附件 99.1
Insmed报告2026年第一季度财务业绩并提供业务更新
— 2026年第一季度公司总收入3.060亿美元—
— BRINSUPRI® （brensocatib）2026年第一季度营收2.079亿美元，较2025年第四季度增长44%—
— ARIKYCE®（阿米卡星脂质体吸入混悬液）2026年第一季度营收9810万美元，较2025年第一季度增长6% —
—公司重申2026年BRINSUPRI收入指引至少为10亿美元，2026年ARIKAYCE收入指引为4.5亿至4.7亿美元—
— ARIKAYCE在MAC肺病患者中的3b期ENCORE研究达到了原发性和所有乘法控制的二次培养转换终点—
— 2026年4月启动PAH患者TPIP的3期PALM-PAH研究—
2026年5月7日，新泽西州布里奇沃特—Insmed Incorporated（纳斯达克：INSM）是一家以人为本的全球性生物制药公司，致力于提供一流的首创疗法，以改变面临严重疾病的患者的生活，该公司今天公布了截至2026年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了业务更新。
“2026年第一季度，Insmed商业投资组合和管道的势头继续增强，”Insmed主席兼首席执行官Will Lewis表示。“BRINSUPRI推出的轨迹继续超出我们的预期，我们尤其对ENCORE 3b期研究的积极顶线结果感到鼓舞，这可能使我们能够将我们的影响范围扩大到更多的患者。我们仍然专注于改善支气管扩张诊断、扩大ARIKAYCE标签、推进我们的TPIP 3期项目以及推进我们的早期管道，我们的雄心是提供有意义的创新并改善患有严重疾病的患者的生活。”
按治疗领域划分的进展和预期里程碑：
呼吸科
|
BRINSUPRI
|
| • |
受美国市场强劲增长的推动，2026年第一季度BRINSUPRI全球收入较2025年第四季度增长44%。
|
| • |
2026年2月，美国药品和保健品监管机构（MHRA）在英国（U.K.）授予BRINSUPRI（brensocatib 25mg片）上市许可，用于治疗12岁及以上在过去12个月内有两次或两次以上突然发作或症状恶化的患者的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）。
|
| • |
Insmed预计2026年日本将有brensocatib用于治疗NCFB的监管决定。
|
| • |
Insmed继续评估美国不断演变的政策的潜在影响，这些政策进而将影响未来潜在的国际商业发射时间。
|
1
阿里凯斯
| • |
受国际市场强劲增长的推动，2026年第一季度ARIKAYCE全球收入较2025年第一季度增长6%。
|
| • |
2026年3月，Insmed报告了ARIKAYCE在患有鸟分枝杆菌复杂（MAC）肺病，达到了其主要和所有乘法控制的二次培养转换终点。
|
| • |
Insmed计划于2026年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交ARIKAYCE用于所有MAC肺病患者的补充新药申请（sNDA）。同样，Insmed计划在2026年下半年与药品和医疗器械机构（PMDA）一起审查数据，以支持日本潜在的标签扩展。
|
TPIP
| • |
Insmed继续在PALM-ILD试验中招募患者，这是一项棕榈酸曲前列素吸入粉剂（TPIP）在间质性肺病（PH-ILD）相关的肺动脉高压患者中的3期研究。
|
| • |
2026年1月，FDA孤儿产品开发办公室授予棕榈酸曲前列素孤儿药资格，用于治疗肺动脉高压（PAH）患者。
|
| • |
2026年4月，Insmed启动PAH患者TPIP的3期PALM-PAH研究。
|
| • |
Insmed预计将在2026年第三季度报告其PAH中TPIP的2b期研究的开放标签扩展（OLE）数据。
|
| • |
Insmed预计，到2026年底，将启动TPIP在进行性肺纤维化（PPF）患者中的3期研究，并在2027年上半年启动在特发性肺纤维化（IPF）患者中的3期研究。
|
INS1148
| • |
Insmed计划推进INS1148的2期开发计划，最初的目标是PPF和IPF，并正在探索抑制SCF248炎症功能可能有益的其他疾病。
|
免疫学&炎症
INS1033
| • |
Insmed的第二个二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂INS1033目前正向类风湿性关节炎（RA）和炎症性肠病（IBD）的临床推进，预计将于2026年下半年提交初步在研新药（IND）备案。
|
INS1201
| • |
Insmed继续在INS1201的1期ASCEND临床研究中招募患者，INS1201是一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）患者的鞘内递送基因疗法。
|
INS1202
| • |
