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美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格 10-Q
(标记一)
    根据1934年《证券交易法》第13或15(d)节的季度报告
已结束的季度期间 2026年3月31日
    根据1934年证券交易法第13或15(d)条提交的过渡报告
对于从到的过渡期
委员会文件编号 000-30739
INSMED INC 已完成
(在其章程中指明的注册人的确切名称)
维吉尼亚 54-1972729
(成立或组织的州或其他司法管辖区) (I.R.S.雇主识别号)
700美国202/206号高速公路 ,
 
桥水 , 新泽西州
08807
(主要行政办公室地址) (邮编)
( 908 ) 977-9900
(注册人的电话号码包括区号)
不适用
(前名称、前地址和前财政年度,如果自上次报告后发生变化)
根据该法第12(b)条登记的证券:
各类名称 交易符号 注册的各交易所名称
普通股,每股面值0.01美元 INSM 纳斯达克全球精选市场
用复选标记表明注册人(1)在过去12个月内(或要求注册人提交此类报告的较短期限内)是否已提交1934年证券交易法第13或15(d)条要求提交的所有报告,以及(2)在过去90天内是否已遵守此类提交要求。  x
用复选标记表明注册人在过去12个月内(或要求注册人提交此类文件的较短期限内)是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章第232.405条)要求提交的每个交互式数据文件。  x
通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”、“新兴成长型公司”的定义。
大型加速披露公司  x
加速披露公司o
非加速披露公司o
较小的报告公司
新兴成长型公司
若为新兴成长型公司,请勾选注册人是否选择不使用延长的过渡期,以符合《交易法》第13(a)条规定的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表明注册人是否为空壳公司(定义见《交易法》第12b-2条)。有 x
截至2026年5月1日e 216,752,451 股份注册人的已发行普通股。




Insmed Incorporated
表格10-Q
截至2026年3月31日止季度
 
指数
 
 
合并资产负债表s截至2026年3月31日(未经审计)和2025年12月31日
3
 
4
5
 
合并现金流量表(未经审计)截至2026年3月31日止三个月2025
6
 
7
24
39
39
40
40
40
40
41
42
 
除非上下文另有说明,否则本表10-Q中提及的“Insmed Incorporated”是指Insmed Incorporated,一家弗吉尼亚州的公司,“公司”、“Insmed”、“我们”、“我们”和“我们的”是指TERM3及其合并子公司。INSMED、PULMOVANCE、ARIKAYCE、BRINSUPRI是Insmed Incorporated的商标。这份表格10-Q还包含第三方的商标。本10-Q表中出现的另一家公司的每一个商标都是其所有者的财产。

2


第一部分.财务信息
项目1。合并财务报表
Insmed Incorporated
合并资产负债表
(单位:千,面值和份额数据除外)
截至 截至
2026年3月31日 2025年12月31日
  (未经审计)  
物业、厂房及设备    
当前资产:    
现金及现金等价物 $ 582,188   $ 510,445  
有价证券 641,326   919,602  
应收账款 178,555   140,857  
存货 132,909   132,068  
预付费用及其他流动资产 78,195   91,236  
流动资产总额 1,613,173   1,794,208  
固定资产,净额 102,846   102,942  
融资租赁使用权资产 14,883   15,561  
经营租赁使用权资产 14,004   20,708  
无形资产,净额 95,570   97,651  
商誉 136,110   136,110  
其他资产 99,277   97,378  
总资产 $ 2,075,863   $ 2,264,558  
负债和股东权益    
流动负债:    
应付账款和应计负债 $ 352,555   $ 456,060  
融资租赁负债 3,446   3,345  
经营租赁负债 5,007   9,469  
流动负债合计 361,008   468,874  
债务,长期 542,215   540,964  
版税融资协议 162,137   162,865  
或有对价 270,310   314,340  
融资租赁负债,长期 19,820   20,719  
经营租赁负债,长期 9,837   12,174  
其他长期负债 5,684   5,646  
负债总额 1,371,011   1,525,582  
股东权益:    
普通股,$ 0.01 面值; 500,000,000 授权股份, 216,521,841 214,255,853 分别于2026年3月31日及2025年12月31日的已发行及流通股
2,165   2,143  
额外实收资本 6,502,938   6,372,064  
累计赤字 ( 5,800,255 ) ( 5,636,692 )
累计其他综合收益 4   1,461  
股东权益合计 704,852   738,976  
负债和股东权益合计 $ 2,075,863   $ 2,264,558  
见所附未经审计综合财务报表附注
3


Insmed Incorporated
综合亏损综合报表(未经审计)
(单位:千,每股数据除外)
  截至3月31日的三个月,
  2026 2025
产品收入,净额 $ 305,964   $ 92,823  
营业费用:    
产品收入成本(不含无形资产摊销) 47,420   21,278  
研究与开发 209,485   152,577  
销售,一般和行政 247,259   147,545  
无形资产摊销 2,081   1,263  
或有对价公允价值变动 ( 46,961 ) 18,300  
总营业费用 459,284   340,963  
经营亏损 ( 153,320 ) ( 248,140 )
投资收益 12,040   13,906  
利息支出 ( 20,082 ) ( 21,569 )
其他(费用)收入,净额 ( 736 ) 132  
所得税前亏损 ( 162,098 ) ( 255,671 )
准备金 1,465   912  
净亏损 $ ( 163,563 ) $ ( 256,583 )
每股基本及摊薄净亏损 $ ( 0.76 ) $ ( 1.42 )
加权平均基本和稀释已发行普通股
215,468   180,860  
净亏损 $ ( 163,563 ) $ ( 256,583 )
其他综合收益(亏损):    
外币折算(亏损)收益 ( 668 ) 1,828  
有价证券未实现亏损 ( 789 ) ( 441 )
综合亏损总额 $ ( 165,020 ) $ ( 255,196 )
    
见所附未经审计综合财务报表附注

4


Insmed Incorporated
股份合并报表ers ' Equity(未经审计)
(单位:千)
  普通股 额外
实缴
资本
累计
赤字
累计
其他
综合
收入(亏损)
合计
股份 金额
2024年12月31日余额 179,383   $ 1,794   $ 4,645,791   $ ( 4,359,917 ) $ ( 2,289 ) $ 285,379  
综合损失:
净亏损 ( 256,583 ) ( 256,583 )
其他综合收益 1,387   1,387  
发行普通股用于行使股票期权、归属RSU和PSU以及ESPP 2,517   25   29,684   29,709  
可转换票据转换时发行普通股 5   5  
基于股票的补偿费用 39,262   39,262  
2025年3月31日余额 181,900   $ 1,819   $ 4,714,742   $ ( 4,616,500 ) $ ( 902 ) $ 99,159  
2025年12月31日余额 214,256   $ 2,143   $ 6,372,064   $ ( 5,636,692 ) $ 1,461   $ 738,976  
综合损失:
净亏损 ( 163,563 ) ( 163,563 )
其他综合损失 ( 1,457 ) ( 1,457 )
发行普通股用于行使股票期权、归属RSU、ESPP 1,902   19   30,255   30,274  
业务收购的或有付款 364   3   54,865   54,868  
基于股票的补偿费用 45,754   45,754  
2026年3月31日余额 216,522   $ 2,165   $ 6,502,938   $ ( 5,800,255 ) $ 4   $ 704,852  
见所附未经审计综合财务报表附注
5


Insmed Incorporated
合并现金流量表(未经审计)
(单位:千)
  截至3月31日的三个月,
  2026 2025
经营活动    
净亏损 $ ( 163,563 ) $ ( 256,583 )
调整净亏损与经营活动中使用的现金净额:    
折旧 2,934   1,883  
无形资产摊销 2,081   1,263  
基于股票的补偿费用 45,754   39,262  
发债费用摊销 1,382   1,822  
特许权使用费融资非现金利息支出 5,114   5,023  
有价证券折价累计,净额 ( 6,513 ) ( 8,332 )
融资租赁摊销费用 678   678  
非现金经营租赁费用 567   686  
或有对价公允价值变动 ( 46,961 ) 18,300  
经营性资产负债变动情况:    
应收账款 ( 38,190 ) 5,361  
存货 ( 1,886 ) ( 1,021 )
预付费用及其他流动资产 12,594   ( 16,941 )
其他资产 ( 2,357 ) 10,168  
应付账款和应计负债 ( 33,875 ) ( 61,490 )
其他负债 ( 497 ) ( 2,167 )
经营活动使用的现金净额 ( 222,738 ) ( 262,088 )
投资活动    
购置固定资产 ( 3,480 ) ( 10,070 )
AZ里程碑的付款 ( 15,000 )  
购买有价证券   ( 630,518 )
有价证券的到期日 284,000   721,000  
投资活动提供的现金净额 265,520   80,412  
融资活动    
行使股票期权和ESPP的收益 30,313   29,704  
融资租赁本金的支付 ( 799 ) ( 706 )
筹资活动提供的现金净额 29,514   28,998  
汇率对现金及现金等价物的影响 ( 553 ) 895  
现金及现金等价物净增加(减少)额 71,743   ( 151,783 )
期初现金及现金等价物 510,445   555,030  
期末现金及现金等价物 $ 582,188   $ 403,247  
补充披露现金流信息:    
支付利息的现金 $ 13,122   $ 13,122  
支付所得税的现金 $ 2,940   $ 2,176  
见所附未经审计综合财务报表附注
6

目 录
Insmed Incorporated
合并财务报表附注

1.公司及列报依据
Insmed是一家以人为本的全球性生物制药公司,致力于提供一流的一流疗法,以改变面临严重疾病的患者的生活。该公司的商业投资组合和临床管线围绕三个治疗领域进行组织:呼吸系统、免疫学和炎症,以及神经和其他罕见。为补充公司的内部研发,公司还积极评估商业产品、候选产品和技术的内部许可和收购机会。
公司首 two 商业产品,ARIKAYCE®和BRINSUPRI®,都是呼吸治疗领域的一部分。ARIKAYCE在美国(美国)被批准为ARIKAYCE(阿米卡星脂质体吸入混悬液),在欧洲被批准为ARIKAYCE脂质体590毫克Nebuliser分散剂,在日本被批准为ARIKAYCE吸入590毫克(硫酸阿米卡星吸入药物产品)。ARIKAYCE于2018年9月在美国获得加速批准,用于治疗鸟分枝杆菌复杂(MAC)肺病作为联合抗菌药物方案的一部分,适用于在难治环境中选择有限或没有替代治疗方案的成年患者。2020年10月,欧盟委员会(EC)批准ARIKAYCE脂质体用于治疗治疗选择有限且没有囊性纤维化(CF)的成年人的MAC引起的非结核分枝杆菌(NTM)肺部感染。2021年3月,日本厚生劳动省(MHLW)批准ARIKAYCE用于治疗MAC引起的NTM肺病患者,这些患者对先前的多药方案治疗没有足够的反应。由MAC(公司称之为MAC肺病)引起的NTM肺病是一种罕见的、通常是慢性感染,可导致不可逆的肺损伤,可能是致命的。
BRINSUPRI(brensocatib 25毫克和10毫克片)是一种口服、每日一次的治疗12岁及以上患者非囊性纤维化支气管扩张(简称支气管扩张或NCFB)的药物,于2025年8月在美国获得批准。2025年11月,欧盟批准BRINSUPRI(brensocatib 25mg片)用于治疗12岁及以上在前12个月有两次或更多次恶化的患者的NCFB。2026年2月,英国(UK)药品和保健品监管机构(MHRA)批准BRINSUPRI(brensocatib 25毫克片)用于治疗12岁及以上在过去12个月内有两次或两次以上突然发作或症状恶化的患者的NCFB。支气管扩张是一种严重的慢性肺部疾病,其中支气管由于感染、炎症和肺组织损伤的循环而变得永久扩张。
该公司的呼吸治疗领域还包括棕榈油曲前列素吸入粉剂(TPIP)和INS1148的临床阶段项目。TPIP是曲前列素前药Treprostinil Palmitil的吸入干粉制剂,可能为与间质性肺病(PH-ILD)、肺动脉高压(PAH)、进行性肺纤维化(PPF)和特发性肺纤维化(IPF)相关的肺动脉高压提供差异化的产品概况。INS1148是一种靶向干细胞因子特定异构体的单克隆抗体,称为干细胞因子248(SCF248),我们计划最初为PPF和IPF开发.公司也在探索在呼吸治疗领域利用其各种技术的更多机会。
公司的免疫学&炎症治疗领域是探索利用其各种技术的机会。
该公司的Neuro & Other Rare治疗领域包括临床阶段项目INS1201,一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)患者的鞘内递送基因疗法,以及INS1202,一种针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的鞘内递送基因疗法。公司也在探索在Neuro & Other Rare治疗领域利用其各种技术的更多机会。
公司的临床前研究项目涵盖广泛的技术和模式,包括基因治疗、人工智能(AI)驱动的蛋白质工程、RNA末端连接和合成救援。
该公司于1999年11月29日在弗吉尼亚州联邦注册成立,其主要行政办公室位于新泽西州的桥水。公司在美国、法国、德国、爱尔兰、意大利、荷兰、瑞士、英国、日本设有法人机构。
随附的未经审计的中期综合财务报表是根据表格10-Q的报告规则和条例编制的。因此,美国公认会计原则(GAAP)要求的完整综合财务报表的某些信息和披露不包括在此。未经审核中期综合财务报表应与经审核综合财务报表及
7

