8-K

DYNE THERAPEUTICS，INC。

日期：2025年12月8日

/s/John G. Cox

John G. Cox

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格8-K

本期报告

根据第13或15（d）条）

《1934年证券交易法》

报告日期（最早报告事件日期）：2025年12月8日

Dyne Therapeutics, Inc.

（《章程》指明的注册人的确切名称）


特拉华州	001-39509	36-4883909
（州或其他司法管辖区注册成立）	（佣金档案编号）	（IRS雇主识别号）


特拉佩洛路1560号
沃尔瑟姆 , 麻萨诸塞州		02451
（主要行政办公室地址）		（邮编）

注册人的电话号码，包括区号：（781）786-8230

不适用

（前姓名或前地址，如自上次报告后更改）

如申报表格8-K是为了同时满足登记人在下列任何一项规定下的申报义务，请勾选下列相应的方框(参阅下列通用说明A.2):

☐	根据《证券法》第425条规定的书面通信（17 CFR 230.425）

☐	根据《交易法》（17 CFR 240.14a-12）规则14a-12征集材料

☐	根据《交易法》（17 CFR 240.14d-2（b））规则14d-2（b）进行的启动前通信

☐	根据《交易法》（17 CFR 240.13e-4（c））规则13e-4（c）进行的启动前通信

根据该法第12（b）节登记的证券：


各类名称	交易符号（s）	各交易所名称在其上注册
普通股，每股面值0.0001美元	DYN	纳斯达克全球精选市场

用复选标记表明注册人是否为1933年《证券法》第405条（本章第230.405条）或1934年《证券交易法》第12b-2条（本章第240.12b-2条）所定义的新兴成长型公司。

新兴成长型公司☐

如果是新兴成长型公司，请勾选注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节规定的任何新的或修订的财务会计准则。☐

项目7.01。

监管FD披露。

2025年12月8日，Dyne Therapeutics, Inc.（“公司”）发布新闻稿，宣布其1/2期交付试验（“交付试验”）的注册扩展队列（“REC”）的积极顶线结果，该试验评估zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，又称DYNE-251）在杜氏肌营养不良症（“DMD”）患者中适用于外显子51跳跃的个体。此外，公司宣布了来自正在进行的DELIVER试验的开放标签扩展（“OLE”）和长期扩展（“LTE”）部分的新的积极长期临床数据。该新闻稿的副本作为附件 99.1提供，并以引用方式并入本文。

根据本项目7.01提供的信息，包括附件 99.1，不应被视为根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第18条的目的“提交”，或以其他方式受该部分的责任约束，也不应被视为通过引用并入根据经修订的1933年《证券法》或《交易法》提交的任何文件中，除非在此类文件中通过具体引用明确规定。

项目8.01。

其他活动。

2025年12月8日，该公司发布了一份新闻稿，宣布了其DELIVER试验的REC阳性顶线结果，该试验评估了适用于外显子51跳过的DMD个体中的z-rostudirsen。此外，该公司还宣布了来自正在进行的DELIVER试验的OLE和LTE部分的新的积极长期临床数据。

REC达到了其主要终点，表明在六个月时，相对于基线，肌肉含量调整的抗肌萎缩蛋白表达在统计学上显着增加至正常的5.46%（p < 0.0001）。

此外，从REC的顶线读数来看，在所有六个预先指定的功能终点都观察到了相对于安慰剂的改善。其中两项测量，即上升时间（“TTR”）速度和10米步行/跑步（“10MWR”）速度，在六个月时均相对于安慰剂有所改善，名义p < 0.05，尽管该研究未能证明在任何功能性测量中具有统计学意义（事后分析；预先指定的统计分析计划不包括任何功能性终点的正式假设测试）。重要的是，与安慰剂下降相比，肺功能在6个月时保持不变，而肺功能的丧失是DMD死亡的主要原因，根据预测的强制生命容量百分比（“FVC丨% p”）衡量。

来自DELIVER试验REC的阳性顶线疗效数据

DELIVER试验的REC招募了32名可行走和不可行走的男性DMD患者，他们在基线时年龄为4至16岁，并且具有易于外显子51跳过的突变。其中，24名参与者每四周（“Q4W”）随机接受20 mg/kg z-rostudirsen，8人随机接受安慰剂。六个月后的主要发现包括：

•

肌营养不良蛋白：REC达到其主要终点，表明肌肉含量调整后的肌营养不良蛋白表达较基线有统计学意义的变化（p < 0.0001），通过蛋白质印迹测量。20mg/kg z-rostudirsen Q4W治疗的患者平均抗肌萎缩蛋白绝对表达达到正常值的5.46%（根据肌肉含量进行调整）。

这些结果复制了先前报告的在DELIVER试验的多次递增剂量（“MAD”）部分中接受20 mg/kg z-rostudirsen Q4W的参与者在六个月时肌肉含量调整抗肌萎缩蛋白表达增加7倍的情况。

当未对肌肉含量进行调整时，20mg/kg z-rostudirsen Q4W治疗患者的平均绝对抗肌萎缩蛋白表达为正常的2.87%（p < 0.0001）（预先指定的名义p值，没有对多重性进行调整），比美国DMD外显子51周护理标准ETeplirsen的第三方临床试验中报告的正常的0.3%高出约10倍。DELIVER试验没有将z-rostudirsen与eteplirsen进行比较，也没有进行将z-rostudirsen与eteplirsen进行比较的头对头试验。Eteplirsen数据可能无法直接与Deliver进行比较