Insmed继续在INS1202的1期ARMOR研究中招募患者，INS1202是一种用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的鞘内递送基因疗法。
|
2
INS1203
| • |
Insmed的第三个基因疗法候选药物INS1203，针对Stargardt病，目前正在向临床推进，预计将于2026年提交IND申请。
|
公司更新
| • |
Insmed计划在2026年5月15日至20日举行的美国胸科学会（ATS）2026年国际会议上展示来自其呼吸治疗领域（BRINSUPRI、ARIKAYCE、TPIP）的六篇摘要。
|
3
2026年第一季度财务业绩
下表汇总了BRINSUPRI和ARIKAYCE在所有商业区域的2026年和2025年第一季度收入和收入增长情况：
|
截至3月31日的三个月，
|
||||||||||||
|
（百万）
|
2026
|
2025
|
增长
|
|||||||||
|
阿里凯斯
|
||||||||||||
|
美国
|
$
|
62.9
|
$
|
64.3
|
-2
|
%
|
||||||
|
国际
|
35.2
|
28.5
|
23
|
%
|
||||||||
|
合计
|
$
|
98.1
|
$
|
92.8
|
6
|
%
|
||||||
|
BRINSUPRI
|
||||||||||||
|
美国
|
$
|
207.2
|
$
|
-
|
不适用
|
|||||||
|
国际
|
0.7
|
-
|
不适用
|
|||||||||
|
合计
|
$
|
207.9
|
$
|
-
|
不适用
|
|||||||
|
总收入
|
||||||||||||
|
美国
|
$
|
270.1
|
$
|
64.3
|
320
|
%
|
||||||
|
国际
|
35.9
|
28.5
|
26
|
%
|
||||||||
|
合计
|
$
|
306.0
|
$
|
92.8
|
230
|
%
|
||||||
| • |
2026年第一季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）为4740万美元，而2025年第一季度为2130万美元。2026年第一季度产品收入成本的增长主要反映了ARIKAYCE和BRINSUPRI在BRINSUPRI于2025年8月在美国商业推出后产品总收入的增长。2026年第一季度，由于BRINSUPRI的销售，产品收入成本占收入的百分比有所下降，BRINSUPRI的制造成本低于ARIKAYCE。
|
| • |
2026年第一季度的研发（R & D）费用为2.095亿美元，而2025年第一季度为1.526亿美元。2026年第一季度研发费用的增加主要与薪酬和福利相关费用的增加有关，以及由于员工人数增加、制造成本增加以及临床开发和研究成本增加而产生的基于股票的薪酬。
|
| • |
2026年第一季度的销售、一般和行政（SG & A）费用为2.473亿美元，而2025年第一季度为1.475亿美元。2026年第一季度SG & A费用的增加主要与专业费用和其他外部费用的增加，以及薪酬和福利相关费用以及基于股票的薪酬成本的增加有关，这两者都是由BRINSUPRI的商业活动推动的。
|
| • |
2026年第一季度，Insmed报告净亏损1.636亿美元，即每股0.76美元，而2025年第一季度净亏损为2.566亿美元，即每股1.42美元。
|
资产负债表、财务指导和计划投资
| • |
截至2026年3月31日，Insmed拥有的现金、现金等价物和有价证券总额约为12亿美元。
|
| • |
该公司继续预计2026年全年BRINSUPRI收入至少为10亿美元。
|
| • |
| • |
该公司继续预计平均每年从其临床前研究项目中提交一到两个IND。
|
4
| • |
Insmed继续预计其临床前研究计划总额将占总体支出的比例不到20%。
|
| • |
公司计划在2026年继续投资于以下关键活动：
|
| （一） |
BRINSUPRI和ARIKAYCE的商业化和扩张；
|
| （二） |
为ARIKAYCE在美国的全面批准准备监管提交，并扩大标签以包括美国和日本的所有MAC肺部感染患者；
|
| （三） |
推进TPIP临床开发项目，包括PH-ILD、PAH、PPF、IPF患者的3期研究；
|
| （四） |
推进INS1148的多个开发方案；
|
| （五） |
推进INS1201在DMD和INS1202在ALS中的临床试验方案，以及INS1203在Stargardt病中的IND赋能活动；
|
| （六） |
推进INS1033在RA和IBD中的IND赋能活动；和
|
| （七） |
继续发展其临床前研究项目。
|
电话会议
Insmed将于今天（2026年5月7日）美国东部时间上午8点开始主持电话会议。股东和其他感兴趣的各方可通过拨打（888）210-2654（美国和国际）并参考接入代码7862189参加电话会议。电话会议还将在公司网站上进行网络直播，网址为www.insmed.com.