目 录
Insmed Incorporated
合并财务报表附注(续)
1.公司及列报依据(续)
该等票据包括于本公司的截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告.这些附注中对适用会计准则的任何引用均指财务会计准则委员会(FASB)的会计准则编纂(ASC)和会计准则更新(ASU)中的GAAP。
任何过渡时期的业务结果并不一定表明全年的业务结果。本报告所列未经审计的中期综合财务信息反映了管理层认为对所列期间的财务状况、经营业绩和现金流量进行公允报表所必需的所有正常和经常性调整。所有公司间交易和余额已在合并中消除。合并股东权益报表中的某些前期项目已合并,以符合本期的列报方式。
该公司有$ 582.2 百万现金及现金等价物和$ 641.3 百万的有价证券,截至2026年3月31日净亏损$ 163.6 截至2026年3月31日止三个月之百万元。公司已通过公开发行权益类证券为其运营提供资金,deBT融资、营收利息融资以及ARIKAYCE和BRINSUPRI产生的收入。该公司预计将继续产生综合经营亏损,包括其美国和某些国际实体的亏损,同时为ARIKAYCE、TPIP、INS1148、INS1201、INS1202及其其他管道项目的研发(研发)活动以及BRINSUPRI和ARIKAYCE的商业化和监管活动提供资金。
该公司预计其未来的现金需求将是巨大的。虽然公司目前有足够的资金来满足至少未来12个月的财务需求,但公司可能会在未来筹集额外资金,为其运营、正在进行的商业化和临床试验活动以及未来的候选产品提供资金,并开发、收购、许可或共同推广其他产品或候选产品,包括那些解决具有重大未满足需求的严重疾病的产品或产品。未来任何融资或其他交易的来源、时间和可用性将主要取决于公司商业、监管和开发活动的持续进展。未来的任何融资也将视市场情况而定。如果公司无法在需要时获得足够的额外资金,公司可能会被迫延迟、限制或取消其全部或部分开发计划或商业化努力。
合并报表包含公司及全资子公司的账 s、Celtrix Pharmaceuticals,Inc.、Insmed France SAS、Insmed Gene Therapy LLC、Insmed Germany GmbH、InsmedTERMGodo Kaisha、Insmed Holdings Limited、Insmed Innovation UK Limited、Insmed Ireland Limited、Insmed Italy S.R.L.、Insmed Limited、Insmed Netherlands B.V.、InsmedTERM10 Netherlands Holdings B.V.和Insmed Switzerland GmbH。
2.重要会计政策摘要
公司完整列示的重要会计政策载于公司综合财务报表附注附注2截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告.下文将详细讨论选定的重要会计政策。
估计数的使用—按照公认会计原则编制合并财务报表要求管理层作出影响合并财务报表和附注中报告的金额的估计和假设。公司的估计和判断基于历史经验和其他各种假设。公司资产负债表中列报的资产和负债金额以及列报的每个期间的收入和费用金额受估计和假设的影响,这些估计和假设用于但不限于收入减免、股票补偿、所得税、损失或有事项、包括在制品研发(IPR & D)和商誉在内的收购相关无形资产、或有对价的公允价值、收入利息购买协议(特许权使用费融资协议)以及研发成本的会计处理。实际结果可能与这些估计不同。
信用风险集中—可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物以及有价证券。该公司将其现金等价物和有价证券置于信用质量高的金融机构,并可能将其投资投资于美国国债、共同基金和政府机构债券。该公司制定了与信用评级和期限相关的指导方针,以寻求保持安全性和流动性。
公司面临与产品销售相关的向客户提供信贷相关的风险。该公司不需要抵押品来担保客户的欠款。公司采用预期损失方法计算贸易应收款项备抵。公司对预期信用损失的计量是基于过去事件的相关信息,包括历史经验、当前状况、合理可支持
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合并财务报表附注(续)
2.重要会计政策摘要(续)
影响报告金额可收回性的预测。公司目前没有无法收回的贸易应收账款的材料备抵。
下表列出占公司截至2026年3月31日止三个月毛产品收入10%或以上的客户,以及他们各自于截至2025年3月31日止三个月的百分比。
截至3月31日的三个月,
2026 2025
客户A 38 % 29 %
客户B 22 % 31 %
客户C 16 % 9 %
客户D 14 % 4 %
该公司依赖第三方制造商和供应商来制造和供应其产品。供应商或制造商无法满足公司的供应要求可能会对未来的经营业绩产生重大影响。与供应商或制造商的关系发生变化,或其业务发生不利变化,可能会对未来的经营业绩产生重大影响。
每股净亏损—每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。每股摊薄净亏损的计算方法是将净亏损除以该期间已发行普通股和其他稀释性证券的加权平均数。由于公司出现净亏损,来自股票期权、限制性股票单位(RSU)、业绩股票单位(PSU)和以前未偿还的可转换债务证券的潜在稀释性证券将具有反稀释性。假设行使未行使的股票期权和假设转换公司先前未行使的可转换票据而产生的潜在稀释普通股根据库存股法确定。
下表列出了截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月用于计算每股基本和摊薄净亏损的加权平均普通股数的对账情况(单位:千,每股金额除外):
  截至3月31日的三个月,
  2026 2025
分子:    
净亏损 $ ( 163,563 ) $ ( 256,583 )
分母:    
用于计算每股基本净亏损的加权平均普通股: 215,468   180,860  
稀释性证券的影响:    
普通股期权    
RSU    
PSU    
可转换债务证券    
用于计算稀释每股净亏损的加权平均已发行普通股 215,468   180,860  
每股净亏损:    
基本和稀释 $ ( 0.76 ) $ ( 1.42 )
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2.重要会计政策摘要(续)
以下具有潜在稀释性的证券已被排除在截至2026年3月31日和2025年3月31日已发行稀释加权平均普通股的计算之外,因为它们的影响将是反稀释的(以千为单位):
 
截至3月31日,
  2026 2025
普通股期权 16,530   21,227  
RSU 4,067   3,647  
PSU 184   9  
可转换债务证券   17,690  
最近采用的会计公告— 2025年7月,FASB发布ASU 2025-05,金融工具-信用损失(主题326)—应收账款和合同资产信用损失的计量。这些修订为由ASC 606收入交易产生的流动应收账款和流动合同资产的估计预期信用损失提供了一种可选的实用权宜之计,允许实体假设资产负债表日的经济条件在应收账款的剩余期限内保持不变。该修订于2025年12月15日后开始的年度期间生效。公司采用预期过渡法,采用2026年1月1日生效的标准。ASU2025-05的采用对公司的合并财务报表没有重大影响。
2025年9月,FASB发布了ASU 2025-07,衍生品和套期保值(主题815)和与客户签订的合同收入(主题606)——衍生品范围细化和收入合同中客户以股份为基础的非现金对价的范围澄清。此次修订明确了衍生会计的范围,以及收入确认指引对从客户收到的以股份为基础的非现金对价的应用。公司采用预期过渡法,采用2026年1月1日生效的标准。ASU2025-07的采用并未对公司的合并财务报表产生重大影响。
最近的会计公告(尚未采用)— 2024年11月,FASB发布ASU 2024-03,损益表(子主题220-40)—费用分类披露,要求在财务报表附注中披露关于特定类别(包括购买存货、员工薪酬、折旧、无形资产摊销)的分类损益表费用信息。ASU 2024-03将在2026年12月15日之后开始的财政年度和2027年12月15日之后开始的过渡期间生效。该指南是在前瞻性基础上应用的,具有追溯选项,并且允许提前采用。该公司目前正在评估采用ASU2024-03对其合并财务报表的影响。
3.公允价值计量
The公司根据与用于计量其公允价值的输入值相关的判断水平,对其在财务报表中以公允价值计量和报告的金融资产和负债进行经常性分类。与用于确定金融资产和负债公允价值的输入值相关的主观性数量直接相关的分层层次如下:
第1级——输入值未经调整,在计量日对相同资产或负债在活跃市场中的报价。
第2级——输入值(第1级中包含的报价除外)通过与计量日的市场数据和仪器预期寿命期间的相关性,可以直接或间接地观察到资产或负债。
第3级——输入值反映了管理层对市场参与者在计量日对资产或负债定价时使用的最佳估计。考虑了估值技术中固有的风险和模型输入中固有的风险。
按经常性基准以公允价值计量的金融资产和负债的每一主要类别均根据估值的最低重要输入水平进行分类。公允价值层次结构还要求主体在计量公允价值时最大限度地使用可观察输入值,最大限度地减少不可观察输入值的使用。1级的金融工具一般包括美国国债和活跃市场上市的共同基金。公司的现金和现金等价物允许每日赎回,这些投资的公允价值基于控股金融机构提供的活跃市场报价。
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3.公允价值计量(续)
下表列示了经常性以公允价值计量的资产和负债及其账面价值(单位:百万):
截至2026年3月31日
公允价值
账面价值 1级 2级 3级
物业、厂房及设备
现金及现金等价物 $ 582.2   $ 582.2   $   $  
有价证券 $ 641.3   $ 641.3   $   $  
负债
或有对价 $ 270.3   $   $   $ 270.3  
截至2025年12月31日
公允价值
账面价值 1级 2级 3级
物业、厂房及设备
现金及现金等价物 $ 510.4   $ 510.4   $   $  
有价证券 $ 919.6   $ 919.6   $   $  
负债
或有对价 $ 372.1   $   $   $ 372.1  
期间截至2026年3月31日止三个月,有 购买有价证券和$ 284.0 百万有价证券,由美国国债组成,成熟.
截至2026年3月31日,公司持有$ 641.3 百万的可供出售证券。一年及以下到期的有价证券划为流动资产,一年以上到期的有价证券划为非流动资产。
公司在每个季度末确认公允价值层级内的级别之间的转移(如果有的话)。截至二零二六年三月三十一日止三个月内,并无转入或转出第一级、第二级或第三级。在截至2026年3月31日的三个月内,没有新增1级资产。
公司每季度审查每个证券的状态,以确定是否发生了非暂时性减值。在作出决定时,公司考虑了多个因素,包括:(1)下跌的意义;(2)该证券是否被评为低于投资级;(3)发行人未能按期支付利息或本金;以及(4)公司将投资保留足够时间以使其收回的能力和意图。公司已确定在截至2026年3月31日的三个月内没有任何非暂时性减值。
或有代价
或有对价负债产生于2021年8月收购Motus Biosciences,Inc.和AlgaeneX,Inc.(合称业务收购)。或有对价负债包括发展和监管里程碑、优先审查凭证(PRV)里程碑和净销售里程碑。截至2026年3月31日,公司有义务向Motus股东发行不超过 4,610,838 公司普通股在AGR中的股份egate和AlgaeneX股权持有人达 368,867 在实现某些发展和监管里程碑事件时,公司普通股的股份总数。The开发和监管里程碑的公允价值采用概率调整法进行估计。其余开发和监管里程碑的加权平均成功概率为 31 截至2026年3月31日的百分比。发展和监管里程碑,如果实现d,将以公司普通股股份结算。因此,在公允价值计算中不适用贴现率。在2025年第三季度和2026年第一季度期间,实现了与收购Motus相关的发展里程碑,从而发行了 364,566 2025年10月公司普通股股份及 364,397 分别于2026年3月发行的公司普通股股票。
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3.公允价值计量(续)
如果公司收到PRV,公司将有义务向MOT支付美国权益持有人PRV价值的一部分,但须进行一定的减持。潜在的支出将是 50 公司从出售PRV收到的税后净收益的百分比或 50 最后一次销售价格平均值的百分比% 三个 公开披露PRV销量,调整确定性较低。PRV里程碑的公允价值是使用概率调整贴现现金流量法估计的。这笔债务将以现金结算。2024年12月20日FDA的PRV计划e过期了。截至2025年12月31日,公司确定收到PRV的可能性很小,相关里程碑没有公允价值。2026年2月3日,PRV计划获得重新授权。截至2026年3月31日,公司确定PRV里程碑的价值为$ 15.2 百万。
净销售里程碑的或有对价负债使用带有蒙特卡洛模拟的期权定价模型进行估值。截至2026年3月31日,这些净销售里程碑的公允价值被认为对或有对价的整体公允价值并不重要。
或有对价负债已分类为第3级经常性负债,因为其估值需要对目前市场上无法观察到的因素作出重大判断和估计。如果对估值法的输入值采用不同的假设,估计的公允价值可能与公司确定的公允价值存在较大差异。预期在十二个月内结算的或有对价负债在应付账款和应计负债中分类为流动负债。预期在十二个月以上结算的或有代价负债分类为非流动负债。截至2026年3月31日 当前或有对价未付,非当前或有对价的公允价值为$ 270.3 百万。
每季度对或有对价负债进行估值,损益计入综合全面亏损报表的或有对价公允价值变动。 在对截至2026年3月31日和2025年12月31日的或有对价负债进行估值时使用了以下重大不可观察输入值:
截至2026年3月31日公允价值(百万)
估值技术 不可观察的输入 价值观
发展和监管里程碑 $ 250.0 概率调整 成功的概率
0 % - 80 %
PRV里程碑 $ 15.2 概率调整后的贴现现金流 成功概率 23.0 %
贴现率 21.9 %
截至2025年12月31日公允价值(百万)
估值技术 不可观察的输入 价值观
发展和监管里程碑 $ 366.9 概率调整 成功的概率
14 % - 90 %
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3.公允价值计量(续)
公司对截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的或有对价负债的估值前滚如下(单位:千):
或有代价
(第3级负债)
截至2024年12月31日的余额 $ 168,900  
新增  
公允价值变动 18,300  
付款  
截至2025年3月31日的余额 $ 187,200  
截至2025年12月31日余额 $ 372,139  
新增  
公允价值变动 ( 46,961 )
付款 ( 54,868 )
截至2026年3月31日的余额 $ 270,310  
或有对价负债的公允价值变动是由于实现里程碑的概率、公司股价或某些其他估计假设等因素发生变化所致。以公司普通股股份支付。
版税融资协议
交易时特许权使用费融资协议的公允价值是基于公司对在安排期限内预计将支付给OrbiMed Royalty & Credit Opportunities IV,LP(OrbiMed)的未来特许权使用费的估计,该估计是使用市场数据来源的预测确定的,这些预测被视为第3级输入。该负债正在使用实际利率法在该安排的整个存续期内按照ASC 470,债务和ASC 835,利息进行摊销。公司将利用预期法核算未来向OrbiMed支付的估计款项的后续变化,并将按季度更新实际利率。特许权使用费融资协议的账面价值接近公允价值。见附注11-特许权使用费融资协议了解更多详情。
有担保高级定期贷款
公司有担保高级定期贷款的账面价值采用实际利率法按摊余成本计量,账面价值接近公允价值。见附注10-债务了解更多详情.
4.产品收入,净额
根据ASC 606,来自与客户的合同的收入,公司在客户获得对承诺的商品或服务的控制权时确认收入,该金额反映了公司预期将收到的作为所提供商品或服务的交换的对价。对于ASC 606范围内的安排,要确定收入确认,公司执行以下五个步骤:(1)识别与客户的合同;(2)识别合同中的履约义务;(3)确定交易价格;(4)将交易价格分配给合同中的履约义务;(5)在主体履行履约义务时或在该主体履行履约义务时确认收入。在合同开始时,公司评估每个合同中承诺的商品或服务,以确定哪些是履约义务,并评估每个承诺的商品或服务是否不同。然后,公司在履约义务得到履行时或作为履约义务得到履行时,将分配给相应履约义务的交易价格金额确认为收入。对于属于ASC 606范围的所有合同,公司确定了1项履约义务:向客户销售其已上市产品。公司没有发生或资本化与获得客户合同相关的任何增量成本。
产品收入,净额包括ARIKAYCE的全球净销售额和BRINSUPRI的净销售额。该公司在美国的客户包括专业药房和一家专业分销商。一旦公司执行并满足上述收入确认标准的所有五个步骤,即确认产品收入。
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4.产品收入,净额(续)
下表列出了截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月公司产品收入净额的地理概要(单位:千):
截至3月31日的三个月,
2026 2025
阿里凯斯
美国 $ 62,884   $ 64,275  
国际 35,226   28,548  
合计 $ 98,110   $ 92,823  
BRINSUPRI
美国 $ 207,182   $  
国际 672    
合计 $ 207,854   $  
合计
美国 $ 270,066   $ 64,275  
国际 35,898   28,548  
产品总收入,净额 $ 305,964   $ 92,823  
公司还确认与各种托管访问计划相关的收入。公司开始确认与欧洲早期准入计划(EAP)相关的国际BRINSUPRI收入,包括向法国国家药品和健康产品安全局的销售,该机构已授予BRINSUPRI富有同情心的准入授权(Autorisation d'acc è s compassionnel或AAC),以及通过命名患者计划(NPP)在其他国家的销售。
收入按净售价(交易价格)入账,其中包括为(a)客户信用建立准备金的可变对价估计,例如及时付款的发票折扣,(b)估计的政府回扣,例如医疗补助和医疗保险D部分报销,以及估计的管理式医疗回扣,(c)估计的退款,以及(d)估计的共同付款援助成本。这些准备金基于相关销售的已赚取或将被索赔的金额,被归类为应收账款的减少(即时支付折扣和退款)、预付费用(共同支付援助),或作为流动负债(回扣)。在适当情况下,这些估计考虑了一系列可能的结果,这些结果对相关因素进行了概率加权,例如公司的历史经验、当前的合同和法定要求以及预测的客户购买和付款模式。总体而言,这些储备反映了公司根据适用合同条款对其有权获得的对价金额的最佳估计。交易价格中包含的可变对价金额可能受到限制,仅在未来期间确认的累计收入金额很可能不会发生重大转回的情况下才计入销售净价。最终收到的实际对价金额可能与公司的估计存在差异。如果未来的实际结果与估计不同,公司会调整这些估计,这将影响产品净收入和期间收益,这些差异变得已知。
客户信用:向公司的某些客户提供各种形式的对价,包括即时付款折扣。销售给专业药房和专业分销商的即时付款折扣的付款条件以与各自的专业药房和分销商商定的合同费率为基础。公司预计其客户将获得这些折扣,因此,在确认此类收入时从产品总收入中扣除这些折扣的全部金额。
回扣:公司与某些政府机构和管理式医疗组织,或统称为第三方付款人签订合同,以便其已上市产品将有资格由这些第三方付款人购买,或从这些第三方付款人获得部分或全部补偿。公司估计将提供给第三方付款人的回扣,并在确认收入时从产品总收入中扣除这些估计金额。这些准备金在确认收入的同一期间入账,导致产品收入减少,并建立流动负债。流动负债计入合并资产负债表的应付账款和应计负债。公司根据(i)公司与这些第三方付款人的合同、(ii)适用于政府资助项目的政府强制折扣、(iii)一系列可能的结果估计将提供给第三方付款人的回扣
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4.产品收入,净额(续)
对估计的付款人组合进行概率加权,以及(iv)从公司专业药房获得的信息。
退单:退单是当某些签约客户(目前是公共卫生服务机构和联邦政府实体通过联邦供应计划进行采购)直接从公司的专业分销商处购买时发生的折扣。订约客户一般以折扣价购买产品,专业分销商反过来向公司收取专业分销商最初支付的价格与订约客户支付的折扣价之间的差额。公司估计提供给专业分销商的退款,并在确认收入时从产品总收入和应收账款中扣除这些估计金额。
共付金援助:有商业保险且符合一定资格要求的患者可获得共付金援助。根据该计划的条款和有关为类似专业医药产品提供的计划的信息,公司估计了平均共同支付缓解金额和预计参与该计划的患者百分比,以便建立共同支付援助的应计项目。这些储备在确认相关收入的同一期间入账,导致产品收入减少。公司根据实际赎回活动和对本期与销售相关的未来赎回的估计,调整其应计共付额援助。
如果公司的任何或全部实际经验与其估计不同,公司可能需要调整前期应计项目,从而影响调整期间的收入。
5.存货
公司存货余额包括以下(单位:千):
截至
2026年3月31日 2025年12月31日
原材料 $ 27,095   $ 30,623  
在制品 35,485   41,346  
成品 70,329   60,099  
$ 132,909   $ 132,068  
存货按成本与可变现净值孰低列示,由原材料、在制品和产成品构成。公司未录得任何重大存货减记。该公司目前使用数量有限的第三方合同制造组织(CMO)来生产其库存。
6.无形资产、净额和商誉
无形资产,净额
有限寿命无形资产
截至2026年3月31日,公司有限寿命的无形资产包括收购的ARIKAYCE研发、向PARI Pharma GmbH(PARI)支付的用于使用Lamira的许可的里程碑®针对ARIKAYCE于2018年9月和2020年10月获得FDA和EC批准而向患者交付的雾化器系统(Lamira),分别因2025年8月BRINSUPRI获得FDA批准而向阿斯利康 AB(阿斯利康)支付的里程碑,因BRINSUPRI于2025年11月获得EC批准而向阿斯利康支付的里程碑。公司于2018年10月开始摊销其收购的ARIKAYCE研发和PARI里程碑相关无形资产,超过ARIKAYCE最初的监管排他期 12 年,并于2025年8月和11月开始在BRINSUPRI的监管独占期内摊销其与阿斯利康里程碑相关的无形资产约 14 年。摊销费用估计为$ 8.3 2026年至2029年每年百万美元 7.1 2030年的百万。
无限期无形资产
截至2026年3月31日,公司无限期无形资产包括从业务收购中获得的IPR & D。使用寿命不确定的无形资产不进行摊销。
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6.无形资产、净额和商誉(续)
截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的公司无形资产滚存情况如下(单位:千):
无形资产 2025年12月31日 新增 摊销 2026年3月31日
收购ARIKAYCE研发 $ 23,038   $   $ ( 1,212 ) $ 21,826  
巴黎里程碑 962     ( 51 ) 911  
阿斯利康里程碑 44,051     ( 818 ) 43,233  
获得IPR & D 29,600       29,600  
$ 97,651   $   $ ( 2,081 ) $ 95,570  
无形资产 2024年12月31日 新增 摊销 2025年3月31日
收购ARIKAYCE研发 $ 27,888   $   $ ( 1,212 ) $ 26,676  
巴黎里程碑 1,164     ( 51 ) 1,113  
获得IPR & D 29,600       29,600  
$ 58,652   $   $ ( 1,263 ) $ 57,389  
商誉
公司商誉余额$ 136.1 截至2026年3月31日和2025年12月31日的百万,是2021年8月业务收购产生的。
7.固定资产,净额
固定资产按成本列报,采用直线法折旧,按使用寿命列示如下(单位:千):
估计数
使用寿命(年)
截至
资产说明 2026年3月31日 2025年12月31日
建筑 39 $ 10,437   $ 10,437  
土地 不适用 1,963   1,963  
实验室设备 7 40,338   39,127  
家具和固定装置 7 6,428   6,428  
计算机硬件和软件
3 - 5
8,693   8,425  
办公设备 7 171   171  
制造设备 7 1,336   1,336  
租赁权改善
2 - 10
53,115   53,400  
在建工程 43,958   42,410  
166,439   163,697  
减:累计折旧 ( 63,593 ) ( 60,755 )
$ 102,846   $ 102,942  

