附件 99.1
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Nurix Therapeutics概述了2025年的目标和目标，以推进其在癌症和自身免疫性疾病方面的强大管道
2025年启动一套临床试验，意在支持NX-5748治疗慢性淋巴细胞白血病的全球注册
扩大NX-5748在其他癌症适应症和炎症性疾病方面的开发
推进我们在炎症和免疫学领域的合作项目组合，包括IRAK4和STAT6的降解剂
投资于我们高效的DEL-AI发现引擎，在我们全资拥有和合作的投资组合中创建和推进基于降解物的新型治疗
保持强劲的财务状况，建立在我们在2024财年年底估计的6.096亿美元现金和投资的基础上*
加利福尼亚州旧金山，2025年1月13日— NRIX是一家临床阶段的生物制药公司，专注于靶向蛋白降解药物的发现、开发和商业化，这是创新药设计的下一个前沿领域，旨在改善癌症和炎症性疾病患者的治疗选择，该公司今天概述了2025年的关键目标和预期里程碑，这将是今天太平洋时间下午3：00在旧金山举行的第43届摩根大通医疗保健年度会议上Nurix公司更新的主题。
“Nurix度过了激动人心的一年，我们成功地执行了临床试验，并在几个关键业务领域取得了重大进展，”Nurix总裁兼首席执行官、医学博士Arthur T. Sands表示。“我们最近在复发或难治性慢性淋巴细胞白血病患者和华氏巨球蛋白血症患者中展示了我们的NX-5748 1a/1b期临床试验的令人印象深刻的临床反应。我们获得了美国食品和药物管理局对这两个适应症的快速通道指定以及欧洲药品管理局对CLL的PRIME指定。Nurix的定位是在2025年启动一套NX-5748的后期临床研究，包括CLL方面的关键研究。我们还预计，我们在炎症和免疫学领域的全资和合作项目组合将取得重大进展，包括IRAK4和STAT6的降解剂。”
“2024年是我们研究和发现组织取得重大进展的一年，”Nurix首席科学官Gwinn M. Hansen博士说。“我们不仅在我们全资拥有和合作的投资组合中推进了几个接近关键开发里程碑的临床前项目，而且我们还扩展了我们的发现平台，包括利用我们在E3连接酶研究、DEL方面的早期投资的人工智能驱动的药物发现
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发现、化学自动化和机器学习。Nurix开发了一套适用于我们广泛技术工作流程的人工智能工具，但具体侧重于基于我们多年积累的DEL专有技术和筛选数据的前瞻性配体发现，我们称之为DEL-AI。”
2024年成就和业务亮点
临床开发管道
•先进的NX-5748，并在2024年全年以肿瘤学为重点的医学会议上展示了积极的临床数据。在2024年12月的第66届美国血液学会年会（ASH2024）和2024年10月的第12届华氏巨球蛋白血症国际研讨会（IWWM-12）上，来自复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（r/r CLL/SLL）患者和接受NX-5748 1a/1b期临床试验治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）患者的新阳性临床数据公布。NX-5748 是一种口服生物可利用的、布鲁顿酪氨酸激酶的脑渗透降解剂（BTK).在ASH2024上，Nurix报告称，在所有测试剂量的49名可评估疗效的r/r CLL患者中，有75.5%的稳健客观反应率（ORR），大多数反应发生在第一次评估（第8周）。随着治疗时间的延长，基于对至少有两次反应评估（第16周）的患者进行的探索性疗效分析，ORR增加到84.2%。在所有人群中都观察到了反应和强劲的BTK降解，无论先前的治疗、基线突变包括那些与对共价和非共价BTK抑制剂的治疗耐药性、高风险分子特征或中枢神经系统（CNS）参与相关的BTK突变。NX-5748在所有患者群体中以及在每日50至600毫克的所有测试剂量中均具有良好的耐受性。在接受NX-5748治疗的9名疗效可评估的WM患者中，观察到随时间推移反应深度增加而增加的ORR为77.8%，支持NX-5748针对该适应症的继续开发。 有关正在进行的临床试验的更多信息，请访问www.clinicaltrials.gov（NCT05131022).Nurix的ASH2024演示文稿和有关该公司计划和计划的更多讨论的网络直播可在投资者部分获得Nurix网站.
