炎症性疾病同种异体细胞药物中成母细胞全球领导者2025年2月ASX：MSB；附件 99.2
关于前瞻性陈述的注意事项本演示文稿包括与未来事件或我们未来财务业绩相关的前瞻性陈述，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致我们的实际结果、活动水平、业绩或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、活动水平、业绩或成就存在重大差异。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法的安全港条款作出此类前瞻性陈述。除本演示文稿中包含的历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述。诸如但不限于“相信”、“预期”、“预期”、“估计”、“打算”、“计划”、“目标”、“可能”、“将”、“将”、“可能”等词语以及类似的表达方式或短语可识别前瞻性陈述。我们的这些前瞻性陈述主要基于我们目前的预期和未来事件、监管法律最近的变化以及我们认为可能影响我们的财务状况、经营业绩、业务战略和财务需求的财务趋势。这些陈述可能涉及但不限于：对Mesoblast成体干细胞技术的安全性或有效性或潜在应用的预期；对Mesoblast知识产权实力的预期、Mesoblast监管批准程序的时间表以及制造过程的可扩展性和效率；对Mesoblast业务增长能力的预期，以及关于其与当前和潜在未来业务合作伙伴的关系以及这些关系的未来收益的声明；关于Mesoblast股价或潜在市值的声明；以及关于Mesoblast资本要求和筹集未来资本能力的声明等。前瞻性陈述不应被理解为对未来业绩或结果的保证，实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果不同，差异可能是重大的和不利的。您应该在我们最近向SEC提交的报告中或在我们的网站上阅读本演示文稿以及我们的财务报表和与之相关的说明，以及风险因素。可能导致MESOLast的实际结果、业绩或成就与此类陈述可能明示或暗示的存在重大差异的不确定性和风险包括但不限于：潜在产品的开发和商业化所固有的风险；临床试验结果或监管批准或许可的不确定性；政府监管；对未来资本的需求；对合作者的依赖；以及对我们知识产权的保护等。因此，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。我们不承担任何义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展或其他原因。
我们的使命Mesoblast致力于将创新的现成同种异体细胞药物推向市场，以治疗严重且危及生命的炎症性疾病
4 m e e s o b l a s t全球市场用于炎症性疾病的同种异体细胞药物的全球领导者丨在开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病的同种异体（现成）细胞药物方面处于世界领先地位丨地点在澳大利亚，美国和新加坡丨在ASX（MSB）和纳斯达克（MESO）上市丨基于其remestemcel-L和rexlemestrocel-L基质细胞技术平台开发针对不同适应症的候选产品丨广泛的全球知识产权组合，保护范围在所有主要市场至少延伸至2041个丨经FDA检查的商业规模制造工艺和设施一项产品FDA批准了两个主要适应症的1,100多项专利和申请3期试验
5 m e s o b l a s t平台技术：在我们的产品中共享作用机制我们的间充质前体/基质细胞通过表面受体对多种炎性细胞因子作出反应并被其激活，从而协调抗炎级联效应器B细胞M2 Breg treg i n f l a m m a t i o n nK激活细胞毒性成熟激活抗原呈递增殖抗体生产IDO、PGE2 TGF、M-CSF，CCL2 IL-10 TH17增殖细胞因子分泌细胞毒性IL-10 TH1 M1未成熟DC IL-1 IL-6 TNF α IL-10间充质前体/基质细胞极化M1至M2来源：已归档数据