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8.应付账款和应计负债
应付账款和应计负债包括以下内容(单位:千):
截至
2026年3月31日 2025年12月31日
应付账款和其他应计营业费用 $ 73,380   $ 79,907  
应计临床试验费用 32,069   34,329  
应计专业费用 30,884   23,658  
应计技术运营费用 18,312   22,533  
应计薪酬和员工相关成本 45,979   111,514  
应计特许权使用费和应付里程碑 23,289   17,101  
收入应付利息 5,973   6,449  
应计销售备抵及相关成本 104,227   70,869  
应计法国应付退税 7,897   6,960  
或有对价   57,799  
应计向阿斯利康支付的里程碑付款   15,000  
其他应计负债 10,545   9,941  
$ 352,555   $ 456,060  
9.租约
该公司的租赁组合主要包括办公室和实验室空间、制造设施、研究设备和车队车辆。公司的所有租赁均归类为经营租赁,但公司对其公司总部和位于圣地亚哥的一处研究设施的租赁被归类为融资租赁。公司已开始的租赁协议的条款范围由少于 一年 十年零十个月 .在评估每项该等租赁的期限时,公司并未因租赁协议中没有经济激励措施而包括任何延长或终止租赁的选择。符合作为短期租赁处理条件的租赁在发生时计入费用。这些短期租赁对公司的财务状况并不重要。此外,公司没有将所有类别的基础资产的租赁和非租赁部分分开。公司租赁不含剩余价值担保,不转租任何租赁资产。
该公司将其制造业务外包给CMO。经审查与其CMO的协议,该公司确定这些合同包含专用制造设施的嵌入式租赁。公司从制造设施的使用中获得几乎所有的经济利益,公司有权在整个使用期间指导设施的使用方式和用途,供应商无权更改设施的操作指令。与制造设施相关的经营租赁使用权资产和相应的租赁负债是生产合同有效期内的最低担保额之和。
公司记录超过固定费用或最低担保的可变租赁付款的可变对价。与公司租赁安排相关的可变对价为$ 7.6 百万美元 2.5 截至二零二六年三月三十一日止三个月及二零二五年三月三十一日止三个月,分别为百万元。与CMO制造协议相关的可变成本是与ARIKAYCE的制造相关的直接成本,在公司合并资产负债表的存货中资本化,而与其他租赁安排相关的可变成本,与ARIKAYCE的制造无关,已在公司合并综合损失表中分类为营业费用。
在截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月内,公司没有收购任何新的使用权资产以换取租赁义务。
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9.租约 (续)
除了公司先前已开始并反映于综合财务报表的租赁协议外,公司已订立尚未开始的额外租赁协议。公司与Patheon UK Limited(Patheon)订立若干有关增加其ARIKAYCE商业库存长期产能的协议。公司已确定,与Patheon的这些协议包含制造设施和其中包含的专用设备的嵌入式租赁。截至2026年3月31日和2025年12月31日,成本of$ 72.5 百万和$ 69.5 百万元,分别由公司根据该等额外协议产生,已分类于 公司其他资产合并资产负债表。在起始日,协议中规定的预付费用和最低担保将合并建立经营租赁ROU资产和经营租赁负债。
10.债务
经修订及重订的贷款协议
于2022年10月,公司订立$ 350.0 百万与Pharmakon Advisors LP(Pharmakon)的贷款协议(贷款协议)将于2027年10月19日到期(A期定期贷款)。A档定期贷款原计息利率按有担保隔夜融资利率(SOFR),但须符合以下条件: 2.5 %,此外还有边际 7.75 年度%。最多 50 利息%t在第一个期间应付 24 自该批次结束后的几个月内,定期贷款本可以在公司选举时以实物形式支付。如果当选,实收实物利息将被资本化并添加到A批定期贷款的本金中。A期定期贷款,包括实收实物利息,本应于 八个 从A批定期贷款结束后的第13个季度(即截至2026年3月31日的季度)开始的平均季度付款,但公司可以选择将还款开始日期再延长四个季度,以便在A批定期贷款结束后的第17个季度开始还款,但须满足特定的ARIKAYCE数据阈值和某些其他条件。A期定期贷款所得款项净额,扣除出借人费用及交易开支$ 15.1 百万,为$ 334.9 百万。
2024年10月,公司与Pharmakon管理的基金BioPharma Credit PLC、BPCR Limited Partnership和BioPharma Credit Investments V(Master)LP以及该协议的担保方签订了经修订和重述的贷款协议(于2025年7月10日修订)(A & R贷款协议)。A & R贷款协议修订并重述日期为2022年10月19日的贷款协议,据此提供A批定期贷款。A & R贷款协议,除其他事项外,提供了额外的$ 150.0 百万高级有抵押定期贷款部分(B部分定期贷款,连同A部分定期贷款,定期贷款)。A & R贷款协议将定期贷款的期限延长至2029年9月30日,但须在发生某些预先规定的事件时加速至2028年2月1日,并将定期贷款的利率修订为固定利率为 9.6 年度%。作为提供B期定期贷款的代价,公司同意向Pharmakon支付相当于 2.0 B档定期贷款截止日B档定期贷款的百分比及额外退出费为 2.0 定期贷款每笔提前还款或还款金额的百分比。定期贷款将于 八个 从2028年1月3日开始的季度均等付款。B档定期贷款所得款项净额,扣除出借人费用及行政开支$ 3.7 百万,为$ 146.3 百万。
下表列示了截至2026年3月31日和2025年12月31日公司定期借款余额的账面价值(单位:千):
截至
2026年3月31日 2025年12月31日
校长 $ 500,000   $ 500,000  
实收实物利息资本化 46,770   46,770  
债务贴现,净额 ( 4,555 ) ( 5,806 )
定期贷款 $ 542,215   $ 540,964  
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10.债务(续)
截至2026年3月31日,每个财政年度到期债务的未来本金偿还情况如下(单位:千):
 
截至12月31日的年度:  
2026 $  
2027  
2028 341,731  
2029 205,039  
2030  
2031年及之后  
  $ 546,770  
利息费用
截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的利息支出如下(单位:千):
截至3月31日的三个月,
2026 2025
可转换债务合同利息费用 $   $ 1,078  
定期贷款合同利息费用 13,122   13,122  
版税融资协议利息支出 5,114   5,023  
发债费用摊销 1,382   1,822  
总债务利息支出 19,618   21,045  
融资租赁利息支出 464   524  
总利息支出 $ 20,082   $ 21,569  
11.版税融资协议
2022年10月,公司与OrbiMed订立版税融资协议。根据版税融资协议,OrbiMed向公司支付了$ 150.0 百万,以换取按季度收取特许权使用费的权利,金额相当于 4.0 2025年9月1日之前ARIKAYCE全球净销售额的百分比和 4.5 2025年9月1日或之后ARIKAYCE全球净销售额的百分比,以及 0.75 占brensocatib全球净销售额的百分比,其中包括BRINSUPRI。如果OrbiMed没有收到至少$ 150.0 2028年3月31日或之前的百万美元,公司必须向OrbiMed一次性支付$ 150.0 万和已支付的总收入利息支出。此外,ARIKAYCE的特许权使用费费率将从2028年3月31日开始提高到截至2028年3月31日的总收入利息支付总额相当于$ 150.0 百万。公司应付给OrbiMed的总收入利息支出上限为 1.8 购买价格的x或最多不超过 1.9 一定条件下购买价格的x。版税融资协议净收益,扣除出借人费用和交易费用$ 3.8 百万,为$ 146.2 百万。特许权使用费融资协议于2024年10月进行了修订,除其他外,修订了对公司产生债务能力的某些限制。
交易时特许权使用费融资协议的公允价值是基于公司对在安排期限内预计将向OrbiMed支付的未来特许权使用费的估计,该估计是使用市场数据来源的预测确定的,这些预测被视为第3级输入。该负债正在按照该安排的整个存续期内按照ASC 470,债务和ASC 835,利息,使用实际利率法进行摊销。初始年度实际利率确定为 12.4 %.公司正在利用预期法核算未来向OrbiMed支付的估计款项的后续变化,并按季度更新实际利率。
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11.版税融资协议(续)
下表列示了截至2026年3月31日止三个月期间和截至2025年12月31日止年度的公司版税融资协议余额活动情况(单位:千):
截至2026年3月31日止三个月 十二个月结束
2025年12月31日
版税融资协议负债-期初余额 $ 164,945   $ 163,671  
已付和应付的收入利息支付 ( 5,973 ) ( 19,401 )
确认的利息费用 5,114   20,675  
特许权使用费融资协议负债-期末余额 $ 164,086   $ 164,945  
版税发行费用,未摊销-期初余额 $ ( 2,080 ) $ ( 2,604 )
发行费用摊销 131   524  
版税发行费用,未摊销-期末余额 $ ( 1,949 ) $ ( 2,080 )
版税融资协议 $ 162,137   $ 162,865  

