TONIX Pharmaceuticals HOLDING CORP. 8-K
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Tonix Pharmaceuticals报告2025年第一季度财务业绩和运营亮点
FDA PDUFA目标日期为2025年8月15日，用于TNX-102 SL治疗纤维肌痛；如果获得批准，TNX-102 SL将成为15年多来首个治疗纤维肌痛的新药
宣布TNX-1500 1期研究的阳性顶线结果，TNX-1500是一种正在开发的用于预防肾移植排斥和治疗自身免疫性疾病的下一代抗CD40L mAB候选药物
截至2025年3月31日报告的现金和现金等价物为1.317亿美元；当前现金足以为2026年第二季度的运营提供资金
新泽西州查塔姆，2025年5月12日（GLOBE NEWSWIRE）– Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.（纳斯达克：TNXP）（Tonix或该公司）是一家完全整合的生物制药公司，拥有已上市产品和一系列候选开发产品，今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并概述了近期的运营亮点。
“我们认为TNX-102 SL-（盐酸环苯扎普林舌下片）*有望成为患有纤维肌痛患者的一种新的治疗选择，”Tonix首席执行官、医学博士Seth Lederman表示。“TNX-102 SL将成为FDA批准的治疗纤维肌痛的一类新药的首个成员。TNX-102 SL是一种非阿片类镇痛剂，针对纤维肌痛的特征性睡眠紊乱，以改善纤维肌痛的广泛疼痛，同时也具有良好的耐受性。我们的重点继续放在即将于2025年8月15日发布的美国食品和药物管理局（FDA）处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期上，该法案决定对TNX-102 SL进行纤维肌痛管理的市场授权。我们正在为今年第四季度预期的产品发布建立我们的商业团队。Tonix相信，它有足够的现金来为这些关键里程碑之后的运营提供资金。”
Lederman博士继续说道：“除了TNX-102 SL治疗纤维肌痛之外，我们对我们管道中的持续成就感到鼓舞，包括TNX-1500的积极1期结果，这是一种正在开发的用于预防肾移植排斥的下一代抗CD40L FC修饰人源化单克隆抗体（MAB），以及TNX-801的临床前结果，这是一种正在开发的用于预防多痘和天花的活病毒疫苗。我们期待在2025年为这些有希望的项目中的每一个提供更多更新。”
重点调研产品候选者*--近期亮点
中枢神经系统（CNS）管道
TNX-102 SL（盐酸环苯扎普林舌下片）：5.6毫克，每日一次睡前小分子，用于治疗纤维肌痛（FM）——一种中枢作用、非阿片类镇痛药物。
| · | 2025年3月，Tonix宣布FDA将不要求召开咨询委员会会议来讨论公司TNX-102 SL用于治疗纤维肌痛的新药申请（NDA）。FDA此前于2024年授予TNX-102 SL快速通道指定，用于治疗纤维肌痛，这一指定旨在加快FDA对重要新药的审查，以治疗严重疾病并满足未满足的医疗需求。 |
| · | 2024年12月，TNX-102 SL治疗纤维肌痛的NDA被FDA接受，PDUFA目标日期为2025年8月15日。NDA基于TNX-102 SL在纤维肌痛中的两项3期研究，这些研究显示与纤维肌痛相关的慢性、广泛的疼痛在静态上显着减轻。TNX-102 SL通常耐受性良好，没有已知的成瘾性。如果获得FDA批准，TNX-102 SL将成为治疗纤维肌痛的一类叔胺三环类（TAT）非阿片类镇痛药物的首个成员，也是15年多来首个可用于治疗纤维肌痛的新药。在美国，纤维肌痛影响了超过1000万成年人，其中大多数是女性。 |
| · | 2025年4月，Tonix在德克萨斯州奥斯汀举行的美国疼痛医学学会（AAPM）2025年年会上展示了TNX-102 SL治疗的数据和分析以及对纤维肌痛的影响，海报展示题为“舌下含环苯扎普林（TNX-102 SL）治疗纤维肌痛：在两项随机、安慰剂对照试验中的疗效和安全性。” |
| · | 2025年3月，公司展示了TNX-102 SL治疗纤维肌痛的数据和分析以及在7第国际纤维肌痛争议大会，在奥地利维也纳举行，在题为“经粘膜舌下环苯扎普林（TNX-102 SL）治疗睡前纤维肌痛以靶向非修复性睡眠在两项双盲随机3期研究中显示出持久的疼痛减轻。” |
TNX-102 SL正在开发中，用于治疗急性应激反应（ASR）和急性应激障碍（ASD），以及预防创伤后应激障碍（PTSD）的发展