数据是由于试验方案、给药方案、计算肌肉含量的方法调整后抗肌萎缩蛋白和患者群体之间的差异。因此，这些跨审判比较可能并不可靠。

•

功能：在六个月时，观察到相对于基线的多个临床终点的功能改善和合并安慰剂组的下降（根据统计分析计划从整个DELIVER试验），通过以下动态措施评估：

•

TTR速度（安慰剂n = 18；z-rostudirsen n = 21）

•

10MWR速度（安慰剂n = 18；z-rostudirsen n = 21）

•

北极星动态评估（“NSAA”）（安慰剂n = 18；z-rostudirsen n = 21）

尽管没有为正式比较提供动力，但在六个月时将REC与合并安慰剂组进行比较的事后统计分析产生了TTRR速度和10MWR速度的名义p < 0.05。

功能改善还表现在：

•

Stride Velocity 95th Centile（“SV95C”），较基线和相对安慰剂（安慰剂n = 12，z-rostudirsen n = 20）有所改善。

•

上肢（“PUL2.0”）的表现，与基线相比，相对于安慰剂（安慰剂n = 23；z-rostudirsen n = 22）有所改善。

保存肺功能：

•

与安慰剂明显分离的情况下，FVC % p保持稳定，有所下降（安慰剂n = 20；z-rostudirsen n = 15）。在DMD中，肺功能丧失是导致死亡的主要原因。

有利的长期安全和耐受性概况

•

安全性和耐受性数据基于参加DELIVER试验并随访长达36个月的总共86名参与者，包括最初参加试验的MAD队列（n = 54）和REC（n = 32）并已过渡到OLE和LTE部分的参与者。Z-rostudirsen继续表现出良好的安全性，截至2025年8月19日的安全数据截止日期，大多数相关治疗紧急不良事件（“TEAEs”）为轻度或中度。最常报告的相关TEAEs是发热（发热）和头痛。REC中未观察到相关的严重TEAEs。自上次安全更新以来，试验的OLE/LTE部分的两名参与者出现不适和/或发热（发烧），据报告为相关的严重TEAEs。这两名参与者都已完全康复，并继续不间断地接受z-rostudirsen治疗。

•

截至2025年8月19日的安全数据截止日期，DELIVER试验迄今已给药约1441剂z-rostudirsen，其中包括20mg/kg Q4W剂量的1062剂，代表113个患者年的随访。

DELIVER试验的新阳性长期结果显示，所有评估终点的功能持续改善，直至24个月

从DELIVER试验的OLE和LTE部分观察到以下几组在TTRR速度、10MWR速度、NSAA、SV95C、PUL2.0和丨% p方面较基线的持续功能改进：

•

MAD的10 mg/kg Q4W队列中接受z-rostudirsen治疗的6名参与者的24个月功能数据，这些参与者在OLE期间剂量升级为20 mg/kg Q4W。

•

20 mg/kg Q4W MAD队列中接受z-rostudirsen治疗的6名参与者的18个月功能数据。

•

汇集了两个队列的18个月功能数据。

Z-Rostudirsen的关键里程碑

•

该公司计划在2026年第二季度提交美国加速批准的生物制品许可申请（“BLA”）。

•

该公司计划在2026年第二季度启动z-rostudirsen的全球3期临床试验，以支持全球批准。

•

假设美国食品和药物管理局（“FDA”）授予优先审查并在预期的时间线上批准BLA，该公司继续预计可能在2027年第一季度在美国推出z-rostudirsen。

•

该公司还继续寻求在美国以外的批准途径，用于适用于外显子51跳过的DMD患者的z-rostudirsen。

数据呈现

2025年12月8日，公司提供了一份演示文稿，供投资者讨论DELIVER试验REC的顶线结果以及DELIVER试验正在进行的OLE和LTE部分的新的积极长期临床数据。演示文稿的副本作为附件 99.2提交，并以引用方式并入本文。

关于前瞻性陈述的注意事项

这份关于8-K表格的当前报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。本8-K表格当前报告中包含的除历史事实陈述之外的所有陈述，包括有关公司战略、未来运营、前景和计划、管理层目标、部队潜力的陈述^TM平台、对与全球监管机构互动和提交给全球监管机构的时间和结果的预期以及提交给监管机构批准和推出z-rostudirsen的预期时间表，构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目标”、“正在进行”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜在”、“应该”、“将”或“将”或这些术语的否定词或其他类似术语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。公司可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，这些因素包括：确定和开发候选产品所固有的不确定性，包括启动和完成临床前研究和临床试验；临床前研究和临床试验结果的可得性和时间的不确定性；临床试验的时间和公司招募患者的能力；临床前研究的结果和早期临床试验的初步数据是否将预测临床试验或未来试验的最终结果；FDA和其他监管机构对公司临床试验数据的解释和对公司临床方案的接受以及监管批准过程的不确定性，包括加速批准途径的可用性；公司的现金资源是否足以满足其可预见和不可预见的运营费用和资本支出需求；以及公司向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件中确定的风险和不确定性，包括公司最近的10-Q表格以及公司可能向SEC提交的后续文件。此外，本8-K表格当前报告中包含的前瞻性陈述代表公司截至本报告发布之日的观点。该公司预计，后续事件和发展将导致其观点发生变化。然而，尽管公司可能会选择在未来某个时候更新这些前瞻性陈述，但它明确表示不承担任何这样做的义务。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司在本协议日期之后的任何日期的观点。

项目9.01。

财务报表及附件

（d）展品


附件没有。		说明

99.1		新闻稿，日期为2025年12月8日。

99.2		介绍，日期为2025年12月8日。

104		封面页交互式数据文件（嵌入内联XBRL文档中）

签名

根据经修订的1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并在此获得正式授权。