与特许权使用费融资协议有关的应付收入利息为$ 6.0 百万美元 6.4 百万分别截至2026年3月31日和2025年12月31日,记入合并资产负债表应付账款和应计费用项下。非现金利息支出记入综合全面亏损综合报表的利息支出内。
12.股东权益
普通股—截至2026年3月31日,公司已 500,000,000 获授权的普通股股份,面值$ 0.01 每股和 216,521,841 已发行和流通在外的普通股股份。此外,截至2026年3月31日,公司预留 16,530,357 在行使未行使股票期权时发行的普通股股份,以及 4,067,262 于受限制股份单位归属时发行的普通股股份及 267,435 于PSU归属时发行的股份。就业务收购而言,公司预留 9,406,112 公司普通股的股份,但须遵守某些与收盘相关的减持规定。
9,406,112 股预留,受若干收市相关减持影响,公司发 2,889,367 与2021年第三季度业务收购有关的公司普通股股份,在某些与收盘相关的扣除后。 171,427 , 177,203 ,和 182,182 为收购Motus而预留的公司普通股股份分别于收购完成日期的第一、第二和第三个周年纪念日作为收购对价发行,在每种情况下均须进行某些减持。在2025年第三季度和2026年第一季度期间,实现了与收购Motus相关的发展里程碑,从而发行了 364,566 2025年10月公司普通股股份及 364,397 分别于2026年3月发行的公司普通股股票。公司普通股的额外股份也将在实现某些发展和监管里程碑事件时发行,但须进行一定的削减。截至2026年3月31日, 4,979,705 股份的公司普通股仍保留用于此次业务收购。
优先股—截至2026年3月31日,公司已 200,000,000 获授权的优先股股份,面值$ 0.01 每股和 发行和流通的优先股股票。
13.股票补偿
公司本期股权补偿计划,即Insmed Incorporated修订并重述的2019年激励计划(2019年激励计划)已于2023年5月13日在公司年度股东大会上获得股东批准。2019年激励计划取代了经修订的《Insmed Incorporated 2019年激励计划》,并规定授予的奖励总额最高为 24,250,000 股(含此前根据Insmed Incorporated 2019年激励计划可供授予的股份)。在公司2024年年度股东大会上,公司股东通过了2019年激励计划第1号修正案,其中规定增发 3,000,000 2019年激励计划项下的股份。在公司2025年年度股东大会上,公司股东通过了2019年激励计划第2号修正案,其中规定增发 10,000,000 2019年激励计划项下的股份。截至2026年3月31日, 10,126,431 根据2019年激励计划,股票仍可供未来发行。2019年激励计划将于2029年4月3日终止,除非根据其条款延长或提前终止。
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13.股票薪酬(续)
此外,公司不时向新员工进行股票期权和RSU的诱导性授予,这些奖励是根据纳斯达克关于授予股权补偿的股东批准要求的诱导性授予例外情况作出的。公司授予诱导型股票期权和RSU覆盖 73,657 截至2026年3月31日止三个月公司向新员工发放的普通股股份。2025年2月,公司采纳了《Insmed Incorporated 2025年激励计划》,根据该计划,公司被授权授予多种激励奖励,包括股票期权和RSU,总计最高可达 1,000,000 股份,作为成为公司或其任何附属公司雇员的诱因。截至2026年3月31日, 626,576 根据Insmed Incorporated 2025年诱导计划,股票仍可供未来发行。
2018年5月15日,2018年员工股票购买计划(ESPP)在公司2018年年度股东大会上获得股东批准。ESPP允许符合条件的员工通过工资扣除以折扣价购买普通股的方式获得公司的所有权权益。根据ESPP,公司已预留以下发行:(i) 1,000,000 普通股股份,加上(ii)自2019年1月1日起至2023年12月31日止,于每个历年首日增加的额外股份数目,相等于(a)中较低者 1,200,000 普通股股份,(b) 2 在该日期的普通股已发行股票数量的百分比和(c)由管理人确定的数量。
股票期权—截至2026年3月31日,有$ 163.4 万与未归属股票期权相关的未确认补偿费用。截至2026年3月31日,公司拥有业绩条件期权合计 114,780 尚未达到认可标准的已发行股份。
限制性股票单位—截至2026年3月31日,有$ 260.1 百万与未归属的RSU奖励相关的未确认补偿费用。
业绩股票单位—截至2026年3月31日 92,219 未确认赔偿费用的PSU$ 18.1 百万,它假定a 100 %这些奖项的奖金。
下表汇总了截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月期间与股票期权、RSU、PSU和ESPP相关的综合损失综合报表中记录的基于股票的补偿费用总额(单位:千):
  截至3月31日的三个月,
  2026 2025
研发费用 $ 23,994   $ 17,380  
销售、一般和管理费用 21,760   21,882  
股票补偿费用总额 $ 45,754   $ 39,262  
14.所得税
公司记录的所得税准备金为$ 1.5 百万美元 0.9 截至二零二六年三月三十一日止三个月及二零二五年三月三十一日止三个月,分别为百万元。截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的拨备主要是由于公司的国际子公司在该期间有应税收入以及美国某些州对修改后的总收入征收的所得税。有针对公司递延税项资产记录的全额估值备抵,因此 税收优惠被记录在案。
公司须缴纳美国联邦、州和国际所得税,税务审计的诉讼时效对公司截至2022年及以后年度的联邦纳税申报表开放,一般对2021年及以后年度的某些州开放,对2020年及以后年度的国际司法管辖区开放。除截至2009年12月31日止年度外,公司自成立以来已产生净经营亏损。此类亏损结转将在使用这些亏损的任何纳税年度接受审计,尽管有起源年份。截至2026年3月31日和2025年12月31日,公司在美国针对某些递延所得税资产记录了未确认的所得税优惠准备金。然而,鉴于公司的估值备抵状况,这些储备对截至2026年3月31日和2025年12月31日的资产负债表或截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的综合全面亏损报表没有影响。公司有 t记录与不确定的税务状况有关的任何应计利息或罚款。

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15.承诺与或有事项
承诺
公司已订立多项承诺,包括但不限于资产收购及许可协议。见附注16-承付款项和或有事项在公司的截至2025年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告了解更多信息。
支付给运营的租金费用为$ 3.5 截至二零二六年三月三十一日止三个月及二零二五年三月三十一日止三个月各百万元。
法律程序
公司不时成为日常业务过程中出现的各类诉讼、索赔及其他法律诉讼的当事人。虽然这些事项的结果不确定,但管理层预计解决这些事项的最终成本不会对公司的综合财务状况、经营业绩或现金流量产生重大不利影响。
16.分部报告
本公司以综合基准管理其业务活动,并作为单一经营分部经营。该公司的收入来自于针对面临严重疾病的患者的疗法的开发和商业化。分部的会计政策与注2重大会计事项摘要policies.
公司有一个单一的管理团队,向首席执行官,即首席运营决策者(CODM)报告,后者全面管理整个业务。在评估公司的财务业绩时,首席财务官定期按职能审查总收入、总费用和费用,并在全球范围内使用这些信息做出决策。主要经营决策者在评估分部业绩时使用综合全面亏损报表所呈报的净亏损。有关资源分配的决定主要在年度预算规划过程中做出,并在全年根据需要进行扩充。分部资产的计量在资产负债表中以总资产列报。公司没有就其产品或候选产品经营单独的业务线。据此,公司已 可报告分部。
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16.分部报告(续)
截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的分部亏损(包括重大分部费用)如下(单位:千):
截至3月31日的三个月,
2026 2025
产品收入,净额 $ 305,964   $ 92,823  
减:
产品收入成本(不含无形资产摊销) 47,420   21,278  
ARIKAYCE外部研发费用 8,622   12,121  
Brensocatib外部研发费用 18,484   20,661  
TPIP外部研发费用 37,341   9,153  
其他外部研发费用 32,678   28,083  
研发报酬和福利相关费用 72,140   53,558  
SG & A薪酬和福利相关费用 74,793   54,836  
其他分部项目(a)
210,488   119,695  
折旧 2,934   1,883  
无形资产摊销 2,081   1,263  
或有对价公允价值变动
( 46,961 ) 18,300  
投资收益 ( 12,040 ) ( 13,906 )
利息支出 20,082   21,569  
准备金 1,465   912  
分部净亏损 $ ( 163,563 ) $ ( 256,583 )

