附件 99.1
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新闻稿 |
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赛诺菲的rilzabrutinib获得日本IgG4相关疾病孤儿药资格
| • | 基于rilzabrutinib在IgG4-RD中的2期研究阳性数据的指定 |
| • | rilzabrutinib在IgG4-RD中的第三个全球孤儿药指定，巩固了赛诺菲对罕见免疫介导疾病的承诺 |
2026年3月2日，巴黎——日本厚生劳动省（MHLW）授予rilzabrutinib孤儿药资格，这是一种新型口服、可逆共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于IgG4相关疾病（IGG4-RD）。IgG4-RD是一种罕见的、进行性的、免疫介导的慢性疾病，免疫系统攻击各种组织和器官，导致严重损害，在日本，仍有未满足的医疗需求和有限的治疗选择。MHLW授予治疗罕见病或医疗需求未得到满足的疾病的药品孤儿资格。
Rilzabrutinib治疗IgG4-RD在2期研究（临床研究标识符：NCT04520451）中进行了评估，结果在欧洲风湿病协会联盟2025年大会上公布。在IgG4-RD患者中，使用rilzabrutinib治疗52周导致疾病耀斑和其他疾病标志物减少，并最大限度地减少了使用糖皮质激素治疗的需要。研究中rilzabrutinib的安全性特征与之前其他适应症的研究一致，未观察到新的安全性信号。> 10%的患者报告的治疗中出现的不良事件包括腹泻、新冠肺炎、头晕、口干和恶心。目前，rilzabrutinib在IGG4-RD中的应用正在RILIEF 3期研究中进行评估（临床研究标识符：NCT07190196）。
Rilzabrutinib正在针对多种罕见的免疫介导疾病进行研究。2025年获得美国、欧盟、阿联酋免疫性血小板减少症（ITP）批准。此外，rilzabrutinib目前正在日本接受ITP的监管审查。Rilzabrutinib已获得多项全球监管机构的加急指定，用于ITP、IGG4-RD、温性自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和镰状细胞病（SCD）。除了在美国、欧盟和阿联酋已获批准的ITP适应症外，rilzabrutinib的这些用途属于研究性用途，未经任何监管机构评估。
关于rilzabrutinib
Rilzabrutinib，Wayrilz获批，是一种新型、口服、可逆的共价BTK抑制剂，通过通过多免疫调节恢复免疫平衡，有可能成为治疗几种罕见的免疫介导或炎症性疾病的有效新药。BTK在B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中发挥关键作用。随着Tailored COVELNCY的应用®技术，rilzabrutinib可选择性抑制BTK靶点。Rilzabrutinib现已在美国、欧盟、阿联酋获批用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）。日本目前正在进行用于ITP的监管审查。
关于IGG4-RD
IGG4-RD是一种进行性、复发性、慢性免疫介导的罕见疾病，几乎可以在每个器官中表现出来，并可能导致器官损伤和不可逆的功能障碍，有时甚至是致命的结果。IgG4-RD患者会经历以症状加重时期为特征的病情突然发作。由于其罕见性和诊断方面的挑战，IGG4-RD的全球流行率尚不清楚。
关于赛诺菲
赛诺菲是一家研发驱动、人工智能驱动的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现引人注目的增长。我们运用我们对免疫系统的深刻理解，发明治疗和保护全球数百万人的药物和疫苗，其创新管道可以使数百万人受益。我们的团队以一个目标为指导：我们追逐科学的奇迹，以改善人们的生活；这激励我们推动进步，通过解决我们这个时代最紧迫的医疗保健、环境和社会挑战，为我们的人民和我们所服务的社区带来积极影响。
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赛诺菲在EURONEXT：SAN和NASDAQ：SNY上市
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