |
399.9 |
|
|
$ |
365.0 |
|
|
$ |
755.3 |
|
|
$ |
700.8 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| GAAP研发费用 |
$ |
978.4 |
|
|
$ |
966.6 |
|
|
$ |
1,958.1 |
|
|
$ |
1,755.7 |
|
| 基于股票的补偿费用 |
(99.6) |
|
|
(97.1) |
|
|
(199.7) |
|
|
(216.5) |
|
| 无形资产摊销费用 |
(0.7) |
|
|
— |
|
|
(1.3) |
|
|
— |
|
| 购置相关成本（2） |
— |
|
|
(172.3) |
|
|
— |
|
|
(172.3) |
|
| 非美国通用会计准则研发费用 |
$ |
878.1 |
|
|
$ |
697.2 |
|
|
$ |
1,757.1 |
|
|
$ |
1,366.9 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| 获得的在研研发费用 |
$ |
2.2 |
|
|
$ |
4,449.1 |
|
|
$ |
22.0 |
|
|
$ |
4,525.9 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| GAAP销售、一般和管理费用 |
$ |
424.6 |
|
|
$ |
372.2 |
|
|
$ |
821.0 |
|
|
$ |
714.9 |
|
| 基于股票的补偿费用 |
(65.2) |
|
|
(55.3) |
|
|
(128.6) |
|
|
(126.0) |
|
| 购置相关成本（2） |
— |
|
|
(36.5) |
|
|
— |
|
|
(36.5) |
|
| 非美国通用会计准则销售、一般和管理费用 |
$ |
359.4 |
|
|
$ |
280.4 |
|
|
$ |
692.4 |
|
|
$ |
552.4 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| 合并非GAAP研发、AIPR & D和SG & A费用 |
$ |
1,239.7 |
|
|
$ |
5,426.7 |
|
|
$ |
2,471.5 |
|
|
$ |
6,445.2 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| GAAP其他收入（费用），净额 |
$ |
13.2 |
|
|
$ |
(23.1) |
|
|
$ |
(4.4) |
|
|
$ |
(54.3) |
|
| 战略投资公允价值（增加）减少额 |
(5.4) |
|
|
12.7 |
|
|
9.6 |
|
|
39.7 |
|
| 非美国通用会计准则其他收入（费用），净额 |
$ |
7.8 |
|
|
$ |
(10.4) |
|
|
$ |
5.2 |
|
|
$ |
(14.6) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| GAAP所得税拨备 |
$ |
250.1 |
|
|
$ |
202.4 |
|
|
$ |
334.2 |
|
|
$ |
381.9 |
|
| 税收调整（3） |
32.1 |
|
|
98.2 |
|
|
192.2 |
|
|
179.8 |
|
| 非公认会计原则所得税准备金 |
$ |
282.2 |
|
|
$ |
300.6 |
|
|
$ |
526.4 |
|
|
$ |
561.7 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| GAAP有效税率 |
19.5 |
% |
|
(6.0) |
% |
|
16.6 |
% |
|
(18.1) |
% |
| 非美国通用会计准则有效税率 |
19.4 |
% |
|
(10.0) |
% |
|
19.1 |
% |
|
(37.3) |
% |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
GAAP与非GAAP财务信息的对账（续）
（未经审计，单位：百万，每股金额除外）
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