(a)其他分部项目包括基于股票的薪酬、专业费用、设施相关费用。
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项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
关于前瞻性陈述的注意事项
这份表格10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。“前瞻性陈述”,该术语在1995年《私人证券诉讼改革法案》、经修订的1933年《证券法》第27A条(“证券法”)和经修订的1934年《证券交易法》第21E条(“交易法”)中定义,属于非历史事实的陈述,涉及许多风险和不确定性。本文中诸如“可能”、“将”、“应该”、“可能”、“将”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“预测”、“打算”、“潜在”、“继续”等词语和类似表述(以及引用未来事件、条件或情况的其他词语或表达)可识别前瞻性陈述。
                  前瞻性陈述基于我们当前的预期和信念,涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素,这可能导致我们的实际结果、业绩和成就以及某些事件的发生时间与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或指出的结果、业绩、成就或时间存在重大差异。此类风险、不确定性和其他因素包括(其中包括)以下因素:
未能继续在美国、欧洲或日本成功商业化ARIKAYCE(分别为阿米卡星脂质体吸入混悬液、脂质体590mg奈布利塞分散剂、硫酸阿米卡星吸入药物产品)或未能在美国或欧洲成功商业化BRINSUPRI,或维持美国、欧洲或日本对ARIKAYCE的批准或美国或欧洲对BRINSUPRI的批准;
我们无法从FDA获得ARIKAYCE的完全批准,或者我们未能获得监管批准将ARIKAYCE的适应症扩展到更广泛的患者群体;
未能在美国、欧洲或日本获得或延迟获得针对我们的候选产品的监管批准,针对ARIKAYCE在美国、欧洲和日本以外的地区,包括针对Lamira在每个市场和每个用法的单独监管批准,或针对BRINSUPRI在美国和欧洲以外的地区的单独监管批准;
未能成功地将我们的候选产品商业化(如果获得适用的监管机构批准),或未能维持对此类候选产品的适用监管批准(如果获得批准);
医生、患者、第三方付款人和医疗保健界的其他人对我们已上市产品或如果获得批准,我们的产品候选者的市场接受程度存在不确定性或变化;
我们无法从政府或第三方付款人那里获得并维持对我们已上市产品的充分补偿,如果获得批准,我们的候选产品或我们已上市产品的可接受价格,如果获得批准,我们的候选产品;
我们对我们已上市产品和候选产品的潜在市场规模的估计不准确,或者我们用于确定医生的数据、预期患者吸收率、预期治疗持续时间或预期患者依从率或停药率的估计不准确;
我们所依赖的第三方未能生产足够数量的我们已上市的产品和我们用于商业或临床需求的候选产品(如适用)来进行我们的临床试验,或未能遵守我们影响我们业务的协议或法律法规;
与我们与Pharmakon管理的某些基金的高级担保贷款以及我们与OrbiMed的特许权使用费融资相关的风险和不确定性,以及我们认为的好处,包括我们保持遵守高级担保贷款和特许权使用费融资协议中的契约的能力,以及这些协议下的限制对我们运营的影响;
我们无法创建或维护有效的直接销售和营销基础设施,也无法与提供此类基础设施的第三方合作,以分销我们已上市的产品或我们未来批准的任何候选产品;
未能成功地为我们已上市的产品或我们的产品候选者进行未来的临床试验,以及我们可能无法招募或保留足够的患者来进行和完成试验或生成监管批准我们的产品候选者所需的数据;
开发与我们已上市产品或我们的候选产品相关的意外安全性或有效性问题;
风险:我们的临床研究将被推迟,药物开发过程中将发现严重的副作用,或提交的任何方案修订将被拒绝;
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未能成功预测新型基因治疗产品的开发、监管批准和商业化的时间和成本;
风险我们不时宣布或发布的临床试验的中期、顶线或初步数据可能会随着更多患者数据的可用而发生变化,或者如果披露额外数据可能会有不同的解释,或者盲数据将无法预测非盲数据;
我们的竞争对手可能获得与我们为特定适应症开发的产品基本相同的产品的孤儿药独占权的风险;
我们无法吸引和留住关键人员或有效管理我们的增长;
我们无法成功整合我们的收购,也无法适当管理管理层投入整合活动的时间和注意力;
我们获得的技术、产品和候选产品无法在商业上取得成功的风险;
无法适应我们高度竞争和不断变化的环境;
无法访问、升级或扩展我们的技术系统或在更新我们的现有技术或开发或实施新技术方面遇到困难;
我们无法维持重要客户的风险;
医疗保健立法或其他政府行为对我们的业务产生重大不利影响的风险;
因灾难或其他事件,包括自然灾害或公共卫生危机而造成的商业或经济中断;
风险,我们目前和未来潜在的人工智能和机器学习的使用可能不会成功;
美国、欧洲、日本和全球的总体经济状况恶化,包括长期通货膨胀的影响,影响到我们、我们的供应商、第三方服务提供商和潜在合作伙伴;
风险:我们可能卷入代价高昂的知识产权纠纷,无法充分保护我们的知识产权或阻止披露我们的商业秘密和其他专有信息,并产生与此类事项相关的诉讼或其他程序相关的费用;
与我们已上市的产品或我们的候选产品相关的协议(包括我们与PARI和阿斯利康的许可协议)对我们施加的限制或其他义务,以及未能遵守我们在此类协议下的义务;
我们现在或可能成为当事方的诉讼导致的成本和潜在的声誉损害,包括产品责任索赔;
发生网络安全攻击或问题时,我们的运营受到实质性中断的风险;
适用于我们业务的法律法规的变化,包括影响我们在研究、开发或制造我们的候选产品时利用某些第三方的能力的任何定价改革和法律,以及未能遵守这些法律法规;
我们经营亏损的历史,以及我们永远无法实现或保持盈利的可能性;
影响我们的经营业绩和财务状况的商誉减值费用;
无法偿还我们现有的债务以及我们获得未来资本的能力方面的不确定性;和
延迟执行经适当监管机构批准的额外第三方制造设施的计划,以及与这些计划相关的意外费用。
我们提醒读者不要过分依赖任何此类前瞻性陈述,这些陈述仅在作出之日起生效。任何前瞻性陈述均基于截至本季度报告表格10-Q之日的最新信息,并且仅在做出此类陈述之日发表。由于多种因素,实际事件或结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果、计划、意图或预期存在重大差异,其中许多因素超出了我们的控制范围。有关可能导致实际结果与预期存在重大差异的因素的更多信息,不时包含在我们提交给美国证券交易委员会(SEC)的报告中,包括但不限于本季度报告表格10-Q中标题为“风险因素”和“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”的章节中描述的那些信息,并包含在我们的截至2025年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告.我们不承担任何义务,除非法律和SEC规则特别要求,公开更新或修改任何此类声明,以反映我们的预期或事件的任何变化,
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任何此类陈述可能基于的条件或情况,或可能影响实际结果与前瞻性陈述中所述结果不同的可能性的条件或情况。
以下讨论应与我们的合并财务报表及其相关附注一起阅读,这些报表包含在本季度报告表格10-Q的其他地方,以及我们的合并财务报表及其相关附注截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告.
概览
我们是一家以人为本的全球生物制药公司,致力于提供一流和一流的疗法,以改变面临严重疾病的患者的生活。我们的商业投资组合和临床管道围绕三个治疗领域进行组织:呼吸系统、免疫学和炎症,以及神经和其他罕见。为了补充我们的内部研发,我们还积极评估商业产品、候选产品和技术的许可和收购机会。
我们的两个商业产品ARIKAYCE和BRINSUPRI都属于呼吸治疗领域。ARIKAYCE在美国被批准为ARIKAYCE(阿米卡星脂质体吸入混悬液),在欧洲被批准为ARIKAYCE脂质体590毫克Nebuliser分散剂,在日本被批准为ARIKAYCE吸入590毫克(硫酸阿米卡星吸入药物产品)。ARIKAYCE于2018年9月在美国获得加速批准,用于治疗MAC肺病,作为联合抗菌药物方案的一部分,用于在难治环境中替代治疗选择有限或没有替代治疗选择的成年患者。2020年10月,EC批准ARIKAYCE脂质体用于治疗没有CF的治疗选择有限的成人MAC引起的NTM肺部感染。2021年3月,日本MHLW批准ARIKAYCE用于治疗MAC引起的NTM肺部疾病患者,这些患者对先前的多药方案治疗没有足够的反应。由MAC(我们称之为MAC肺病)引起的NTM肺病是一种罕见且通常是慢性感染,可导致不可逆的肺损伤,并且可能是致命的。我们不知道在北美、欧洲或日本有任何其他被批准的专门用于治疗MAC肺病的吸入疗法。
BRINSUPRI(brensocatib 25毫克和10毫克片)是一种口服、每日一次治疗12岁及以上患者非囊性纤维化支气管扩张(简称支气管扩张或NCFB)的药物,于2025年8月在美国获得批准。2025年11月,欧盟批准BRINSUPRI(brensocatib 25mg片)用于治疗12岁及以上在前12个月内出现两次或两次以上恶化的患者的NCFB。2026年2月,MHRA授予BRINSUPRI上市许可,用于治疗在过去12个月内经历过两次或两次以上突然发作或症状恶化的12岁及以上NCFB患者。支气管扩张是一种严重的慢性肺部疾病,其中支气管由于感染、炎症和肺组织损伤的循环而变得永久扩张。我们不知道在美国、欧洲或日本有任何其他批准的治疗支气管扩张患者的疗法。
我们的呼吸治疗领域还包括临床阶段项目TPIP和INS1148。TPIP是曲前列素前药曲前列素棕榈酸酯的吸入干粉制剂,可能为PH-ILD、PAH、PPF和IPF提供差异化的产品概况。INS1148是一种靶向SCF248的单克隆抗体,我们计划初步开发用于PPF和IPF。
我们的免疫学和炎症治疗领域是探索利用我们各种技术的机会。
我们Neuro & Other Rare治疗领域的临床阶段项目是INS1201,一种针对DMD患者的鞘内递送基因疗法,以及INS1202,一种针对ALS患者的鞘内递送基因疗法。
我们的临床前研究项目涵盖广泛的技术和模式,包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、RNA末端连接和合成救援。
在2019年之前,我们没有产生可观的收入,截至2026年3月31日,我们的累计赤字为58亿美元。我们主要通过公开发行我们的股本证券、债务融资和收入利息融资为我们的运营提供资金。尽管很难预测我们未来的资金需求,但根据我们目前的运营计划,我们预计,截至2026年3月31日,我们的现金和现金等价物以及有价证券将使我们能够为至少未来12个月的运营提供资金。
我们减少经营亏损并开始从经营中产生正现金流的能力取决于我们在市场上销售的产品商业化方面的持续成功以及在美国获得ARIKAYCE的全面批准。我们持续的成功还有赖于带来额外的临床阶段产品,例如TPIP、INS1148、INS1201和INS1202上市,并推进我们的临床前研究计划。我们预计将继续产生与我们的研发活动相关的大量费用,因为我们行为TPIP在PH-ILD、PAH、PPF和IPF中的试验,并为我们的临床和临床前项目的开发提供资金。我们还预计将继续产生与我们已上市产品的商业化相关的重大成本。我们的财务业绩可能会因季度而波动,并将取决于(其中包括)我们已上市产品的净销售额;我们研发工作的范围和进展;以及某些费用的时间安排等因素。我们无法预测新产品或已上市产品的新适应症是否或何时获得监管
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目 录
批准,或者,如果收到任何此类批准,我们是否能够成功地将此类产品商业化,以及我们是否或何时可能实现盈利。
以下信息总结了我们针对已上市产品和候选产品的更新和预期的近期里程碑。
呼吸科
BRINSUPRI
2025年8月,BRINSUPRI(brensocatib 25毫克和10毫克片),一种成人和12岁及以上儿童NCFB的口服、每日一次的治疗药物,在美国获得FDA批准。我们于2025年第三季度在美国推出了BRINSUPRI。
2025年11月,欧盟批准BRINSUPRI(brensocatib 25mg片)用于治疗12岁及以上在前12个月内出现两次或两次以上恶化的患者的NCFB。
2026年2月,MHRA授予BRINSUPRI(brensocatib 25mg片)上市许可,用于治疗12岁及以上在过去12个月内有两次或更多次突然发作或症状恶化的患者的NCFB。
我们预计2026年日本将对brensocatib用于治疗NCFB做出监管决定。
我们将继续评估美国不断演变的政策的潜在影响,这将影响未来潜在的国际商业发射的时机。
阿里凯斯
2026年3月,我们报告了3b期ENCORE研究的阳性顶线结果,该研究达到了其主要和所有乘法控制的二次培养转换终点。
We anticipate提交2026年下半年ARIKAYCE在所有MAC肺病患者中的美国补充新药申请(SNDA)。我们还计划与药品和医疗器械机构(PMDA)审查数据,以支持2026年下半年在日本的潜在标签扩展。
TPIP
我们于2025年第四季度启动了PALM-ILD,这是一项针对PH-ILD患者的TPIP 3期研究,并正在积极招募患者。
2026年1月,Orphan Producc办公室FDA的ts Development授予Treprostinil Palmitil孤儿药资格,用于治疗PAH患者。2026年4月,我们启动了PAH患者TPIP的3期PALM-PAH研究。
我们预计将从公开的报告数据-我们2026年第三季度PAH中TPIP的2b期研究的标签扩展(OLE)。
我们预计将于2026年下半年在PPF患者中启动TPIP的3期研究,并于2027年上半年在IPF患者中启动3期研究。
INS1148
2025年12月获得靶向SCF248的2期就绪单抗INS1148。
我们计划推进INS1148的2期开发计划,最初针对PPF和IPF,我们正在探索抑制SCF248炎症功能可能有益的其他疾病。
我们正在探索利用我们在呼吸治疗领域内的各种技术的更多机会。
免疫学&炎症
我们正在免疫学和炎症治疗领域探索利用我们各种技术的机会。
Neuro & Other Rare
INS1201
我们继续在INS1201用于DMD患者的1期ASCEND临床研究中招募患者。
INS1202
我们继续在ALS患者INS1202的1期ARMOR临床研究中招募患者。
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目 录
我们正在探索利用我们在Neuro & Other Rare治疗领域的各种技术的更多机会。
我们的策略
我们努力开发和商业化一流和一流的疗法,服务于需求最大的患者社区。我们的商业投资组合和临床管道围绕三个治疗领域进行组织:呼吸系统、免疫学和炎症,以及神经和其他罕见。我们的呼吸治疗领域包括我们的商业产品ARIKAYCE和BRINSUPRI以及临床阶段候选产品TPIP和INS1148。我们的第一个产品ARIKAYCE在美国被批准为ARIKAYCE(阿米卡星脂质体吸入混悬液),在欧洲被批准为ARIKAYCE脂质体590mg Nebuliser分散剂,在日本被批准为ARIKAYCE吸入590mg(硫酸阿米卡星吸入药物产品)。我们的第二个商业化产品BRINSUPRI在美国获批,E美国、英国分别于2025年8月、2025年11月、2026年2月对NCFB进行治疗。brensocatib在日本的监管提交已被接受。TPIP是我们的候选产品,可能会为PH-ILD、PAH患者提供差异化的产品概况、PPF和IPF。INS1148是一款靶向SCF2的单克隆抗体48,我们计划初步为PPF和IPF开发。我们的免疫学和炎症治疗领域正在利用我们的各种技术探索机会。我们的Neuro & Other Rare治疗领域包括INS1201,我们针对DMD患者的鞘内递送基因治疗候选产品,以及INS1202,我们针对ALS患者的鞘内递送基因治疗候选产品。我们还在推进临床前研究项目,涵盖广泛的技术和模式,包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、RNA末端连接和合成救援。
我们的主要优先事项如下:
确保BRINSUPRI在美国的商业发射成功;
继续为合适的患者提供ARIKAYCE,扩大我们的标签;
推进我们的管道并在近期和长期内产生一线临床数据读数;和
控制支出,审慎配置资本以支持最佳的回报产生机会。
呼吸科
BRINSUPRI
BRINSUPRI(brensocatib 25毫克和10毫克片)是成人和12岁及以上儿童NCFB的口服、每日一次的治疗药物,于2025年8月在美国获得FDA批准。2025年11月,BRINSUPRI(brensocatib 25mg片),一种口服、每日一次的NCFB治疗成人和12岁及以上儿童在前12个月有两次或更多次恶化的药物,获得欧盟批准。2026年2月,MHRA授予BRINSUPRI上市许可,用于治疗在过去12个月内经历过两次或两次以上突然发作或症状恶化的12岁及以上NCFB患者。brensocatib在日本的监管提交已被接受。
Brensocatib是一种小分子、可逆的DPP1抑制剂,我们于2016年10月从阿斯利康获得许可。当中性粒细胞在骨髓中形成时,DPP1是一种负责激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(NSPs)的酶。中性粒细胞是白细胞中最常见的一种,在病原体破坏和炎症介导中起着至关重要的作用。中性粒细胞含有与多种炎症性疾病有关的NSPs(包括中性粒细胞弹性蛋白酶、蛋白酶3和组织蛋白酶G)。在慢性炎症性肺部疾病中,中性粒细胞在气道中积累,导致过度活跃的NSPs,从而导致肺部破坏和炎症。Brensocatib可通过抑制DPP1及其对NSPs的激活,降低支气管扩张等炎症性疾病的损害作用。
2020年6月,FDA授予brensocatib突破性疗法认定,用于治疗NCFB成人患者以减少恶化。2020年11月,brensocatib被EMA授予NCFB患者使用PRIME计划的权限。2021年10月,EMA儿科委员会批准了brensocatib儿科研究计划(PIP),用于治疗NCFB患者。结果,ASPEN试验纳入了41名12至17岁的青少年患者,该试验设计满足了儿科研究要求,以支持在美国、欧洲和日本的这一患者群体中的营销应用。作为BRINSUPRI在美国获得批准的一个条件,我们同意FDA对6至11岁儿童进行BRINSUPRI的儿科上市后研究。我们还被要求继续推进PIP,尽管BRINSUPRI已在欧盟获得批准。
ASPEN研究
基于我们的brensocatib在NCFB患者中的2b期研究(WILLOW研究)的积极结果,我们于2020年12月开始了ASPEN研究,这是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究,旨在评估brensocatib在支气管扩张成人患者中的疗效、安全性和耐受性。因CF导致支气管扩张的患者未被纳入研究。主要终点是52周治疗期内判定的肺部恶化(PE)发生率。次要终点包括首次判定PE的时间、52周无判定PE的受试者比例、支气管扩张剂后FEV1相对于基线的绝对变化、年化率降低
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目 录
重症判定PE、支气管扩张QOL-B呼吸症状域评分较基线的变化。
作为ASPEN研究的一部分,近40个国家参与了460多个试验地点。在排除没有招募任何患者的站点和乌克兰境内的所有站点后,由于持续的冲突,ASPEN的活跃站点总数为35个国家的391个站点。成人患者(18至85岁)按1:1:1随机分配,青少年患者(12至< 18岁)按2:2:1随机分配,接受brensocatib 10mg、brensocatib 25mg或安慰剂每日1次治疗,持续52周,随后停止治疗4周。
ASPEN安全性信息和疗效数据
我们宣布了2024年5月ASPEN试验的积极顶线结果。ASPEN试验结果于2025年4月发表在《新英格兰医学杂志》上。主要疗效分析包括来自1680名成年患者和41名青少年患者的数据。Brensocatib在研究中具有良好的耐受性。此外,该研究达到了主要终点,与安慰剂相比,brensocatib的两种剂量强度都显示出在统计学上显着降低了判定PE的年化率。该研究还满足了几个预先指定的具有统计学意义的次要终点。
ASPEN研究的一线疗效结果如下:
Brensocatib 10mg与安慰剂相比 Brensocatib 25毫克
与安慰剂相比
主要终点
PE年化率降低 21.1% p = 0.00 19* 19.4% p = 0.00 46*
次要终点
首次PE时间延长 18.7% p = 0.0 100* 17.5% p = 0.0182*
52周内保持无恶化的几率增加 41.2% p = 0.0059* 40.0% p = 0.00 74*
第52周支气管扩张剂后1秒强制呼气量(FEV1)较基线的变化 11毫升 p = 0.3841 38毫升 p = 0.00 54*
重度PE年化率降低 25.8% p = 0.1277 26.0% p = 0.10 25
生活质量相对于基线的变化–第52周支气管扩张(QOL-B)呼吸评分 2.0分 p = 0.05 94 3.8分 p = 0.0004 ^
*-具有统计意义
^-名义上显著的p值
ARIKAYCE用于MAC肺病患者
阿里凯斯我们的第一个获批产品。ARIKAYCE于2018年9月在美国获得加速批准,用于治疗难治性MAC肺病,作为联合抗菌药物方案的一部分,用于治疗替代治疗方案有限或没有替代治疗选择的成年患者。2020年10月,ARIKAYCE在欧洲获得批准,用于治疗没有CF的治疗选择有限的成人MAC引起的NTM肺部感染。2021年3月,ARIKAYCE在日本获得批准,用于治疗MAC引起的NTM肺部疾病患者,这些患者对先前的多药方案治疗没有足够的反应。MAC肺病是一种罕见且往往是慢性感染,可导致不可逆的肺损伤,并可能致命。用于肠外给药的阿米卡星溶液是一种成熟的药物,对多种NTM具有活性;然而,它的使用受到需要静脉给药以及对听力、平衡和肾功能的毒性的限制。与静脉给药的阿米卡星溶液不同,我们专有的Pulmovance™技术使用电荷中性脂质体将阿米卡星直接输送到肺部,在那里脂质体阿米卡星被MAC感染所在的肺巨噬细胞吸收。这项技术还可以延长阿米卡星在肺部的释放,同时最大限度地减少全身暴露,从而提供降低全身毒性的潜力。ARIKAYCE通过使用我们的Pulmovance技术将高水平的阿米卡星直接输送到肺部和MAC感染部位的能力将其与静脉注射阿米卡星区分开来。ARIKAYCE使用由PARI开发和制造的吸入装置Lamira每天给药一次。Lamira是一种便携式雾化器,能够通过振动、穿孔的膜对液体药物进行雾化,专为ARIKAYCE递送而设计。
FDA指定ARIKAYCE为孤儿药和NTM肺病合格传染病产品(QIDP)。孤儿定点药品有资格获得孤儿适应症七年独占权。QIDP指定为指定的适应症提供额外五年的排他性。FDA在ARIKAYCE获批的适应症中总共授予了12年的独占权。
ARIKAYCE也被纳入NTM肺病的国际治疗指南。美国胸科学会(ATS)、欧洲呼吸学会(ERS)、欧洲临床微生物和传染病学会(ESCMED)、美国传染病学会(IDSA)发布的循证指南,强烈
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建议将ARIKAYCE用于MAC肺病,作为联合抗菌药物方案的一部分,用于治疗方案有限或没有替代治疗选择且至少在治疗六个月后未能转化为痰培养阴性的成年患者。
2020年10月,FDA批准了ARIKAYCE的sNDA,为ARIKAYCE标签添加了有关培养转化的持久性和可持续性的重要功效数据。数据来自该公司的ARIKAYCE 3期研究(CONVERT研究),表明与单独使用GBT相比,将ARIKAYCE添加到基于指南的治疗(GBT)中与治疗结束时的持续培养转化以及治疗后三个月的持久培养转化相关。
加速审批和上市后验证性临床试验
2018年9月,FDA根据抗菌和抗真菌药物(LPAD)的有限人群途径加速批准ARIKAYCE用于治疗难治性MAC肺病,作为联合抗菌药物方案的一部分,用于治疗替代治疗选择有限或没有替代治疗选择的成年患者。LPAD是作为《21世纪治愈法案》的一部分而颁布的,旨在推动新型抗菌药物的开发,以治疗需求未得到满足的有限人群患者中的严重或危及生命的感染。根据LPAD途径批准的药物的要求,ARIKAYCE的标签包括某些声明,以传达该药物已被证明仅在有限人群中使用是安全和有效的。
作为加速审批的条件,我们要进行上市后验证性临床试验。2020年12月,我们开始了ARIKAYCE在MAC肺病患者中的上市后确认性临床试验计划,包括ARISE试验,这是一项旨在验证MAC肺病患者报告结果(PRO)工具的横截面和纵向特征的干预性研究,以及ENCORE试验,旨在确定ARIKAYCE在使用ARISE试验中验证的PRO工具未开始使用抗生素的新诊断或复发性MAC肺感染患者中的临床益处并评估ARIKAYCE的安全性。2023年9月,我们公布了ARISE试验的阳性顶线结果。该研究达到了证明QOL-B呼吸域作为PRO工具在MAC肺病患者中有效发挥作用的主要目标。根据反馈并与FDA保持一致,我们确定ENCORE研究的主要终点将包括来自QOL-B呼吸域PRO的八个问题。
ARISE研究
ARISE试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3b期研究,研究对象为新诊断或复发的MAC感染成人患者,旨在生成证据,证明基于PRO的评分(包括呼吸道症状评分)的领域规范、可靠性、有效性和反应性。ARISE研究达到了其主要目标,即证明QOL-B呼吸域作为PRO工具在MAC肺病患者中有效发挥作用。
ARISE(N =99)患者按1:1随机分配至ARIKAYCE加大环内酯类背景方案(ARIKAYCE arm)或安慰剂加大环内酯类背景方案(comparator arm)治疗,每日一次,持续六个月,随后停止治疗一个月。ARIKAYCE治疗的患者通过QOL-B仪器测量的表现优于比较组的患者,43.8%的患者实现了QOL-B呼吸评分的改善,高于14.8的估计有意义的受试者内评分差异,而比较组的患者为33.3%。虽然该研究未能显示治疗组之间的统计学显着差异,但在第7个月观察到了较基线改善的强烈显著性趋势(12.24 vs. 7.76,p = 0.1073)。与比较组患者相比,ARIKAYCE组患者在第7个月也获得了名义上具有统计学意义的显着更高的培养转化率(78.8% vs. 47.1%,p = 0.0010),ARIKAYCE组的培养转化更快且更有可能持续到第7个月,这表明ARIKAYCE治疗的患者更有可能保持阴性。
与我们的预期一致,FDA和日本PMDA确认,仅根据ARISE研究的数据,他们不会考虑ARIKAYCE的标签扩展。
ARISE文化转换
与先前的临床研究一致,ARIKAYCE组的患者在第6个月实现培养转化的比例(定义为第5和第6个月培养阴性)高于比较组的患者(80.6% vs. 63.9%,p = 0.07 12)。在截至第6个月实现培养转化的患者中,与比较组相比,ARIKAYCE组在第1个月实现了临床转化所需的两个月阴性培养中的第一个(74.3%对46.7%)。如上文所述,在第7个月(停止治疗后一个月),ARIKAYCE组78.8%的患者与对照组47.1%的患者进行了培养转换,这表明ARIKAYCE治疗的患者更有可能保持阴性。
ARISE文化转换与QOL-B绩效的相关性
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ARIKAYCE组在第6个月和第7个月均实现培养转化的患者,与未实现培养转化的ARIKAYCE组患者相比,在第7个月的QOL-B呼吸域评分在统计学上有明显更大的改善(15.74 vs. 3.53,p = 0.0167在第6个月和14.89 vs. 4.50,p = 0.04 16在第7个月)。
ARISE安全性和耐受性
ARIKAYCE或在比较器组使用的安慰剂的停药率在ARIKAYCE组为22.9%,在比较器组为7.8%。ARIKAYCE组的研究完成率为91.7%,比对器组为94.1%。在ARIKAYCE组中没有观察到新的安全事件,在两个治疗组中总体上安全性情况与预期相同。ARIKAYCE组91.7%的患者和比较组80.4%的患者报告了治疗中出现的不良事件(TEAEs)。最常见的TEAEs是发音困难(ARIKAYCE组41.7% vs.比较组3.9%)、咳嗽(27.1% vs. 7.8%)、腹泻(27.1% vs. 25.5%)和新冠肺炎(12.5% vs. 9.8%)。在试验中观察到的治疗紧急严重不良事件中,研究人员没有确定与ARIKAYCE相关。
安可研究
ENCORE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的3b期研究,旨在评估基于ARIKAYCE的方案在未开始使用抗生素的新诊断或反复MAC感染患者中的有效性和安全性。患者在全球177个地点筛查入组,共425例患者按1:1随机接受ARIKAYCE加背景方案或安慰剂加背景方案每日一次,持续12个月。患者随后停止所有研究治疗,并在试验中停留三个月,以评估培养转化的持久性。主要终点是呼吸道症状评分从基线到第13个月的变化。关键的次要终点是在第15个月实现持久培养转换的受试者比例。根据反馈并与FDA保持一致,ENCORE研究的主要终点包括来自QOL-B呼吸域PRO的八个问题。
我们在2026年3月公布了ENCORE研究的积极顶线结果。ENCORE研究的一线疗效结果如下:
ARIKAYCE 590mg加阿奇霉素250mg +乙胺丁醇15mg/kg每日一次(N = 213) 安慰剂加阿奇霉素250mg +乙胺丁醇15mg/kg每日一次(N = 212) 治疗差异,p值
主要终点
第13个月呼吸症状评分较基线的变化 17.77分 14.66分 3.11点,
p = 0.0 299*
乘数控制的次级端点
第6个月的文化转换 87.8% 57.0% 30.8%,
p < 0.0001*
按月划分的文化转换12 84.7% 61.3% 23.3%,
p < 0.0001*
第13个月的文化转换 82.4% 55.6% 26.8%,
p < 0.0001*
第15个月的持久文化转换 76.2% 47.6% 28.6%,
p < 0.0001*
第13个月PROMIS疲劳T评分相对于基线的变化 -5.07 -4.27 -0.81,
p = 0.2900
其他次要和探索性终点
达到有意义的患者内变化(MWPC)阈值,反映在从基线到第13个月计算的呼吸症状评分变化中 MWPC = 16.67
53.4%
MWPC = 16.67
45.4%
MWPC = 16.67
8.0%,
p = 0.05 70**
MWPC = 20.83
43.5%
MWPC = 20.83
35.3%
MWPC = 20.83
8.2%,
p = 0.03 90**
第15个月呼吸症状评分较基线的变化 16.63分 11.83分 4.80点,
p = 0.00 15**
文化转换时间 中位数:第2个月*** 中位数:第3个月*** 危害比:2.03,
p < 0.0001**
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*具有统计意义
**未针对多重性控制进行调整的名义p值
***按统计分析方案规定适用调整规则后连续两次阴性培养的第二个月
最常见的TEAEs发生在治疗组10%或更多的患者中,与主动比较器组相比,ARIKAYCE组更高,符合预期。整体TEAEs如下:
ARIKAYCE 590mg加阿奇霉素250mg +乙胺丁醇15mg/kg每日一次(N = 213)
安慰剂加阿奇霉素250mg +乙胺丁醇15mg/kg每日一次(N = 212)
任意TEAE,n(%) 209 (98.1) 206 (97.2)
重症TEAE,n(%) 32 (15.0) 22 (10.4)
严重TEAE,n(%) 30 (14.1) 24 (11.3)
TEAEE导致死亡,n(%) 1 (0.5) 1 (0.5)
TEAE导致ARIKAYCE/Comparator停产,n(%) 31 (14.6) 18 (8.5)
ARIKAYCE Arm中TEAEs ≥ 10%及更高
发音困难,n(%) 125 (58.7) 18 (8.5)
咳嗽,n(%) 70 (32.9) 31 (14.6)
疲劳,n(%) 37 (17.4) 24 (11.3)
呼吸困难,n(%) 35 (16.4) 12 (5.7)
恶心,n(%) 33 (15.5) 27 (12.7)
头痛,n(%) 27 (12.7) 25 (11.8)
n =至少发生一次事件的患者人数
在特别关注的TEAEs中,只有支气管痉挛(n = 49,23.0% vs n = 25,11.8%)和过敏性肺炎(n = 5,2.3% vs n =0)在接受ARIKAYCE的患者中发生的情况明显多于比较组患者。在治疗组之间观察到耳毒性(n = 55,25.8% vs n = 48,22.6%)、基础肺部疾病恶化(n = 23,10.8% vs n = 21,9.9%)、咯血(n = 22,10.3% vs n = 22,10.4%)、神经肌肉疾病(n = 5,2.3% vs n = 6,2.8%)和肾毒性(n = 1,0.5% vs n =0)的可比比率。没有认为死亡与ARIKAYCE或安慰剂有关。ARIKAYCE组治疗中断率为18.3%,比较组为11.8%。ARIKAYCE组的研究完成率为90.6%,比对器组为93.4%。
有了这些结果,我们完成了旨在满足FDA上市后要求的研究。我们计划在2026年下半年为ARIKAYCE在MAC肺病患者中提交sNDA,以支持潜在的标签扩展并获得美国现有难治适应症的传统批准。此外,我们计划在2026年下半年向PMDA提交数据,以支持日本潜在的标签扩张。
美国以外的监管批准
2020年10月,EC授予ARIKAYCE上市许可,用于治疗没有CF的治疗选择有限的成年人的MAC引起的NTM肺部感染。ARIKAYCE现在可以为整个欧盟国家以及英国的患者开具处方。ARIKAYCE在法国、比利时、荷兰、英国和爱尔兰全国报销。迄今为止,我们无法与意大利药品管理局就国家报销价格达成可接受的协议;然而,ARIKAYCE仍然可以在商业上供医生在意大利按C类开具处方,我们在那里定价,资金由当地商定。
2021年3月,日本MHLW批准ARIKAYCE用于治疗MAC引起的NTM肺病患者,这些患者对先前的多药方案治疗没有足够的反应。2021年7月,我们在日本推出ARIKAYCE。
进一步研究和生命周期管理
我们目前正在探索和支持ARIKAYCE在治疗难治性MAC肺病之外的研究和生命周期管理计划,作为治疗选择有限或没有治疗选择的成年患者的联合抗菌方案的一部分。如上所述,我们已经完成了ARIKAYCE的上市后确认性MAC肺病临床试验计划,通过已完成的ARISE和ENCORE试验,旨在履行FDA的后-
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营销要求,以允许ARIKAYCE在美国获得全面批准,以及支持使用ARIKAYCE作为MAC肺病患者的治疗方法。
Treprostinil Palmitil吸入粉剂
TPIP是一种曲前列素棕榈酸酯的研究性吸入干粉制剂,具有解决现有前列腺素疗法当前某些局限性的潜力。我们认为TPIP可延长疗效持续时间,随着时间的推移可能为患者提供更大的肺动脉降压一致性。目前的吸入式前列腺素疗法必须每天给药四到九次。降低剂量频率有可能缓解患者的治疗负担,提高依从性。此外,我们认为TPIP可能与较少的副作用相关,包括使用当前吸入式前列腺素疗法时与高初始药物水平和局部上呼吸道暴露相关的咳嗽、头痛、喉咙刺激、恶心、潮红和头晕的严重程度和/或频率。我们认为TPIP可能会为PH-ILD、PAH、PPF和IPF提供差异化的产品配置文件。2026年1月,FDA授予棕榈酸曲前列地尔治疗PAH的孤儿药资格,基于一个似是而非的假设,即它在临床上可能优于已经批准用于治疗相同适应症的曲前列地尔。
2021年2月,我们公布了健康志愿者TPIP 1期研究的顶线结果。这项首次人体单次递增剂量和多次递增剂量研究的目的是评估TPIP的药代动力学和耐受性特征。该研究的数据表明,TPIP通常具有良好的耐受性,其药代动力学特征支持每日一次给药的持续开发。在该研究的所有队列中,最常见的AEs是咳嗽、头晕、头痛和恶心。大多数AEs的严重程度较轻,性质与其他吸入式前列腺素疗法的典型情况一致。几乎没有中度AEs,也没有严重或严重的AEs。与从第一剂开始每天一次服用225 μ g的小组相比,采用每日一次从112.5 μ g开始并进展到225 μ g的上调滴定方法的多剂量组中的受试者报告的AEs更少。
总体药代动力学结果表明,曲前列环素暴露(AUC和Cmax)是剂量成比例的,具有低至中度的受试者间变异性。在所有剂量的24小时和两个最高剂量的整个48小时采样期间的血浆中检测到曲前列地尼。与目前可用的吸入式曲前列素疗法相比,TPIP显示出显着更低的Cmax和更长的半衰期。
2024年5月,我们报告了TPIP在PH-ILD患者中的2a期研究的积极的顶线安全性数据和某些探索性疗效终点。共有39名患者按3:1随机分配接受TPIP(n = 29)或安慰剂(n = 10)治疗16周。患者开始的剂量为80 μ g,每天一次(TPIP或匹配的安慰剂),并被滴定至其最大耐受剂量,或最大允许剂量640 μ g,在三周内每天一次,最终剂量增加的可能性发生在第5周。在接受TPIP治疗的患者中,79.3%的患者能够在第5周达到最大640 μ g剂量,而安慰剂组的患者为100.0%。主动治疗组13.8%的患者和安慰剂组30.0%的患者报告了导致治疗中止的TEAEs。55.2%的TPIP患者和40.0%的安慰剂患者报告了与研究药物相关的不良事件。20.7%的TPIP治疗患者和40.0%的安慰剂治疗患者报告了严重的不良事件。据报道,在服用TPIP的患者中有6.9%死亡,在服用安慰剂的患者中有20.0%死亡。所有死亡均归因于疾病进展或共病原因,其中没有一例被认为与研究药物有关。
与基线相比,TPIP治疗的患者在休息时或在运动期间或运动后的最低点的氧合水平没有显着变化。服用TPIP的患者补充氧气的使用情况也没有变化。TPIP患者在运动后观察到的氧合水平有小幅下降,而服用安慰剂的患者略有上升。
在6分钟步行距离(6MWD)较基线变化的探索性终点上,与接受安慰剂治疗的患者相比,TPIP治疗的患者表现出30米的改善。然而,这一结果与广泛的置信区间有关。此外,在服用TPIP的患者中观察到N端pro b型利钠肽(NT-proBNP)水平较基线有方向性改善,在服用安慰剂的患者中观察到方向性恶化,尽管组间未观察到有意义的分离。10.3%服用TPIP的患者报告了临床恶化事件,相比之下服用安慰剂的患者为50.0%。这种差异在名义上是显著的(p = 0.01 64)。
我们于2025年第四季度启动了PH-ILD患者的3期研究PALM-ILD,并正在积极招募患者。
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目 录
2025年6月,我们公布了PAH患者TPIP 2b期研究的阳性顶线结果。该研究达到了主要终点和次要疗效终点。对于主要终点,安慰剂调整后的肺血管阻力(PVR)较基线降低幅度为35%,最小二乘(LS)平均比率为0.65(95%置信区间(CI):0.54,0.79;p < 0.001)。对于次要疗效终点,6MWD经安慰剂调整后的改善为35.5米(95% CI:11.2,60.7;p = 0.003),NT-proBNP浓度(心脏应激的生物标志物)较基线经安慰剂调整后的降低为60%,LS平均比率为0.40(95% CI:0.27,0.59;p < 0.001)。在给予治疗后约24小时评估TPIP的疗效。
TPIP PAH研究在全球44个地点进行,共有102名患者按2:1随机分配接受TPIP(n = 69)或安慰剂(n = 33)治疗16周。两个研究组的人口统计和基线特征相似。患者开始时的剂量为80 μ g,每天一次(TPIP或匹配的安慰剂),并被滴定至其最大耐受剂量,或最大允许剂量640 μ g,在三周内每天一次,最终剂量增加的可能性发生在第5周。在接受TPIP治疗的患者中,84%的患者滴定至至少480 μ g每日一次(n = 58),75%的患者滴定至最大允许剂量640 μ g每日一次(n = 52)。总体而言,90%接受TPIP的患者(n = 62)和所有接受安慰剂的患者完成了研究。
每日一次的TPIP治疗在研究中具有良好的耐受性。接受TPIP的患者中有88.4%出现TEAEs,而接受安慰剂的患者为75.8%;接受TPIP的患者中有7.2%观察到严重TEAEs,而接受安慰剂的患者中有3.0%;接受TPIP的患者中有5.8%观察到严重TEAEs,而接受安慰剂的患者中有3.0%。5.8%服用TPIP的患者经历了导致治疗中止的TEAEs;安慰剂组没有。研究中没有死亡病例。在任何研究组中,至少有5.0%的患者出现最常见的TEAEs,TPIP比安慰剂更常见,分别是咳嗽(40.6%,21.2%)、头痛(31.9%,15。2%)、乏力(10.1%,3.0%)、胸部不适(8.7%,0.0%)、潮红(8.7%,3.0%)、上呼吸道感染(7.2%,3.0%)、非心源性胸痛(5.8%,3.0%)分别用于TPIP和安慰剂。
2026年4月,我们启动了PAH患者TPIP的3期研究。
所有完成2b期研究的患者都有资格参加长期OLE,该方案将评估TPIP,最高允许剂量为1,280 μ g,每天一次。在完成2b期研究(n = 95)的患者中,95%参加了OLE。我们预计将在2026年第三季度报告我们对PAH中TPIP的2b期研究的OLE数据。
我们预计将于2026年下半年在PPF患者中启动TPIP的3期研究,并于2027年上半年在IPF患者中启动3期研究。
INS1148
INS1148是一种研究性单克隆抗体,我们正在开发它,作为一种潜在的first-in-class疗法,用于解决具有高度未满足需求的呼吸道、免疫学和炎症性疾病。INS1148通过其新颖的作用机制,优先靶向SCF248。与SCF248的结合诱导这种SCF异构体的清除,并仅中断c-Kit信号传导下游的炎症级联,同时保持稳态和组织愈合c-Kit通路完整。我们计划推进INS1148的第2阶段开发计划,最初在PPF和IPF.
免疫学&炎症
Brensocatib
2026年4月,我们完成了brensocatib在化脓性汗腺炎(HS)患者中的2b期CEDAR研究。该研究未达到其主要或次要疗效终点,我们已停止在HS中使用brensocatib的开发计划。
Neuro & Other Rare
INS1201
INS1201是一种用于DMD患者的微肌营养不良蛋白腺相关病毒基因疗法。与静脉注射DMD基因疗法相比,这种方法有可能以更低的剂量同时靶向骨骼和心肌。FDA于2025年8月授予INS1201孤儿药资格,用于治疗DMD。FDA于2024年8月授予INS1201罕见儿科疾病指定。我们已经启动了INS1201的1期研究,我们称之为ASCEND试验,并继续招募患者。
INS1202
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目 录
INS1202是一种靶向人类超氧化物歧化酶1型(SOD1)基因的研究腺相关病毒(AAV9)短发卡RNA(shRNA)构建体。我们正在开发INS1202,作为携带SOD1基因突变的ALS患者和没有任何基因突变的患者的潜在治疗方法。INS1202作为一次性固定(非基于体重)剂量在鞘内给药。我们已经启动了INS1202的1期研究,我们称之为ARMOR试验,并继续招募患者。
企业发展
我们计划继续开发、获取、许可或共同推广其他商业产品、候选产品和技术,包括那些针对目前有重大未满足需求的严重疾病的产品和技术。我们广泛专注于严重疾病治疗,并优先考虑我们三个治疗领域内的那些。
我们业务成果的关键组成部分
产品收入,净额
产品收入净额包括ARIKAYCE和BRINSUPRI的净销售额。我们确认客户收到的产品的收入,扣除客户信用的津贴,包括即时支付折扣、服务费、估计回扣,包括政府回扣,例如美国的医疗补助回扣和医疗保险D部分报销,以及退款。
产品收入成本(不含无形资产摊销)
产品收入成本(不包括无形资产摊销)主要包括与所售ARIKAYCE和BRINSUPRI的制造相关的直接和间接成本,包括第三方制造成本、包装服务、运费和间接费用的分配,此外还有特许权使用费。
研发费用
研发费用包括在我们的研发职能中服务的人员的工资、福利和其他相关成本,包括基于股票的薪酬。研发费用还包括其他内部运营费用、制造候选产品的成本,包括用于临床研究的药物输送的医疗器械、开展临床研究的成本以及开展临床前和研究活动的成本。此外,研发费用包括支付给第三方的在研产品许可权(上市批准前),可能包括资产收购成本。我们与制造我们的候选产品和用于临床研究的医疗设备相关的研发费用主要与制造我们的候选产品的CMO的活动和早期研究活动相关。我们与临床试验相关的研发费用主要与代表我们开展和管理临床试验的合同研究组织(CRO)的活动相关。这些与CRO签订的合同规定了按固定费用完成或按单位成本计费的工作范围,并与提供的服务量成比例增加。与CRO签订的这些合同下的付款主要取决于绩效标准,例如患者的成功入组或临床试验里程碑的完成以及基于时间的费用。费用根据适用于患者入组水平和根据临床试验方案开展活动的合同金额计提。将用于或提供用于未来研究和开发活动的货物或服务的存款被递延并资本化。这些金额随后在相关货物交付或服务执行时确认为费用。
销售、一般和行政(SG & A)费用
SG & A费用包括我们的非雇员董事和在我们的行政、财务和会计、法律和合规、商业和预商用、企业发展、现场销售、信息技术和人力资源职能部门任职的人员的工资、福利和其他相关成本,包括基于股票的薪酬。SG & A费用还包括法律服务、咨询服务的专业费用,包括商业活动、保险、董事会费用、税务和会计服务。
无形资产摊销
ARIKAYCE和BRINSUPRI各自商业化后,相关无形资产开始按其估计可使用年限摊销。分配给我们无形资产的公允价值是基于我们认为基于现有事实和情况合理的估计和假设。可能发生需要我们对资产进行减值审查的意外事件或情况。
或有对价公允价值变动
就业务收购而言,我们记录了与潜在的未来里程碑付款相关的或有对价负债。公允价值调整是由于实现里程碑的概率发生变化,我们的股价,
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目 录
或某些其他估计假设。或有对价公允价值变动按季度计算,综合全面亏损报表中记录的损益。
投资收益和利息支出
投资收益包括我们的现金和现金等价物以及有价证券赚取的利息和股息收入。利息支出主要包括合同利息成本、特许权使用费融资协议非现金利息支出以及与我们的债务相关的债务发行成本摊销。发债费用在债务期限内采用实际利率法摊销至利息费用。我们的综合资产负债表反映了债务,扣除了支付给贷方的债务发行成本以及其他第三方成本。