6 m e s o b l a s t中胚层异体间充质前体/基质细胞组合产品适应症2期3期监管备案获批RYONCIL®remestemcel-L儿科SR-AGVHD成人SR-AGVHD RYONCIL®remestemcel-L IBD/克罗恩逆转录®rexlemestrocel-L（STRO3 +）儿科HLHS成人HFREF终末期成人HFREF II/III类Rexlemestrocel-L（STRO3 +）CLBP SR-aGVHD =类固醇难治性急性移植物抗宿主病；IBD =炎症性肠病；HLHS =左心发育不全综合征HFREF =射血分数降低的心力衰竭；CLBP =慢性腰痛；这张图表是比喻性的并不旨在显示临床项目内的个别试验进展注：▪JCR Pharmaceuticals Co.，Ltd.（JCR）有权在某些领域为日本市场开发间充质基质细胞（MSC），包括用于治疗血液系统恶性肿瘤，如移植物vs宿主病，以及用于缺氧缺血性脑病（HIE）。▪Gr ü nenthal在欧洲和拉丁美洲/加勒比地区拥有开发和商业化rexlemestrocel-L治疗慢性腰痛的独家许可。▪天士力制药拥有rexlemestrocel-L在中国治疗或预防慢性心力衰竭的独家权利。
7 m e s o b l a s t财务业绩©Lonza，经许可复制制造Remestemcel-L截至2024年12月31日止期间
8m e s o b l a s t 2024年12月31日的现金余额为3800万美元（6100万澳元），备考现金约为2亿美元（3.22亿澳元），此前成功完成了主要向现有的美国、英国和澳大利亚主要股东进行的全球私募，筹集了1.61亿美元（2.6亿澳元）。2025财年上半年净运营现金支出为2070万美元，比2024财年上半年减少22%。由于FDA于2024年12月批准了RYONCIL，针对前期制造和支出的库存价值的2300万美元拨备被冲回，现在在资产负债表上确认为库存资产。财务业绩1。使用澳洲联储（RBA）公布的2024年6月30日汇率1澳元：0.66 24美元。
9m e s o b l a s t BLA批准导致非现金资产负债表调整，包括存货价值减记研发支出在2025财年上半年为2060万美元，其中820万美元是由于主要用于STI的非现金股份支付（SBP）而不是现金支付。相比之下，2024财年上半年为1260万美元，其中110万美元为非现金SBP。制造业：由于FDA批准了RYONCIL，针对前期制造和支出的库存价值的2300万美元拨备被冲回，现在在资产负债表上确认为库存资产。这导致2025财年上半年制造业收益为1470万美元。2025财年上半年的管理和管理费用为1720万美元，其中630万美元是由于主要用于STI而不是基于现金的付款的非现金SBP费用。相比之下，2024财年上半年为1150万美元，其中100万美元为非现金SBP。或有对价的重估：由于FDA批准RYONCIL，儿科GVHD的成功概率增加至100%，并导致非现金重新计量增加400万美元，至2025财年上半年的430万美元，而2024财年上半年为30万美元。认股权证责任的重估：由于FDA批准RYONCIL以及相应的股价升值，我们的认股权证重新计量在2025财年上半年增加了1640万美元至1200万美元，而2024财年上半年的收益为440万美元。2025财年上半年借款安排的财务成本为1080万美元，其中包括780万美元的非现金支出，包括应计利息和其他借款成本。经营现金流：2025财年上半年的净现金流出为2070万美元，与2024财年上半年的税后亏损4790万美元相比减少了590万美元，而2024财年上半年的税后亏损为3250万美元。截至半年的损益（百万美元）2024年12月31日2023年12月31日总收入3.2 3.4研发（20.6）（12.6）制造费用14.7（6.8）管理和行政（17.2）（11.5）或有对价重估（4.3）（0.3）认股权证负债重估（12.0）4.4其他营业收入和费用（0.7）1.1财务成本（10.8）（10.3）税前亏损（47.7）（32.6）所得税收益（0.2）0.1税后亏损（47.9）（32.5）数字已四舍五入。
10m e s o b l a s t首次间充质基质细胞（MSC）疗法获FDA批准
11 m e s o b l a s t新闻稿可在www.mesoblast.com 1查阅。完整的处方信息请看www.ryoncil.com RYONCIL®是FDA批准的首个现成的细胞疗法，用于2个月及以上儿童，包括青少年和青少年，具有类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-AGVHD），这是一种高死亡率的危及生命的疾病。1