•成功执行具有美国FDA快速通道和欧洲药品管理局PRIME指定的NX-5748全球开发监管战略：2024年，NX-5748获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的两项单独的快速通道指定：第一项用于治疗经过至少两条线治疗的r/r CLL/SLL成人患者，包括一种BTK抑制剂和一种B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，第二项用于治疗经过至少两条线治疗的r/r WM成人患者，包括一种BTK抑制剂。在欧洲，NX-5748获得了PRIME指定，用于至少使用一种BTK抑制剂和一种BCL2抑制剂治疗后的r/r CLL/SLL治疗患者。临床站点启动的监管许可是
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在多个国家获得批准，目前正在法国、波兰、意大利和西班牙进行临床试验扩展。预计2025年将有更多国家上线。
•NX-2127 1a/b期试验重新启动入组：继2024年3月FDA决定解除对NX-2127临床试验的与制造相关的部分临床暂停后，Nurix在当前的1a/1b期试验中重新启动了剂量递增研究的注册，使用其新手性控制药物产品NX-2127，这是一种新型口服生物可利用的双功能分子，可降解BTK和脑新底物Ikaros（IKZF1）和Aiolos（IKZF3）。Nurix正专注于侵袭性淋巴瘤的开发，其中BTK降解和IKZF1/3降解的组合具有协同增效和显着治疗益处的潜力。有关临床试验的更多信息，请访问www.clinicaltrials.gov（NCT04830137).
•NX-1607在一系列肿瘤适应症的成人单药治疗和与紫杉醇联合队列中的高级1a期剂量递增试验.Nurix的E3连接酶抑制剂组合的主要候选药物NX-1607是一种用于免疫肿瘤适应症的Casitas B系淋巴瘤原癌基因（CBL-B）的口服生物可利用抑制剂，包括一系列实体瘤类型。该公司评估了给药和调度方案，以优化耐受性并最大限度地发挥药效作用。有关临床试验的更多信息，请访问www.clinicaltrials.gov（NCT05107674).
研究与发现
•推进一系列炎症和免疫学领域的全资和合作项目：在ACR Convergence 2024，美国风湿病学院年会，Nurix介绍了NX-5748的临床前数据，包括炎症和自身免疫性疾病相关疾病模型的作用机制和活性。Nurix宣布计划于2025年启动NX-5748在温性自身免疫性溶血性贫血（WAIHA）等自身免疫性血细胞减少症中的临床测试，最初是作为其正在进行的B细胞恶性肿瘤患者1b期试验的补充。 在ACR Convergence 2024上，Nurix与Gilead合作开发IRAK4降解剂GS-6791/NX-0479也展示了积极的临床前数据，在治疗类风湿性关节炎和其他炎症性疾病方面具有潜在应用.此外，Nurix与赛诺菲正在进行的研究计划得到扩展，用于开发2型炎症关键药物靶点STAT6（信号传感器和转录激活剂6）的降解剂，目标是在2025年上半年提名一名开发候选者。
•扩大了Nurix的脑渗透降解剂产品组合：在2024年4月的美国癌症研究协会（AACR）年会上，Nurix展示了其BTK降解剂NX-5748的首个大脑渗透和CNS临床活动的临床证据。此外，Nurix此前未披露的开发用于治疗突变B-RAF驱动的实体瘤的口服、脑渗透泛突变体B-RAF降解剂项目的数据在第7届年度TPD & Induced Proximity
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峰会。这些项目，连同整个2024年的其他科学演示，清楚地展示了Nurix实现脑渗透和CNS主动降解剂的能力。
•发布了首个关于BTK在临床上具有重要意义的脚手架功能的描述：Nurix科学家和临床合作者在期刊上发表了一篇手稿科学标题为“激酶受损BTK突变易患临床期BTK和IKZF1/3降解剂NX-2127”它阐明了BTK的一种以前未被认识到的致癌支架功能，该功能负责对酶抑制剂的临床耐药性，并表明NX-2127是一种对BTK和IKZF1/3具有差异化活性的强效靶向蛋白降解剂，可以在广泛的获得性突变中克服这种耐药性。消除BTK的支架功能是NX-2127和NX-5748的关键属性，在B细胞恶性肿瘤和炎症中都具有潜在的临床相关性。
•展示了其降解抗体偶联物（DAC）平台的概念细胞验证：Nurix与辉瑞持续合作开发DAC的早期临床前数据在ADC & Radiopharmaceuticals Pharma & Biotech合作伙伴峰会上公布。来自两个单独的DAC的数据证明了DAC对靶向蛋白的细胞型选择性降解，并突出了这一新药类别的潜在优势以及Nurix的DAC优化新方法。
•在与Gilead、赛诺菲和辉瑞的合作中实现了重要的里程碑：2024年4月，Nurix宣布，吉利德选择将最初于2019年建立的两家公司正在进行的合作的研究期限再延长两年，这导致向Nurix支付了1500万美元。2024年4月，Nurix还宣布延长与赛诺菲就其此前未披露的STAT6降解剂项目进行的研究期限。2024年，Nurix在与辉瑞的持续合作中也实现了第一个里程碑，获得了500万美元的付款。截至2024年第三财季（2024年8月31日），Nurix在这些正在进行的战略合作中总共获得了2200万美元的里程碑和费用。