电话会议重播将在结束后约1小时至2026年5月14日通过拨打（800）770-2030（美国和国际）并参考接入代码7862189进行访问。电话会议的网络直播也将在公司网站的投资者关系部分存档90天，网址为www.insmed.com.
5
Insmed Incorporated
合并净亏损报表
（单位：千，每股数据除外）
（未经审计）
|
|
||||||||
|
|
截至3月31日的三个月，
|
|||||||
|
|
2026
|
2025
|
||||||
|
|
||||||||
|
产品收入，净额
|
$
|
305,964
|
$
|
92,823
|
||||
|
|
||||||||
|
营业费用：
|
||||||||
|
产品收入成本（不含无形资产摊销）
|
47,420
|
21,278
|
||||||
|
研究与开发
|
209,485
|
152,577
|
||||||
|
销售，一般和行政
|
247,259
|
147,545
|
||||||
|
无形资产摊销
|
2,081
|
1,263
|
||||||
|
递延及或有对价负债的公允价值变动
|
(46,961
|
)
|
18,300
|
|||||
|
总营业费用
|
459,284
|
340,963
|
||||||
|
|
||||||||
|
经营亏损
|
(153,320
|
)
|
(248,140
|
)
|
||||
|
|
||||||||
|
投资收益
|
12,040
|
13,906
|
||||||
|
利息支出
|
(20,082
|
)
|
(21,569
|
)
|
||||
|
其他（费用）收入，净额
|
(736
|
)
|
132
|
|||||
|
所得税前亏损
|
(162,098
|
)
|
(255,671
|
)
|
||||
|
|
||||||||
|
准备金
|
1,465
|
912
|
||||||
|
|
||||||||
|
净亏损
|
$
|
(163,563
|
)
|
$
|
(256,583
|
)
|
||
|
|
||||||||
|
每股基本及摊薄净亏损
|
$
|
(0.76
|
)
|
$
|
(1.42
|
)
|
||
|
|
||||||||
|
加权平均基本和稀释已发行普通股
|
215,468
|
180,860
|
||||||
6
Insmed Incorporated
合并资产负债表
（单位：千，面值和份额数据除外）
|
|
||||||||
|
|
截至
|
|||||||
|
|
2026年3月31日
|
2025年12月31日
|
||||||
|
|
（未经审计）
|
|||||||
|
物业、厂房及设备
|
||||||||
|
当前资产：
|
||||||||
|
现金及现金等价物
|
$
|
582,188
|
$
|
510,445
|
||||
|
有价证券
|
641,326
|
919,602
|
||||||
|
应收账款
|
178,555
|
140,857
|
||||||
|
存货
|
132,909
|
132,068
|
||||||
|
预付费用及其他流动资产
|
78,195
|
91,236
|
||||||
|
流动资产总额
|
1,613,173
|
1,794,208
|
||||||
|
|
||||||||
|
固定资产，净额
|
102,846
|
102,942
|
||||||
|
融资租赁使用权资产
|
14,883
|
15,561
|
||||||
|
经营租赁使用权资产
|
14,004
|
20,708
|
||||||
|
无形资产，净额
|
95,570
|
97,651
|
||||||
|
商誉
|
136,110
|
136,110
|
||||||
|
其他资产
|
99,277
|
97,378
|
||||||
|
总资产
|
$
|
2,075,863
|
$
|
2,264,558
|
||||
|
|
||||||||
|
负债和股东权益
|
||||||||
|
流动负债：
|
||||||||
|
应付账款和应计负债
|
$
|
352,555
|
$
|
456,060
|
||||
|
融资租赁负债
|
3,446
|
3,345
|
||||||
|
经营租赁负债
|
5,007
|
9,469
|
||||||
|
流动负债合计
|
361,008
|
468,874
|
||||||