12 m e s o b l a s t有机会解决2个月及以上儿童的关键未满足需求，包括患有SR-AGVHD的青少年和青少年~1,500名儿童和青少年每年在美国接受同种异体BMT。在美国每年进行的10,000次同种异体BMT急性GVHD发生在约50%的患者1中，其中约一半对类固醇SR-AGVHD没有反应，死亡率高1,4和显着的延长住院费用2~50%急性GVHD发病率~375pts每年与SR-AGVHD 1。Westin，J.，Saliba，RM.，Lima，M.（2011）类固醇难治性急性GVHD：预测因子和结果。血液学方面的进展。2.Niederwieser D，Baldomero H，Szer J.（2016）2012年全球造血干细胞移植活动和包括全球调查在内的全球血液和骨髓移植组网络的SWOT分析。3.HRSA移植活动报告，CBMTR，20204。Axt L，Naumann A，Toennies J（2019）异基因造血细胞移植后甾体难治性移植物抗宿主病结局、危险因素及治疗的回顾性单中心分析。骨髓移植。>全球每年执行3万例同种异体BMTs（> 20K US/EU），~20%儿科2,3皮质激素一线治疗aGVHD RYONCIL是唯一获批治疗2个月及以上儿童SR-AGVHD的疗法
13 m e s o b l a s t Ryoncil®在第28天交付了高总应答率，这是一项预测第28天AGVHD总应答率存活率的测量95% CI56.4,82.0 MSB-GVHD0011,2（n = 54）单臂、多中心3期70%完整处方信息，网址：www.ryoncil.com 1.NCT02336230；2。Kurtzberg，J. et al. Remestemcel-L，Ex vivo culture-expanded成人间充质基质细胞用于治疗急性移植物抗宿主病类固醇治疗失败的儿科患者的3期、单臂、前瞻性研究。Biol骨髓移植26（2020）845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018,3。国际血液和骨髓移植登记严重程度指数标准（IBMTR）简称：CI = GVHD001中基线时的置信区间SR-GVHD严重程度3：B级：11% C级：43% D级：46% RYONCIL治疗未因任何实验室异常在任何患者中停止或中断，超过85%的患者未间断完成整个疗程
14m e s o b l a s t治疗因SR-AGVHD死亡的儿童的高费用治疗移植后12个月内因SR-AGVHD死亡的儿童的费用为：丨约250万美元丨比那些仍然活着的SR-AGVHD患者高出180万美元11。Grabner M et al.商业保险儿科患者急性甾体难治性移植物抗宿主病的经济负担。J Manag Care Spec Pharm.2021；27（5）：607-14
15m e s o b l a s t Ryoncil®无AGVHD的长期生存期第2年生存期：国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）对Ryoncil的长期随访51%第4年生存期：49%的档案儿童数据来自GVHD001 N = 5188% C/D级仅14%（N = 7）死于AGVHD至4年
16 m e s o b l a s t benefits based on health economic models for lifetime ultra rare disease and high-effective short-term therapies，including quality of life years（QALYs）gained total benefits of patient results using Ryoncil®区间320万美元至410万美元（包括长期生存福利、成本抵消和成本节约）Ryoncil的价值®在儿科SR-AGVHD患者治疗中的应用
17m e s o b l a s t Ryoncil®用于治疗儿童SR-AGVHD患者的Ryoncil推荐剂量®用于治疗小儿SR-AGVHD为2 × 106MSC/kg体重每次静脉输液给予连续4周每周2次Ryoncil的批发获取成本（WAC）®每次静脉输液19.4万美元，与体重无关