截至6月30日的三个月， |
|
截至6月30日的六个月， |
|
2025 |
|
2024 |
|
2025 |
|
2024 |
| GAAP营业收入（亏损） |
$ |
1,151.1 |
|
|
$ |
(3,514.7) |
|
|
$ |
1,781.2 |
|
|
$ |
(2,375.2) |
|
| 基于股票的补偿费用 |
167.3 |
|
|
154.2 |
|
|
333.4 |
|
|
346.1 |
|
| 无形资产减值费用 |
— |
|
|
— |
|
|
379.0 |
|
|
— |
|
| 无形资产摊销费用 |
5.8 |
|
|
5.1 |
|
|
11.4 |
|
|
10.1 |
|
| 或有对价公允价值增加 |
0.9 |
|
|
0.5 |
|
|
3.1 |
|
|
0.4 |
|
| 购置相关成本（2） |
— |
|
|
208.8 |
|
|
— |
|
|
208.8 |
|
| Non-GAAP营业收入（亏损） |
$ |
1,325.1 |
|
|
$ |
(3,146.1) |
|
|
$ |
2,508.1 |
|
|
$ |
(1,809.8) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| GAAP净收入（亏损） |
$ |
1,032.9 |
|
|
$ |
(3,593.6) |
|
|
$ |
1,679.2 |
|
|
$ |
(2,494.0) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| 基于股票的补偿费用 |
167.3 |
|
|
154.2 |
|
|
333.4 |
|
|
346.1 |
|
| 无形资产减值费用 |
— |
|
|
— |
|
|
379.0 |
|
|
— |
|
| 无形资产摊销费用 |
5.8 |
|
|
5.1 |
|
|
11.4 |
|
|
10.1 |
|
| 战略投资公允价值（增加）减少额 |
(5.4) |
|
|
12.7 |
|
|
9.6 |
|
|
39.7 |
|
| 或有对价公允价值增加 |
0.9 |
|
|
0.5 |
|
|
3.1 |
|
|
0.4 |
|
| 购置相关成本（2） |
— |
|
|
208.8 |
|
|
— |
|
|
208.8 |
|
| 税前收入的非公认会计原则调整总额 |
168.6 |
|
|
381.3 |
|
|
736.5 |
|
|
605.1 |
|
| 税收调整（3） |
(32.1) |
|
|
(98.2) |
|
|
(192.2) |
|
|
(179.8) |
|
| Non-GAAP净收入（亏损） |
$ |
1,169.4 |
|
|
$ |
(3,310.5) |
|
|
$ |
2,223.5 |
|
|
$ |
(2,068.7) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| 每股摊薄普通股净收益（亏损）： |
|
|
|
|
|
|
|
| 公认会计原则 |
$ |
3.99 |
|
|
$ |
(13.92) |
|
|
$ |
6.48 |
|
|
$ |
(9.66) |
|
| 非公认会计原则 |
$ |
4.52 |
|
|
$ |
(12.83) |
|
|
$ |
8.58 |
|
|
$ |
(8.02) |
|
| 稀释后每股计算中使用的股份： |
|
|
|
|
|
|
|
| 公认会计原则和非公认会计原则 |
258.9 |
|
|
258.1 |
|
|
259.2 |
|
|
258.1 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2:在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，“收购相关成本”主要与以现金结算的未归属阿尔派股权奖励相关的补偿费用有关。
3:在截至2025年6月30日和2024年6月30日的三个月和六个月中，“税收调整”包括与公司税前收入（亏损）的非公认会计准则调整相关的估计所得税，以及与基于股票的薪酬相关的超额税收优惠。
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
简明合并资产负债表
（未经审计，单位：百万）