| · | 美国国防部资助的优化急性应激反应干预（OASIS）试验将由北卡罗来纳大学根据研究者发起的研究性新药（IND）申请进行。OASIS试验将检查TNX-102 SL的安全性和有效性，以减少机动车碰撞后急诊（ED）患者的不良创伤后神经精神后遗症。14天就寝时间TNX-102 SL将在机动车碰撞事故发生后立即进行给药和测试。该研究将测试TNX-102 SL针对创伤相关睡眠障碍的潜力，以及其促进ASR康复和预防PTSD的能力。该项目有可能为军事人员提供一种新的治疗方案，在战区创伤事件发生后的早期实施时，可以提高作战人员的表现和复原力。该研究预计将于2025年第二季度启动。 |
TNX-1300（重组双突变可卡因酯酶）：正在研究用于可卡因中毒的生物制剂
| · | 美国国立卫生研究院（NIH's National Institute of Drug Abuse，简称NIDA）此前授予Tonix一项约500万美元的合作协议赠款，以支持TNX-1300的开发。 |
| · | TNX-1300获得FDA突破性疗法认定。 |
| · | 该公司停止了入组，并终止了其TNX-1300双突变可卡因酯酶200mg的2期CATALYST研究，i.v。用于治疗可卡因中毒的解决方案候选产品，因为在这项基于急诊的研究中的注册比预计的要慢。该公司正在评估新的研究设计和新的终点，以进一步开发TNX-1300。CATALYST研究并未因安全性或有效性原因而中止。 |
免疫学管道
TNX-1500（抗CD40L FC修饰人源化单抗）：第三代抗CD40L单抗在研，用于预防器官移植排斥和治疗自身免疫性疾病。
| · | 2025年2月，Tonix公布了TNX-1500在健康参与者中的1期、单次递增剂量（SAD）首次人体试验的阳性顶线结果。1期试验的目标是评估静脉注射TNX-1500的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，以及支持计划在肾移植受者中进行的2期试验中的给药，等待与FDA达成一致。所有目标均已实现，支持进行2期试验。TNX-1500在10mg/kg和30mg/kg i.v.剂量下阻断了对试验抗原的一抗和二抗反应，显示10mg/kg和30mg/kg剂量的平均半衰期为34-38天（支持未来疗效试验的每月给药），并且通常具有良好的耐受性和良好的安全性。 |
| · | TNX-1500首次提出的适应症是预防接受肾移植的成年患者的器官排斥反应；但可能会有多个额外的适应症，包括治疗自身免疫性疾病。临床前研究表明，TNX-1500维持第一代单克隆抗体（MABs）的活性，但降低了血栓并发症的风险。药代动力学数据支持每月i.v。给药方案。该分析与TNX-1500在动物模型中的活性和耐受性一起表明，TNX-1500的FC区域的蛋白质工程已经实现了其设计目标。 |
传染病管道
TNX-801（重组马痘病毒、最小复制型活疫苗）：潜在疫苗，可预防多痘和天花。
| · | 2025年4月，该公司在华盛顿特区举行的华盛顿2025年世界疫苗大会上口头介绍了TNX-801的数据。题为“一种新型单剂量、减毒活疫苗、极少复制型MPOX疫苗”强调了积极的临床前疗效数据，证明TNX-801保护动物免受多痘和兔痘的侵害，并且具有良好的耐受性，即使在免疫功能低下的动物中也是如此。兔免致死性兔痘感染的持久保护在接种六个月后出现。2024年9月，Tonix宣布，在WHO赞助的MPOX研究与创新科学会议上发布的WHO首选目标产品简介（TPP）符合TNX-801的特点。 |
| · | 2025年3月，Tonix宣布获得医疗CBRN防御联盟（MCDC）的赠款，以支持TNX-801的开发。这笔赠款将允许Tonix开发TNX-801的商业化计划。 |
企业和伙伴关系–近期亮点*
| · | 2025年4月，公司宣布与全球异种移植领域的领导者Makana Therapeutics签订合作研究协议，研究Tonix的抗CD40L（CD40配体，也称为CD154）单克隆抗体候选药物TNX-1500与Makana的人类兼容猪器官和细胞联合用于治疗器官衰竭。TNX-1500是一种在研、人源化FC修饰的IGG4抗CD40L抗体，对CD40L具有高亲和力。临床前研发合作有可能跨越多个Makana项目，包括肾脏、心脏和胰岛细胞异种移植。 |
| · | 2025年4月，Tonix宣布推出TONIX ONETM，一个完全整合的数字平台，旨在提供资源，帮助患者更好地了解和管理他们的偏头痛状况。TONIX ONE通过提供有关偏头痛和口服药物局限性的教育资源，为患者提供了一个直观、全面的旅程，这些药物有时会导致延迟或无效的症状缓解。该平台还通过远程医疗服务和电子处方请求将患者直接连接到独立的偏头痛专家，从而简化和加速获得治疗的机会。 |
