附件 99.1

Nkarta报告2024年第三季度财务业绩和公司亮点
加利福尼亚州南旧金山,2024年11月7日--Nkarta, Inc.(纳斯达克)是一家临床阶段的生物制药公司,开发工程化自然杀伤(NK)细胞疗法,该公司今天公布了截至2024年9月30日的第三季度财务业绩。
“我们对NKX019用于自身免疫性疾病的临床研究取得的早期进展感到鼓舞,”Nkarta首席执行官Paul J. Hastings表示。“在Ntrust-1和哥伦比亚大学欧文医学中心IST中给第一位患者给药后,我们的学习可以帮助我们优化当前和未来临床试验的执行。这包括我们的Ntrust-2试验,该试验有望在今年晚些时候启动注册。安全性和可及性在自身免疫性疾病中至关重要,我们认为现成的工程化NK细胞疗法最有可能帮助患者。”
Hastings继续说道:“我们决定放弃NKX019在非霍奇金淋巴瘤中的未来开发。在回顾来自大B细胞淋巴瘤患者最新队列的临床数据以及不断演变的治疗前景时,Nkarta将把精力集中在自身免疫性疾病上,我们认为NKX019在这些疾病上具有改变患者护理的潜力。”
NKX019用于自身免疫性疾病的临床开发进展
预期的自身免疫里程碑2024-2025
NKX019在非霍奇金淋巴瘤(NHL)中的更新
2024年第三季度及近期财务摘要
财务指导
关于NKX019
2
NKX019是一种同种异体、冷冻保存、现成的免疫疗法候选者,它使用源自健康成年捐献者外周血的自然杀伤(NK)细胞。它采用用于增强细胞靶向的人源化CD19导向CAR和专有的膜结合形式的白介素-15(IL-15)进行工程设计,可在没有外源细胞因子支持的情况下实现更大的持久性和活性。CD19是正常B细胞以及与自身免疫性疾病和B细胞衍生恶性肿瘤有关的生物标志物。
关于NTrust™自身免疫性疾病的临床试验
Ntrust-1和Ntrust-2是一项多中心、开放标签、剂量递增的临床试验,其基础是对CD19靶向细胞治疗后自身免疫性疾病患者的持久、无药物缓解的学术研究。两项试验都将评估NKX019在自身免疫性疾病患者中的安全性,以及其通过消除致病性B细胞实现免疫系统“重置”实现长期缓解的能力。根据试验方案,患者在单药淋巴耗竭环磷酰胺后接受三个剂量周期的NKX019,每个剂量为10亿或15亿个细胞,环磷酰胺是一种在自身免疫性疾病中具有既定安全性的药物。利用NKX019的工程技术,这两项试验中没有患者将接受补充细胞因子或基于抗体的疗法。这种方法旨在评估NKX019的单药活性,并促进更快速的监管批准途径。
在Ntrust-1研究(NCT06557265)中,难治性狼疮性肾炎患者在淋巴耗竭后接受三个剂量周期的NKX019。Ntrust-1患者也可能接受额外的周期来恢复反应。
一旦启动,Ntrust-2将把系统性硬化症(硬皮病)、特发性炎症性肌病(肌炎)和ANCA相关血管炎患者纳入平行队列,NKX019将在第0、3和7天给药,这一方案可能对所有Nkarta临床试验都具有优势。每项试验最初设计为最多招募12名患者。
关于NKX019治疗系统性狼疮性肾炎的研究者赞助临床试验
这项由研究者赞助的单中心、单臂、开放标签的1期临床试验旨在招募多达6名系统性红斑狼疮患者,无论肾脏受累如何,并将在与Ntrust-1可能不同的人群中评估安全性和临床结果。还计划进行转化和生物标志物研究,包括自身抗体、细胞因子谱和药代动力学。患者接受环磷酰胺单药淋巴耗竭后的NKX019。该临床试验由哥伦比亚大学欧文医学中心狼疮中心主任、风湿病学临床试验主任Anca D. Askanase医学博士、M.P.H.领导。
关于Nkarta
Nkarta是一家临床阶段的生物技术公司,致力于推进同种异体、现成的自然杀伤(NK)细胞疗法的开发。通过将其细胞扩增和冷冻保存平台与专有的细胞工程技术和基于CRISPR的基因组工程能力相结合,Nkarta正在建设一条为深度设计的未来细胞疗法管道
3
治疗活动,并打算在门诊治疗环境中广泛使用。欲了解更多信息,请访问公司网站www.nkartatx.com。
关于前瞻性陈述的注意事项
本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述属于经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。“预期”、“相信”、“预期”、“打算”、“计划”、“潜力”、“项目”、“将”和“未来”等词语或类似表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述的例子包括但不限于有关Nkarta对以下任何或所有内容的预期的陈述:Nkarta对NKX019的持续和未来临床开发和商业潜力的立场、计划、战略、时间表(包括启动进一步的临床试验,例如Ntrust-2以及临床数据的未来可用性和披露以及来自Nkarta临床试验的其他更新);NK细胞疗法的治疗潜力、可及性、耐受性、优势和安全性,包括NKX019用于治疗自身免疫性疾病、狼疮、系统性硬化症、肌炎、血管炎和NHL;以及Nkarta的预期现金跑道。本新闻稿中包含的NKX019的中期临床数据存在风险,即随着患者入组的继续和现有患者的更多数据可用,一项或多项临床结果可能会发生重大变化。