|
|
||||||||
|
债务，长期
|
542,215
|
540,964
|
||||||
|
版税融资协议
|
162,137
|
162,865
|
||||||
|
或有对价
|
270,310
|
314,340
|
||||||
|
融资租赁负债，长期
|
19,820
|
20,719
|
||||||
|
经营租赁负债，长期
|
9,837
|
12,174
|
||||||
|
其他长期负债
|
5,684
|
5,646
|
||||||
|
负债总额
|
1,371,011
|
1,525,582
|
||||||
|
|
||||||||
|
股东权益：
|
||||||||
|
普通股，面值0.01美元；授权500,000，000股，216,521，841和214,255，853分别于2026年3月31日及2025年12月31日的已发行及流通股
|
2,165
|
2,143
|
||||||
|
额外实收资本
|
6,502,938
|
6,372,064
|
||||||
|
累计赤字
|
(5,800,255
|
)
|
(5,636,692
|
)
|
||||
|
累计其他综合收益
|
4
|
1,461
|
||||||
|
股东权益合计
|
704,852
|
738,976
|
||||||
|
负债和股东权益合计
|
$
|
2,075,863
|
$
|
2,264,558
|
||||
7
关于ARIKAYCE
阿里凯斯®在美国被批准为ARIKAYCE（阿米卡星脂质体吸入混悬液），在欧洲被批准为ARIKAYCE脂质体590毫克Nebuliser分散剂，在日本被批准为ARIKAYCE吸入590毫克（硫酸阿米卡星吸入药物产品）。目前的国际治疗指南建议对合适的患者使用ARIKAYCE。ARIKAYCE是一种新型的、可吸入的、每日一次的阿米卡星制剂，这是一种既定的抗生素，在历史上是静脉给药的，与听力、平衡和肾功能的严重毒性有关。Insmed专有的PULMOVANCE™脂质体技术能够将阿米卡星直接输送到肺部，在肺部，脂质体阿米卡星被感染所在的肺巨噬细胞吸收，同时限制全身暴露。ARIKAYCE每天使用Lamira给药一次®PARI Pharma GmbH（PARI）制造的雾化器系统。
关于PARI Pharma和Lamira®雾化器系统
ARIKAYCE由一种新型吸入装置，Lamira递送®雾化器系统，由PARI开发。拉米拉®是一种安静、便携的雾化器，可通过振动、穿孔膜实现ARIKAYCE的高效雾化。基于PARI与气雾剂合作的100年历史，PARI致力于通过开发创新的递送平台来改善患者护理，从而推进吸入疗法。
关于BRINSUPRI
BRINSUPRI®（brensocatib）是一种小分子、每日一次、口服、可逆的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂。BRINSUPRI（brensocatib 10mg和25mg片）在美国适用于治疗12岁或以上成人和儿童患者的非囊性纤维化支气管扩张（NCFB）。在欧盟，BRINSUPRI（brensocatib 25 mg片）被批准用于治疗12岁及以上在前12个月内出现两次或更多次恶化的患者的NCFB。在英国，BRINSUPRI（brensocatib 25毫克片剂）被批准用于治疗12岁及以上在过去12个月内出现两次或两次以上发作或症状恶化的患者的NCFB。Brensocatib旨在抑制中性粒细胞中的酶（中性粒细胞丝氨酸蛋白酶）的激活，这些酶是NCFB慢性气道炎症的关键驱动因素。
关于TPIP
Treprostinil Palmitil吸入粉剂（TPIP）是Treprostinil Palmitil的研究性干粉制剂，这是一种曲前列素前药，由通过酯键连接到16碳链的曲前列素组成。TPIP完全在Insmed的实验室中开发，是一种潜在的高分化前列腺素，正在被评估为每日一次的疗法，用于治疗肺动脉高压（PAH）、与间质性肺疾病（PH-ILD）相关的肺动脉高压以及其他罕见和严重的肺部疾病患者。TPIP在基于胶囊的吸入装置中给药。TPIP是一种在研药物产品，未在任何司法管辖区获得任何适应症的批准。
8
关于INS1148