经营成果
截至二零二六年三月三十一日止三个月与二零二五年比较
产品收入,净额
产品收入净额包括ARIKAYCE和BRINSUPRI的净销售额。下表汇总了截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月按产品和地域划分的收入(单位:千):
截至3月31日的三个月, 增加(减少)
2026 2025 $ %
阿里凯斯
美国 $ 62,884 $ 64,275 $ (1,391) (2.2) %
国际 35,226 28,548 6,678 23.4 %
合计 $ 98,110 $ 92,823 $ 5,287 5.7 %
BRINSUPRI
美国 $ 207,182 $ $ 207,182
不适用
国际 672 672
不适用
合计 $ 207,854 $ $ 207,854
不适用
合计
美国 $ 270,066 $ 64,275 $ 205,791 320.2 %
国际 35,898 28,548 7,350 25.7 %
产品总收入,净额 $ 305,964 $ 92,823 $ 213,141 229.6 %
截至2026年3月31日止三个月的产品收入净额为3.060亿美元,而截至同期2025年,增加2.131亿美元,增幅229.6%。这一增长是由于BRINSUPRI在2025年8月获得批准后在美国的商业销售额为2.072亿美元,以及ARIKAYCE在国际销售额增长23.4%的推动下销售额增长5.7%。2026年第一季度,我们开始在欧洲确认与EAP相关的国际BRINSUPRI收入,包括向法国国家药品和健康产品安全局的销售,该机构已授予BRINSUPRI富有同情心的准入授权(Autorisation d'acc è s compassionnel或AAC)以及通过NPP在其他国家的销售。
产品收入成本(不含无形资产摊销)
截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的产品收入成本(不包括无形资产摊销)包括以下(单位:千):
截至3月31日的三个月, 增加(减少)
2026 2025 $ %
产品收入成本(不含无形资产摊销) $ 47,420 $ 21,278 $ 26,142 122.9 %
产品收入成本,占收入的百分比 15.5 % 22.9 %
截至2026年3月31日的三个月,产品收入成本(不包括无形资产摊销)为4740万美元,而同期2025年,增加2610万美元,或122.9%。这个增加主要归因于上述产品总收入的增加。由于BRINSUPRI的销售,产品收入成本占收入的百分比在本期有所下降,BRINSUPRI的制造成本低于ARIKAYCE。
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BRINSUPRI在2025年8月12日FDA批准之前发生的所有产品成本均作为研发费用支出。我们预计我们的产品收入成本(不包括无形资产摊销)将在2026年及以后受益,因为我们通过在FDA批准BRINSUPRI之前已费用化的库存进行销售。
研发费用
截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的研发费用包括以下各项(单位:千):
  截至3月31日的三个月, 增加(减少)
  2026 2025 $ %
外部费用        
临床开发和研究 $ 47,956 $ 40,537 $ 7,419 18.3 %
制造业 38,136 21,809 16,327 74.9 %
监管、质保、医事 11,033 7,672 3,361 43.8 %
小计—外部费用 $ 97,125 $ 70,018 $ 27,107 38.7 %
内部费用        
薪酬和福利相关费用 $ 72,140 $ 53,558 $ 18,582 34.7 %
股票补偿 23,994 17,380 6,614 38.1 %
其他内部运营费用 16,226 11,621 4,605 39.6 %
小计—内部费用 $ 112,360 $ 82,559 $ 29,801 36.1 %
研发费用合计 $ 209,485 $ 152,577 $ 56,908 37.3 %
截至2026年3月31日的三个月,研发费用为2.095亿美元,而2025年同期为1.526亿美元,增加了5690万美元,或37.3%.这一增加主要是由于a 增加2520万美元 在薪酬和福利相关费用以及基于股票的薪酬成本方面,由于员工人数增加,制造成本增加了1630万美元,临床开发和研究成本增加了740万美元。
截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月按产品划分的外部研发费用包括以下各项(单位:千):
截至3月31日的三个月, 增加(减少)
2026 2025 $ %
ARIKAYCE外部研发费用 $ 8,622 $ 12,121 $ (3,499) (28.9) %
Brensocatib外部研发费用 18,484 20,661 (2,177) (10.5) %
TPIP外部研发费用 37,341 9,153 28,188 308.0 %
其他外部研发费用 32,678 28,083 4,595 16.4 %
外部研发费用合计 $ 97,125 $ 70,018 $ 27,107 38.7 %
SG & A费用
截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的SG & A费用包括以下(单位:千):
 
