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Cellectis发表Nature Communications文章，介绍一种非病毒基因编辑过程，可在造血干细胞中实现高效基因插入

纽约，2025年11月19日（GLOBE NEWSWIRE）--Cellectis（“公司”）（泛欧交易所增长：ALCLS –纳斯达克股票代码：CLLS）是一家临床阶段的生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发挽救生命的细胞和基因疗法，今天在Nature Communications上发表了一篇文章，该文章建立了环状单链DNA（CssDNA）作为一种高效的非病毒DNA供体模板，用于造血干细胞和祖细胞（HSPCs）中的基因插入。

HSPCs的基因编辑提供了长期治疗益处的潜力。虽然AAV6等病毒载体通常用于基因插入，但它们引发了安全性和有效性方面的担忧。在过去十年中，非病毒DNA模板递送已成为有前景的替代品，并已与核酸酶一起用于靶向HSPC中的短单链线性DNA校正模板。

尽管非病毒方法最初仅限于在有缺陷的基因内进行小的修正，但Cellectis利用了它的TALEN^®技术和CSSDNA供体模板，开发稳健的基因插入过程。这一过程可实现HSPCs治疗相关亚群内大基因序列的精确和高效整合，显着扩大了非病毒基因治疗的潜力。

结果表明：

• CSSDNA实现了比线性单链DNA（LssDNA）高3-5倍的敲入效率，数值超过40%。
• CSSDNA可用于在HSPC中的多个位点插入基因，适用于其他治疗感兴趣的细胞类型，包括原发性T细胞。
• 比较研究还表明，与AAV6编辑的HSPC相比，CSSDNA编辑的HSPC在小鼠模型中表现出更高的移植和维持基因编辑的倾向。
  
  

Cellectis基因治疗副总裁Julien Valton表示：“这些结果确立了CSSDNA过程作为一种高效的非病毒基因插入策略，标志着向下一代细胞和基因疗法的开发迈出了关键的一步。”

文章可在Nature Communications网站上查阅。

关于Cellectis
Cellectis是一家临床阶段的生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发拯救生命的细胞和基因疗法。该公司将同种异体方法用于肿瘤学CAR T免疫疗法，开创了现成和随时可用基因编辑CAR T细胞治疗癌症患者的概念，并为开发其他治疗适应症的基因疗法提供了平台。凭借其内部制造能力，Cellectis是为数不多的从头到尾控制细胞和基因治疗价值链的端到端基因编辑公司之一。
  
Cellectis的总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处。Cellectis在纳斯达克全球市场（股票代码：CLLS）和泛欧交易所增长（股票代码：ALCLS）上市。要了解更多信息，请访问www.cellectis.com并在LinkedIn和X上关注Cellectis。

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投资者关系联系人：
investors@cellectis.com 首席财务官兼首席商务官Arthur Stril

附件

• Cellectis CssDNA文章发表于Nature Communications（https://ml.globenewswire.com/resource/download/49976e1f-9d00-4662-980c-b43872a77c2e）