INS1148是一种在研单克隆抗体，Insmed正在开发作为一种潜在的first-in-class疗法，以解决具有高度未满足需求的呼吸道、免疫学和炎症性疾病。通过其新颖的作用机制，INS1148优先靶向干细胞因子的特定异构体，称为干细胞因子248（SCF248）。与SCF248的结合诱导这种SCF异构体的清除，并仅中断c-Kit信号下游的炎症级联，同时保持其稳态和组织愈合途径完整。INS1148是一种在研药物产品，未在任何司法管辖区获得任何适应症的批准。
关于INS1201
INS1201是一种在研微肌营养不良蛋白腺相关病毒（AAV9）基因疗法，Insmed正在开发中，作为杜氏肌营养不良症（DMD）患者的潜在治疗方法。鞘内给药，这种方法有可能同时针对骨骼和心肌，作为一次性固定（非基于体重的）剂量。INS1201是一种在研药物产品，未在任何司法管辖区获得任何适应症的批准。
关于INS1202
INS1202是一种靶向人类超氧化物歧化酶1型（SOD1）基因的研究腺相关病毒（AAV9）短发卡RNA（shRNA）构建体。Insmed正在开发INS1202，作为一种潜在的治疗方法，用于携带SOD1突变和没有SOD1突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。INS1202作为一次性固定（非基于体重）剂量在鞘内给药。INS1202是一种在研药物产品，未在任何司法管辖区获得任何适应症的批准。
美国ARIKAYCE的重要安全信息和黑框警告
|
警告：呼吸系统不良反应加剧的风险
ARIKAYCE与呼吸道不良反应风险增加有关，包括过敏性肺炎、咯血、支气管痉挛，以及在某些情况下导致住院的潜在肺部疾病恶化。
|
过敏性肺炎已报告在临床试验中使用ARIKAYCE。超敏性肺炎（报告为过敏性肺泡炎、肺炎、间质性肺病、对ARIKAYCE的过敏反应）在ARIKAYCE加背景方案治疗的患者中的报告频率（3.1%）高于单独背景方案治疗的患者（0%）。大多数过敏性肺炎患者停止使用ARIKAYCE治疗，接受皮质激素治疗。如果发生过敏性肺炎，应停用ARIKAYCE，并根据医学情况对患者进行管理。
咯血已报告在临床试验中使用ARIKAYCE。ARIKAYCE加背景方案治疗的患者（17.9%）与单独背景方案治疗的患者（12.5%）相比，咯血的报告频率更高。如果发生咯血，则按照医学上适当的方式对患者进行管理。
9
支气管痉挛已报告在临床试验中使用ARIKAYCE。与单独使用背景方案治疗的患者（10.7%）相比，使用ARIKAYCE加背景方案治疗的患者（28.7%）报告支气管痉挛（报告为哮喘、支气管高反应性、支气管痉挛、呼吸困难、用力呼吸困难、呼气时间延长、咽喉紧绷、气喘）的频率更高。如果在使用ARIKAYCE期间发生支气管痉挛，则按医学上适当的方式对患者进行治疗。
潜在肺部疾病的恶化已报告在临床试验中使用ARIKAYCE。与单独使用背景方案治疗的患者（9.8%）相比，ARIKAYCE加背景方案治疗的患者（14.8%）报告的基础肺部疾病加重（报告为慢性阻塞性肺疾病（COPD）、COPD的感染性加重、支气管扩张的感染性加重）的频率更高。如果在使用ARIKAYCE期间发生基础肺部疾病的恶化，则按医学上适当的方式治疗患者。
过敏反应和超敏反应：在服用ARIKAYCE的患者中报告了严重且可能危及生命的超敏反应，包括过敏反应。体征和症状包括皮肤和黏膜组织过敏反应的急性发作（荨麻疹、瘙痒、潮红、嘴唇/舌头/悬雍垂肿胀）、呼吸困难（呼吸急促、气喘、喘鸣、咳嗽）、胃肠道症状（恶心、呕吐、腹泻、痉挛性腹痛）和心血管体征和过敏反应症状（心动过速、低血压、晕厥、大小便失禁、头晕）。在开始使用ARIKAYCE治疗之前，评估既往对氨基糖苷类的超敏反应。如果发生过敏反应或超敏反应，应停用ARIKAYCE并采取适当的支持措施。
耳毒性已报告在临床试验中使用ARIKAYCE。与单独使用背景方案治疗的患者（9.8%）相比，ARIKAYCE加背景方案治疗的患者（17%）的耳毒性（包括耳聋、头晕、晕厥前、耳鸣和眩晕）报告频率更高。这主要是由耳鸣（ARIKAYCE加背景方案的7.6% vs单独背景方案臂的0.9%）和眩晕（ARIKAYCE加背景方案的6.3% vs单独背景方案臂的2.7%）驱动的。密切监测ARIKAYCE治疗期间已知或疑似听觉或前庭功能障碍的患者。如果发生耳毒性，在医学上适当管理患者，包括可能停用ARIKAYCE。
肾毒性在ARIKAYCE对MAC肺病患者的临床试验期间观察到，但没有以比单独背景方案更高的频率观察到。肾毒性与氨基糖苷类有关。开ARIKAYCE时可能需要对已知或疑似肾功能不全的患者进行密切监测。
神经肌肉封锁：神经肌肉疾病患者未入组ARIKAYCE临床试验。患有已知或疑似神经肌肉疾病，如重症肌无力的患者，应密切监测，因为氨基糖苷类物质可能通过阻断神经肌肉接头处的乙酰胆碱释放而加重肌肉无力。