18m e s o b l a s t MyMesoblast强制性枢纽启动患者旅程SR-aGVHD后BMT，Ryoncil治疗计划建立MyMesoblast患者入组审查治疗计划分配患者ID以获得订单授权订单接收/覆盖研究Ryoncil为发货准备的门诊治疗/治疗启动后的随访提供订单状态确认患者准入顾问对齐电话，以确认治疗开始/可能的门诊治疗过渡，以协助患者进行保险覆盖、经济援助和准入计划，确保在接受这种可能挽救生命的治疗时没有任何患者掉队，已建立全面的患者服务中心
19m e s o b l a s t可用的Ryoncil®2025年3月美国儿科SR-aGVHD分阶段方法基于数量和使用Ryoncil经验最高的移植中心®有骨髓移植中心经验的产品靶向销售队伍------15个最高放量中心占患者~50%-------靶向45个最高放量中心/80%患者
20m e s o b l a s t Ryoncil®扩大标签标签扩大标签
21米e s o b l a s t 1。Hyams JS，et al. Adalimumab治疗儿童中重度克罗恩病的安全性和有效性。消化内科。2012年8月；143（2）：365-74.e；2。克罗恩病和结肠炎基金会；3。莱特纳AL。生物制剂ERA中炎症性肠病的手术。J GastroInest Surg. 2020 Vol 24：1430-1435；3。Kelsen J，Baldassano注册护士。炎症性肠病：儿童与成人的区别。炎症肠道诊断。2008；14（Suppl 2）：S9 – S11；4。Nakajo K，et al.日本和美国克罗恩病流行率和发病率趋势。国际结直肠疾病杂志（2024）39：61；5。Ye Y，et al.儿科和成人人群中IBD的患病率：美国大型国家数据库的最新估计，2007 – 2016年。炎症肠道诊断。第26卷第4期，2020年4月炎症性肠病（IBD）–克罗恩病（CD）&溃疡性结肠炎（UC）对难治生物制剂的IBD儿科患者的潜在治疗-高度未满足的需要溃疡性结肠炎影响结肠，导致肠内壁炎症克罗恩病可沿胃肠道出现在任何地方——通常出现在小肠的下部和上结肠。可以从内到外穿透肠层未被满足的需求IBD仍然是成人和儿科人群中未被满足的主要需求早期和持久的缓解仍然特别具有挑战性超过60%的成人和儿科CD患者无法使用抗TNF药物实现缓解，儿童唯一获批的一类生物制剂1-5疾病负担发病年龄呈双峰15-30岁之间出现第一个主要高峰20-30 % 20岁前诊断的所有患者高达80%的医学上难治性CD患者和20%的医学上难治性UC患者最终需要对其疾病进行手术治疗1-5美国儿科人群中儿科患病率约为6-8万年儿科发病率约为7000名儿童1-5
22m e s o b l a s t最近在成人中进行的一项试点研究在接受remestemcel-L的生物难治性患者中通过直接内窥镜注射到炎症区域证明了积极的结果（快速粘膜愈合和疾病缓解）。此外，Mesoblast有数据显示，remestemcel-L在静脉治疗一个疗程后单一抗TNF药物失败的CD成人中诱导早期缓解。鉴于Ryoncil的有效性®在治疗儿童与GI相关的SR-AGVHD，以及现有的成人CD数据方面，MesBLast计划进一步评估RyonCil在治疗医学上难治的儿科CD患者中对GI炎症的免疫调节作用。Ryoncil的标签扩展策略®用于儿科和成人患者的生物难治性IBD 1。Lightner A，et al. remestemcel-L（一种异基因骨髓间充质干细胞产品）用于治疗医学上难治的克罗恩结肠炎的IB/IIA期研究：初步分析。ECCO-欧洲克罗恩病和结肠炎组织第17届大会文摘。海报P428。2.Lightner A，et al. remestemcel-L（一种异基因骨髓间充质干细胞产品）用于治疗医学上难治的溃疡性结肠炎的IB/IIA期研究：中期分析。ECCO-欧洲克罗恩病和结肠炎组织第17届大会文摘。海报P407。