  截至3月31日的三个月, 增加(减少)
2026 2025 $ %
薪酬和福利相关费用 $ 74,793 $ 54,836 $ 19,957 36.4 %
股票补偿 21,760 21,882 (122) (0.6) %
专业人员费用和其他外部费用 124,964 50,561 74,403 147.2 %
设施相关费用和其他内部费用 25,742 20,266 5,476 27.0 %
SG & A费用总额 $ 247,259 $ 147,545 $ 99,714 67.6 %
截至2026年3月31日止三个月的SG & A开支为2.473亿美元,与2025年同期的1.475亿美元相比,增加了9970万美元,增幅为67.6%。这一增加主要是由于专业费用和其他外部费用增加了7440万美元,以及增加了1980万美元由于员工人数增加,薪酬和福利相关费用以及基于股票的薪酬成本,均由商业活动for BRINSUPRI。
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无形资产摊销
截至2026年3月31日的三个月,无形资产摊销为210万美元,而2025年同期为130万美元,增加了0.8百万美元。这一增长是由于分别于2025年8月和2025年11月在FDA和EC批准BRINSUPRI后实现的阿斯利康里程碑的摊销。
或有对价公允价值变动
截至2026年3月31日止三个月的或有对价公允价值变动为47.0百万美元,主要为due to the decrease of our share price and changes in成功的概率,部分被与PRV计划重新授权相关的义务增加所抵消。这一变化与我们收购的业务的前权益持有人未来潜在对价的公允价值有关。
投资收益
截至2026年3月31日的三个月,投资收入为1200万美元,而2025年同期为1390万美元,减少了190万美元,即13.4%。这一下降主要是由于2026年的利率低于2025年同期。
利息费用
截至2026年3月31日止三个月的利息支出为2010万美元,而2025年同期为2160万美元,减少了150万美元,降幅为6.9%。这一减少主要是由于公司于2025年第二季度赎回了2028年到期的未偿还0.75%可转换优先票据。见附注10-债务附注11-特许权使用费融资协议在这份关于表格10-Q的季度报告中了解更多详情。
流动性和资本资源
 概述
开发潜在的医药产品到监管批准和商业化的地步,需要相当长的时间和成本。我们于2018年10月开始商业发货ARIKAYCE,于2025年8月开始商业发货BRINSUPRI。我们预计将继续产生综合经营亏损,包括我们的美国和某些国际实体的亏损,因为我们计划为ARIKAYCE、TPIP、INS1148、INS1201、INS1202和我们的其他管道项目的研发提供资金,继续为ARIKAYCE和BRINSUPRI进行商业化和监管活动,并从事其他一般和行政活动。
2025年6月完成承销发行8,984,375我们的普通股股票,公开发行价格为$96.00每股。1,171,875的普通股股份已根据行使承销商购买额外SH的选择权全额发行战神。我们出售股票的净收益,扣除3920万美元的承销折扣和发行费用后,为8.233亿美元。
根据我们目前的运营计划,我们预计截至2026年3月31日的现金和现金等价物以及有价证券将使我们能够为我们的运营提供资金。虽然我们相信我们目前有足够的资金来满足我们至少未来12个月的财务需求,但我们可能会筹集额外资金,为我们的候选产品的未来发展提供资金,并开发、收购、许可或共同推广其他产品或候选产品,包括那些解决具有重大未满足需求的严重疾病的产品或产品。我们未来12个月的现金需求将受到许多因素的影响,我们预计其中最重要的是与我们的ARIKAYCE和BRINSUPRI商业化努力相关的费用以及我们临床阶段资产的开发成本,以及在较小程度上我们的临床前研究计划。
现金流
截至2026年3月31日,我们的现金和现金等价物为5.822亿美元,而截至2025年12月31日为5.104亿美元。此外,截至2026年3月31日,我们持有有价证券6.413亿美元,较截至2025年12月31日为9.196亿美元。 现金及现金等价物和有价证券减少主要是由于经营活动使用的现金和1500万美元在欧盟批准BRINSUPRI后向阿斯利康支付里程碑付款,部分被行使股票期权的收益所抵消。截至2026年3月31日和2025年12月31日,我们的营运资金均为13亿美元。
净现金用于截至2026年3月31日止三个月的经营活动分别为2.227亿美元和2.621亿美元分别为2025年。截至二零二六年三月三十一日止三个月经营活动所用现金净额及2025主要受与ARIKAYCE相关的商业、临床和制造活动、BRINSUPRI的商业和商业准备活动以及其他SG & A费用以及与brensocatib和TPIP相关的临床试验费用的推动。现金减少用于截至二零二六年三月三十一日止三个月的经营活动2025主要是由于净亏损减少,不包括将净亏损与经营活动所用现金净额进行调节的调整。
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目 录
净现金由提供截至2026年3月31日止三个月的投资活动分别为2.655亿美元和8040万美元分别为2025年。截至2026年3月31日止三个月,投资活动提供的现金净额主要由到期的有价证券组成,部分由1500万美元在欧盟批准BRINSUPRI后向阿斯利康支付里程碑付款。期间截至2025年3月31日止三个月,净现金提供的投资活动主要包括到期的有价证券,购买有价证券部分抵消。
净现金由提供截至2026年3月31日止三个月的融资活动分别为2950万美元和2900万美元分别为2025年。期间截至2026年3月31日止三个月及2025年,筹资活动提供的现金净额主要包括行使股票期权的收益。
合同义务
截至2026年3月31日止三个月,我们的合同义务与我们在项目7“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析——流动性和资本资源——合同义务”中披露的内容相比,在正常业务过程之外没有任何重大变化截至二零二二年十二月三十一日止年度的10-K表格年度报告5.
表外安排
我们没有任何对我们的财务状况、收入或支出、经营业绩、流动性、资本支出或资本资源产生或合理可能产生当前或未来重大影响的表外安排。我们对特殊目的实体、结构性融资实体或其他可变利益实体没有任何兴趣。
关键会计估计
我们的关键会计政策和估计没有重大变化,如我们在截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告.有关我们的会计政策和估计所要求的中期披露更新,请参阅注2- 重要会计政策摘要在这份关于表格10-Q的季度报告中。
项目3。                                                关于市场风险的定量和定性披露
截至2026年3月31日,我们的现金和现金等价物在现金账户和货币市场基金中。我们在货币市场的投资fUNDS不受联邦政府保险。截至2026年3月31日,我们有6.413亿美元的有价证券。
截至2026年3月31日,我们有5亿美元的定期贷款未偿还。定期贷款每季度按固定年利率9.6%计息。如果利率在2026年3月31日发生10%的变化,则不会对我们截至该日期的债务公允价值产生重大影响,也不会对我们未来的收益或现金流产生重大影响。
我们的大部分业务是以美元进行的。然而,我们确实以其他货币进行某些交易,包括欧元、英镑、瑞士法郎和日元。从历史上看,外币汇率波动并未对我们的经营业绩产生重大影响。截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月,我们的经营业绩未受到外币汇率波动的重大影响。
项目4。                                                控制和程序
评估披露控制和程序
我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官的监督和参与下,评估了截至2026年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。“披露控制和程序”一词,经修订的1934年《证券交易法》(《交易法》)第13a-15(e)条和第15d-15(e)条所定义,是指旨在确保我们在向SEC提交或提交的报告中要求我们披露的信息在SEC规则和表格规定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告的控制和其他程序,并确保这些信息得到积累并酌情传达给我们的管理层,包括我们的首席执行官和首席财务官,以便及时做出有关所需披露的决定。基于截至2026年3月31日的评估,我们的首席执行官和首席财务官得出结论,我们的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2026年3月31日的季度内,我们对财务报告的内部控制(定义见《交易法》第13a-15(f)条和第15d-15(f)条)没有对我们对财务报告的内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
第二部分。其他信息
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目 录
项目1。法律程序
我们不时成为我们日常业务过程中出现的各种诉讼、索赔和其他法律诉讼的一方。虽然这些事项的结果不确定,但管理层预计解决这些事项的最终成本不会对我们的综合财务状况、经营业绩或现金流量产生重大不利影响。
项目1a。风险因素
我们的业务受到重大风险和不确定性的影响。在评估我们的业务时,你们应仔细考虑本季度报告中关于表格10-Q的信息、以下风险和不确定性,以及我们其他公开文件中包含的风险因素和其他信息,包括我们的截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告,于2026年2月19日向SEC提交。本文和我们向SEC提交的其他文件中所述的任何风险和不确定性,无论是单独发生还是一起发生,都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩、增长前景以及对我们普通股的投资价值产生重大不利影响。此外,这些风险和不确定性可能导致实际结果与本10-Q表所载前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异(请阅读"关于前瞻性陈述的注意事项"表格10-Q上的这份季度报告)。
项目2。     未登记的股权证券销售和收益使用
没有。
项目5。其他信息
规则10b5-1交易计划
我们的董事、高级职员和雇员管理我们的证券交易的政策允许我们的董事、高级职员和雇员根据《交易法》订立符合规则10b5-1的交易计划。下表描述了出售我们证券的书面计划 通过 ,修改或 终止 由我们的高级管理人员和董事(根据《交易法》第16a-1(f)条的规定)在第2026年第四季度,每一项都是在开放交易窗口期间订立的,旨在满足RU的肯定抗辩条件le 10b5-1(c)(每个,一个交易计划)。
姓名和职务 采纳交易计划日期 交易计划的预定开始日期 交易计划预约到期日(一) 受交易计划规限的最大股份 日期计划终止
萨拉·邦斯坦
首席财务官
03/03/2026 06/02/2026 12/02/2026 154,121 不适用
Martina Flammer,医学博士。
首席医疗官
03/16/2026 09/01/2026 08/31/2027 187,979 不适用