由于此类陈述受到风险和不确定性的影响,实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括(其中包括):Nkarta有限的经营历史和历史亏损;Nkarta缺乏任何获准销售的产品及其实现盈利的能力;临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测未来结果的风险;Nkarta筹集额外资金以完成其候选产品的开发和任何商业化的能力;Nkarta对NKX019临床成功的依赖;Nkarta可能会延迟启动,正在注册或完成其临床试验;来自正在开发类似用途产品的第三方的竞争;Nkarta获得、维护和保护其知识产权的能力;Nkarta在制造、临床试验和临床前研究方面对第三方的依赖;以及CAR NK细胞疗法制造工艺的复杂性。
这些以及其他风险和不确定性在Nkarta提交给美国证券交易委员会(“SEC”)的文件中有更全面的描述,包括Nkarta于2024年8月13日向SEC提交的截至2024年6月30日的季度10-Q表格季度报告中的“风险因素”部分,以及Nkarta随后向SEC提交或提交的其他文件。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在做出这些陈述之日起生效。除法律要求的范围外,Nkarta不承担更新此类声明以反映在做出声明之日之后发生的事件或存在的情况的义务。
4
Nkarta, Inc.
简明运营报表
(单位:千,份额和每股数据除外)
(未经审计)
|
|
截至9月30日的三个月, |
|
|
截至9月30日的九个月, |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
营业费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究与开发 |
|
$ |
25,250 |
|
|
$ |
22,194 |
|
|
$ |
73,617 |
|
|
$ |
73,451 |
|
一般和行政 |
|
|
8,544 |
|
|
|
7,100 |
|
|
|
23,654 |
|
|
|
27,014 |
|
总营业费用 |
|
|
33,794 |
|
|
|
29,294 |
|
|
|
97,271 |
|
|
|
100,465 |
|
经营亏损 |
|
|
(33,794 |
) |
|
|
(29,294 |
) |
|
|
(97,271 |
) |
|
|
(100,465 |
) |
其他收入,净额: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入 |
|
|
5,453 |
|
|
|
3,616 |
|
|
|
14,423 |
|
|
|
10,651 |
|
其他(费用)收入,净额 |
|
|
(3 |
) |
|
|
33 |
|
|
|
(7 |
) |
|
|
67 |
|
其他收入总额,净额 |
|
|
5,450 |
|
|
|
3,649 |
|
|
|
14,416 |
|
|
|
10,718 |
|
净亏损 |
|
$ |
(28,344 |
) |
|
$ |
(25,645 |
) |
|
$ |
(82,855 |
) |
|
$ |
(89,747 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
每股净亏损,基本及摊薄 |
|
$ |
(0.39 |
) |
|
$ |
(0.52 |
) |
|
$ |
(1.26 |
) |
|
$ |
(1.83 |
) |
用于计算的加权平均份额 |
|
|
73,563,316 |
|
|
|
49,062,799 |
|
|
|
65,941,355 |
|
|
|
48,985,373 |
|
Nkarta, Inc.
简明资产负债表
(单位:千)
(未经审计)
|
|
9月30日, |
|
|
12月31日, |
|
||
物业、厂房及设备 |
|
|
|
|
|
|
||
现金、现金等价物、限制性现金和投资 |
|
$ |
405,265 |
|
|
$ |
250,932 |
|
物业及设备净额 |
|
|
76,231 |
|
|
|
79,326 |
|
经营租赁使用权资产 |
|
|
38,804 |
|
|
|
39,949 |
|
其他资产 |
|
|
11,734 |
|
|
|
8,678 |
|
总资产 |
|
$ |
532,034 |
|
|
$ |
378,885 |
|
负债与股东权益 |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款、应计及其他负债 |
|
$ |
15,712 |
|
|
$ |
17,261 |
|
经营租赁负债 |
|
|
85,449 |
|
|
|
88,339 |
|
负债总额 |
|
|
101,161 |
|
|
|
105,600 |
|
股东权益 |
|
|
430,873 |
|
|
|
273,285 |
|
负债和股东权益合计 |
|
$ |
532,034 |
|
|
$ |
378,885 |
|
Nkarta媒体/投资者联系人:
格雷格·曼
Nkarta, Inc.
gmann@nkartatx.com
5