23 m e s o b l a s t在ruxolitinib失败的成人SR-AGVHD患者中持续存在未满足的需求（> 40%的已治疗患者）。这些ruxolitinib失败的患者到100天时的存活率仍然是令人沮丧的20-30 %，这是一个没有批准疗法的患者群体。1,2相比之下，在25名成人SR-AGVHD患者中，在扩大通路下使用RYONCIL治疗但对至少一种额外药物（如ruxolitinib）没有反应的患者中，100天的存活率为73%。Mesoblast打算在鲁索替尼等二线药物难治的SR-AGVHD成人患者中开始RYONCIL的3期试验。Mesoblast正在与血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）合作开展这项试验，该网络是一家由美国国立卫生研究院资助的机构，负责大约80%的美国移植手术。Ryoncil的标签扩展策略®在SR-AGVHD 1成人患者中。Jagasia M等人Ruxolitinib用于治疗甾体难治性急性GVHD（REACH1）：一项多中心、开放标签的2期试验。血。2020年5月14日；135（20）：1739 – 1749。2.Abedin S，et al. Ruxolitinib耐药或不耐受在甾体难治性急性移植物抗宿主病中的应用——真实世界的结果分析。英国血液学杂志，2021；195：429 – 43。
退行性椎间盘疾病（CLBP）致24m e s o b l a s t Rexlemestrocel-L慢性腰痛
25米e s o b l a s t 1。威廉姆斯，J.，NG，Nawi，Pelzter，K.（2015）中低收入国家老年人腰痛相关的风险因素和残疾。世界卫生组织关于全球老龄化和成人健康（SAGE）的研究结果。PLOS一。2015；10（6）：e0127880.，2.决策资源：慢性疼痛2015年12月.，3。LEK & NCI意见领袖访谈，二次分析。，4。Navigant：美国和欧盟3国针对DDD的专有细胞疗法的商业评估– 2014年8月。由退行性椎间盘疾病（CLBP）引起的慢性腰痛影响7m +超过7m的患者据估计，在美国和欧盟，每个国家都有超过7m的患者因退行性椎间盘疾病（DDD）而患有CLBP。5 2-4对于保守治疗失败的慢性腰痛（CLBP）患者，最起码的治疗选择包括阿片类药物和手术50%的阿片类药物处方是针对CLBP2疼痛的持久改善有可能减少阿片类药物的使用并防止手术干预疾病的治疗选择市场机会背痛导致的残疾比任何其他条件都多1引起实质性的直接和医疗保健系统的间接成本，1包括在该患者群体中过度使用阿片类药物
26m e s o b l a s t标准治疗难治CLBP患者的选择极少Rexlemestrocel-L有潜力成为中重度CLBP患者的一线治疗，难治保守治疗Rexlemestrocel-L靶向中重度CLBP▪非甾体抗炎药▪物理治疗▪整脊治疗▪针灸▪抗惊厥药物（例如加巴喷丁）保守治疗▪弱阿片类镇痛药（如曲马多）▪强效阿片类镇痛药（如羟考酮）类阿片类镇痛药▪硬膜外类固醇注射液（标签外）▪射频消融▪脊髓刺激▪鞘内泵介入治疗▪脊柱融合▪椎间盘置换手术
27 m e e s o b l a s t ls对腰痛的平均VAS变化与基线-持续时间CLBP < 68个月中位基线持续时间（n = 202）基于单次注射rexlemestrocel-L + HA的3期试验结果显示疼痛减轻超过三年在预先指定的受试者群体中观察到最大的疼痛减轻CLBP持续时间短于基线研究中位数68个月（n = 202），与生理盐水对照相比，在36个月内分析的所有时间点均有明显更大的减轻（名义p值< 0.05）VAS =视觉模拟评分；HA =透明质酸
28m e s o b l a s t Rexlemestrocel-L心力衰竭
29m e s o b l a s t成人：低射血分数（HFREF）和基础缺血的心力衰竭患病率正在增加，并与高死亡风险、心脏病发作和中风相关心力衰竭仅在美国就影响650万患者，患病率增加。1慢性心力衰竭（CHF）是一种进行性疾病，死亡率在5年时接近50% 1,2，初次住院后至少75%。3低射血分数（HFREF）的心力衰竭与更高的死亡率相关，发生在大约50%的所有患者中。超60%的HFREF患者存在基础缺血，这些患者发生涉及大血管（心脏病发作/中风）的重大心脏不良事件复发的风险最高。1.美国食品药品监督管理局。心力衰竭的治疗：药物开发的终点。指导草案。2019年6月。2.Taylor CJ，et al. Trends of survival after a diagnosed of heart failure in United Kingdom 2000-2017：Population based cohort study。BMJ。2019；364：I223。3.Shah KS等人。心力衰竭伴保留、临界、射血分数降低；5年结果。JACC。2017年；11月12日。目标市场：美国约100万缺血性HFREF和炎症患者
