附件 99.1
在2024年外周神经学会年会上，argenx通过新的多焦点运动神经病数据突出了自身免疫管道的广度
ARDA研究数据显示empasiprubart有潜力推动多灶性运动神经病变（MMN）患者的功能改善并降低复发风险
ADHERE +数据显示VYVGART功能改进的持久性®HYtrulo（efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvfc），FDA批准用于成人慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病（CIDP）
2024年6月25日–美国东部时间下午4：30
荷兰阿姆斯特丹– argenx SE（EuronExt & 纳斯达克：ARGX）是一家致力于改善患有严重自身免疫性疾病的人们的生活的全球免疫学公司，该公司今天宣布，来自该公司整个自身免疫管道的新数据在魁北克蒙特利尔举行的2024年外周神经学会（PN）年会上公布。
“argenx的使命是改变重症自身免疫的治疗方法，”argenx首席医疗官、医学博士Luc Truyen表示。“我们已将MMN和CIDP确立为自身抗体介导的疾病，通过开发精确针对疾病生物学的新型药物，我们正在履行我们的使命，为患者创造真正具有变革性的结果。我们很高兴能为我们的新疗法提供数据，这些数据可能会提供超越症状管理的益处——安全地帮助患者重新控制自己的生活，而不会出现严重的副作用、残留损伤或依赖高频输液的治疗。argenx继续建立科学和临床证据，支持我们创新管道的推进，并显示出扩大治疗选择的潜力，同时降低复发和累积残疾的风险。”
2期ARDA数据支持Empasiprubart作为新型靶向治疗MMN
在医学大会上，argenx首次展示了来自2期ARDA研究的队列1数据，这些数据支持empasiprubart作为MMN的潜在新治疗方案的概念验证，MMN是一种慢性、进行性自身免疫性疾病，只有一种批准的治疗方案。ARDA是MMN领域迄今为止规模最大的干预性研究。
| · | 功能改善，IVIG再治疗风险降低：与安慰剂相比，恩帕西普巴治疗使IVIG再治疗的风险降低了91%（HR：0.09 [ 95% CI：0.02 – 0.44 ]），握力和肌肉力量得到改善，患者进行日常活动的能力得到改善。 |
| · | 有利的耐受性概况：Empasiprubart耐受性良好，大多数不良事件为轻度或中度。 |
ADHERE口头报告突出VYVGART HYtrulo对CIDP患者的一致持续疗效和安全性
argenx还提供了来自评估CIDP患者VYVGART HYtrulo的关键ADHERE和开放标签扩展ADHERE +研究的新数据。ADHERE数据支持了最近FDA批准VYVGART HYtrulo作为一种安全有效的CIDP新治疗方案，证明了在所有疾病评分中的持续功能益处，无论疾病阶段或治疗史如何。ADHERE达到了主要终点（p < 0.0001），表明与安慰剂相比，复发风险降低了61%（HR：0.3995% CI：0.25；0.61）。99%的试验参与者选择参加ADHERE +开放标签扩展。
| · | 持续的功能改进：VYVGART HYtrulo从A期基线到ADHERE的B期和ADHERE +的第24周均保持在功能能力（平均aINCAT评分）方面的显着改善。平均aINCAT评分较磨合期基线有所改善，表明与先前治疗时的基线评估相比，一些患者在VYVGART HYtrulo上获得了功能益处。 |
| · | 次要终点显示跨功能和强度测量的持续改进：VYVGART HYtrulo治疗的患者在B期表现出维持功能获益，而安慰剂患者在所有疾病评分（包括aINCAT、I-RODS和握力）中经历了具有临床意义的恶化 |
| · | 长期延伸研究中的高留存率和依从性：98.9%的ADHERE +参与者证明了VYVGART HYtrulo的治疗依从性，86%的参与者在OLE第24周仍在进行。 |
| · | 有利的安全配置文件：VYVGART HYtrulo的安全性在ADHERE和ADHERE +之间相似，没有增加暴露增加的不良事件发生率。 |
VYVGART HYtrulo于2024年6月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗CIDP成人患者。
关于多焦点运动神经病
多灶性运动神经病（MMN）是一种罕见的、周围神经系统的慢性自身免疫性疾病。该病的特点是缓慢进行，主要是手、前臂和小腿的不对称肌肉无力。MMN通常与抗GM1 IGM自身抗体的存在相关，导致经典补体通路的激活，从而驱动随后的轴突损伤。高剂量IVIG是唯一获批的MMN治疗方法，患者通常会在接受治疗的情况下出现疾病进展，这表明对有效且耐受性更好的治疗方案的需求未得到满足。
关于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）
慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病（CIDP）是一种罕见的严重的周围神经系统自身免疫性疾病。尽管疾病病理生理学的确认仍在不断出现，但越来越多的证据表明，IgG抗体在周围神经的损伤中起着关键作用。患有CIDP的人会出现疲劳、肌肉无力和手臂和腿部失去感觉，随着时间的推移，这些感觉可能会变得更糟，或者可能会来来去去。这些症状会严重损害一个人在日常生活中发挥功能的能力。如果不进行治疗，三分之一的CIDP患者将需要轮椅。
2期ARDA研究设计
2期ARDA研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估恩帕西普巴两种剂量方案在成人多灶性运动神经病变（MMN）中的安全性和耐受性、疗效、药代动力学、药效学和免疫原性。该研究包括IVIG依赖和监测期，然后2：1随机进入16周的双盲治疗阶段。接受empasiprubart或安慰剂的27名MMN患者的两个序贯队列入组，研究两种不同剂量水平的empasiprubart。主要终点是安全性和耐受性。其他终点包括IVIG再治疗的时间、C2水平的生物标志物分析、关键临床疗效评分的测量变化（修正医学研究委员会（mMRC）-14和评分、握力、MMN-RODS）以及几项患者报告的生活质量结果测量。
关于ADHERE试验设计
ADHERE试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估VYVGART®HYTRULO（EFGARTIGIMOD ALFA和透明质酸酶-QVFC）用于治疗慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病（CIDP）。ADHERE招募了322名CIDP成人患者，这些患者未接受过治疗（过去六个月内未接受主动治疗或新诊断）或正在接受免疫球蛋白治疗或皮质类固醇治疗。该试验包括一个开放标签的A期，然后是一个随机的、安慰剂对照的B期。为了符合试验资格，CIDP的诊断得到了独立专家小组的确认。患者进入磨合阶段，任何正在进行的CIDP治疗都被停止，为了符合A期的条件，必须证明有活跃的疾病，在至少一种CIDP临床评估工具上出现临床意义上的恶化，包括INCAT、I-RODS或平均握力。治疗幼稚的患者能够跳过磨合期，证明近期病情恶化。要推进到B期，患者需要证明VYVGART HYtrulo临床改善（ECI）的证据。ECI是通过提高INCAT评分来实现的，或者如果这些量表在磨合期间表现出恶化，则可以提高I-RODS或平均握力。在B期，患者被随机分配至VYVGART HYtrulo或安慰剂，时间长达48周。一旦在B期达到88次总复发或事件，即根据与首次调整INCAT恶化（即复发）时间的危险比测量主要终点。在B阶段后，所有患者都可以选择转入开放标签扩展研究以接受VYVGART HYtrulo。
关于Empasiprubart
Empasiprubart（ARGX-117）是一种一流的人源化单克隆抗体，可结合C2并阻断补体级联的经典和凝集素途径的激活，使其抗菌特性的替代途径保持完整。通过阻断C3和C5上游的补体活性，empasiprubart具有减少组织炎症和细胞损伤的潜力，代表了跨越多个严重自身免疫适应症的广阔管道机会。除了多灶性运动神经病变，argenx还在评估empasiprubart在肾移植和皮肌炎后的延迟移植物功能。
关于VYVGART HYtrulo（efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvfc）
VYVGART HYtrulo是作为VYVGART上市的静脉使用的人IgG1抗体片段efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）的皮下组合，Halozyme的enHANZE®促进生物制剂皮下注射递送的药物递送技术。在与新生儿FC受体（FCRN）结合时，VYVGART HYtrulo导致循环IgG的减少。是首个也是唯一获批的皮下注射给药的FCRN阻滞剂。
VYVGART HYtrulo是美国皮下EFGARTIMOD α和重组人透明质酸酶PH20的专有名称。它以VYVDURA的名称销售®在日本和欧洲的VYVGART SC。
有关更多信息，请参阅下面FDA批准的重要安全信息和VYVGART HYtrulo的完整处方信息。
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什么是VYVGART®HYTRULO（efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvfc）？
VYVGART HYTRULO是一种处方药，用于治疗慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病（CIDP）成人患者。
重要安全信息
如果对依加莫德α、透明质酸酶或VYVGART HYTRULO中的任何其他成分有严重过敏，请不要使用VYVGART HYTRULO。VYVGART HYTRULO可引起严重的过敏反应和血压下降导致昏厥。