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2025年6月30日 |
|
2024年12月31日 |
| 物业、厂房及设备 |
|
|
|
| 现金、现金等价物和有价证券 |
$ |
6,382.8 |
|
|
$ |
6,115.9 |
|
| 应收账款，净额 |
1,893.5 |
|
|
1,609.4 |
|
| 库存 |
1,499.3 |
|
|
1,205.4 |
|
| 预付费用及其他流动资产 |
652.3 |
|
|
665.7 |
|
| 流动资产总额 |
10,427.9 |
|
|
9,596.4 |
|
| 物业及设备净额 |
1,335.1 |
|
|
1,227.8 |
|
| 商誉和其他无形资产，净额 |
1,523.5 |
|
|
1,913.9 |
|
| 递延所得税资产 |
2,711.7 |
|
|
2,331.1 |
|
| 经营租赁资产 |
1,313.8 |
|
|
1,356.8 |
|
| 长期有价证券 |
5,645.9 |
|
|
5,107.9 |
|
| 其他长期资产 |
1,078.8 |
|
|
999.3 |
|
| 总资产 |
$ |
24,036.7 |
|
|
$ |
22,533.2 |
|
|
|
|
|
| 负债和股东权益 |
|
|
|
| 应付账款和应计费用 |
$ |
3,713.0 |
|
|
$ |
3,201.6 |
|
| 其他流动负债 |
425.4 |
|
|
363.0 |
|
| 流动负债合计 |
4,138.4 |
|
|
3,564.6 |
|
| 长期经营租赁负债 |
1,527.4 |
|
|
1,544.4 |
|
| 其他长期负债 |
1,195.5 |
|
|
1,014.6 |
|
| 股东权益 |
17,175.4 |
|
|
16,409.6 |
|
| 负债和股东权益总计 |
$ |
24,036.7 |
|
|
$ |
22,533.2 |
|
|
|
|
|
| 已发行普通股 |
256.3 |
|
|
256.9 |
|
关于福泰制药
福泰制药是一家全球性的生物技术公司，致力于投资于科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。该公司已经批准了治疗多种慢性、缩短寿命的遗传疾病——囊性纤维化、镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血——的根本原因的药物，并继续推进这些疾病的临床和研究项目。福泰制药还在其他严重疾病领域拥有一系列研究疗法的强大临床管道，该公司对因果人类生物学有着深刻的洞察力，包括急性和神经病理性疼痛、1型糖尿病、APOL1介导的肾脏疾病、IgA肾病、原发性膜性肾病、常染色体显性多囊肾病和1型强直性营养不良。
福泰制药成立于1989年，全球总部位于波士顿，国际总部位于伦敦。此外，该公司在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发基地和商业办事处。福泰制药一直被公认为业内最佳工作场所之一，包括连续14年入选《科学》杂志的Top Employers榜单以及《财富》杂志的100家最佳工作公司之一。如需公司更新并了解有关福泰制药创新历史的更多信息，请访问www.vrtx.com或在LinkedIn、Facebook、Instagram、YouTube和Twitter/X上关注我们。
关于前瞻性陈述的特别说明
本新闻稿包含受风险、不确定性和其他因素影响的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述均为可被视为前瞻性陈述的陈述，包括关于福泰制药和福泰制药高级管理团队成员的意图、信念或当前期望的所有陈述。前瞻性陈述不纯粹是历史性的，可能伴随着“预期”、“可能”、“预测”、“预期”、“打算”、“计划”、“可能”、“相信”、“寻求”、“估计”等类似含义的词语和术语。