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附件 99.1

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Nkarta报告2024年第三季度财务业绩和公司亮点

在NKX019的Ntrust-1和研究者赞助的临床试验(IST)中各有一名患者给药;两项研究的招募正在进行中
Ntrust-2注册预计将于2024年年底启动
计划于2025年进行的Ntrust-1和Ntrust-2临床试验的初步临床数据
未计划在淋巴瘤中进一步开发NKX019
平台优先重点推进NKX019用于多种自身免疫性疾病
2024年9月30日现金余额4.053亿美元,包括现金、现金等价物和投资,预计将为2027年末的运营提供资金

加利福尼亚州南旧金山,2024年11月7日--Nkarta, Inc.(纳斯达克)是一家临床阶段的生物制药公司,开发工程化自然杀伤(NK)细胞疗法,该公司今天公布了截至2024年9月30日的第三季度财务业绩。

“我们对NKX019用于自身免疫性疾病的临床研究取得的早期进展感到鼓舞,”Nkarta首席执行官Paul J. Hastings表示。“在Ntrust-1和哥伦比亚大学欧文医学中心IST中给第一位患者给药后,我们的学习可以帮助我们优化当前和未来临床试验的执行。这包括我们的Ntrust-2试验,该试验有望在今年晚些时候启动注册。安全性和可及性在自身免疫性疾病中至关重要,我们认为现成的工程化NK细胞疗法最有可能帮助患者。”

Hastings继续说道:“我们决定放弃NKX019在非霍奇金淋巴瘤中的未来开发。在回顾来自大B细胞淋巴瘤患者最新队列的临床数据以及不断演变的治疗前景时,Nkarta将把精力集中在自身免疫性疾病上,我们认为NKX019在这些疾病上具有改变患者护理的潜力。”

NKX019用于自身免疫性疾病的临床开发进展

NKX019治疗狼疮性肾炎的临床试验NTrust-1首例患者给药。正如此前宣布的那样,首例Ntrust-1患者于2024年6月进入筛查。

 


 

哥伦比亚大学欧文医学中心(CUIMC)系统性红斑狼疮NKX019 IST首例患者给药。正如此前宣布的那样,CUIMC IST于2024年7月启动。
这两项研究继续招募参与者。

预期的自身免疫里程碑2024-2025

预计将于2024年底在NKX019治疗系统性硬化症、肌炎和血管炎的临床试验NTrust-2中启动患者入组。正如此前宣布的那样,Ntrust-2的研究性新药(IND)申请已于2024年6月通过。
计划于2025年进行的Ntrust-1和Ntrust-2临床试验的初步临床数据。

NKX019在非霍奇金淋巴瘤(NHL)中的更新

一组7名经过大量预处理的大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者,其疾病在CD19 CAR T细胞疗法治疗后出现进展,在淋巴耗竭后的第0天、第3天和第7天接受了NKX019。
无> 2级细胞因子释放综合征(CRS)病例,无免疫效应细胞相关神经毒性(ICANS)病例。
5名患者在第一个周期治疗后获得部分缓解。这5名患者中有1名在接受第二周期治疗后达到了完全缓解,持续时间> 6个月。
Nkarta的目标是在未来的医学会议上报告LBCL队列的最终数据。
Nkarta将放弃在NHL的进一步发展,并将优先考虑自身免疫性疾病的开发工作。

2024年第三季度及近期财务摘要

截至2024年9月30日,Nkarta的现金、现金等价物、限制性现金以及有价证券投资为4.053亿美元。
2024年第三季度的研发(R & D)费用为2530万美元。2024年第三季度计入研发费用的非现金股票薪酬支出为180万美元。
2024年第三季度的一般和行政(G & A)费用为850万美元。2024年第三季度计入G & A费用的非现金股票薪酬费用为230万美元。
2024年第三季度净亏损为2830万美元,即每股基本和稀释后每股亏损0.39美元。这一净亏损包括580万美元的非现金费用,主要包括基于股份的薪酬和折旧费用。