企业和领导力
•通过任命最高管理层和具有药物商业化专长的新董事会成员加强了领导团队：2024年，Nurix宣布晋升Paula G. O'Connor医学博士为首席医疗官，Pasit Phiasivongsa博士为Nurix首席技术官。这些任命加强了在2025年NX-5748计划进行的关键研究之前在临床操作和CMC方面的领导地位。此外，拥有超过25年美国和国际市场制药和生物技术公司高管经验的血液学和肿瘤学商业运营高级领导者Anil Kapur加入了Nurix董事会。
•加强资产负债表以支持管道发展：截至2024年11月30日，Nurix财年结束时的现金和投资估计为6.096亿美元，未经审计。*根据其运营计划，Nurix预计该公司将能够为2027年上半年的运营活动提供资金。
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2025年目标和催化剂
•NX-5748
o启动NX-5748的关键研究：Nurix正在一项针对患有复发或难治性B细胞恶性肿瘤的成人的正在进行的1b期临床试验中评估NX-5748，并预计将在2025年启动一套临床试验，旨在支持NX-5748用于治疗CLL患者的全球注册。
o扩大NX-5748在其他癌症适应症和炎症性疾病方面的开发：Nurix预计将在WM患者中完成正在进行的1b期临床试验并确定2期剂量，并继续探索该适应症的监管路径。在炎症和免疫学（I & I）领域，Nurix计划实施一种测序的、多器官系统的方法来评估NX-5748，从而为患者和价值创造创造创造创造最大的机会，通过对患有继发性自身免疫介导溶血性贫血的CLL患者的研究寻求概念的首次验证，并计划探索非恶性血细胞减少症，例如温热的自身免疫溶血性贫血（wAIHA），然后可能转向皮肤病适应症，例如化脓性汗腺炎（HS），以及神经系统适应症，例如多发性硬化症（MS）。
•NX-2127
o驱动NX-2127到概念验证数据：Nurix专注于侵袭性淋巴瘤的开发，其中BTK降解和IKZF1/3降解的组合具有协同增效和显着治疗益处的潜力。该公司计划与新的手性受控药物产品完成剂量递增，并为选定的适应症选择推荐的1b期剂量，并期望在选择1b期扩展剂量和适应症后分享额外的临床数据。
•NX-1607:
o驱动NX-1607到概念验证数据：Nurix正在对NX-1607的每日一次（QD）和每日两次（BID）给药进行测试。随着BID给药组中的更多患者，Nurix计划建立1b期单药治疗剂量，并期望在选择1b期扩展剂量和适应症后分享额外的临床数据。
•临床前-开发管道：
o将IRAK4降解剂项目推进到第1阶段：GS-6791（原NX-0479）是一种强效、选择性、口服的IRAK4降解剂。Nurix的合作伙伴吉利德于2023年3月行使了独家许可GS-6791的选择权，并负责开展IND授权研究并将该项目推进到临床开发，Nurix预计该项目将在2025年实现。Nurix保留在美国共同开发和共同推广的选择权，将美国的利润和亏损平分，并获得除美国以外的特许权使用费。销售。
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o提名STAT6降解剂开发候选人：Nurix预计在2025年上半年提名STAT6降解剂开发候选者。在与赛诺菲的合作下，交付开发候选数据包将触发赛诺菲的许可选项决定。如果获得赛诺菲的许可，Nurix保留在美国共同开发和共同推广的选择权，平均分配美国的损益并获得美国以外地区的特许权使用费。销售。
o在Nurix全资拥有的降解剂管道内提名一名开发候选人：Nurix正在其全资拥有的管道内推进几个临床前项目。2025年，Nurix预计至少提名一名开发候选者，以推进IND授权研究。
关于Nurix
Nurix Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于靶向蛋白降解药物的发现、开发和商业化，这是创新药物设计的下一个前沿领域，旨在改善癌症和炎症性疾病患者的治疗选择。由能够处理任何蛋白质类别的完全人工智能集成的发现引擎提供支持，再加上无与伦比的连接酶专业知识，Nurix的敬业团队在将靶向蛋白质降解的科学转化为临床进展方面建立了强大的优势。Nurix的目标是在患者护理的最前沿建立基于降解的治疗，以超越疾病的新剧本书写医学的下一个篇章。Nurix全资拥有的临床阶段管道包括B细胞信号蛋白Bruton酪氨酸激酶（BTK）的降解剂，以及Casitas B系淋巴瘤原癌基因B（CBL-B）的抑制剂，这是一种E3连接酶，可调节包括T细胞和NK细胞在内的多种免疫细胞类型的激活。Nurix还在其临床前管道中推进多个潜在的first-in-class或best-in-class降解剂和DAC。Nurix的合作药物发现管道包括IRAK4和STAT6的临床前阶段降解剂，以及根据与吉利德科学公司、赛诺菲 S.A.和辉瑞公司的合作协议开展的多个额外项目，其中Nurix为多个候选药物在美国的共同开发、共同商业化和利润分享保留了某些选择。Nurix总部位于加利福尼亚州旧金山。如需更多信息，请访问http://www.nurixtx.com.