VYVGART HYTRULO可能会引起严重的副作用，包括：
| · | 感染。VYVGART HYTRULO可能会增加感染风险。efgartigimod alfa-fab治疗患者最常见的感染是尿路和呼吸道感染。感染的体征或症状可能包括发烧、发冷、尿频和/或疼痛、咳嗽、疼痛和鼻道/鼻窦阻塞、气喘、气短、乏力、咽痛、痰多、鼻涕、背痛和/或胸痛。 | |
| · | 过敏反应（超敏反应）。VYVGART HYTRULO可引起皮疹、皮下浮肿、呼吸急促等过敏反应。在接受VYVGART HYTRULO治疗的患者中也观察到了荨麻疹。使用efgartigimod alfa-fcab会出现严重的过敏反应，例如呼吸困难和血压下降导致昏厥。 | |
| · | 输液相关反应。VYVGART HYTRULO可引起输液相关反应。efgartigimod alfa-fcab最常报告的症状和体征是高血压、发冷、发抖，以及胸、腹、背痛。 |
有没有感染、过敏反应、输液相关反应的体征或症状，告诉医生。这些可能发生在您接受VYVGART HYTRULO治疗期间或之后。您的医生可能需要暂停或停止您的治疗。如有严重过敏反应的体征或症状，请立即联系医生。
服用VYVGART HYTRULO前，告诉医生，如果您：
| · | 服用任何药物，包括处方药和非处方药、补品或草药， | |
| · | 已接种或预定接种疫苗（免疫接种），或 | |
| · | 有任何过敏或医疗状况，包括是否怀孕或计划怀孕，或正在哺乳。 |
VYVGART HYTRULO常见的副作用有哪些？
efgartigimod-alfa-fCab治疗患者最常见的副作用是呼吸道感染、头痛、尿路感染。VYVGART HYTRULO的其他常见副作用是注射部位反应，包括皮疹、皮肤发红、瘙痒感、瘀伤、疼痛和荨麻疹。
这些并不是VYVGART HYTRULO可能产生的全部副作用。打电话给你的医生寻求关于副作用的医疗建议。您可以拨打1-800-FDA-1088向美国食品和药物管理局报告副作用。
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请查看VYVGART HYTRULO的完整处方信息，并与您的医生交谈。
关于argenx
argenx是一家全球免疫学公司，致力于改善患有严重自身免疫性疾病人群的生活。argenx通过其免疫学创新计划（IIP）与领先的学术研究人员合作，旨在将免疫学上的突破转化为世界级的新型抗体药物组合。argenx在美国、日本、以色列、欧盟、英国、加拿大和中国开发并正在商业化首个获批的新生儿FC受体（FCRN）阻滞剂。该公司正在评估efgartigimod在多种严重的自身免疫性疾病中的应用，并在其治疗专营权范围内推进几种早期实验药物。欲了解更多信息，请访问www.argenx.com并在LinkedIn、Twitter和Instagram上关注我们。
联系人
媒体：
本·佩托克
bpetok@argenx.com
投资者：
亚历山德拉·罗伊（美国）
aroy@argenx.com
林恩·埃尔顿（欧盟）
lelton@argenx.com
前瞻性陈述
这份公告的内容包括属于或可能被视为“前瞻性陈述”的陈述。这些前瞻性陈述可以通过使用前瞻性术语来识别，包括“目标”、“继续”、“可能”或“潜在”等术语，其中包括argenx就恩帕西布鲁巴特在推动MMN患者功能改善和降低复发风险方面的潜力所做的陈述；其临床研究的某些结果或预览及其潜在机会；其疗法在症状管理之外的潜在益处；以及其将免疫学突破转化为世界级的新型抗体药物组合的目标。就其性质而言，前瞻性陈述涉及风险和不确定性，请读者注意，任何此类前瞻性陈述均不是对未来业绩的保证。由于各种重要因素，包括argenx的临床试验结果；对与新药疗法开发相关的固有不确定性的预期；临床前和临床试验以及产品开发活动以及产品和候选产品中的监管批准要求；患者对argenx的产品和候选产品的接受程度为安全，argenx的实际结果可能与前瞻性陈述中预测的结果存在重大差异，有效且具有成本效益；政府法律法规对我们业务的影响；对我们依赖第三方供应商、服务提供商和制造商造成的干扰；通货膨胀和通货紧缩以及相应的利率波动；以及区域不稳定和冲突。有关这些风险、不确定性和其他风险的进一步清单和描述，请参见argenx向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件和报告，包括argenx最近向SEC提交的20-F表格年度报告以及随后由argenx向SEC提交的文件和报告。鉴于这些不确定性，建议读者不要过分依赖此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅在本文件发布之日发表。argenx不承担公开更新或修改本新闻稿中的信息的义务，包括任何前瞻性陈述，除非法律可能要求。
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