胚胎-胎儿毒性: 给孕妇服用氨基糖苷类药物会对胎儿造成伤害。包括ARIKAYCE在内的氨基糖苷类物质可能与子宫内暴露的儿科患者的完全、不可逆、双侧先天性耳聋有关。孕期使用ARIKAYCE的患者，或服用ARIKAYCE时怀孕的患者，应告知其对胎儿的潜在危害。
禁忌：ARIKAYCE禁用于已知对任何氨基糖苷类过敏的患者。
10
最常见的不良反应：试验1中使用ARIKAYCE加背景方案的患者与单独使用背景方案治疗的患者相比，发生率≥ 5%的最常见不良反应为发音困难（47% vs 1%）、咳嗽（39% vs 17%）、支气管痉挛（29% vs 11%）、咯血（18% vs 13%）、耳毒性（17% vs 10%）、上呼吸道刺激（17% vs 2%）、肌肉骨骼疼痛（17% vs 8%）、乏力和乏力（16% vs 10%）、基础肺部疾病恶化（15% vs 10%）、腹泻（13% vs 5%）、恶心（12% vs 4%）、肺炎（10% vs 8%）、头痛（10% vs 5%）、发热（7% vs 5%）皮疹（6% vs 2%）、体重下降（6% vs 1%）、痰液变化（5% vs 1%）、胸部不适（5% vs 3%）。
药物相互作用：避免与神经毒性、肾毒性、耳毒性相关的药物同时使用ARIKAYCE。一些利尿剂可以通过改变血清和组织中的氨基糖苷浓度来增强氨基糖苷毒性。避免将ARIKAYCE与乙炔酸、速尿、尿素、或静脉注射甘露醇同时使用。
过量服用：与过量服用ARIKAYCE具体相关的不良反应尚未确定。急性毒性应立即停用ARIKAYCE治疗，并进行肾功能基线检查。血液透析可能有助于清除体内的阿米卡星。凡出现疑似用药过量的情况，医师应与区域毒物控制中心联系，了解有效治疗信息。
美国指数
人口有限：ARIKAYCE®适用于成人，他们的替代治疗选择有限或没有，用于治疗鸟分枝杆菌复杂（MAC）肺病作为联合抗菌药物方案的一部分，用于在至少连续6个月的多药背景方案治疗后未达到痰培养阴性的患者。由于目前只能获得ARIKAYCE的有限临床安全性和有效性数据，因此保留ARIKAYCE用于替代治疗选择有限或没有替代治疗选择的成人。这种药物适用于有限和特定人群的患者。
该适应症在第6个月实现痰培养转化（定义为每月痰培养3次连续阴性）的基础上，以加速审批方式获批。临床获益尚未确立。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
使用限制:
ARIKAYCE仅在难治性MAC肺病患者中进行了研究，定义为在至少连续6个月的多药背景方案治疗后未达到痰培养阴性的患者。非难治性MAC肺病患者不建议使用ARIKAYCE。
鼓励患者向FDA报告处方药的负面副作用。访问www.fda.gov/medwatch，或拨打1-800-FDA-1088。您也可以拨打1-844-4-INSMED联系公司。
请看完整的处方信息.
BRINSUPRI®（brensocatib）美国适应症和重要安全信息
美国的适应症
BRINSUPRI适用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的非囊性纤维化支气管扩张（NCFB）。
美国重要安全信息
11
警告和注意事项
皮肤病不良反应
BRINSUPRI的治疗与皮肤病不良反应的增加有关，包括皮疹、皮肤干燥和角化过度。监测患者是否出现新的皮疹或皮肤状况，并将患者转诊至皮肤科医生，以评估新的皮肤病学发现。
牙龈和牙周不良反应
BRINSUPRI治疗与牙龈和牙周不良反应增加有关。在服用BRINSUPRI的同时，将患者转介到牙科护理服务机构进行定期牙科检查。建议患者进行常规牙齿卫生。
减毒活疫苗
目前尚不清楚在BRINSUPRI治疗期间接种减毒活疫苗是否会影响这些疫苗的安全性或有效性。接种BRINSUPRI的患者应避免使用减毒活疫苗。
不良反应
ASPEN试验中最常见的≥ 2%的不良反应包括上呼吸道感染、头痛、皮疹、皮肤干燥、角化过度、高血压。WILLOW中NCFB成人患者的安全性一般与ASPEN相似，只是牙龈和牙周不良反应发生率较高。
不太常见的不良反应
肝功能检查升高
在ASPEN中，与安慰剂相比，BRINSUPRI 10 mg和25 mg组在第4周至第56周的所有时间点的平均ALT、AST和碱性磷酸酶水平均较基线有所增加。ALT > 3X正常上限（ULN）发生率分别为0%、1.2%、0.9%；AST > 3X ULN发生率分别为0.2%、0.3%、0.5%；安慰剂和BRINSUPRI10mg、25mg治疗患者碱性磷酸酶> 1.5X ULN发生率分别为2.5%、4.1%、4.0%。