| · | 在2025年第一季度，该公司宣布晋升Siobhan Fogarty为首席技术官，并任命Gary Ainsworth为其新的副总裁，负责市场准入。 |
财务-近期亮点
截至2025年3月31日，Tonix的现金和现金等价物为1.317亿美元，而截至2024年12月31日为9880万美元。2025年第一季度用于运营的现金净额约为1660万美元，而2024年同期用于运营的现金净额为17.6美元。
2024年7月30日，公司与AGP订立销售协议，据此，公司可不时在市场销售中发行和出售总发行价最高为2.50亿美元的公司普通股股份。在截至2025年3月31日的三个月中，该公司出售了约270万股普通股，净收益约为5980万美元。在2025年3月31日之后，公司根据销售协议出售了60万股普通股，所得款项净额约为990万美元。
该公司认为，截至2025年3月31日的现金资源，连同2025年第二季度股票发行筹集的990万美元净收益，将满足其到2026年第二季度的计划运营和资本支出需求。
在2025年3月31日之后，该公司根据股票回购计划回购了150,000股已发行普通股，总成本约为290万美元。
2025年第一季度财务业绩
2025年第一季度净产品收入约为240万美元，而2024年同期为250万美元。净产品收入包括Zembrace的合并净销售额®SymTouch®和托西姆拉®.2025年第一季度的销售成本约为90万美元，而2024年同期为170万美元。
2025年第一季度的研发费用为740万美元，而2024年同期为1290万美元。这一下降主要是由于临床、非临床、制造和员工相关费用减少。
2025年第一季度的销售、一般和管理费用为1010万美元，而2024年同期为9.3美元。这一增长主要是由于销售和营销费用的增加被2024年初劳动力减少导致的与员工相关的费用减少所抵消。
2025年第一季度普通股股东可获得的净亏损为1680万美元，即基本和稀释后每股2.84美元，而2024年同期的净亏损为1490万美元，即基本和稀释后每股535.72美元。2025年第一季度基本和稀释加权平均已发行普通股为5,927，231股，而2024年同期为27,886股。
关于Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.*
Tonix是一家完全整合的生物制药公司，专注于转变用于疼痛管理的疗法和用于公共健康挑战的疫苗。Tonix的开发组合专注于中枢神经系统（CNS）疾病。Tonix的优先事项是推进TNX-102 SL，这是一种治疗纤维肌痛的候选产品，根据两项具有统计学意义的治疗纤维肌痛的3期研究提交了NDA，并为其指定了2025年8月15日的PDUFA（处方药用户费用法案）目标日期，以决定上市许可。2025年3月，FDA指导说，这项NDA不需要召开咨询委员会会议。FDA还授予TNX-102 SL治疗纤维肌痛的快速通道指定。在美国国防部（DOD）资助的OASIS研究中，根据北卡罗来纳大学医师发起的IND，TNX-102 SL也正在被开发用于治疗急性应激反应和急性应激障碍。Tonix的免疫学开发组合包括解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，包括TNX-1500，这是一种靶向CD40-配体（CD40L或CD154）的FC修饰人源化单克隆抗体，正在开发用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病。Tonix的传染病产品组合包括TNX-801，这是一种正在开发的针对多痘和天花的疫苗，以及TNX-4200，Tonix与美国国防部（DOD）的国防威胁减少局（DTRA）签订了一份为期五年、价值高达3400万美元的合同。TNX-4200是一种靶向CD45的小分子广谱抗病毒药物，用于预防或治疗感染，以提高军事人员在生物威胁环境下的医疗准备。Tonix在马里兰州弗雷德里克拥有并经营一家最先进的传染病研究设施。我们的商业子公司Tonix Medicines营销Zembrace®SymTouch®（舒马曲坦注射液）3mg和Tosymra®（舒马曲坦鼻喷雾剂）10mg用于成人急性偏头痛有无先兆的治疗。
*Tonix的产品开发候选药物是在研新药或生物制剂。它们的有效性和安全性尚未确定，也未被批准用于任何适应症。
Zembrace SymTouch、Tosymra和TONIX ONE是Tonix Medicines的商标。所有其他标记均为其各自所有者的财产。
本新闻稿和有关Tonix的更多信息可在www.tonixpharma.com上找到。
前瞻性陈述