(1)如所有拟进行的交易均在该交易计划届满日期前、经经纪商或交易计划持有人终止时或交易计划另有规定时完成,则该交易计划可于较早日期届满。

此外,在本季度报告所涵盖的10-Q表格期间,我们的每名高级职员订立了与RSU和PSU有关的授予协议,其中包括构成“非规则10b5-1交易安排”(定义见S-K条例第408项)的“卖出补仓”安排,要求在归属时预先安排的股份出售,以满足仅因RSU和PSU的此类归属以及相关的股份发行而产生的预扣税款义务。为履行这些安排下的预扣税款义务而出售的股份数量取决于受限制股份单位和事业单位归属时公司普通股的交易价格。上述每项安排的期限,直至适用的受限制股份单位或私营保安单位的最后归属日期或适用的授予协议所载的较早没收未归属的受限制股份单位或私营保安单位为止。
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目 录
项目6。展览
附件指数
3.1
经修订至2012年6月14日的Insmed Incorporated的公司章程(以引用方式纳入附件 3.1至Insmed Incorporated于2013年3月18日提交的10-K表格年度报告)。
3.2
经修订及重述的《Insmed Incorporated章程》(自2023年5月11日起生效)(以引用方式从附件并入Insmed Incorporated于2023年5月11日提交的有关表格8-K的当前报告)。
根据根据2002年《萨班斯奥克斯利法案》(Sarbanes Oxley Act)第302条通过的1934年《证券交易法》颁布的规则13a-14(a)和15d-14(a),对Insmed Incorporated的董事长兼首席执行官(首席执行官)William H. Lewis进行认证(随此提交)。
根据2002年《萨班斯奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》颁布的规则13a-14(a)和15d-14(a),对Insmed Incorporated的首席财务官(首席财务官和首席会计官)Sara Bonstein进行认证(随此提交)。
根据18 U.S.C.第1350条,根据2002年《萨班斯奥克斯利法案》第906条通过,对Insmed Incorporated董事长兼首席执行官(首席执行官)William H. Lewis进行认证(随函提供)。
根据18 U.S.C.第1350条,根据2002年《萨班斯奥克斯利法案》第906条通过,对Insmed Incorporated的首席财务官(首席财务官和首席会计官)Sara Bonstein进行认证(随函提供)。
101 以下材料来自Insmed Incorporated以iXBRL(内联可扩展业务报告语言)格式编制的截至2026年3月31日止季度的10-Q表季度报告:(i)截至2026年3月31日及2025年12月31日止之综合资产负债表,(ii)截至2026年及2025年3月31日止三个月之综合全面亏损报表,(iii)截至2026年及2025年3月31日止三个月之综合股东权益报表,(iv)截至2026年及2025年3月31日止三个月之综合现金流量表,(v)未经审核综合财务报表附注,及(vi)封面页。
104 截至2026年3月31日止季度的10-Q表格季度报告封面页,采用iXBRL格式,载于附件 101。

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目 录
签名
根据1934年《证券交易法》的要求,注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并获得正式授权。
    Insmed Incorporated
 
 
日期:2026年5月7日
/s/萨拉·邦斯坦
    萨拉·邦斯坦
    首席财务官
    (首席财务会计干事)

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