财务指导

Nkarta预计,其目前的现金和现金等价物将足以为其目前到2027年末的运营计划提供资金。

关于NKX019

2


 

NKX019是一种同种异体、冷冻保存、现成的免疫疗法候选者,它使用源自健康成年捐献者外周血的自然杀伤(NK)细胞。它采用用于增强细胞靶向的人源化CD19导向CAR和专有的膜结合形式的白介素-15(IL-15)进行工程设计,可在没有外源细胞因子支持的情况下实现更大的持久性和活性。CD19是正常B细胞以及与自身免疫性疾病和B细胞衍生恶性肿瘤有关的生物标志物。

关于NTrust™自身免疫性疾病的临床试验

Ntrust-1和Ntrust-2是一项多中心、开放标签、剂量递增的临床试验,其基础是对CD19靶向细胞治疗后自身免疫性疾病患者的持久、无药物缓解的学术研究。两项试验都将评估NKX019在自身免疫性疾病患者中的安全性,以及其通过消除致病性B细胞实现免疫系统“重置”实现长期缓解的能力。根据试验方案,患者在单药淋巴耗竭环磷酰胺后接受三个剂量周期的NKX019,每个剂量为10亿或15亿个细胞,环磷酰胺是一种在自身免疫性疾病中具有既定安全性的药物。利用NKX019的工程技术,这两项试验中没有患者将接受补充细胞因子或基于抗体的疗法。这种方法旨在评估NKX019的单药活性,并促进更快速的监管批准途径。

在Ntrust-1研究(NCT06557265)中,难治性狼疮性肾炎患者在淋巴耗竭后接受三个剂量周期的NKX019。Ntrust-1患者也可能接受额外的周期来恢复反应。

一旦启动,Ntrust-2将把系统性硬化症(硬皮病)、特发性炎症性肌病(肌炎)和ANCA相关血管炎患者纳入平行队列,NKX019将在第0、3和7天给药,这一方案可能对所有Nkarta临床试验都具有优势。每项试验最初设计为最多招募12名患者。

关于NKX019治疗系统性狼疮性肾炎的研究者赞助临床试验

这项由研究者赞助的单中心、单臂、开放标签的1期临床试验旨在招募多达6名系统性红斑狼疮患者,无论肾脏受累如何,并将在与Ntrust-1可能不同的人群中评估安全性和临床结果。还计划进行转化和生物标志物研究,包括自身抗体、细胞因子谱和药代动力学。患者接受环磷酰胺单药淋巴耗竭后的NKX019。该临床试验由哥伦比亚大学欧文医学中心狼疮中心主任、风湿病学临床试验主任Anca D. Askanase医学博士、M.P.H.领导。

关于Nkarta

Nkarta是一家临床阶段的生物技术公司,致力于推进同种异体、现成的自然杀伤(NK)细胞疗法的开发。通过将其细胞扩增和冷冻保存平台与专有的细胞工程技术和基于CRISPR的基因组工程能力相结合,Nkarta正在建设一条为深度设计的未来细胞疗法管道

3


 

治疗活动,并打算在门诊治疗环境中广泛使用。欲了解更多信息,请访问公司网站www.nkartatx.com。

关于前瞻性陈述的注意事项

本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述属于经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。“预期”、“相信”、“预期”、“打算”、“计划”、“潜力”、“项目”、“将”和“未来”等词语或类似表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述的例子包括但不限于有关Nkarta对以下任何或所有内容的预期的陈述:Nkarta对NKX019的持续和未来临床开发和商业潜力的立场、计划、战略、时间表(包括启动进一步的临床试验,例如Ntrust-2以及临床数据的未来可用性和披露以及来自Nkarta临床试验的其他更新);NK细胞疗法的治疗潜力、可及性、耐受性、优势和安全性,包括NKX019用于治疗自身免疫性疾病、狼疮、系统性硬化症、肌炎、血管炎和NHL;以及Nkarta的预期现金跑道。本新闻稿中包含的NKX019的中期临床数据存在风险,即随着患者入组的继续和现有患者的更多数据可用,一项或多项临床结果可能会发生重大变化。