*此处包含的估计现金和投资金额是根据截至本新闻稿发布之日Nurix管理层可获得的信息进行的未经审计的初步估计，并以完成财务结算程序为准。该金额并未提供全面了解Nurix截至2024年11月30日止年度或截至2024年11月30日止年度的财务状况所需的所有信息。Nurix截至本年度的经审计业绩
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截至2024年11月30日止，将列入Nurix截至2024年11月30日止年度的10-K表格年度报告。
前瞻性陈述
本新闻稿包含与未来事件和预期相关的陈述，因此构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。当或如果在本新闻稿中使用，“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“展望”、“计划”、“预测”、“应该”、“将”等词语，以及与Nurix相关的类似表述及其变体，可能会识别前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有反映Nurix对未来的预期、假设或预测的陈述均为前瞻性陈述，包括但不限于以下方面的陈述：Nurix的未来计划、前景和战略，包括其开发NX-5748、NX-2127和NX-1607的计划；Nurix对其合作和临床前管道的计划和期望；Nurix候选药物的耐受性、安全性、治疗潜力和其他优势Nurix候选药物临床试验的计划时间和进行；提供Nurix临床前和临床研究的更新和结果的计划时间；耐受性，Nurix候选药物的安全性、治疗潜力和其他优势；DACs的治疗潜力；Nurix合作的潜在好处，包括潜在的里程碑和与销售相关的付款；Nurix药物发现平台的潜在优势；Nurix未来的财务或业务表现；Nurix截至2024年11月30日的估计、未经审计的现金和投资状况；以及Nurix为其经营活动提供资金到2027年上半年的能力。前瞻性陈述反映了Nurix当前的信念、期望和假设。尽管Nurix认为这些前瞻性陈述中反映的预期和假设是合理的，但Nurix不能保证它们将被证明是正确的。前瞻性陈述不是对未来业绩的保证，会受到难以预测的风险、不确定性和环境变化的影响，这可能导致Nurix的实际活动和结果与任何前瞻性陈述中表达的内容存在重大差异。此类风险和不确定性包括但不限于：（i）与Nurix推进其候选药物、获得监管批准并最终将其候选药物商业化的能力相关的风险和不确定性；（ii）与临床前研究和临床试验的时间和结果相关的风险和不确定性；（iii）与Nurix资助开发活动和实现开发目标的能力相关的风险和不确定性；（iv）与Nurix合作伙伴的付款时间和收款相关的不确定性，包括里程碑付款和未来潜在产品销售的特许权使用费；（v）宏观经济状况和全球或区域事件对Nurix的业务、临床试验、财务状况、流动性和运营结果的影响；（vi）与Nurix保护知识产权的能力相关的风险和不确定性，以及（vii）Nurix截至2024年8月31日的财政季度的10-Q表格季度报告和其他SEC文件中“风险因素”标题下描述的其他风险和不确定性。因此，
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告诫读者不要过分依赖这些前瞻性陈述。本新闻稿中的声明仅在本新闻稿发布之日发表，即使随后由Nurix在其网站或其他网站上提供。Nurix不承担任何公开更新任何前瞻性陈述的意图或义务，无论是为了回应新信息、未来事件或其他情况，除非适用法律要求。
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Nurix Therapeutics
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伊丽莎白·沃尔夫，博士。
Wheelhouse生命科学顾问
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