30m e s o b l a s t REVASCOR有可能改善HFREF患者的内皮功能障碍，涵盖从轻中度到终末期的左心室辅助装置（LVAD）早期死亡患者•他汀类药物• β受体阻滞剂•再血管化或瓣膜手术• RAAS拮抗剂•利尿剂用于液体滞留•肼嗪/二硝酸异山梨酯•洋地黄NYHA I类NYHA III类IB/IVNYHA II类NYHA III类IB/IIIA NYHA III类IB/IV PTS伴终末期HFREF •优化医疗管理• LVAD植入•心脏移植•人工心脏NYHA II类IB或IIIA持续性HFREF患者•心脏复律除颤器（ICD）+/-• CRT-D或可穿戴式心脏复律除颤器HFREF Dream HF-1试验537例患者近期新的口服疗法治疗失代偿期HFREF住院和液体超负荷•沙库比曲/缬沙坦• SGLT2抑制剂• Vericiguat指南指导医学疗法（GDMT）LVAD MPC研究159例患者心血管疾病风险的连续Mesoblast的REVASCOR方案（1.5亿MPC）
与对照组相比，31 m e s o b l a s t MPCs可使HFREF和基线炎症（hsCRP > 2mg/ml或IL-6 > 3.4pg/ml）PERin EC、Borow KM、Henry TD等患者的CV死亡率降低60-80 %。间充质前体细胞可降低伴有炎症的缺血性心力衰竭的死亡率和主要发病率：DREAM-HF。EUR J心脏衰竭。2024年11月26日
32 m e s o b l a s t MPCs与对照组相比，在基线缺血加炎症的慢性HFREF患者亚组32 perin EC中对2点MACE和3点MACE有最大的有益治疗效果，等间充质前体细胞降低了缺血性心力衰竭伴炎症的死亡率和主要发病率：dREAM-HF。EUR J心脏衰竭。2024年11月26日
33 m e s o b l a s t通路加速批准REVASCOR在成人HFREF DREAM-HF试验中的平均随访30个月显示缺血性HFREF患者的3点MACE显着降低（n = 158）。LVAD-MPC研究# 2，超过12个月的随访显示，有缺血性HFREF病因成功断奶的LVAD受者比例显著增加（n = 70），住院和死亡率显著降低。在2024年第一季度的B型会议上，FDA告知Mesoblast，这些研究的全部试验结果可能支持REVASCOR在缺血性HFREF患者中的加速批准途径。Mesoblast打算要求与FDA举行BLA前会议，讨论数据呈现、时间安排以及FDA对缺血性HFREF患者加速批准备案的期望。
34m e s o b l a s t FDA在2024年期间授予REVASCOR、罕见儿科疾病指定（RPDD）、再生医学高级治疗（RMAT）指定和孤儿药指定（ODD）。在此之前，提交了儿童左心发育不全综合征（HLHS）的随机对照试验结果，这是一种可能危及生命的先天性心脏病。RPDD表明，该疾病是严重的或危及生命的，表现主要影响从出生到18岁的个体，包括通常被称为新生儿、婴儿、儿童和青少年的年龄组，并且该疾病是一种罕见的疾病或病症。在FDA批准用于治疗HLHS的REVASCOR的BLA后，Mesoblast可能有资格获得优先审查凭证（PRV），该凭证可用于赎回任何后续的上市申请，或可出售或转让给第三方。Mesoblast计划与FDA会面，讨论随机对照研究是否可用于获得监管机构批准REVASCOR用于患有这种危及生命的疾病的儿童。FDA授予REVASCOR治疗左心发育不全综合征的罕见儿科疾病指定、RMAT和孤儿药指定
35 m e s o b l a s t关键企业里程碑
36m e s o b l a s t REVASCOR心力衰竭Mesoblast预计将在未来六到十二个月内大幅推进其多个产品管线获得FDA批准RYONCIL儿科和成人炎症疾病1 RYONCil®本季度可在美国医院用于SR-AGVHD儿科和成人标签扩展适应症计划开始研究关键目标Rexlemestrocel-L慢性腰痛23低射血分数心力衰竭（HFREF）成人心力衰竭，和患有先天性心脏病的儿童准备加速批准申请CLBP 3期试验在美国多个地点积极注册。300名患者的随机、安慰剂对照试验的主要终点为减轻疼痛的12个月
37 m e e s o b l a s t mesoblast谢谢