由于此类陈述受到风险和不确定性的影响,实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括(其中包括):Nkarta有限的经营历史和历史亏损;Nkarta缺乏任何获准销售的产品及其实现盈利的能力;临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测未来结果的风险;Nkarta筹集额外资金以完成其候选产品的开发和任何商业化的能力;Nkarta对NKX019临床成功的依赖;Nkarta可能会延迟启动,正在注册或完成其临床试验;来自正在开发类似用途产品的第三方的竞争;Nkarta获得、维护和保护其知识产权的能力;Nkarta在制造、临床试验和临床前研究方面对第三方的依赖;以及CAR NK细胞疗法制造工艺的复杂性。

这些以及其他风险和不确定性在Nkarta提交给美国证券交易委员会(“SEC”)的文件中有更全面的描述,包括Nkarta于2024年8月13日向SEC提交的截至2024年6月30日的季度10-Q表格季度报告中的“风险因素”部分,以及Nkarta随后向SEC提交或提交的其他文件。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在做出这些陈述之日起生效。除法律要求的范围外,Nkarta不承担更新此类声明以反映在做出声明之日之后发生的事件或存在的情况的义务。

4


 

Nkarta, Inc.

简明运营报表

(单位:千,份额和每股数据除外)

(未经审计)

 

 

 

 

截至9月30日的三个月,

 

 

截至9月30日的九个月,

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

营业费用

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究与开发

 

$

25,250

 

 

$

22,194

 

 

$

73,617

 

 

$

73,451

 

一般和行政

 

 

8,544

 

 

 

7,100

 

 

 

23,654

 

 

 

27,014

 

总营业费用

 

 

33,794

 

 

 

29,294

 

 

 

97,271

 

 

 

100,465

 

经营亏损

 

 

(33,794

)

 

 

(29,294

)

 

 

(97,271

)

 

 

(100,465

)

其他收入,净额:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

5,453

 

 

 

3,616

 

 

 

14,423

 

 

 

10,651

 

其他(费用)收入,净额

 

 

(3

)

 

 

33

 

 

 

(7

)

 

 

67

 

其他收入总额,净额

 

 

5,450

 

 

 

3,649

 

 

 

14,416

 

 

 

10,718

 

净亏损

 

$

(28,344

)

 

$

(25,645

)

 

$

(82,855

)

 

$

(89,747

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

每股净亏损,基本及摊薄

 

$

(0.39

)

 

$

(0.52

)

 

$

(1.26

)

 

$

(1.83

)

用于计算的加权平均份额
每股净亏损,基本及摊薄

 

 

73,563,316

 

 

 

49,062,799

 

 

 

65,941,355

 

 

 

48,985,373

 

 

Nkarta, Inc.

简明资产负债表

(单位:千)

(未经审计)

 

 

 

9月30日,
2024

 

 

12月31日,
2023

 

物业、厂房及设备

 

 

 

 

 

 

现金、现金等价物、限制性现金和投资

 

$

405,265

 

 

$

250,932

 

物业及设备净额

 

 

76,231

 

 

 

79,326

 

经营租赁使用权资产

 

 

38,804

 

 

 

39,949

 

其他资产

 

 

11,734

 

 

 

8,678

 

总资产

 

$

532,034

 

 

$

378,885

 

负债与股东权益

 

 

 

 

 

 

应付账款、应计及其他负债

 

$

15,712

 

 

$

17,261

 

经营租赁负债

 

 

85,449

 

 

 

88,339

 

负债总额

 

 

101,161

 

 

 

105,600

 

股东权益

 

 

430,873

 

 

 

273,285

 

负债和股东权益合计

 

$

532,034

 

 

$

378,885

 

 

 

Nkarta媒体/投资者联系人:

格雷格·曼

Nkarta, Inc.

gmann@nkartatx.com

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