本新闻稿中的某些陈述在1995年《私人证券诉讼改革法案》的含义内具有前瞻性。这些陈述可以通过使用诸如“预期”、“相信”、“预测”、“估计”、“预期”和“打算”等前瞻性词语来识别。这些前瞻性陈述基于Tonix当前的预期，实际结果可能存在重大差异。有许多因素可能导致实际事件与此类前瞻性陈述所表明的情况存在重大差异。这些因素包括但不限于与未能获得FDA许可或批准以及不遵守FDA法规相关的风险；与我们的任何产品未能成功上市相关的风险；与我们的候选产品临床开发的时间和进度相关的风险；我们对额外融资的需求；专利保护和诉讼的不确定性；政府或第三方付款人报销的不确定性；有限的研发努力和对第三方的依赖；以及实质性竞争。与任何在研药品一样，新产品的开发、监管批准和商业化都存在重大风险。Tonix不承担更新或修改任何前瞻性陈述的义务。投资者应阅读于2025年3月18日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中列出的风险因素，以及在该日期或之后向SEC提交的定期报告。Tonix的所有前瞻性陈述都明确受到所有此类风险因素和其他警示性陈述的限制。此处列出的信息仅代表截至其日期的信息。
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
简明合并经营报表
（单位：千，股份及每股金额除外）
（未经审计）
| 三个月结束 3月31日， |
||||||||
| 2025 | 2024 | |||||||
| 收入： | ||||||||
| 产品收入，净额 | $ | 2,429 | $ | 2,482 | ||||
| 费用和支出 | ||||||||
| 销售成本 | 943 | 1,660 | ||||||
| 研究与开发 | 7,436 | 12,863 | ||||||
| 一般和行政 | 10,104 | 9,310 | ||||||
| 总营业费用 | 18,483 | 23,833 | ||||||
| 经营亏损 | (16,054 | ) | (21,351 | ) | ||||
| 赠款收入 | 923 | — | ||||||
| 认股权证负债公允价值变动收益 | — | 7,005 | ||||||
| 债务清偿损失 | (2,092) | — | ||||||
| 其他收入（费用），净额 | 394 | (593 | ) | |||||
| 普通股股东可获得的净亏损 | $ | (16,829 | ) | $ | (14,939 | ) | ||
| 每股普通股股东净亏损，基本和稀释 | $ | (2.84 | ) | $ | (535.72 | ) | ||
| 加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 | 5,927,231 | 27,886 | ||||||
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
简明合并资产负债表
（单位：千）
（未经审计）
| 3月31日， 2025 |
12月31日， 20241 |
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| 物业、厂房及设备 | ||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 131,716 | $ | 98,776 | ||||
| 应收账款，净额 | 3,312 | 3,683 | ||||||
| 存货 | 8,136 | 8,408 | ||||||
| 预付费用及其他 | 6,409 | 8,135 | ||||||
| 流动资产总额 | 149,573 | 119,002 | ||||||
| 其他非流动资产 | 43,297 | 43,888 | ||||||
| 总资产 | $ | 192,870 | $ | 162,890 | ||||
| 负债与股东权益 | ||||||||
| 负债总额 | $ | 12,474 | $ | 23,332 | ||||
| 股东权益 | 180,396 | 139,558 | ||||||
| 负债总额和股东权益 | $ | 192,870 | $ | 162,890 | ||||
1截至2024年12月31日止年度的简明综合资产负债表来自经审计的财务报表，但不包括美国普遍接受的会计原则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。
投资者联系方式
Jessica Morris
Tonix Pharmaceuticals