皮肤癌
在ASPEN中，使用BRINSUPRI10mg和25mg治疗的患者的皮肤癌发病率分别为0.5%和1.9%，而接受安慰剂治疗的患者为1.1%。
脱发
在ASPEN中，使用BRINSUPRI10mg和25mg治疗的患者的脱发发生率分别为1.5%和1.6%，而安慰剂治疗的患者为0.4%。
在特定人群中使用
怀孕：目前尚无孕产妇使用BRINSUPRI的临床数据。
哺乳：没有关于母乳中存在BRINSUPRI和/或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对BRINSUPRI的临床需求以及BRINSUPRI或潜在的孕产妇状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一起考虑。
儿科用途：BRINSUPRI治疗NCFB的安全性和有效性已在12岁及以上的儿科患者中确立。ASPEN入组的12岁及以上儿科患者的常见不良反应与成人一致。BRINSUPRI的安全性和有效性尚未在12岁以下的儿科患者中建立。
12
请看全美国处方信息.
关于Insmed
Insmed Incorporated是一家以人为本的全球性生物制药公司，致力于提供一流的一流疗法，以改变面临严重疾病的患者的生活。该公司正在推进多样化的已获批准和中后期研究药物组合，以及专注于服务于需求最大的患者社区的前沿药物发现。Insmed最先进的项目是在肺部和炎症条件下，包括两种已获批准的疗法，用于治疗慢性、使人衰弱的肺部疾病。该公司的早期项目涵盖广泛的技术和模式，包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、RNA末端连接和合成救援。
Insmed总部位于新泽西州桥水，在美国、欧洲、日本设有办事处和研究地点。Insmed很自豪能够被公认为生物制药行业最好的雇主之一，包括连续五年蝉联第一科学顶级雇主。访问www.insmed.com了解更多信息或继续关注我们领英,Instagram,YouTube，和X.
前瞻性陈述
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。1995年《私人证券诉讼改革法案》中定义的“前瞻性陈述”是一种非历史事实的陈述，涉及许多风险和不确定性。本文中的“可能”、“将”、“应该”、“可能”、“将”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“预测”、“打算”、“潜在”、“继续”等词语以及类似的表达方式（以及引用未来事件、条件或情况的其他词语或表达方式）可能会识别前瞻性陈述。
13
本新闻稿中的前瞻性陈述基于公司当前的预期和信念，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致公司的实际结果、业绩和成就以及某些事件发生的时间与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或指出的结果、业绩、成就或时间存在重大差异。此类风险、不确定性和其他因素包括（其中包括）以下因素：未能继续在美国、欧洲或日本成功商业化ARIKAYCE或未能在美国或欧洲成功商业化BRINSUPRI，或维持美国、欧洲或日本对ARIKAYCE的批准或美国或欧洲对BRINSUPRI的批准；我们无法从FDA获得ARIKAYCE的完全批准或我们未能获得将ARIKAYCE的适应症扩展到更广泛的患者群体的监管批准；未能在美国、欧洲或日本获得或延迟获得对我们的候选产品的监管批准，面向美国、欧洲和日本以外的ARIKAYCE，包括对Lamira的单独监管批准®每个市场和每个用途的雾化器系统，或用于美国和欧洲以外的BRINSUPRI；如果获得适用监管机构的批准，未能成功地将我们的候选产品商业化，或者如果获得批准，未能维持对此类候选产品的适用监管批准；医生、患者、第三方付款人和医疗保健界的其他人对我们已上市产品或如果获得批准，我们的候选产品的市场接受程度存在不确定性或变化；我们无法就我们已上市的产品或如果获得批准，我们的候选产品从政府或第三方付款人处获得并保持足够的报销，或我们已上市产品的可接受价格，如果获得批准，我们的产品候选者；我们对我们已上市产品和我们的产品候选者的潜在市场规模的估计不准确，或我们用于确定医生的数据、预期的患者吸收率、预期的治疗持续时间或预期的患者依从性或停药率不准确；我们所依赖的第三方未能生产足够数量的我们已上市产品和我们的产品候选者以满足商业或临床需求（如适用）来进行我们的临床试验，或遵守我们的协议或影响我们业务的法律法规；与我们与Pharmakon