此类声明包括但不限于Kewalramani博士在本新闻稿中的声明、提供的有关未来财务业绩和运营的信息、标题为“2025年全年财务指导”的部分以及有关（i）对福泰制药在CF领域持续增长的预期的声明，包括通过新的批准和报销增加服用其药物的CF患者数量、治疗更年轻的患者、提高生存率以及扩展到更多地区，（ii）对在爱尔兰和其他欧盟成员国获得ALYFTREK的预期，（iii）对预期益处、商业推出进展以及获得CASGEVY的信念，（iv）对JOURNAVX治疗中度至重度急性疼痛的潜在益处的期望，包括对JOURNAVX的有效性和安全性的期望，认为JOURNAVX有潜力在不受阿片类药物和其他可用药物限制的情况下提供有效的疼痛缓解，对商业推出进展的期望以及JOURNAVX的准入将在整个2025年继续扩大，（v）期望扩大TRIKAFTA/KAFTRIO和ALYFTREK的标签，并使CF儿童能够更早治疗，（vi）期望在今年完成VX-828组合进入CF患者的健康志愿者研究并将VX-828组合推进到CF队列，（vii）期望在近期内恢复VX-522的1/2期研究的MAD部分的给药，（viii）对福泰制药的SCD和TDT计划的期望，包括关于在2025年下半年完成CASGEVY的两项3期研究的给药，以及关于CASGEVY更温和的调理以扩大符合条件的患者群体，（ix）我们计划不推进VX-993作为急性疼痛的单一疗法，（x）计划开始第二个DPN 3期研究，预计在明年年底完成两个DPN 3期研究的注册，并期望随着时间的推移与FDA合作扩大DPN适应症并包括额外的PNP条件，（xi）对VX-993口服制剂在DPN中的2期研究的期望，（xii）对评估zimislecel在T1D中的关键研究的期望，包括
期望在近期内完成入组和给药并提交全球监管备案，期望和计划寻求标准免疫抑制方案的更多方法，（xiii）对povetacicept的期望，包括对其潜在益处和治疗范围的信念、研究设计，以及对3期RAINIER研究的期望，包括计划在今年完成完整研究的入组并在结果支持的情况下于2026年申请潜在的加速美国监管批准，关于推动povetacicept在今年晚些时候进入pMN关键开发的期望和计划，对RUBY-4篮子研究的信念，（xiv）对AMKD AMPLITUDE试验的期望，包括对2025年下半年完成中期分析队列入组的期望，如果结果支持，则申请潜在的加速美国，（xv）对VX-670对DM1患者治疗的潜在益处和临床状态的信念，以及对2026年上半年完成入组和给药的期望，以及（xvi）对ADPKD计划的期望，包括VX-407的潜在好处，以及在短期内将VX-407推进到第二阶段概念验证研究的预期。虽然福泰制药认为本新闻稿中包含的前瞻性陈述是准确的，但这些前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的信念，存在许多风险和不确定性，可能导致实际事件或结果与此类前瞻性陈述中明示或暗示的存在重大差异。这些风险和不确定性包括（其中包括）公司对其2025年全年收入、费用和有效税率的预期可能不正确（包括因为公司基于其预期的一项或多项假设可能无法实现），我们可能无法成功地将ALYFTREK商业化作为治疗CF或JOURNAVX作为治疗急性疼痛的药物，外部因素可能对公司的业务或运营产生不同于公司目前预期的或更显着的影响，来自临床前测试或临床试验的数据，特别是如果基于有限的患者数量，可能无法表明最终结果或在预期的时间线上可用，公司试验的患者入组可能会延迟，公司可能无法从与第三方的合作中实现预期收益，公司开发计划的数据可能无法及时支持其潜在药物的注册或进一步开发，或者由于安全性、有效性或其他原因，以及预期的商业发布可能会延迟，如果它们发生的话。本新闻稿中的前瞻性陈述应与影响福泰制药业务的许多不确定性一起评估，特别是在“风险因素”标题下列出的那些风险以及福泰制药向SEC提交的定期报告中讨论的其他警示因素，包括福泰制药的10-K表格年度报告和10-Q表格季度报告以及8-K表格当前报告，所有这些都已向美国证券交易委员会（SEC）提交，可通过公司网站www.vrtx.com和SEC网站www.sec.gov查阅。你不应该过分依赖这些说法，或者所提供的科学数据。当有新的信息可用时，福泰制药不承担更新本新闻稿中包含的信息的任何义务。
电话会议和网络直播
该公司将于美国东部时间下午4：30召开电话会议和网络直播。如需接听电话，请拨打（833）630-2124（美国）或+ 1（412）317-0651（国际），并参考“福泰制药 2025年第二季度财报电话会议”。
电话会议将进行网络直播，可通过福泰制药网站www.vrtx.com的“投资者”部分访问网络直播的链接。为确保及时连接，建议参与者至少在预定的网络直播前15分钟注册。该公司的网站上将提供存档的网络广播。
（VRTX-E）
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