Investor.relations@tonixpharma.com
(862) 799-8599
彼得·沃佐
ICR医疗
peter.vozzo@icrhealthcare.com
(443) 213-0505
媒体联系人
Ray Jordan
普特南洞察
ray@putnaminsights.com
(949) 245-5432
关于Zembrace SymTouch和Tosymra
适应症及用法
Zembrace®SymTouch®（琥珀酸舒马曲坦）注射液（Zembrace）和Tosymra®（舒马曲坦）鼻喷雾剂是用于治疗经诊断患有偏头痛的成年人有或没有先兆的急性偏头痛的处方药。
Zembrace和Tosymra不用于预防偏头痛。目前尚不清楚Zembrace或Tosymra对18岁以下儿童是否安全有效。
重要安全信息
Zembrace和Tosymra会导致严重的副作用，包括心脏病发作和其他心脏问题，可能导致死亡。停止使用并获得紧急帮助如果你有任何心脏病发作的迹象：
| · | 胸部中央持续数分钟以上的不适或消失后又复发 |
| · | 胸部、喉咙、颈部或下颌出现严重的紧绷、疼痛、压力或沉重感 |
| · | 手臂、背部、颈部、下巴或胃部疼痛或不适 |
| · | 气促伴有或不伴有胸部不适 |
| · | 冒出一身冷汗 |
| · | 恶心或呕吐 |
| · | 头晕目眩的感觉 |
Zembrace和Tosymra不适用于有心脏病风险因素（高血压或胆固醇、吸烟、超重、糖尿病、心脏病家族史）的人，除非心脏检查显示没有问题。
如果您有以下情况，请不要使用Zembrace或Tosymra：
| · | 心脏病史 |
| · | 血管狭窄到你的腿、胳膊、胃、肾（周围血管疾病） |
| · | 不受控制的高血压 |
| · | 偏瘫或基底性偏头痛。如果你不确定你是否有这些，问问你的提供者。 |
| · | 曾中风、短暂性脑缺血发作（TIA）或血液循环出现问题 |
| · | 严重的肝脏问题 |
| · | 在最近24小时内服用以下任一药物：阿莫曲普坦、依曲普坦、氟伐曲普坦、那拉曲普坦、利扎曲普坦、麦角胺或二氢麦角胺。如果您不确定，请您的提供者提供这些药物的清单。 |
| · | 正在服用某些抗抑郁药，被称为单胺氧化酶（MAO）-A抑制剂或者你已经停止服用MAO-A抑制剂2周或更短时间了。如果您不确定，请您的提供者提供这些药物的清单。 |
| · | 对舒马曲坦或Zembrace或Tosymra的任何成分过敏 |
告诉你的提供者你所有的医疗状况和你服用的药物，包括维生素和补充剂。
Zembrace和Tosymra会导致头晕、虚弱或嗜睡。如果是，不要开车，不要使用机械，也不要做任何需要警惕的事情。
Zembrace和Tosymra可能会引起严重的副作用，包括：
| · | 手指和脚趾颜色或感觉的变化 |
| · | 突然或剧烈的胃痛、饭后胃痛、体重减轻、恶心或呕吐、便秘或腹泻、血性腹泻、发烧 |
| · | 双腿或髋部抽筋疼痛；腿部肌肉沉重感或紧绷感；休息时双脚或脚趾灼热或疼痛；双腿麻木、刺痛或无力；单腿或双腿或双脚有冷冷感或颜色变化 |
| · | 血压升高包括突然严重升高即使你没有高血压史 |
| · | 药物过度使用头痛每月使用偏头痛药物10天或更长时间。如果你的头痛变得更严重，打电话给你的提供者。 |
| · | 血清素综合征，一种罕见但严重的问题，可能发生在使用Zembrace或Tosymra的人身上，尤其是与称为SSRIs或SNRIs的抗抑郁药物一起使用时。如果你有：看到不存在的东西（幻觉）、激动、昏迷等心理变化；心跳加快；血压变化；体温高；肌肉紧绷；或行走困难。 |
| · | 荨麻疹（痒疙瘩）；舌头、嘴巴、喉咙肿胀 |
| · | 即使在以前从未发作过的人身上也会发作 |
Zembrace和Tosymra最常见的副作用包括：注射部位疼痛和发红（仅限Zembrace）；手指或脚趾刺痛或麻木；头晕；面部有温热、灼热、灼热感（潮红）；颈部不适或僵硬；感到虚弱、昏昏欲睡或疲倦；应用部位（鼻腔）反应（仅限Tosymra）和咽喉刺激（仅限Tosymra）。
告诉你的提供者，如果你有任何副作用困扰你或不会消失。这些并不是Zembrace和Tosymra可能产生的所有副作用。欲了解更多信息，请询问您的提供者。
这是关于Zembrace和Tosymra最需要了解但并不全面的信息。欲了解更多信息，请与您的提供者交谈并阅读患者信息和使用说明。您也可以访问https://www.tonixpharma.com或致电1-888-869-7633。
鼓励您向FDA报告处方药的不良影响。请访问www.fda.gov/medwatch，或致电1-800-FDA-1088。