Advisors，LP管理的某些基金的高级担保贷款相关的风险和不确定性，以及我们与OrbiMed Royalty & Credit Opportunities IV，LP的特许权使用费融资相关的感知收益，包括我们保持遵守优先担保贷款和特许权使用费融资协议中的契约的能力，以及这些协议下的限制对我们运营的影响；我们无法创建或维持有效的直接销售和营销基础设施，或与提供此类基础设施以分销我们已上市产品或我们的任何候选产品的第三方合作未来获得批准的；未能成功地为我们已上市的产品或我们的产品候选者进行未来的临床试验，以及我们可能无法招募或保留足够的患者来进行和完成试验或生成监管批准我们的产品候选者所需的数据；开发与我们已上市的产品或我们的产品候选者相关的意外安全性或有效性问题；我们的临床研究将被延迟的风险，在药物开发过程中将发现严重的副作用，或提交的任何方案修订将被拒绝；未能成功预测新型基因治疗产品的开发、监管批准和商业化的时间和成本；风险随着更多患者数据的可用，我们不时宣布或发布的临床试验的中期、顶线或初步数据可能会发生变化，或者如果披露更多数据，可能会有不同的解释，或盲数据将无法预测未盲数据；我们的竞争对手可能获得与我们为特定适应症开发的产品基本相同的产品的孤儿药独占权的风险；我们无法吸引和留住关键人员或有效管理我们的增长；我们无法成功整合我们的收购并适当管理管理层投入整合活动的时间和注意力；风险我们获得的技术，产品和候选产品不会在商业上取得成功；无法适应我们高度竞争和不断变化的环境；无法访问、升级或扩展我们的技术系统或难以更新我们的现有技术或开发或实施新技术；我们无法维持重要客户的风险；医疗保健立法或其他政府行为对我们的业务产生重大不利影响的风险；由于灾难或其他事件造成的业务或经济中断，包括自然灾害或公共卫生危机；我们当前和未来可能使用的人工智能和机器学习可能不会成功的风险；美国、欧洲、日本和全球的总体经济状况恶化，包括长期通货膨胀的影响，影响到我们、我们的供应商、第三方服务提供商和潜在合作伙伴；我们可能卷入代价高昂的知识产权纠纷、无法充分保护我们的知识产权或阻止披露我们的商业秘密和其他专有信息的风险，并产生与此类事项相关的诉讼或其他程序相关的费用；与我们已上市的产品或我们的候选产品相关的协议（包括我们与PARI和阿斯利康 AB的许可协议）对我们施加的限制或其他义务， 以及未能遵守我们在此类协议下的义务；我们现在或可能成为一方的诉讼导致的成本和潜在的声誉损害，包括产品责任索赔；在发生网络安全攻击或问题时，我们的运营受到重大破坏的风险；适用于我们业务的法律法规的变化，包括任何价格改革和影响我们在研究、开发或制造我们的候选产品时利用某些第三方的能力的法律，以及未能遵守此类法律法规；我们的经营亏损历史，以及我们从未实现或保持盈利的可能性；影响我们的经营业绩和财务状况的商誉减值费用；无法偿还我们现有的债务以及我们获得未来资本的能力方面的不确定性；以及延迟执行经适当监管机构批准的建造额外第三方制造设施的计划以及与这些计划相关的意外费用。
14
公司可能无法实际实现公司前瞻性陈述所表明的结果、计划、意图或预期，因为就其性质而言，前瞻性陈述涉及风险和不确定性，因为它们与事件相关并取决于未来可能发生或不可能发生的情况。有关可能影响公司业务的风险和不确定性的更多信息，请参阅公司截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告以及随后提交给美国证券交易委员会（SEC）的任何公司文件中第1A项“风险因素”中讨论的因素。
该公司提醒读者不要过分依赖任何此类前瞻性陈述，这些陈述仅在本新闻稿发布之日发表。公司不承担任何义务，除非法律和SEC规则特别要求，公开更新或修改任何此类陈述，以反映预期或任何此类陈述可能基于的事件、条件或情况的任何变化，或可能影响实际结果与前瞻性陈述中所述结果不同的可能性。
联系人：
投资者：
布莱恩·邓恩
投资者关系副总裁
(646) 812-4030
investor.relations@insmed.com
媒体：
克莱尔·穆尔赫恩
企业传播副总裁
(862) 842-6819
media@insmed.com
15